文章核心观点 - 2026年有望获FDA批准的十款创新疗法，涵盖代谢疾病、肿瘤、自身免疫等多个领域，不仅是科学进步的缩影，更预示着未来几年治疗范式的转变 [1] - 这些潜在获批疗法标志着生物医药研发正从“泛化抑制”迈向“精准调控”新阶段，拓展了关键适应症的治疗边界，折射出创新药研发范式向患者为中心、数据驱动决策的系统性转变 [36] 2026年十大潜力药物概览 - 根据Evaluate报告，2026年有望获批的十款创新疗法预计到2032年将产生显著的销售额，其中诺和诺德的Cagrisema预计销售额最高，达172亿美元 [2] - 礼来的Orforglipron预计2032年销售额为118亿美元，吉利德/Arcellx的Anito-cel为25亿美元，Roivant Sciences的Brepocitinib为23亿美元，强生/Protagonist的Icotrokinra为22亿美元 [2] - Celcuity的Gedatolisib预计2032年销售额为21亿美元，Praxis的Ulixacaltamide为21亿美元，阿斯利康的Baxdrostat为20亿美元，阿斯利康的Camizestrant为20亿美元，Vera Therapeutics的Atacicept为17亿美元 [2] 代谢疾病领域：肥胖治疗的双雄争霸 - 诺和诺德的CagriSema是长效胰淀素类似物cagrilintide与司美格鲁肽的固定剂量联合疗法，每周一次皮下注射，旨在通过协同作用更有效地调节代谢和减重 [5] - 礼来的Orforglipron是一种每日一次的口服小分子GLP-1受体激动剂，给药便利性高，不受进食和饮水限制，有望提高患者依从性 [6] - CagriSema的3期临床试验REDEFINE 1结果显示，在第68周，不论患者是否持续用药，CagriSema组实现了20.4%的体重下降，安慰剂组为3.0%；在假设所有患者均持续用药的情况下，体重下降幅度为22.7%，安慰剂组为2.3% [7] - Orforglipron的3期临床试验ATTAIN-2结果显示，在72周治疗中，药物带来了显著的体重下降、糖化血红蛋白水平有意义的降低，并改善了心脏代谢风险因素 [8] - 这两款药物代表了肥胖治疗的两大趋势：联合疗法与口服GLP-1激动剂，它们的上市将重塑肥胖治疗市场竞争格局 [9] 肿瘤领域：细胞疗法与乳腺癌治疗的进展 - 吉利德科学/Arcellx的Anitocabtagene autoleucel（anito-cel）是一款靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，采用创新的D-Domain结构域，旨在提高CAR表达稳定性并降低免疫毒性 [10][11] - 关键性2期临床试验iMMagine-1数据显示，中位随访15.9个月时，anito-cel治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的总缓解率为96%，完全缓解/严格完全缓解率为74%，24个月无进展生存率为61.7%，总生存率为83.0% [11] - anito-cel的技术创新为CAR-T疗法未来拓展至实体瘤领域提供了新的研究思路与技术借鉴 [12][13] - 在乳腺癌领域，Celcuity的Gedatolisib是一种多靶点PAM抑制剂，可强效靶向全部I类PI3K亚型及mTORC1/2，实现通路全面阻断 [20] - 3期VIKTORIA-1试验针对PIK3CA野生型患者的数据显示，Gedatolisib联合方案使疾病进展或死亡风险降低76%，中位无进展生存期达到9.3个月，对照组仅为2.0个月 [22] - 阿斯利康的Camizestrant是一款新型口服选择性雌激素受体降解剂，尤其对存在ESR1突变的患者疗效更佳 [23] - 3期临床试验SERENA-6结果显示，对于携带ESR1突变的患者，Camizestrant联合方案将疾病进展或死亡风险降低了56%，无进展生存期为16.0个月，对照组为9.2个月 [25] - Gedatolisib和Camizestrant的出现标志着HR+/HER2-晚期乳腺癌治疗从单靶点向多通路联合治疗的重要转变 [26] 自身免疫疾病领域：精准靶向治疗 - Roivant Sciences的Brepocitinib是一种选择性TYK2/JAK1双重抑制剂，通过精准阻断致病性信号通路治疗自身免疫疾病 [14] - 关键性Ⅲ期临床试验VALOR数据显示，治疗第52周时，Brepocitinib组皮肌炎患者平均总改善评分为46.5，显著高于安慰剂组的31.2 [15] - 强生/Protagonist的Icotrokinra是一款潜在first-in-class口服靶向多肽，通过特异性阻断白细胞介素-23受体发挥作用 [15] - 针对银屑病的Ⅲ期临床试验ICONIC-LEAD数据显示，治疗第16周时，Icotrokinra组65%的患者达到研究者总体评估0/1分，50%的患者实现银屑病面积与严重程度指数90改善，安慰剂组分别为8%和4% [17] - 这两款药物均采用口服给药方式，提升了慢性病患者的治疗依从性 [17][18] - 它们的研发标志着自身免疫性疾病治疗领域从广谱炎症抑制向精准机制阻断的重要突破 [19] 其他高未满足需求疾病领域 - 阿斯利康的Baxdrostat是一款每日一次的口服高选择性醛固酮合酶抑制剂，用于治疗难治性高血压 [28] - 3期临床试验BaxHTN结果显示，与安慰剂相比，两种剂量的baxdrostat在第12周均显示出统计学上显著且具有临床意义的平均收缩压降低 [29] - Bax24试验显示，baxdrostat在12周时使24小时平均收缩压实现具有统计学和临床意义的显著降低，接受治疗的患者中71%达到24小时平均收缩压＜130mmHg，安慰剂组为17% [30] - Praxis的Ulixacaltamide是一种高选择性T型钙通道小分子抑制剂，用于治疗特发性震颤 [32] - 3期Essential3项目显示，Ulixacaltamide组第8周mADL11评分改善为-4.3，安慰剂组为-1.7，疗效维持率为55%，安慰剂组为33% [32] - Vera Therapeutics的Atacicept是一种重组融合蛋白，靶向BAFF和APRIL，用于治疗IgA肾病 [33] - 3期ORIGIN研究期中分析数据显示，atacicept治疗组在第36周24小时尿蛋白/肌酐比值较基线下降46%，较安慰剂组实现42%的下降 [34] - 这些药物为高血压、特发性震颤和IgA肾病等小众疾病患者提供了新的治疗选择 [35]

行业趋势：肿瘤治疗进入新时代 - 肿瘤治疗已迈入精准化、个体化、多学科协作的新时代，治疗不能仅聚焦肿瘤本身，更要兼顾患者的整体健康，提供全周期照护 [3] - 肿瘤防治正朝着规范化、精准化、创新化方向发展，抗肿瘤创新药物和疗法不断涌现，推动肿瘤治疗逐步进入慢病管理时代 [9] - 多学科协作模式已成为肿瘤治疗的主流趋势，通过多学科专家联合会诊，能够为患者制定更具个性化的诊疗方案 [8] 诊疗体系与能力建设 - 基层诊疗能力的提升是肿瘤防控体系中的重要一环，需借助技术帮扶、远程会诊等方式，推动优质医疗资源下沉 [3] - 需进一步完善肿瘤防治体系，实现早筛、早诊、早治的全程管理 [3] - 目前我国肿瘤防治仍存在区域发展不平衡、患者随访管理不规范等问题，亟待进一步完善诊疗体系 [8] - 需加大对基层医疗的扶持力度，提升基层医生的肿瘤诊疗水平，让优质医疗资源惠及更广泛的患者群体 [8] - 需强化患者全程管理，涵盖治疗后的康复指导、心理支持等服务 [8] 肝胆肿瘤领域进展 - 当前肝胆肿瘤治疗已迈入免疫主导阶段，免疫治疗与靶向、介入治疗的协同联动，显著延长了患者生存期，还为部分不可切除肿瘤创造根治机会 [2] - 2025年，国内外权威指南修订、国内多项专家共识出台，进一步推动肝胆肿瘤诊疗从“经验型”向“循证型”转变 [2] - 未来诊疗需向精准分层、机制协同、全病程管理深化，强化高危人群早筛早诊与科普宣传，优化联合治疗方案 [2] 肺癌领域进展 - 得益于精准诊疗的推广、靶向治疗和免疫治疗的应用等，肺癌患者的生存期和生活质量得到了有效延长和提升 [4] - 小细胞肺癌领域迎来突破性变革，全新的T细胞抗体激活类药物，在SCLC二线治疗中效果显著，为临床提供了新的治疗范式 [4] - 在非小细胞肺癌早中期领域，纳武利尤单抗联合化疗新辅助治疗能有效提升患者5年生存率，多款创新药物及治疗方案的出现，推动非小细胞肺癌从长生存迈向治愈 [4] - NSCLC晚期精准靶向治疗成果丰硕，明确了MET扩增可作为NSCLC的驱动基因靶点，为后续相关研究开辟了新方向 [4] - 精准靶向、抗体偶联药物等显示出明确的生存突破，带来更多临床选择 [4] 消化道肿瘤领域进展 - 我国消化道肿瘤诊疗领域成效显著，食管癌方面，国产创新药物推动权威治疗指南迭代，保器官治疗、化免联合策略成临床研究热点 [4] - 胃癌领域，HER2靶向联合免疫治疗斩获突破，CLDN18.2靶点研究稳步推进，PD-L1阳性人群术后“减法治疗”取得阳性临床结果 [4] - 尽管成绩斐然，消化道肿瘤诊疗仍面临标准化方案待完善、精准筛选体系需优化的现实挑战 [6] - 未来行业需聚焦一线疗效提升与后线策略完善，以精准治疗为核心发展路径，持续探索创新手段 [6] 妇科肿瘤领域进展 - 靶向和免疫治疗的快速发展为妇科恶性肿瘤患者带来新希望 [6] - 我国宫颈癌年新发病例数呈增加趋势，免疫联合同步放化疗可为高危局晚期宫颈癌患者带来无进展生存期与总生存期双重获益 [6] - 在卵巢癌领域，免疫治疗也初现曙光，创新联合疗法的研究进展也为卵巢癌患者提供新的治疗探索 [6] - 子宫内膜癌发病率近年来明显升高，免疫联合化疗方案用于晚期子宫内膜癌全人群一线治疗可提升患者生存获益 [6] 泌尿系统肿瘤领域进展 - 国产手术机器人投入临床应用，国产设备已从“创新产品”成长为推动中国泌尿外科微创化、高质量发展的核心力量 [6] - 免疫及ADC等药物联合疗法的突破性进展，为患者带来更多获益，ADC联合免疫围手术期治疗为顺铂不耐受MIBC患者带来显著生存获益 [6] - 保器官治疗取得重大进展，多种联合方案提升了疗效与器官功能保留率 [6] - 泌尿系统肿瘤的治疗正从传统外科手术向“手术+药物”协同治疗方向发展 [6] 鼻咽癌领域进展 - 我国鼻咽癌发病率较高，且因起病隐匿、恶性程度高，超70%患者初诊时已处于中晚期 [7] - 在晚期复发/转移性鼻咽癌治疗中，免疫联合化疗已成为一线方案，双免联合、靶免联合及ADC药物等创新疗法正为该领域开辟新方向 [7] - 针对局部晚期鼻咽癌，“减毒增效”是核心发展目标，免疫治疗的应用为患者带来显著生存获益 [7] - 替雷利珠单抗联合GP化疗方案，能显著提升局部晚期患者诱导治疗后的完全缓解率，且安全性可靠，为后续放疗靶区优化奠定基础 [7] 血液肿瘤领域进展 - 近年来CAR-T细胞治疗、靶向药物的临床应用，让许多以往难以治愈的血液肿瘤患者获得了长期生存的机会 [8] - 当前我国仍面临早诊率偏低、基层诊疗水平不均衡等现实问题 [8] - 需进一步加强科普宣传，提高公众对血液肿瘤的认知度，推动早筛早诊工作落地见效 [8] - 需强化多中心协作，开展大规模临床研究，持续优化诊疗方案，提升创新疗法的可及性 [8] - 需聚焦血液肿瘤的精准治疗与基础研究，深化产学研融合，加快新型药物和治疗技术的临床转化 [8] 临床科研与人才建设 - 临床科研创新是攻克肿瘤的核心抓手 [4] - 需鼓励中青年医生投身临床科研创新、紧盯国际前沿 [2] - 需加强临床科研与临床实践的深度结合，推动诊疗规范的更新与普及 [8] - 企业积极投身医疗生态圈建设，以患者为中心推动肿瘤领域的临床科研转化和临床人才梯队建设 [9] - 通过支持相关计划，期待更多中青年医生积极参与肿瘤临床科研，拓宽国际视野，将先进技术理念应用于临床实践 [9]

行业投资评级 - 生物医药行业评级为“强于大市”（维持）[1] 核心观点 - 国家医保局印发《病理类医疗服务价格项目立项指南（试行）》，有望推动医疗服务高质量发展，为人工智能辅助技术应用培育新场景[4] - 创新药崛起具备持续性，建议从管线布局、单品潜力、技术平台等角度关注相关公司[6] - CXO、上游及器械板块均存在投资机会，建议关注各细分领域龙头[6] 行业政策与影响 - 2025年12月19日，国家医保局印发《病理类医疗服务价格项目立项指南（试行）》，对现有病理类价格项目进行系统性重塑，聚焦活检取样、样本处理、切片复制、病理染色、病理诊断等环节设立价格项目，形成28项价格项目、3项加收项、2项扩展项[4] - 