业绩总结 - 2023年第三季度，EMPAVELI在美国的净产品销售额为2390万美元，较2022年的1770万美元增长了35%[13] - SYFOVRE在2023年第三季度的美国净产品销售额为7530万美元，自2023年3月上市以来累计超过1.6亿美元[4] - 2023年第三季度总收入为1.104亿美元，较2022年的2210万美元增长了400%[13] - 2023年第三季度净亏损为1.402亿美元，较2022年的1.913亿美元减少了27%[13] 研发与费用 - 研发费用为7940万美元，较2022年的9520万美元下降了16%[13] - 总运营费用为2.475亿美元，较2022年的1.750亿美元增长了41%[13] 用户数据与合规性 - 2023年第三季度，EMPAVELI的患者合规率约为97%，且已有超过250名患者接受治疗[7] - 自2023年3月以来，已向医疗服务提供者交付超过10万瓶SYFOVRE[4] 未来展望 - 截至2023年9月30日，公司的现金储备为4.52亿美元，预计可支持运营至2025年第二季度[13] - 预计2024年上半年将获得海外批准决定[6]

公司概况 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型治疗化合物的商业阶段生物制药公司[119] - 公司自2010年5月开始运营以来，几乎所有资源都用于开发专有技术、开发产品候选药物、进行临床试验、建立知识产权组合、组织和员工公司、商业规划、筹集资本、准备和执行产品的商业推出以及为这些运营提供一般和行政支持[132] 产品销售 - 公司在2023年9月30日的三个月和九个月内，从SYFOVRE的销售中分别获得了7,530万美元和1.61亿美元的净产品收入[120] - 公司在2023年9月30日的三个月和九个月内，从EMPAVELI的销售中分别获得了2,390万美元和6,660万美元的净产品收入[126] - 公司在2023年9月30日的三个月内进行了约100,000支SYFOVRE的商业推出后，估计视网膜脉络膜炎的发生率约为每次注射0.01%[123] 公司战略 - 公司在2023年8月宣布，不计划启动任何新的系统性pegcetacoplan的临床开发项目[130] - 公司在2023年8月宣布，计划优先研究视网膜和中枢神经系统疾病，并计划继续与Beam的合作[131] - 公司在2023年8月宣布，预计企业重组和相关的员工减少将在2024年节省总成本高达3亿美元，其中包括员工减少的预期净成本节省超过7000万美元[133] 财务状况 - 公司截至2023年9月30日拥有4.524亿美元的现金及现金等价物，预计这些资金足以支持当前运营至2025年第二季度至少[135] 股权融资 - 公司于2019年6月27日从SFJ获得了4000万美元，其中包括6000万美元额外里程碑的首笔2000万美元和根据SFJ修正案支付的2000万美元[140] - 公司于2019年9月从SFJ获得了2000万美元，作为额外6000万美元的第二笔分期，因达到里程碑，并于2020年1月收到了额外6000万美元的最后一笔分期，因PEGASUS第3期试验结果的公布[141] - 公司根据SFJ协议，在FDA和EMA批准使用系统性pegcetacoplan治疗PNH后，分别于2021年5月和2022年1月支付了400万美元和500万美元给SFJ，另外，公司还分别于2022年5月和2023年12月支付了1150万美元和1800万美元，以及2023年5月支付了2450万美元，公司有义务在2023年期间向SFJ支付额外3100万美元，直至2027年每年FDA和EMA监管批准的周年纪念日[142] 财务表现 - 2023年第三季度，公司产品销售净额为99182万美元，同比增长461%[184] - 2023年第三季度，公司许可和其他收入为11217万美元，同比增长156%[186] - 2023年第三季度，销售成本为2241万美元，同比增长1523%[187] - 2023年第三季度，研发费用为79421万美元，同比减少17%[189] - 2023年第三季度，管理和行政费用为145648万美元，同比增长86%[190] - 2023年9月30日的三个月内，其他费用为0.6百万美元，较2022年同期的其他收入0.1百万美元增加，主要是由于外币重估损失[195] - 2023年9月30日的三个月内，所得税费用为0.2百万美元，较2022年同期的0.4百万美元减少，主要是由于美国应税收入减少，部分原因是研发资本化减少[196] - 2023年9月30日的九个月内，产品收入净额为22.76亿美元，较2022年同期的4.54亿美元增加，增长401%；许可和其他收入为2.26亿美元，较2022年同期的0.73亿美元增加，增长209%[197] 