核心观点 - Silexion Therapeutics公布SIL204在临床前研究中显示出前所未有的抑制率 最高达97% 并首次证明其对KRAS Q61H突变的有效性 显著扩展了其作为泛KRAS治疗药物的潜力 [1] - 公司计划在2026年第二季度启动2/3期临床试验 评估SIL204治疗KRAS驱动实体瘤的效果 [8] 临床前研究数据 - SIL204在胰腺癌细胞中显示出剂量依赖性抑制 对KRAS G12D突变的抑制率高达94% 对KRAS Q61H突变的抑制率达97% [2][6] - 在结直肠癌细胞中 SIL204对KRAS G12D突变的抑制率接近90% [6] - 研究首次直接比较了SIL204在多种癌症类型和KRAS突变中的效力 包括胰腺癌和结直肠癌 [2] 药物潜力与适用范围 - SIL204在胰腺癌、结直肠癌和肺癌模型中均显示出高效力 证实其作为泛KRAS治疗候选药物的潜力 [7] - 公司创新的脂质共轭递送系统在肺癌细胞系中显示出显著效果 进一步验证了SIL204的广泛适用性 [7] 公司背景与研发进展 - Silexion Therapeutics是一家专注于肿瘤学的临床阶段生物技术公司 致力于开发针对KRAS突变驱动的实体瘤的RNA干扰疗法 [9] - 公司第一代产品LODER™在不可切除胰腺癌的2期试验中显示出有希望的结果 [9] - SIL204是下一代siRNA候选药物 旨在靶向更广泛的KRAS突变 临床前研究显示出显著潜力 [9]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度收入同比增长7%，主要来自四个新上市产品的强劲表现以及美国多发性硬化症(MS)业务的韧性 [35][36] - 非GAAP稀释每股收益增长4%，若不计收购IPR&D和里程碑费用影响，增幅为9% [36] - 四个新上市产品合计贡献2.52亿美元收入，同比增长91%，抵消了MS产品组合的下滑 [39] - 美国MS业务收入6.57亿美元，部分受益于VUMERITY需求增长、库存动态和约4800万美元的有利总净变化估计影响 [37] - 全球SPINRAZA收入预计2025年与2024年大致持平，但下半年收入将低于上半年 [38][39] 各条业务线数据和关键指标变化 - MS业务表现坚韧，VUMERITY持续增长，团队在免疫学领域的深厚知识和关系为其带来价值 [23][37] - SKYCLARIS已在29个市场上市，全球收入环比增长5%，美国收入环比增长13% [24][25][40] - ZURZUVEY收入4600万美元，同比增长213%，环比增长68%，近70%的处方来自重复开药者 [27][41] - LEKEMBI全球终端市场销售额约1.6亿美元，中国出货时间影响约3500万美元，排除该因素后全球销售额环比增长29%，同比增长211% [39][40] - XUME表现超出内部预期，在欧洲获批并计划推出 [11][12] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场MS业务表现强劲，VUMERITY需求增长显著 [37] - 欧洲市场面临TECFIDERA和TYSABRI生物类似药的竞争压力，预计2025年竞争加剧 [37] - 中国市场LEKEMBI出货时间影响显著，预计下半年库存将逐步消化 [39] - 巴西和部分欧洲市场正在争取SKYCLARIS的报销 [40] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过"Fit for Growth"计划重新分配资本，为四个新产品上市做准备，并优化MS投资 [22] - 研发重点转向罕见疾病，计划加速和扩大临床开发活动 [49] - 与Citi Therapeutics达成研究协议，预计今年将有更多类似合作 [13][43] - 在阿尔茨海默病领域，公司致力于长期投入，与Eisai的合作关系良好，尽管存在欧洲商业化分配的仲裁 [85][86] - 公司计划通过皮下制剂和血液生物标志物等技术突破，提升LEKEMBI的市场渗透 [31][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对第二季度表现满意，新产品增长抵消了MS下滑，MS业务比预期更具韧性 [6] - LEKEMBI增长受到血液生物标志物和皮下制剂等推动因素的积极影响 [8][9] - SKYCLARIS在全球范围内推广顺利，患者参与早期访问计划积极 [10] - 公司对SMA新药salinersen的潜力感到兴奋，其一年一次给药方案和疗效数据令人鼓舞 [16][18] - 公司对2025年全年业绩持乐观态度，上调非GAAP稀释每股收益预期至15.5-16美元 [47][48] 其他重要信息 - 公司计划投资北卡罗来纳州制造业务，以支持后期管线发展 [45] - 