AC Immune SA (NASDAQ:ACIU) on Thursday released interim safety and efficacy results from the Phase 2 VacSYn trial of its anti-alpha-synuclein (a-syn) active immunotherapy ACI-7104.056 in early Parkinson’s disease.The results show, for the first time, that targeting a-syn pathology with an active immunotherapy could potentially slow the rate of progression of the disease. Disease-related biomarker results, including a-syn CSF levels and neurofilament light (NfL), suggest stabilization of its pathology.Elevat ...

文章核心观点 - Amneal Pharmaceuticals公司公布了其帕金森病药物CREXONT®的4期ELEVATE-PD研究积极中期结果 数据显示 从其他左旋多巴疗法转换至CREXONT的患者 在每日“良好状态”时间、运动症状控制等方面获得显著临床改善 这强化了CREXONT作为该领域数十年来重要疗法进展的定位 [1][2][4] 临床研究数据与结果 - **研究设计**：ELEVATE-PD是一项开放标签、多中心的4期临床研究 旨在评估中度严重帕金森病患者转换至CREXONT的真实世界疗效和安全性 计划招募约220名参与者 随访13-14个月 [8] - **患者群体**：首批分析的55名患者平均年龄为66.4 ± 8.95岁 他们从不同的基础疗法转换而来 包括速释卡比多巴/左旋多巴（IR CD/LD）、IR CD/LD联合COMT抑制剂、以及RYTARY®缓释胶囊 [2][3] - **疗效数据**： - **每日“良好状态”时间增加**：从IR CD/LD转换的患者增加+3.13小时（n=36） 从IR CD/LD+COMT抑制剂转换的增加+2.31小时（n=6） 从Rytary®转换的增加+1.80小时（n=11）[3][5] - **每日“关闭”时间减少**：分别减少-2.83小时（IR CD/LD）、-2.36小时（IR CD/LD + COMT）、-2.57小时（Rytary）[3][5] - **每次剂量的“良好状态”时间增加**：分别增加+1.86、+0.77和+0.79小时 [3] - **运动症状改善**：MDS-UPDRS总分分别改善–14.2、–4.1和–13.9点 [4] - **安全性数据**：治疗中出现的不良事件通常为轻度至中度 与既往治疗一致 最常见（≥3%）的不良反应包括恶心（5.5%）、跌倒（3.6%）、头晕（3.6%）和尿路感染（3.6%）[4][6] - **后续计划**：更长期的结局和患者报告结果预计在2026年公布 [6] 产品信息与市场定位 - **产品机制**：CREXONT是新一代缓释卡比多巴/左旋多巴制剂 采用新型黏膜粘附聚合物技术 旨在优化左旋多巴的递送和吸收 据称能提供目前所有口服CD/LD疗法中最持久的左旋多巴血浆水平 [2][7] - **产品构成**：包含速释颗粒（用于快速起效）和具有左旋多巴核心的缓释微丸（用于长效疗效） 其配方和剂量强度与2015年获批的RYTARY®不同 [7] - **适应症**：用于治疗成人帕金森病、脑炎后帕金森综合征以及可能跟随一氧化碳或锰中毒发生的帕金森综合征 [9] - **市场定位**：在数十年创新有限的治疗领域 CREXONT被强调为一项重要的疗法进步 旨在改善患者的日常功能和提升护理水平 [2][4] 疾病背景与市场潜力 - **疾病负担**：帕金森病已成为全球增长最快的神经系统疾病 美国约有100万确诊患者 平均诊断年龄为60岁 随着人口老龄化 预计未来几十年患者数量将显著增长 [15] - **未满足需求**：该疾病导致显著发病率和残疾 尽管不直接致命 但患者面临运动迟缓、僵硬、震颤和平衡障碍等症状 对创新疗法存在持续需求 [15] 公司业务概况 - **公司简介**：Amneal Pharmaceuticals是一家全球性生物制药公司 总部位于新泽西州布里奇沃特 致力于通过开发、制造和分销药品使健康成为可能 [16] - **产品组合**：拥有超过290种药品的多元化产品组合 主要在美国市场销售 [16] - **业务板块**： - **平价药品板块**：正在复杂产品类别和治疗领域（包括注射剂和生物类似药）扩张 - **专科药品板块**：拥有一个不断增长的品牌药组合 主要专注于中枢神经系统和内分泌疾病 - **AvKARE板块**：作为美国联邦政府、零售和机构市场的药品分销商 [16]

核心观点 - 投资组合公司Umecrine Cognition发布临床前研究数据 显示其药物golexanolone在帕金森病模型中具有延缓疾病进展的潜力 [1][3][4] 药物研究与数据 - 药物golexanolone在帕金森病模型研究中显示 早期治疗能提供更强、更持久的症状缓解 相比后期开始治疗 [3] - 研究具体数据显示 早期给药可显著减轻严重疲劳和运动缺乏 并增强运动协调性和改善总体运动功能 [3] - 研究结果表明golexanolone可重新平衡大脑中关键神经递质系统 其功能障碍是帕金森病理的核心 提示其可能是一种疾病修饰疗法而非仅缓解症状 [4] - 相关研究数据发表在2025年11月的《神经药理学》期刊上 [4] 公司投资与所有权 - Karolinska Development AB 是一家北欧生命科学投资公司 专注于投资北欧地区突破性医疗创新 [5] - 公司拥有Umecrine Cognition 60%的所有权 [4] - 公司目前投资组合包含11家公司 致力于针对危及生命或严重衰弱疾病的创新疗法 [7] - 公司通过接触卡罗林斯卡医学院等顶尖机构 获取世界级医疗创新资源 [6]

2025年第三季度财务业绩 - 调整后每股亏损0.67美元，远高于市场预期的亏损0.60美元，但较去年同期每股亏损1.10美元有所收窄 [1] - 总收入为240万美元，大幅低于市场预期的2500万美元，但高于去年同期的10万美元 [1] - 研发费用同比下降42.9%至2890万美元，主要因临床试验、生产、人员和咨询费用减少 [4] - 一般及行政费用为1320万美元，同比下降21% [4] - 截至2025年9月30日，公司持有现金、现金等价物及受限现金总计3.317亿美元，无债务 [4] 2025年业绩指引 - 重申2025年业绩指引，预计来自经营和投资活动的净现金消耗在1.7亿至1.78亿美元之间 [12] - 预计年底现金、现金等价物及受限现金中点值约为2.98亿美元 [12] - 预计2025年净亏损在2.4亿至2.48亿美元之间 [12] 研发管线进展 - 合作伙伴罗氏将于2025年底启动评估prasinezumab治疗早期帕金森病的后期PARAISO研究 [5] - 罗氏预计prasinezumab的峰值销售潜力将超过35亿美元 [5] - 诺和诺德已启动评估Coramitug治疗ATTR-CM的后期CLEOPATTRA研究 [6] - 与百时美施贵宝合作的BMS-986446获得FDA治疗阿尔茨海默病的快速通道资格 [8] - 百时美施贵宝正在对约310名早期阿尔茨海默病患者进行二期TargetTau-1研究，主要完成期预计在2027年 [9] - 与百时美施贵宝合作的PRX019已启动一期首次人体临床试验，预计于2026年完成 [10] - 公司预计在2026年底前实现PRX019的临床里程碑，前提是百时美施贵宝决定进一步开发 [11] 公司股价表现 - 公司股价年初至今下跌27.2%，而同期行业指数上涨12.1% [2]

新药申请提交 - 公司已向美国FDA提交了治疗帕金森病的新药tavapadon的新药申请[1] - tavapadon是一种新型选择性多巴胺D1/D5受体部分激动剂，作为每日一次的口服疗法进行研究[1] 临床开发项目支持 - 新药申请基于TEMPO临床开发项目的结果，该项目评估了tavapadon在广泛帕金森病人群中的疗效、安全性和耐受性[2] - 项目包括两项针对早期帕金森病的3期试验（TEMPO-1和TEMPO-2）以及一项针对出现运动波动的患者使用tavapadon作为左旋多巴辅助疗法的3期试验（TEMPO-3）[2] - TEMPO-1和TEMPO-2显示患者在26周时运动障碍学会-统一帕金森病评定量表第二部分和第三部分综合评分较基线有统计学显著改善[2] - TEMPO-3显示患者经历更多“开启”时间，即症状得到良好控制且不伴有运动障碍或不自主运动的时期[2] - 