**行业与公司** - **公司**: Appellis Pharmaceuticals - **产品**: Empivalli (系统性pegceticoplan) - **适应症**: C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(ICMPGN) - **获批范围**: 12岁及以上患者，包括移植后C3G复发患者[4][5][15] **核心观点与论据** **1. 临床数据与疗效** - **关键指标**: - **蛋白尿减少68%**（vs 安慰剂，26周）[12] - **eGFR稳定**（延缓肾功能恶化）[13] - **70%患者C3沉积完全清除**（26周）[14] - **长期效果**: 52周治疗维持蛋白尿减少和肾功能稳定[14] - **患者依从性**: >90%[14] **2. 市场机会与商业化** - **患者规模**: 美国约5,000例（C3G和ICMPGN）[17][60] - **细分人群**: - 儿科患者（12岁及以上）[18] - 移植后C3G复发（占20%）[77] - **定价**: 年治疗费用约50.5万美元，净价中位数约15%折扣[19] - **商业化策略**: - 扩大肾病领域销售团队[20] - 重点覆盖60%患者集中的医疗机构[20] - 推动医保覆盖（基于PNH现有基础）[23] **3. 竞争与差异化** - **唯一C3靶向疗法**，覆盖Fabhalta未获批人群（儿科、移植后复发）[4][18] - **标签优势**: 三项疗效指标均纳入说明书[7][15] - **预期收入**: 2025年起显著贡献，逐步放量[18][19] **4. 研发管线扩展** - **推进注册试验**: 局灶节段性肾小球硬化(FSGS)和移植肾功能延迟恢复(DGF)，计划年底启动[7][8] **其他重要细节** - **诊断挑战**: 部分患者未活检（保守估计5,000例）[60][113] - **医生教育**: 强调早期治疗以保护肾功能[95][116] - **医保覆盖**: 已与主要支付方沟通，需事前授权[53][55] - **专利保护**: 至2035年（含延期）[118] **潜在风险与挑战** - **市场渗透速度**: 超罕见病需逐步提升认知[18][134] - **竞争动态**: Novartis的Fabhalta覆盖部分重叠人群（约1,500-2,000例）[77] - **未获批人群**: 移植后ICMPGN需进一步数据支持[75][142] **问答环节重点** - **患者转化**: 同情用药/EAP患者将在数月内转为商业用药[30][93] - **医生反馈**: 更关注疗效而非给药方式[22][131] - **市场差异**: C3G与ICMPGN被视为疾病谱系，但治疗决策基于临床试验结果[40][41] --- **注**: 数据与观点均基于电话会议原文，未添加外部信息。

核心观点 - 美国FDA批准EMPAVELI作为首个治疗C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)的药物，适用于12岁及以上患者以减少蛋白尿[2] - EMPAVELI在VALIANT 3期研究中显示出前所未有的68%蛋白尿减少率，同时稳定肾功能并显著清除C3沉积物[3] - 该药物具有广泛适用性，包括成人和青少年C3G或原发性IC-MPGN患者，以及移植后C3G疾病复发患者[5] - C3G和原发性IC-MPGN是罕见肾脏疾病，美国约有5000名患者，欧洲多达8000名[10] 药物疗效 - 在VALIANT研究中，EMPAVELI治疗组相比安慰剂组显示出68%的蛋白尿减少(p<0.0001)[12] - 71%的EMPAVELI治疗患者实现C3染色强度为零，表明C3沉积物完全清除[12] - 药物还显示出肾功能稳定(nominal p=0.03)，通过估计肾小球滤过率(eGFR)测量[12] - 疗效在青少年和成人患者中一致，包括移植后疾病复发患者[3] 疾病背景 - C3G和原发性IC-MPGN是罕见且严重的肾脏疾病，可导致肾衰竭[10] - 约50%的患者在诊断后5-10年内出现肾衰竭，需要肾移植或终身透析[10] - 约90%接受肾移植的患者会经历疾病复发[10] - 这些疾病的关键标志是过度的C3沉积，导致肾脏炎症、损伤和衰竭[10] 公司动态 - 这是Apellis四年内获得的第三个药物批准[4] - 公司将举办电话会议讨论FDA批准，时间为2025年7月29日美国东部时间上午8点[9] - 公司提供ApellisAssist计划，帮助患者获得治疗支持，包括保险导航、经济援助和教育[8] - 公司专注于补体科学，开发针对C3的疗法，已获批治疗四种严重疾病[27] 安全信息 - EMPAVELI最常见的不良反应(≥10%)包括输注部位反应、发热、鼻咽炎、流感、咳嗽和恶心[7] - 药物增加由包膜细菌引起的严重感染风险，需通过REMS限制计划获取[14][15] - 治疗前至少2周需完成或更新针对包膜细菌的疫苗接种[17][19] - 可能出现输液相关反应，包括过敏反应，严重时需停止治疗[23]