公司现金储备28亿美元，净债务35亿美元，财务状况稳健 [45] - 计划在秋季举办狼疮管线专题研讨会，类似之前的selzardomab投资者网络研讨会 [21] - 血液生物标志物检测在阿尔茨海默病诊断中的应用快速增长，过去六个月增长50% [30][93] - 皮下LEKEMBI的PDUFA日期在8月，预计将为患者提供更多便利 [9][103] 问答环节所有的提问和回答 问题: AHEAD-3-45试验与TRAILBLAZER-ALZ-3试验的设计差异 - AHEAD-3-45包括两个试验，分别针对防止淀粉样蛋白进一步积累和预防认知衰退，使用淀粉样蛋白PET筛查和CDR全球评分为0的患者 [54] - 竞争对手试验采用混合纳入标准，包括电话访谈和CDR评分为0.5和1的患者 [55] - AHEAD-4-5使用敏感的临床前阿尔茨海默病复合终点，预计2028年读出数据 [56] 问题: LEKEMBI在美国的市场份额和竞争动态 - LEKEMBI保持约70%的市场份额，竞争对手增长主要来自已使用LEKEMBI的医生 [60][61] - 市场整体增长约15%，LEKEMBI推动新医生和新诊疗场所的扩展 [61] - 皮下制剂和维持治疗方案将成为重要差异化优势 [62][63] 问题: SMA市场中myostatin产品的影响 - myostatin产品预计将成为SMN校正剂的补充而非主要竞争对手 [70] - 公司不认为这将影响SPINRAZA或现有SMA疗法的使用 [70] 问题: 狼疮管线进展和竞争格局 - dapirolizumab是第三个获得阳性3期试验结果的狼疮药物，显示其在减少严重发作和类固醇使用方面的优势 [76][77] - litifilumab针对I型干扰素特征，dapirolizumab则通过CD40配体途径影响T和B细胞 [77] - 预计dapirolizumab第二个3期试验数据在2027-2028年，litifilumab SLE数据最早明年年底 [79] 问题: 与Eisai的合作关系 - 尽管存在欧洲商业化分配的仲裁，但与Eisai的合作关系比以往任何时候都好 [86] - 双方在制造、商业化和开发方面保持密切合作，仲裁是合同规定的正常程序 [87] 问题: 血液生物标志物在阿尔茨海默病诊断中的应用 - 血液检测在过去一年增长近三倍，阿尔茨海默病协会近期发布了首个实践指南 [93] - 目前主要用于筛查，阳性结果仍需通过CSF或PET确认 [95] - 关键挑战是确立这些检测作为淀粉样蛋白确认的标准，需要教育和新指南传播 [95][96] 问题: 皮下LEKEMBI的潜在影响 - 皮下制剂将增加便利性，减少治疗障碍，简化基础设施 [103] - 人类因素研究显示患者经过培训后可自行使用自动注射器 [123] - 实际使用将取决于患者情况和医生判断，特别是对ARIA的管理经验 [124][125] 问题: 业务发展战略 - 早期阶段资产是重点，通过类似Citi Therapeutics的交易加强研究管线 [113] - 保持对后期M&A的开放态度，但需符合战略且估值合理 [116] - 研究组织经过重组，旨在更有效地将分子转化为药物 [114] 问题: selzardomab在AMR市场的潜力 - 每年约11000名患者，按IGAN价格计算市场规模约15亿美元 [128] - 新增late MBI适应症可能增加5000-6000名患者 [131][132] - 公司认为将率先进入市场并充分利用这一机会 [129]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入达1亿5470万美元 同比增长22% 按固定汇率计算增长18% [24] - 美国市场收入占比42% 达6430万美元 国际市场收入占比58% 达9040万美元 [24] - Galafold产品收入1亿2890万美元 按固定汇率计算增长12% 报告增长16% [10] - Pompe产品线收入2580万美元 按固定汇率计算增长58% [14] - 毛利率为10% 去年同期为9% [25] - GAAP运营费用1亿4890万美元 同比增长48% 包含DMX200项目3000万美元预付款 [25] - 非GAAP净收入190万美元 每股0.01美元 [26] - 现金及等价物2亿3100万美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 Galafold业务 - 全球市场份额达69% 治疗Fabry病可突变患者 [10] - 美国市场累计治疗患者超1000人 [11] - 新患者占比65% 转换患者占比35% [11] - 患者需求增长13% 预计全年新患者数量创新高 [12] - 全球Fabry病患者约12万 其中6000确诊未治疗 市场潜力巨大 [13] Pompe业务 - 美国市场收入占比42% 国际市场58% [15] - 