公司技术平台与产品管线 - 公司拥有独特且强大的技术平台 其基础是靶向补体级联反应 特别是靶向C3 [2] - 公司认为其活性成分pegcetacoplan靶向补体和C3的方式是控制补体失调的最佳方法 [2] - 基于该技术平台已开发出两款药物 并在大约3至3.5年内获得了3项监管批准 [2] 获批产品与适应症 - 首款获批产品为系统性pegcetacoplan EMPAVELI 适应症为阵发性睡眠性血红蛋白尿症 [3] - 第二款获批产品为SYFOVRE 适应症为地图样萎缩 约2.5年前获批 [3] - EMPAVELI近期获得第二项批准 新增C3G和IC-MPGN两个适应症 使公司获批适应症总数达到4个 [3] - 针对C3G和IC-MPGN适应症的上市推广活动刚刚正式开始 [3] 商业发展阶段 - SYFOVRE产品正进入一个更为成熟的阶段 [1] - 新产品EMPAVELI的新适应症有望为公司的销售增长重新注入活力 [1]

公司概况 * 公司为Apellis Pharmaceuticals (NasdaqGS:APLS) [1] * 公司拥有靶向补体C3的基础技术平台 核心成分为pegcetacoplan [2] * 公司在约三年半内获得三个药物共四个适应症的批准 [2] 核心产品与业绩 **Syfovre (用于地理性萎缩)** * Syfovre已上市约两年半 年化销售额约为6亿美元 [3] * 尽管面临市场挑战 注射量仍保持季度增长 第一季度增长4% 第二季度增长6% 第三季度增长4% [21][22] * 公司预计Syfovre在未来一年仍有显著增长机会 [3] **Empaveli (系统性pegcetacoplan)** * Empaveli在阵发性睡眠性血红蛋白尿症适应症的年化销售额约为8000万至9000万美元 [4] * 新适应症C3G和IC-MPGN于2025年8月初正式推出 [3] * 新适应症上市前两个月获得152份启动表(相当于处方) 公司预计第四季度将达到225份或更多 [4][7][8] 增长驱动与市场策略 **Syfovre的增长举措** * 强化疗效信息传播 例如公布五年GALE研究数据显示可延缓病变进展一年半 [10][11] * 推出预充式注射器 以简化工作流程并降低眼内炎风险 [12] * 开发OCTF项目 旨在通过标准OCT设备评估功能 预计明年上半年取得进展 [13] * 维持针对普通眼科医生和验光师的转诊团队 以扩大患者来源 [16][17] **Empaveli的上市进展** * 新适应症标签覆盖广泛 包括儿科(12岁及以上) C3G IC-MPGN以及移植后患者 [26][27] * 疗效和给药便利性是关键优势 皮下注射每周两次优于口服药每日两次 [32][36][37] * 公司覆盖约5000名肾病学家 其中20个主要中心处理约35%的患者 [33][34] * 患者从启动到接受治疗通常需要4至6周 主要受物流和早期保险政策影响 预计此周期将缩短 [38][39][40] 面临的挑战与风险 **Syfovre的市场阻力** * 患者共付额资助问题导致免费药品增加 今年前三个季度对商业销售额的影响约为4000万美元 年化影响约5000万至5500万美元 [9] * 免费药品问题导致部分视网膜专家停止治疗地理性萎缩新患者 [22] * 公司采取保守态度 认为需求基线已被重置 预计增长为低至中个位数 [18][20] **Empaveli的后续推广** * 尽管标签广泛 医生仍期待关键意见领袖的白皮书和真实世界数据以指导治疗协议变更 [29][31] * 目标患者群体(TAM)约为5000名患者 [49][51] 财务状况与展望 * 公司现金消耗较低 过去几个季度平均每季度现金使用量为500万至1000万美元 加上利息费用约为1500万美元 [60] * 公司拥有5亿美元现金及3.5亿美元应收账款 接近现金流盈亏平衡点 [60] * 研发费用预计不会大幅增加 仅会因FSGS和DGF研究有小幅扩张 [58][63] * 公司未对明年提供业绩指引 [57]

