文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会第二次对阿佩利斯制药公司玻璃体内注射培西他考兰治疗地理萎缩的上市许可申请给出负面意见，公司计划申请重新审查并争取年底获批，该消息致公司股价下跌，同时介绍了药物销售情况及其他相关信息 [1][3][4] 药品审批情况 - 人用药品委员会第二次对玻璃体内注射培西他考兰治疗地理萎缩的上市许可申请给出负面意见，有成员持反对票，公司计划申请重新审查，预计2024年第四季度出最终决定 [1] - 2024年1月人用药品委员会曾对Syfovre治疗地理萎缩的上市许可申请投反对票，公司要求重新审查，3月欧盟法院判决影响EMA专家利益冲突处理政策，4月EMA将该申请审查重置到初始评估最后阶段 [2] - 玻璃体内注射培西他考兰治疗地理萎缩的上市许可申请在其他几个国家正在审查中，预计今年出决定 [5] 股价表现 - 6月28日负面意见消息传出后公司股价下跌7.6% [1] - 年初至今APLS股价暴跌35.9%，行业下跌6.3% [3] 药品销售情况 - Syfovre于2023年3月商业推出后初始销售强劲，2024年第一季度销售额达1.375亿美元，环比增长20.3%，公司向医生交付超7.2万瓶商业药和近5000份样品，截至2024年3月31日累计交付25万剂 [4] 药品获批情况 - 培西他考兰注射剂在美国以Syfovre品牌获批用于治疗与年龄相关的黄斑变性继发的地理萎缩，是美国首个也是唯一获批的该病症治疗药物 [3] - 培西他考兰以Empaveli/Aspaveli品牌在美国和欧盟作为单药疗法治疗阵发性夜间血红蛋白尿成年患者，在其他一些地区也获批用于该适应症 [5] 其他公司情况 - ALX Oncology、Annovis Bio和Compugen目前Zacks排名为2（买入），过去30天各公司不同年份每股亏损或收益预期有相应表现，年初至今股价均有不同程度下跌，各公司在过去四个季度盈利情况有差异 [6][7]

文章核心观点 - 欧洲药品管理局(EMA)的药品委员会(CHMP)对Apellis公司的地理性萎缩(GA)治疗药物pegcetacoplan的上市申请(MAA)发表了否定意见 [1][2] - 但CHMP委员中有多名委员投票持反对意见,Apellis公司计划申请重新审查,预计在2024年第四季度获得最终意见 [2] - Apellis公司表示将继续致力于为欧洲GA患者提供这一重要治疗方法 [4] 地理性萎缩(GA)相关信息 - GA是一种严重的老年性黄斑变性,是全球主要致盲原因之一,在美国影响超过100万人,全球影响超过500万人 [5] - GA是一种进行性不可逆的疾病,由视网膜细胞损害导致的病灶扩大造成 [5] - GA导致的视力损失严重影响患者的独立生活和生活质量,平均只需2.5年病灶就会影响中央视力 [5] 关于pegcetacoplan - pegcetacoplan是一种针对补体C3的靶向疗法,旨在调节补体级联反应过度激活,这是多种严重疾病发生和进展的原因 [5] - 在美国,pegcetacoplan已获批用于治疗老年性黄斑变性引起的GA [5]

文章核心观点 欧洲药品管理局人用药品委员会对阿佩利斯制药公司玻璃体内注射培克他考普兰治疗地理萎缩的上市许可申请给出负面意见，公司计划申请重新审查并预计2024年第四季度获得最终意见 [1] 分组1：事件进展 - 欧洲药品管理局人用药品委员会对玻璃体内注射培克他考普兰治疗地理萎缩的上市许可申请给出负面意见，且委员会成员对此有多个反对票 [1] - 公司计划申请重新审查并预计2024年第四季度获得最终意见 [1] - 此次审查由原报告员在欧洲药品管理局将初始上市许可申请评估程序重置至第180天后主导 [1] 分组2：公司表态 - 公司首席开发官表示坚定致力于为欧洲地理萎缩患者提供治疗，看到欧洲视网膜界对培克他考普兰的广泛支持感到鼓舞，将迅速启动重新审查 [2] 分组3：地理萎缩疾病介绍 - 地理萎缩是年龄相关性黄斑变性的晚期形式，是全球失明的主要原因，影响超100万美国人和500万全球人口 [3] - 