第二季度在11个国家产生收入 其中6个为新进入市场 [18] - 荷兰市场预计可覆盖70%患者群体 [19] - 日本获批15岁及以上患者适应症 [19] - 预计2028年Galafold和Pompe产品合计销售额达10亿美元 [6] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场Galafold患者突破1000人里程碑 [11] - 欧洲五国(英国 德国 西班牙 奥地利)为主要收入来源 [14] - 新进入意大利 瑞士 葡萄牙 捷克 瑞典 荷兰市场 [18] - 荷兰采用中心化治疗模式 预计将成为全球最大单中心患者群 [19] - 日本获批扩大患者年龄范围至15岁及以上 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 重申2025年实现GAAP盈利目标 [9] - 与Dimerix合作开发DMX200 针对FSGS肾病 已进入III期临床 [7] - DMX200具有突破性机制 靶向单核细胞驱动炎症 差异化显著 [22] - 预计2027年完成DMX200 III期研究 入组286例患者 [88] - 加强全球供应链布局 爱尔兰生产基地预计下半年投产 [41] - 与美国Sharp合作建立本土化制剂生产线 [55] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 连续17个季度实现两位数收入增长 [5] - Galafold长期销售潜力超10亿美元 [13] - Pompe产品有望成为多年增长主要驱动力 [17] - 诊断率提升和患者可及性改善将推动持续增长 [7] - FSGS领域存在重大未满足医疗需求 DMX200前景广阔 [8] - 行业竞争方面 对知识产权保护充满信心 [47] 其他重要信息 - 荷兰市场采用中心化治疗模式 预计覆盖100多名患者 [19] - 日本获批扩大Pompe产品适应症年龄范围 [19] - 爱尔兰生产基地预计2025年下半年开始供应欧洲市场 [41] - 库存策略已规避关税对2025年财务影响 [39] 问答环节所有的提问和回答 关于Pompe产品临床数据 - 医生关注生物标志物 肌肉力量 六分钟步行测试等指标 [34] - 从Nexviazyme转换患者多数因疗效未达预期 [34] - 美国与国际市场转换标准无显著差异 [36] 关于生产供应链 - 美国市场库存充足 已规避2025年关税影响 [39] - 爱尔兰基地预计下半年投产 可满足全球需求 [41] - 考虑在中国建立第二生产基地供应非美市场 [40] 关于知识产权 - 对专利保护充满信心 此前与Teva和解增强信心 [47] - 统计显示多数专利诉讼最终以和解告终 [47] 关于Pompe市场进展 - 英国市场占有率已达35% [62] - 西班牙市场与竞品同时上市 份额增长显著 [63] - 瑞典市场已成为首选治疗方案 [63] - 2025年计划新增10个市场 包括日本 [64] 关于DMX200开发 - 与FDA就蛋白尿作为主要终点达成一致 [78] - 研究设计可检测小于10%的蛋白尿变化 [88] - 预计2027年公布完整两年数据 [88] - 与竞品Fospari机制差异显著 可能形成互补 [82] 关于财务展望 - 预计2025年下半年Pompe产品毛利率将改善 [28] - 2026年收入增速预计高于2025年 [76] - 澳大利亚 加拿大将是下一批重点开发市场 [85]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度总净产品收入达到6 72亿美元 同比增长64% 主要受TTR特许经营权收入增长77%的推动 [7][9] - TTR特许经营权收入达5 44亿美元 同比增长77% 环比增长51% 其中美国市场增长125% [7][13] - 罕见病产品组合销售额达1 28亿美元 同比增长24% [12] - 公司上调2025年全年净产品收入指引 从20 5-22 5亿美元上调至26 5-28亿美元 增幅达27% [9][39] - 毛利率从2024年的84%下降至79% 主要由于Ambutra特许权使用费增加 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 - TTR业务线表现突出 美国市场Ambutra在ATTR心肌病适应症的首个完整季度贡献约1 5亿美元收入 截至6月30日有约1400名心肌病患者接受治疗 [7][13][16] - 罕见病业务线GIVLAARI和OXLUMO保持稳定增长 主要受需求驱动 [12] - 国际TTR业务同比增长18% 主要由hATTR PM业务推动 ATTR心肌病适应症的国际市场贡献预计将在下半年开始 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场TTR业务收入达3 