MINNEAPOLIS, July 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Celcuity Inc. (Nasdaq: CELC) (the “Company”), a clinical-stage biotechnology company pursuing development of targeted therapies for oncology, today announced proposed underwritten public offerings of $150,000,000 aggregate principal amount of its convertible senior notes due 2031 (the “Convertible Notes” and such offering, the “Convertible Notes Offering”) and $75,000,000 of shares of its common stock (the “Common Stock” and, such offering, the “Common Stock Of ...

文章核心观点 公司开发的HT - 001在治疗EGFR抑制剂相关皮肤毒性的2a期试验中表现出色，有望成为首个FDA批准针对该毒性的疗法，满足肿瘤学领域的关键未满足需求 [1][2][4] 分组1：公司产品及试验背景 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发针对罕见和严重炎症疾病的靶向疗法 [2] - EGFR抑制剂广泛用于治疗多种癌症，但高达90%患者会出现皮肤副作用，常导致剂量减少或治疗中断 [3] - HT - 001是每日一次的外用凝胶，含FDA批准的神经激肽 - 1受体拮抗剂，通过靶向神经炎症轴减少症状，无免疫抑制或全身毒性 [4] 分组2：试验结果 - 开放标签队列中100%患者至少达到一项临床皮肤科改善的主要终点 [7][8] - 超65%患者疼痛和瘙痒减轻 [7][8] - 0%患者需减少EGFR抑制剂剂量或中断治疗 [7][8] - 外用疗法耐受性良好，无严重不良事件 [7][8] 分组3：临床前数据 - 临床前大鼠模型中，HT - 001显著降低皮炎和脱发严重程度、炎症标志物及疾病进展 [5][9] - 同情用药人类病例中，一周内症状完全缓解，停药后三周无复发 [5] 分组4：监管和开发路径 - HT - 001按505(b)(2)监管途径推进，可利用现有安全数据加速开发 [10] - 已开启IND并完成慢性毒理学研究 [13] - 美国正在进行2a期试验（CLEER - 001） [13] - 正在进行2b/3期试验规划 [13] 分组5：其他信息 - 公司将举办关键意见领袖活动，介绍HT - 001临床进展，可通过链接https://zoom.us/j/91353016981参加 [1] - 投资者联系信息：LR Advisors LLC，邮箱[email protected]，电话(678) 570 - 6791，网址www.hoththerapeutics.com [12]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度，公司总营收达30.3亿美元，非GAAP摊薄每股收益为8.22美元 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 - DUPIXENT在2025年第一季度全球净产品销售额按固定汇率计算较2024年第一季度增长20%，美国市场净产品销售额增长19%，在除慢性自发性荨麻疹外的所有获批适应症的新品牌处方份额和总处方份额中领先，慢性阻塞性肺疾病（COPD）在美国的推广势头良好 [40][41] - 2025年第一季度，品牌抗VEGF类别整体规模收缩，EYLEA HD和EYLEA面临新的品牌和非品牌竞争，但公司认为产品改进将加强EYLEA HD在竞争中的地位，公司正专注于为EYLEA预填充注射器争取批准，并扩大FDA标签范围 [41][42] - Libtayo在美国较去年第一季度增长21%，已成为晚期非黑色素瘤皮肤癌的基石疗法，在肺癌市场的份额持续增加，在高度竞争的晚期非小细胞肺癌市场中获得了新品牌处方份额 [42] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于科学创新，将超30%的收入投入研发，高于行业平均水平，致力于通过创新技术开发潜在新疗法，建立了强大的内部研发管线 [31] - 公司在基因药物领域进行重大投资，建立了全球最大且快速扩展的序列DNA和去识别健康信息数据库，加速药物研发 [39] - 公司采取谨慎的资本配置策略，计划投资超7亿美元用于扩大美国的制造和研发能力，包括与富士胶片生物技术公司的制造和供应协议、纽约塔里敦研发和临床前制造设施的扩建等 [48] - 在业务发展方面，公司优先考虑内部研发引擎，有选择地进行外部投资，如战略引进GLP - 1 GIF激动剂，同时通过股票回购和季度股息计划向股东返还资本 [49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 生物技术行业面临挑战，近90%进入临床试验的药物无法上市，新药研发平均成本超20亿美元，但过去几十年行业取得了重大科学突破 [32] - 行业目前面临一些具体挑战，如需要激励公平定价、提高患者用药可及性，鼓励企业加大研发投入，保护创新成果，以及解决各国定价不公平问题等 [33][34][35] - 公司对现有药物的持续增长有信心，更看好临床管线的潜力，预计Dupixent、EYLEA HD和Libtayo将通过扩大适应症、与其他管线候选药物联合使用等方式实现增长 [43] 其他重要信息 - 公司已获得14种自主研发药物的监管批准，拥有约45个候选药物的临床管线，全球员工超1.5万人 [39] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 上周未能达到主要研究终点的药物后续会怎样？会进行新的药物试验吗？ - 该药物为用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）的ipilimumab，此前有大量数据支持其作为DUPIXENT的补充药物用于部分COPD患者，包括人类遗传学数据和令人信服的II期数据，促使公司进行了两项基本相同的III期试验，试验前半段数据很有前景，但后半段疗效减弱 [55][56] - 公司正在深入研究数据，考虑到试验是在新冠疫情期间进行，疫情可能影响了试验结果，公司认为该治疗候选药物有很大潜力，待有足够信心时会决定是否继续推进 [57][58]

