文章核心观点 美国食品药品监督管理局（FDA）接受并授予Apellis Pharmaceuticals公司Empaveli（pegcetacoplan）用于C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）的补充新药申请（sNDA）优先审评资格，该药物在相关研究中表现良好，有望获批 [1] 行业情况 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见肾病，美国约5000人、欧洲最多8000人受影响，过多C3c沉积是疾病活动关键标志，可导致肾脏炎症、损伤和衰竭 [2] - 3月FDA批准诺华公司口服药物Fabhalta（iptacopan）用于成年C3G患者减少蛋白尿，是该病症首个也是唯一获批治疗方法 [4] 公司产品情况 - Apellis Pharmaceuticals公司Empaveli的补充新药申请获FDA优先审评，处方药用户收费法案（PDUFA）目标行动日期为2025年7月28日，补充申请提交得到3期VALIANT第26周结果支持，药物安全性和耐受性良好，与既定特征一致 [1][3] - Empaveli治疗患者与安慰剂相比，蛋白尿减少68%（p<0.0001），达到主要终点；通过eGFR测量，患者肾功能实现稳定（名义p = 0.03）；大部分患者C3c染色强度降低（名义p<0.0001），71%患者C3c染色完全清除 [6] 股价表现 - 周二最后一次检查时，APLS股票上涨8.05%，报23.63美元 [5] 市场预期 - William Blair认为，近期Fabhalta获批治疗成年C3G患者对Empaveli获批是好兆头，Empaveli展示了同类最佳数据，适用人群更广，有望获批更广泛标签和更大潜在市场 [4]

文章核心观点 - 阿佩利斯制药公司宣布美国FDA接受并授予EMPAVELI补充新药申请优先审评资格，PDUFA目标行动日期为2025年7月28日，该药物有望为C3G和IC - MPGN患者带来治疗选择 [1] 分组1：新闻事件 - 美国FDA接受并授予EMPAVELI补充新药申请优先审评资格，用于治疗C3G和IC - MPGN，PDUFA目标行动日期为2025年7月28日 [1] - 补充新药申请提交得到3期VALIANT研究第26周积极结果支持，结果在不同患者群体中一致 [2] 分组2：药物疗效与优势 - EMPAVELI在疾病三个关键指标上显示出临床意义益处，包括史无前例的蛋白尿减少、肾功能稳定和C3c染色大量清除 [2] - 研究达到主要终点，EMPAVELI治疗患者与安慰剂组相比蛋白尿减少68%（p<0.0001） [6] - EMPAVELI治疗患者实现肾功能稳定（名义p = 0.03），大量患者C3c染色强度降低（名义p<0.0001），71%患者C3c染色完全清除 [6] - EMPAVELI显示出良好安全性和耐受性，与既定特征一致 [3] 分组3：疾病介绍 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见且使人衰弱的肾脏疾病，可导致肾衰竭，约50%患者在确诊后5至10年内患肾衰竭，约90%肾移植患者会疾病复发，美国约5000人、欧洲最多8000人受影响 [4] 分组4：研究介绍 - VALIANT 3期研究是随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，评估培克妥普兰在124名12岁及以上C3G或原发性IC - MPGN患者中的疗效和安全性，是该人群最大规模单试验，唯一纳入青少年和成人、天然肾和移植肾患者的研究 [5] 分组5：药物信息 - 培克妥普兰是靶向C3疗法，旨在调节补体级联过度激活，正在研究用于血液学和肾病学罕见疾病，已在美国、欧盟等获批治疗阵发性夜间血红蛋白尿症 [7] 分组6：合作情况 - 阿佩利斯和Sobi对全身性培克妥普兰有全球共同开发权，Sobi有美国以外独家商业化权，阿佩利斯有美国独家商业化权和眼科培克妥普兰全球商业化权 [8] 分组7：公司介绍 - 阿佩利斯制药公司是全球生物制药公司，开发改变生命的疗法，推出15年来首个新一类补体药物，有两种获批靶向C3药物 [9]

文章核心观点 - 聚焦Apellis Pharmaceuticals公司股票情况，介绍相关投资论坛服务 [1][2] 行业情况 - 过去几个交易日，生物科技论坛的实时聊天主要围绕备兑看涨期权机会展开讨论 [1] 公司情况 - Apellis Pharmaceuticals是商业阶段的中型生物制药公司，其股票在过去一年持续走低，本月初公布了季度业绩 [2] 投资服务 - Bret带领的生物科技论坛投资团队提供包含12 - 20只高潜力生物科技股票的模型投资组合、实时聊天讨论交易想法、每周研究和期权交易，还在每个周末提供市场评论和投资组合更新 [2]