83亿美元 环比增长80% 主要来自Ambutra在ATTR心肌病适应症的强劲表现 [15] - 国际市场中 德国和日本的Ambutra上市预计将在第三季度开始贡献收入 [8][14] - 美国市场患者获取情况良好 约90%患者可在居住地10英里范围内获得治疗 [19][20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦三大核心要素：TTR领导地位、通过创新实现增长、强劲的财务表现 [4][6] - 在TTR领域 公司通过Ambutra建立领导地位 同时推进下一代RNAi疗法nucrisiran的研发 [5][30] - 研发管线进展包括：启动nucrisiran的TRITON-CM三期研究 获得FDA快速通道认定 推进mibelsiran在阿尔茨海默病和ALN-4324在2型糖尿病的临床研究 [9][32][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Ambutra在ATTR心肌病适应症的早期表现感到鼓舞 认为其差异化临床特征得到认可 [22][25] - 预计TTR业务将持续强劲增长 2025年TTR收入指引中点较2024年增长约10亿美元 [40] - 公司对实现2025年非GAAP盈利目标保持信心 [38] 其他重要信息 - 公司现金及等价物达29亿美元 较2024年底增加2亿美元 [38] - 分销商库存保持稳定 约20天供应量 季度内库存增加主要由需求驱动而非囤货 [60] - 净价格预计将比2024年下降中个位数百分比 符合预期 [52] 问答环节所有的提问和回答 问题：Ambutra患者特征和销售团队重点 - 初期使用更多集中在稳定剂进展患者 但三个月内已实现一线新患者和进展患者的平衡使用 [47][48] - 销售团队将重点巩固Ambutra作为一线治疗选择的地位 [47] 问题：Ambutra净价格和毛利率展望 - 2025年净价格预计比2024年下降中个位数百分比 [52] - 毛利率压力主要来自Ambutra特许权使用费增加 预计下半年将继续下降 [37] 问题：心肌病处方是否存在集中采购效应 - 1400名患者的使用反映实际需求 非囤货效应 分销商库存保持20天稳定水平 [59][60] 问题：TTR收入指引假设 - 指引上调反映对美国市场持续增长和国际市场启动的信心 [69][71] - 预计心肌病业务全年贡献超6亿美元 基于Q2已实现1 5亿美元 [72] 问题：稳定剂进展患者的定义标准 - 临床进展评估基于多因素 包括生物标志物、超声心动图指标和临床症状 [81][82] - 估计30-50%稳定剂使用者最终会进展 [79] 问题：国际市场对指引的贡献 - 国际启动按计划进行 但指引主要反映美国市场强劲表现 [85][87] 问题：新患者增长速度 - 不计划定期报告患者数量 但预计一线和进展患者都将持续增长 [93] 问题：支付方限制情况 - 绝大多数支付方提供一线覆盖 仅有极少数商业保险要求稳定剂先行 [101][103] - 快速启动项目使用极少 反映获取障碍低 [104] 问题：V122I变异患者使用情况 - Ambutra在HELIOS B研究中显示对V122I变异患者同样有效 无使用限制 [120][121] 问题：联合用药情况 - 观察到少量联合使用情况 预计随着仿制药上市可能增加 [113]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总营业收入为9.67亿美元，其中产品净销售额为9.49亿美元，其他营业收入为1900万美元 [13] - 产品净销售额同比增长97%，环比增长19%（1.58亿美元） [13][14] - 美国市场产品净销售额为8.02亿美元，日本市场为5200万美元，其他市场（包括欧洲、加拿大等）为8300万美元，中国为1200万美元 [14] - 毛利率为11%，营业利润为2.01亿美元，税后利润为2.45亿美元 [18][19] - 现金余额从年初的34亿美元增至39亿美元，主要得益于上半年4亿美元的运营现金流 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - Plinab产品在所有获批适应症中实现97%的同比增长 [4] - Vipcart全球治疗患者达1.5万人，其中CIDP患者2500人 [5] - 预充式注射器（PFS）推出后显著提升新患者需求，50%的PFS患者为新患者 [24] - MG市场生物制剂占比仅10%，公司目标是扩大生物制剂市场份额 [27] - CIDP市场已有2500名患者接受治疗，主要来自美国，日本和德国市场增长迅速 [29] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场环比增长18%，主要受益于gMG和CIDP的增长 [15] - 非美国市场贡献超过全球产品净销售额的15% [15] - 中国市场因发货时间影响表现不稳定，但需求未受影响 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划到2030年实现10个标签适应症和强大的后期管线 [4] - 重点推进efgartigimod在神经学以外的治疗领域（如肌炎和干燥综合征） [6] - 通过头对头研究（如empasiprobat vs IVIG）展示产品优势 [7] - 免疫学创新平台（IIP）推动长期增长，已有4个新分子进入I期研究 [11] - 与Unnatural Products合作开发AI驱动的微循环发现平台 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预充式注射器（PFS）将成为长期增长的关键推动力 [15] - 预计未来18个月将有6项III期和6项II期试验数据读出 [31] - 公司对seronegative MG试验信心较高，主要终点改为MG ADL绝对值下降以提高统计效力 [50][51] - 在竞争加剧的MG和CIDP市场中，公司强调通过创新保持领先地位 [56] 其他重要信息 - 公司未在2025年进行任何价格调整 [36] - 预充式注射器（PFS）推出后，gross-to-net从12%上升至20% [16][74] - 公司计划投资供应链，实现"区域生产供区域"战略 [19] 问答环节所有的提问和回答 问题: MG患者年度治疗周期变化及gross-to-net影响 - 公司确认MG患者平均每年5个治疗周期，但PFS可能提高依从性 [37] - 净收入/患者保持稳定，gross-to-net上升被其他因素抵消 [36] 问题: PFS患者来源细分 - 50% PFS患者为新患者，其余来自Hytrula或IV转换 [42] 问题: gMG患者增长与PFS关系 - PFS推动新患者增长，1000名医生开具PFS处方，其中15%为新处方医生 [47] 问题: CIDP患者增长预期 - 2500名患者为全球数据，预计增长将持续 [60] 问题: 毛利率展望 - 预计毛利率维持在11%左右，成本下降与特许权使用费增加相互抵消 [65][66] 问题: 竞争格局（Uplizna） - 公司欢迎创新，强调通过MSC率和产品差异化保持领先 [56] 问题: CIDP患者来源 - 85-90% CIDP患者来自IVIG转换，早期患者占比仍低 [68] 问题: gross-to-net未来趋势 - 主要增长已实现，未来因PFS占比提升将缓慢上升 [74] 问题: IV向皮下转换趋势 - IV业务仍在增长，不同给药方式满足不同需求 [79] 问题: 现金使用策略 - 优先投资管线、供应链和业务发展，暂不考虑股东回报 [89][90] 问题: FDA对CIDP安全性评估 - 公司监测到CIDP恶化率低于2%，认为获益风险比未改变 [96][97] 问题: ARGX-119开发策略 - CMS数据验证生物学概念，ALS和SMA研究设计中 [111][112] 问题: MG自给药比例预期 - 自给药重要性被认可，但未评论具体预测数据 [118] 问题: MG和CIDP市场阶段判断 - MG仍有60,000患者潜力，CIDP TAM为12,000患者 [124][125] 问题: PFS可及性挑战 - 供应充足，访问政策正在完善 [128][129] 问题: ITP日本市场反馈 - 疗效与临床试验一致，50%响应率，安全性优势明显 [135][136] 问题: 医保定价波动性 - 重申净收入/患者稳定，重大变化将提前沟通 [141]

Biogen (BIIB) Q2 2025 Earnings Call July 31, 2025 08:30 AM ET Speaker0Good morning. My name is Cynthia, and I will be your conference operator today. At this time, I would like to welcome everyone to the Biogen Second Quarter twenty twenty five Earnings Call and Business Update. All lines have been placed on mute to prevent any background noise. After the speakers' remarks, there will be a question and answer question remarks, Today's conference is being recorded. AndThank you. I would now like to turn the ...

