财务数据和关键指标变化 - 第二季度投资组合收入增长20%至7.27亿美元 其中特许权使用费收入增长11%至6.72亿美元 超出此前7-7.25亿美元的指引范围 [6] - 调整后EBITDA减去净利息支付后的投资组合现金流为6.41亿美元 利润率约为88% [20] - 加权平均流通股减少3500万股 主要由于股票回购计划 [21] - 2025年全年投资组合收入指引上调至30.5-31.5亿美元 增长率约9-12% [9][23] - 运营和专业成本占投资组合收入比例从10%下调至9-9.5% 下半年预计降至5-6% [9][25] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主要增长驱动力来自Voronego、Trelegy、Evrysdi和Tremfya等产品的强劲表现 [18] - Bornigo产品自去年8月上市以来表现突出 第二季度特许权使用费收入达2600万美元 有望快速成为重磅产品 [21] - 与Revolution Medicines达成突破性合作 涉及潜在20亿美元资金支持 包括12.5亿美元合成特许权融资和7.5亿美元高级担保债务 [11][12] - 获得约5000万美元的一次性里程碑付款和其他合同收入 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 完成外部管理公司收购 将领先的特许权组合与投资平台整合 成为一体化公司 [7] - 与Revolution Medicines的合作开创了生物科技公司融资新模式 公司可保持对管线开发和全球商业化的完全控制 [12] - 在中国市场积极发展关系 将其视为特许权创造和投资的新来源 [43][44] - 举办第五届加速生物创新会议 聚集近350位生命科学高管 包括127位CEO和4位诺贝尔奖得主 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 展示了在经济和金融市场波动中持续实现两位数增长的记录 [10] - 认为与Revolution Medicines的合作将成为行业新范式 预计未来会有更多类似交易 [38][39] - 对胰腺癌和非小细胞肺癌领域未满足的医疗需求表示乐观 [15][16] - 预计运营成本将持续优化 最终可能达到投资组合收入的4-5% [48] 其他重要信息 - 与Vertex就囊性纤维化产品特许权费率存在争议 目前仅收到4%特许权 但主张应获得8% [26][27] - 现金及等价物为6.32亿美元 投资级债务82亿美元 杠杆率约为3倍 [22] - 第二季度资本部署5.95亿美元 包括Revolution Medicines的2.5亿美元预付款 [20] - 前六个月通过股票回购和股息向股东返还12.6亿美元 创公司记录 [23] 问答环节所有的提问和回答 关于Revolution Medicines交易 - 公司表示这种新型融资模式不是一次性交易 正在与多个潜在合作伙伴积极讨论 [38][39] - 交易结构中的资金分期与Revolution Medicines的临床开发需求相匹配 胰腺癌数据是触发因素之一 [58][59] 关于中国市场机会 - 公司已关注中国创新一段时间 正在积极发展关系和评估潜在投资 [43][44] - 认为中国将成为特许权创造和投资的新来源 特别是中国公司与西方公司之间的许可协议 [101] 关于运营费用展望 - 预计下半年运营和专业成本将降至投资组合收入的5-6% 长期目标为4-5% [48][25] 关于竞争格局 - 认为公司凭借规模、资金成本和专业知识在大型交易中保持优势 [89][90] - 指出许多竞争对手的整个基金规模仅相当于公司单笔大型交易的规模 [91] 关于政策影响 - 采取基于情景的方法评估潜在政策变化 重点关注对患者影响最大的药物 [103][104] - 灵活的业务模式有助于实时应对政策变化 [104]

Royalty Pharma (RPRX) Q2 2025 Earnings Call August 06, 2025 08:00 AM ET Speaker0Ladies and gentlemen, thank you for standing by. Welcome to Royalty Pharma's Second Quarter twenty twenty five Earnings I Conference would like now to turn the conference over to George Gralfik, Senior Vice President, Head of Investor Relations and Communications. Please go ahead, sir.Speaker1Good morning and good afternoon to everyone on the call. Thank you for joining us to review Royalty Pharma's second quarter twenty twenty ...