政策意义包括：1）规范病理数字化切片收费，夯实新场景大规模应用的数据基础[4]；2）探索以适宜形式回应人工智能辅助收费诉求，将“人工智能辅助诊断”列为病理诊断的扩展项并纳入价格构成，为技术应用理顺收费路径[4]；3）单设病理诊断价格项目，突出技术劳务价值[4]；4）单列病理样本检测价格项目，支持精准用药指导[4] 投资策略与建议 - **创新药**：建议关注管线布局丰富的公司，如恒瑞医药、百济神州、中国生物制药等[6]；创新药单品潜力大、价格有望重估的企业，如三生制药、凯因科技、千红制药等[6]；前沿技术平台布局领先的企业，如东诚药业、远大医药、科伦博泰等[6] - **CXO**：医药研发投入稳中有升，创新环境有望转暖，新兴领域带来额外增量，建议关注凯莱英、药明康德、药明生物、博腾股份等[6] - **上游**：优质企业海外布局进入收获期，国内外共促业绩增长，建议关注奥浦迈、百普赛斯、百奥赛图等[6] - **器械**：招采持续推进，设备公司渠道库存逐步消化，有望迎来改善拐点，建议关注迈瑞医疗、联影医疗、开立医疗等[6] 行业要闻与研发进展 - 武田新一代高选择性口服TYK2抑制剂zasocitinib（TAK-279）治疗成人中重度斑块型银屑病的两项关键III期研究取得积极结果，计划在2026财年起递交新药上市申请[12] - 百奥泰抗VEGF单抗维拉西塔单抗（BAT5906）的上市申请已获国家药监局受理，适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性，是首个申报上市的国产眼科抗VEGF单抗[13] - 赛诺菲阿夫凯泰（Aficamten）获得国家药监局批准上市，用于治疗纽约心脏病协会心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者[15] - 阿斯利康和第一三共的德曲妥珠单抗获FDA批准新适应症，用于联合帕妥珠单抗一线治疗无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者[16] 市场行情回顾 - **A股市场**：上周医药板块下跌0.14%，同期沪深300指数下跌0.28%，医药行业在28个行业中涨跌幅排名第19位[8][19] - 截止2025年12月19日，医药板块估值为29.18倍（TTM，整体法剔除负值），对于全部A股（剔除金融）的估值溢价率为17.34%[24] - 医药子行业中涨幅最大的为医药商业，涨幅4.94%[24] - 上周医药生物A股标的中，涨幅TOP3为：华人健康（+55.91%）、鹭燕医药（+36.76%）、漱玉平民（+35.67%）[28][29]；跌幅TOP3为：长药控股（-24.04%）、一品红（-23.69%）、热景生物（-16.50%）[28][29] - **港股市场**：上周医药板块下跌1.77%，同期恒生综指下跌1.21%，医药行业在11个行业中涨跌幅排名第8位[8][31] - 截止2025年12月19日，港股医药板块估值为28.32倍（TTM，整体法剔除负值），对于全部H股的估值溢价率为126.79%[31]

国家高性能医疗器械创新中心发布2025年度行业洞察 - 国家高性能医疗器械创新中心于12月18日发布了《2025年度医疗器械行业创新生态洞察》榜单，榜单包含人物类、企业类、产品类、机构类及园区类等11项评估类别，通过多轮评审筛选出一批产业新生力量 [1] - 该评估项目已连续四年非营利性运作，以技术渗透、临床转化、产业链自主为标尺，聚焦AI医疗、精准治疗等前沿领域，旨在发掘创新力量并绘制从“医疗器械大国”迈向“医疗器械强国”的行动路径 [1] - 评估体系已从最初的“企业+人物”双维度，系统性升级拓展为覆盖企业、人物、产品、高校、医院、投资机构、产业园区七大维度、十数个类目，实现了对创新链、产业链、资本链的全方位覆盖 [2] 国创中心的成果与产业推动作用 - 过去五年，国创中心践行新型举国体制，实现了从单点突破到生态协同的发展，推动全球首台5.0T人体全身磁共振、国产首台ECMO等创新装备跻身国际第一梯队，并培育了一批前沿创新医疗器械企业 [2] - 在郑海荣院士带领下，联合中国科学院深圳先进技术研究院、迈瑞医疗、汉诺医疗组成攻关团队，用时不到三年完成ECMO整机的国产化制造，性能达国际同类水平，是高端医疗装备发展的重要里程碑 [2] - 国创中心致力于补强核心零部件及关键原材料技术，联合龙头企业攻克高性能AFE芯片并实现全链条国产化，同时完成高精度医用镍钛材料、高性能膜材料等技术研发并实现量产，建立了全流程国产化生产体系 [3] 国创中心的科研贡献与战略支撑 - 五年来，在政策支持下，国创中心累计承担国家及地方科研任务120余项，申请专利296项（其中三分之二为发明专利），授权专利143项，参与制修订行业标准11项 [3] - 国创中心发挥智库作用，累计承担各级战略研究与规划任务30余项，深度参与国家高端医疗装备领域“十五五”顶层战略规划，并承担国家部委技术预测及重点专项动议等任务，为服务国家战略和产业协同提供智力支撑 [3]

行业投资评级 - 对医药生物行业评级为“增持”，并维持该评级 [5] 核心观点 - 医药板块处于阶段震荡分化、轮动加快阶段，建议把握主题轮动及底部调整机会，尤其是创新药及产业链 [7][11] - 短期可把握流感等主题机会，中长期则需坚守创新与政策支持的方向 [7][11] - 2025年末的ESMO Asia和ASH会议揭示了肿瘤治疗从“广谱抗癌”走向精准分层，前沿技术不断拓展治疗边界，为创新药板块指明了关键投资方向 [7][11][14] 行业表现与估值 - 截至报告期，医药生物行业上市公司数为498家，行业总市值为72,066.76亿元，流通市值为65,266.10亿元 [2][5] - 2025年初至报告周，医药板块收益率为15.86%，同期沪深300收益率为16.51%，医药板块跑输0.65个百分点 [8][25] - 报告周（2025年12月第一周），沪深300指数上涨1.28%，医药生物指数下跌0.74%，在31个一级子行业中排名第21位 [7][8][11][25] - 报告周医药板块内部分化明显：医药商业、中药子板块分别上涨5.19%、0.03%；医疗器械、生物制品、化学制药、医疗服务子板块分别下跌0.93%、1.28%、1.14%、1.37% [7][8][11][25] - 以2025年盈利预测估值计算，医药板块估值26倍PE，相对全部A股（扣除金融板块）的溢价率为11% [8][28] - 以TTM估值法计算，医药板块估值29.3倍PE，低于历史平均水平（34.9倍PE），相对全部A股（扣除金融板块）的溢价率为53.1% [8][28] 会议揭示的投资方向 - **关注拥有前沿技术平台的生物科技公司**：例如ASH会议上展示颠覆传统制备流程的体内生成CAR-T技术，以及ESMO Asia上针对B7-H3等靶点在非小细胞肺癌等实体瘤中显示积极疗效的ADC药物 [7][11][14] - **看好能够实现差异化布局的研发策略**：在实体瘤领域聚焦罕见靶点（如HER2突变、MET扩增）和探索优势人群的联合疗法；在血液瘤领域针对BTK抑制剂耐药后市场或探索固定疗程联合疗法 [7][11][14] - **重视血液瘤“慢病化”带来的长期投资价值**：随着BTK抑制剂、BCL-2抑制剂、CD38单抗等高效药物涌现，许多血液肿瘤正变成可控慢性病，形成用药周期长、市场空间持续扩大的存量患者市场 [7][11][14] ESMO Asia会议亮点 - **精准治疗向纵深发展**：双特异性抗体联合TKI正在重新定义EGFR突变一线治疗标准；针对难治的Ex20ins和HER2突变，新一代TKI如Zipalertinib、Sevabertinib和Zongertinib正在填补临床空白 [7][11][16] - **联合治疗模式不断突破**：“免疫+化疗+细胞治疗”（信迪利单抗+CIK）组合将客观缓解率推至80%；普那布林为多西他赛“赋能”打破二线治疗僵局 [7][11][16] - **“中国智造”表现亮眼**：百利天恒的全球首创靶向EGFR和HER3的双特异性抗体偶联药物Iza-bren研究是唯一入选的头颈部肿瘤研究，结果同步发表于《柳叶刀》主刊 [7][8][11][16] ASH会议亮点 - **中国研究影响力提升**：本届ASH有近90项中国研究入选口头报告，体现了中国在血液学领域日益增长的影响力 [8][11][17] - **引领前沿技术突破**：例如莱芒生物的代谢增强型CAR-T在极低剂量下实现高缓解率 [8][12][17] - **深耕临床未满足需求**：例如亚盛医药在耐药白血病领域、微芯生物西达本胺为高危淋巴瘤确立新标准 [8][12][17] - **体内CAR-T疗法成为焦点**：旨在将CAR-T从复杂昂贵的“定制药物”转变为便捷普惠的“即用型”治疗，治疗周期可从数周缩短至几天，成本有望降至传统方法的十分之一甚至更低 [8][12][18] 重点推荐公司表现 - 报告所列12月重点推荐公司（包括康方生物、药明合联、三生制药等10家）本月及本周平均下跌1.07%，跑输医药行业指数0.33个百分点 [8][37][38] 行业热点与公司动态 - **政策动态**：国家医保局与北京市政府共同启动中国药品价格登记系统，九家知名药企进行了首批价格登记 [23] - **产品进展**：复星医药自主研发的1.1类创新药芦沃美替尼片（复迈宁®）临床成果发布，填补了相关罕见病治疗空白 [23] - **研发与合作**：多家重点公司披露研发进展与合作，例如百利天恒收到与百时美施贵宝就Iza-bren合作的2.5亿美元里程碑付款；科伦博泰与Crescent Biopharma就SKB105达成合作，涉及8000万美元首付款及最高12.5亿美元里程碑付款 [41][44]

核心观点 - 信达生物宣布其玛仕度肽9 mg在中重度肥胖人群的III期临床研究GLORY-2达成主要及所有关键次要终点，疗效媲美减重手术，计划递交上市申请 [1][3] 临床研究结果 - 玛仕度肽9 mg治疗60周后，在单纯性肥胖受试者中实现平均体重降幅20.08% [1] - 相较于安慰剂，药物显著改善多项代谢指标，包括腰围、收缩压、甘油三酯、非高密度脂蛋白胆固醇、低密度脂蛋白胆固醇及血尿酸水平 [1][2] - 研究入组462例受试者，基线平均体重94.0 kg，平均BMI为34.3 kg/m²，按2:1比例随机分配至玛仕度肽组或安慰剂组 [2] - 药物耐受性和安全性良好，与GLORY-1试验一致，未发现新增安全性信号 [1][3] 目标患者群体与临床需求 - 研究针对中国BMI≥30 kg/m²，特别是超过32.5 kg/m²的中重度肥胖人群，该群体基线平均BMI超过34 kg/m² [1][2] - 该人群心血管代谢疾病负担重，目前缺乏有效的无创药物方案，一线治疗方案往往考虑代谢手术 [1][2] - 开发适合中重度肥胖人群的药物治疗将为该群体提供新的治疗选择，实现分级体重管理和精准治疗 [2][3] 公司进展与计划 - 公司开发玛仕度肽不同剂量和给药方案，以满足不同肥胖程度患者的需求 [3] - 近期计划向国家药监局递交玛仕度肽9 mg用于成人体重控制的上市申请 [3]

远大医药创新产品进展 - 创新温度敏感性栓塞剂GPN00289完成注册性临床研究的全部患者入组，增强核药抗肿瘤诊疗板块竞争力 [1] - 全球创新型人工血管产品aXess取得关键性临床试验成功，在安全性和有效性上均优于现行标准疗法 [1] - aXess作为内源性组织修复产品，有望为终末期肾脏病患者的血液透析治疗提供更优方案，或改变当前治疗格局 [1] aXess产品临床优势与市场潜力 - aXess EU研究结果显示，其与其他动静脉移植物相比具有优异通畅率和更少干预次数，与AVF相比再干预率更低且抗感染性高 [7] - 在120名患者临床试验中，仅出现一例因穿刺感染相关的部分人工血管取出事件，证明产品高抗感染性能 [7] - 在超过1.5万次透析治疗中，出血并发症发生率低于0.02%，可实现近乎即时的穿刺操作 [7] - aXess在美国的关键性临床研究于2024年11月完成首例患者入组，在欧洲的研究于2025年1月完成全部患者入组，中国注册工作积极推进中 [8] 血液透析市场需求与规模 - 全球有约8.5亿慢性肾脏病患者，其中终末期肾脏病患者2022年超1000万人，预计2030年将增长至近1461万人，年复合增长率约4.5% [2] - 中国ESRD患者数量占全球30%以上，预计2030年将超620万人 [2] - 截至2024年底，中国维持性血液透析患者已达102.7万人 [5] - 国内血液透析医疗器械市场规模2019年至2022年复合年均增长率约6.5%，预计至2030年将增加至近484亿元 [5] 