现金流 - 2023年9月30日，公司经营活动中使用的净现金为4.9686亿美元，主要包括4.401亿美元的净亏损，调整后的非现金项目包括7.97亿美元的股份补偿费用、1.3百万美元的折旧费用、1.95亿美元的发展责任折现费用[1] - 2023年9月30日，公司投资活动中使用的净现金为0.678亿美元，主要是由于购买固定资产[2] - 2023年9月30日，公司融资活动中提供的净现金为3.9841亿美元，主要来自于2023年3月的跟进普通股和预先融资权发行所得的3.844亿美元[3]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第二季度报告约9000万美元的总产品销售额,其中SYFOVRE销售6700万美元,显示了该产品的早期销售势头 [12] - 公司截至第二季度末拥有6.16亿美元现金,预计可维持至2025年第一季度 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - EMPAVELI在患有PNH的患者中产生了积极的影响 [30] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司的SYFOVRE产品已在美国分发超过68,000支,已有超过60,000支被医生给患者使用 [14] - 公司在欧洲等多个地区的SYFOVRE上市申请正在审评中,预计将在2024年初获得批准 [23] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在进行全面调查,以确定SYFOVRE导致罕见血管炎事件的潜在原因 [13][16][17][19] - 公司将继续与视网膜专家社区合作,并将每季度更新事件发生率 [86] - 公司正在开发预充式注射器,以改善SYFOVRE的使用体验,但这需要数年时间 [53][54] - 公司的GALE长期延伸研究显示SYFOVRE可将非中心性地理性黄斑变性的病变进展减少45%,进一步证实了SYFOVRE作为治疗GA的重要性 [27][28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CEO表示,尽管最近几周很有挑战性,但公司对未来充满信心 [30] - 公司将继续透明地与医生社区合作,并在季度报告中更新事件发生率 [86][138] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jonathan Miller 提问** 询问公司是否调查了注射器等辅助设备是否可能导致血管炎事件 [33][36][39] **Cedric Francois 回答** 公司将调查注射器等辅助设备,但目前结论是制造过程没有问题 [36][37] 问题2 **Tazeen Ahmad 提问** 询问公司是否有风险缓解计划,以及是否所有血管炎事件都是由视网膜专科医生操作 [42][43] **Cedric Francois 和 Caroline Baumal 回答** 公司将继续与视网膜专家社区合作,制定风险缓解措施。所有已报告的事件都是由视网膜专科医生操作 [43][44][45] 问题3 **Anupam Rama 提问** 询问公司对于继续使用SYFOVRE的医生的分布情况 [49][50] **Adam Townsend 回答** 公司的市场调研显示,约三分之一的医生计划继续使用SYFOVRE,三分之一计划暂停新患者使用,三分之一计划暂停使用直到获得更多信息 [50]

业绩总结 - 截至2023年6月30日，Apellis的现金为6.16亿美元，预计可支持公司运营至2025年第一季度[11] - 2023年第二季度，SYFOVRE在美国的净产品销售额为6,730万美元[12] - 2023年第二季度，总收入为9,500万美元，较2022年的1,630万美元增长了487%[12] - 2023年第二季度，净亏损为1.22亿美元，较2022年的1.56亿美元有所改善[12] 研发与用户数据 - 2023年第二季度，研发费用为9,570万美元，较2022年的1.017亿美元下降了约4%[12] - 自SYFOVRE上市以来，已分发超过68,000瓶[6] - 在实际使用中，确认的视网膜血管炎事件为7例[6] - 41名接受调查的视网膜专家中，有13名计划继续使用SYFOVRE[9] 成本与费用 - 2023年第二季度，管理和行政费用为1.114亿美元，较2022年的6320万美元增长了76%[12] - Apellis未发现制造过程或药品质量问题与安全事件相关[8]

