财务表现 - 2025年第一季度每股亏损74美分 超出Zacks共识预期的36美分亏损 上年同期亏损54美分 [1] - 季度总收入1 668亿美元 低于Zacks共识预期的1 92亿美元 较上年同期的1 723亿美元下降3% [1][2] - 现金及等价物3 584亿美元 较2024年底的4 113亿美元减少12 8% [9] 核心产品表现 - Syfovre销售额1 302亿美元 同比下降5% 低于Zacks共识预期的1 569亿美元及模型预测的1 542亿美元 [3] - 季度内向医生交付8 2万支商业装及1万支样品 Syfovre占据地理萎缩症市场超60%份额 新患者增长率超50% [4] - Empaveli销售额1970万美元 同比下滑23% 低于Zacks共识预期的2370万美元 患者依从率维持97%高位 [7] 研发与费用 - 研发费用8640万美元 同比上升2% 主要因非项目外部成本及人员成本增加 [8] - 销售及行政费用1 293亿美元 与上年同期基本持平 [8] 管线进展 - 系统性pegcetacoplan用于C3肾小球病的补充新药申请正接受FDA优先审查 预计2025年7月28日获批 [10][11] - 计划2025年下半年启动Empaveli治疗FSGS和DGF的两项III期研究 目前该领域无获批疗法 [12] - 2025年Q2拟开展APL-3007 siRNA候选药物与Syfovre联用的中期多剂量研究 [13] 市场反应 - 财报公布后单日股价下跌5 9% 年内累计跌幅达43 6% 远超行业8%的跌幅 [2][5] 合作与授权收入 - 来自Sobi合作的授权及其他收入1690万美元 同比大幅增长83% [8]

财务表现 - 公司2025年第一季度营收为1 668亿美元 同比下滑32% [1] - 每股收益(EPS)为-074美元 较去年同期-054美元进一步恶化 [1] - 营收较华尔街预期的1 9244亿美元低1333% EPS比预期-036美元低10556% [1] 业务细分 - 产品净收入1499亿美元 低于分析师平均预期的18179亿美元 同比下滑81% [4] - 许可及其他收入169亿美元 超出分析师平均预期的1331亿美元 同比大幅增长827% [4] - 核心产品EMPAVELI收入1973万美元 低于七位分析师平均预期的2367万美元 [4] - 主力产品SYFOVRE收入13017亿美元 低于七位分析师平均预期的15694亿美元 [4] 市场反应 - 公司股价过去一个月上涨23% 同期标普500指数上涨106% [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预示短期表现可能与大盘持平 [3] 分析维度 - 除营收和盈利外 关键运营指标更能反映公司实际经营状况 [2] - 将细分指标与分析师预期及历史数据对比 可更准确预判股价走势 [2]

财务数据和关键指标变化 - Cifovri第一季度净产品收入为1.3亿美元，较上季度下降，主要因独特库存动态和第三方共付援助组织资金短缺 [12] - 预计Cifovri的毛利率到净收入百分比在2025年将处于20% - 25%的低端到中端水平 [15] - 公司预计2025年运营费用与2024年保持一致 [16] - 第一季度末公司现金及现金等价物为3.58亿美元，现有现金结合未来产品销售和美国以外特许权使用费足以支持业务实现盈利 [17] - Empivoli第一季度净产品收入为2000万美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 Cifovri业务线 - 第一季度Cifovri注射需求环比增长4%，但收入低于预期 [8] - 第一季度约有9.2万剂Cifovri交付给医生办公室，其中商业剂量8.2万剂，样品剂量1万剂 [17] - Cifovri在地理萎缩市场保持超过60%的整体市场份额，新患者启动率持续增长，第一季度超过50%，到4月下旬已达55% [9] Empivoli业务线 - Empivoli在阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）业务中，合规率保持在97%，安全状况与之前更新一致 [23] - 公司预计Empivoli在C3G和iCMPGN的美国商业机会巨大，估计有5000名患者 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - 地理萎缩（GA）市场处于早期采用阶段，公司预计短期内市场将持续但适度增长 [9] - Cifovri在GA市场保持领先地位，新患者启动率不断提高 