公司动态 - 公司将于2025年3月3日上午10:30在TD Cowen第45届年度医疗保健会议上进行展示 [1] - 会议直播将发布在公司网站“投资者与媒体”板块的“活动与展示”页面，活动结束后约90天内可观看回放 [1] 公司介绍 - 公司是一家全球生物制药公司，结合大胆的科学和人文关怀，为患者面临的一些最具挑战性的疾病开发改变生活的疗法 [2] - 公司推出了15年来首个新的补体药物类别，目前有两种针对C3的获批药物，包括首个针对地理萎缩的疗法 [2] - 公司认为在针对多种严重疾病的C3靶点方面，潜力才刚刚开始释放 [2] 投资者联系方式 - 投资者联系人为Meredith Kaya，邮箱为meredith.kaya@apellis.com，电话为617.599.8178 [3]

文章核心观点 - Apellis Pharmaceuticals预计2024年第四季度收益同比增长 但实际结果与预期的对比会影响短期股价 投资者可关注其Earnings ESP和Zacks Rank 该公司不太可能实现盈利超预期 同时还介绍了Beam Therapeutics的预期业绩情况 [1][2][16] Apellis Pharmaceuticals业绩预期 - 预计2025年2月28日发布的2024年第四季度财报中 每股亏损0.39美元 同比变化+46.6% 收入1.9595亿美元 同比增长33.9% [2][3] Apellis Pharmaceuticals预测指标 - 过去30天 本季度共识每股收益预期上调1.77% [4] - 最准确估计低于Zacks共识估计 Earnings ESP为 -12.56% 股票当前Zacks Rank为3 难以确定该公司会超过共识每股收益估计 [10][11] Apellis Pharmaceuticals盈利惊喜历史 - 上一季度预计每股亏损0.32美元 实际亏损0.46美元 盈利惊喜为 -43.75% [12] - 过去四个季度 公司仅一次超过共识每股收益估计 [13] Beam Therapeutics业绩预期 - 预计2024年第四季度每股亏损1.10美元 同比变化 -163.6% 收入2086万美元 同比下降93.4% [17] Beam Therapeutics预测指标 - 过去30天 共识每股收益估计不变 Earnings ESP为 -0.39% 结合Zacks Rank 2 难以确定该公司会超过共识每股收益估计 [18] Beam Therapeutics盈利惊喜历史 - 过去四个季度 公司三次超过共识每股收益估计 [18]

文章核心观点 - Apellis和Sobi宣布欧洲药品管理局（EMA）已受理Aspaveli（pegcetacoplan）用于治疗C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）的适应症扩展申请，若获批有望为患者带来治疗选择 [1] 药物申请相关 - EMA已验证Aspaveli用于治疗C3G和IC - MPGN的适应症扩展申请，这两种疾病为罕见慢性肾病且暂无获批疗法 [1] - 提交的申请包含3期VALIANT研究的积极数据，研究达到主要终点，与安慰剂组相比，pegcetacoplan治疗组患者在第26周时蛋白尿减少68%（p<0.0001），各亚组结果一致 [2] - pegcetacoplan治疗患者实现了肾功能稳定（名义p = 0.03），相当比例患者C3c染色强度降低（名义p<0.0001），且安全性和耐受性良好，与既定特征一致 [3] - Apellis首席开发官表示EMA验证使治疗更接近欧洲有需要的患者，公司还在推进美国监管流程，若获批，pegcetacoplan有望于2025年下半年在美国上市用于治疗C3G和IC - MPGN [4] VALIANT研究 - VALIANT 3期研究（NCT05067127）是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，旨在评估pegcetacoplan对124名12岁及以上C3G或原发性IC - MPGN患者的疗效和安全性 [5] - 该研究是此类人群中开展的最大规模单试验，也是唯一纳入青少年和成年患者（包括未移植和移植后患者）的研究 [5] - 研究参与者随机接受pegcetacoplan或安慰剂治疗，每周两次，为期26周，之后进入26周开放标签阶段，所有患者接受pegcetacoplan治疗，主要终点是第26周时尿蛋白与肌酐比值（UPCR）相对于基线的对数转换比率 [5] 疾病介绍 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见且使人衰弱的肾病，可导致肾衰竭，过量C3c沉积是疾病活动的关键标志，目前尚无针对病因的治疗方法 [6] - 约50%的C3G和IC - MPGN患者在确诊后5至10年内会出现肾衰竭，需要进行肾脏移植或终身透析，90%曾接受肾脏移植的患者会出现疾病复发 [6] - 估计美国有5000人、欧洲多达8000人受这两种疾病影响 [6] 药物介绍 - Pegcetacoplan是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，该疗法正在针对肾病和血液学领域的罕见疾病进行研究 [7] - Pegcetacoplan已在美国、欧盟等国家获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [7] 合作情况 - Apellis和Sobi对全身性pegcetacoplan拥有全球共同开发权，Sobi拥有美国以外的独家商业化权，Apellis拥有美国独家商业化权以及眼科用pegcetacoplan的全球商业化权 [8][9] 公司介绍 - Apellis是一家全球生物制药公司，推出了15年来首个新的补体药物类别，目前有两种获批的靶向C3药物，包括首个治疗地理萎缩的疗法 [10] - Sobi是一家专注于罕见和使人衰弱疾病的国际生物制药公司，在血液学、免疫学和专科护理领域提供创新药物，2024年营收达260亿瑞典克朗，约有1800名员工 [11]

