文章核心观点 - OSE Immunotherapeutics 宣布与艾伯维就ABBV-230的合作协议进行战略修订 修订后 OSE将重新主导该药物的早期开发 而艾伯维保留后续开发及商业化的权利 双方对项目的长期承诺与核心价值保持不变[1][2] 协议修订要点 - **开发责任重新分配**：OSE Immunotherapeutics 将负责ABBV-230的临床前及第一阶段临床开发 并承担相关全部费用 但需以其自行判断获得充足资金为前提[7] - **权利归属保持不变**：艾伯维仍为独家被许可方 在成功完成第一阶段临床试验后 保留对ABBV-230进行后续开发及商业化的权利[7] - **财务条款调整**：所有现有商业化权利 包括基于全球净销售额的特许权使用费及销售里程碑付款 均保持不变 OSE保留其在原协议下的全部经济权益[7] - **里程碑付款变更**：根据修订 OSE将不再获得原定与启动第一阶段临床研究相关的里程碑付款 但如果艾伯维推动该候选药物进入第一阶段之后的研究 OSE将有资格获得后续开发阶段的里程碑付款[7] 公司战略与项目背景 - **战略考量**：此次修订使OSE能利用其核心免疫学专长 加速这一创新项目的进展 同时反映了公司已建立的价值以及与艾伯维共同推进慢性炎症疾病变革性疗法的承诺[5] - **项目机制**：ABBV-230是一种旨在解决慢性和严重炎症的单克隆抗体 其靶点ChemR23是一个在炎症启动和消退中均起作用的双功能受体 在多种疾病中通过调节免疫细胞募集和活性发挥关键作用[1][4] - **合作历史**：OSE Immunotherapeutics 与艾伯维于2024年2月宣布建立战略合作伙伴关系 共同开发OSE-230（即ABBV-230）[5]

交易概述 - 公司宣布完成向山德士出售其位于图卢兹的Just - Evotec Biologics生产基地，并授予其连续制造平台技术的无限期许可，交易于2025年12月5日生效 [1] - 交易总潜在对价可能超过6.5亿美元，外加基于最多10个生物类似药组合的特许权使用费 [1] 交易财务条款 - 交易包括约3.5亿美元的现金，用于购买图卢兹生产基地及前期技术许可费 [1] - 公司未来几年有资格获得许可费、开发收入以及基于成功的里程碑付款，总额超过3亿美元，这些款项将取代现有的合同承诺 [1] - 交易涵盖最多十个处于技术和早期开发阶段的生物类似药组合的特许权使用费，这些药物所针对的原研药净销售额超过900亿美元 [1] - 在最多10个生物类似药分子组合中，有六个的原研药净销售额价值为900亿美元 [1] 交易影响 - 该出售交易立即产生收益增厚效应 [1] - 交易改善了公司短期、中期和长期的收入结构、利润率以及资本效率 [1]

公司核心动态 - 亚盛医药在2025年12月7日宣布，于第67届美国血液学会年会上以海报形式公布了其核心在研药物Lisaftoclax联合阿扎胞苷治疗骨髓恶性肿瘤的Ib/II期研究最新数据 [1] - 公司的创新管线在本次ASH年会上受到广泛关注，共有三个在研药物（Olverembatinib、Lisaftoclax、APG-5918）的多项临床及临床前研究结果被选中进行展示，其中Lisaftoclax的一项研究被选为口头报告 [2] 药物Lisaftoclax介绍与进展 - Lisaftoclax是公司自主研发的一种新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性阻断抗凋亡蛋白Bcl-2来恢复癌细胞正常凋亡过程 [4] - 该药物已在中国获批用于治疗既往接受过至少一种系统疗法（包括BTK抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成年患者 [4] - 公司目前正在针对CLL/SLL、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征等多个适应症开展四项全球注册性III期研究 [4] - 临床数据显示，Lisaftoclax联合AZA在临床前和临床研究中显示出增强的治疗反应 [7] ASH 2025研究数据亮点 - 研究背景：AML和MDS预后不良，现有疗法存在应答失败、不耐受或复发等问题 [5] - 研究设计：这是一项Ib/II期研究，旨在评估Lisaftoclax联合AZA在初治或复发/难治性AML、MPAL、CMML或高危MDS患者中的疗效和安全性，截至2025年7月1日共入组103名患者 [15] - 疗效数据：在44名可评估的R/R AML/MPAL患者中，总缓解率为43.2%，完全缓解率为31.8% [15] - 疗效数据：在22名可评估的、曾接受过Venetoclax治疗的R/R AML/MPAL患者中，ORR为31.8%，CR率为22.7%，初步临床证据表明Lisaftoclax有望克服Venetoclax耐药 [6][15] - 疗效数据：在15名可评估的初治高危MDS/CMML患者中，ORR达到80.0%，其中6名患者达到完全缓解，6名患者达到骨髓完全缓解 [6][15] - 生存期数据：R/R AML/MPAL患者的中位总生存期为7.6个月，R/R HR MDS/CMML患者为11.3个月 [15] - 生存期数据：初治AML/MPAL患者的中位OS为6.3个月，而初治HR MDS/CMML患者的中位OS尚未达到 [15] - 安全性数据：在103名患者的研究中，所有患者队列均未报告剂量限制性毒性，安全性良好 [6] - 安全性数据：常见的≥3级治疗中出现的不良事件包括中性粒细胞减少症（41.7%）、发热性中性粒细胞减少症（35.0%）、血小板减少症（26.2%）和贫血（17.5%） [10] 公司管理层观点与结论 - 公司首席医学官表示，这些数据表明该联合疗法对初治或曾接受Venetoclax治疗的患者具有巨大的治疗潜力，有望为骨髓恶性肿瘤的临床管理带来突破 [5] - 研究初步结论显示，Lisaftoclax联合AZA的方案有望克服Venetoclax耐药，可能为AML/高危MDS患者提供新的治疗选择 [11] 公司整体概况与管线 - 亚盛医药是一家处于商业化阶段的全球性生物制药公司，专注于开发治疗癌症的差异化疗法 [12] - 公司已建立丰富的创新药物管线，包括靶向Bcl-2、MDM2-p53等凋亡通路关键蛋白的抑制剂，以及新一代激酶抑制剂 [12] - 核心产品Olverembatinib是中国首个获批的第三代BCR-ABL1抑制剂，用于治疗特定类型的慢性髓系白血病，且所有适应症均纳入中国国家医保药品目录 [13] - 公司正开展一项获FDA许可的Olverembatinib针对CML的全球注册III期试验，以及其他针对新诊断Ph+ ALL和SDH缺陷型GIST患者的全球注册III期试验 [13] - 公司拥有强大的全球知识产权组合，并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等多家领先药企建立了全球合作伙伴关系 [17]

公司核心动态 - 亚盛医药在2025年12月7日宣布，于第67届美国血液学会年会上以海报形式公布了其核心在研药物Lisaftoclax联合阿扎胞苷治疗骨髓恶性肿瘤的最新Ib/II期研究结果 [1] - 公司的创新管线在本次ASH年会上受到广泛关注，共有三个在研药物（Olverembatinib、Lisaftoclax、APG-5918）的多项临床及临床前研究结果被选中进行展示，其中Lisaftoclax的一项研究被选为口头报告 [2] 药物Lisaftoclax临床数据亮点 - 在103名患者的研究中，Lisaftoclax联合方案在所有患者队列中均未报告剂量限制性毒性，显示出良好的安全性 [6] - 在22名可评估的、曾接受过venetoclax治疗的复发/难治性AML/MPAL患者中，总缓解率为31.8%，完全缓解率为22.7% [6][15] - 在15名可评估的新诊断高危MDS/CMML患者中，总缓解率达到80.0%，其中40.0%的患者达到完全缓解，另有40.0%达到骨髓完全缓解 [6][15] - 在44名可评估的复发/难治性AML/MPAL患者中，总缓解率为43.2%，完全缓解率为31.8% [15] - 常见≥3级治疗中出现的不良事件包括中性粒细胞减少症（41.7%）、发热性中性粒细胞减少症（35.0%）、血小板减少症（26.2%）和贫血（17.5%） [10] - 复发/难治性AML/MPAL患者的中位总生存期为7.6个月，复发/难治性高危MDS/CMML患者为11.3个月 [15] - 新诊断AML/MPAL患者的中位总生存期为6.3个月，而新诊断高危MDS/CMML患者的中位总生存期尚未达到 [15] 药物Lisaftoclax研发进展与定位 - Lisaftoclax是一种新型、口服、高选择性的Bcl-2抑制剂，通过选择性阻断抗凋亡蛋白Bcl-2来恢复癌细胞正常凋亡过程 [4] - 该药物已在中国获批用于治疗既往接受过至少一种系统疗法（包括BTK抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成年患者 [4] - 公司目前正在开展四项全球注册性III期研究，以评估Lisaftoclax在CLL/SLL、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征等多个适应症中的应用 [4] - 初步临床数据显示，Lisaftoclax联合阿扎胞苷的方案有望克服venetoclax耐药性，为AML/高危MDS患者提供新的治疗选择 [11] - 数据进一步验证了Lisaftoclax在骨髓恶性肿瘤中的治疗潜力和良好的耐受性，包括对venetoclax耐药患者的治疗反应，凸显了其区别于同类药物的独特临床价值 [3] 公司整体管线与业务概况 - 亚盛医药是一家处于商业化阶段的全球性生物制药公司，专注于发现、开发及商业化治疗癌症的新型差异化疗法 [12] - 公司已建立丰富的创新药物管线，包括针对Bcl-2、MDM2-p53等凋亡通路关键蛋白的抑制剂，以及新一代激酶抑制剂 [12] - 核心产品Olverembatinib是中国首个获批的第三代BCR-ABL1抑制剂，用于治疗特定类型的慢性髓系白血病，且所有适应症均已被纳入中国国家医保药品目录 [13] - 公司凭借强大的研发能力，建立了全球知识产权组合，并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等多家领先药企建立了全球合作伙伴关系 [17]

文章核心观点 - 信达生物在2025年美国血液学会年会上公布了其新型三特异性抗体IBI3003治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的首次人体试验初步数据 数据显示该药物具有良好的耐受性和可控的安全性 并在剂量≥120 μg/kg时显示出令人鼓舞的疗效信号 特别是在具有高风险特征的患者中[1][10] 药物机制与临床前数据 - IBI3003是一种同时靶向GPRC5D、BCMA和CD3的新型三特异性抗体 其双靶点设计旨在克服多发性骨髓瘤中的单一抗原逃逸[2] - 临床前研究中 IBI3003在小鼠模型中表现出优于已上市基准双特异性抗体的体内抗肿瘤活性 在BCMA和GPRC5D低表达的体外细胞模型中肿瘤杀伤效果尤为突出[2][12] 临床试验设计 - 公司正在中国和澳大利亚进行一项评估IBI3003安全性、耐受性和疗效的1/2期临床试验[2][12] - 研究第一阶段入组了既往接受过至少2线治疗且必须包含蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗的R/R MM患者 允许既往接受过BCMA或GPRC5D靶向治疗[3] - IBI3003每周皮下给药一次 连续治疗6个月且达到部分缓解或更好疗效达2个月的患者可转为每两周一次维持治疗 研究设计中包含1至3次初始剂量以降低细胞因子释放综合征风险[4] 患者基线特征 - 该阶段在中国和澳大利亚共入组39名患者 剂量范围为0.1 μg/kg至800 μg/kg[5] - 患者中位年龄为62岁 64.1%的患者根据mSMART标准被归类为高风险 46.2%的患者有≥1处髓外病变[5] - 患者既往治疗线数的中位数为4 所有患者均接受过至少三类药物 51.3%的患者接受过至少五类药物 41%的患者既往接受过抗BCMA和/或抗GPRC5D治疗 76.9%的患者对末次治疗耐药[5] - 截至2025年11月7日数据截止日 中位随访时间为3.25个月 中位治疗持续时间为12.14周[5] 安全性数据 - 仅2名患者出现剂量限制性毒性 均为4级血小板计数下降并恢复[8] - 97.4%的患者出现治疗中出现的不良事件 