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司专注于通过靶向抑制补体系统来解决有重大未满足需求的疾病 [6] - 推进Empavedi在C3G和iCMPGN的获批和上市，预计7月28日获得FDA批准 [8][10] - 计划在今年下半年启动局灶节段性肾小球硬化症和延迟移植物功能的关键研究 [12] - 开展多项活动推动Cifovri和Empavedi的市场需求和患者使用，如DTC活动、教育项目等 [18][20] 行业竞争 - Cifovri在地理萎缩市场保持领先，竞争对手的CRL和标签限制为其带来业务增长机会 [9][96] - Empavedi在C3G和iCMPGN市场具有差异化优势，疗效是竞争对手产品的两倍 [117] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年第一季度面临挑战与进展，Cifovri虽注射需求增长但收入受市场动态影响，Empavedi向第二次获批迈进 [7][8] - 公司对Cifovri市场增长有信心，相信其努力将转化为有意义的增长 [9] - 期待Empavedi在C3G和iCMPGN的上市，认为这将成为公司第二个重磅产品机会 [11][145] - 公司有望成为盈利、成熟的生物技术公司，拥有有前景的产品线和获批产品 [24] 其他重要信息 - 公司董事会新增成员Craig Wheeler，他在生物制药行业有30多年领导经验 [25] - 公司正在进行APL 3007的2期研究，将Cypovir与皮下注射和siRNA产品结合，有望带来地理萎缩领域的重大创新 [64] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请解释1Q Cifovri的销量动态以及未来趋势 - 第一季度Cifovri注射需求增长4%，包括商业剂量和样品剂量，但交付的小瓶数量减少，原因是第四季度库存增加后在第一季度减少，以及共付援助组织资金不足导致样品使用增加 [30][31][34] - 预计未来样品使用量大致与第一季度相同，商业需求希望回到基线水平，公司正在努力将样品患者转化为商业付费患者 [35][37] 问题2: 如何计算新患者份额以及何时提供Cifovri的销售指导 - 公司购买覆盖约50%市场的护理点数据集来计算新患者份额，认为该数据准确，而竞争对手基于索赔数据的计算不准确 [44] - 由于过去两个季度的重大动态（竞争对手的CRL和共付援助组织资金不足）以及即将推出的C3G和iCMPGN产品，公司需要进入更稳定状态后才会考虑提供销售指导，今年不太可能提供，可能在明年年底考虑 [46][47][50] 问题3: 请说明Cifovri在支付方格局中的情况以及获得医保目录优势的策略 - Cifovri在多个计划中具有优先地位，特别是一些大型医疗保险优势计划，竞争对手的标签更新未对其产生重大影响 [59] - Cifovri的优势在于每两个月给药一次或每年最多六次给药的疗效数据，这是与竞争对手的主要区别 [60] 问题4: APL 3007与Cypovir单独使用相比，预期的益处有多大 - 公司认为该组合将是地理萎缩领域的下一个重大创新，有望进一步改善视网膜色素上皮细胞的保护效果，超过目前40%的阈值 [64][65] 问题5: 是否与其他行业成员就共付援助问题进行对话并愿意出资解决 - 公司尊重共付援助系统组织的独立性，通常在年初或全年进行独立贡献，不与Cifovri的商业产品相关联，目前未与其他成员进行相关对话 [70] 问题6: 第三方共付援助计划恢复的风险如何 - 公司无法预测共付援助计划的资金情况，假设其不会恢复，并据此开展工作，预计样品和注射量将继续增长，但样品和商业剂量的平衡会有所不同 [74] 问题7: 请说明Cytivori和Empivoli的关税风险、制造地点和关键IP所在地 - 公司正在分析潜在的关税风险和缓解策略，但目前没有更多信息可提供 [79] - 已披露Cifovri的原料药在瑞士和日本生产，但未披露药品生产合作伙伴和IP所在地 [79][80] 问题8: 请解释1Q净价格的动态以及2Q的需求增长情况 - 公司在剂量发货给经销商时确认收入，与披露的小瓶发货量不同，因此不能通过两者计算净价格 [85][86] - 第一季度毛利率到净收入百分比处于20% - 25%的低端，预计全年在低端到中端波动 [87] - 公司认为季度需求持续增长，目前仍处于产品推出的早期阶段，随着医生对产品的了解增加，需求将继续增长 [89][90] 问题9: 请说明库存增加和减少的原因以及与竞争对手标签更新的关系 - 第四季度竞争对手的CRL导致Cifovri需求急剧增加，包括剂量订单、总注射量、新患者份额和从竞争对手产品的转换率，从而导致库存增加 [96][97] - 第一季度库存减少到更典型水平，可能受共付援助组织资金不足的影响 [97] - 竞争对手的标签更新使产品报销更有保障，但Cifovri每两个月给药一次的高疗效优势使其在医生和支付方中具有差异化 [99][100] 问题10: 样品增加是否因基金会使用，未来样品是否会继续增长 - 样品增加主要是由于共付援助基金会资金不足，医生为了治疗患者而增加使用样品 [103][104] - 公司认为样品也是真实需求，正在通过与医疗机构合作和开展教育项目，将样品患者转化为商业付费患者 [107][108] 问题11: 共付问题解决的可见性以及C3G和ICMPGN的推出计划 - 公司不确定共付援助计划的资金问题能否解决，假设其不会解决并开展工作，重点是将样品患者转化为商业付费患者 [113][114] - 公司已组建现场团队，积极开展账户分析和关键意见领袖（KOL）联系工作，强调产品疗效是市场的最大差异化因素，预计在获得批准后尽快推出产品 [115][116][117] 问题12: 如何缓解共付问题的影响，与竞争对手相比的优势 - Cifovri每两个月给药一次的高疗效优势，使患者支付共付费用的次数减少，对难以支付共付费用的患者更有吸引力 [123] - 公司通过报销团队和Appellis Assist患者热线，帮助医疗机构了解患者福利计划，识别患者的自付费用上限，从而促进患者接受治疗 [124][125] 问题13: 市场增长努力是否开始取得成果 - 公司通过DTC计划、教育项目和团队建设等方式努力扩大市场，虽然第一季度市场相对平稳，但自去年年底以来新品牌启动率强劲增长，公司对品牌和市场的持续增长有信心 [128][129] 问题14: 库存减少和共付资金短缺对后续第一季度净销售的影响以及DTC活动对销售的影响 - 第四季度的CRL和库存加速增加以及共付援助组织资金不足是一次性事件，预计不会对未来库存产生影响 [133][134] - DTC活动自1月开始，早期效果积极，网站访问量和用户行动指标较去年同期平均每季度增长30% [136] 问题15: 采样竞争情况以及新老客户的采样情况 - 公司的采样是为了让医生在共付问题影响患者治疗时能够使用，适用于新老治疗者，且随着产品推出不断增加新治疗者 [140][141] - 公司不评论竞争对手的采样情况，认为采样是当前情况下的有效工具 [141] 问题16: Empivalli本季度收入下降的原因以及未来预期 - 收入下降约三分之一是由于库存和定价动态，另外三分之二是需求较去年略有下降，但第一季度患者对竞争对手产品的转换率较低，产品合规性良好 [147] - 公司对Empivalli在PNH市场的稳定表现感到满意，预计其在C3G和iCMPGN的推出将成为第二个重磅产品机会 [145] 问题17: 考虑到第一季度销售低于预期，现金跑道和盈利情况如何 - 公司不改变现金跑道和盈利指导，预计2025年运营费用与2024年保持一致 [152] - 第一季度收入受库存动态和样品使用影响是暂时的，预计C3G的推出将对收入有显著贡献 [152] 问题18: 请描述Cifovri的处方情况和补体抑制剂类别的增长前景 - Cifovri市场增长是一个渐进的过程，但公司认为AI工具的开发将为市场增长带来加速点，使医生和患者能够看到药物对视网膜组织和视觉功能的保护作用 [158] - 公司拥有批准产品的最大数据集和有利的给药方案，开发的数据驱动工具将帮助医生更好地了解疾病和评估患者，从而扩大市场 [160] 问题19: 是否考虑探索CGS iRNA在其他肾脏适应症中的应用以及Cifovri的海外计划 - 公司在对肾脏适应症进行全面分析后，决定在延迟移植物功能和局灶节段性肾小球硬化症开展两项3期临床试验，IGAN不在考虑范围内 [164][165] - 澳大利亚视网膜社区对Cifovri的热情很高，公司将继续与其他地区的监管机构合作，利用Gale扩展研究数据，为患者提供全球最佳的产品访问机会 [168]

财务数据和关键指标变化 - Cifovri净产品收入第一季度为1.3亿美元，下降主要因独特库存动态和第三方共付援助组织资金短缺，调整库存动态后，Q4和Q1收入本应季度环比一致，若无共付援助资金短缺，收入增长应与注射量增长更相符 [9][11] - 预计Cifovri的毛利率与净利率百分比在2025年将处于20% - 25%的低端到中端水平 [12] - 公司继续期望2025年的运营费用与2024年保持一致 [12] - 第一季度末公司现金及现金等价物为3.58亿美元，现有现金结合未来产品销售和美国以外地区的特许权使用费足以支持公司实现盈利 [13] - Empivoli第一季度净产品收入为2000万美元，合规率保持在97%，安全状况与之前的更新一致 