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) Q2 2025 Earnings Call August 04, 2025 04:30 PM ET Company ParticipantsSusie Lisa - SVP - Investor RelationsReshma Kewalramani - President, CEO & DirectorDuncan McKechnie - EVP & Chief Commercial OfficerCharles Wagner - EVP, COO & CFOSalveen Richter - Biotechnology Equity ResearchGeoff Meacham - Managing DirectorEllie Merle - ED - Biotech Equity ResearchTazeen Ahmad - MD - US Equity ResearchDivya Rao - Vice PresidentDavid Risinger - Senior Managing Director, BiopharmaMohit Bansa ...

公司发展历程 - 2015年公司专注于囊性纤维化(CF)领域 当时三重组合疗法TRIKAFTA即将问世 [4] - 2025年公司已拥有第五款CF药物ALYFTREK 该药在美国获批上市并进入全球审批流程 [5] 当前业务重点 - CF领域仍有发展空间 包括新疗法研发和为剩余5000名无法受益于CFTR调节剂的患者开发解决方案 [6] - 公司实现收入多元化 开始拓展至其他疾病领域 [6] 产品管线进展 - ALYFTREK处于美国上市初期阶段 可讨论早期市场表现 [5] - CF治疗领域持续布局新治疗方案 [6]

纪要涉及的公司 Royalty Pharma、Vertex、Cytokinetics、Bristol Myers、Karuna、Ionis、Amgen、Novartis、Teva 纪要提到的核心观点和论据 1. **公司业绩与资本配置** - 第一季度业绩强劲，营收增长17%，特许权使用费收入增长12%，自IPO以来每个季度特许权使用费收入持续增长[4] - 采用平衡的资本配置方法，第一季度回购了价值7.25亿美元的股票，未来将继续评估股票回购和特许权交易的吸引力，将资本投入到能产生最高回报的地方[6][7] - 资本配置框架分为四个象限，考虑股价与内在价值以及特许权机会的吸引力，当前股价有吸引力，特许权机会也很有吸引力[6] 2. **交易环境与应对策略** - 尽管当前生物制药市场存在不确定性，但公司凭借灵活性仍能达成交易，会继续寻找为患者带来价值的重要药物机会，同时会关注新的风险[10] - 公司在交易结构设计上富有创意和前瞻性，灵活的结构有助于在不确定环境下达成交易[13] 3. **宏观风险分析** - 关税方面，公司认为自身受影响较小，因为特许权使用费收入的销售环节通常不涉及关税，合同中净销售的定义是制造商向第三方的销售[15][18] - FDA方面，公司认为有良好数据、能帮助患者和推动领域发展的药物最终会获得批准，会关注有明确监管路径的投资机会[22] - MFN和定价方面，目前结果的不确定性较大，公司将采取观望态度[22][23] 4. **资金与杠杆情况** - 公司资金充裕，有超过10亿美元现金，债务杠杆率为3倍总债务与EBITDA之比，有很强的融资能力，能轻松为交易提供资金[26] - 公司目标杠杆率在3 - 4倍之间，目前接近3倍，为合适的交易可能会达到4倍，但之后会进行去杠杆操作，公司被穆迪升级为VAA2，处于BBB中段，表明投资组合和资产负债表强劲[28][29] 5. **业务发展策略** - 在寻找新投资时采取开放、灵活的方法，关注任何令人兴奋和重要的新药及机会，以构建高度多元化的投资组合[30] 6. **主要特许权项目情况** - Vertex的新三联疗法产品Trikafta的推出目前较为缓慢，但长期来看仍将是重要产品，公司认为Trikafta中Ivacaftor的氘代形式应与Ivacaftor有相同的特许权使用费率[33][34] - 