文章核心观点 美国铁塔公司股票在过去三个月表现优于行业，凭借无线运营商资本支出增加、长期租约保障现金流、宏观塔投资努力及良好财务状况有望继续增长，虽上调2024年展望且获分析师看好，但面临客户集中、行业整合和高利率等短期问题 [1] 股票表现 - 美国铁塔公司股价在过去三个月上涨9.7%，而行业涨幅为2.7% [1] 增长驱动因素 - 移动技术进步和带宽密集型应用普及推动全球移动数据使用增长，无线运营商因全球4G和5G部署、无线渗透率提高和频谱拍卖增加资本支出，公司通信房地产投资组合将受益 [2] - 公司与主要无线运营商签订非可撤销长期租约，未来有望产生近600亿美元非可撤销客户租赁收入，业务模式稳定 [3] - 公司全球宏基站资产需求强劲，关键财务指标增长且持续拓展平台，2024年第一季度有机租户账单同比增长5.4%，总租户账单增长6.3%，物业部门收入和调整后EBITDA分别同比增长3.3%和5.2% [3] - 2013 - 2023年，公司物业部门收入和调整后EBITDA复合年增长率分别为12.8%和12.5%，预计2024年将延续良好表现 [4] - 公司专注宏基站投资机会，在国际市场拓展成果显著，自国际扩张以来已建设超45000个国际站点，其中约8000个在非洲 [5] 财务状况与展望 - 公司上调2024年展望，预计调整后每股运营资金在10.30 - 10.53美元之间，中点增长5.6%，此前预计范围为10.21 - 10.45美元 [1] - 分析师看好该公司，过去两个月Zacks对其2024年调整后每股运营资金的共识估计上调5美分至10.53美元 [1] - 2024年第一季度末公司总流动性为93亿美元，净杠杆率为5.0，加权平均剩余债务期限为5.8年，财务灵活性良好 [5] 股息情况 - 过去五年公司17次提高股息，年化股息增长率为12.74%，对收益型投资者有吸引力 [5] 面临挑战 - 短期内无线行业客户集中和整合是主要担忧，可能影响营收增长，高利率也带来困扰 [6] 其他相关REIT股票 - Park Hotels & Resorts和Stag Industrial目前均为Zacks排名第二（买入）股票 [7] - Zacks对Park Hotels & Resorts 2024年每股运营资金的共识估计为2.20美元，同比增长7.8% [7] - Zacks对Stag Industrial 2024年每股运营资金的共识估计为2.38美元，同比增长3.9% [7]

文章核心观点 - 公司公布AMT - 130治疗亨廷顿病的24个月随访更新中期数据，显示出潜在治疗益处，获RMAT指定，后续有与FDA沟通及研究推进计划 [1][2][7] 分组1：研究背景 - 亨廷顿病是罕见遗传性神经退行性疾病，欧美约7万人确诊，目前无获批疗法延缓发病或进展 [12] - 公司是领先基因治疗公司，推进治疗多种严重疾病的基因疗法管线，其血友病B基因疗法获批是基因组医学里程碑 [13] 分组2：临床研究情况 - 公司在美国和欧洲开展AMT - 130的两项多中心I/II期临床试验，美国26例患者、欧洲/英国13例患者参与，29例患者接受两种剂量之一治疗，10例对照患者接受模拟手术 [3][9][10] - 截至2024年3月31日，21例患者（12例低剂量、9例高剂量）的24个月随访数据可用于分析 [3] - 美国研究中26例早期显性亨廷顿病患者随机分组，治疗患者单次给药，研究含12个月盲法核心期和5年非盲长期随访期，4例对照患者转为治疗；欧洲开放标签Ib/II期研究纳入13例患者；美欧两地正招募第三队列最多12例患者探索联合免疫抑制治疗 [10][11] 分组3：研究结果 - 高剂量AMT - 130治疗患者24个月时cUHDRS疾病进展减缓80%（p = 0.007），低剂量减缓30%（p = 0.21），cUHDRS是衡量亨廷顿病临床进展最敏感指标 [5] - 高剂量治疗患者运动和认知功能测量趋势在24个月随访中接近基线稳定 [5] - 接受AMT - 130治疗患者24个月时脑脊液NfL平均降低11%（p = 0.02），高低剂量平均水平均低于基线，独立研究显示早期显性患者24个月时NfL增加26% [6] - 基于现有数据，AMT - 130总体耐受性良好，两剂量安全性可控，无新的严重不良事件报告 [6] 分组4：后续计划 - 2024年下半年公司预计与FDA举行多学科RMAT会议，讨论加速临床开发和审批途径 [7] - 2024年下半年完成美国I/II期研究第三队列招募，2025年上半年公布该队列安全数据 [7] - 2025年年中公布I/II期研究另一中期分析，含治疗患者与倾向得分加权外部对照的36个月比较数据 [7] 分组5：其他信息 - 公司管理层于7月9日上午8:30举行投资者电话会议和网络直播，可在官网观看，电话参与需注册 [8] - AMT - 130获FDA首个亨廷顿病RMAT指定 [1][11]

行业核心观点 - 房地产投资信托基金（REITs）是一种独特股票，受追求稳定收益投资者青睐，投资于多种创收房地产，需将至少90%应税收益作为股息支付给股东，具有收益稳定、流动性高特点，但对利率变动敏感且存在特定行业风险，仍是收益型投资者可考虑的最佳股票类型之一 [1][2] 公司分析 Realty Income（O） - 专注零售领域，通过长期净租赁协议收购独立商业地产，拥有15450处商业地产，租给超1500个客户，客户分布于美国各州、英国及欧洲其他6个国家的89个不同行业 [3] - 预计至少到2026年实现营收和利润稳定增长，目前股价被低估，股息收益率较高且有价格上涨潜力，每月支付股息，利于投资者复利和加速回报 [4] American Tower Company（AMT） - 主要向无线服务提供商出租多租户通信房地产，今年股价下跌近10%，低于目标低价，收益率提高，当前入场时机可行 [6] - 4月下旬发布财报时上调年度营收预期，源于电信运营商为满足5G服务数据需求增加支出，且人工智能热潮使数据中心租赁业务需求增长，股价虽低但有上涨空间 [6][7] Extra Space Storage（EXR） - 财务状况独特，股息支付率达135%，但REITs分配资金来自运营资金，一季度从4.15亿美元运营资金中支付3.44亿美元分配款，预计未来两到三年营收和利润增长，投资稳定 [8][9] Gaming and Leisure Properties（GLPI） - 对收益型投资者有吸引力，采用三重净租赁与博彩运营商签约，运营博彩行业利润率高，虽支付率为1.08相对较低，但股息收益率达6.9%，有一定风险但总体值得关注 [11] Innovative Industrial Properties（IIPR） - 向19个州持牌运营商出租大麻生产设施，拥有108处房产租给30个运营商，2024年股价上涨9%，目前约109美元，过去五年股息年增长率40.8%，预计到2025年营收较2020年接近三倍，随着联邦合法化临近值得关注 [12][13] Omega Healthcare Investors（OHI） - 向运营商出租专业护理和辅助生活设施，2024年股价年涨幅8%，2023年租金收入增加7520万美元，足以抵消400万美元利息收入减少，上一次降低股息在2003年，目前股息收益率8.2%，对追求稳定收益投资者有吸引力 [15] Four Corners Property Trust（FCPT） - 出租餐厅和零售物业，拥有47个州1115处房产和149个品牌，股息收益率5.6%，上一次降低股息在2017年，短期内不太可能再次降低，运营资金足以覆盖股息分配，第一季度净收入2400万美元 [17]

