财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入为1.78亿美元，其中Cyfovri净产品收入为1.51亿美元，Empavli收入为2100万美元，环比增长5% [10][11] - Cyfovri注射需求环比增长6%，本季度共交付9.5万剂，其中商业剂量8.2万剂，免费剂量1.3万剂 [10] - 免费商品使用对收入影响约为1300万美元，预计2025年剩余季度将保持类似影响 [10] - 运营费用为2.12亿美元，较2024年同期的2.29亿美元有所下降 [14] - 期末现金及现金等价物为3.7亿美元，加上2.75亿美元的版权交易预付款，预计足以支持业务实现可持续盈利 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 - Cyfovri在GA市场保持领先地位，新患者占比55%，总市场份额超过60% [7] - Empavli在PNH市场患者依从率保持在97%，预计2025年将从C3G和ICMPGN机会中产生可观收入 [11] - 公司与SOAP达成版权购买协议，获得2.75亿美元预付款，未来还可能获得2500万美元里程碑付款 [12][13] - Cyfovri的长期增长潜力受到市场领导地位、强大专利寿命和未来几年新市场进入者可能性低的支撑 [7] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国C3G和ICMPGN患者估计约为5000人，Empavli的广泛标签使其成为首个获批用于儿科患者和移植后疾病复发的治疗选择 [19][20] - GA市场渗透率约为10%，但采用Cyfovri作为常规治疗的医生治疗率在30%至50%之间 [102] - 公司通过直接面向消费者的活动和医生教育计划推动GA市场增长，重点关注早期治疗的重要性 [24][25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过三项支柱战略最大化Empavli潜力：提高疾病认知、建立治疗首选地位和确保广泛准入 [21][22] - 正在开发下一代GA治疗组合Cyfovri和APL-3007，旨在提高疗效并减少注射次数 [17] - 计划在2025年底前启动DGF和FSGS的关键试验，进一步扩展Empavli适应症 [15][16] - 公司强调Cyfovri在GA市场的差异化优势，包括随时间增加的疗效、每年仅需6剂的批准和优先支付覆盖 [26][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Cyfovri的稳定业务和逐步增长表示满意，认为GA市场仍有巨大潜力 [51][67] - Empavli在C3G和ICMPGN的获批被视为突破性进展，预计将成为这些疾病的优选治疗方案 [20][21] - 公司对长期增长前景持乐观态度，特别是在罕见肾病领域，预计Empavli有望成为重磅药物 [8][156] 其他重要信息 - 公司宣布两项关键领导任命：Leslie Meltzer博士担任首席研发官，Kelly Boucher担任首席人事官 [28][29] - 在ASRS会议上展示了Cyfovri的48个月数据，强调早期治疗可保留更多视网膜组织 [105][106] - 免费商品使用术语已更新，包括样品和患者援助计划，以更全面反映市场情况 [48] 问答环节所有的提问和回答 问题: GA市场竞争格局和增长差异 - 公司强调在所有指标上的市场领导地位，包括收入、新患者份额和学术会议影响力，认为竞争对手的数据集较小且过时 [34][35] - 指出竞争对手使用仅占市场10%的数据，而公司数据覆盖约50%的注射量 [35] 问题: 免费商品使用趋势 - 预计2025年剩余季度免费商品使用将保持类似水平，约1300万美元影响 [41][135] - 免费商品中约一半增长来自新患者样品 [54] 问题: FSGS试验终点设计 - 公司将遵循Parasol工作组建议，计划在2025年下半年启动试验，重点关注蛋白尿作为eGFR斜率的替代指标 [45] 问题: GA市场渗透率潜力 - 管理层认为长期市场渗透率可能在30%-50%之间，与当前采用Cyfovri的医生治疗率一致 [102] 问题: Empavli在C3G/ICMPGN的差异化 - 强调Empavli在三重疗效指标上的优势：减少蛋白尿、稳定eGFR和清除C3沉积物，这些效应在扩展研究中持续 [61] 问题: Cyfovri盈利能力 - Cyfovri作为独立业务线已实现盈利，具有高杠杆率和合理销售团队配置 [68][69] 问题: 版权交易会计处理 - 2.75亿美元预付款将作为收入确认并体现在资产负债表现金项中 [141] 问题: 下一代GA产品需求 - 认为Cyfovri当前数据已支持稳定增长，但APL-3007组合有望进一步提高疗效并减少注射频率 [138] 问题: 肾病市场竞争格局 - 强调Empavli在C3G和ICMPGN的广泛标签优势，包括儿科和移植患者覆盖，而竞争对手需单独进行试验 [145][146]