特许权市场不断扩大，公司对自身战略、竞争定位和赢得交易的能力充满信心，特许权在生物制药生态系统融资中的作用将越来越大，且与资本市场的周期性无关，因为公司提供了一种独特的资本形式[41][43][44] 7. **投资组合项目分析** - Tourette's资产交易是因为公司有内部数据资源，能评估一个没有获批药物的市场，该市场有超过10万患者，且十多年没有新药获批，该项目由有经验的团队资助[47][48] - 公司通过扩大团队和提前开展工作，提高了交易执行速度，能够及时响应合作伙伴[50][51] - 对Cytokinetics的合作机会仍持乐观态度，公司以长期视角看待投资和合作，一些短期变化不影响投资理念[53][54] - KobinFi投资取得了良好结果，公司不依赖其联合疗法，认为其在单药治疗市场有机会，Arise试验的负面结果不影响投资观点[57] - 公司对LP项目的Ionis pelicarcin和Amgen olpasiran都持乐观态度，认为两者将协同扩大市场，且公司有能力投资同一类别的多个产品[61][62] - 对olanzapine LAI产品感到兴奋，认为该产品能满足市场未被满足的需求，Teva在相关市场的表现为该产品带来了积极预期[65][67][68] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司在第一季度宣布了一笔交易，不同季度宣布的交易数量不同，业务具有灵活性[25] - 公司购买的很多特许权合同是从其他方手中获得，不一定能谈判具体条款，但在Vertex的特许权费率问题上，公司对自身立场有信心[40] - 公司在Cytokinetics合作中，Aficamptan的标签可能有一定松动，Bristol Myers产品的使用有一定限制，但这些不影响公司的长期投资观点[52][54] - KobinFi投资时产品在小独立公司手中，后被Bristol收购，其主要竞争对手可能永远延迟，公司投资时主要关注精神分裂症市场[57][59] - LP项目中，pelicarcin的特许权使用费率为中个位数，olanzapine的特许权使用费率为高个位数到低两位数[63]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度特许权使用费收入增长12%，组合收入增长17%至8.39亿美元，主要得益于囊性纤维化特许经营权、Trelegy和Xtandi的强劲表现，以及2024年收购的Aurinigo特许权使用费 [6][20][21] - 运营和专业成本占组合收入的12.1%，若排除一次性付款，该比例略高于8% [21] - 净利息支出为1.27亿美元，首次包含2024年6月新增的15亿美元债务利息 [21][22] - 第一季度组合现金流为6.11亿美元，利润率约为73% [22] - 2025年全年组合收入指引上调至29.75 - 31.25亿美元，预计增长6% - 12%；第二季度组合收入预计在7 - 7.25亿美元，同比增长15% - 19% [9][28][30] - 2025年里程碑和其他合同收入预计从2024年的3100万美元增至约6000万美元 [29] - 2025年运营和专业成本预计约占组合收入的10%，利息支出预计约为2.6亿美元 [30][31] 各条业务线数据和关键指标变化 - 特许权使用费收入增长12%，主要驱动因素为囊性纤维化特许经营权、Trelegy和Xtandi的强劲表现，以及2024年收购的Aurinigo特许权使用费 [20] - 里程碑和其他合同收入为5100万美元，其中包括Air Supra的2700万美元里程碑付款 [21] 各个市场数据和关键指标变化 - 狼疮市场：美国约有60万狼疮患者，全球超过300万患者，但目前仅两种生物制剂获批治疗系统性红斑狼疮，无专门获批治疗皮肤性狼疮的生物制剂，去年两种获批生物制剂的联合销售额约为24亿美元，市场有显著增长空间 [12][13] - 