文章核心观点 Apellis Pharmaceuticals宣布将于2025年7月31日上午8:30举办电话会议和网络直播，讨论2025年第二季度财务结果 [1] 会议参与方式 - 电话参会需提前注册 [2] - 可通过公司网站“投资者与媒体”板块的“活动与演示”页面访问网络直播及相关幻灯片，直播结束后90天内可观看回放 [2] 公司介绍 - Apellis Pharmaceuticals是一家全球生物制药公司，结合大胆科学与人文关怀，为患者面临的一些极具挑战性疾病开发改变生活的疗法 [3] - 公司推出了15年来首个新型补体药物，现有两种针对C3的获批药物，包括全球首个针对地理萎缩症的疗法，认为针对C3治疗多种严重疾病的潜力才刚刚开始发掘 [3] 投资者联系方式 - 联系人：Neil Carnahan [4] - 邮箱：neil.carnahan@apellis.com [4] - 电话：617.977.5703 [4]

目标价调整与评级 - 摩根士丹利分析师将Apellis Pharmaceuticals目标价从25美元上调至26美元 同时维持"持有"评级 这一评级基于公司市场地位及近期财务战略 [1] 特许权协议分析 - Apellis与Sobi公司达成重大特许权购买协议 协议确保公司可获得最高3亿美元收益 其中包含2 75亿美元首付款 [1] - 该协议将Sobi在Aspaveli销售中的特许权义务削减了90% 为Apellis带来即时财务收益 并有望缓解投资者对其盈利能力的担忧 [1] 监管与产品前景 - FDA和CHMP即将做出的监管决定以及Empaveli/Aspaveli新适应症的上市都是重大利好 但这些因素同时伴随着同等程度的不确定性 [1] 公司业务概况 - Apellis是一家处于商业化阶段的生物制药企业 致力于发现 开发和商业化治疗未满足医疗需求的创新疗法 [2] - 公司核心产品线包括SYFOVRE和EMPAVELI SYFOVRE用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩 EMPAVELI用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 [2]

公司与Sobi的授权协议 - 公司股价周二上涨3.2% 因宣布与Sobi达成上限版税协议 公司将获得最高3亿美元 换取Aspaveli在美国以外地区90%的未来版税收入[1] - 协议具体条款包括Sobi支付2.75亿美元现金获取90%的非美国版税 另有2500万美元里程碑付款取决于欧盟批准Aspaveli治疗两种罕见肾脏疾病[3] - 协议包含基于业绩的上限条款 达到上限后所有非美国版税将完全回归公司[4] 财务与运营影响 - 该交易显著增强公司资产负债表 提供运营灵活性 公司2025年一季度末现金及等价物为3.584亿美元[2] - 公司保留Empaveli在美国的独家商业化权利 同时获得短期现金和潜在里程碑付款[5] 产品管线与监管进展 - FDA和欧盟正在审查pegcetacoplan用于治疗两种罕见肾脏疾病的标签扩展申请 FDA决定预计2025年7月28日 欧盟决定预计2024年底[7] - 监管申请基于VALIANT三期研究阳性结果 显示治疗组相比安慰剂组蛋白尿减少68% 且71%患者实现C3c染色完全清除[9][12] - 药物安全性良好 不良事件主要为轻度至中度[12] 历史合作与市场权利 - 公司与Sobi于2020年签署许可协议 授予Sobi美国以外地区的独家开发和销售权 公司可获得非美国销售额高十几到二十几的版税[6] 行业表现对比 - 公司股价年内下跌44% 同期行业跌幅为3.4%[4]