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 Cifovri业务线 - 第一季度Cifovri注射需求季度环比增长4%，但收入低于预期，主要因第三方共付援助计划资金短缺和第一季度渠道库存大幅减少 [5] - 第一季度约有9.2万剂Cifovri交付给医生办公室，其中商业剂量8.2万剂，样品剂量1万剂 [13] - Cifovri在地理萎缩市场保持超过60%的整体市场份额，新患者启动率持续增长，第一季度超过50%，到4月下旬已达到55% [6][14] Empivoli业务线 - Empivoli补充新药申请（sNDA）被FDA接受并获得优先审评指定，处方药用户收费法（PDUFA）日期为7月28日 [7] - Phase III VALiant研究结果显示，Empivoli在所有患者亚组中具有疾病修饰潜力，实现了肾小球疾病终点的三连胜，包括蛋白尿减少68%、稳定肾功能和大量清除C3C染色 [7] - 美国批准并推出Empivoli用于C3G和iCMPGN将是公司在四年内的第三次新产品发布 [8] 各个市场数据和关键指标变化 - 地理萎缩（GA）市场仍处于早期采用阶段，公司预计短期内市场将持续但适度增长 [6] - 美国C3G和iCMPGN市场估计有5000名患者，公司认为Empivoli将在所有患者群体和疾病严重程度中得到应用 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司专注于通过靶向抑制补体系统来解决有重大未满足需求的疾病 [4] - 公司计划在今年下半年启动局灶节段性肾小球硬化症和延迟移植物功能的关键研究 [9] - 公司正在为Empivoli在C3G和iCMPGN的潜在标签扩展做准备，执行多项预发布活动，努力提高疾病状态意识 [16] 行业竞争 - Cifovri在地理萎缩市场保持领先地位，市场份额超过60%，新患者启动率持续增长 [6] - 公司认为Empivoli在C3G和iCMPGN市场具有强大的疗效优势，将努力成为市场领导者 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年剩余时间将是执行的关键一年，公司有信心利用医生对Cifovri的强劲需求，并对Empivoli在C3G和iCMPGN的治疗潜力感到兴奋 [20] - 公司继续朝着成为一家盈利、成熟的生物技术公司迈进，拥有有前景的产品线和批准用于视网膜、肾病和血液疾病的产品 [20] 其他重要信息 - 公司欢迎Craig Wheeler加入董事会，他在生物制药行业拥有超过30年的领导经验 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请解释第一季度Cifovri的销量动态以及未来的变化趋势 - 第一季度注射量增长4%，包括商业剂量和样品剂量，交付的小瓶数量减少是由于第四季度末库存增加，第一季度库存减少以及共付援助资金短缺导致样品使用增加 [27][28][29] - 预计未来样品使用量将大致与第一季度相同，商业需求希望回到基线水平，公司正在努力将样品患者转换为商业付费患者 [31][34] 问题2: 如何计算新患者份额以及何时提供Cifovri的销售指导 - 公司购买覆盖约50%市场的护理点数据集来计算新患者份额，认为该数据集比竞争对手基于索赔数据的计算更准确 [41] - 公司需要进入更稳定的状态，并且考虑到C3G和iCMPGN的新发布，可能会在今年年底或明年考虑提供销售指导，但不做承诺 [43][46] 问题3: 请说明Cifovri在支付方格局中的情况以及获得处方集胜利的策略 - Cifovri在一些大型医疗保险优势计划中具有优先地位，标签更新后情况没有显著变化，公司的疗效数据和每两个月给药一次的优势是重要的差异化因素 [55][56] 问题4: 请说明APL 3007与Cifovri联合使用的预期益处 - 公司认为这将是地理萎缩领域的下一个重大创新，有望进一步改善视网膜色素上皮细胞的保护效果，超过目前40%的阈值，并更好地评估对视力的功能影响 [59][60] 问题5: 公司是否与其他行业成员就共付援助问题进行对话并愿意出资解决 - 公司尊重共付援助系统组织的独立性，通常在年初或全年进行贡献，但与Cifovri的商业产品分开 [64] 问题6: 第三方共付援助计划恢复的风险以及对业务的影响 - 公司无法预测该计划的资金情况，假设其不会恢复，并预计样品和注射量将继续增长，但样品和商业剂量的平衡会有所不同 [69] 问题7: 请说明Cytivori和Empivoli的潜在关税风险、制造地点和关键知识产权所在地 - 