业绩总结 - 2025年第二季度总收入为1.785亿美元，较2024年同期的1.997亿美元下降了11%[18] - 2025年第二季度净亏损为4220万美元，较2024年同期的3770万美元增加了12%[18] - 2025年第二季度的总运营费用为2.117亿美元，较2024年同期的2.291亿美元下降了8%[18] 用户数据 - EMPAVELI在2025年第二季度的美国净产品销售为2080万美元，较2024年同期的2450万美元下降了15%[18] - SYFOVRE在2025年第二季度的美国净产品销售为1.506亿美元，较2024年同期的1.546亿美元下降了3%[18] - 2025年第二季度在GA市场的新患者启动占比为55%[10] 研发与未来展望 - 2025年第二季度研发费用为6700万美元，较2024年同期的7800万美元下降了14%[18] - 公司计划在2025年底前启动DGF和FSGS的关键研究[10] - 预计现有现金加上从特许权购买协议获得的2.75亿美元将足以支持公司运营至可持续盈利[18] 产品与市场 - EMPAVELI是美国FDA批准的首个针对成人和12岁以上儿童的C3G和原发性IC-MPGN的治疗药物[26]

核心观点 - 公司2025年第二季度财务表现稳健，总收入达1.785亿美元，其中SYFOVRE美国净产品收入1.506亿美元，EMPAVELI美国净产品收入2080万美元 [10] - 公司在补体靶向治疗领域取得重大进展，EMPAVELI获FDA批准用于C3G和原发性IC-MPGN治疗，成为首个针对这些适应症的疗法 [5][6] - SYFOVRE在GA治疗市场保持领先地位，市场份额超过60%，新患者使用占比达55% [6] - 公司与Sobi达成上限为3亿美元的版税购买协议，将获得2.75亿美元现金及潜在2500万美元里程碑付款 [13] 业务进展 产品表现 - SYFOVRE需求环比增长6%，2025年第二季度美国净产品收入达1.506亿美元 [5][6] - EMPAVELI在PNH治疗中保持高患者依从率97%，第二季度美国净产品收入2080万美元 [6] - 公司向医生办公室交付约9.5万剂SYFOVRE，其中商业剂量约8.2万剂，免费剂量约1.3万剂 [12] 研发里程碑 - EMPAVELI获FDA批准用于12岁及以上C3G和原发性IC-MPGN患者治疗，基于VALIANT研究显示蛋白尿减少68% [6] - 计划2025年下半年启动DGF和FSGS两项关键研究，针对补体通路起重要作用的罕见肾脏疾病 [6] - 启动APL-3007+SYFOVRE的II期研究，探索下一代全面阻断视网膜和脉络膜补体活性的治疗方案 [12] 财务表现 收入 - 2025年第二季度总收入1.785亿美元，同比下降10.6%，主要由于授权和其他收入减少 [10] - 产品净收入1.714亿美元，同比下降4.3% [10] - 授权和其他收入710万美元，同比下降65.4% [10] 成本与支出 - 销售成本1360万美元，同比下降41.1%，主要由于Sobi产品供应量减少 [11] - 研发费用6700万美元，同比下降14.1%，主要因外部成本和人员费用减少 [14] - 销售、一般及行政费用1.311亿美元，同比上升2.4%，主要因办公差旅和专业费用增加 [15] 现金流 - 截至2025年6月30日，现金及现金等价物3.7亿美元 [17] - 预计现有现金、Sobi支付的2.75亿美元及未来产品销售收入将支持公司实现可持续盈利 [5][17] 战略合作 - 与Sobi达成上限为3亿美元的版税购买协议，公司将获得2.75亿美元现金及潜在2500万美元里程碑付款 [13] - Sobi将获得EMPAVELI在美国以外地区90%的版税，直至达到约定上限 [13] - Sobi预计2025年底前获得EMA对Aspaveli适应症扩展的CHMP意见 [6] 组织发展 - 任命Leslie Meltzer博士为首席研发官，拥有从发现到全球批准和商业化的丰富经验 [13] - Kelley Boucher加入公司担任首席人事官，在生物技术和医疗器械行业拥有20多年人力资源经验 [13]