交易概述 - Apellis Pharmaceuticals与Sobi达成上限版税购买协议，公司将获得最高3亿美元，以换取Aspaveli在美国以外地区90%的未来版税 [1] - 根据2020年合作协议，Apellis有资格获得Aspaveli在美国以外销售的分级版税，比例从高十几到高二十几不等 [1] - Apellis保留在美国对系统性pegcetacoplan的独家商业化权利，该产品在美国以EMPAVELI品牌销售 [1] 交易细节 - Sobi将以2.75亿美元现金收购Apellis在美国以外地区Aspaveli版税的90% [3] - Apellis还有资格在EMA批准Aspaveli用于C3G和IC-MPGN时获得高达2500万美元的里程碑付款 [3] - 协议设有与Aspaveli表现相关的上限，Sobi在达到上限前保留90%的美国以外版税，之后100%的版税将归还给Apellis [4] 产品与市场潜力 - Aspaveli/EMPAVELI已在欧盟、美国和其他国家获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH) [2] - 该产品目前正在欧盟和美国接受审查，用于治疗C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN) [2] - EMA的人用医药产品委员会(CHMP)的意见预计在年底前公布，美国的PDUFA行动日期为2025年7月28日 [2] 疾病背景 - C3G和IC-MPGN是罕见且严重的肾脏疾病，可导致肾衰竭 [6] - 约50%的患者在诊断后5至10年内出现肾衰竭，需要肾移植或终身透析 [6] - 约90%接受肾移植的患者会经历疾病复发 [6] - 这些疾病在美国估计影响5000人，在欧洲影响多达8000人 [6] 公司战略与财务状况 - 此次非稀释性融资进一步增强了Apellis的资产负债表，为公司提供了显著的运营灵活性 [2] - 交易反映了双方对Aspaveli/EMPAVELI在罕见肾脏疾病领域长期增长潜力的共同信心 [7] - Apellis和Sobi在全球范围内共同拥有系统性pegcetacoplan的开发权利，Sobi拥有美国以外的独家商业化权利 [5] 公司背景 - Apellis是一家全球生物制药公司，专注于开发针对最具挑战性疾病的疗法 [8] - 公司推出了15年来首个新的补体药物类别，并已获批两种针对C3的药物 [8] - 其中包括全球首个治疗地理萎缩(导致失明的主要原因之一)的疗法 [8]