公司正在分析潜在的关税风险和缓解策略，但目前没有更多信息，已披露Cifovri的原料药在瑞士和日本生产，但未披露药品生产合作伙伴和知识产权所在地 [74][75] 问题8: 请解释第一季度净价格的动态以及未来的变化趋势 - 公司在剂量发货给经销商时确认收入，与披露的小瓶发货量不同，无法通过小瓶发货量推算净价格，本季度毛利率与净利率处于20% - 25%的低端，全年预计在低端到中端波动 [80][81][82] 问题9: 请说明第二季度的需求增长情况以及未来的预期 - 公司认为季度环比需求将继续增长，目前仍处于产品推出的早期阶段，随着医生对产品的了解和接受度提高，需求将持续增长 [84][85][86] 问题10: 请解释第四季度库存增加和第一季度库存减少的原因以及与竞争对手标签更新的关系 - 第四季度竞争对手的完整回应函（CRL）导致对Cifovri的需求急剧增加，包括剂量订购、总注射量、新患者份额和从竞争对手产品转换的数量增加，第一季度库存减少到更典型的水平，可能受到共付援助组织资金短缺的影响 [90][91] - 竞争对手的标签更新使产品的报销更有保障，但Cifovri每两个月给药一次的高疗效优势仍然是与医生和支付方的差异化因素 [93][94] 问题11: 请确认样品增加的原因以及未来的趋势 - 样品增加约5000瓶，主要是由于共付援助基金会资金不足，公司正在努力将样品患者转换为商业付费患者，通过与实践合作进行报销讨论和教育项目 [97][99][100] 问题12: 请说明共付问题解决的可见性以及C3G和iCMPGN的发布计划 - 公司不确定共付援助计划的资金问题何时解决，假设其不会解决，并努力将患者从样品转换为商业剂量 [106][107] - 公司的现场团队正在积极开展工作，了解关键意见领袖（KOL）和患者的情况，确保医疗事务团队能够让相关人员了解数据，产品的疗效是最大的差异化因素，团队自4月以来一直在工作，目标是在获得批准后立即推出产品 [108][109][110] 问题13: 请说明应对共付问题的措施以及与竞争对手相比的优势 - 公司的优势在于每两个月给药一次的高疗效模式，对于难以支付共付费用的患者更有利 [116] - 公司的报销团队了解每个福利计划和设计，正在教育办公室识别患者的福利，利用Appellis Assist帮助识别患者的自付费用上限，并与办公室合作让患者接受治疗 [117][118] 问题14: 请说明公司为增长市场所做的努力是否开始取得成果 - 公司通过直接面向消费者（DTC）计划、教育非注射眼科办公室等方式努力增长市场，第一季度市场相对平稳，但自去年年底以来新品牌启动量强劲增长，公司对品牌和市场的持续增长有信心 [121][122] 问题15: 请说明库存减少和共付资金短缺对Cifovri第一季度净销售的影响以及未来的预期 - 第四季度的CRL和库存加速增加以及共付援助组织资金不足是一次性事件，预计未来不会对库存产生影响 [127][128] 问题16: 请说明新的DTC活动对2025年销售的影响 - 自1月开始的DTC活动效果积极，网站访问量和用户行动数量比去年平均每季度高出30%，是销售的早期指标 [130] 问题17: 请说明采样动态，包括竞争对手的采样情况和新老客户的采样情况 - 公司的采样是为了让医生在共付问题影响患者治疗时能够治疗患者，样品在新老治疗者办公室都有使用，公司不评论竞争对手的采样情况 [134][135] 问题18: 请解释Empivalli本季度收入下降的原因以及未来的预期 - 收入下降约三分之一是由于库存和定价动态，另外三分之二是需求较去年略有下降，第一季度患者对竞争对手产品的转换率较低，公司对Empivalli在C3G和iCMPGN的新发布感到兴奋 [138][140] 问题19: 请说明第一季度销售低于预期对现金跑道和盈利能力的影响 - 公司不改变现金跑道和盈利能力的指导，预计2025年运营费用与2024年保持一致，C3G的发布预计将对收入有显著贡献 [144][145] 问题20: 请说明Cifovri的增长动态以及补体抑制剂类别的增长前景 - Cifovri的增长是一个渐进的过程，公司认为人工智能工具的开发将是进一步加速增长的因素，公司拥有最大的批准产品数据集和有利的给药方案，能够为医生和患者提供有意义的工具和算法，增加市场需求 [149][150][151] 问题21: 公司是否考虑探索CGS iRNA在其他肾脏适应症中的应用 - 公司在C3G和iCMPGN的疗效显著，经过全面分析后，决定在延迟移植物功能和局灶节段性肾小球硬化症进行两项三期临床试验，IGAN不是其中的适应症 [156][157] 问题22: 请说明Cifovri在澳大利亚的发布进展以及与加拿大、英国和瑞士监管机构的对话情况 - 澳大利亚视网膜社区对Cifovri的热情很高，但发布仍处于早期阶段，公司将继续与其他地区的监管机构合作，利用Gale扩展研究的数据，为患者提供全球最佳的产品访问机会 [159]