图雷特综合症市场：美国有超过12万确诊患者，但仅一半接受药物治疗，市场有较大增长潜力 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 采用动态资本配置框架，当股价低于内在价值时，股票回购是资本配置的重要部分；当股价接近溢价时，将减少股票回购，专注于高回报特许权交易 [26] - 2025年计划回购至多20亿美元股票，第一季度已回购7.23亿美元 [7] - 第一季度在特许权交易上部署了超1亿美元资本，并增加了股息 [8] - 与Biogen合作开展Latifilumab的III期研发资助合作，扩大了开发阶段的产品线 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2025年的表现感到满意，实现了两位数增长，加强了开发阶段的产品线，并通过动态资本配置框架以有吸引力的价格回购股票 [34] - 预计2025年全年将实现强劲的财务表现，得益于多元化的投资组合和美元走弱的顺风因素 [9][33] - 政策不确定性未对公司的机会集产生重大影响，公司认为美国生物科技行业对资本的需求为公司提供了有吸引力的机会 [42][50][51] 其他重要信息 - 公司将于9月11日在纽约市举行投资者日活动，届时将提供通过独特商业模式和能力推动股东价值创造的计划更新 [36] - 穆迪将公司的信用评级从Baa3上调至Baa2 [24] - 公司出售MorphoSys开发资助债券获得5.11亿美元前期现金，该投资的内部收益率约为25% [23][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 监管和政策不确定性对公司交易环境的影响，以及Fortex囊性纤维化投资组合谈判和仲裁时间表的更新 - 公司交易管道仍然强劲，政策不确定性未对机会集产生重大影响，预计全年情况将保持如此 [41][42] - 关于Vertex，目前没有更新，公司坚信氘代KALYDECO与KALYDECO相同，但仲裁暂无进展 [43] 问题2: 制药公司抵消关税的方法是否会影响公司特许权使用费，政策环境是否为公司带来机会，以及为何大型制药公司未明显追求Ecopipem产品 - 公司认为关税对特许权使用费的影响不大，目前难以推测制药公司抵消关税的方法及其对特许权使用费的影响 [52] - 政策不确定性为公司带来机会，美国生物科技行业对资本的需求为公司提供了有吸引力的机会，公司的合成特许权业务有望增长 [50][51] - 公司认为该投资凸显了其模型的优势，即能够识别被低估或被忽视的市场，公司通过专有分析对市场机会有信心 [54] 问题3: Elephtrick的初始季度表现与预期的对比，以及Kamsiyos获得较宽松REMS对aficamtan FDA决策和推出的影响 - Elephtrick仍处于早期阶段，公司认为Vertex囊性纤维化特许经营权将长期为公司收入做出重大贡献 [60] - 公司对aficamtan的潜力感到兴奋，REMS的更新是预期中的情况，公司认为肥厚性心肌病市场有足够空间容纳两种产品 [62][63] 问题4: 公司在资本部署周期中的位置，以及决策优先进行新交易还是股票回购的因素，公司在特许权交易尽职调查过程中是否有意追求更多首创、未满足需求和新颖机制的产品 - 资本配置是动态的，公司将根据股价与内在价值的相对关系以及特许权机会来决定，若处于理想象限，将采取平衡的方法 [69][70] - 公司核心投资方法不变，追求能为患者、医生和医疗系统带来益处的产品，首创产品是重要考虑因素，但核心原则不变 [71][72] 问题5: 请说明Ecopipam在患者群体中的临床益处，以及该市场机会与迟发性运动障碍市场的相似性，Vertex问题是否有提起争议解决的时间限制 - Ecopipam所在的图雷特综合症市场很久没有新的创新，新治疗选择有望带来商业机会，迟发性运动障碍市场是一个可参考的例子 [78] - 公司无法评论与Vertex潜在争议的时间安排 [80]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度特许权使用费收入增长12%，组合收入增长17%至8.39亿美元，主要得益于囊性纤维化特许经营权、Trelegy和Xtandi的强劲表现，以及2024年收购的Aurinigo特许权使用费 [5][19][20] - 运营和专业成本占组合收入的12.1%，若排除与出售MorphoSys开发融资债券相关的3300万美元一次性付款，该比例略高于8% [20] - 净利息支出为1.27亿美元，首次包含2024年6月筹集的15亿美元增量债务的利息 [20][21] - 第一季度组合现金流为6.11亿美元，利润率约为73% [21] - 第一季度资本部署为1.01亿美元，股票回购使加权平均股数较上年同期减少1900万股 [21] - 2025年全年组合收入指引上调至29.75 - 31.25亿美元，预计增长6% - 12%；里程碑和其他合同收入预计从2024年的3100万美元增至约6000万美元 [8][27][28] - 预计2025年运营和专业成本约占组合收入的10%，利息支出约为2.6亿美元 [29][30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 特许权使用费收入增长12%，反映了多元化投资组合的实力 [5][19] - 里程碑和其他合同收入为5100万美元，其中包括Air Supra的2700万美元里程碑付款 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有60万狼疮患者，全球超过300万，但目前仅两种生物制剂获批治疗系统性红斑狼疮，无专门获批治疗皮肤性狼疮的生物制剂，去年这两种获批生物制剂的联合销售额约为24亿美元，市场有显著增长空间 [12] - 美国图雷特综合症确诊患者超过12万，但仅一半接受药物治疗，新疗法有望扩大市场 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 采用更动态的资本配置框架，平衡股价估值与特许权交易的吸引力，当股价低于内在价值时，股票回购是资本配置的重要部分；反之则减少回购，专注高回报特许权交易 [24] - 计划在2025年回购至多20亿美元股票，第一季度已回购7.23亿美元 [6][26] - 与Biogen达成合作，为latifilumab的研发提供至多2.5亿美元资金，以换取中个位数特许权使用费和里程碑付款 [11] - 收购外部经理，预计本季度完成交易，将为股东带来多重利益 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2025年开局良好，多元化投资组合实力和美元走弱推动全年指引上调，预计全年财务表现强劲 [7][8][32] - 监管和政策不确定性未对公司机会集产生重大影响，交易管道依然强劲 [39][40] - 美国国立卫生研究院（NIH）拟削减资金，为公司提供了向生物科技公司提供资金的机会 [48][49] 其他重要信息 - 公司预计关税不会对特许权使用费产生重大影响，因为关税通常在特许权使用费计算之前支付 [31] - 公司将于9月11日在纽约市举行投资者日活动，届时将介绍推动股东价值创造的计划 [34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 监管和政策不确定性对公司交易环境的影响，以及Fortex囊性纤维化投资组合仲裁时间表的更新 - 交易管道依然强劲，监管和政策不确定性未对机会集产生重大影响，预计全年如此 [39][40] - 目前Vertex仲裁暂无更新，但公司坚信氘代KALYDECO与KALYDECO相同 [41] 问题2: 制药公司抵消关税的方法是否会影响特许权使用费；政策环境是否为公司带来新机会；为何大型制药公司未明显涉足Ecopipem在图雷特综合症的开发 - 由于供应链运作方式，公司预计关税对业务影响极小，难以推测制药公司抵消关税的方法及其对特许权使用费的影响 [50] - 