财务数据和关键指标变化 - 公司2025年现金基础上的运营费用（OpEx）与2024年相比将相对持平 [6] - 第一季度因共付援助计划资金短缺，估计损失约1000万美元商业收入，正常化后季度收入在1.45 - 1.5亿美元之间，此为新的业务增长基线 [46][47] - 本季度末资产负债表上现金略低于3.6亿美元，有3.75亿美元高级票据的未偿债务义务，还有约1.87亿美元的未偿可转换债券 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 眼科药物Cyfovri - 用于治疗地理萎缩症，已上市约两年，目前约10%的患者接受治疗，预计未来治疗比例将提升至30% - 50% [16] - 新治疗患者市场份额从去年秋季的40%提升至目前的55%，整体市场份额超60% [25][26] 血液和肾脏疾病药物Empavedi - 已获批用于阵发性夜间血红蛋白尿症，另外两个潜在适应症（C3肾小球病和免疫复合物膜增生性肾小球肾炎）的PDUFA日期为7月28日 [3] - 美国约有5000名患者，公司预计将在该市场产生重大影响 [4] 各个市场数据和关键指标变化 眼科市场 - 地理萎缩症市场规模大，公司认为目前仅触及市场潜力的表面 [13] 血液和肾脏疾病市场 - 美国C3肾小球病和免疫复合物膜增生性肾小球肾炎患者约5000人，公司将与竞争对手在1500 - 2000名患者中竞争 [33][35] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 评估Empavedi未来几年的增长轨迹，待市场情况明朗后考虑提供产品收入指引 [4][6] - 针对Cyfovri，解决共付费用问题，加强医生和患者教育，利用新技术提升药物认知度和使用率 [12][16][20] - 推进Empavedi新适应症的上市准备工作，商业团队已开展相关工作 [36] 行业竞争 - Cyfovri与竞争对手相比，疗效差异逐渐被医生认可，在新治疗患者市场份额逐渐增加，且整体市场份额领先 [23][25] - Empavedi与诺华产品相比，疗效更优，测试人群更广，具有竞争优势 [28][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司业务稳定，有望实现盈利，产品线逐渐成熟，未来1 - 2年有多个研究性新药申请（IND） [3] - 认为市场对公司的增长轨迹评估存在不确定性，但相信短期内会有答案 [4][5] - 对Cyfovri和Empavedi两款产品达到重磅炸弹地位充满信心 [3] 其他重要信息 - 公司专注于补体免疫途径，有两款商业产品Empavedi和Cyfovri [2][3] - 公司开发的Cerner项目可将C3系统水平降低约90%，为Cyfovri提供优势，有望进一步减缓病变生长并延长治疗间隔 [39][40] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 市场目前对公司哪些方面认识不足 - 市场过去对公司持谨慎态度，主要是因为Cyfovri的商业轨迹尚不稳定，以及对Empavedi在新适应症的增长轨迹存在疑问 [4] 问题: 公司何时提供产品层面和费用指引 - 公司已在一定程度上提供费用指引，2025年现金基础上的OpEx与2024年相比相对持平；对于收入指引，需待市场情况明朗后评估，可能同时提供两款产品的指引 [6] 问题: 如何应对Cyfovri共付费用动态，哪些患者和医生亚群对其接受度更高 - 约20%的地理萎缩症患者依赖共付援助计划，该计划资金短缺后产生四类患者情况；公司专注于教育医生应对该情况，挖掘潜在患者，部分医生开始更早治疗患者并出现双侧使用情况 [9][10][13] 问题: 如何建立医生和患者对Cyfovri的信心 - 目前仅约10%的患者接受治疗，预计未来治疗比例将提升至30% - 50%；四年数据显示，Cyfovri不仅能减少病变生长，对视力也有积极影响，但需要加强教育 [16] 问题: 推动Cyfovri市场进一步扩张的因素有哪些 - 预计业务将稳步增长，催化剂包括利用新技术为患者和医生提供药物疗效反馈，将相关技术应用于OCT工具可提升药物使用率 [19][20][21] 问题: Cyfovri与竞争对手AstellasysI survey的市场竞争情况如何 - 公司产品在疗效上的差异逐渐被医生认可，新治疗患者市场份额逐渐增加，整体市场份额领先；疗效是医生选择药物的决定因素，且公司产品在依从性和合规性方面具有优势 [23][24][25] 问题: Empavedi的竞争格局和产品差异化如何 - Empavedi在多项临床试验中表现出一致的疗效，包括对蛋白尿的影响、eGFR的稳定和C3沉积的改善，被称为“三重疗效”；与竞争对手相比，疗效更优，测试人群更广 [28][29][35] 问题: Empavedi的市场机会有多大 - 美国约有5000名患者，公司将与竞争对手在1500 - 2000名患者中竞争，产品获批后有望取得良好市场表现 [33][35] 问题: Empavedi获批后商业布局是否就绪 - 商业团队4月已开始工作，对客户进行分析，了解患者和治疗医生的位置，为获批后的成功推出做准备 [36] 问题: 公司产品线中还有哪些令人兴奋的项目 - Cerner项目可将C3系统水平降低约90%，为Cyfovri提供优势，有望进一步减缓病变生长并延长治疗间隔 [39][40] 问题: 目前公司资产负债表情况如何 - 本季度末资产负债表上现金略低于3.6亿美元，有3.75亿美元高级票据的未偿债务义务，还有约1.87亿美元的未偿可转换债券；公司认为适度增长即可实现盈利，无需进入资本市场 [42][43][44] 问题: Cyfovri业务是否已稳定 - 公司认为业务已重新调整，正常化后季度收入在1.45 - 1.5亿美元之间，此为新的业务增长基线 [46][47]