公司业绩表现 - 公司季度每股亏损0.74美元 超出市场预期的亏损0.36美元 较去年同期每股亏损0.54美元有所扩大 [1] - 季度营收1.668亿美元 低于市场预期13.33% 去年同期营收为1.7233亿美元 [2] - 过去四个季度中 公司有两次超过每股收益预期 两次超过营收预期 [2] 市场反应与股价表现 - 公司股价年初至今下跌40.1% 同期标普500指数下跌4.7% [3] - 当前Zacks评级为3(持有) 预计近期表现将与市场持平 [6] 未来业绩预期 - 下季度共识预期为每股亏损0.30美元 营收2.0647亿美元 [7] - 本财年共识预期为每股亏损1.08美元 营收8.4156亿美元 [7] 行业比较 - 所属医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前35% [8] - 同行业公司Puma Biotech预计季度每股收益0.02美元 同比增长140% 营收预计为4396万美元 同比增长0.4% [9][10]

产品收入数据 - 2025年和2024年第一季度，SYFOVRE美国净产品收入分别为1.302亿美元和1.375亿美元[113] - 2025年和2024年第一季度，EMPAVELI美国净产品收入分别为1970万美元和2560万美元，从合作方获得的特许权使用费分别为610万美元和450万美元[114] - 2025年第一季度，公司产品净收入为1.499亿美元，2024年同期为1.631亿美元，同比下降8% [158][159] 产品临床试验进展 - VALIANT研究显示，与安慰剂相比，C3G和IC - MPGN患者蛋白尿减少68%（p < 0.0001）[115] - SYFOVRE预计2025年第二季度启动针对GA患者的2期多剂量试验[113] - 公司计划2025年下半年针对FSGS和DGF启动两项EMPAVELI注册临床试验[117] 公司融资情况 - 公司运营主要通过公开发行普通股和预融资认股权证获得26亿美元净收益等方式融资[119] - 第六街融资协议提供最高4.75亿美元的高级有担保定期贷款安排，初始提款3.75亿美元，满足条件可再提1亿美元[123] - 2019年和2020年分别发行2.2亿美元和3亿美元可转换票据，利率为3.5%[130][131][132] - 2020年11月，Sobi向公司支付2.5亿美元预付款，并同意在达到特定里程碑时支付总计最高9.15亿美元，还将报销最高0.8亿美元的开发成本[139] - 2022年3月，公司因欧洲首个监管和报销里程碑获得Sobi支付的0.5亿美元[142] - 公司运营资金主要来源于普通股和可转换证券发行所得约26亿美元、合作协议收入4.076亿美元、信贷安排所得5.325亿美元等[171] 公司财务关键指标变化 - 2025年和2024年第一季度净亏损分别为9220万美元和6640万美元，截至2025年3月31日累计亏损31亿美元[120] - 2025年第一季度，公司许可及其他收入为1690万美元，2024年同期为930万美元，同比增长83% [158][160] - 2025年第一季度，公司销售成本为3440万美元，2024年同期为2020万美元，同比增长70% [158][161] - 2025年第一季度，公司研发费用为8642万美元，2024年同期为8470万美元，同比增长2% [158] - 2025年第一季度，公司销售、一般和行政费用为1.29345亿美元，2024年同期为1.29505亿美元，同比下降0% [158] - 2025年第一季度，公司净亏损为9222.5万美元，2024年同期为6642.3万美元，同比增长39% [158] - 2025年第一季度研发费用为8640万美元，较2024年同期的8470万美元增加170万美元，增幅2%[164][165] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1.293亿美元，较2024年同期的1.295亿美元减少20万美元[167] - 2025年第一季度利息收入为270万美元，较2024年同期的330万美元减少60万美元[168] - 2025年第一季度利息费用为1100万美元，2024年同期为700万美元[169] - 2025年第一季度所得税费用为30万美元，较2024年同期的20万美元增加10万美元[170] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为5340万美元，2024年同期为1.33亿美元[178][179][180] - 