全球癌症治疗市场 - 全球癌症治疗市场正在快速转型，受更有效、更低毒性的疗法需求推动 [2] - 美国预计2025年新增癌症病例2,041,910例，癌症相关死亡618,120例 [2] - 早期检测和治疗进步降低某些癌症死亡率，但发病率上升推动全球医疗系统增加肿瘤护理支出 [2] 癌症治疗技术进展 - 免疫疗法（如检查点抑制剂、CAR-T细胞疗法、癌症疫苗、溶瘤病毒）利用免疫系统识别和消除癌细胞 [3] - 靶向疗法针对驱动肿瘤生长的特定基因突变，比传统化疗更精准且损伤更小 [3] - 个性化癌症疫苗根据个体肿瘤特征定制，是精准肿瘤学的前沿领域 [3] 癌症治疗市场前景 - 过去二十年科学进步显著提高生存率和患者生活质量，但大多数癌症仍无法根治 [4] - 全球癌症患病率上升（老龄化、生活方式因素、诊断技术改进）推动新型肿瘤药物和诊断市场强劲增长 [4] 主要制药公司动态 - 诺华、阿斯利康、辉瑞、艾伯维、百时美施贵宝和礼来等公司积极开发下一代癌症疗法（如抗体药物偶联物、免疫肿瘤药物） [5] - 大型药企对收购专注于新型癌症疗法的小型生物技术公司兴趣增加 [5] 辉瑞 - 2023年收购Seagen强化肿瘤学领域地位 [7] - 2025年第一季度肿瘤收入增长7%，主要驱动药物包括Xtandi、Lorbrena、Braftovi-Mektovi组合和Padcev [8] - 进入肿瘤生物类似药领域，上市6种癌症生物类似药 [8] - 推进肿瘤临床管线，sasanlimab、vepdegestrant和sigvotatug vedotin等候选药物进入后期开发阶段 [8] - 2025年5月与中国3SBio签署独家许可协议，获得双PD-1和VEGF抑制剂 [9] 诺华 - 拥有多样化肿瘤产品组合，包括靶向疗法和免疫疗法 [9] - FDA批准Kisqali（CDK4/6抑制剂）用于HR+/HER2晚期或转移性乳腺癌一线治疗，显著提升肿瘤产品组合 [10] - Pluvicto（PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌）和Scemblix（慢性髓性白血病）表现优异 [11] - 2025年第一季度肿瘤销售额以恒定汇率计算增长24%，达39亿美元 [11] Fate Therapeutics - 专注于利用诱导多能干细胞（iPSC）平台开发通用型现成细胞产品 [12] - 免疫肿瘤管线包括iPSC衍生的自然杀伤细胞和T细胞候选产品 [12] - 与ONO Pharmaceutical合作开发FT825/ONO-8250（多工程化iPSC衍生CAR T细胞产品），正在进行I期研究 [13] - FT825/ONO-8250目前显示良好的安全性，无剂量限制性毒性 [14]

业绩总结 - Zymeworks的现金资源约为3.216亿美元[7] - Zanidatamab的峰值销售潜力超过20亿美元[22] - Zymeworks与Jazz Pharmaceuticals和BeiGene的合作协议中，Zymeworks有资格获得高达5亿美元的监管里程碑和8.625亿美元的商业里程碑[25] - 预计2025年和2026年将有多个重要的催化事件，包括ZW251的IND提交和ZW1528的监管申请[167] - Zymeworks的现金流预测将持续到2027年下半年，结合预期的监管里程碑付款[168] 用户数据与市场展望 - ZW171在卵巢癌中MSLN的强表达率约为84%，在非小细胞肺癌中约为36%[60] - FRα在约75%的高分化浆液性卵巢癌和约70%的肺腺癌中表达[79][80] - 在关键适应症中，FRα阳性患者的新诊断估计为：卵巢癌39%-75%，肺癌14%-74%，子宫内膜癌50%[82] - GPC3在76%的肝细胞癌中表达，高表达率约为55%[101] - NaPi2b在约83%的卵巢浆液性腺癌和约77%的非小细胞肺腺癌中表达[115][116] 新产品与技术研发 - Ziihera®（zanidatamab-hrii）已获得美国FDA批准，用于治疗2L胆道癌（IHC3+）[15] - 预计2025年中期将提交ZW251的IND申请[17] - 2026年计划提交ZW209和ZW1528的IND申请[17] - Zymeworks的多功能治疗管线包括2个处于临床阶段的资产ZW171和ZW191[17] - Zymeworks在ADC平台上发现了四种新型药物载体机制，以推动创新，超越TOPO1i和auristatin平台[38] 临床试验与研发进展 - ZW171在临床前模型中显示出增强的抗肿瘤活性和安全性，预计在2024年下半年启动1期临床试验[55][56] - Zymeworks的临床试验将包括约160名患者，进行剂量递增和优化[77] - ZW191的临床试验预计于2024年下半年启动，目标为FRα表达的固体肿瘤[80][93] - ZW209在小细胞肺癌（SCLC）中，DLL3阳性肿瘤患者的比例为68%[129] - ZW220的最大耐受剂量（MTD）为30 mg/kg，半衰期（T1/2）为10.3天[121] 战略与合作 - Zymeworks的战略优先事项包括扩展消化系统癌症的固体肿瘤组合[18] - Zymeworks的研发投资将保持平衡，涵盖全权拥有的临床候选药物和前临床研究[18] - Zymeworks的合作伙伴包括GSK等行业领导者，以加速治疗候选药物的影响[14] - Zymeworks的强大财务状况为保留某些产品权利提供了机会[165] - Zymeworks的研发组织结构已建立，以推动5x5和ADVANCE投资组合的持续进展[165] 负面信息与风险 - ZW209在非人灵长类动物中表现出良好的耐受性，10 mg/kg剂量下仅出现轻微的炎症反应[145] - ZW171在MSLN阳性肿瘤细胞中表现出强效细胞毒性，而对正常细胞的毒性风险较低[67] - Zymeworks的多条候选药物正在开发中，为战略转型提供了机会[162]