核心观点 - SYFOVRE®（pegcetacoplan注射剂）在GALE长期扩展研究中经过五年连续治疗的数据显示，该药物能显著延缓非中心凹地理萎缩（GA）患者的病变增长，延迟时间约1.5年[1][2] - 早期和持续使用SYFOVRE治疗可改变GA疾病的自然进程，该疾病会导致不可逆的视力丧失并严重影响患者日常生活[3] - SYFOVRE通过五年治疗展现出持久且变革性的疗效，其安全性特征与既往报告数据一致[3] 药物疗效数据 - 与假手术/预估假手术组相比，无论是每两个月一次还是每月一次给药的SYFOVRE，均能延迟GA病变增长约1.5年[2] - 在为期24个月的OAKS和DERBY III期研究中，SYFOVRE显示出随时间推移疗效增强的趋势，且安全性特征得到充分证实[9] - GALE研究中超过80%完成OAKS和DERBY研究的参与者入组[5] 研究设计 - GALE是一项III期、多中心、开放标签的扩展研究，旨在评估SYFOVRE在GA患者中的长期疗效和安全性，共纳入792名患者[5] - 研究主要目标是评估长期眼部及全身治疗 emergent 不良事件的发生率和严重程度，以及通过眼底自发荧光测量的GA病变总面积变化[5] - 5年病变增长分析基于OAKS和DERBY研究中至第24个月接受SYFOVRE治疗并在GALE中保持相同方案的患者，使用预估假手术组来估算未治疗情况下第24至60个月的GA病变增长[6] - OAKS（n=637）和DERBY（n=621）是III期、多中心、随机、双盲、假手术对照研究，在广泛的GA患者群体中评估SYFOVRE与假注射的疗效和安全性[7][8] 药物与疾病背景 - SYFOVRE是首个获批用于地理萎缩（GA）的疗法，通过靶向C3提供对补体级联的全面控制[10] - GA是年龄相关性黄斑变性（AMD）的晚期形式，是全球范围内导致失明的主要原因之一，影响超过100万美国人和全球500万人[11] - GA是一种进行性且不可逆的疾病，由病变增长破坏负责视力的视网膜细胞引起，GA病变平均仅需2.5年即可开始影响负责中心视力的中心凹[11]

公司近期活动 - 公司将于2025年11月12日美国东部时间下午2:40在Stifel 2025医疗健康会议上进行演讲 [1] - 会议网络直播将在公司官网的“投资者与媒体”板块下的“活动与演讲”页面发布 [1] - 网络直播的回放将在活动结束后提供约90天 [1] 公司业务与行业地位 - 公司是一家全球性生物制药公司，在补体科学领域处于领先地位，致力于为一些最具挑战性的疾病开发变革性疗法 [2] - 公司开创了15年来的首个补体药物新类别，目前拥有两款靶向C3的获批药物，用于治疗四种严重疾病 [2] - 公司的突破性疗法包括针对地图样萎缩（失明的主要原因）的首个疗法，以及针对12岁及以上C3G或原发性IC-MPGN（两种严重罕见肾脏病）患者的首个治疗方法 [2] - 公司认为其在针对多种严重疾病的C3靶向治疗潜力方面仅处于起步阶段 [2]

财务业绩 - 第三季度每股收益为1.67美元，远超市场预期的1.03美元，而去年同期每股亏损0.46美元 [1] - 第三季度总收入达4.586亿美元，远超市场预期的3.66亿美元，较去年同期的1.968亿美元增长超过一倍 [2] - 总收入大幅增长主要得益于与Sobi签订的Aspaveli特许权购买协议带来的一次性2.75亿美元预付款 [2] 产品表现 - 核心产品Syfovre第三季度销售额为1.509亿美元，同比下降1%，且未达到1.566亿美元的市场预期和1.604亿美元的模型预期 [5] - 另一款产品Empaveli第三季度销售额为2680万美元，同比增长9%，超出2210万美元的市场预期和2500万美元的模型预期，患者依从率高达97% [8] - 当季向医生交付了超过86,000瓶商业装和近15,000瓶样品Syfovre，该药物是地理萎缩市场的领导者，市场份额超过60%，新患者起始治疗数量增长超过52% [6] 运营支出与现金流 - 研发费用为6820万美元，同比下降23%，主要原因是项目相关及非项目相关外部成本降低，以及薪酬和相关人事费用减少 [9] - 销售、一般和行政费用为1.427亿美元，同比上升17%，主要由于商业活动、人事费用及行政开支增加 [9] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券总计4.792亿美元，高于2025年6月30日的3.7亿美元，预计现有资金及产品销售收入足以支撑运营至实现盈利 [10] 业务发展与管线进展 - 与Sobi达成有上限的特许权购买协议，Sobi支付2.75亿美元预付款以获得Apellis在美国以外地区90%的Aspaveli特许权，若该药在欧盟获批C3G和IC-MPGN适应症，Apellis可能再获最高2500万美元付款 [16] - Empaveli用于治疗C3G和IC-MPGN的标签扩展申请于7月获FDA批准，成为该适应症的首个疗法，截至9月30日已收到152份患者起始治疗表格，欧盟的类似申请正在审评中 [12] - 公司计划在2025年底前启动Empaveli针对罕见肾脏疾病FSGS和DGF的两项关键III期研究 [14] - 针对siRNA候选药物APL-3007与Syfovre联用的中期多剂量研究正在进行中，旨在全面阻断视网膜和脉络膜的补体活性 [15]

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财务业绩概览 - 公司第三季度营收达4.5858亿美元，同比增长133%，远超市场预期的3.6621亿美元，超出幅度为25.22% [1] - 第三季度每股收益为1.67美元，相比去年同期的-0.46美元实现大幅扭亏，并超出市场预期的1.03美元，超出幅度达62.14% [1] - 公司股价在过去一个月内上涨30.1%，显著跑赢同期标普500指数3.6%的涨幅 [3] 营收构成分析 - 产品净收入为1.7776亿美元，与市场预期的1.7843亿美元基本持平，同比微增0.7% [4] - 授权及其他收入达2.8082亿美元，较市场预期的1.2667亿美元高出逾一倍，同比暴增1286.2% [4] - 核心产品SYFOVRE收入为1.5093亿美元，略低于市场预期的1.5655亿美元，同比小幅下降0.7% [4] - 产品EMPAVELI收入为2683万美元，超出市场预期的2206万美元，同比增长9% [4]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为4.59亿美元，其中包括与Sobi就EMPAVELI特许权购买协议相关的2.75亿美元预付款[21] - SYFOVRE第三季度净产品收入为1.51亿美元，本季度共交付约10.1万剂SYFOVRE，包括8.6万剂商业剂量和1.5万剂免费药品剂量[21] - EMPAVELI在所有适应症（包括PNH、C3G和原发性ICMPGN）的第三季度总净产品收入为2700万美元[23] - 第三季度运营费用为2.35亿美元，低于去年同期的2.44亿美元，预计全年运营费用将与2024年水平一致[24] - 季度末现金及现金等价物为4.75亿美元，得益于本季度与Sobi特许权交易获得的2.75亿美元预付款，公司已停止保理业务，预计每年将节省约500万美元成本[24] - SYFOVRE第三季度总注射需求环比增长4%，但免费药品的使用对报告收入造成了约1500万美元的逆风，全年免费药品对SYFOVRE收入的逆风估计接近4000万美元[21] - SYFOVRE的总额到净额调整保持在20%中低段范围，预计第四季度将略高于此前范围，第四季度SYFOVRE收入预计与第三季度基本一致[22] 各条业务线数据和关键指标变化 - SYFOVRE在第三季度估计占新患者起始的52%，在整体市场中占比超过60%，公司已度过早期采用者阶段，预计近期将出现稳定、有节制的注射增长[15][16] - EMPAVELI针对C3G和原发性ICMPGN的适应症获得FDA批准，将可寻址患者群体扩大了约5000人，截至9月底已收到152份患者起始表格，其中约50名患者来自扩展访问计划（EAP），预计到年底累计起始表格将达到225份或更多[6][10][12][14] - EMPAVELI是约三分之二（约5000名患者中）患者群体的唯一获批疗法，其广泛的标签涵盖了成人C3G、成人ICMPGN、儿科C3G、12岁及以上原发性ICMPGN患者以及移植后C3G疾病复发患者[10] - EMPAVELI采用紧凑型一次性随身自动注射器给药，患者可在家中自行给药，无需看到针头，市场早期反馈非常积极[11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的科学基础是靶向C3（补体系统的中枢），通过其首创的C3抑制剂pegcetacoplan，采取根本不同的方法，从根源上实现全面的疾病控制[3][4] - SYFOVRE是首个用于地理萎缩（GA）的治疗方法，在最广泛的患者群体中显示出减缓疾病进展的强大疗效，而EMPAVELI在PNH中展示了同类最佳的血红蛋白改善能力，并能完全清除肾脏中的C3沉积物[5] - 