文章核心观点 - AI与前沿生物技术（如类器官芯片、AI驱动的生物工艺开发）的深度融合，正在变革传统的药物研发范式，通过提升预测准确性、缩短研发周期、降低成本和失败率，来解决行业长期存在的临床转化率低、工艺开发效率低下等核心痛点 [4][5][8] - 构建高质量、大规模、多模态的专有数据资产是AI在生物医药领域形成竞争壁垒和长期价值的关键，数据质量与生成能力决定了AI模型的预测效能 [11][13][14] - 通过平台化技术与产业链上下游协同合作，构建从早期药物发现、临床前评价到工艺开发及生产的全流程赋能生态，是下一代研发范式的核心实践方向，旨在将新药研发周期从数年压缩至数月或一年以内 [16][19][21] 行业趋势与痛点 - **传统药物研发模式存在巨大鸿沟**：临床前动物模型因种属差异，其药效和安全性评价与人体真实情况偏差大，导致临床失败率高，统计显示进入临床一期的药物最终获批上市比例不足10%，抗肿瘤药物更低，约为5% [5] - **监管推动范式变革**：FDA等监管机构正在大力推动采用动物实验替代技术，为类器官芯片等新技术创造了市场机遇 [6] - **大分子药与细胞治疗面临成本挑战**：CAR-T等细胞治疗及大分子药物的重要挑战在于如何降低生产成本，工艺开发（CMC）成为关键瓶颈 [8][9] 大橡科技：类器官芯片解决方案 - **技术定位**：作为类器官芯片全场景解决方案供应商，利用创新的人源化类器官芯片模型变革药物研发和个体化精准治疗范式 [4] - **解决的核心痛点**：通过构建源于患者的人源化类器官模型，在体外模拟肿瘤免疫微环境等复杂人体生理系统，填补临床前预测与临床结果之间的鸿沟，提高研发决策准确性 [5][7] - **实际应用案例**： - 帮助齐鲁制药完成双特异性抗体的临床前测试，构建患者来源的肿瘤免疫微环境模型评估药效，助力其获得中国首个基于类器官芯片IND的双抗药物 [7] - 帮助一家药企在临床一期后评估药物肝毒性，类器官芯片结果与临床异常反应完全一致，助力客户果断终止研发，避免更大投资损失 [7] - **与AI的协同**：类器官芯片是产生高通量、高仿真、多模态数据的平台，为AI模型训练提供优质数据；同时AI可用于优化芯片模型和分析海量检测数据，两者相互促进 [6][13] - **数据壁垒构建**：数据来源包括临床患者个性化模型测试产生的多模态数据（细胞形态、组学等），以及药物开发管线测试产生的实时动态数据，形成海量、高仿真、可回溯的专有数据库 [11][12][13] - **未来布局**：已构建数百个全人源化模型（包括肿瘤、神经退行性疾病、自免疾病等），形成庞大的活体数据库；未来旨在通过与AI药物发现公司及CMC工艺公司协同，构建从药物发现、临床前评价到工艺优化的全流程技术支撑体系 [18][19] 大湾生物：AI赋能生物工艺开发 - **技术定位**：应用AI赋能生物工艺开发，专注于解决药物生产工艺（CMC）中的痛点，而非药物发现本身 [4][8] - **商业模式优势**：相比药物发现（Discovery），工艺开发周期更短（约12个月即可验证价值），商业验证更快，AI模型可迭代升级 [8] - **核心平台与案例**： - **AlfaCell细胞株开发平台**：利用AI在基因组中定点整合，将传统需3-6个月的开发周期压缩至1.5个月左右，平均产量可达5克/升，高于行业水平 [9][10] - **经济价值**：行业测算，首创新药（First-in-class）提前24个月上市可带来至少10亿美元价值，仅在细胞株开发（CLD）环节节省1.5-2个月即可提升项目价值约1亿美元 [9][10] - **AlfaMedX培养基开发平台**：在零经验基础上，通过标准化SOP收集了约1.2万条配方及代谢物数据，应用约10种算法，开发出优于头部商业品牌的目录培养基，并因此获得全球头部生命科学工具公司的战略投资 [15][16] - **数据方法论**：采用问题驱动模式，针对工艺痛点定义所需数据类型，并通过标准化实验方法生成干净、一致的数据，以此训练AI模型 [14] - **未来愿景与布局**： - 公司愿景是在临床前非动物实验阶段，将时间成本减少50% [20] - 通过串联多个AI平台（如AlfaCell、AlfaMedX、分子优化平台AlfaDAX等），目标将PCC（临床前候选化合物）开发时间从24个月缩短至12个月 [20][21] - 新平台利用哺乳动物展示（mammalian display）与AI结合生成新分子，提高Hit Identification阶段效率 [21] 下一代研发范式的关键要素 - **数据是核心竞争壁垒**：未来AI的竞争本质是数据的竞争，需要构建大规模、高质量、高仿真、多模态的专有数据资产 [11][13] - **技术协同构建完整生态**：平台型公司通过与上下游合作（如类器官芯片与AI药物发现、AI药物发现与CMC工艺协同），旨在贯穿从药物发现、临床前评价到工艺开发及申报的全链条，大幅压缩研发周期 [16][19][21] - **向数字化与虚拟化演进**：虚拟细胞/虚拟器官是重要技术趋势，通过数字化解构生命活动，将极大颠覆对疾病和药物作用的理解，类器官芯片产生的数据是构建虚拟模型的重要基础 [19][20]

研发投入与创新能力 - 全社会研发投入强度从2021年的2.95%逐步提升至2023年的3.22%和去年的3.36% [1] - 区域创新能力保持全国第二，且与榜首差距缩小 [1] - "十四五"期间，江苏跑出令人瞩目的创新"加速度" [1] 基础研究布局 - "十四五"立项支持的省基础研究项目累计超9000项 [2] - 2023年出台行动方案，启动"1820"基础研究策源行动，去年首设的省基础研究专项资金规模达24.8亿元，今年增至26.8亿元 [2] - 在人工智能、量子技术等重点领域组织实施省科技重大专项和前沿技术研发计划共254个项目 [2] 战略科技力量与平台 - 获批牵头建设44家全国重点实验室，布局4家省实验室 [3] - 紫金山实验室建成全球首个6G综合实验室，发布全球首个6G广域低空覆盖的无蜂窝通智感融合外场试验网 [3] - 2021年以来，江苏3批6项成果入选"中国科学十大进展" [3] 企业创新主体地位 - 全省科创板上市企业从"十三五"末的42家增至目前的114家，数量全国第一，也是全国唯一科创板上市企业超百家的省份 [5] - 科技型中小企业从"十三五"末的4万家增到去年底的8.9万家，高新技术企业由3.2万家增至5.7万家 [6] - 全国独角兽企业中，江苏企业数量从2020年的19家增至2024年的49家，占比由7.6%增至13.2% [6] 创新生态与体制机制 - 深化科技体制机制改革，例如职务科技成果赋权改革从4个国家试点起步，2023年在14家单位开始省级改革试点 [8] - 实行高层次人才多元化薪酬分配制度，赋予科研人员科研自主权 [8] - 省产业技术研究院累计建设研发载体85家，孵化企业1500余家，通过"拨投结合"模式实施重大技术项目120余项 [9] 金融支持与未来规划 - 江苏省科技金融深度融合对接会连续3年举办，两年来新增科技领域专项贷款6400亿元 [9] - 首批32家标杆孵化器构建的基金总规模超140亿元 [9] - "十五五"时期将锚定"2035年建成高水平科技强省"的目标，紧扣打造具有全球影响力的产业科技创新中心使命任务 [10]