该病由病变生长导致，具有渐进性和不可逆性，会破坏负责视力的视网膜细胞，导致视力丧失，严重影响患者独立性和生活质量 [3] - 平均2.5年地理萎缩病变就会开始影响负责中央视力的黄斑中心凹 [3] 分组4：培克他考普兰介绍 - 培克他考普兰是一种研究性、靶向C3疗法，旨在调节补体级联过度激活，补体级联过度激活会导致多种严重疾病发作和进展 [4] - SYFOVRE®（培克他考普兰注射液）已在美国获批用于治疗年龄相关性黄斑变性继发的地理萎缩 [4] 分组5：公司介绍 - 阿佩利斯制药公司是一家全球生物制药公司，结合大胆科学和同情心，为患者开发改变生活的疗法 [5] - 公司推出了15年来首个新型补体药物，目前有两种靶向C3的获批药物，包括首个治疗地理萎缩的疗法 [5] - 公司认为在严重视网膜、罕见和神经系统疾病领域靶向C3的潜力才刚刚开始挖掘 [5]

文章核心观点 Apellis Pharmaceuticals公司的Syfovre药物在治疗地理萎缩症（GA）的GALE长期扩展研究中取得积极数据，有望成为GA的最佳治疗药物，且该药物自上市以来销售表现良好，在其他地区的获批有望进一步提升公司营收 [1][3][4] 研究数据 - Syfovre在GALE研究中使GA患者36个月时视觉功能得以保留，是唯一在预设终点显示对视觉功能有益的获批GA治疗药物 [1] - 与假交叉组患者相比，连续每月和隔月使用Syfovre治疗36个月的患者出现的新暗点较少，达到了预设的微视野检查终点 [1] 研究背景 - Ⅲ期GALE扩展研究主要招募了完成晚期OAKS和DERBY研究的患者，这两项研究的积极结果支持了Syfovre获批用于GA适应症 [3] - 假交叉组患者在Ⅲ期OAKS研究的0 - 24个月接受假注射治疗，24 - 36个月接受Syfovre治疗，微视野检查是仅在OAKS研究中测量的关键次要终点 [3] 药物获批与销售情况 - Syfovre于2023年2月获FDA批准用于GA适应症，自2023年3月商业推出以来初始销售强劲 [3][4] - 2024年第一季度Syfovre销售额达1.375亿美元，环比增长20.3%，公司向医生交付了超7.2万瓶商业装和近5000份样品，截至2024年3月31日，自推出以来交付的药物剂量总数达25万 [4] 其他地区审批情况 - 寻求玻璃体内注射培克他普兰治疗GA的上市授权申请目前正在欧盟和其他几个国家接受审查，欧洲药品管理局预计不晚于2024年7月做出决定，其他国家监管机构也有望在今年批准 [4] 公司其他产品 - Apellis目前在美国和欧盟以Empaveli/Aspaveli品牌销售培克他普兰，作为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿的单一疗法，该药物也在其他几个地区获批用于相同适应症 [5][6] 公司与行业股价表现 - 6月10日周一，受GALE研究积极数据影响，公司股价上涨3.3%，年初至今，公司股价暴跌30.3%，而行业下跌5.9% [2] 公司Zacks排名与相关股票 - Apellis目前Zacks排名为3（持有） [6] - ALX Oncology Holdings、Annovis Bio和Compugen目前Zacks排名均为2（买入） [6][7] - 过去30天，ALX Oncology 2024年和2025年每股亏损共识估计均收窄，年初至今股价暴跌41.8%，过去四个季度平均负惊喜为8.83% [6] - 过去30天，Annovis 2024年和2025年每股亏损共识估计均收窄，年初至今股价暴跌65.2%，过去四个季度平均负惊喜为1.39% [7] - 过去30天，Compugen 2024年每股收益共识估计从2美分增至5美分，2025年每股亏损共识估计为11美分，年初至今股价上涨2.5%，过去四个季度平均惊喜为5.79% [7]