公司Q4业绩 - 2024年第四季度每股亏损29美分 窄于Zacks共识预期的每股亏损39美分 上年同期每股亏损73美分 [1] - 第四季度总营收2.125亿美元 超过Zacks共识预期的1.96亿美元 上年同期营收1.464亿美元 [2] - 营收同比增长45% 得益于Syfovre销售额增加 [3] - 营收包括Empaveli和Syfovre产品销售以及与Sobi合作协议下的许可及其他收入 [4] - Syfovre第四季度销售额1.678亿美元 同比增长47% 超过Zacks共识预期的1.616亿美元和模型预期的1.555亿美元 [4] - 本季度向医生交付超8.9万瓶商业装和近4600份Syfovre样品 截至2024年12月31日 自推出以来共交付51万剂 [5] - Empaveli销售额2340万美元 较上年同期下降4% 患者依从率97% 未达Zacks共识预期的2420万美元和模型预期的2600万美元 [6] - 许可及其他收入2140万美元 同比显著增长 [7] - 研发费用7640万美元 较上年同期增长10% 因特定项目外部成本增加 [7] - 销售、一般及行政费用1.215亿美元 同比下降14% 因人员相关成本和专业咨询费用减少 [7] - 截至2024年12月31日 公司现金、现金等价物和有价证券价值4.113亿美元 高于9月30日的3.969亿美元 预计现金余额加上产品销售现金足以支撑运营至盈利 [8] 公司全年业绩 - 2024年总营收7.814亿美元 同比增长97% [9] - 2024年每股亏损1.60美元 窄于2023年的每股亏损4.45美元 [9] 公司管线更新 - 2024年8月 Apellis和Sobi宣布评估系统性pegcetacoplan的III期VALIANT研究达到主要和关键次要终点 [11] - 基于积极数据 Apellis已提交补充新药申请 若获批 预计2025年下半年在美国推出Empaveli用于新适应症 Sobi在欧盟的类似监管申请正在审核中 [12] - 公司计划2025年下半年启动Empaveli在局灶节段性肾小球硬化和延迟移植肾功能方面的两项III期研究 [13] - 2025年2月公司在会议上展示Syfovre 48个月数据 早期每月治疗有助于保留视网膜组织 [14] - 公司计划2025年第二季度启动siRNA候选药物APL - 3007与Syfovre联用的中期多剂量研究 [15] 公司Zacks排名及相关股票 - Apellis目前Zacks排名为3（持有） [16] - 行业内其他排名靠前股票有Gilead Sciences、BioMarin Pharmaceutical和Amicus Therapeutics 目前Zacks排名均为2（买入） [16] - 过去30天 Gilead Sciences 2025年每股收益预期从7.56美元提高到7.85美元 2026年从7.82美元提高到8.17美元 过去三个月股价上涨24.8% 过去四个季度盈利均超预期 平均惊喜率19.47% [17] - 过去30天 BioMarin Pharmaceutical 2025年每股收益预期从4.01美元提高到4.21美元 2026年从5.21美元降至5.17美元 过去三个月股价上涨7% 过去四个季度盈利均超预期 平均惊喜率32.36% [18] - 过去30天 Amicus Therapeutics 2025年每股收益预期维持43美分 2026年从72美分降至71美分 过去三个月股价下跌3.8% 过去四个季度盈利三次超预期 一次未达预期 平均惊喜率45.42% [19] 股价表现 - 过去三个月 Apellis股价暴跌19.7% 行业下跌0.6% [5]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度总营收约1.3亿美元，包括1.68亿美元的CyphoVre和2300万美元的Empto Valley美国净产品收入 [48] - 2024年全年总营收7.81亿美元，较2023年增长近100% [48] - 第四季度销售成本4090万美元，研发费用7640万美元，销售、一般和行政费用1.215亿美元，净亏损3640万美元 [49] - 预计2025年运营费用与2024年相比相对稳定，现有现金加上未来产品销售足以支持核心业务实现盈利 [51] 各条业务线数据和关键指标变化 CyphoVre业务线 - 已进行超51万次注射，净销售额近9亿美元，在第四季度保持市场领先地位，交付约9.4万剂至医生办公室，包括8.9万剂商业剂量和4600剂样品，总市场份额稳定在超60%，新患者份额呈积极趋势，年底接近50%，截至12月超2300个护理点订购 [19][21] - 2025年前两个月注射量持续增长，但第一季度商业小瓶订单和净收入受整体GA市场增长放缓和样品使用激增等临时因素影响 [22][23] Empavelli业务线 - 在第四季度美国净产品收入约2300万美元，合规率保持在97%，安全状况与之前更新一致 [35] - 商业和医疗团队正为其潜在标签扩展到C3G和ICMPGN做准备，预计获批后在2025年下半年推出 [28][14] 各个市场数据和关键指标变化 - GA市场仍处于增长早期阶段，估计只有一半患者被眼科专业人员诊治，其中接受治疗的不到10% [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 专注于三个关键支柱：用cytoplory改变地理萎缩的治疗方式；最大化INBATEI在罕见病中的影响；利用补体科学专业知识展示创新产品线 [5] 发展方向 - 对于SyFOVRI，确保其市场领导地位并扩大GA市场，继续探索国际市场，同时开发下一代GA治疗方法，计划在第二季度启动2期试验 [8][10] - 对于Empavelli，期待在C3G和原发性ICF PGN推出，计划在2025年下半年在两个新的肾病适应症开展20项CHF 3期试验 [11][14] - 推进与Beam Therapeutics合作的首个针对新生儿Fcγ受体的基因编辑方法 [16] 行业竞争 - SyFOVRI是美国地理萎缩市场的领先治疗方法，市场上只有两个获批治疗选择且暂无新竞争对手，具有独特优势 [6] - 竞争对手的监管更新增强了公司对SyFOVRI差异化优势的信心，其具有随时间增强的效果、每年最少6剂的灵活给药方案以及在许多支付方中的首选地位 [19][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年取得重要里程碑，加强了业务，同时也面临一些挑战 [4] - 对Apellis Pharmaceuticals的未来感到兴奋，拥有两个潜在的重磅产品、强大的临床和临床前开发产品线以及明确的盈利路径 [17] - 2025年开局良好，专注于巩固CyphoVre的成功、为Empavelli的第二次商业发布做准备、推进产品线并巩固财务状况，有信心为患者和股东创造重大价值 [53] 其他重要信息 - 公司将进行前瞻性陈述，这些陈述存在风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异，建议参考SEC文件中的风险因素 [3] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Empavelli在肾脏适应症的24小时数据是否会公开以及FDA关注的指标 - 24小时数据与斑点测试结果一致，重点不仅是蛋白尿，还包括EGFR稳定和组织病理学的显著结果，提交的出版物很快会发布 [61][62] 问题2: Empavelli在2025年下半年推出的信心水平 - 目前没有迹象表明会有延迟 [64] 问题3: 如何看待SyFOVRI第一季度结果与第四季度的关系以及医保优势中的有利地位对新患者份额的影响 - 预计第一季度净收入低于第四季度，是受临时因素影响，注射量在第一季度较第四季度增长，预计2025年将实现增长 [70][71] 问题4: 竞争对手产品标签更改对SyFOVRI每月注射标签的重要性及医生实践是否会改变 - 目前判断还为时过早，SyFOVRI有大量数据支持其随时间增强的效果，且是唯一可每年最少6剂给药和在支付方中处于首选地位的产品，其疗效和便利性是重要驱动因素 [74][78] 问题5: 从支付方角度看SyFOVRI获得首选层级的潜力 - 公司有许多支付方和大型计划将其置于首选地位，未来情况难以预测，支付方关注每两个月给药和疗效匹配等因素 [84] 问题6: 如何看待2025年SyFOVRI的推出节奏 - 注射量持续增长，反映出疾病的未满足需求巨大，公司在竞争中处于有利地位，对2025年及以后的发展感到兴奋 [91][92] 问题7: 关于o7和cifobri组合试验的给药策略及2期试验是否有对照臂 - 皮下注射降低C3的全身水平，为cifobri提供剂量优势，两种注射将同步进行，每两月和每三月一次，都在医生办公室进行，该试验有给药组件，公司期待在GA市场取得发展 [100][101] 问题8: 如何延长Empavelli的专利期限 - 物质组成专利到2033年左右，有常规延期到2035年，公司也在进行组合产品工作和生命周期管理举措 [107][108] 问题9: 公司在支付方方面的市场占比及2025年的增长预期 - 难以用百分比说明，有许多大型计划和两个主要PBM将公司产品置于首选政策地位 [115] 问题10: 欧洲和美国监管机构对C3G和ICMPGN的审查是否相似及欧洲意见对美国审查的影响 - 公司与合作伙伴在全球部署方面保持一致，在美国预计有5000名患者，公司认为竞争产品可能仅覆盖其中1000名患者，这是一个特殊机会 [117][118] 问题11: 样品使用增加的原因及是否仅为第一季度问题 - 是由于提供共付支持的组织出现资金缺口，医生用样品照顾患者，这是暂时的资金缺口，公司会继续按需提供样品 [124][126] 问题12: Empavelli在C3G和ICMPGN的营销重点 - 研究涵盖广泛患者群体，各方面都有一致反应，移植后患者群体是一个特别有趣的领域，Empavelli在移植肾病专家中声誉良好 [128][130] 问题13: 过去几周SyFOVRI与iSurvey的使用情况及未来动态和改变医生看法的措施 - 公司是明确的市场领导者且领导地位在增强，医生对公司差异化疗效数据和长期数据很感兴趣，这是关键驱动因素 [143][144] 问题14: 第四季度库存情况 - 第四季度末订单有变动，导致库存有小波动，但仍在正常的两到三周范围内，第一季度初可能有少量库存下降，但不显著 [149][150] 问题15: GA患者的依从性、停药情况及全年样品数量预期 - SyFOVRI的依从性与NFHS相似，是积极趋势，样品使用是需求的标志，公司认为这是暂时的，会继续按需提供样品，但无法确定具体时间和数量 [157][160] 问题16: 如何理解SyFOVRI的市场领导地位、新患者份额及竞争逆风 - 公司处于积极发展方向，之前竞争对手的数据和知识在视网膜社区较弱，现在处于公平竞争环境，公司产品的疗效差异得到认可，每两个月给药方案也很有优势 [176][180] 问题17: C3G和MPGN产品的早期推出轨迹预期 - 需求很重要，这些患者有较高的肾脏丢失风险，公司预计仅与约20%的患者竞争，是重要机会 [185][186] 问题18: SERNA加类型产品针对脉络膜的原因 - CyphoVre对光感受器的影响近乎完美，对RPE细胞有意义地减缓，通过降低脉络膜侧的C3水平，有望对RPE细胞产生类似光感受器的影响 [192][194] 问题19: 对今年医疗保险重新设计的影响预期 - 难以量化，公司有团队关注与支付方的相关事宜 [196] 问题20: SyFOVRI与Iservay的转换动态及合规率变化 - 合规率与抗VEGF相似，在竞争对手产品CRL期间有很多转换，目前仍在发生，第一季度注射量增加，预计2025年整体增长 [202][203] 问题21: 让医生改变态度的努力是否带来实际处方行为变化 - 数据变得更清晰，向医生传达的信息如四年治疗可保留多达三平方毫米视网膜组织很有共鸣，安全性稳定，疗效成为品牌焦点 [208][209] 问题22: 做FSGS和DGF商业案例时对IRA价格谈判的假设 - 公司在肾脏方面进行了全面分析，基于明确的靶点参与、竞争分析、生物学和专利寿命等因素，更多信息将后续公布 [212] 问题23: 2025年毛销差率预期及DTC新活动的影响时间和持续时间 - 毛销差率预计在2025年保持在低到中20%的范围不变，DTC活动1月中旬开始，在周六夜现场50周年特别节目中的广告带来约3000次网站访问，全面影响还需几个月才能显现 [218][220] 问题24: 2025年运营费用增长及毛利润率趋势 - 预计2025年运营费用与2024年大致相同，成本节约和研发支出增加相互抵消，毛利润率难以预测，第一季度样品预计增加约5000瓶，可据此估算对毛利润率的影响，之后情况无法预测 [226][229]

业绩总结 - 2024财年美国净产品收入约为6.12亿美元，同比增长97%[31] - 2024年总收入为7.814亿美元，较2023年的3.966亿美元增长97%[31] - 2024年净亏损为1.979亿美元，较2023年的5.286亿美元有所减少[31] 用户数据 - SYFOVRE在2024年第四季度的美国净产品销售为1.678亿美元，全年销售为6.118亿美元[31] - EMPAVELI在2024年第四季度的美国净产品销售为2340万美元，全年销售为9810万美元[31] - SYFOVRE在市场上占有超过60%的份额，第四季度交付约94,000剂[14] 研发与未来展望 - 2024年研发费用为3.276亿美元，较2023年的3.544亿美元下降[31] - 预计2025年下半年EMPAVELI在C3G和IC-MPGN的美国上市，如果获得批准[18] - 预计2025年第二季度启动APL-3007与SYFOVRE联合的二期研究[8] 成本与费用 - 2024年销售和管理费用为5.011亿美元，较2023年的5.008亿美元略有上升[31]

文章核心观点 - 2024年第四季度Apellis Pharmaceuticals营收增长且超预期，每股收益亏损收窄也超预期，部分关键指标表现良好，但近一个月股价表现不佳 [1][3] 营收与每股收益情况 - 2024年第四季度公司营收2.1253亿美元，同比增长45.2%，超Zacks共识预期8.46% [1] - 该季度每股收益为 - 0.29美元，去年同期为 - 0.73美元，超共识每股收益预期25.64% [1] 关键指标作用 - 一些关键指标能更好洞察公司潜在表现，对比去年同期和分析师预期，有助于投资者更准确预测股价表现 [2] 股价表现与评级 - 过去一个月公司股价回报率为 - 14.5%，同期Zacks标准普尔500综合指数变化为 - 2.4% [3] - 公司股票目前Zacks排名为3（持有），表明短期内表现可能与大盘一致 [3] 细分营收情况 - 产品净收入1.9117亿美元，10位分析师平均预估为1.8527亿美元，同比增长37.9% [4] - 许可及其他收入2136万美元，9位分析师平均预估为1251万美元，同比增长176.6% [4] - 产品EMPAVELI收入2336万美元，6位分析师平均预估为2416万美元 [4] - 产品SYFOVRE收入1.6781亿美元，6位分析师平均预估为1.6156亿美元 [4]