提交还基于来自TEMPO-4的中期数据，这是一项评估tavapadon长期临床益处的开放标签扩展试验[2] 临床试验详情 - TEMPO-1是一项3期双盲、随机、安慰剂对照、平行组、27周试验，共纳入529名40-80岁成年人，主要终点是MDS-UPDRS第二部分和第三部分综合评分较基线的变化[4] - TEMPO-2是一项3期双盲、随机、安慰剂对照、平行组、27周试验，共纳入304名40-80岁成年人，评估tavapadon灵活剂量（5-15毫克每日一次）的疗效[5] - TEMPO-3是一项3期双盲、随机、安慰剂对照、平行组、灵活剂量、27周试验，共纳入507名40-80岁成年人，主要终点是基于自我完成的Hauser日记两天平均值的无麻烦运动障碍的总“开启”时间较基线的变化[7] 安全性与耐受性 - 在TEMPO-1至3试验中，大多数不良事件不严重且严重程度为轻度或中度[8] - 严重不良事件和死亡的发生率较低，且安慰剂组与tavapadon组之间具有可比性[8] - 对于未使用左旋多巴的帕金森病患者，报告的最常见不良反应（发生率≥10%）为恶心、头痛和头晕；对于使用左旋多巴辅助疗法的患者，最常见不良反应为恶心和运动障碍[8] 疾病背景与产品信息 - 全球有超过1100万人患有帕金森病，这是一种进行性慢性神经系统疾病[9] - 帕金森病的运动症状在大脑中大约60-80%的多巴胺产生细胞丧失时开始出现[9] - tavapadon是一种研究性、新型选择性D1/D5受体部分激动剂，尚未被任何卫生监管机构批准[10] 公司战略与定位 - 公司致力于为全球患有神经和精神疾病的人们保持人格尊严，在神经科学领域拥有超过三十年的经验[11] - 公司的神经科学产品组合包括已获批的神经系统疾病治疗方法，以及一系列变革性疗法管线[11] - 若获批，tavapadon将通过提供每日一次的口服治疗选择，增强公司在帕金森病领域的领导地位[6]

财务数据和关键指标变化 - 公司核心产品KELRI在2024年处方量同比增长25%，2025年上半年在此基础上再增长23% [16] - 在ADHD市场，公司最近四周滚动平均增长率达到26% [17] - 产后抑郁新药ZERZUVEY在第二季度单位发货量环比增长36%，第一季度环比增长20%，去年第四季度环比增长20% [36] - 由于Medicare重新设计，患者自付额降低，截至6月公司97%的患者自付额低于25美元，而往年同期通常只有70%-75%的患者低于此水平 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - ADHD产品KELRI：成人患者占比已达35%，患者满意度高达80%，远超竞品Strattera的53% [13]；该产品在上市第五年仍保持强劲增长，公司认为其仍处于早期阶段 [15] - 帕金森产品GOCOVRI：受益于Medicare重新设计，患者留存率提高，第一季度患者流失减少 [23][24]；但公司预计医保强制返利增加可能带来成本压力，不过需求增长预计能抵消该影响 [25] - 新上市产品ANAPCO（帕金森输液设备）：临床疗效与竞品AbbVie的Violip相当，市场对输液设备需求旺盛 [28][29]；早期数据显示有低两位数百分比的患者来自公司原有产品Apoquin，存在一定蚕食效应，与公司此前15%的预期一致 [33][34] - 产后抑郁新药ZERZUVEY：上市约一年，80%的患者将其作为一线治疗，公司认为其有望成为该领域标准疗法 [7][37]；销售团队已进行扩张 [37] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过收购Sage进入女性健康领域，获得产后抑郁新药ZERZUVEY，该领域长期缺乏创新疗法 [5][6] - 公司专注于中枢神经系统（CNS）领域，包括精神病学和神经学，现在业务范围扩展至女性健康 [45][60] - 并购是公司核心增长策略之一，未来重点关注处于临床II期后阶段的资产，目标在2026-2030年间推出新产品 [58][59]；公司财务状况良好，有能力进行新交易 [57] - 公司拥有强大的基础设施，可支持罕见病药物，但当前优先考虑最大化现有业务板块（如精神病学、妇产科）的协同效应，而非开辟全新领域 [62][63] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - Medicare重新设计降低了患者自付额，显著提高了患者留存率，公司预计该利好因素明年将继续存在 [24][27] - 在ADHD市场，返校季是重要驱动因素，公司预计9月增长势头将进一步增强 [18]；公司对下半年业绩持乐观态度 [19] - 帕金森领域对新式输液设备存在巨大未满足需求，该疗法可为进展期患者提供除侵入性手术外的替代方案 [29][30] - 公司对ZERZUVEY成为产后抑郁标准疗法充满信心 [7][38]；并与合作伙伴Biogen、Shionogi保持了良好的合作关系 [9][10] 其他重要信息 - 产品管线调整：收购Sage后，公司暂停了其所有早期研发项目，正在进行重新评估和整合 [39][40] - 核心在研产品SPN-817（癫痫治疗）：IIb期研究中，该乙酰胆碱酯酶抑制剂在开放标签试验中显示出65%以上的癫痫发作减少率，并有75%的患者认知功能未恶化或得到改善 [41][43] - 另一在研产品SPN-820（抑郁症治疗）：IIb期每日给药方案研究失败，但间歇给药方案在开放标签研究中显示出强劲信号；公司基于作用机制（mTORC1激活）认为间歇给药更有效，计划在2025年底前重启IIb期研究，数据预计在2027年读出 [49][50][53] - 早期资产SPN-443：已完成首次人体试验，公司将在2025年底前决定其主导适应症（可能用于ADHD或其他CNS疾病） [46] 问答环节所有提问和回答 问题: Sage收购的战略理由以及对未来的期望 [4] - 收购Sage符合公司聚焦CNS的战略，并提供了进入女性健康领域的机会；公司看好ZERZUVEY作为首个也是唯一一个口服产后抑郁疗法的潜力，其临床数据强劲，症状改善早至第三天，且80%的患者将其作为一线治疗 [5][6][7] 问题: 与Biogen的合作关系以及期望 [9] - 收购完成约四周后，与Biogen的互动非常顺利，合作是真正的50:50模式，涉及从营销到医学事务等所有职能，公司期待与Biogen及Shionogi建立非常成功的合作伙伴关系 [9][10][11] 问题: KELBREY的增长驱动因素，特别是在成人患者群体 [11] - KELRI是一种具有血清素调节机制的新型分子，在成人患者中满意度高达80%；公司持续进行IV期研究以生成更多数据，回答医生关于联合用药及共病治疗的问题，驱动了处方量的持续高增长 [12][13][15] 问题: 返校季对儿科ADHD业务的影响 [17] - 返校季是ADHD业务的重要时期，最近四周增长26%，公司预计9月随着所有学生返校，增长势头将进一步增强，对下半年业绩充满信心 [17][18][19] 问题: 标签更新对KELBREY的影响 [20] - 标签更新进一步差异化产品，突出了其血清素调节机制，这与其历史和作用机制相关，能帮助医生更好地理解该药物如何起效，但公司不会进行超适应症推广 [20][21][22] 问题: GOCOVRI的最新趋势和动态 [23] - Medicare重新设计使患者更早达到自付额上限，提高了患者留存率；公司也通过提供免费样品帮助患者度过自付额阶段；尽管医保返利增加，但需求增长预计能抵消该影响 [23][24][25] 问题: Medicare重新设计带来的留存率提升是否是可持续的 [26] - 除非Medicare结构发生其他变化，否则公司预计明年的情况将与今年相同 [27] 问题: ANAPCO的上市表现以及与竞品AbbVie的Violip的对比 [28] - 两款产品临床疗效相近，市场表现也相似；市场对这类输液设备存在巨大需求，因为其为进展期帕金森患者提供了新的治疗选择 [28][29][30] 问题: ANAPCO是否会对公司原有产品Apoquin产生蚕食效应 [33] - 早期数据显示，约有低两位数百分比的ANAPCO患者来自Apoquin，与公司此前15%的预期一致；具体使用动态（是替代还是联用）尚不清楚 [33][34][35] 问题: ZERZUVEY在第二季度的亮点 [36] - 该药单位发货量持续强劲增长，销售团队扩张效果显现，公司相信其能成为标准疗法 [36][37] 问题: 公司现有管线与ZERZUVEY新适应症机会的优先级 [38] - 公司将与合作伙伴Biogen密切讨论如何最大化ZERZUVEY的潜力（包括新适应症）；对于Sage的其他管线项目，公司已暂停并正在进行重新评估 [39][40] 问题: SPN-817 (癫痫) 与公司业务的契合度以及对整个管线的兴奋度 [45] - 公司管线全部聚焦CNS；除SPN-817外，对SPN-820（抑郁症）同样感到兴奋；所有资产均符合公司聚焦精神病学或神经学的战略 [45][46] 问题: 对SPN-820 (抑郁症) 临床结果的看法以及推进计划 [47] - 去年开放标签研究数据强劲，但IIb期每日给药方案失败；基于作用机制（mTORC1激活）的科学依据，公司认为间歇给药更有效，计划在2025年底前重启IIb期研究 [49][50][53] 问题: 并购的优先考量因素（填补产品线、收入 longevity、LOE担忧等） [55] - 并购是核心增长策略；公司财务状况良好，有能力进行新交易；优先寻找处于临床II期后的商业化资产或晚期管线资产，目标在2026-2030年窗口期推出新产品；业务范围已扩展至女性健康，但优先考虑最大化现有业务板块的协同效应 [57][58][59][63] 问题: 在精神病学、CNS、女性健康之外，是否会考虑罕见病等其他领域 [61] - 罕见病若属于CNS范畴则符合战略；公司具备支持罕见病的基础设施（如帕金森领域的hub服务、护士网络）；但目前优先考虑深化现有业务板块，而非开辟全新领域 [62][63]

**公司概况与战略定位** - 公司为专注于中枢神经系统（CNS）领域的生物制药企业 拥有8-9种上市产品 处于盈利状态且资产负债表健康[2] - 公司已完成对Sage的收购并处于整合阶段 成功应对两款传统产品专利到期后的过渡 进入重新加速增长阶段[2][3] - 核心增长驱动产品包括：ADHD治疗药物Qelbree、帕金森治疗药物Gocovri和Onapgo 以及产后抑郁治疗药物ZURZUVAE（通过收购Sage获得）[3] **ADHD领域与Qelbree产品表现** - ADHD市场规模达每年1亿处方（儿科与成人） Qelbree目前市场份额不足1%-2% 但具备达到4%-6%峰值的潜力[8][19] - Qelbree作为新型非兴奋剂药物 与旧款非兴奋剂（如Strattera）相比起效更快（第一周生效）且提供24小时全天控制[5][7][13] - 成人市场占比67% 公司通过消费者教育及与社交媒体影响者合作推动增长 成人处方量占比已达35% 近期四周增长率达25%-26%[18] - 40%的成人处方为联合疗法（与兴奋剂联用） 因患者可逐步减少兴奋剂用量并避免戒断反应[12][13] **帕金森领域与产品组合** - 90%-95%的帕金森患者在诊断五年后经历"关闭期"症状（行动僵硬、无法自理）[22][25] - 产品线覆盖不同需求：Apokyn（急性发作注射剂 数分钟起效） Onapgo（持续输注设备 提供平均每日2-2.5小时"良好开启时间"） Gocovri（唯一同时针对关闭期和运动障碍的药物）[23][26][27][30] - Onapgo于2025年4月推出 早期市场反馈积极 峰值销售额可能达2-3亿美元 若扩展至中早期患者群体（如欧洲应用模式）则潜力更大[29][30] **产后抑郁与ZURZUVAE市场教育** - 产后抑郁影响1/7女性（约50万人） 但诊断率仅40%或更低 因症状常被误认为普通疲劳或育儿压力[31][35] - 市场教育为核心挑战：50%确诊患者不知何为产后抑郁 需提升医患筛查意识（如OBGYN、儿科医生在访视时加入筛查）[35][36] - 公司通过医师培训计划及公众教育推动筛查与诊断 强调治疗可及性及去污名化[38][39] **行业与市场动态** - ADHD治疗中90%为兴奋剂 但15%-30%患者反应不佳 且存在滥用风险、副作用及共病（焦虑、抑郁）禁忌问题[9][10] - 帕金森治疗需平衡"开启时间"与运动障碍副作用 持续多巴胺能治疗成为新方向[23][25] - 产后抑郁治疗需跨科室协作（OBGYN、精神科、儿科） 系统性筛查体系正在建设中[33][36] **数据与单位注释** - 所有市场规模、处方量及销售额数据均引用自原文 