文章核心观点 - Apellis Pharmaceuticals宣布SYFOVRE在治疗继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的地理萎缩（GA）患者中，36个月时保留了视觉功能，该积极数据在临床试验峰会上公布，显示其在GA治疗上有潜在重要意义 [1] 分组1：SYFOVRE治疗效果 - SYFOVRE是唯一在预设终点上显示对视觉功能有益的获批GA治疗方法 [2] - 在预设的微视野检查终点中，连续每月和隔月治疗36个月的患者与假手术交叉组相比，新的暗点较少 [2] 分组2：研究介绍 GALE长期扩展研究 - GALE是一项3期、多中心、开放标签的扩展研究，旨在评估SYFOVRE在继发于AMD的GA患者中的长期疗效和安全性 [4] - 超80%完成OAKS和DERBY研究的参与者进入GALE研究，还包括10名曾参与pegcetacoplan治疗GA的1b期研究的患者 [4] 3期OAKS和DERBY研究 - OAKS和DERBY是3期、多中心、随机、双盲、假手术对照研究，比较SYFOVRE与假注射在继发于AMD的GA患者中的疗效和安全性 [6] - 3期研究中24个月时，隔月和每月使用SYFOVRE均能减少GA病变增长，且效果随时间增加，安全性良好 [6] 分组3：相关背景信息 SYFOVRE药物 - SYFOVRE是首个获批的地理萎缩治疗疗法，通过靶向C3，全面控制补体级联反应，已在美国获批用于治疗继发于AMD的GA [7] 地理萎缩（GA） - GA是AMD的晚期形式，是全球失明的主要原因，影响超100万美国人和500万全球人口 [8] - GA是进行性和不可逆疾病，由病变生长破坏负责视力的视网膜细胞导致，平均2.5年病变开始影响负责中央视力的黄斑中心凹 [8] 分组4：公司介绍 - Apellis Pharmaceuticals是一家全球生物制药公司，结合大胆科学和同情心，开发改变生活的疗法，推出15年来首个新的补体药物类别，现有两种靶向C3的获批药物 [11]

文章核心观点 - 自阿佩利斯制药公司上次财报发布约一个月，股价下跌1.9%跑输标普500指数，需结合最新财报判断后续走势，目前公司盈利符合预期、营收超预期，估计呈上升趋势，预计未来几个月股票回报与预期一致 [1][2][8] 公司业绩表现 - 2024年第一季度每股亏损54美分，与Zacks共识估计相符，上年同期每股亏损1.56美元 [2] - 本季度总营收1.723亿美元，超Zacks共识估计的1.605亿美元，上年同期营收4480万美元，同比飙升284% [2] 各业务营收情况 - 本季度营收包括Empaveli和Syfovre产品销售以及与Sobi合作协议下的许可和其他收入 [3] - Syfovre第一季度销售额1.375亿美元，环比增长20.3%，超Zacks共识估计的1.325亿美元和模型估计的1.201亿美元，第一季度交付超7.2万瓶商业药瓶和近5000份样品，截至2024年3月31日累计交付25万剂 [3] - Empaveli本季度销售额2560万美元，较上年同期增长25.5%，超Zacks共识估计的2550万美元和模型估计的2450万美元，在美国获批治疗阵发性夜间血红蛋白尿，在欧洲以Aspaveli品牌获批用于相同适应症 [4] - 许可和其他收入930万美元，同比增长55% [4] 公司费用与资金情况 - 研发费用较上年同期下降23%至8470万美元，因特定项目外部成本和其他外部成本减少 [4] - 一般及行政费用总计1.295亿美元，同比增长26.8%，因员工相关成本、专业和咨询费用、一般商业准备活动及办公成本增加 [5] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券价值3.259亿美元，低于2023年12月31日的3.512亿美元，预计现金余额加上产品销售现金足以支持可预见未来的运营 [5] 公司估计与评级情况 - 过去一个月估计呈上升趋势，共识估计变动11.36% [6] - 公司成长得分和动量得分均为D，价值得分F处于投资策略底部20%，总体VGM得分为F [7] - 公司Zacks排名为3（持有），预计未来几个月股票回报与预期一致 [8] 行业内其他公司表现 - 同行业的因塞特公司过去一个月股价上涨10.3%，2024年第一季度营收8.8089亿美元，同比增长8.9%，每股收益0.64美元，上年同期为0.37美元 [9] - 本季度预计每股收益1.14美元，较上年同期增长15.2%，Zacks共识估计过去30天变动0.4% [9] - 因塞特公司Zacks排名为3（持有），VGM得分为B [9]