心脑血管精准介入诊疗板块布局 - 公司心脑血管精准介入诊疗平台围绕通路管理、结构性心脏病及心衰三个方向布局，已搭建超过30款产品的高端医疗器械集群 [9] - 通路管理方向已有22款产品在中国获批上市，结构性心脏病已有1款产品在中国获批上市 [9] - 多极肾动脉射频消融系统铂睿时Iberis于2025年2月在中国获批上市，是全球唯一获欧盟CE认证且具备双入路设计的RDN产品 [10] - 经导管二尖瓣夹系统NeoNova和冠脉冲击波系统DEEPQUAKE-C分别于2025年2月和6月在中国获批上市 [10] 公司研发与全球化战略 - 公司已实现“无源+有源”创新器械平台的全面建设，武汉、常州、上海研发生产基地均已投入使用 [11] - 公司与美国、加拿大、德国、意大利、瑞士等多国临床中心和研发平台建立技术合作，推进“Go Global”全球化创新战略 [11]

远大医药创新产品进展 - 公司创新温度敏感性栓塞剂GPN00289完成注册性临床研究的全部患者入组，增强核药抗肿瘤诊疗板块竞争力 [1] - 全球创新型人工血管产品aXess取得关键性临床试验成功，在安全性和有效性上优于现行标准疗法 [1] - aXess作为内源性组织修复产品，有望为终末期肾脏病患者的血液透析提供更优方案，是心脑血管精准介入诊疗板块的重要里程碑 [1] aXess产品技术优势与临床数据 - aXess在欧洲18个中心的前瞻性研究结果显示，其通畅率优异且干预次数少，与动静脉移植物相比再干预率更低且具高抗感染性 [9] - 在全部120名患者试验中，仅出现一例因穿刺感染相关的部分人工血管取出事件，证明产品抗感染性能极高 [9] - 在超过1.5万次透析治疗中，出血并发症发生率低于0.02%，可实现近乎即时的穿刺操作 [9] - 其革命性潜力源于独特的内源性组织修复技术，通过多孔微结构使患者形成与自身血管相同的“活的”血管 [10] 终末期肾脏病与血液透析市场 - 全球有约8.5亿慢性肾脏病患者，其中终末期肾脏病患者2022年超1000万人，预计2030年将增长至近1461万人，年复合增长率约4.5% [2] - 中国ESRD患者数量占全球30%以上，预计2030年将超620万人 [2] - 截至2024年底，中国维持性血液透析患者达102.7万人 [5] - 2019年至2022年国内血液透析医疗器械市场复合年均增长率约6.5%，预计至2030年将增加至近484亿元，其中血管通路产品市场增速高于整体 [5][8] 心脑血管精准介入诊疗板块布局 - 公司在该领域围绕通路管理、结构性心脏病及心衰三个方向布局，已搭建超过30款产品的高端医疗器械集群 [11] - 通路管理方向已有22款产品在中国获批上市，结构性心脏病方向有1款产品在中国获批上市 [11] - 2025年多款产品成功获批上市，包括多极肾动脉射频消融系统铂睿时Iberis™、经导管二尖瓣夹系统NeoNova®及冠脉冲击波系统DEEPQUAKE-C™ [14] - aXess可与公司另一款创新医疗器械APERTO® OTW在血液透析领域形成协同 [11] 全球化研发与商业化进展 - aXess在美国的关键性临床研究于2024年11月完成首例患者入组，在欧洲的关键性临床研究于2025年1月完成全部患者入组，中国的注册工作积极推进中 [10] - 公司已实现“无源+有源”创新器械平台的全面建设，武汉、常州、上海研发生产基地投入使用 [15] - 公司与美国、加拿大、德国、意大利、瑞士等多国临床中心和研发平台建立技术合作，推进“Go Global”全球化创新战略 [15]

核心观点 - 公司旗下广州泰和肿瘤医院院长钱朝南教授入选《全球前2%顶尖科学家榜单（2025）》[1] - 公司成为全国仅有两家入选肿瘤学领域终身科学影响力榜单的非公医疗机构之一[1] - 钱朝南院长连续六年入选榜单 凸显公司在肿瘤放疗领域的长期国际竞争力[1][2] - 公司科研实力获全球认可 在鼻咽癌领域拥有国际一流的科研与临床经验[2] - 公司通过"科研引领+国际合作"战略 强化学术与临床双轮驱动[3] 学术成就 - 钱朝南教授入选斯坦福大学与爱思唯尔联合发布的全球顶尖科学家榜单 该榜单从全球近700万名科学家中筛选前2%顶尖人才[1] - 钱朝南教授自2020年起连续六年蝉联榜单 