财务数据关键指标变化（收入和利润） - SYFOVRE在美国的净产品收入在2025年第二季度为1.506亿美元，同比下降2.6%，2024年同期为1.546亿美元[123] - SYFOVRE在美国的净产品收入在2025年上半年为2.808亿美元，同比下降3.9%，2024年同期为2.921亿美元[123] - EMPAVELI在美国的净产品收入在2025年第二季度为2080万美元，同比下降15.1%，2024年同期为2450万美元[124] - EMPAVELI在美国的净产品收入在2025年上半年为4050万美元，同比下降19.2%，2024年同期为5010万美元[124] - 公司从合作伙伴Sobi获得的特许权使用费在2025年第二季度为590万美元，同比增长34.1%，2024年同期为440万美元[125] - 公司从合作伙伴Sobi获得的特许权使用费在2025年上半年为1200万美元，同比增长34.8%，2024年同期为890万美元[125] - 公司2025年第二季度净亏损4220万美元，同比增长11.9%，2024年同期为3770万美元[130] - 公司2025年上半年净亏损1.344亿美元，同比增长29.1%，2024年同期为1.041亿美元[130] - 2025年第二季度产品净收入为1.71387亿美元，同比下降4%[173] - 2025年第二季度许可和其他收入为710.7万美元，同比下降65%[173] - 2025年第二季度净亏损为4215.1万美元，同比扩大12%[173] - 公司2025年第二季度产品净收入为1.714亿美元，较2024年同期的1.791亿美元下降4.3%，其中EMPAVELI收入下降15.1%至2080万美元，SYFOVRE收入下降2.6%至1.506亿美元[174] - 2025年第二季度许可和其他收入为710万美元，较2024年同期2050万美元大幅下降65.4%，主要因对Sobi的产品供应收入减少1490万美元[175] - 2025年上半年产品净收入为3.2129亿美元，较2024年同期3.4221亿美元下降6.1%，其中SYFOVRE收入下降3.9%至2.808亿美元[189][190] - 2025年上半年许可和其他收入下降19%至2400万美元，主要因对Sobi产品供应收入减少890万美元[191][192] - 2025年上半年净亏损扩大29%至1.3438亿美元，主要因经营亏损增加2508万美元及利息支出增长36%至2220.1万美元[189] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年第二季度研发费用为6701.5万美元，同比下降14%[173] - 2025年第二季度销售、一般及行政费用为1.31139亿美元，同比上升2%[173] - 2025年第二季度销售成本为1360万美元，较2024年同期2310万美元下降41.1%，主要因对Sobi产品供应量减少导致成本下降1020万美元[176] - 2025年第二季度研发费用下降14%至6701.5万美元，其中PNH项目外部成本下降84%至85.4万美元，IC-MPGN&C3G项目成本下降37%至600.3万美元[179][180] - 2025年第二季度销售及管理费用增长2%至1.311亿美元，主要因专业咨询费用增加160万美元及保理费用增加120万美元[183] - 2025年上半年销售成本增长11%至4798.6万美元，主要因商业销售量和患者援助计划产品增加导致成本上升300万美元[193] - 研发费用从2024年的1.626亿美元降至2025年的1.534亿美元，减少920万美元，降幅6%[195][196] - PNH项目外部成本减少680万美元，降幅69%，IC-MPGN & C3G项目成本减少510万美元，降幅27%[195][197] - GA项目外部成本增加840万美元，增幅39%[195][197] - 销售、一般及行政费用从2024年的2.576亿美元增至2025年的2.605亿美元，增加290万美元，增幅1%[199] - 利息收入从2024年的650万美元降至2025年的530万美元，减少120万美元[201] - 利息支出从2024年的1630万美元增至2025年的2220万美元，增加590万美元[202] - 所得税费用从2024年的30万美元增至2025年的80万美元，增加50万美元[203] 业务线表现 - SYFOVRE在美国的净产品收入在2025年第二季度为1.506亿美元，同比下降2.6%，2024年同期为1.546亿美元[123] - SYFOVRE在美国的净产品收入在2025年上半年为2.808亿美元，同比下降3.9%，2024年同期为2.921亿美元[123] - EMPAVELI在美国的净产品收入在2025年第二季度为2080万美元，同比下降15.1%，2024年同期为2450万美元[124] - EMPAVELI在美国的净产品收入在2025年上半年为4050万美元，同比下降19.2%，2024年同期为5010万美元[124] - 公司从合作伙伴Sobi获得的特许权使用费在2025年第二季度为590万美元，同比增长34.1%，2024年同期为440万美元[125] - 