关于Apellis Pharmaceuticals (APLS)的研究成果 - 与Sobi合作的Apellis Pharmaceuticals报告了中期研究的一年积极成果该研究评估全身性pegcetacoplan治疗C3肾小球病(C3G)移植后复发和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC - MPGN) [1] - 在II期NOBLE研究中7名患者(占接受pegcetacoplan治疗一年患者群体的64%)实现C3c染色强度较基线降低两个或更多数量级 [1] - 研究中的6名患者(55%)包括3名IC - MPGN患者C3c染色强度为零表明C3c沉积物被清除过量C3c沉积物表明疾病活动可导致肾脏炎症损伤和衰竭清除这些沉积物和炎症可使肾脏恢复从而延长其功能 [2] - 7名患者(64%)经治疗一年后根据C3G组织学指数活动评分显示无炎症这与C3c染色减少趋势一致 [2] - 之前曾报告过全身性pegcetacoplan用于C3G和IC - MPGN适应症的II期NOBLE研究12周的积极数据候选药物迅速降低疾病活动且12周结束时观察到的疾病活动减少在长期内得以维持 [2] 关于Apellis Pharmaceuticals (APLS)的股票情况 - 受此鼓舞消息影响5月24日股票上涨2.3%年初至今APLS股价暴跌32.2%而行业下降5.7% [3] 关于pegcetacoplan的耐受性及其他研究情况 - 公司报告pegcetacoplan在一年治疗期内总体耐受性良好不良事件大多为轻度至中度强度与先前报告结果一致 [4] - NOBLE研究的长期结果在最近的医学会议上由Apellis展示 [4] - pegcetacoplan正在进行III期VALIANT研究以治疗C3G和IC - MPGN移植后复发Apellis和Sobi预计今年晚些时候报告后期研究的主要数据 [4] - 根据pegcetacoplan合作条款Sobi也正在进行II期研究评估候选药物治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病患者的安全性和有效性 [4] 关于Empaveli/Aspaveli的销售及应用情况 - pegcetacoplan单药疗法已在美国和欧盟以Empaveli/Aspaveli品牌获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿成年患者在其他几个地区也被批准用于相同适应症 [5] - 2024年第一季度Empaveli总销售额为2560万美元同比增长25%潜在的标签扩展将增加符合用药条件的患者数量从而提高销售额 [5] - Empaveli疗法也正在血液学和肾脏病学的其他几种罕见疾病中进行评估 [5] 关于其他公司股票情况 - Apellis目前Zacks排名为3(持有) [6] - ALX Oncology Holdings (ALXO)目前Zacks排名为2(买入)过去30天2024年每股亏损的Zacks共识预估从3.33美元收窄至2.89美元同期2025年每股亏损的共识预估从2.85美元收窄至2.73美元年初至今ALXO股价下跌11.6%在过去四个季度中有两个季度超出预期两个季度未达预期平均负偏差为8.83% [6] - Annovis Bio (ANVS)目前Zacks排名为2(买入)过去30天2024年每股亏损的Zacks共识预估从3.35美元收窄至2.46美元同期2025年每股亏损的共识预估从2.82美元收窄至1.95美元年初至今ANVS股价暴跌61%在过去四个季度中有三个季度超出预期一个季度未达预期平均负偏差为1.39% [7] - Entera Bio Ltd. (ENTX)目前Zacks排名为2(买入)过去30天2024年每股亏损的Zacks共识预估保持在25美分同期2025年每股亏损的共识预估保持在54美分年初至今ENTX股价飙升286.7%在过去四个季度中有三个季度超出预期一个季度未达预期平均偏差为6.50% [7]