文章核心观点 - Apellis Pharmaceuticals本季度财报表现有盈喜，其股价短期走势取决于管理层财报电话会议评论，未来表现可参考盈利前景和行业前景；Zymeworks Inc.即将公布2024年12月季度财报，市场有相关预期 [1][3][9] Apellis Pharmaceuticals财报情况 - 本季度每股亏损0.29美元，好于Zacks共识预期的亏损0.39美元，去年同期每股亏损0.73美元，盈喜率25.64%；上一季度预期亏损0.32美元，实际亏损0.46美元，盈喜率 -43.75% [1] - 过去四个季度，公司两次超出共识每股收益预期 [2] - 2024年12月季度营收2.1253亿美元，超出Zacks共识预期8.46%，去年同期营收1.4638亿美元；过去四个季度，公司三次超出共识营收预期 [2] Apellis Pharmaceuticals股价表现 - 自年初以来，公司股价下跌约18.5%，而标准普尔500指数下跌 -0.3% [3] Apellis Pharmaceuticals未来展望 - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 盈利预测修正趋势与短期股价走势有强相关性，可通过Zacks Rank追踪 [5] - 财报发布前，公司盈利预测修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计短期内股票表现与市场一致 [6] - 未来季度和本财年的盈利预测变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预期为 -0.37美元，营收1.971亿美元；本财年共识每股收益预期为 -1.06美元，营收8.5311亿美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业的前29%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8] Zymeworks Inc.情况 - 公司预计3月5日公布2024年12月季度财报，预计本季度每股亏损0.32美元，同比变化 -60%，过去30天共识每股收益预期下调23.7% [9] - 公司本季度营收预计为3674万美元，较去年同期增长117% [10]

文章核心观点 Apellis制药公司公布2024年第四季度和全年财务业绩及业务亮点 凭借两款潜在重磅产品、有前景的产品线和强大财务基础 有望在2025年及以后持续增长 [1][2] 第四季度和全年业务亮点及即将到来的里程碑 改变与年龄相关黄斑变性继发的地理萎缩（GA）的治疗 - SYFOVRE 2024年第四季度和全年美国净产品收入分别为1.678亿美元和6.119亿美元 第四季度向医生诊所交付约9.4万剂 自推出至2024年12月估计已注射超51万剂 [5] - 2025年2月会议上展示GALE扩展研究48个月数据 表明早期使用SYFOVRE可使非黄斑下患者视网膜组织保存约1.5个视盘区域 [5] - 获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）批准 用于每隔一个月治疗有完整中央凹且中央视力受GA病变生长威胁的成年GA患者 [5] - 预计2025年第二季度启动APL - 3007 + SYFOVRE的2期多剂量研究 [5] 最大化EMPAVELI在罕见病中的影响 - EMPAVELI 2024年第四季度和全年美国净产品收入分别为2340万美元和9810万美元 患者持续高依从率达97% [5] - 基于6个月的3期VALIANT积极结果 提交EMPAVELI用于C3G和原发性IC - MPGN的补充新药申请（sNDA） 若获批 预计2025年下半年在美国推出 [4][5] - Sobi的Aspaveli（pegcetacoplan）适应症扩展申请获欧洲药品管理局验证 [5] - 预计2025年下半年启动两项EMPAVELI分别针对局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）和移植物延迟功能（DGF）的3期试验 [4][12] 推进创新产品线 利用补体专业知识 - 推进使用Beam Therapeutics基因编辑技术进行一次性新生儿Fc受体（FcRn）治疗的临床前研究 [6] 组织更新 - David Acheson担任商业执行副总裁 Keli Walbert被任命为公司董事会成员 [13] 2024年第四季度和全年财务结果 总收入 - 2024年第四季度总收入2.125亿美元 包括SYFOVRE净产品收入1.678亿美元、EMPAVELI净产品收入2340万美元和许可及其他收入2140万美元 [13] - 2023年第四季度总收入1.464亿美元 2024年全年总收入7.814亿美元 2023年全年总收入3.966亿美元 [13] 销售成本 - 2024年第四季度销售成本4090万美元 2023年第四季度为1990万美元 2024年全年销售成本1.177亿美元 2023年全年为5850万美元 [13] 研发费用 - 2024年第四季度研发费用7640万美元 2023年第四季度为6930万美元 2024年全年研发费用3.276亿美元 2023年全年为3.544亿美元 [13] 销售、一般和行政（SG&A）费用 - 2024年第四季度SG&A费用1.215亿美元 2023年第四季度为1.417亿美元 2024年全年G&A费用5.011亿美元 2023年全年为5.008亿美元 [11] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损3640万美元 全年净亏损1.979亿美元 2023年同期分别为8850万美元和5.286亿美元 [14] 现金 - 截至2024年12月31日 公司现金及现金等价物4.113亿美元 2023年同期为3.512亿美元 预计现金和预期产品收入足以支持运营至盈利 [4][15] 公司产品介绍 SYFOVRE（pegcetacoplan注射剂） - 是首个获批用于地理萎缩（GA）的疗法 靶向C3 旨在全面控制补体级联反应 已在美国和澳大利亚获批 [17] EMPAVELI/Aspaveli（pegcetacoplan） - 是一种靶向C3疗法 用于调节补体级联反应过度激活 已在美国、欧盟等国家获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） 还在研究用于其他罕见病 [18] 资产负债表 - 截至2024年12月31日 公司总资产8.85051亿美元 总负债6.56512亿美元 股东权益2.28539亿美元 [44] 运营和综合损失表 - 2024年第四季度净亏损3635.3万美元 全年净亏损1.97878亿美元 2023年同期分别为8857.6万美元和5.28628亿美元 [47]

产品收入关键指标变化 - 2024年和2023年SYFOVRE美国净产品收入分别为6.119亿美元和2.752亿美元[635] - 2024年和2023年EMPAVELI美国净产品收入分别为9810万美元和9100万美元，从合作方获得的特许权使用费分别为1840万美元和1000万美元[636] - 2024年和2023年产品净收入分别为7.100亿美元和3.663亿美元，增长94%[696][697] - 截至2024年和2023年12月31日，SYFOVRE销售产生的特许权使用费分别为1980万美元和890万美元[742] - 截至2024年、2023年和2022年12月31日，EMPAVELI和Aspaveli销售产生的特许权使用费分别为640万美元、480万美元和270万美元[745] - 2024年总营收781367000美元，2023年为396591000美元，2022年为75422000美元[767] 财务关键指标变化 - 2024年、2023年和2022年公司净亏损分别为1.979亿美元、5.286亿美元和6.522亿美元，截至2024年12月31日累计亏损30亿美元[642] - 2024年和2023年许可及其他收入分别为7140万美元和3030万美元，增长136%[696][698] - 2024年和2023年销售成本分别为1.177亿美元和5850万美元，增长101%[696][699] - 2024年和2023年研发费用分别为3.276亿美元和3.544亿美元，下降8%[696][702] - 2024年和2023年销售、一般及行政费用分别为5.011亿美元和5.008亿美元，增长0%[696][705] - 2024年开发负债清偿损失194.9万美元[696][707] - 2024年和2023年利息收入分别为1280万美元和2090万美元，下降39%[696][708] - 2024年和2023年利息费用分别为4040万美元和2960万美元，增长37%[696][709] - 2024年和2023年其他费用分别为220万美元和72.7万美元，增长198%[696][710] - 2024年和2023年所得税费用分别为116.2万美元和213.2万美元，下降45%[696][711] - 