文章核心观点 - 尽管当前政治环境分裂，但两党在基础设施建设上可能达成共识，美国基础设施质量排名低且老化，有建设和修复需求，这为基础设施股票带来投资机会，同时介绍了多只值得购买的基础设施股票 [1][2] 行业情况 - 世界经济论坛将美国基础设施整体质量排名第13，美国土木工程师协会指出美国超45000座桥梁和五分之一的道路状况不佳 [1] - 全球数据公司报告显示，去年北美基础设施建设市场估值达3716亿美元，预计到2026年将达5053亿美元，复合年增长率为6.9% [2] 公司情况 Vulcan Materials（VMC） - 2024财年专家预计销售额为78.1亿美元，仅比去年的77.8亿美元增长0.3%，最高目标为80.8亿美元；2025财年销售额有望达84.2亿美元，较2024年预计销售额增长7.9%，最高目标为87.8亿美元 [3] - 该股市盈率为4.39倍，高于行业中位数1.16倍，但作为顶级企业将受益于基础设施建设计划，还提供0.73%的远期股息收益率 [4] Martin Marietta Materials（MLM） - 分析师预计公司每股收益将增长13.3%至21.89美元，销售额将增至71.4亿美元，较去年的67.8亿美元增长5.3%；2025财年，专家预计收入将跃升至77.4亿美元，增长8.4%，最高目标为80.5亿美元，盈利能力也将增强，每股收益预计增长12.2%至24.56美元 [6] - 该股市盈率为5.27倍，价格不低，但作为行业巨头提供0.52%的远期股息收益率 [7] Eagle Materials（EXP） - 2025财年分析师预计每股收益将增至15.62美元，较上一年增长13.3%，销售额将达24.2亿美元，较2024财年的22.6亿美元增长7%；2026财年每股收益可能升至17.45美元，增长11.7%，销售额可能升至25.8亿美元，较2025财年预计收入增长6.8%，最高目标为26.7亿美元 [8] - 该股市盈率为3.52倍，相对其他公司有价格优势，还提供0.44%的远期股息收益率 [9] Jacobs Solutions（J） - 公司属于工程和建筑行业，为政府机构和私营企业提供服务，有望因基础设施建设需求增加而受益；2024财年每股收益预计达8.03美元，增长率为10.6%，销售额预计为166.2亿美元，较去年的163.5亿美元增长不到2%，最高目标为173.7亿美元，增长6.2%；2025财年最高目标销售额为184.5亿美元，每股收益为10.07美元 [10][11] - 公司提供0.84%的远期股息收益率 [11] Fluor（FLR） - 公司属于工程和建筑类别，是全球顶级项目管理实体；2024财年分析师预计每股收益增长3.3%至2.82美元，销售额将增至174.1亿美元，较去年的154.7亿美元增长12.5%；2025财年每股收益可能跃升至3.19美元，增长13.1%，销售额可能飙升至190.3亿美元，增长率为9.3% [12][13] - 该股市盈率为0.48倍，远低于行业中位数0.8倍 [13] Caterpillar（CAT） - 公司是建筑、采矿和工程设备的顶级供应商，无论民主党还是共和党获胜，都将受益于基础设施建设需求；2024财年每股收益可能小幅升至21.72美元，增长2.4%，最高目标为22.80美元，销售额可能下滑至663亿美元，较去年减少1.1% [14] - 随着对绿色可持续能源解决方案的需求增加，工业采矿部门对相关商品的需求将上升，这将使公司受益 [15] American Tower（AMT） - 公司是一家房地产投资信托公司，作为多租户通信物业的领先所有者、运营商和开发商，将受益于基础设施建设项目；2024财年销售额可能仅达112.2亿美元，增长率不到1%，2025财年销售额可能下滑至108.7亿美元 [16] - 公司提供3.29%的远期股息收益率，2024财年预计每股收益为6.65美元，增长率为109% [17]