常见TEAE包括CRS、中性粒细胞计数下降、贫血、淋巴细胞计数下降、白细胞计数下降和血小板计数下降[8] - 血液学异常是最常见的3级TEAE 主要发生在剂量递增期间 可控且可恢复[8] - CRS和免疫效应细胞相关神经毒性综合征的发生率分别为64.1%和6.1% 均为1-2级 经治疗可缓解 预防性使用托珠单抗可能降低CRS的发生率、严重程度和持续时间[8] - 所有级别感染发生率为48.7% 3级感染报告于28.2%的患者[8] - 对于涉及口腔、皮肤和指甲的GPRC5D靶点相关TEAE 未观察到3级口腔TEAE 大多数皮肤和指甲TEAE为1-2级 仅2名患者出现3级皮疹[8] 疗效数据 - 在剂量≥120 μg/kg的患者中 中位随访3.25个月时观察到令人鼓舞的疗效 总缓解率为83.3% 包括4例严格完全缓解、7例非常好的部分缓解和9例部分缓解[7][9] - 在10名髓外病变患者中 ORR为80% 在9名既往接受过抗BCMA和/或抗GPRC5D治疗的患者中 ORR为77.8%[14] - 在通过中心实验室下一代测序评估达到完全缓解或更好的患者中 微小残留病灶阴性率为100%[14] 药效学与生物标志物数据 - 生物标志物分析显示 R/R MM患者的基线可溶性BCMA水平高且变异大 中位水平为198 ng/mL[14] - 在120、360和540 μg/kg剂量组中均观察到血清sBCMA水平显著且持久的下降 显示出强大的药效学反应[14] 专家观点与临床需求 - R/R MM患者在标准治疗失败后预后较差 一项研究显示ORR仅为29.8% 中位无进展生存期为4.6个月 中位总生存期为12.4个月[11] - IBI3003对BCMA和GPRC5D的双靶点覆盖解决了单靶点药物相关的抗原表达异质性和治疗耐药问题 其优化的CD3亲和力实现了精确的T细胞激活以杀伤肿瘤 同时提高了安全性[11] 公司背景 - 信达生物是一家成立于2011年的领先生物制药公司 致力于为全球患者提供可负担的高质量生物药[13] - 公司已上市17款产品 有1项新药申请正在审评中 4项资产处于3期或关键临床试验阶段 另有15个分子处于早期临床阶段[13] - 公司与超过30家全球医疗保健公司建立了合作伙伴关系[13]

核心观点 - 和黄医药旗下三款核心肿瘤药物ELUNATE、ORPATHYS和SULANDA成功续约进入2026年国家医保药品目录，同时TAZVERIK被纳入首版国家商业健康保险创新药目录，这将显著提升药物可及性并支持销售放量 [1][4] 医保目录更新详情 - ELUNATE被纳入用于治疗既往系统治疗失败且不适合根治性手术或放疗的错配修复正常晚期子宫内膜癌患者，并与信迪利单抗联用，同时其用于治疗转移性结直肠癌的适应症获得续约 [2] - ORPATHYS被纳入用于治疗伴有MET外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者 [3] - SULANDA获得续约，用于治疗不可切除、局部晚期或转移性、进展性、非功能性、分化良好的胰腺和非胰腺神经内分泌肿瘤患者 [3] - TAZVERIK被纳入商业健康保险创新药目录，用于治疗既往接受过至少两种系统治疗的伴有EZH2突变的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者 [4] 商业保险目录与多层次保障体系 - 中国国家医保局于2025年7月发布调整工作方案，宣布建立新的商业健康保险创新药目录，该目录与国家医保目录共同构成中国多层次医疗保障体系的关键组成部分 [4] - 新目录专注于基本医疗保险范围之外、具有高创新性和显著临床价值的药物，包括某些高价值肿瘤药、基因疗法和罕见病疗法，通过百万医疗险、惠民保和团体健康保险等商业健康保险产品实现报销 [4] - 这一多层次报销框架旨在提高患者对突破性疗法的可及性，同时支持中国创新医药行业的可持续发展 [4] 国家医保目录背景 - 截至2024年底，中国基本医疗保险覆盖人数达13.3亿人，约占全国总人口的95% [5] - 国家医保目录每年更新，目录内药品每两年需续约一次 [5] - 国家医保局每年组织医学、药学、药物经济学和精算估值领域的专家网络，甄选可纳入医保目录的创新药物 [5] - B类药品（包括新型肿瘤药）的报销需要患者根据所在省份或参保计划类型承担不同程度的自付费用 [5] 药物合作与权益信息 - 呋喹替尼是一种口服高选择性VEGFR-1, -2和-3抑制剂，在中国由和黄医药与礼来公司共同开发和商业化，商品名为ELUNATE，在中国大陆、香港和澳门以外地区，武田拥有独家全球许可权，商品名为FRUZAQLA [6] - 赛沃替尼是一种口服、强效、高选择性MET酪氨酸激酶抑制剂，由阿斯利康与和黄医药共同开发，并由阿斯利康以商品名ORPATHYS进行商业化 [7] - 索凡替尼是一种新型口服血管-免疫激酶抑制剂，可选择性抑制VEGFR、FGFR和CSF-1R，目前由和黄医药在中国以商品名SULANDA销售，和黄医药在全球范围内保留该药物的所有权利 [8] - 他泽司他是一种EZH2甲基转移酶抑制剂，由益普生旗下Epizyme公司开发，和黄医药与Epizyme达成战略合作，在中国大陆、香港、澳门和台湾地区研究、开发、制造和商业化该药物 [9] 公司概况 - 和黄医药是一家处于商业化阶段的创新型生物制药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症及免疫性疾病的靶向疗法和免疫疗法 [10] - 公司专注于将内部发现的候选药物带给全球患者，其首批三款药物已在中国上市，其中首款药物也在美国、欧洲和日本等地获得批准 [10]

公司核心公告 - 公司计划于2025年12月8日（周一）市场开盘前公布其口服小分子GLP-1受体激动剂阿尼格列酮（aleniglipron）用于治疗肥胖症的ACCESS临床项目的顶线数据 [1] - 公司管理层将于美东时间2025年12月8日上午8:30举行电话会议和网络直播讨论该数据 [1] 公司业务与产品线 - 公司是一家专注于为存在重大未满足医疗需求的慢性代谢性疾病发现和开发创新口服小分子疗法的科学驱动型临床阶段生物制药公司 [3] - 公司利用其下一代基于结构的药物发现平台，建立了一条强大的GPCR靶向产品线，拥有多个全资拥有的临床阶段口服小分子化合物 [3] - 其产品设计旨在超越传统生物制剂和多肽疗法的可扩展性限制，让全球更多肥胖症患者能够获得治疗 [3] 投资者关系信息 - 电话会议网络直播的访问链接位于公司官网投资者关系页面的活动与演示部分 [2] - 网络直播录像将在活动结束后约两小时提供，并保留90天 [2]

文章核心观点 - SELLAS Life Sciences Group Inc 在2025年美国血液学会年会上公布了其候选药物SLS009联合阿扎胞苷和维奈托克治疗复发或难治性急性髓系白血病伴骨髓增生异常综合征相关变化的二期扩展研究积极临床数据 数据显示该联合疗法在既往接受过维奈托克治疗的重度预处理患者中表现出有临床意义的疗效和良好的安全性 公司计划在2026年第一季度将该联合疗法扩展至新诊断的高危急性髓系白血病患者中进行评估 [1][3][4][5] 临床研究设计与患者特征 - 研究为二期扩展研究 针对既往接受过维奈托克为基础的治疗方案后复发和/或难治的复发或难治性急性髓系白血病伴骨髓增生异常综合征相关变化患者 共纳入35名可评估患者 分为3个队列 [1][2] - 患者中位年龄为69岁 98%的患者具有欧洲白血病网不良风险急性髓系白血病 最常见的突变包括ASXL1 RUNX1 TP53和SRSF2 [2] 临床疗效数据 - 在所有35名可评估患者中 总体缓解率为46% 其中29%达到完全缓解或完全缓解伴不完全血液学恢复 [3] - 在携带ASXL1或TP53突变的患者中 缓解率分别为48%和57% 其中达到完全缓解或完全缓解伴不完全血液学恢复的比例分别为19%和29% [3] - 患者中位总生存期显著高于该复发或难治性急性髓系白血病患者群体预期的2.6个月 在预处理最少的队列中 中位总生存期达到8.9个月 [3] - 在所有队列中 仅接受过一线既往治疗的患者获益最大 缓解率达到58% 且其中位总生存期尚未达到 历史基准约为2.5个月 [3][5] 安全性数据与药物作用机制 - 未观察到剂量限制性毒性或治疗相关死亡 联合疗法耐受性良好 [3] - SLS009是一种高选择性CDK9抑制剂 其作用机制是通过抑制MCL-1的表达来克服对维奈托克方案的耐药性 MCL-1是急性髓系白血病中对BCL-2抑制产生耐药的关键机制 [4] 公司未来发展计划 - 公司计划在2026年第一季度启动研究扩展 评估SLS009联合阿扎胞苷和维奈托克用于新诊断的具有高危特征的急性髓系白血病患者 [5] - 公司另一主要候选产品GPS靶向WT1蛋白 具有治疗多种血液恶性肿瘤和实体瘤的潜力 公司认为SLS009有望成为首个且同类最优的差异化小分子CDK9抑制剂 具有更低的毒性和更高的效力 [6]