销售收入 - 2023年6月30日，公司销售SYFOVRE实现净产品收入6,730万美元和8,570万美元[115] - 2023年6月30日，公司销售EMPAVELI实现净产品收入2,230万美元和4,270万美元[117] - 产品销售收入净额主要来自于美国的EMPAVELI销售和SYFOVRE销售，2023年6月30日的净产品收入为8964.5万美元，2022年6月30日为1565.4万美元[178] 研发和商业化支出 - 公司自2010年成立以来一直致力于开发专有技术、产品候选物、进行临床试验、建立知识产权组合、组织和员工公司、商业规划、筹集资本、准备和执行产品的商业化推出，并为这些运营提供一般和行政支持[126] - 公司自成立以来每年都出现显著的净营运亏损，预计至少在今年和明年继续出现净营运亏损[128] - 公司预计支出将显著增加，特别是随着继续发生与销售、营销、医学事务、制造、分销和其他与PNH治疗的EMPAVELI和GA治疗的SYFOVRE商业化相关的重大商业化费用，以及继续开发和进行正在进行和计划中的pegcetacoplan和其他产品候选物的临床试验；启动和继续研究和预临床和临床开发努力，为任何未来产品候选物寻找和开发额外的产品候选物，寻求对已完成临床试验的产品候选物（如果有的话）进行监管和营销批准；建立销售、营销、分销和其他商业基础设施以商业化任何可能获得营销批准的其他产品；需要为临床开发和潜在的商业化生产更大数量的产品候选物；维护、扩展和保护我们的知识产权组合；雇佣和留住额外的人员，如临床、质量控制、监管和科学人员；增加操作、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们产品开发的人员，并增加设备和物理基础设施以支持我们的研究和开发项目和商业化[130] - 研发成本按发生时计入费用，未来收到的用于研发活动的货物或服务的不可退款预付款项被推迟和资本化[168] - 研发活动对公司业务模式至关重要，随着产品候选人开发项目的进展，我们预计研发成本将在可预见的未来增加[172] 财务状况 - 公司截至2023年6月30日现金及现金等价物为6.163亿美元[127] - 2020年可转换票据的净收益约为3.229亿美元[138] - 可转换票据的年利率为3.5%，到期日为2026年9月15日[139] - 可转换票据的初始转换率为25.3405股每1000美元票据，相当于每股普通股的初始转换价格约为39.4625美元[140] - 在2023年9月20日之前，公司不得赎回可转换票据[144] - 公司截至2023年6月30日的现金及现金等价物为6.163亿美元，主要由货币市场基金和美国政府债券组成[220] - 公司的市场风险主要受到利率敏感性的影响，受美国利率总体水平变化的影响[220] 风险和挑战 - 我们无法合理估计产品候选人在临床开发中成功的性质、时间和成本，也无法预测从其他司法管辖区和适应症中的pegcetacoplan或其他潜在产品候选人开始产生重大净现金流入的时间[170] - 如果产品候选获批后发现效果不如预期或存在安全问题，可能导致患者和医生对产品的接受度降低，监管机构可能撤销批准，公司可能需要召回产品或进行额外的临床试验[231] - 任何这些事件都可能损害公司业务和运营，影响产品销售并对股价产生负面影响[231]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度公司总营收4480万美元，其中EMPAVELI净产品收入2040万美元，SYFOVRE净产品收入1840万美元，其余为与Sobi的合作收入 [20] - 研发费用1.1亿美元，总务和行政费用1.02亿美元，净亏损1.78亿美元 [21] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为7.65亿美元，预计当前现金余额可支持公司运营至2025年第一季度 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 SYFOVRE业务线 - 2月17日获FDA批准用于治疗地理萎缩（GA），3月1日在美国上市，首月向医生发货超6000支商业小瓶，第一季度美国净产品销售额达1840万美元 [6][7] - 3月商业和医疗团队与近2000名医生进行了至少一次接触，所有销售区域均有SYFOVRE订单 [11] - 除商业小瓶外，还应医生要求分发了超3400份样品 [12] EMPAVELI业务线 - 第一季度美国净产品销售额为2040万美元 [9] - 第一季度末有超200名患者接受治疗 [14] - 患者依从率保持在98%左右 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - SYFOVRE上市首月，大量需求来自私募股权支持的集团，但目前大部分需求来自独立非私募股权支持的诊所，显示出全国范围内的真实患者需求 [12] - 预计在获得永久J代码之前，需求和销售会有波动 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 推进玻璃体内培克他普蓝在全球的应用，相关申请正在欧盟、澳大利亚、瑞士、加拿大和英国接受审查 [8] - 继续推进近十几个临床和临床前项目 [10] - 探索玻璃体内培克他普蓝在其他适应症的应用价值，如斯塔加特病，并评估SYFOVRE对即将发展为GA的患者的影响 [18] - 与合作伙伴Sobi继续推进EMPAVELI在其他适应症的研究，包括招募免疫复合物膜增生性肾小球肾炎和C3肾小球病的III期试验患者，以及冷凝集素病的III期试验和造血干细胞移植相关血栓性微血管病的II期试验患者 [19] 行业竞争 - 对于Astellas管理下一个补体药物的潜在上市，公司表示专注于让SYFOVRE在美国及未来其他国家的患者可及，认为每两个月一次的给药方式是重要竞争优势 [49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对SYFOVRE的早期市场采用情况感到鼓舞，认为初始需求超出预期是长期需求的领先指标，但强调GA是一个新的未知领域，在获得永久J代码之前，需求和销售可能会有波动 [7][13] - 对EMPAVELI的持续强劲势头感到满意，认为高依从率证明了患者服用该药的良好感受 [9] - 公司相信才刚刚开始挖掘补体科学的潜力，对公司的财务未来充满信心，将继续推进即将到来的里程碑 [10][21] 其他重要信息 - SYFOVRE在ARVO会议上有8场展示，分享了新的III期事后功能分析，显示对视觉功能和生活质量有益，以及减少光感受器细胞损失 [15][16][17] - 公司计划在7月底的ASRS会议上对GALE研究进行全面更新 [76] - 公司开展GA直接面向消费者的宣传活动，鼓励患者监测视力变化并与眼科医生沟通 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何看待SYFOVRE未来销售的波动情况以及对公司盈亏平衡路径的影响 - 公司表示GA是新领域，在获得永久J代码前，因报销、给药频率等因素，销售会有波动；第一季度数据可按每周约1200瓶来考虑增长潜力，同时需考虑分销商库存增长；公司对盈亏平衡持保守态度，会继续评估 [26][27][29] 问题2: ARVO会议上的功能事后分析对商业市场的影响以及分析界限的来源 - 功能事后分析显示SYFOVRE对有额外中央凹病变的患者在视力和生活质量方面有功能益处，与临床预期一致；250微米是中央凹无血管区的大小；商业团队专注于按标签执行销售计划，该数据对教育医学界有帮助；会将功能分析纳入美国以外的申报文件 [37][38][39][41] 问题3: 能否实时了解已发货SYFOVRE小瓶的使用情况，以及初始患者的给药频率 - 公司在初期主要通过与医生的沟通获取反馈，无法了解小瓶使用的详细情况；预计医生冰箱库存为1 - 2周，大部分小瓶可能很快用于患者；目前医生倾向于治疗单眼失明且另一只眼GA进展、一只眼AMD另一只眼GA以及双眼GA的患者，每两个月给药一次是主流 [45][46][47] 问题4: 如何看待Astellas作为竞争对手进入市场 - 公司对Astellas和Iveric的合作表示祝福，认为这对自身业务无影响，公司专注于让SYFOVRE惠及更多患者，每两个月一次的给药方式是竞争优势 [49] 问题5: 医生申请SYFOVRE样品时，每个患者的样品数量以及患者转为购买商业药物的时间 - 样品是公司上市的重要组成部分，医生申请样品是为了解药物的临床经验和给药方式；预计大部分样品最终会转化为商业小瓶；医生对有GA治疗选择感到兴奋，灵活的标签满足了他们的需求 [52][53][55] 问题6: 6000支需求小瓶和3400份样品覆盖了多少不同的处方医生，以及公司的分销策略 - 商业和医疗团队已与2000名医生进行了至少一次接触，所有销售区域均有商业订单，大部分需求来自独立诊所；公司未公开分销策略，但表示现有分销商能满足2600名视网膜医生及相关保险计划的需求 [58][59][61] 问题7: SYFOVRE商业小瓶收入1840万美元的计算方式，以及已接触医生中申请样品的比例和是否有重新安排湿性AMD患者日程以使用SYFOVRE的情况 - 公司在小瓶发货给分销商时确认收入，分销商处有2 - 3周的库存已确认为收入；大部分已接触医生都有使用样品；有医生在管理湿性AMD和GA患者日程，公司认为SYFOVRE适合现有治疗模式，医生和患者对此反应积极 [65][68][70] 