2025年第一季度融资活动提供的净现金为30万美元，2024年同期为1.082亿美元[181] 可转换票据相关情况 - 可转换票据初始转换率为每1000美元本金25.3405股（相当于初始转换价格约为每股39.4625美元）[133] - 2021年1月、7月和2022年7月，公司与部分可转换债券持有人达成交换协议，持有人分别以约1.261亿美元、2.011亿美元和0.981亿美元的可转换债券换得3906869股、5992217股和3027018股普通股[137] - 截至2025年3月31日，公司库存本金为4.254亿美元的可转换债券未注销[138] 库存情况 - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，FDA批准前的剩余库存分别为1920万美元和1950万美元[163] 公司资金状况及风险 - 公司预计现有现金及现金等价物加上产品销售现金足以满足未来至少12个月的运营和资本支出需求[183] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为3.584亿美元，主要由货币市场基金组成[190] - 公司面临利率变动带来的市场风险，投资组合和现金等价物期限短、风险低，利率立即变动10%不会对投资组合的公允价值产生重大影响[190] - 若无法从EMPAVELI和SYFOVRE销售中获得足够资金或在需要时筹集额外资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或未来商业化工作[188] 公司运营考虑因素 - 公司需考虑SYFOVRE在美国以外获得监管批准的成本及建立商业基础设施的能力[187] - 公司要考虑建立和维护支持EMPAVELI、系统性培西他考普兰和SYFOVRE等产品持续商业化所需商业基础设施和制造能力的成本[187] - 公司需关注系统性培西他考普兰、SYFOVRE等产品临床试验的范围、进度、时间、成本和结果[187] - 公司要考虑与Sobi就系统性培西他考普兰保持合作关系并实现里程碑付款的能力[187] - 公司需考虑为产品候选药物确定额外合作伙伴以及达成合作协议的条款和时间[187] - 公司要考虑产品候选药物商业化活动的成本，包括建立销售、营销、分销和制造能力的成本[187] - 公司需考虑获得营销批准后，从培西他考普兰在其他司法管辖区和适应症的商业销售以及其他产品候选药物获得的收入[187]

文章核心观点 Apellis Pharmaceuticals公布2025年第一季度财务业绩和业务亮点，虽SYFOVRE需求增长但营收受库存和资金短缺影响，公司在产品审批和研发上有进展，有望成为盈利的生物技术公司 [1][2] 分组总结 业务亮点与里程碑 - SYFOVRE需求季度环比增长4%，美国净产品收入达1.302亿美元，4月新患者启动份额达55%，预计2025年第二季度启动APL - 3007 + SYFOVRE的2期研究 [2][5][6] - EMPAVELI在2025年第一季度美国净产品收入为1970万美元，患者依从率达97%，其用于治疗C3G和原发性IC - MPGN的补充新药申请获FDA受理并获优先审评资格，PDUFA目标行动日期为2025年7月28日 [5][6] - 预计2025年下半年启动EMPAVELI在局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）和移植物延迟功能（DGF）的两项关键试验 [5][7] - 推进使用Beam Therapeutics基因编辑技术的一次性新生儿Fc受体（FcRn）治疗的临床前研究 [8] - 任命Craig Wheeler为董事会董事 [9] 财务结果 - 2025年第一季度总营收1.668亿美元，低于2024年同期的1.723亿美元，其中SYFOVRE美国净产品收入1.302亿美元，EMPAVELI美国净产品收入1970万美元，许可及其他收入1690万美元 [5][13] - 2025年第一季度销售成本3440万美元，高于2024年同期的2020万美元，主要因供应给Sobi的产品数量增加和库存相关费用增加 [13] - 2025年第一季度研发费用8640万美元，高于2024年同期的8470万美元，主要因非项目特定外部成本和人员相关成本增加 [13] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用（SG&A）为1.293亿美元，与2024年同期的1.295亿美元基本持平 [11] - 2025年第一季度净亏损9220万美元，高于2024年同期的6640万美元 [12] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为3.584亿美元，低于2024年12月31日的4.113亿美元，预计现金结合未来产品销售和美国以外特许权使用费足以支持业务实现盈利 [12] 产品信息 - SYFOVRE是首个获批用于治疗地理萎缩（GA）的疗法，通过靶向C3控制补体级联反应，已在美国和澳大利亚获批 [15] - EMPAVELI/Aspaveli是一种靶向C3疗法，用于调节补体级联反应过度激活，已在美国、欧盟等国家获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），还在研究用于其他罕见疾病 [16]