美国国立卫生研究院拟削减资金，生物科技公司对资本市场依赖度高，为公司提供了提供资金的机会，合成特许权业务是公司资本部署的重要且不断增长的部分 [48][49] - 公司能够识别被低估、忽视和服务不足的市场，如通过专有分析确定图雷特综合症市场机会，这体现了公司模式的优势 [52] 问题3: Elephtrick的初始季度表现与预期的对比；Kamsiyos获得较宽松REMS对aficamtan FDA决策和上市的影响 - Elephtrick仍处于早期阶段，无论特许权费率如何，Vertex囊性纤维化特许经营权长期仍将是公司收入的主要贡献者 [57] - 公司对aficamtan的潜力感到兴奋，REMS更新是预期中的情况，肥厚性心肌病市场有足够空间容纳两款产品，公司看好aficamtan的前景 [59][60] 问题4: 公司在资本部署周期中的位置，以及决定侧重股票回购还是新交易的因素；公司未来特许权交易尽职调查流程是否会更倾向于首创、未满足需求和新机制的产品 - 资本配置是动态的，公司会根据股价与内在价值的相对关系以及特许权机会来决策，若处于理想象限，将采取平衡策略，公司有足够财务能力进行股票回购和特许权收购 [67][68][69] - 公司核心投资方法不变，注重为患者、医生和医疗系统带来益处的产品，首创产品固然重要，但核心原则是结合优秀科学、患者利益和能实现价值最大化的团队 [70][71] 问题5: 请说明Ecopipem在患者群体中的临床益处，以及该市场机会与迟发性运动障碍市场的相似性；Vertex纠纷是否有时间限制，若未采取行动是否会丧失索赔权 - 图雷特综合症市场长期缺乏创新，现有治疗选择有限，新疗法受医生、患者和家长关注，迟发性运动障碍市场是新疗法推动市场增长的例子，但不评论定价 [76][77][78] - 无法评论与Vertex潜在纠纷的时间安排 [79]

纪要涉及的行业或者公司 - 行业：生命科学、囊性纤维化治疗行业 - 公司：Sionna Therapeutics（SION）、Vertex、Sanofi、Genzyme、AbbVie 纪要提到的核心观点和论据 公司概况与背景 - 公司成立于2019年，从Sanofi分拆出来，相关科学研究可追溯到Genzyme，已对相关项目研究超十年 [5] - 2月完成首次公开募股，筹集2.19亿美元资金，资金可支撑到2028年，为公司提供财务灵活性 [20] 行业未满足需求 - 尽管Vertex在囊性纤维化治疗上取得成功，但未满足需求仍然很高，使用标准疗法TRIKAFTA的患者中，只有三分之一达到正常CFTR功能，三分之二未达到，这为公司提供机会 [6] - 囊性纤维化治疗市场规模达110亿美元且在增长，公司若能推动更多患者达到正常CFTR功能，将有巨大商业机会 [7] NPD - 1靶点的重要性 - NPD - 1虽不是新靶点，但多年来被认为不可成药，因其周围结合口袋浅；公司认为它是实现更多CFTR校正、推动更多患者达到正常CFTR功能的关键，且已获批的调节剂均未直接稳定NPD - 1，具有独特性和差异化 [7][8] - 约90%囊性纤维化患者的主要基因突变F508del位于CFTR蛋白的Nbd1区域，该突变使Nbd1在体温下不可逆展开，破坏蛋白折叠、转运和功能；Trikafta组合疗法是在NPD - 1周围进行校正，未直接稳定NPD - 1；若能稳定NPD - 1，单药效果几乎相当于Trikafta三联组合，若再校正蛋白其他部分，有潜力使CFTR功能完全正常化 [11][12][13] 研发管线与进展 - 管线有两个维度，Nbd1方面有两个化合物处于一期，组合选项方面有四个选项 [14] - 719和451两个NPD - 1项目一期接近完成，预计本季度公布顶线数据，两个化合物均达到一期设定的目标产品概况，即双药组合有潜力在标准疗法基础上增加临床显著益处 [14][15] - 优先选择AbbVie的Galacaftor和公司自己的ICL4校正剂109与NVD1组合，它们是优秀的组合资产 [16] 战略与市场策略 - 因NPD - 1的差异化，公司有多种进入市场的方式，最低产品概况是在标准疗法基础上添加NPD - 