香 港 交 易 及 結 算 所 有 限 公 司 及 香 港 聯 合 交 易 所 有 限 公 司 對 本 公 告 的 內 容 概 不 負 責，對其準確性或完整性亦不發表任何聲明，並明確表示，概不對因本公告全部 或任何部份內容而產生或因倚賴該等內容而引致的任何損失承擔任何責任。 Laekna, Inc. 來凱醫藥有限公司 風險提示 LAE103最終不一定能夠成功開發及商業化。本公司股東及潛在投資者於買賣本公 司證券時務請審慎行事。 自願公告 LAE103的新藥臨床試驗(IND) 已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)批准 本 公 告 由 來 凱 醫 藥 有 限 公 司（「 本 公 司 」， 連 同 其 附 屬 公 司 統 稱「 本 集 團 」）自 願 作 出，以告知本公司股東及潛在投資者本集團最新業務進展。 謹參照本公司於2025年6月30日就LAE103向美國食品藥品管理局（「美國FDA」）提 交新藥臨床試驗「( IND」)申請所發佈之公告。LAE103（ 一種針對Act RIIB的單克隆 抗體 ）為本公司自主研發、潛在用於治療肌少性肥胖症及其他肌肉相關疾病。 公司董事（「董事」）會（「董事會」）欣然宣佈，LA ...

公司调研信息 - 之江生物2024年研发支出约6000万元，2025年预计同比增长，持续创新分子诊断技术，深耕肿瘤早筛、伴随诊断及精准治疗方向 [1] - 公司与三优生物合作，4个在研项目有序推进，1项进入发明专利受理阶段 [1] - 类器官服务面向科研机构、医疗机构，提供定制化模型及一站式解决方案 [1] - 未来增资三优生物将综合考虑战略布局、股东利益、市场环境等因素 [1] - 已完成3次股份购，正在进行2025年第2次购，未来计划视情况而定 [1] - 投资项目布局高技术壁垒、核心竞争力强的项目，推动创新成果转化 [1] - 未来发展规划以科技创新为引擎，拓展产品线，实现全产业链布局，开拓国际市场 [1] - 海外商业计划包括加大全球布局，新建智能制造工厂，推进本地化团队建设，提升客户精细化管理水平 [1] 机构背景 - 上海睿亿投资发展中心成立于2016年，创始合伙人为证券公募基金行业、证券私募基金行业的资深人士 [2] - 团队成员来自知名公募基金、券商或私募基金，平均从业时间超过10年 [2] - 公司以"为客户创造持续稳健的收益"为目标，投资团队人员皆是多年绝对收益践行者 [2] - 公司通过深入研究企业价值和主动择时管理获取超额回报的理念，持续为客户创造稳健收益 [2] - 团队内部采取合伙人激励机制，倡导"诚信、专业、互助、尊重"的企业文化 [2] - 秉承"快乐投资、持续投资、健康投资"理念 [2]

国际专家"把脉"，求解看大病难题 癌症、心梗脑梗、罕见病……这些威胁健康的"大敌"怎么对付？大会请来"医学天团"，包括全球顶尖期 刊主编、中外院士等数十位大咖。大会执行主席、英国医学科学院高昉院士点出关键："粤港澳大湾区 有独特优势。我们探索的新模式，不光服务本地百姓，还能为世界提供高效协作的'中国智慧'。"专家 们现场分享了不少"硬货"：比如设计临床试验的"妙招"，能更快找到好疗法；在基因治疗上取得突破， 给原本"无药可医"的罕见病家庭带来新希望。讨论的核心始终围绕"如何实实在在地提升治病救人的能 力"。 湾区联手"提速"，好疗法不再遥远 百姓最关心的健康大事，正迎来临床研究的"湾区答案"。7月12日，一场汇聚了全球顶尖医学专家的盛 会——"临床试验系列创新：粤港澳大湾区国际临床试验大会"在深圳市光明区开幕。大会由广东省健康 管理学会主办，中山大学附属第七医院(简称中山七院)、深圳医学科学院粤港澳大湾区国际临床试验中 心联合承办，全球最具影响力的医学期刊之一《美国医学会杂志》(JAMA)的主编团队也来到现场。大 会核心目标很实在：让医学研究的新发现，能更快、更安全地变成医生手里治病救人的真本事，最终让 咱老 ...