文章核心观点 - Apellis和Sobi公布了2期NOBLE研究的积极一年期结果，显示培克他考普兰（pegcetacoplan）治疗移植后C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）复发有效且耐受性良好，公司期待3期VALIANT研究的结果 [1][3] 研究结果 - 12周时疾病活动的快速降低在一年时得以维持 [1] - 一年时，在11名有可用数据的培克他考普兰治疗患者中，7名（64%）患者的C3c染色强度较基线降低两个或更多数量级，6名（55%）患者C3c染色强度为零，表明C3c沉积物被清除，7名（64%）患者的C3G组织学指数活动评分显示无炎症 [2] - 培克他考普兰治疗使蛋白尿等疾病关键指标持续改善，并使肾功能持续稳定 [3] - 培克他考普兰总体耐受性良好，大多数不良事件为轻度至中度，与先前报告结果一致 [3] 研究介绍 NOBLE研究 - 2期NOBLE研究（NCT04572854）是一项多中心、开放标签、随机对照研究，旨在评估培克他考普兰对13名移植后C3G或IC - MPGN复发成人患者的疗效和安全性 [5] - 研究参与者按3:1比例随机分配，在1 - 12周接受培克他考普兰（IC - MPGN: n = 2; C3G: n = 8）或维持标准治疗（IC - MPGN: n = 1; C3G: n = 2），13 - 52周所有患者均接受培克他考普兰治疗 [5] - 主要终点是培克他考普兰治疗12周后肾活检C3c染色降低的患者比例，次要终点包括安全性评估、治疗52周后肾活检C3c染色降低的患者比例以及蛋白尿至少降低50%的患者比例 [5] VALIANT研究 - 3期VALIANT研究（NCT05067127）是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，旨在评估培克他考普兰对约90名12岁及以上C3G或原发性IC - MPGN患者的疗效和安全性 [6] - 该研究是唯一同时纳入原发性肾病患者和肾移植后复发性疾病患者的研究，参与者将随机接受每周两次1080mg培克他考普兰或安慰剂治疗26周，随后进入26周开放标签阶段，所有患者接受培克他考普兰治疗 [6] - 主要终点是第26周尿蛋白与肌酐比值（uPCR）相对于基线的对数转换比值 [6] 疾病介绍 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见且使人衰弱的肾病，可导致肾衰竭，过量C3c沉积物是疾病活动的标志，目前尚无针对这些疾病根本原因的治疗方法 [8] - 约50%的C3G和IC - MPGN患者在确诊后5 - 10年内会出现肾衰竭，需要进行肾移植或终身透析，三分之二先前接受过肾移植的患者会出现疾病复发 [8] - 这些疾病估计在美国影响5000人，在欧洲影响多达8000人 [8] 药物介绍 - 培克他考普兰是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，该疗法正在血液学和肾病学领域的罕见疾病中进行研究 [9] - 培克他考普兰已在美国、欧盟和其他国家获批以EMPAVELI®/Aspaveli®的名称用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [9] 公司合作 - Apellis和Sobi对全身性培克他考普兰拥有全球共同开发权，Sobi拥有全身性培克他考普兰在美国以外的独家商业化权，Apellis拥有全身性培克他考普兰在美国的独家商业化权以及眼科用培克他考普兰（包括用于地理萎缩）的全球商业化权 [10] 公司介绍 Apellis - Apellis是一家全球生物制药公司，致力于为患者开发改变生活的疗法，推出了15年来首个新的补体药物类别，目前有两种靶向C3的获批药物 [11] Sobi - Sobi是一家专注于罕见和使人衰弱疾病的国际生物制药公司，在血液学、免疫学和专科护理领域提供创新药物，在欧洲、北美、中东、亚洲和澳大利亚拥有约1800名员工 [12] - 2023年，公司收入达221亿瑞典克朗，其股票（STO:SOBI）在纳斯达克斯德哥尔摩证券交易所上市 [12]