针对GA，目前只有约10%的确诊患者接受治疗，视网膜专家平均仅治疗其诊所中五分之一的GA患者，这表明通过扩大处方医生总数和增加现有诊所内的采用率，存在巨大的增长空间[7][16] - 为驱动GA市场增长，公司正专注于疾病意识和教育，包括与早期职业视网膜专家互动、加强关于早期干预重要性的教育以及完善信息传递[17] - 公司正在为SYFOVRE开发预充式注射器，并开发人工智能工具，以帮助医生更好地了解GA患者的体验以及SYFOVRE的治疗益处[18] - EMPAVELI的开发正扩展到另外两种罕见肾脏疾病：原发性局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）和延迟移植物功能（DGF），预计将在年底前启动关键试验[19][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 在管理GA方面，许多视网膜专家采取了观望态度，尽管SYFOVRE具有完善的临床特征，公司预计近期将出现稳定、有节制的注射增长，下一个增长拐点将由未来12至18个月内推出的新工具和有针对性的市场教育计划驱动[7][8] - 对于EMPAVELI在C3G和ICMPGN的推出，来自肾脏病学界的反馈非常出色，公司对长期增长潜力充满信心[10][14] - 公司认为SYFOVRE的长期市场机会仍然巨大，具有重磅炸弹潜力[16] - 公司对其现金状况能够支持业务实现可持续盈利充满信心[24][25] - 公司已实现四年内的第三次批准，早期反馈显示患者和肾脏病学界对EMPAVELI的疗效特征及其作为新治疗选择的价值表示认可[26] 其他重要信息 - 公司将其现场团队规模扩大到约100人，确保覆盖美国每一位管理C3G和ICMPGN患者的肾脏科医生[12] - 在20个最有影响力和高处方量的机构中，19个拥有REMS认证的处方医生，并且这些中心中的大多数已提交了起始表格[13] - 公司将在下周的美国肾脏病学会会议上分享7篇摘要，进一步展示EMPAVELI的深远而持久的益处[19] - 公司指出，缺乏共付额援助对GA市场产生了巨大影响，许多视网膜专家因此不治疗GA患者，甚至不与GA患者进行应有的沟通，这造成了后勤和财务上的逆风[61][95] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于EMPAVELI在C3G/ICMPGN的推出，在度过最初的患者激增后，渗透是否会保持分散和缓慢，还是强劲的渗透表明推出可能比预期更快？[29][30] - 回答：公司对推出进展感到兴奋，预计到年底将度过最初阶段，之后将看到稳定、持续的增长进入下一年[31] 问题: 关于SYFOVRE的免费药品（样品），其使用率处于此前讨论的10%-15%范围的高端，预计是会稳定下来还是可能继续上升？[33][34][35] - 回答：公司持续审查免费药品计划的使用情况，确保其按预期方式运作，随着市场增长，将继续为患者提供获取途径[37] 问题: 关于C3G推出的152名患者，能否按适应症（C3G vs ICMPGN）、移植状态（移植前 vs 移植后）、年龄（成人 vs 青少年）进行细分？是否有患者从Fabhalta转换到EMPAVELI？在C3G中的市场份额如何？[39][40][41] - 回答：152份起始表格中约50份来自EAP项目，符合标签要求，公司看到了跨广泛标签的起始表格，包括从Fabhalta转换过来的患者，原因包括EMPAVELI的疗效、耐受性以及每周两次给药相较于竞争产品每日两次给药的便利性[41] 问题: 关于EAP患者（50名）向商业药品转换的状态，另外102名患者中有多少已经开始了EMPAVELI治疗？