文章核心观点 Apellis Pharmaceuticals公司将于2025年2月28日上午8:30举办电话会议和网络直播，讨论2024年第四季度和全年财务结果 [1] 会议参与方式 - 可通过电话参与直播，需提前在此处预注册 [2] - 可通过公司网站“投资者与媒体”板块的“活动与演示”页面访问活动的实时音频网络直播及配套幻灯片 [2] - 网络直播回放将在活动结束后90天内提供 [2] 公司介绍 - Apellis Pharmaceuticals是一家全球生物制药公司，结合大胆的科学和同情心，为患者面临的一些最具挑战性的疾病开发改变生活的疗法 [3] - 公司推出了15年来首个新的补体药物类别，目前有两种针对C3的获批药物，包括世界上首个针对地理萎缩（全球致盲主要原因）的疗法 [3] - 公司认为在针对C3治疗多种严重疾病方面的潜力才刚刚开始挖掘 [3] 投资者联系方式 - 联系人：Meredith Kaya [4] - 邮箱：meredith.kaya@apellis.com [4] - 电话：617.599.8178 [4]

文章核心观点 Apellis公司宣布SYFOVRE获澳大利亚药品管理局批准用于治疗特定地理萎缩患者 这是澳大利亚首个获批的GA治疗药物[1] 分组1：SYFOVRE获批情况 - SYFOVRE获澳大利亚药品管理局批准用于隔月治疗特定地理萎缩成年患者 是澳大利亚首个获批的GA治疗药物[1] - 获批基于3期OAKS和DERBY研究24个月结果 研究中隔月和每月使用SYFOVRE治疗均减缓GA进展 且安全性良好 结果于2023年10月发表在《柳叶刀》[3] 分组2：GA疾病情况 - 超7.5万澳大利亚人患有GA GA是AMD的晚期形式 也是全球致盲的主要原因 是一种由病变生长导致的进行性不可逆疾病 会严重损害患者独立性和生活质量[2] 分组3：SYFOVRE药物介绍 - SYFOVRE是首个获批的地理萎缩疗法 旨在通过靶向C3全面控制补体级联反应 已在美国和澳大利亚获批[4] 分组4：Apellis公司介绍 - Apellis是一家全球生物制药公司 结合大胆科学和同情心开发改变生活的疗法 推出了15年来首个新的补体药物类别 现有两款靶向C3的获批药物 包括首个地理萎缩疗法[5]

文章核心观点 Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC对Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS)展开调查并鼓励股东联系 [1] 分组1 - Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC调查Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS) [1] - Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC鼓励Apellis Pharmaceuticals, Inc.股东联系 [1]

文章核心观点 - Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC对Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS)的指控展开调查并鼓励股东联系 [1] 分组1 - Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC发起对Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS)指控的调查 [1] - Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC鼓励Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS)股东联系 [1]

文章核心观点 Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC鼓励投资者联系该公司以了解Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS)调查的更多信息 [1] 分组1 - Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC对Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS)展开调查 [1] - 该公司鼓励投资者联系以了解调查详情 [1]