文章核心观点 - Apellis和Sobi公布了2期NOBLE研究积极的一年期结果，显示培克他考普兰治疗移植后C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）复发效果良好且耐受性佳，公司期待3期VALIANT研究结果 [1][3] 研究成果 - 12周时疾病活动迅速降低且效果持续一年 [1] - 一年时，11名有数据的患者中，7名（64%）患者C3c染色强度较基线降低两个或更多数量级，6名（55%）患者C3c染色强度为零，表明C3c沉积物清除，7名（64%）患者C3G组织学指数活动评分显示无炎症 [2] - 治疗使蛋白尿等疾病关键指标持续改善，肾功能持续稳定 [3] 专家观点 - Fadi Fakhouri博士认为培克他考普兰能快速降低疾病活动且效果长期持续，这些疾病患者急需针对病因的治疗，对结果感到鼓舞 [2] - Caroline Baumal博士表示NOBLE数据表明培克他考普兰直接靶向C3治疗疾病根本原因，期待3期VALIANT研究结果 [3] - Lydia Abad - Franch博士强调移植后C3G和IC - MPGN患者有疾病复发问题，需要针对病因的治疗方法，这些发现坚定了对培克他考普兰治疗潜力的信心 [4] 研究介绍 2期NOBLE研究 - 是多中心、开放标签、随机对照研究，评估培克他考普兰对13名移植后C3G或IC - MPGN复发成人患者的疗效和安全性 [5] - 参与者按3:1比例随机分配，前12周分别接受培克他考普兰或维持标准治疗，第13 - 52周所有患者接受培克他考普兰治疗 [5] - 主要终点是培克他考普兰治疗12周后肾活检C3c染色降低的患者比例，次要终点包括安全性评估、治疗52周后C3c染色降低的患者比例及蛋白尿至少降低50%的患者比例 [5] 3期VALIANT研究 - 是随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，评估培克他考普兰对约90名12岁及以上C3G或原发性IC - MPGN患者的疗效和安全性 [6] - 参与者随机接受每周两次1080mg培克他考普兰或安慰剂治疗26周，随后进入26周开放标签阶段，所有患者接受培克他考普兰治疗 [6] - 主要终点是第26周尿蛋白与肌酐比值（uPCR）相对于基线的对数转换比值 [6] 疾病介绍 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见且使人衰弱的肾病，可导致肾衰竭，无针对病因的治疗方法 [8] - 约50%患者在确诊后5 - 10年内患肾衰竭，需肾移植或终身透析，三分之二曾接受肾移植的患者会疾病复发 [8] - 美国约5000人、欧洲多达8000人受影响 [8] 药物介绍 - 培克他考普兰是靶向C3疗法，调节补体级联过度激活，正针对血液学和肾病领域的罕见病进行研究 [9] - 已在美国、欧盟等国家获批以EMPAVELI®/Aspaveli®治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [9] 公司合作 - Apellis和Sobi对全身性培克他考普兰有全球共同开发权，Sobi有美国以外独家商业化权，Apellis有美国独家商业化权及眼科用培克他考普兰全球商业化权 [10] 公司介绍 Apellis - 是全球生物制药公司，开发改变生活的疗法，推出15年来首个新的补体药物类别，有两种获批的靶向C3药物 [11] Sobi - 是专业国际生物制药公司，为罕见和使人衰弱疾病患者提供创新药物，2023年营收达221亿瑞典克朗，员工约1800人 [12]

业绩总结 - Apellis的EMPARELI美国净产品销售额为25.6亿美元[15] - Apellis的SYFOVRE美国净产品销售额为137.5亿美元，较上季度增长20%[5] - Apellis预计其现金和预期产品收入将足以支持未来可预见的运营支出和资本支出[15]