公司表现 - Apellis Pharmaceuticals股价在过去一个月上涨7.2%，表现优于标普500指数[1] - 公司近期增长评分为D，动量评分为F，价值评分为D，综合VGM评分为F[3] - 公司Zacks评级为4（卖出），预计未来几个月回报低于平均水平[4] 行业对比 - Apellis Pharmaceuticals所属行业为Zacks医疗-生物医学与遗传学，同行业公司Vertex Pharmaceuticals过去一个月股价上涨3.3%[5] - Vertex Pharmaceuticals最新季度营收27.7亿美元，同比增长3%，每股收益4.06美元，同比下降14.7%[5] - Vertex Pharmaceuticals当前季度预期每股收益4.24美元，同比增长133.1%，Zacks评级为3（持有），VGM评分为C[6] 财务预测 - Apellis Pharmaceuticals过去一个月共识预期下调48.19%，呈现持续下降趋势[2][4] - Vertex Pharmaceuticals过去30天共识预期下调1.3%，但整体预期仍保持增长[6]

文章核心观点 - Apellis和Sobi公布3期VALIANT研究开放标签期新数据，显示EMPAVELI对C3G和原发性IC - MPGN有显著疗效和良好安全性，有望为患者带来治疗方案 [1][2][3] 研究成果 - EMPAVELI在第26周时蛋白尿较安慰剂组降低68%，且疗效持续至一年，还能稳定患者肾功能 [2] - 从安慰剂转为EMPAVELI治疗的患者，在减少蛋白尿和稳定肾功能方面也有相似获益 [3] - EMPAVELI安全性和耐受性良好，无新的安全信号 [4] 会议情况 - 会议将有8个报告展示，其中6个为台上报告，展示3期VALIANT研究等有临床意义的结果 [5] - 2篇摘要入选欧洲肾脏协会大会“十佳”摘要，凸显肾脏疾病临床研究进展 [5] 疾病背景 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见且使人衰弱的肾脏疾病，约50%患者在确诊后5 - 10年内会肾衰竭，约90%肾移植患者会疾病复发，美国约5000人、欧洲最多8000人受影响 [6] 研究介绍 - VALIANT 3期研究是随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，评估pegcetacoplan对124名12岁及以上C3G或原发性IC - MPGN患者的疗效和安全性 [8] 药物信息 - pegcetacoplan是靶向C3疗法，可调节补体级联过度激活，已在美国、欧盟等获批治疗阵发性夜间血红蛋白尿症 [9] 合作情况 - Apellis和Sobi对全身性pegcetacoplan有全球共同开发权，Sobi有美国以外独家商业化权，Apellis有美国独家商业化权和眼科pegcetacoplan全球商业化权 [10] 公司介绍 - Apellis是全球生物制药公司，推出15年来首个补体药物类别，有两款靶向C3的获批药物 [11] - Sobi是全球生物制药公司，约1900名员工分布在多个地区，2024年营收达260亿瑞典克朗，股票在纳斯达克斯德哥尔摩上市 [12]

公司动态 - 公司将于2025年6月11日上午10:40在高盛第46届全球医疗保健会议上进行展示 [1] - 会议直播将发布在公司网站“投资者与媒体”板块的“活动与展示”页面，活动结束后约90天内可观看回放 [1] 公司介绍 - 公司是一家全球生物制药公司，结合科学与关怀，为患者开发改变生活的疗法 [2] - 公司推出了15年来首个新型补体药物，目前有两种针对C3的获批药物，包括全球首个地理萎缩疗法 [2] - 公司认为针对C3治疗多种严重疾病的潜力才刚刚开始挖掘 [2] 投资者联系方式 - 投资者联系人是Neil Carnahan，邮箱为neil.carnahan@apellis.com，电话为617.977.5703 [3]