研发投入与创新能力 - 全社会研发投入强度从2021年的2 95%逐步提升至2023年的3 22%和去年的3 36% [1] - 区域创新能力在去年跃升一位后今年保持全国第二 且与榜首差距缩小 [1] - “十四五”期间经济大省江苏跑出令人瞩目的创新“加速度” [1] 基础研究布局 - “十四五”立项支持的省基础研究项目累计超9000项 [2] - 2023年出台《江苏省加强基础研究行动方案》 启动“1820”基础研究策源行动 [2] - 省基础研究专项资金去年规模达24 8亿元 今年增至26 8亿元 [2] - 在人工智能 量子技术 合成生物等重点领域组织实施省科技重大专项和前沿技术研发计划共254个项目 [2] 战略科技力量与平台建设 - 今年去筹转建国家实验室苏州实验室 并牵头组建材料领域全国实验室联盟 [3] - 全省获批牵头建设44家全国重点实验室 并布局4家省实验室 [3] - 国家重大科技基础设施未来网络试验设施通过验收 紫金山实验室建成全球首个6G综合实验室 [3] - 取得包括建成全球首条8英寸硅基氮化镓量产线等重大原创突破 2021年以来有3批6项成果入选“中国科学十大进展” [3] 企业创新主体地位 - 近两年创新药获批上市数量均居全国第一 先声药业“十四五”研发投入达90亿元 为“十三五”期间的6倍 [4][5] - 全省科创板上市企业从“十三五”末的42家增至目前的114家 数量全国第一 [5] - 科技型中小企业从“十三五”末的4万家增到去年底的8 9万家 高新技术企业由3 2万家增至5 7万家 [5] - 全国独角兽企业2024年增至372家 江苏有49家 占比由2020年的7 6%增至13 2% [5] 高新区发展与产业创新 - 建有18家国家高新区 数量全国居首 今年开始推动高新区新质转型 [6] - 探索高新区和高校“双高协同”创新发展 促进“一园区一产业一赛道”工程 [6] - 江阴高新区与西安交大合作的创新中心已引育科技人才项目23项 达成校企产学研合作19项 [6] 科技体制机制改革 - 深化职务科技成果赋权改革 2023年在14家单位开始省级改革试点 今年将改革范围扩大至全省高校和科研院所 [7] - 实行高层次人才多元化薪酬分配制度 赋予科研人员科研自主权 在省前沿引领技术基础研究专项中实行首席科学家领衔制 [7] 创新生态与金融支持 - 省产业技术研究院累计建设研发载体85家 孵化企业1500余家 通过“拨投结合”模式实施重大技术项目120余项 [8] - 江苏省科技金融深度融合对接会连续3年举办 两年来新增科技领域专项贷款6400亿元 [8] - 首批32家标杆孵化器构建的孵化基金体系总规模超140亿元 [8]

药物研发与类器官芯片技术 - 传统药物研发流程漫长且复杂 涉及药物发现 细胞实验 动物实验 临床试验等多个环节 [1] - 类器官芯片技术可覆盖临床前研究阶段 替代细胞模型和动物实验 显著提升实验效率 [2] - 该技术能模拟人体血液循环 细胞间相互作用等复杂生理病理过程 仿生度超过80% [2][8] 类器官芯片产品形态 - 多器官芯片为U盘大小塑料片 集成血管 皮肤 肝 肠 肾等多种微缩器官 可模拟器官间交流 [4][5] - 单器官芯片如拇指大小 皮肤芯片仅需10微升细胞样本 7-10天可培养出分层结构的球体皮肤组织 [5] - 芯片内部含相互连接的小孔通道 可植入人体细胞培养成功能单元 [4][5] 技术应用场景 - 化妆品检测领域 皮肤芯片可替代动物模型 实时观测胶原蛋白生长和黑色素抑制 单次检测效率大幅提升 [8][10] - 肿瘤治疗中 透明芯片可实时观测癌细胞转移路径 直接评估药物阻断效果 实现可视化精准抗癌 [9] - 已构建特应性皮炎 脂肪肝 药物性肝损伤等20余种疾病模型 [9] 技术优势 - 多器官芯片降低研发周期和成本 提高实验数据准确度 解决动物模型代谢差异问题 [4][8] - 皮肤芯片仿生度达80%以上 保留人体真实代谢反应 减少传统模型依赖 [8][10] - 广东省科学院案例显示 该技术实现科学评价与伦理优化的双赢 [10]