案件核心信息 - 罗森律师事务所提醒投资者 MoonLake Immunotherapeutics 集体诉讼的重要截止日期为2025年12月15日 原告需在此日期前向法院提出申请 [1] - 诉讼针对在2024年3月10日至2025年9月29日期间 含首尾两日 购买MoonLake普通股的投资者 [1] - 投资者可能有权通过风险代理收费安排获得赔偿 无需支付任何自付费用或成本 [2] 诉讼指控详情 - 指控被告在整个集体诉讼期间就纳米抗体与单克隆抗体的区别做出虚假或误导性陈述 且未披露重要事实 [5] - 具体指控包括 公司产品SLK与BIMZELX拥有相同的分子靶点 即炎症细胞因子IL-17A和IL-17F [5] - 指控称SLK独特的纳米抗体结构不会比BIMZELX的传统单克隆结构带来更优越的临床获益 [5] - 指控称SLK独特的纳米抗体结构所声称的组织渗透性不会转化为临床疗效 [5] - 基于以上几点 指控认为被告对其关于SLK优于单克隆抗体的正面陈述缺乏合理依据 [5] - 诉讼声称 当真实情况进入市场后 投资者遭受了损失 [5] 律师事务所背景 - 罗森律师事务所是一家全球投资者权利律师事务所 专注于证券集体诉讼和股东衍生诉讼 [4] - 该所曾达成针对中国公司的史上最大证券集体诉讼和解 [4] - 根据ISS证券集体诉讼服务的数据 该所2017年达成的证券集体诉讼和解数量排名第一 [4] - 自2013年以来 该所每年排名前四 已为投资者追回数亿美元 [4] - 仅在2019年 该所就为投资者确保了超过4.38亿美元的赔偿 [4]

文章核心观点 - Wave Life Sciences Ltd 将于2025年12月8日公布其用于治疗肥胖症的候选药物WVE-007的1期INLIGHT临床试验中期数据 该数据公布可能成为评估其RNA疗法潜力的关键节点 [1] 关于候选药物WVE-007 - WVE-007是一种研究性GalNAc-siRNA 利用公司专有的SpiNA下一代siRNA设计和一流的寡核苷酸化学技术 [3] - WVE-007旨在沉默INHBE mRNA 该靶点基于人类遗传学证据 携带INHBE基因功能缺失保护性变异的个体拥有更健康的身体成分和心脏代谢状况 包括更少的内脏脂肪以及更低的2型糖尿病或心血管疾病风险 [3] - 临床前模型中 INHBE GalNAc-siRNA导致脂肪细胞萎缩 促炎巨噬细胞减少 纤维化减轻 并改善了内脏脂肪组织的胰岛素敏感性 [3] - 作为semaglutide的附加疗法 该公司的GalNAc-siRNA使小鼠体重减轻效果翻倍 并在停止使用semaglutide后防止了体重反弹 [3] 关于INLIGHT临床试验 - INLIGHT是一项正在进行的首次人体临床试验 采用3:1的活性药物与安慰剂比例 评估WVE-007在超重或肥胖成人中的安全性、耐受性、药代动力学、激活素E水平、体重与身体成分以及代谢健康生物标志物 [4] - 试验目前正在包括美国在内的多个试验中心进行 [4] 关于Wave Life Sciences公司 - Wave Life Sciences 是一家临床阶段的生物技术公司 专注于释放RNA药物的广泛潜力以改变人类健康 [1][5] - 公司的RNA药物平台PRISM®结合了多种模式、化学创新和人类遗传学深度见解 旨在治疗罕见和常见疾病 [5] - 其RNA靶向工具包包括编辑、剪接、RNA干扰和反义沉默技术 为设计和可持续递送候选药物提供了能力 [5] - 公司多元化的研发管线包括针对肥胖症、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、杜氏肌营养不良症和亨廷顿病的临床项目 以及多个利用其广泛RNA治疗工具包的临床前项目 [5] - 公司总部位于马萨诸塞州剑桥市 [5]