治疗了多长时间？[45][46][47][48] - 回答：EAP患者的目标是在年底前全部转换为商业药品，对于新的起始表格，许多患者仍在处理过程中，通常需要4-6周才能开始治疗[49] 问题: 关于EMPAVELI从起始到获得治疗的4-6周时间框架，何时可能看到加速？正常化后预计会缩短到多长时间？[51] - 回答：这对于大多数罕见病推出是典型的，特别是涉及REMS和疫苗接种的情况，公司正在与支付方合作更新政策，以缩短这一时间框架[52] 问题: SYFOVRE收入环比持平为1.51亿美元，注射增长为4%，这是否是SYFOVRE的底部？何时能恢复增长？[55][56] - 回答：公司对4%的潜在需求增长感到满意，免费药品是过去三个季度的主要逆风，总额接近4000万美元，长期来看，预充式注射器等计划将重振增长[56] 问题: 在C3G/ICMPGN推出的早期阶段，对处方医生习惯有哪些了解？对推出有何影响？[57] - 回答：公司对广泛的标签和跨适应症的患者起始感到满意，正在努力对前20名账户及其他账户进行教育，医生对数据感到兴奋[58][59][60] 问题: 在与Good Days共付额援助慈善机构合作方面是否有进展？何时可能获得资金以协助GA患者？[61] - 回答：据了解，最大的援助组织对现有患者开放，但对新患者不开放，预计本季度患者援助组织的情况不会改变[62] 问题: 对于C3G/ICMPGN中与Fabhalta共享的三分之一市场，预计将如何分化？哪些患者更适合SYFOVRE，哪些更适合EMPAVELI？[65][66][67][68][69][70] - 回答：EMPAVELI在Valiant试验中建立的疗效特征非常突出，其广泛标签提供了按患者细分的机会，例如移植后患者、有晚期肾病风险的患者以及儿科患者都是特别有吸引力的群体[70][71] 问题: SYFOVRE上市已有几年，在治疗持久性方面看到了什么情况？是否有患者停药？[72][73][74][75][76] - 回答：公司听到医生反馈患者对每两月一次的治疗依从性良好，明年将有来自开放标签扩展的长期数据[77] 问题: SYFOVRE的新患者份额本季度下降了几个点，是潜在动态变化还是正常波动？[81][82][83][84] - 回答：公司对竞争地位充满信心，新患者份额为52%，整体份额超过60%，此类波动是正常的，对报告的数字有信心[86] 问题: 关于SYFOVRE的预充式注射器，何时可用？将如何改变增长轨迹？是抢占份额还是扩大市场？季度后起始表格趋势如何？[88][89] - 回答：预充式注射器对提高诊所工作效率很重要，目前正在临床测试中，出于竞争原因未提供时间表，预计将吸引更多偶尔使用SYFOVRE的医生甚至尚未开始治疗的医生[89][90][91] 关于推出趋势，除已提供的起始表格指导外，未进一步指导，将在年底更新[92] 问题: 鉴于竞争对手将SYFOVRE指导值下调2亿美元，且公司预计低至中个位数注射增长，这是否是由于治疗不足？什么能改变视网膜专家的动态？[94][95] - 回答：缺乏共付额援助对市场产生了巨大影响，许多专家因此不治疗GA患者或不进行沟通，公司正通过科学数据、人工智能教育工具、预充式注射器等多种举措来影响医生和患者[95][96] 问题: C3G/ICMPGN的患者起始表格是否符合内部预期？关于SYFOVRE的免费药品，有多少是自身驱动，多少是竞争动态？[101][102] - 回答：起始表格符合预期，5000名患者的估计是稳健保守的，关于免费药品，竞争动态并非主因，免费药品反映了真实需求，公司确保其符合指南[102][103] 问题: EMPAVELI针对C3G/ICMPGN首次向患者提供的确切日期是什么时候？SYFOVRE与APL-3007的二期研究顶线结果大致时间表？[106][107][108][109][110][111] - 回答：产品在7月28日那一周推出，APL-3007试验正在入组中，该研究结合SYFOVRE和一种皮下给药的siRNA产品，旨在将给药间隔从每两月延长至每三月一次，并提高疗效，研究有一年终点读数，未提供完成时间指导[111][112] 问题: 缺乏共付额支持是否导致诊所积压或运营挑战？