成为国内肿瘤放疗领域少数长期保持国际竞争力的学者[1] - 钱朝南教授在头颈部肿瘤特别是鼻咽癌领域具有深厚科研积淀与临床突破[1] - 钱朝南教授在精准医疗与质子治疗领域取得突破性成果 主导推动鼻咽癌治疗的规范化与精准化[2] 行业地位 - 全国仅两家非公医疗机构入选肿瘤学领域终身科学影响力榜单 公司是其中之一[1] - 公司形成"鼻咽癌特色+多病种覆盖"体系 在大湾区率先探索大分割质子放疗等创新方案[2] - 非公机构入榜极少 公司入选进一步凸显其科研实力的独特价值和行业稀缺性[2] - 公司科研壁垒获全球认可 在华南高发鼻咽癌病种上拥有国际一流科研与临床经验[2] 发展战略 - 公司坚持"科研引领+国际合作"核心战略 通过引进顶尖人才、搭建科研平台、推动跨境合作[3] - 公司采用"国际化科研+本土临床"发展战略 钱朝南院长的持续入榜是该战略的直接成果[1][3] - 公司将继续加大科研投入 重点推动质子治疗、免疫治疗与人工智能在鼻咽癌及其他高发肿瘤中的应用[3] - 公司加速科研成果向临床转化 进一步巩固在精准治疗领域的领先地位[3] 临床价值 - 钱朝南教授的研究既具备长期学术价值如肿瘤转移机制基础研究 又能紧跟全球肿瘤学前沿如质子治疗方案优化[2] - 公司临床转化研究成果已融入诊疗路径 形成差异化竞争优势[2] - 创新治疗方案既保障治疗效果 又最大程度保留患者生活质量[2] - 相关研究持续发表于国际权威期刊 为中国鼻咽癌防治赢得国际话语权[2]

核心观点 - CAR-T产品在中国市场面临支付难题 商业化进展不及预期 但全球市场表现亮眼 尤其传奇生物凭借强生合作实现高速增长[4][5][10] - 随着产品上市数量增加和成本控制措施推进 未来五年CAR-T价格可能降至医保可承受范围[5][17][18] 中国CAR-T市场表现 - 药明巨诺2025年上半年营收1.063亿元 其中CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液销售额8100万元 低于2024年同期的8680万元和2023年同期的8774万元[2][3] - 科济药业2025年上半年收入5100万元 同比增长703.8% 主要受益于CAR-T产品[6] - 复星凯特CAR-T产品奕凯达累计治疗患者超1000人 2024年销售额在3亿-5亿元区间[6][15] - 中国尚未有单个CAR-T产品年销售额过亿元的公开数据[15] 全球市场表现 - 传奇生物CAR-T产品2025年二季度全球销售额4.39亿美元 上半年达8.08亿美元 较去年同期翻倍增长[3][10] - Carvykti已成为全球最畅销CAR-T产品 同期Yescarta营收3.93亿美元 Kymriah为1.25亿美元 Breyanz卖出3.44亿美元 Tecartus销售额仅9200万美元[10] - 强生预计Carvykti 2025年销售额有望突破20亿美元[10] 产品定价情况 - 中国已上市CAR-T产品定价区间为99.9万-129万元：药明巨诺129万元 驯鹿生物116.6万元 合源生物99.9万元 科济药业115万元[8][15] - 传奇生物产品定价46.5万美元（约330万元）[8][9] - 全球首款CAR-T疗法Kymriah定价47.5万美元 Yescarta定价37.3万美元[9] 商业化合作模式 - 传奇生物与强生2017年签署全球合作协议 获得3.5亿美元预付款 共同承担临床和销售费用[10] - 合源生物与CASI合作出现纠纷 香港国际仲裁中心发布紧急禁令禁止其自行商业化 天津法院冻结合源生物1.9亿元存款[13] 支付体系进展 - 三款CAR-T产品进行医保和商保"双线申报"：驯鹿生物 合源生物和科济药业的产品[16] - 复星凯特和药明巨诺产品单独申报基本医保目录[16] - 全国78个惠民保将CAR-T纳入保障 上海"沪惠保"三年累计赔付超4000万元 80多例患者获得治疗[17] 成本控制措施 - 每剂CAR-T生产成本约4.3万美元 其中慢病毒载体成本约2.89万美元/患者[17] - 药明巨诺开始从国内供应商采购关键原材料[17] - 体内制备CAR-T技术取得突破 华中科技大学团队实现全球首次体内制备CAR-T细胞[18]