公司从合作伙伴Sobi获得的特许权使用费在2025年上半年为1200万美元，同比增长34.8%，2024年同期为890万美元[125] 合作伙伴与协议 - 公司与Sobi达成特许权买断协议，获得2.75亿美元预付款，并可能额外获得2500万美元[126] - 公司与Sobi的合作协议中，Sobi支付了2.5亿美元的首付款，并承诺在达到特定监管和商业里程碑时支付总计9.15亿美元，包括在欧洲主要国家首次获批后支付5000万美元[154] - 截至2025年6月30日，公司从Sobi获得的分层特许权使用费率在10%至20%之间，具体取决于销售区域和产品[156] 债务与融资 - 可转换票据的初始转换率为每1000美元本金可转换为25.3405股普通股，相当于每股转换价格约为39.4625美元[146] - 截至2025年6月30日，公司持有未注销的可转换票据本金金额为4.254亿美元[153] - 2021年1月、7月和2022年7月，公司通过私下协商交换协议分别转换了约1.261亿美元、2.011亿美元和9810万美元的可转换票据，对应发行普通股390.6869万股、599.2217万股和302.7018万股[152] - 公司通过第六街融资协议获得3.75亿美元初始信贷额度，并可能额外提取1亿美元[205] - 公司应收账款保理协议下未结余额从2024年的8610万美元增至2025年的9970万美元[207] 现金流与资金状况 - 经营活动净现金流出从2024年的1.413亿美元降至2025年的4897万美元[211][212][213] - 公司现金及现金等价物为3.7亿美元，包括货币市场基金[221] - 利率敏感性分析显示，利率立即变动10%不会对公司投资组合公允价值产生重大影响[221] - 公司未来资金需求取决于多个因素，包括EMPAVELI和SYFOVRE在美国的商业化能力[217] - 需要外部资金来源（如股权融资、债务融资等）来支持计划支出，目前无已承诺的外部资金来源[218] - 若无法通过EMPAVELI和SYFOVRE销售或融资获得足够资金，可能需延迟或终止产品开发或商业化[219] - 公司正在投入大量资源开发SYFOVRE用于GA的商业基础设施[217] - 公司未来资金需求还包括SYFOVRE在美国以外的监管批准成本及全球商业基础设施建设[217] - 公司未来资金需求还涉及维持EMPAVELI、系统性pegcetacoplan和SYFOVRE商业化所需的基础设施和制造能力[217] - 公司未来资金需求还包括临床试验、研究和临床前开发工作的范围、进展、时间和成本[217] - 公司未来资金需求还涉及专利申请、知识产权维护和防御相关成本[217] 其他财务数据 - 截至2025年6月30日，公司累计赤字达32亿美元[130] - 截至2025年6月30日，公司未获FDA批准的库存余额为1890万美元，较2023年底1950万美元减少3.1%[178]

**行业与公司** - **公司**: Appellis Pharmaceuticals - **产品**: Empivalli (系统性pegceticoplan) - **适应症**: C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(ICMPGN) - **获批范围**: 12岁及以上患者，包括移植后C3G复发患者[4][5][15] **核心观点与论据** **1. 临床数据与疗效** - **关键指标**: - **蛋白尿减少68%**（vs 安慰剂，26周）[12] - **eGFR稳定**（延缓肾功能恶化）[13] - **70%患者C3沉积完全清除**（26周）[14] - **长期效果**: 52周治疗维持蛋白尿减少和肾功能稳定[14] - **患者依从性**: >90%[14] **2. 市场机会与商业化** - **患者规模**: 美国约5,000例（C3G和ICMPGN）[17][60] - **细分人群**: - 儿科患者（12岁及以上）[18] - 移植后C3G复发（占20%）[77] - **定价**: 年治疗费用约50.5万美元，净价中位数约15%折扣[19] - **商业化策略**: - 扩大肾病领域销售团队[20] - 重点覆盖60%患者集中的医疗机构[20] - 推动医保覆盖（基于PNH现有基础）[23] **3. 竞争与差异化** - **唯一C3靶向疗法**，覆盖Fabhalta未获批人群（儿科、移植后复发）[4][18] - **标签优势**: 三项疗效指标均纳入说明书[7][15] - **预期收入**: 2025年起显著贡献，逐步放量[18][19] **4. 