文章核心观点 - 介绍美国铁塔公司（American Tower）的股价表现、盈利预期、估值情况以及所在行业排名等信息，为投资者提供参考 [1][2][3][4] 公司股价表现 - 美国铁塔公司最新交易日收盘价为192.78美元，较前一交易日上涨0.26%，跑赢标普500指数（当日涨幅0.25%）、道指（涨幅0.15%）和纳斯达克指数（涨幅0.03%） [1] - 过去一个月公司股价上涨0.27%，领先金融板块（下跌2.3%），但逊于标普500指数（上涨3.34%） [1] 公司盈利预期 - 即将公布的财报预计每股收益2.53美元，较去年同期增长2.85%，预计营收28亿美元，较去年同期增长1.2% [1] - 全年预计每股收益10.44美元，营收111.8亿美元，较上一年分别增长5.78%和0.33% [2] - 过去一个月，Zacks共识每股收益预估上调0.46% [3] 公司评级与估值 - 公司目前Zacks评级为3（持有），Zacks评级系统从1（强力买入）到5（强力卖出），1级股票自1988年以来平均年回报率为25% [3] - 公司目前远期市盈率为18.42，高于行业平均的11.61，存在溢价 [3] - 公司目前PEG比率为1.32，REIT和其他股权信托类股票平均PEG比率为2.21 [3] 行业情况 - REIT和其他股权信托行业属于金融板块，目前Zacks行业排名为170，处于所有超250个行业的后33% [4] - Zacks行业排名基于行业内个股平均Zacks评级计算，研究显示排名前50%的行业表现是后50%的两倍 [4]

行业核心观点 - 房地产被视为投资之王，因土地有限且房地产有其他资产类别没有的用途，但投资该行业成本高，房地产投资信托基金（REITs）可让投资者成为房东且避免麻烦 [1] - REITs受关注原因是需将至少90%应税收入以股息形式分配给股东，若美联储降息，对该行业有利 [2] 各公司情况 Equinix（EQIX） - 位于加州红木城，是全球数字基础设施公司，为企业客户提供实体和虚拟基础设施，受益于数据中心兴起 [3] - 分析师给予“适度买入”评级，平均目标价911.13美元，最高达1020美元 [3] - 过去四个季度平均每股收益2.49美元，收益惊喜为11.55%，过去12个月净收入9.4118亿美元，每股收益9.99美元，收入78.8亿美元 [3][4] - 2024财年预计每股收益增长2.6%至10.58美元，收入增长7%至87.6亿美元，远期股息收益率为2.23% [4] Welltower（WELL） - 位于俄亥俄州托莱多，专注医疗保健基础设施，投资高级住房运营商、急性后期护理提供商和医疗系统，受益于婴儿潮一代对老年护理的需求 [5] - 过去四个季度平均每股收益20.3美分，2023年Q4和2024年Q1未达盈利目标，平均收益惊喜比预期低近1% [5] - 过去12个月净收入4.4157亿美元，每股收益86美分，收入69.4亿美元 [6] - 2024财年预计每股收益接近翻倍至1.31美元，销售额增长14.6%至66.4亿美元，远期股息收益率为2.36% [6] American Tower（AMT） - 总部位于马萨诸塞州波士顿，是全球最大的REITs之一，是多租户通信网络的领先独立所有者、运营商和开发商，拥有超22.4万个通信站点和国内数据中心设施 [7] - 过去四个季度平均每股收益近1.11美元，平均收益惊喜比盈亏平衡点低近17%，主要因2023年Q4每股收益18美分远低于共识目标94美分 [7] - 过去12个月净收入20.6亿美元，每股收益4.42美元，收入112.1亿美元 [8] - 2024财年预计每股收益翻倍以上至6.65美元，收入增长不到1%至112.2亿美元，远期股息收益率为3.33% [8][9] AvalonBay Communities（AVB） - 总部位于弗吉尼亚州阿灵顿，拥有或持有住宅租赁物业权益，在12个州和哥伦比亚特区拥有299个公寓社区，共90669套公寓 [10] - 过去四个季度平均每股收益1.68美元，平均收益惊喜为25.08% [11] - 2024财年预计每股收益下降25%，收入增长14.6%至28.8亿美元，远期年度股息收益率为3.41% [11] Public