报告行业投资评级 未提及 报告的核心观点 报告围绕2025年结直肠癌药物市场展开，阐述市场背景、现状、竞争格局及发展趋势，推荐十大品牌企业，指出精准治疗成主流、本土创新药企崛起及患者需求推动服务模式创新等趋势 [4][7][31] 根据相关目录分别进行总结 市场背景 - 结直肠癌是全球第三大常见恶性肿瘤，2023年全球患者200万人，中国患者53.7万人，中国市场规模增长受发病率上升推动，国产药企出海趋势显著，在研管线丰富，新疗法将驱动市场扩容 [4] - 结直肠癌药物种类多，医生会根据患者具体情况和药物疗效、安全性等制定个性化治疗方案 [5] - 结肠癌药物发展历经化疗、靶向、免疫治疗阶段，每次进展都提高了治疗效果和患者生存质量，如靶向治疗使mCRC患者生存期延长 [6] 市场现状 - 2019 - 2023年结直肠癌药物行业市场规模由223亿人民币增长至297亿人民币，年复合增长率7.43%，预计2024 - 2028年由314亿人民币增长至390亿人民币，年复合增长率5.57%，中国患者中晚期和转移患者多，基因检测率和精准治疗率低，未来创新疗法获批将驱动市场扩容 [7][8][9] - 上游为原材料供应商，抗体药物试剂成本占比10% - 15%，培养基是关键原料，以上海奥浦迈生物为例，其培养基产品使用管线增加 [10] - 中国结直肠癌疾病负担重，中晚期和转移患者多，诊疗面临挑战，但靶向和免疫治疗使更多患者实现更长生存获益 [11] 市场竞争 - 十大代表企业评选遵循多维度量化评估模型，核心指标包括研发实力、产品线、市场表现和商业化能力 [13] - 结直肠癌药物行业分为三个梯队，国内药企出海意愿强，未来创新疗法获批将使市场竞争更激烈 [17] - 推荐先声药业、微芯生物、和黄医药等十大品牌企业，各企业在药物研发、治疗方案、市场准入等方面有独特优势 [19][20][21] 发展趋势 - 精准治疗将成主流，靶向与免疫治疗药物地位确立，新兴疗法为晚期患者提供新选择，个性化治疗和联合疗法将提升治疗效果 [31] - 本土创新药企加速崛起，构建全领域产品线，跨国药企调整本土化策略，生物类似药和差异化竞争策略使部分企业在基层市场渗透取得进展 [32] - 患者需求升级将推动服务模式创新，未满足的临床需求促使特定疗法成研发重点，支付能力提升和综合治疗模式普及将优化患者治疗体验 [33]

报告行业投资评级 报告未提及行业投资评级相关内容 报告的核心观点 - 癫痫是神经系统常见疾病，患者人数众多，全球2021年有5170万人患病，中国约有900万患者，每年新增约40万 [3][59] - 癫痫发病机制复杂，治疗存在较大缺口，我国经治疗后仍有30%患者发作无法有效控制 [3][59] - 抗癫痫药物在研管线丰富，新靶点药物突破在即，海外如XEN1101等，国内如派恩加滨进展较快，建议关注海南海药、丽珠集团等公司 [3][59] 根据相关目录分别进行总结 癫痫：神经系统常见疾病 - 癫痫是神经系统常见疾病，全球2021年有5170万人患病，年龄标准化患病率为658/10万人，中国约有900万患者，每年新增约40万 [3][8][59] - 癫痫发作分为局灶性、全面性、不明起始部位和未能分类发作4大类，成人中局灶性癫痫占比高，我国约占61.7% [12] - 癫痫发病机制复杂多样，包括结构、基因、感染等因素，分为特发性和继发性癫痫，目前认识集中在离子通道等方面 [15] ASMs是目前治疗首选，但疗效有限 - ASMs是目前治疗癫痫的首选，但存在疗效有限、副作用明显等问题，第一代副作用明显，第二代是主流但整体疗效和耐受性未提高 [20] - 2024年全球癫痫治疗药物市场规模约86亿美元，预计2034年达139亿美元，2025 - 2034年CAGR为5.1% [26] - 我国癫痫治疗存在较大缺口，经治疗后仍有30%患者发作无法有效控制，抗癫痫药市场销售额增长较快，进口企业占主要份额，丙戊酸等一线用药市占率靠前 [29][31] ASMs在研管线活跃，新靶点药物突破在即 - 抗癫痫药物研发聚焦精准治疗等，已公开项目超200个，超1/4处于II/III期临床，靶点主要是GABA等，小分子占约四分之三，新形式受关注 [33][37] - XEN1101是新型钾通道开放剂，II期数据优异，局灶性癫痫发作频率减少明显，有望2026年初公布Ⅲ期顶线数据 [38][44] - Bexicaserin是高选择性5-HT2C超级激动剂，已获突破性疗法认证，对DEEs人群疗效优异 [48] - Zorevunersen是基于ASO技术靶向SCN1A基因的疗法，已获FDA突破性疗法认定，1/2a期研究结果显示癫痫发作频率减少明显，有望2027年下半年公布关键数据 [53] - 派恩加滨是新一代KCNQ钾通道激动剂，克服瑞替加滨问题，Ⅱa期临床研究正在进行，低剂量组显示一定疗效 [57] 重点公司估值表 | 公司代码 | 公司名称 | 市值（亿元） | 营业收入（亿元） | 归母净利润（亿元） | PE | | --- | --- | --- | --- | --- | --- | | 000566.SZ | 海南海药 | 81 | - | - | - | | 000513.SZ | 丽珠集团 | 312 | 118、123、128、136 | 21、23、25、27 | 15、14、13、11 | | 002020.SZ | 京新药业 | 121 | 42、46、51、56 | 7、8、10、11 | 17、15、13、11 | | 3320.HK | 华润医药 | 333 | 2577、2751、2966、3230 | 34、41、45、49 | 10、8、7、7 | 注：重点公司的营业收入和归母净利润均为wind一致性预测；港股公司相关指标币种为人民币 [62]

报告行业投资评级 - 看好丨维持 [11] 报告的核心观点 - Menin是精准治疗AML的重要靶点，截至2025年6月全球9款Menin抑制剂处于临床研发或已上市，Revumenib等展现出良好疗效和安全性，后续梯队竞逐加速，国产药物值得期待 [2] 根据相关目录分别进行总结 靶向治疗AML：Menin抑制剂潜力十足 - AML是恶性克隆性血液系统肿瘤，我国年发病率1.62/10万，65岁以上人群发病率17.5/10万，传统治疗对老年和特定基因改变患者效果有限 [20] - 目前AML靶向疗法主要针对FLT3、IDH1基因突变及抗凋亡蛋白BCL - 2，Menin抑制剂成研究热点 [21] - Menin蛋白由MEN1基因编码，在多种细胞过程中起关键作用，KMT2A基因重排和NPM1基因突变与白血病相关，Menin是精准干预HOX异常表达的关键靶点 [21][23][27] Syndax先发，Menin抑制剂加速兑现 - 截至2025年6月，全球9款Menin抑制剂处于临床研发或已获批上市，Revumenib已获批，Ziftomenib获FDA快速通道资格，Bleximenib推进至临床III期，中国药企烨辉医药BN104和和黄医药HMPL - 506分别处于临床I/II期和I期 [8][9][31] - Revumenib单药治疗AML，在94例患者中CR + CRh率22.8%，CRc率43.9%，ORR 63.2%，MRD阴性率68.2%，mOS 8.0个月；联合阿扎胞苷和维奈克拉治疗AML，ORR达88%，CRc率81%，mOS延长至15.5个月 [8] - Ziftomenib联合“7 + 3”方案用于初诊NPM1突变或KMT2A重排AML患者，NPM1m组CR率88%、CRc率94%，KMT2A - r组CR和CRc率均为83% [9] 烨辉、和黄领跑，中国药企静待花开 - BN104由BioNova设计，2024年ASH年会显示其治疗KMT2A重排亚组CR/CRh率60.9%，NPM1突变亚组CR/CRh率40%，安全性可控，2025年施维雅宣布收购 [45] - HMPL - 506由和黄医药原研，2024年启动治疗血液恶性肿瘤的I期临床试验，计划纳入至少60名患者 [46] 投资观点 - 药品看好现金流健康、有源头创新能力等的创新药企，关注新赛道；CXO重视外向型CDMO和内需型CRO投资机会 [50] - 医疗器械看好院内业务恢复，关注设备更新和院内耗材，中长期关注家用医疗器械；生命科学服务板块或周期见底 [51] - 中药关注基药目录等，预计2025年迎收入利润拐点，看好品牌OTC药企和稳健资产；生物制品优先胰岛素/血制品，关注疫苗 [51]