2024年经营活动净现金使用8790万美元，投资活动净现金使用40万美元，融资活动净现金提供1.492亿美元；2023年经营活动净现金使用5.947亿美元，投资活动净现金使用70万美元，融资活动净现金提供3.945亿美元[721] - 2024年底重大合同义务总计7.70085亿美元，包括信贷安排、可转换票据、不可撤销采购承诺和经营租赁等[735] - 截至2024年和2023年12月31日，公司总资产分别为8.85051亿美元和7.8873亿美元[766] - 截至2024年和2023年12月31日，公司总负债分别为6.56512亿美元和5.94209亿美元[766] - 2024年净亏损197878000美元，2023年为528628000美元，2022年为652172000美元[767] - 2024年综合亏损197644000美元，2023年为531295000美元，2022年为650957000美元[767] - 2024年加权平均普通股股数123905000股，2023年为118678000股，2022年为106114000股[767] - 2024年末股东权益228539000美元，2023年末为194521000美元，2022年末为169872000美元[768] - 2024年经营活动净现金使用量87866000美元，2023年为594735000美元，2022年为513745000美元[770] - 2024年投资活动净现金使用量403000美元，2023年为674000美元，2022年现金提供量59893000美元[770] - 2024年融资活动净现金提供量149241000美元，2023年为394499000美元，2022年为365659000美元[770] - 2024年现金、现金等价物和受限现金净增加60313000美元，2023年减少200775000美元，2022年减少88681000美元[770] - 2024年末现金、现金等价物和受限现金412612000美元，2023年末为352299000美元，2022年末为553074000美元[770] - 2024年末现金及现金等价物为411,290美元，受限现金为1,322美元，总计412,612美元；2023年对应数据分别为351,185美元、1,114美元、352,299美元；2022年对应数据分别为551,801美元、1,273美元、553,074美元[772] - 2024年现金支付的利息为29,368美元，2023年为3,286美元，2022年为5,003美元；2024年现金支付的所得税为1,649美元，2023年为0，2022年为4,915美元[772] - 从成立到2024年12月31日，公司运营产生现金流出、运营亏损，累计亏损30亿美元[780] - 2024年12月31日公司现金及现金等价物为4.113亿美元，结合预期销售所得，足以满足至少十二个月运营和资本支出需求[781] - 2024、2023和2022年公司广告成本分别为8330万美元、8650万美元和5650万美元[821] 融资相关情况 - 公司通过多种方式融资，包括约26亿美元的普通股和可转换证券发行净收益、4.015亿美元的合作款项和特许权使用费等[640] - 第六街融资协议提供最高4.75亿美元的高级有担保定期贷款安排，初始提款3.75亿美元，满足条件可再提1亿美元[645] - 信用贷款安排初始提款净额约3.582亿美元，扣除发行成本1680万美元，大部分用于买断对SFJ的剩余债务约3.265亿美元[647] - 2019 - 2020年SFJ向公司支付总计1.4亿美元，公司需在2021 - 2027年向SFJ支付总计4.6亿美元，已支付9400万美元，2024年买断剩余债务约3.265亿美元[653][654][655] - 2019年和2020年公司分别发行本金2.2亿美元和3亿美元的可转换票据，利率为3.5%，2026年9月15日到期[656][657][658] - 可转换票据初始转换率为每1000美元本金兑换25.3405股普通股（相当于初始转换价格约为每股39.4625美元）[659] - 2026年3月15日前，可转换票据仅在特定情况下可转换，如连续30个交易日中至少20个交易日公司普通股最后报告的销售价格大于或等于转换价格的130%等[660] - 截至2024年12月31日，可转换票据的条件转换特征未被触发[662][668] - 2026年3月15日及之后至可转换票据到期日前第二个预定交易日收盘前，持有人可随时转换可转换票据[663] - 截至2024年12月31日，公司未赎回任何可转换票据，若赎回，赎回价格为可转换票据本金的100%加应计未付利息[664] - 若公司发生“重大变更”，持有人可要求公司以等于票据本金100%加应计未付利息的价格回购可转换票据[665] - 2021年1月、7月及2022年7月，公司与部分可转换票据持有人达成交换协议，持有人分别交换约1.261亿美元、2.011亿美元和0.981亿美元的可转换票据，获得3906869股、5992217股和3027018股普通股[666] - 