1；目标产品概况是Nbd1与另一种校正剂的双药组合，能在标准疗法基础上带来显著临床益处 [17][18] 临床前数据与一期数据 - CFHB测定法是囊性纤维化体外测定的金标准，具有高度临床预测性，公司用其筛选化合物和确定一期临床的暴露目标 [8][9] - 临床前数据显示，719和451单药在测定中效果几乎相当于Trikafta三联组合，与其他校正剂的双药组合有潜力使CFTR功能达到野生型水平 [23][24][26] - 一期数据显示，719和451耐受性良好，无严重不良事件，大多为轻度至中度，无导致停药的不良事件，肝功能测试除一例患流感受试者出现一级不良事件外无其他问题；支持每日两次给药 [27] - PK数据显示，719和451的所有测试剂量均高于作为附加疗法的目标，部分剂量高于双药组合目标，有多种剂量可推进 [32][35] 临床开发计划 - 2025年上半年完成一期，本季度公布顶线数据；下一步在囊性纤维化患者中进行2a期概念验证研究，将NPD - 1添加到标准疗法Trikafta上，进行为期两周的双臂研究，比较添加NPD - 1和安慰剂的汗液氯化物改善情况，预计2026年年中获得数据 [40][41][44] - 同时进行健康志愿者组合研究，研究Nbd1与2222、109的组合耐受性、PK和暴露情况，以确定最佳组合推进到2b期及以后，预计2026年年中获得数据 [45] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司与AbbVie交易获得三个互补机制，Galacaftor有二期疗效和耐受性数据，与Navacaptor组合在FEV1和汗液氯化物方面有有意义的变化 [10][36][37] - 109刚完成一期，耐受性和PK情况令人鼓舞，给药方案为每日两次，与NPD - 1组合能达到设定的PK指标 [39] - 汗液氯化物与FEV1有强相关性，CFHB数据显示氯化物转运与FEV1相关性约为0.96，当汗液氯化物改善10毫摩尔或更高时，相关性更强 [53] - 公司的CFHB测定法与Vertex类似，关键是在体外测定中加入20%体积的人血清，以更接近体内环境 [55]

生物医药行业分类 - 生物医药行业可分为biotech和biopharma两类公司，两者能力要求截然不同 [2] - biotech通常仅具备研发能力，部分具备临床能力 [2] - biopharma具备完整的研发、临床和商业化三段能力 [3] 行业核心能力分析 - 研发能力全球通用，但临床和商业化能力国内外差异显著 [4] - 临床和商业化资源需要多年积累，比研发能力更难获取 [4] - 行业最有效率的运行模式是biotech负责研发和早期临床，pharma负责后期临床和商业化 [4] 公司发展路径 - biotech实现股东价值的三种方式：出售产品、被收购或自主成为biopharma，难度递增 [5] - biopharma实现股东价值的方式只有一种：卖药 [5] - 从biotech晋级为biopharma通常需要依靠一款优秀大药提供现金流支撑后续发展 [5] - 行业竞争激烈，同靶点药物中第一个上市的占据绝对优势 [6] 成功案例分析 - 福泰制药：依靠罕见病药物KALYDECO站稳脚跟，后续迭代出ORKAMBI和TRIKAFTA两款药物，TRIKAFTA 2024年销售额达百亿美元 [7] - 再生元：依靠Eylea（年销售额百亿美元）和度普利尤单抗（峰值销售百亿美元）成为biopharma [7] - 百济神州：依靠泽布替尼（预计50亿美元峰值销售）和中美港三地融资百亿美元实现快速成长 [7] - 传奇生物：与强生合作开发西达基奥伦塞（预计百亿美元峰值销售），累计投入30多亿美元 [10] 行业特点与投资逻辑 - 生物医药研发天然逆集中，大公司通过收购小公司获取创新 [5] - 美国市场药价远高于其他地区，能否进入美国市场是判断公司上限的关键标准 [8] - 授权合作是规避地缘政治风险的有效模式 [9] - 投资应关注已有三期临床FIC/BIC药物（10亿美元峰值销售）且战略清晰的公司 [12] - 警惕仅凭早期数据或PPT炒作概念的公司 [12]