癌症市场概况 - 全球癌症药物支出因新病例突破200万例而大幅增长[1] - 免疫疗法、靶向治疗和个性化疫苗成为创新治疗方向[2] - 尽管治疗手段进步但根治性疗法仍未突破 患者数量增长推动诊疗市场扩张[3] 行业参与者动态 - 诺华、阿斯利康、辉瑞等大型药企聚焦抗体偶联药物和免疫肿瘤药物研发[4] - 药企加速收购具有创新机制的小型生物科技公司[4] - Verastem、Relay Therapeutics等中小型公司展现技术突破潜力[5] 重点公司进展 Verastem Oncology (VSTM) - 针对KRAS突变卵巢癌的avutometinib/defactinib组合疗法处于FDA优先审评 预计2025年6月获批[6] - 该组合有望成为首个KRAS突变LGSOC专用疗法 商业上市筹备中[7] - 同步开展胰腺癌和非小细胞肺癌的联合用药研究[7] Relay Therapeutics (RLAY) - RLY-2608联合Faslodex在PI3Kα突变乳腺癌中显示无进展生存期改善[9] - 关键性二线治疗研究计划2025年中期启动[10] - 三药联用方案开发中 旨在覆盖更早期患者群体[11] Pyxis Oncology (PYXS) - 核心产品micvotabart pelidotin在头颈癌中引发显著肿瘤消退 获FDA快速通道资格[13] - 与默沙东合作开展PYX-201联合Keytruda的I期研究 数据预计2025年下半年公布[14] 治疗技术演进 - 免疫疗法涵盖检查点抑制剂、CAR-T细胞疗法等五大方向[2] - 靶向治疗通过基因突变精准打击癌细胞[2] - 个性化疫苗利用患者自身肿瘤蛋白激活免疫应答[2]

文章核心观点 Revolution Medicines公司首席执行官兼董事长将参加两场投资者会议,公司是专注于RAS成瘾癌症靶向疗法研发的临床肿瘤公司 [1][2] 公司信息 - 公司是晚期临床肿瘤公司,致力于为RAS成瘾癌症患者开发新型靶向疗法 [2] - 公司研发管线包括RAS(ON)抑制剂,用于抑制RAS蛋白的多种致癌变体 [2] - 公司的RAS(ON)抑制剂daraxonrasib、elironrasib和zoldonrasib目前处于临床开发阶段 [2] - 公司预计RMC - 5127将是下一个进入临床开发的RAS(ON)抑制剂 [2] - 公司研发管线中的其他开发机会集中在RAS(ON)突变选择性抑制剂,如RMC - 0708和RMC - 8839 [2] 会议信息 - 公司首席执行官兼董事长将参加两场投资者会议 [1] - Needham第24届年度虚拟医疗保健会议,炉边谈话时间为4月7日周一美国东部时间下午2:15 [3] - Stifel 2025虚拟靶向肿瘤论坛,炉边谈话时间为4月9日周三美国东部时间下午1:00 [3] 联系方式 - 公司媒体联系邮箱为media@revmed.com [3] - 公司投资者联系邮箱为investors@revmed.com [3] 直播信息 - 可访问https://ir.revmed.com/events - and - presentations收听活动直播或获取存档直播 [1] - 直播结束后,回放将在公司网站上至少保留14天 [1]

Perspective Therapeutics (CATX) Update / Briefing January 24, 2025 08:00 AM ET Company Participants Annie Cheng - Vice President of Investor RelationsThijs Spoor - CEO & Member of the Board of DirectorsMarkus Puhlmann - Chief Medical OfficerRichard Wahl - Professor of RadiologyAnish Nikhanj - Senior Associate - Biotechnology Equity ResearchYuan Zhi - Managing DirectorDavid Lai - Executive Director of Equity Capital Markets - AmericasChristopher Liu - Managing DirectorAlec Stranahan - Vice President - Equity ...