文章核心观点 - 公司宣布公开发行普通股定价，预计获得约575万美元毛收入，用于营运资金和一般公司用途 [1][2] 发行情况 - 公司为全球生物技术公司，宣布以每股0.95美元价格公开发行605.2万股普通股，预计毛收入约575万美元，发行预计8月1日完成 [1] - Craig - Hallum Capital Group LLC担任此次发行的独家主承销商 [2] 资金用途 - 公司打算将发行所得净收入用于营运资金和一般公司用途，如产品开发、销售和营销 [2] 注册声明 - 证券发行依据2023年8月9日向美国证券交易委员会提交并于8月25日生效的S - 3表格有效暂搁注册声明 [3] 公司介绍 - 公司利用专有微生物平台生产重组蛋白，产品销售或授权给生命科学、食品营养和生物工业市场的合作伙伴，C1和Dapibus™表达系统支持灵活且经济高效的制造 [5] 联系方式 - 公司首席财务官为Ping W. Rawson，联系电话(561) 743 - 8333，邮箱ir@dyadic.com [8]

公司诉讼事件 - 股东集体诉讼针对PepGen Inc (NASDAQ: PEPG) 指控公司在2024年3月7日至2025年3月3日期间发布重大虚假或误导性声明 [1] - 指控内容包括公司主导产品PGN-EDO51的疗效和安全性低于公司向投资者传达的水平 [1] - 指控CONNECT2二期研究在FDA审批方面存在缺陷或危险性 [1] - 公司可能因此暂停CONNECT2研究 导致PGN-EDO51的临床、监管和商业前景被夸大 [1] 法律程序 - 股东需在2025年8月8日前登记参与集体诉讼 [2] - 登记股东将获得案件进展监控服务 无需承担参与费用 [2] - Gross Law Firm作为全国知名集体诉讼律所代理此案 专注于投资者权益保护 [3] 联系方式 - Gross Law Firm提供纽约办公室地址、电子邮件和电话联系方式 [4]

公司诉讼事件 - Capricor Therapeutics公司因涉嫌在2024年10月9日至2025年7月10日期间向投资者提供有关其主导细胞疗法候选药物deramiocel的误导性信息而面临集体诉讼 [1] - 诉讼指控公司隐瞒了deramiocel在HOPE-2二期临床试验中四年安全性和有效性数据的不利事实 [1] - 2025年7月11日公司宣布收到FDA的完全回应函(CRL)拒绝其生物制品许可申请(BLA)理由是缺乏有效性的实质性证据并需要更多临床数据 [1] 股价影响 - 在FDA拒绝BLA的消息公布后Capricor股价从2025年7月10日的每股11.40美元暴跌至7月11日的每股7.64美元跌幅达33% [1] 法律程序 - 股东参与集体诉讼的截止日期为2025年9月15日 [2] - 注册股东将获得案件生命周期内的状态更新但无需承担任何费用或义务 [2]

合作公告 - Fresenius Medical Care旗下Frenova与Nephronomics、GENEWIZ达成合作，共同推进My Reason®基因组研究计划，旨在利用前沿技术提升对肾脏、心血管和代谢疾病的理解[1] - 合作将整合三方资源：Frenova提供肾病临床数据网络，Nephronomics贡献肾脏精准医学技术，GENEWIZ提供DNA测序技术[4][5] - 目标是通过基因组分析开发个性化肾脏疾病诊疗方案，重新定义以患者为中心的医疗模式[3] My Reason®研究计划 - 该项目是全球最大的肾脏疾病基因组数据注册库，已收录35,000名参与者生物样本，计划两年内扩展至50,000人[3] - 数据集包含全基因组测序和纵向临床数据，涵盖实验室检测结果、诊断历史、治疗方案及原始放射影像[11] - Nephronomics拥有该数据集的独家商业权利，将用于构建Nephronomics Atlas知识库[4] 技术应用 - GENEWIZ将运用其25年经验的DNA测序技术处理生物样本，Azenta全球生物样本库网络提供长期存储服务[5] - Nephronomics采用专有人工智能/机器学习模型分析数据，识别新型疾病亚型、保护性基因变异和治疗靶点[4] - 合作将产生大规模全基因组测序数据，建立最全面的心血管-肾脏-代谢疾病基因型-表型数据库[4] 参与方背景 - Fresenius Medical Care是全球领先的肾脏疾病服务商，运营3,675家透析诊所，为29.9万患者提供服务，覆盖全球420万透析患者[7] - Frenova作为其临床研究子公司，拥有肾病领域最大的纵向患者数据库[9] - Nephronomics是Fresenius与Mechanica Partners的合资企业，专注于肾脏精准医疗[11] - Azenta生命科学(Nasdaq: AZTA)提供全流程生命科学解决方案，旗下GENEWIZ在基因组学领域具有领先地位[13]