异体人再生胰岛注射液
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Vertex掀了I型糖尿病桌子?
36氪· 2025-12-16 20:20
文章核心观点 - 以司美格鲁肽为代表的2型糖尿病“减肥神药”市场火热,但1型糖尿病领域存在巨大未满足的临床需求,患者面临终身胰岛素依赖和严重并发症风险 [1] - Vertex公司的干细胞衍生疗法Zimislecel在1/2期临床试验中展现出颠覆性潜力,使83%的患者在一年后摆脱胰岛素依赖,有望实现1型糖尿病的“功能性治愈” [1][5] - Zimislecel通过干细胞体外分化生成胰岛细胞,解决了传统胰岛移植供体短缺的核心瓶颈,但其仍需长期使用免疫抑制剂,这是限制其广泛应用的主要障碍 [3][5][7] - 全球多家药企正在探索1型糖尿病的治愈性疗法,包括基因编辑、异种移植等不同技术路径,行业竞争格局正在形成 [8][9] 1型糖尿病患者的临床困境与市场 - 全球1型糖尿病患者约915万人,其中20岁以下患者近20%(181万人),中国患者达59.9万人 [1][2] - 患者自发病起必须终身依赖外源性胰岛素,现有治疗无法解决核心痛点:约40%患者每年至少发生1次严重低血糖事件;病程超20年的患者中,视网膜病变、肾衰竭、心血管疾病发生率分别高达70%、40%和30% [2] - 全球1型糖尿病患者年均治疗费用约4万美元,仅美国市场规模就超80亿美元,随着患者寿命延长和发病率上升,刚性需求持续扩大 [3] - 传统胰岛移植疗法受限于捐献器官短缺且需长期服用免疫抑制剂,导致“有药却治不好病”的供给困境 [3] Vertex干细胞疗法Zimislecel的技术突破与临床数据 - Zimislecel以诱导多能干细胞为起点,通过体外定向分化生成功能性胰岛细胞,经肝门静脉输注,从根本上突破了供体短缺限制 [5] - 在1/2期临床试验中,12名接受全剂量治疗的患者全部达到糖化血红蛋白<7%、血糖目标范围时间>70%的标准,其中10人在一年后完全停用胰岛素,平均每日胰岛素剂量减少92% [5] - 所有患者在治疗90天后均未再发生严重低血糖事件,且体内反映内源性胰岛素分泌的C肽水平显著升高,证明细胞成功植入并发挥功能 [5] - 该疗法将治疗逻辑从外源补充胰岛素的“对症治疗”转变为恢复自身胰岛素分泌能力的“功能性治愈” [6] - 公司计划在2026年进行全球申报,预计美国和欧洲约有6万名重症患者符合治疗指征,海外分析师预测其销售峰值有望超过50亿美元 [6] Zimislecel面临的挑战与行业竞争格局 - 最大短板在于需要长期免疫抑制治疗以防止细胞排斥,这会削弱免疫系统,增加感染及癌症风险,限制了疗法的适用范围和长期安全性 [7] - 公司为解决免疫排斥问题尝试了多种策略,包括改进免疫抑制方案、基因编辑生产低免疫原性细胞、开发细胞封装技术,但封装技术VX-264的1/2期临床因未达预期疗效已终止,基因编辑路线尚处临床前阶段 [7] - 全球多家药企布局1型糖尿病治愈赛道:CRISPR Therapeutics的CTX211采用基因编辑技术敲除HLA基因以避免排斥,已进入1/2期临床;Otsuka的OPF-310尝试猪胰岛细胞异种移植,也已进入1/2期临床 [8] - 国内上海长征医院殷浩教授团队开发的“异体人再生胰岛注射液”已于2025年4月获临床试验批件,成为全球第二款进入临床的异体通用型再生胰岛产品 [9] - 除异体干细胞疗法外,自体干细胞路线可避免排斥反应,但存在成本较高的缺点 [9]
聚势登峰 再启新程 | 浦东科创-海望登峰(二期)CEO特训营即将启航
投中网· 2025-07-17 11:34
特训营概况 - 浦东科创-海望登峰(二期)CEO特训营聚焦硬科技领域创业者的产业化破题与企业成长关键环节,集结顶尖导师、龙头企业与资本支持,助推项目从0到1跃升 [1] - 首期特训营历时8个月,42位创业者参与5期线下培训,课程覆盖战略、产品、组织、市场与融资五大模块,19位导师来自科研、产业、资本与管理领域 [3] - 首期学员企业融资成果显著:13家完成融资6.25亿元,26家处于融资进程中,累计融资超10亿元 [3] 学员企业技术突破 - 智新浩正研发的"异体人再生胰岛注射液"获国家药监局临床许可,为国内首款异体通用型再生胰岛产品 [4] - 合肥国镜仪器发布国内首台台式冷场扫描电子显微镜,填补国产高端科研仪器空白 [4] - 国科炭美建成千吨级硬炭材料示范线,产品性能超越进口同类并获下游验证 [4] - 中科氢易实现第四代固态电解质隔膜技术中试突破并启动批量供货 [4] 二期特训营升级 - 课程体系全面升级,聚焦技术商业化路径、产业链协同、融资逻辑与组织成长,强化理论与实践结合 [6] - 招募199名学员,覆盖集成电路、生物医药等国家战略产业,企业营收从初创期到亿元级梯度分布 [7] - 学员团队多为"科学家+工程师+商业运营"配置,高学历及海归背景突出,部分主导国家级科研专项 [7] 课程与资源支持 - 导师团队覆盖科研、产业、政策与管理四大维度,提供立体化指导 [8] - 教学方式创新:私董会、工作坊、路演与标杆企业参访结合,形成学习闭环 [8] - 整合浦东科创集团产业投资、科技金融与政策服务资源,提供"六个一"培育计划(资金、办公、人才等支持) [9] - 设立"成长之星""创新之星"激励机制,构建长期创业社群与资源循环生态 [10] 政策与资本背景 - 浦东新区推出"青创15条",提供100万平方米低租金青年公寓与创业空间,构建全生命周期人才支持体系 [12] - 浦东科创集团总资产300亿元,管理规模600亿元,投资培育近150家上市企业(含56家科创板),科技金融服务企业近万家 [13] - 旗下海望资本管理规模近200亿元,通过投资招商引入项目总估值超500亿元 [13]