文章核心观点 - 阿佩利斯制药公司宣布将于2025年5月7日上午8:30举办电话会议和网络直播，讨论2025年第一季度财务业绩 [1] 会议参与方式 - 可通过电话参与直播，需提前注册 [2] - 可通过公司网站“投资者与媒体”板块的“活动与演示”页面访问活动的实时音频网络直播及配套幻灯片 [2] - 网络直播回放将在活动结束后90天内提供 [2] 公司介绍 - 阿佩利斯制药公司是一家全球生物制药公司，结合大胆的科学和同情心，为患者面临的一些最具挑战性的疾病开发改变生活的疗法 [3] - 公司推出了15年来首个新的补体药物类别，目前有两种针对C3的获批药物，包括世界上首个针对地理萎缩（全球致盲主要原因）的疗法 [3] - 公司认为在针对多种严重疾病的C3靶点方面才刚刚开始挖掘潜力 [3] 投资者联系方式 - 联系人：尼尔·卡纳汉 [4] - 邮箱：neil.carnahan@apellis.com [4] - 电话：207.318.4494 [4]

WALTHAM, Mass., April 21, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:APLS) today announced that Craig Wheeler, founder and chief executive officer of Headwaters Biotech Advisors, will join the Apellis Board of Directors, effective immediately. Mr. Wheeler is a highly accomplished executive with more than 30 years of leadership experience across the biopharmaceutical industry. "We are thrilled to welcome Craig to the Apellis Board of Directors," said Cedric Francois, M.D., Ph.D., chief ex ...

文章核心观点 美国食品药品监督管理局（FDA）接受并授予Apellis Pharmaceuticals公司Empaveli（pegcetacoplan）用于C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）的补充新药申请（sNDA）优先审评资格，该药物在相关研究中表现良好，有望获批 [1] 行业情况 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见肾病，美国约5000人、欧洲最多8000人受影响，过多C3c沉积是疾病活动关键标志，可导致肾脏炎症、损伤和衰竭 [2] - 3月FDA批准诺华公司口服药物Fabhalta（iptacopan）用于成年C3G患者减少蛋白尿，是该病症首个也是唯一获批治疗方法 [4] 公司产品情况 - Apellis Pharmaceuticals公司Empaveli的补充新药申请获FDA优先审评，处方药用户收费法案（PDUFA）目标行动日期为2025年7月28日，补充申请提交得到3期VALIANT第26周结果支持，药物安全性和耐受性良好，与既定特征一致 [1][3] - Empaveli治疗患者与安慰剂相比，蛋白尿减少68%（p<0.0001），达到主要终点；通过eGFR测量，患者肾功能实现稳定（名义p = 0.03）；大部分患者C3c染色强度降低（名义p<0.0001），71%患者C3c染色完全清除 [6] 股价表现 - 周二最后一次检查时，APLS股票上涨8.05%，报23.63美元 [5] 市场预期 - William Blair认为，近期Fabhalta获批治疗成年C3G患者对Empaveli获批是好兆头，Empaveli展示了同类最佳数据，适用人群更广，有望获批更广泛标签和更大潜在市场 [4]