业绩总结 - Zorevunersen在Phase 1/2a研究中，70mg剂量的两次给药显示出对癫痫发作频率的显著和持续减少，基线中癫痫发作频率的中位数变化为-75%[18] - OLE研究结果显示，接受初始70mg剂量的患者在主要运动性癫痫发作频率上也表现出显著的减少，基线中癫痫发作频率的中位数变化为-75%[21] - Zorevunersen在三年治疗中观察到显著且持久的癫痫发作减少，基于Ph1/2a研究的所有患者数据[43] 临床研究进展 - EMPEROR研究的主要终点是与安慰剂相比，zorevunersen在第28周的主要运动性癫痫发作频率的百分比变化[34] - EMPEROR研究的设计为双盲、1:1随机分组，预计招募约170名患者，研究持续时间为8周基线和52周疗效治疗期[35] - 目前，zorevunersen的临床试验在美国、英国和日本的临床试验地点已启动超过10个，预筛选已识别出约130名患者[41] - 目前已累计施用超过700剂Zorevunersen，患者接受治疗的最长时间为4.5年[61] 未来展望 - 公司预计在2027年下半年获得EMPEROR研究的数据[35] - 公司计划在2028年中期之前实现产品的上市准备[5] - 公司在Dravet综合症领域的临床进展和财务实力为其创造价值提供了清晰的路径[10] - 公司在Dravet综合症和ADOA领域的临床进展为未来的价值创造提供了清晰的路径[80] 不良事件与安全性 - 在OLE研究中，接受Zorevunersen的患者中，86%的患者出现了脑脊液蛋白升高，45%的患者被分类为治疗相关不良事件[60] - 在ADOA患者中，65%-90%的病例由OPA1基因的单个等位基因突变引起，导致OPA1蛋白表达减少50%[64] - 在ADOA患者中，约46%的患者被登记为法律盲[66] 新产品与技术研发 - 70mg的加载剂量和45mg的维持剂量的给药方案基于Phase 1/2a和OLE研究的积极数据[32] - 目前在ADOA患者中进行的Phase 1研究（OSPREY）正在进行，研究的主要终点是STK-002的安全性、耐受性和暴露情况[76] - 目前在ADOA的非人灵长类动物模型中，STK-002显示出早期疗效和耐受性[70] - OLE研究中，12个月、24个月和36个月的Vineland-3评估显示，个人技能、社交能力和沟通能力等多个领域的原始分数均有显著改善[56]