研发管线扩展** - **推进注册试验**: 局灶节段性肾小球硬化(FSGS)和移植肾功能延迟恢复(DGF)，计划年底启动[7][8] **其他重要细节** - **诊断挑战**: 部分患者未活检（保守估计5,000例）[60][113] - **医生教育**: 强调早期治疗以保护肾功能[95][116] - **医保覆盖**: 已与主要支付方沟通，需事前授权[53][55] - **专利保护**: 至2035年（含延期）[118] **潜在风险与挑战** - **市场渗透速度**: 超罕见病需逐步提升认知[18][134] - **竞争动态**: Novartis的Fabhalta覆盖部分重叠人群（约1,500-2,000例）[77] - **未获批人群**: 移植后ICMPGN需进一步数据支持[75][142] **问答环节重点** - **患者转化**: 同情用药/EAP患者将在数月内转为商业用药[30][93] - **医生反馈**: 更关注疗效而非给药方式[22][131] - **市场差异**: C3G与ICMPGN被视为疾病谱系，但治疗决策基于临床试验结果[40][41] --- **注**: 数据与观点均基于电话会议原文，未添加外部信息。

核心观点 - 美国FDA批准EMPAVELI作为首个治疗C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)的药物，适用于12岁及以上患者以减少蛋白尿[2] - EMPAVELI在VALIANT 3期研究中显示出前所未有的68%蛋白尿减少率，同时稳定肾功能并显著清除C3沉积物[3] - 该药物具有广泛适用性，包括成人和青少年C3G或原发性IC-MPGN患者，以及移植后C3G疾病复发患者[5] - C3G和原发性IC-MPGN是罕见肾脏疾病，美国约有5000名患者，欧洲多达8000名[10] 药物疗效 - 在VALIANT研究中，EMPAVELI治疗组相比安慰剂组显示出68%的蛋白尿减少(p<0.0001)[12] - 71%的EMPAVELI治疗患者实现C3染色强度为零，表明C3沉积物完全清除[12] - 药物还显示出肾功能稳定(nominal p=0.03)，通过估计肾小球滤过率(eGFR)测量[12] - 疗效在青少年和成人患者中一致，包括移植后疾病复发患者[3] 疾病背景 - C3G和原发性IC-MPGN是罕见且严重的肾脏疾病，可导致肾衰竭[10] - 约50%的患者在诊断后5-10年内出现肾衰竭，需要肾移植或终身透析[10] - 约90%接受肾移植的患者会经历疾病复发[10] - 这些疾病的关键标志是过度的C3沉积，导致肾脏炎症、损伤和衰竭[10] 公司动态 - 这是Apellis四年内获得的第三个药物批准[4] - 公司将举办电话会议讨论FDA批准，时间为2025年7月29日美国东部时间上午8点[9] - 公司提供ApellisAssist计划，帮助患者获得治疗支持，包括保险导航、经济援助和教育[8] - 公司专注于补体科学，开发针对C3的疗法，已获批治疗四种严重疾病[27] 安全信息 - EMPAVELI最常见的不良反应(≥10%)包括输注部位反应、发热、鼻咽炎、流感、咳嗽和恶心[7] - 药物增加由包膜细菌引起的严重感染风险，需通过REMS限制计划获取[14][15] - 治疗前至少2周需完成或更新针对包膜细菌的疫苗接种[17][19] - 可能出现输液相关反应，包括过敏反应，严重时需停止治疗[23]

文章核心观点 Apellis Pharmaceuticals宣布将于2025年7月31日上午8:30举办电话会议和网络直播，讨论2025年第二季度财务结果 [1] 会议参与方式 - 电话参会需提前注册 [2] - 可通过公司网站“投资者与媒体”板块的“活动与演示”页面访问网络直播及相关幻灯片，直播结束后90天内可观看回放 [2] 公司介绍 - Apellis Pharmaceuticals是一家全球生物制药公司，结合大胆科学与人文关怀，为患者面临的一些极具挑战性疾病开发改变生活的疗法 [3] - 公司推出了15年来首个新型补体药物，现有两种针对C3的获批药物，包括全球首个针对地理萎缩症的疗法，认为针对C3治疗多种严重疾病的潜力才刚刚开始发掘 [3] 投资者联系方式 - 联系人：Neil Carnahan [4] - 邮箱：neil.carnahan@apellis.com [4] - 电话：617.977.5703 [4]