单位转换：百万（million） 十亿（billion）[8][19][29]

公司动态与研发进展 - 公司专注于开发针对阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症、神经发育和神经退行性疾病以及罕见病（如Rett综合征）的创新疗法 [1] - 在2025年阿尔茨海默病协会国际会议(AAIC)上展示了blarcamesine的开放标签扩展数据 显示该药物对早期阿尔茨海默病患者持续产生临床意义显著的益处 [2][7] - blarcamesine是一种口服小分子药物 在长达4年的治疗中持续显示临床益处 通过ADAS-Cog13和ADCS-ADL等预设临床终点测量 [7] - 公司在AAIC 2025会议上还展示了blarcamesine的IIb/III期48周双盲临床试验数据 证实其上游机制可恢复受损的自噬功能 [7] 财务表现 - 截至2025年6月30日 公司现金及现金等价物为1.012亿美元 较2024年9月30日的1.322亿美元有所下降 [7] - 按当前调整后的现金使用率计算 公司预计现金跑道超过3年 [7] - 2025年第三季度研发支出为1000万美元 较2024年同期的1180万美元有所下降 [7] - 2025年第三季度一般及行政支出为450万美元 较2024年同期的280万美元有所增加 [7] - 2025年第三季度净亏损1320万美元 每股亏损0.16美元 2024年同期净亏损1220万美元 每股亏损0.14美元 [7] 行业趋势与市场机会 - 欧盟成员国进行的调查显示 口服疗法被认为比注射用单克隆抗体更易获取 可能减少监测需求和复杂给药程序 被视为潜在市场渗透的关键因素 [7] - 阿尔茨海默病领域对口服疗法的需求明确 被认为能"简化流程"并提高医疗系统的可及性 [7] 产品管线 - 主要候选药物ANAVEX®2-73(blarcamesine)已完成阿尔茨海默病IIa期和IIb/III期临床试验 帕金森病痴呆概念验证研究 以及Rett综合征成人患者II期和III期研究 [9] - ANAVEX®2-73通过靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体恢复细胞稳态 临床前研究显示其具有阻止和/或逆转阿尔茨海默病病程的潜力 [9] - ANAVEX®3-71是另一个有前景的临床阶段候选药物 靶向SIGMAR1和M1毒蕈碱受体 在转基因小鼠模型中显示出对阿尔茨海默病主要标志物的疾病修饰活性 [9]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度营收达3110万美元 同比增长37% 净利润360万美元 去年同期基本持平 [7] - 期末现金余额6050万美元 无负债 [7] - 毛利率提升至65% 同比上升480个基点 [22] - 销售与营销费用占净销售额比例降至26.4% 去年同期为30.6% [22] - 研发费用160万美元 同比增加30万美元 [23] - 上半年经营活动净现金流910万美元 去年同期基本持平 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - 电商业务收入1810万美元 同比增长39% 占总收入比重最大 [7] - 食品级和药品级Niagen原料业务收入740万美元 同比增长135% [8] - TRU NIAGEN收入2270万美元 同比增长22% [21] - 食品级Niagen原料销售额600万加元 药品级140万加元 [21] 各个市场数据和关键指标变化 - 已与全美800多家健康诊所合作推广Niagen Plus产品线 [8] - 与Watsons的合作保持稳定 正探索拓展亚太其他市场 [22] - 计划年底推出家用注射套装 并考虑在网站增加远程医疗功能 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 与挪威Haukeland大学医院达成全球独家许可协议 开发NR治疗帕金森病 [17] - 正在与FDA沟通 准备NR治疗共济失调毛细血管扩张症的IND申请 [18] - 持续投资NAD压力研究 扩大知识产权组合 [23] - 被多家主流媒体报道 在NAD领域被视为黄金标准 