2019年9月和2020年5月，公司与交易对手进行上限期权交易，初始执行价格为39.4625美元，上限价格为63.14美元[669] - 2020年10月27日，公司与Sobi达成合作协议，Sobi于2020年11月支付2.5亿美元预付款，同意在达到特定里程碑时支付最多9.15亿美元，并报销最多0.8亿美元开发成本[671] - 2022年3月，公司因欧洲首个监管和报销里程碑从Sobi获得5000万美元付款，还可获得美国以外许可产品销售的两位数特许权使用费[672] - 截至2024年12月31日，公司库存可转换票据本金为4.254亿美元且未注销[668] - 2024年5月签订第六街融资协议，信贷安排初始提款3.75亿美元，满足条件可额外提款1亿美元，信贷安排2030年5月13日到期，年利率为3个月有担保隔夜融资利率加5.75%（下限1%）[714] - 公司可与第三方进行最高1亿美元的基于资产的融资安排，满足特定条件可增至2亿美元，可发行最高6亿美元或市值10%（取较大值）的可转换无担保票据[715][716] - 2024年8月签订保理协议，出售应收账款的最高未偿还金额为1亿美元[717] - 2023年11月与Cowen签订销售协议，可不时发售最高3亿美元的普通股，需支付Cowen最高3%的销售总收益作为补偿，2024年未进行销售[718] - 2023年2月发行股票和预融资认股权证，净收益3.844亿美元，2024年底仍有80,956份预融资认股权证未行使[719] - 2024年2月解除部分上限看涨期权交易，获得现金收益9880万美元，2024年底剩余上限看涨期权交易对应9390万美元可转换票据本金[720] - 2023年2月22日，公司在后续公开发行中发行并出售4,007,936股普通股，出售预融资认股权证可购买2,380,956股普通股，公司获得净收益3.844亿美元[778] - 2022年3月28日，公司在后续公开发行中发行并出售8,563,830股普通股，公司获得净收益约3.801亿美元[779] 产品研究成果 - VALIANT研究显示，与安慰剂相比，C3G和IC - MPGN患者蛋白尿减少68%（p < 0.0001）[637] 重大合同义务 - 与宾夕法尼亚大学签订许可协议，需根据开发、监管和销售里程碑支付最高820万美元，并按净销售额支付低个位数特许权使用费[740] - 2023年4月，公司因FDA在2月批准SYFOVRE支付230万美元监管里程碑费用；2023年因SYFOVRE销售里程碑产生500万美元费用，其中200万美元于2023年10月支付，300万美元于2024年1月支付[741] - 公司与Penn的许可协议规定，基于开发和监管批准里程碑需支付至多170万美元，基于前两个许可产品的年度销售里程碑需支付至多250万美元[743] - 2021 - 2024年期间，公司因与Penn的合作及相关交易支付多笔费用，包括2500万美元、100万美元、500万美元、100万美元、50万美元和150万美元[744] - 截至2024年12月31日，公司因药品制造的非取消性采购义务需向供应商支付至多4570万美元，终止与NOF的采购义务产生640万美元费用[747] - 截至2024年12月31日，公司其他非取消性采购协议需向供应商支付至多1070万美元[748] 会计政策及准则相关 - 2024年11月FASB发布ASU 2024 - 03，要求对利润表费用性质进行额外披露，2026年12月15日后开始的财年生效[830] - 2023年12月FASB发布ASU 2023 - 09，要求实体在税率调节表和所得税支付方面提供更多信息，2024年12月15日后开始的年度期间生效[831] - 2023年11月FASB发布对分部报告会计指引的修订，公司于2024年12月31日结束的年度采用该指引[832] 公司运营管理 - 公司产品销售收入来自EMPAVELI和SYFOVRE，通过与专业药房和专业经销商合作销售[783][786] - 公司产品销售收入的可变对价包括分销费、信用卡费、患者援助、回扣、退货等[787] - 公司分析许可和合作安排，根据相关准则确定收入确认方法[797] - 公司将运营作为单一经营分部进行管理[804] - 公司应收账款主要来自产品销售，付款期限EMPAVELI为30 - 65天，SYFOVRE为60 - 150天，2023和2024年末无历史核销[809] - 公司与第三方金融机构签订保理协议，出售特定贸易应收账款，任何时候出售的未偿还应收账款最高金额为1亿美元[810] - 2024和2023年末公司无重大不确定税务状况[823] - 公司现金及现金等价物指银行现金和自购置日起三个月或更短到期的投资工具[807] - 公司存货按成本与可变现净值孰低计量，成本采用先进先出法确定[811] - 公司研发成本在发生时计入费用，销售、一般和行政成本也在发生时计入费用[816][820]