目标价调整与评级 - 摩根士丹利分析师将Apellis Pharmaceuticals目标价从25美元上调至26美元 同时维持"持有"评级 这一评级基于公司市场地位及近期财务战略 [1] 特许权协议分析 - Apellis与Sobi公司达成重大特许权购买协议 协议确保公司可获得最高3亿美元收益 其中包含2 75亿美元首付款 [1] - 该协议将Sobi在Aspaveli销售中的特许权义务削减了90% 为Apellis带来即时财务收益 并有望缓解投资者对其盈利能力的担忧 [1] 监管与产品前景 - FDA和CHMP即将做出的监管决定以及Empaveli/Aspaveli新适应症的上市都是重大利好 但这些因素同时伴随着同等程度的不确定性 [1] 公司业务概况 - Apellis是一家处于商业化阶段的生物制药企业 致力于发现 开发和商业化治疗未满足医疗需求的创新疗法 [2] - 公司核心产品线包括SYFOVRE和EMPAVELI SYFOVRE用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩 EMPAVELI用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 [2]

公司与Sobi的授权协议 - 公司股价周二上涨3.2% 因宣布与Sobi达成上限版税协议 公司将获得最高3亿美元 换取Aspaveli在美国以外地区90%的未来版税收入[1] - 协议具体条款包括Sobi支付2.75亿美元现金获取90%的非美国版税 另有2500万美元里程碑付款取决于欧盟批准Aspaveli治疗两种罕见肾脏疾病[3] - 协议包含基于业绩的上限条款 达到上限后所有非美国版税将完全回归公司[4] 财务与运营影响 - 该交易显著增强公司资产负债表 提供运营灵活性 公司2025年一季度末现金及等价物为3.584亿美元[2] - 公司保留Empaveli在美国的独家商业化权利 同时获得短期现金和潜在里程碑付款[5] 产品管线与监管进展 - FDA和欧盟正在审查pegcetacoplan用于治疗两种罕见肾脏疾病的标签扩展申请 FDA决定预计2025年7月28日 欧盟决定预计2024年底[7] - 监管申请基于VALIANT三期研究阳性结果 显示治疗组相比安慰剂组蛋白尿减少68% 且71%患者实现C3c染色完全清除[9][12] - 药物安全性良好 不良事件主要为轻度至中度[12] 历史合作与市场权利 - 公司与Sobi于2020年签署许可协议 授予Sobi美国以外地区的独家开发和销售权 公司可获得非美国销售额高十几到二十几的版税[6] 行业表现对比 - 公司股价年内下跌44% 同期行业跌幅为3.4%[4]

交易概述 - Apellis Pharmaceuticals与Sobi达成上限版税购买协议，公司将获得最高3亿美元，以换取Aspaveli在美国以外地区90%的未来版税 [1] - 根据2020年合作协议，Apellis有资格获得Aspaveli在美国以外销售的分级版税，比例从高十几到高二十几不等 [1] - Apellis保留在美国对系统性pegcetacoplan的独家商业化权利，该产品在美国以EMPAVELI品牌销售 [1] 交易细节 - Sobi将以2.75亿美元现金收购Apellis在美国以外地区Aspaveli版税的90% [3] - Apellis还有资格在EMA批准Aspaveli用于C3G和IC-MPGN时获得高达2500万美元的里程碑付款 [3] - 协议设有与Aspaveli表现相关的上限，Sobi在达到上限前保留90%的美国以外版税，之后100%的版税将归还给Apellis [4] 产品与市场潜力 - Aspaveli/EMPAVELI已在欧盟、美国和其他国家获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH) [2] - 该产品目前正在欧盟和美国接受审查，用于治疗C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN) [2] - EMA的人用医药产品委员会(CHMP)的意见预计在年底前公布，美国的PDUFA行动日期为2025年7月28日 [2] 疾病背景 - C3G和IC-MPGN是罕见且严重的肾脏疾病，可导致肾衰竭 [6] - 约50%的患者在诊断后5至10年内出现肾衰竭，需要肾移植或终身透析 [6] - 约90%接受肾移植的患者会经历疾病复发 [6] - 这些疾病在美国估计影响5000人，在欧洲影响多达8000人 [6] 公司战略与财务状况 - 此次非稀释性融资进一步增强了Apellis的资产负债表，为公司提供了显著的运营灵活性 [2] - 交易反映了双方对Aspaveli/EMPAVELI在罕见肾脏疾病领域长期增长潜力的共同信心 [7] - Apellis和Sobi在全球范围内共同拥有系统性pegcetacoplan的开发权利，Sobi拥有美国以外的独家商业化权利 [5] 公司背景 - Apellis是一家全球生物制药公司，专注于开发针对最具挑战性疾病的疗法 [8] - 公司推出了15年来首个新的补体药物类别，并已获批两种针对C3的药物 [8] - 其中包括全球首个治疗地理萎缩(导致失明的主要原因之一)的疗法 [8]