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 将全年收入增长预期从20-25%上调至22-27% [26] - 预计电商业务将保持稳定增长 原料和B2B销售也将增长 [27] - 哈佛大学关于NR对长期COVID症状影响的研究即将发表 [15] - 正在研究NR对生育能力的潜在益处 [16] 其他重要信息 - 参加多项高端活动和体育赛事 提升品牌知名度 [12] - 计划调查Niagen注射后出现的"Niagen Glow"现象 [39] - 支持FDA关于NMN不能作为合法膳食成分的立场 [19] 问答环节所有的提问和回答 问题: 帕金森病项目的后续计划 - 如果数据积极 在美国可能转向开发NRT类似物 在欧洲可能寻求NRC的临时批准 [32] - 已成立全资子公司持有相关权利 保持灵活性 [33] 问题: Niagen IV业务的定价策略 - 希望诊所降低价格以提高可及性 而非提高定价 [38] - 观察到Niagen注射体验优于NAD 需求持续增长 [37] 问题: 电商业务增长驱动因素 - 主要由现有产品和客户推动 1000毫克规格增长最快 [45] - 订阅客户群体教育程度和收入较高 但希望扩大覆盖面 [47] 问题: 长期COVID治疗进展 - 关键里程碑是哈佛大学研究的发表 预计在2025年 [49] - 研究使用高剂量NR(2克/天) 公司正筹备相关营销活动 [53]

公司动态 - Knight Therapeutics Inc 的墨西哥子公司 Grupo Biotoscana de Especialidad S A de C V 已向墨西哥卫生监管机构 COFEPRIS 提交了 CREXONT 的营销授权申请 用于治疗帕金森病(PD) 脑炎后帕金森综合征以及可能由一氧化碳或锰中毒引起的帕金森综合征 [1] - CREXONT 是一种新型口服卡比多巴/左旋多巴(CD/LD)缓释胶囊 用于治疗帕金森病 [2] - 2024年1月 Knight 与 Amneal Pharmaceuticals Inc 达成协议 获得在加拿大和拉丁美洲独家寻求监管批准和商业化 CREXONT 的权利 [2] - 2025年7月 Knight 宣布加拿大卫生部已接受 CREXONT 的提交审查 [2] 产品信息 - CREXONT 是一种结合速释颗粒和缓释微丸的新型口服 CD/LD 胶囊 [3] - CREXONT 包含速释(IR)颗粒和缓释(ER)包衣微丸 IR颗粒由CD和LD组成 含有崩解聚合物以实现快速溶解 ER微丸由LD组成 包覆有缓释聚合物以实现药物逐渐释放 黏膜粘附聚合物旨在延长吸收部位的粘附时间 肠溶包衣可防止颗粒在胃中过早崩解 [4] 临床试验 - CREXONT 在 RISE-PD 临床研究中进行了评估 这是一项为期20周 随机 双盲 双模拟 阳性对照的3期临床试验 涉及630名患者 [5] - RISE-PD 研究成功达到主要和次要终点 证明与IR CD/LD相比 CREXONT 治疗显著改善了每日"良好状态"时间 且用药次数更少 CREXONT 显示改善0 53小时(最小二乘均值 95% CI 0 09-0 97) 平均给药频率为每天3次 而IR CD/LD为每天5次 对主要终点的每剂量事后分析显示 与IR CD/LD相比 CREXONT 每剂量多出1 55小时的"良好状态"时间 [6] 疾病背景 - 帕金森病已成为全球增长最快的神经系统疾病 美国约有100万患者被诊断 在墨西哥 Manuel Velasco Suárez国家神经病学和神经外科研究所的帕金森运动障碍诊所估计 45至60岁之间有50万人受此疾病影响 [7] - 帕金森病的特征是运动迟缓 僵硬 静止性震颤和平衡障碍 帕金森病不被认为是致命疾病 但与显著的发病率和残疾相关 帕金森病患者的平均诊断年龄为60岁 随着人们寿命延长 预计未来几十年患有帕金森病的患者数量将显著增长 [8] 公司概况 - Knight Therapeutics Inc 总部位于加拿大蒙特利尔 是一家专业制药公司 专注于为加拿大和拉丁美洲收购或授权许可并商业化医药产品 Knight的拉丁美洲子公司以United Medical Biotoscana Farma和Laboratorio LKM名义运营 [9] - Knight Therapeutics Inc的股票在多伦多证券交易所交易 代码为GUD [10]