财务预测与收入 - SYFOVRE® 2024年全年美国净产品收入预计为6.11亿美元，第四季度为1.67亿美元[5][14] - EMPAVELI® 2024年全年美国净产品收入预计为9800万美元，第四季度为2300万美元[5][14] - 公司2024年底现金及现金等价物约为4.1亿美元，较2023年底的3.512亿美元有所增加[11] - 公司预计2025年通过现有现金和预期产品收入能够支持运营至盈利[12] 产品研发与临床试验 - 公司预计2025年上半年提交EMPAVELI®的补充新药申请（sNDA），用于C3G和原发性IC-MPGN，计划在2025年下半年在美国上市[5][13] - 公司计划在2025年下半年启动两项针对罕见肾脏疾病的III期研究，分别是局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）和延迟移植功能（DGF）[13] - 公司预计2025年第二季度启动APL-3007（siRNA）与SYFOVRE®的多剂量I/II期研究，旨在全面阻断视网膜和脉络膜的补体活性[6] - Apellis计划启动pegcetacoplan在FSGS和DGF的III期研究，并期望实现盈利[37] - Apellis的临床试验结果将决定是否向FDA或等效外国监管机构提交EMPAVELI、SYFOVRE或未来产品的监管申请[37] - Apellis预计pegcetacoplan将获得FDA或等效外国监管机构对C3G和IC-MPGN或其他适应症的批准[37] 产品市场表现与增长 - SYFOVRE® 2024年全年注射次数超过51万次，同比增长超过120%[3][6] - EMPAVELI、SYFOVRE和未来产品的市场接受度和临床效用将影响Apellis的商业化努力[37] 公司运营与战略调整 - 公司计划减少约40名海外员工，专注于美国市场的商业化努力[6] - Apellis Pharmaceuticals是一家全球生物制药公司，专注于开发针对C3的疗法，包括首个治疗地理萎缩的药物，地理萎缩是全球失明的主要原因之一[36] - Apellis的初步收入数据可能会因2024年12月31日季度和年度财务结算和审查程序的完成而进行调整[37] - Apellis的年度报告和季度报告中讨论了可能影响其业务的其他风险因素[37] 产品安全性与副作用 - EMPAVELI在PNH患者中最常见的不良反应包括注射部位反应、感染、腹泻、腹痛、呼吸道感染、肢体疼痛、低钾血症、疲劳、病毒感染、咳嗽、关节痛、头晕、头痛和皮疹，发生率≥10%[33] - EMPAVELI可能对孕妇造成胚胎-胎儿伤害，建议在治疗前对育龄女性进行妊娠测试，并在治疗期间及最后一次给药后40天内使用有效避孕措施[34]

文章核心观点 - 阿佩利斯制药公司公布2024年第四季度和全年初步美国净产品收入，阐述战略重点以实现持续增长，同时进行组织更新 [1][2] 产品营收情况 - 2024年全年美国初步净产品收入约7.09亿美元，其中SYFOVRE美国净产品收入6.11亿美元（2024年第四季度为1670万美元），EMPAVELI美国净产品收入9800万美元（2024年第四季度为2300万美元） [6][10][17] 产品治疗情况 - SYFOVRE是地理萎缩（GA）的市场领先疗法，同比净销售额增长超120%，截至2024年12月估计已注射超51万剂（含临床试验） [2][7] - EMPAVELI是一种靶向C3疗法，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），也在研究用于其他罕见疾病 [14] 战略重点 - 用SYFOVRE改变GA的治疗方式 [3] - 通过在肾病学领域的领导地位，最大化EMPAVELI在罕见病中的影响 [4] - 推进创新产品线，利用补体专业知识 [4] - 推进使用Beam Therapeutics基因编辑技术进行一次性新生儿Fc受体（FcRn）治疗的临床前研究 [4] 组织更新 - 首席运营官Adam Townsend将于2025年2月21日离职，他自2018年加入公司，带领公司向商业阶段转型 [5] - David Acheson被任命为商业执行副总裁，他于2019年加入公司，曾领导EMPAVELI和SYFOVRE在美国的成功推出 [8] - Keli Walbert最近被任命为董事会成员 [9] 研发计划 - 预计2025年初提交EMPAVELI用于C3G和原发性IC - MPGN的补充新药申请（sNDA），若获批预计2025年下半年在美国推出 [6][7] - 计划2025年下半年启动pegcetacoplan在另外两种肾病适应症的3期研究 [6][7] - 预计2025年第二季度启动APL - 3007（siRNA）+ SYFOVRE的1b/2期多剂量研究 [7] 财务状况 - 截至2024年12月31日，公司拥有约4.1亿美元现金及现金等价物，高于2023年12月31日的3.512亿美元 [11] - 公司预计其现金与预期产品收入相结合，足以支付预计运营费用和资本支出直至实现盈利 [11] 会议信息 - 2025年1月13日上午9:45 PT（下午12:45 ET），Francois博士将在第43届摩根大通医疗保健会议上进行公司报告，可通过公司网站直播观看，活动结束后约30天内可观看回放 [12] 公司简介 - 阿佩利斯制药公司是一家全球生物制药公司，开发针对C3的两种获批药物，包括首个治疗地理萎缩的疗法 [37]