Storage（PSA） - 位于加州格伦代尔，主要收购、开发、拥有和运营自助存储设施，截至去年底，在40个州拥有3044个自助存储中心，净租赁面积约2.18亿平方英尺 [12] - 过去四个季度平均每股收益2.75美元，因2023年Q4大幅未达预期，平均收益惊喜不到1% [13] - 预计今年晚些时候每股收益增长4.6%，远期股息收益率为4.38% [13] Realty Income（O） - 位于加州圣地亚哥，每月支付股息，拥有超15450处房地产现金流 [14] - 过去四个季度平均每股收益27美分，收益惊喜比预期低18.4% [14] - 过去12个月净收入7.7699亿美元，每股收益1.08美元，收入44亿美元 [15] - 2024财年预计每股收益增长超7%至1.35美元，收入增长22.65%至50亿美元，股息收益率为5.85% [15] EPR Properties（EPR） - 位于密苏里州堪萨斯城，是领先的多元化体验式净租赁REIT，专注娱乐相关物业，如游乐园、电影院、滑雪场等 [16] - 美国旅游热潮未放缓，消费者优先考虑体验式消费，对其需求可能超预期，但分析师预计2024财年销售额两位数下降 [17] - 远期股息收益率为8.49% [17]

文章核心观点 文章围绕美国铁塔公司（American Tower）展开，介绍其股价表现、盈利预期、估值情况，还提及行业排名，为投资者提供投资参考 [1][2][3][4] 公司股价表现 - 最新交易时段收于194.72美元，较前一日收盘价上涨0.24%，涨幅小于标普500指数当日的0.26%，道指上涨0.18%，纳斯达克指数上涨0.35% [1] - 过去一个月股价上涨5.3%，超过金融板块的0.75%和标普500指数的3.25% [1] 公司盈利预期 - 即将公布的财报预计每股收益2.53美元，同比增长2.85%，预计营收28亿美元，同比增长1.2% [1] - 全年预计每股收益10.39美元，营收111.8亿美元，分别较上一年增长5.27%和0.33% [2] - 过去30天，Zacks共识每股收益预期提高0.02%，目前Zacks排名为2（买入） [3] 公司估值情况 - 目前远期市盈率为18.69，高于行业平均的11.46 [3] - 目前PEG比率为1.34，昨日收盘时房地产投资信托和股权信托-其他行业平均PEG比率为2.13 [3] 行业排名情况 - 房地产投资信托和股权信托-其他行业属于金融板块，目前Zacks行业排名为169，处于250多个行业的后33% [4] - Zacks行业排名衡量行业内个股平均Zacks排名，研究显示排名前50%的行业表现是后50%的两倍 [4]

文章核心观点 - 重申对美国铁塔公司（AMT）股票的买入评级，因其2024财年第一季度业绩出色，资产负债表更健康，且2024财年指引上调，管理层有能力获取低成本资金 [1] 分组1：投资评级与依据 - 2024年3月因股价回调、2023财年货币化改善、管理层2024财年指引乐观及短期去杠杆等因素将股票评级上调为买入，自那时起股票总回报率为+4.1%，跑赢大盘+1.6%，现重申买入评级 [1] - 2024财年第一季度电信和数据中心业务营收和利润双增长，资产负债表更健康，2024财年指引上调，管理层能在高利率环境下获取低成本资金，维持2024年股息不变的决策谨慎 [1] 分组2：2024财年第一季度业绩表现 营收情况 - 2024财年第一季度财报双超预期，总营收28.3亿美元，环比增长1.7%，同比增长2.5%；调整后息税折旧摊销前利润18.5亿美元，环比增长5.1%，同比增长5.1%；调整后运营资金13亿美元，环比增长21.4%，同比增长10.1% [2] - 电信业务UCAN地区营收13.1亿美元，环比增长0.7%，同比增长2.3%，租户账单有机增长4.6%，虽较2023财年第四季度和2023财年第一季度增速放缓，但部分归因于租户租赁的消费物价指数挂钩扶梯调整 [2] - 数据中心业务营收2.25亿美元，环比增长4.6%，同比增长10.8%，毛利率58.6%，环比提高0.5个百分点，同比持平 [2] 利润情况 - 电信业务毛利率73.5%，环比下降0.6个百分点，同比提高1.8个百分点，UCAN地区毛利率84.3%，环比提高0.7个百分点，同比提高0.3个百分点 [3] - 销售、一般及行政费用2.57亿美元，环比增长1.8%，同比下降2.6%；净利息费用3.187亿美元，环比增长1.3%，同比增长3%；调整后运营资金每股2.79美元，环比增长21.8%，同比增长9.8% [3] - 最新季度股份稀释最小，为4.677亿股，环比增加0.2百万股，同比增加0.9百万股 [3] 股息与债务情况 - 2024年股息预计维持在每股6.48美元，2025年起恢复增长，2024年底实现杠杆目标比率5倍 [3] - 2024财年第一季度净杠杆率降至5倍，调整后运营资金派息率降至62.16%，低于行业中位数73.94% [3] - 到2025年有47.2亿美元债务到期，2024年5月可能进行再融资，新债务利率在3.9% - 4.1%之间，低于美联储基准利率5.5% [3] 分组3：业务增长驱动因素 - 美国电信业务仍是增长驱动力，前三大租户为美国电话电报公司、威瑞森通信公司和T-Mobile美国公司，加权平均剩余租赁期限为20年 [2] - 数据中心业务受益于自2020年第四季度以来签署零售租赁最多的季度和新积压项目以更高平均销售价格启动，每机柜等效计费的同店月经常性收入增长 [3] - 英伟达和C3.ai等公司显示生成式人工智能基础设施和软件即服务强劲增长，数据中心房地产投资信托基金将受益于新的云超级周期，公司2024财年将投入4.5亿美元资本支出扩大现有CoreSite数据中心园区 [3] 分组4：指引与估值 指引上调情况 - 管理层适度上调2024财年指引，物业收入111.7亿美元，同比增长0.2%；调整后息税折旧摊销前利润71.7亿美元，同比增长1.2%；调整后运营资金每股10.42美元，同比增长5.5% [4] - 上调指引导致市场共识预期适度提高，预计到2026财年调整后运营资金将以6.3%的复合年增长率加速扩张，高于原估计的3.4% [4] 估值情况 - 公司当前远期市盈率/调整后运营资金为18.85倍，与2024年3月文章中报告的18.68倍和1年平均的18.80倍相差不大 [5] - 与纯数据中心房地产投资信托基金Equinix、Digital Realty Trust和混合数据中心/存储房地产投资信托基金Iron Mountain相比，公司估值合理，且其盈利增长预测上调 [5] 分组5：股价表现与投资建议 - 过去几个月股价在2023年10月底部大幅反弹后横盘整理，在原公允价值估计184美元附近建立了强劲支撑 [6] - 根据市场共识上调的2026财年调整后运营资金每股估计，较重申的长期目标价214.80美元有11.4%的上涨潜力 [6] - Seeking Alpha Quant仍将公司股息安全性评为C+，远期股息收益率扩大至3.29%，高于4年平均的2.44%，公司通过资本增值和股息收入提供双重回报前景，继续将其股票评级为买入 [6]

会议主要讨论的核心内容 - 新任CEO Steve Vondran概述了公司未来几年的四大重点:1)推动有机收入增长 [6][7]; 2)选择性投资内部资本支出项目,包括数据中心业务 [7][25][27]; 3)着重成本控制和利润率提升 [9][10]; 4)优化资产负债表,将杠杆率降至目标区间 [10][11][23] - 公司出售印度业务的原因是印度市场竞争激烈、租金增长缓慢,与公司的国际业务发展战略不符 [14][15][16][17][18][19][20][21] - 公司收购的数据中心业务CoreSite表现出色,近两年创下租赁记录,受益于企业混合云部署需求的增长 [25][26][27][28] - 公司对边缘计算的发展持谨慎乐观态度,认为这一技术将长期有利于塔台业务,但短期内不会对公司业绩产生重大影响 [31][32][33][34] - 公司出售墨西哥光纤业务,认为光纤业务更适合其他公司经营,公司将专注于塔台和数据中心业务 [35][36][37][40][41] - 对于T-Mobile收购US Cellular的潜在影响,公司表示自身的相关业务规模较小,不会对公司造成重大影响 [43][44][45][46] - 公司服务业务有望在下半年出现反弹,与运营商5G和4G网络部署计划加速有关 [49][50][51][52][53] - 公司认为卫星到手机技术是塔台业务的补充,不会对塔台业务构成威胁 [55][56][57][58] - 公司将继续关注资产负债表管理,采取措施应对利率上升的影响,同时也认为公司股价与利率的高度负相关不太合理 [60][61][62][63][64][65] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ellie Jiang 提问** 公司未来是否考虑提高股息派付比例? [66] **Jiazhen Zhao 回答** 公司长期目标是派发100%的应税收益作为股息,未来股息增长将大致与AFFO增长保持一致 [67][68] 问题2 **Yang Bai 提问** 公司如何看待尼日利亚市场的发展前景? [69] **Jiazhen Zhao 回答** 尽管尼日利亚面临一些宏观经济挑战,但运营商仍在持续投资网络建设,公司将专注于自身的运营效率和现金流管理 [70][71][72] 问题3 **Joyce Ju 提问** 公司如何评估巴西市场的前景? [73] **Lei Chen 回答** 巴西市场经历了运营商整合,短期内会有一定的租约终止,但长期来看行业整合后有利于运营商加大投资,公司业务有望恢复健康增长 [74][75][76][77]

文章核心观点 - uniQure公司的研究性基因疗法AMT - 130获美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）指定，有望加速开发并为亨廷顿病患者提供更早治疗机会 [1][2] 分组1：AMT - 130获RMAT指定情况 - FDA基于AMT - 130解决亨廷顿病患者重大未满足医疗需求的潜力授予RMAT指定，评审依据是2023年12月公布的I/II期临床试验24个月中期数据 [2] - RMAT指定使公司能与FDA加强监管批准规划合作，加速产品开发，还享有快速通道和突破性疗法指定计划的所有益处 [1][2] 分组2：AMT - 130临床试验进展 - 公司预计2024年年中提供AMT - 130正在进行的美欧I/II期研究的更新中期数据，包括29名治疗患者长达三年的随访情况，其中21人至少随访两年 [3] - 美国I/II期临床试验针对26名早期症状性亨廷顿病患者，分低剂量和高剂量队列，患者随机接受AMT - 130治疗或模拟手术，部分患者已接受治疗 [4] - 欧洲开放标签Ib/II期研究招募13名早期症状性亨廷顿病患者，分两个剂量队列，与美国研究共同确定安全性、概念验证和最佳剂量 [5][6] - 第三队列最多12名患者正在给药，以进一步评估AMT - 130两个剂量与围手术期免疫抑制联合使用情况，预计2024年下半年完成招募 [6] 分组3：亨廷顿病介绍 - 亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，导致运动症状、行为异常和认知衰退，目前尚无获批疗法延缓发病或减缓进展 [7] 分组4：uniQure公司介绍 - 公司使命是通过提供创新疗法改变医学未来，其血友病B基因疗法获批是基因组医学领域的重要里程碑 [8] - 公司利用模块化和经过验证的技术及制造平台推进亨廷顿病、难治性内侧颞叶癫痫等多种严重疾病的基因疗法管线 [8]