Scholar Rock Holding (SRRK) FY 2025 Conference June 11, 2025 09:20 AM ET Speaker0 Joining us, I'm Salveen Richter, biotechnology analyst at Goldman Sachs, and it's a pleasure to have, with us David Halal, the CEO of ScholarRock. So, David, to to start here, you recently took over as the CEO of ScholarRock after after serving as the Chairman of the Board of Directors since 2017, and you were previously the CEO of Alexion. Can you discuss your decision to step into this role, and your vision for the company, ...

核心观点 - Alnylam Pharmaceuticals宣布欧洲委员会批准其RNAi治疗药物Amvuttra的标签扩展，用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）[1] - Amvuttra此前已在欧盟获批用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）[1] - 公司股价年内上涨29.1%，远超行业0.9%的跌幅[2] 药物批准与临床试验 - 欧洲委员会的批准基于HELIOS-B研究的积极数据，Amvuttra在整体和单药治疗人群中均达到10项预设主要和次要终点[3] - 研究结果显示，Amvuttra显著降低全因死亡率和复发性心血管事件，并改善功能能力（6分钟步行测试）、健康状况、生活质量（堪萨斯城心肌病问卷）以及心衰症状和严重程度[4] - HELIOS-B试验纳入多样化真实世界人群，许多患者同时接受标准治疗如tafamidis和SGLT2抑制剂[5] 药物优势与市场潜力 - Amvuttra采用RNAi机制快速抑制转甲状腺素蛋白（TTR），从源头治疗疾病[6] - 该药物通过皮下注射每季度给药一次，优于现有每日口服疗法如tafamidis[5] - 此次标签扩展使Amvuttra成为欧洲委员会批准的首个且唯一用于ATTR-CM和hATTR-PN的RNAi疗法[6] - 美国和巴西已于2025年初批准类似适应症，扩大Amvuttra的全球覆盖范围[6] 财务表现与销售前景 - Alnylam 2025年第一季度业绩超预期，收入和盈利均高于预估[10] - 收入同比增长主要得益于Amvuttra销售增长，因患者需求增加[11] - 美国ATTR-CM适应症标签扩展进一步扩大潜在患者群体，预计将推动未来季度销售[11] - 其他产品Givlaari和Oxlumo也对收入增长有所贡献[11] 行业比较 - 其他制药/生物科技公司如Amarin（AMRN）、Bayer（BAYRY）和Lexicon Pharmaceuticals（LXRX）表现强劲[12] - Amarin 2025年每股亏损预估从5美元收窄至2.5美元，2026年从3.87美元收窄至1.78美元，股价年内上涨27.1%[13] - Bayer 2025年每股收益预估从1.19美元上调至1.25美元，2026年从1.28美元上调至1.31美元，股价年内飙升54.9%[14] - Lexicon 2025年每股亏损预估从37美分收窄至32美分，2026年从35美分收窄至31美分[15]