是因为处理福利裁定和随访耗时，还是患者期望不切实际？[114] - 回答：这对医生和患者来说都非常复杂，涉及确定谁能负担共付额，占用了医生大量的诊室时间，导致今年增长放缓，许多诊所甚至暂停接收新患者以避免讨论，公司正努力帮助诊所，但根本问题需要解决[115][116] 问题: 现在有了EMPAVELI这样有效的治疗方法，临床医生是否比过去更频繁或更积极地进行活检来诊断C3G/ICMPGN？[118][119][120][121][122] - 回答：当一种疾病有了新的治疗方法时，通常会出现这种情况，会有更多患者被诊断出来，医生也更有动力进行诊断以便有效治疗[123] 问题: 能否分解EMPAVELI收入中PNH和新的罕见肾脏适应症各占多少？152份起始表格对罕见肾脏适应症收入的贡献如何？[128][129][130][131] - 回答：上季度PNH收入约为2030万美元，市场相对稳定，收入还包括分销商库存，公司不计划分拆收入，因为难以做到，考虑到从起始到用药需4-6周，可从年底225份起始表格的指导来推算[133][134][135][136][137][138][139][140] 问题: FSGS和DGF的关键试验设计是什么？[141] - 回答：试验刚开始，除ClinicalTrials.gov上的信息外不提供更多细节，FSGS影响美国约13000名患者，DGF针对每年约21000例死者捐赠的肾脏移植，其中约30%会发生DGF，公司正研究EMPAVELI进行三个月治疗以保护这些肾脏[142] 问题: 预充式注射器是否也会作为样品提供，还是仅限于商业药品？[148][149][150][151] - 回答：将首先推出商业产品，随着时间的推移，在推出后会提供样品[152]

业绩表现 - 公司季度每股收益为1.67美元，远超市场预期的1.03美元，实现62.14%的盈利惊喜，去年同期为每股亏损0.46美元[1] - 季度营收达4.5858亿美元，超出市场预期25.22%，较去年同期的1.9683亿美元大幅增长[2] - 在过去四个季度中，公司三次超过每股收益预期，两次超过营收预期[2] 近期股价与市场比较 - 公司股价年初至今下跌约5.8%，而同期标普500指数上涨17.2%，表现逊于大盘[3] 未来展望与预期 - 当前市场对下一季度的共识预期为每股亏损0.38美元，营收2.0139亿美元，对本财年的共识预期为每股亏损0.30美元，营收9.1309亿美元[7] - 业绩公布前，公司盈利预期修正趋势好坏参半，目前Zacks评级为第三级[6] 行业背景 - 公司所属的医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前38%，研究显示排名前50%的行业表现优于后50%的行业，优势超过2比1[8] - 同业公司Fortress Biotech预计在截至2025年9月的季度报告每股亏损0.43美元，同比改善43.4%，预期营收2368万美元，同比增长61.9%[9]

业绩总结 - 2025年第三季度总收入为4.586亿美元，较2024年同期的1.968亿美元增长132%[30] - 2025年第三季度净收入为2.157亿美元，而2024年同期则为亏损5740万美元[30] - 2025年第三季度总运营费用为2.354亿美元，较2024年同期的2.441亿美元下降3%[30] 产品销售与用户数据 - 2025年第三季度EMPAVELI美国净产品销售为2680万美元，较2024年同期的2460万美元增长[30] - 2025年第三季度SYFOVRE美国净产品销售为1509万美元，较2024年同期的1520万美元略有下降[30] - 2025年第三季度注射量增长4%，达到约101,000剂[25] 研发与费用 - 2025年第三季度研发费用为6820万美元，较2024年同期的8860万美元下降23%[30] - 预计现有现金为4.792亿美元，未来产品销售将足以支持公司实现可持续盈利[30] 市场与产品覆盖 - EMPAVELI在C3G和IC-MPGN市场的覆盖率高达三分之二，成为唯一获批的产品[12] - 2025年第三季度的许可及其他收入为2.808亿美元，较2024年同期的2030万美元大幅增长[30]