纪要涉及的公司 Pulmonx (LUNG) 纪要提到的核心观点和论据 市场机会 - 公司专注于一个规模达120亿美元的大市场（TAM），其中美国约50万患者代表50亿美元，美国以外约70万严重肺气肿患者 [3] - 美国有380万肺气肿患者，其中严重肺气肿（III类和IV类）患者150万，有肺部过度充气问题的120万，预计有50万患者适合使用Zephyr瓣膜 [31][32] - 去年有超100万人访问公司网站，5.6万患者采取行动，如参加气短测试或致电咨询，但美国去年支气管镜肺减容（BLVR）手术不到1万例，市场开发程度低 [34][35] 产品优势 - 产品全球广泛报销，在美国有ICD - 10和CPT编码报销，在欧洲和澳大利亚也可报销 [3] - 技术被广泛接受，是COPD黄金指南中的标准治疗方法，有A级证据，已治疗超4万患者 [4] - 有强大的产品线，除Zephyr瓣膜外，下一代产品处于研究性器械豁免（IDE）阶段，预计2027年获得上市前批准（PMA） [4][5] - 临床结果一致，有四项随机对照试验和超100份公开资料支持Zephyr瓣膜对严重肺气肿患者的临床有效性 [6] - 拥有专利的患者选择技术，通过Stratix平台可精准识别患者并提供微创治疗方案 [6][7] 治疗方案 - 严重肺气肿患者通常先进行药物治疗，如使用吸入器和进行肺部康复，另一种极端是更具侵入性的手术，如肺减容手术或肺移植，Zephyr瓣膜治疗处于两者之间，是微创替代方案 [11][12][13] - 治疗前需进行标准COPD检查，包括肺功能测试和CT扫描，医生将CT扫描结果发送到公司云平台生成报告，确定患者受益的肺叶；还需进行Chartist球囊导管评估，查看患者是否有侧支通气，约20 - 25%的患者有侧支通气而无法接受瓣膜治疗 [13][14][16] - 支气管镜放置瓣膜，通常每位患者放置3 - 4个瓣膜，术后患者需住院监测3天 [16] 瓣膜工作原理 - 瓣膜约铅笔橡皮擦大小，由镍钛诺支架和硅胶瓣膜组成，可打开让肺内空气逸出，阻止氧气进入，使过度充气的肺叶萎缩，健康组织扩张，改善患者呼吸和生活质量 [17][18][20] 临床和经济价值 - 产品临床价值主张强，被纳入黄金指南（A级证据），自2020年起一直是严重肺气肿患者的标准治疗方法，可改善患者生存状况、减少并发症，效果与肺减容手术相当，还能改善肺功能（FEV1）、六分钟步行距离和健康状况，减少病情恶化 [24][25][26] - 经济价值方面，治疗后患者减少住院、急诊和长期住院情况，还可能延迟肺移植需求，部分患者可通过治疗达到肺移植标准 [26][27] 报销情况 - 编码方面，瓣膜手术和Chartas手术有CPT编码，手术有ICD - 10编码 [28] - 手术作为住院手术报销，涵盖三个不同的诊断相关组（DRG）：163、164和165，根据并发症和合并症情况区分 [28][30] - 支付方构成中，约73%的患者由医疗保险（Medicare）支付，6%由医疗补助（Medicaid）支付，21%为商业保险支付，寻求报销的患者中超过95%可获得覆盖 [29] 市场策略 - **获取患者**：通过直接面向患者的广告（如联网电视定向广告）获取潜在患者，还开展同行教育，让医生向医生介绍技术和手术价值 [37][38] - **筛查患者**：利用LungTrax Detect技术，通过人工智能分析医院PACS系统中的CT扫描图像，识别未诊断的肺气肿患者，平均可识别出15%的患者 [41][43] - **治疗患者**：进行地理扩张，中国市场增长良好，与当地公司签订分销协议；在日本已获批并可报销，正在进行140例患者的上市后研究，预计2026年推广 [47][49][50] 新产品AEROSEAL - 用于解决约20 - 25%患者存在的侧支通气问题，目前在美国未获批，但在欧洲有CE认证 [51][52] - 医生可使用聚合物泡沫封闭肺叶间的漏气区域，使患者变为无侧支通气状态，初始试验显示转换率达77.6%，患者治疗效果良好 [53] - 正在进行一项200例患者的IDE研究，在欧洲、澳大利亚和美国开展，预计2026年完成入组，后续提交PMA申请 [54] 财务情况 - 去年公司收入增长22%，第一季度收入2250万美元，增长超20%，其中美国收入1420万美元，美国以外收入830万美元 [66] - 利润率为73%，今年指导利润率为74%，收入指导为9600 - 9800万美元 [67] - 现金及现金等价物为8870万美元，支出约3000万美元 [67] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司聘请了7名治疗意识专家，从5月1日开始工作，后续将根据效果扩大规模 [44] - 与合作方达成联合营销协议，使用虚拟导航员管理患者，从识别到后续跟进和检查 [45] - LungTrax Connect可与医院合作，被动筛查PACS系统中有报销资格的患者，Beth Israel医院的研究显示，其BLVR项目中70%的患者来自网络外，且患者有多种合并症，对医院有经济价值 [46] - 预计今年将有超7万患者访问公司网站参加测试或致电咨询，公司希望将他们送到了解肺气肿筛查的社区肺部专家处 [65]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：MBX Biosciences (MBX) - 行业：生物技术行业 核心观点和论据 公司概况 - MBX是临床阶段公司，由肽类药物设计、开发和商业化全球领导者创立，旨在通过精准治疗释放肽类疗法潜力 [2][3] - 公司拥有PEP平台技术，已推出两个临床阶段项目，预计肥胖项目很快进入临床，还有其他针对肥胖及并发症项目在开发中 [3] - 公司资金充足，现金可支持运营至2027年年中，各项目有重要价值创造里程碑 [4] 产品管线 1. **Canvoparatide（CANVU）** - 是每周一次的PTH替代疗法候选药物，用于慢性HP，美国和欧盟受影响人数超25万 [5] - 去年公布积极I期数据，II期试验已完全入组，预计第三季度公布顶线结果，在美国有孤儿药指定 [6] - I期研究确认半衰期8 - 9天，支持每周一次给药，有连续输注样平稳PK，第三至四次给药后达到稳态，受试者间变异性低；PD方面，血清钙剂量成比例增加，内源性PTH降低 [10][11] - II期AVEIL研究入组64名HP患者，随机分为四组，12周给药期分4周固定剂量期和8周剂量调整期，期间减少药丸补充剂 [11][12] - 研究主要终点是定义为完全不依赖活性维生素D、钙补充剂最大剂量600毫克/24小时且血清钙在正常范围内的应答者比例，64名患者有超90%的把握显示治疗组55%的应答率，安慰剂组7%，安慰剂调整治疗反应约48% [19][20] - 与Ascendis的Yorvy Pass相比，Yorvy Pass在6个月III期研究中安慰剂调整反应为64%，MBX的结果是12周，若12周能显示至少45%的差异，认为可开启III期试验 [22][27][28] - 滴定方案不复杂，与Yorvy Pass的研究和标签中的建议相似，有标准化决策算法指导医生管理 [39][40][41] 2. **MBX1416** - 是治疗PBH的潜在疗法，美国患病率超9万，目前无获批药物 [7] - 1月公布积极I期数据，年中进行I期结束会议，下半年进入PBH患者II期研究 [8] 3. **NBX4291** - 是GLP - one GIP共激动剂前药，本季度提交IND申请，随后在超重和肥胖成年人中进行I期研究 [8][9] - 研究有望证明每月一次的作用时间，以及更好的耐受性和更大的体重减轻等潜在差异化优势 [9] 安全性和耐受性 - 关注所有安全参数，特别是低钙血症和高钙血症波动，由于PK输注样特征，预计维持期高钙血症和低钙血症波动较少 [51][52] - I期在健康志愿者中进行，部分高剂量组出现无症状高钙血症并自发缓解，认为这支持HP患者的安全性 [54][55] - 与Yorvy Pass类似，治疗初期可能出现高钙血症或低钙血症，但只要无症状且能在一周内解决，可通过调整剂量或补充剂管理 [60][63][64] 未来规划 - 若CANVU II期数据显示超45%的统计学显著获益，预计进行II期结束会议并开展III期试验 [70] - 继续利用发现引擎增加肥胖候选药物，利用差异化技术推进项目 [9] 其他重要但可能被忽略的内容 - CANVU II期研究结束后，未转入开放标签扩展研究的患者有30天访视，这是研究常规操作 [46][47] - Yorvy Pass在美国标签中明确给药剂量限制为30微克，欧洲为60微克，且在52周和78周出现疗效减弱，患者变为无应答者 [36][37] - NBX4291由Richard DeMarkey实验室研发，公司拥有全球独家使用权 [85][87]