问题8: 如何看待有关公司战略收购的新闻报道，以及GALE研究的首次更新时间和内容 - 公司表示市场存在此类猜测，但专注于让SYFOVRE在美国患者可及；将在7月底的ASRS会议上对GALE研究进行30个月的更新 [74][76] 问题9: 3月SYFOVRE的 reordered比例，以及如何看待未来数据库中眼内炎副作用的情况 - 公司看到了重新订购情况，但不透露具体比例；有一例培养阳性眼内炎病例，与玻璃体内注射操作有关，在报告的发生率范围内，公司对SYFOVRE的安全性概况感到鼓舞，与临床试验一致 [79][81] 问题10: SYFOVRE初始采用者中，单眼GA患者较少是否因为他们未看视网膜专家 - 基于前期研究和医生反馈，优先治疗的患者是视网膜专家处的患者；公司开展GA宣传活动，希望推动患者去看眼科医生 [86][87] 问题11: EMPAVELI的脑膜炎球菌感染情况 - 超过1000患者年的给药中未出现肺炎球菌感染病例，患者依从率达98%，显示出EMPAVELI在阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）市场的疗效和安全性 [89][90] 问题12: 医生对SYFOVRE患者旅程和实践物流的反馈，以及样品计划的持续时间 - 医生反馈积极，Apellis团队给他们留下深刻印象，患者对SYFOVRE的初始体验满意；样品在获得永久J代码前很重要，是需求的标志 [96][97] 问题13: SYFOVRE患者治疗时间和沟通教育方面是否有问题 - 公司认为这是改变GA治疗模式的机会，就像当初治疗湿性AMD一样，需要对患者和社区进行教育；医生和患者的沟通情况良好 [99][100] 问题14: 欧洲监管审查情况、商业化战略以及美国以外的商业准备和支出情况 - 欧洲监管进程按预期进行，预计明年初获批；公司多年前就在欧洲建立了商业化团队，办公室位于瑞士楚格；全球约有500万GA患者，美国以外市场机会巨大；公司在英国、法国、意大利、北欧和德国等地开展工作，吸引了优秀人才，将根据欧洲监管进程推进工作 [104][106][107] 问题15: ARVO会议上功能数据的医生反馈，以及是否会改变目标患者群体和对处于GA风险患者的研究与中间疾病研究的区别 - 医生反馈积极，数据与临床预期一致，大型异质性试验使公司能在额外中央凹患者中更易证明功能益处；视觉功能不仅包括视力，治疗越早对减缓GA进展越有利；公司想在GA出现前进行治疗；虽然额外中央凹患者在视力方面可能受益更多，但中央凹受累患者也能从减缓光感受器细胞损失中受益 [113][114][116] 问题16: 永久J代码对销售的直接影响以及毛利率与净收入比率的变化情况 - 永久J代码将给医生报销信心，对销售有积极影响；目前公司逐笔处理报销申请，已处理超50笔；毛利率与净收入比率会随时间变化，在10% - 20%的典型制药范围内，公司在10 - Q文件中提供了综合披露，但不按产品细分 [119][120][123] 问题17: 独立诊所和私募股权支持诊所的需求情况及影响，以及医生申请样品的方式 - 公司认为各类型视网膜诊所的使用情况是需求的有力指标，大部分需求来自独立诊所；医生可申请样品并自行决定使用方式，无需为单个患者申请 [126][128]

业绩总结 - 2023年第一季度，总收入为4480万美元，较2022年同期的1440万美元增长了210%[14] - 2023年第一季度，公司的净亏损为1.778亿美元，较2022年同期的1.389亿美元增加了28%[14] 产品销售 - 2023年第一季度，SYFOVRE的美国净产品销售额为1840万美元[14] - 2023年第一季度，EMPAVELI的美国净产品销售额为2040万美元，较2022年同期的1210万美元增长了68%[14] - SYFOVRE在2023年第一季度已向约2000名眼科专业人员（ECPs）发货超过6000瓶[8] - SYFOVRE的患者合规率达到98%[10] 研发与费用 - 研发费用为1.1亿美元，较2022年同期的9090万美元增加了21%[14] - 总运营费用为2.199亿美元，较2022年同期的1.434亿美元增加了53%[14] 现金流与财务状况 - 截至2023年3月31日，公司的现金余额为7.65亿美元，预计可支持运营至2025年第一季度[13] - 公司在2023年第一季度的许可及其他收入为600万美元，较2022年同期的230万美元增长了161%[14]

公司概况 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型治疗化合物的商业阶段生物制药公司[113] - 公司自2010年成立以来，一直致力于开发专有技术、开发产品候选药物、进行临床试验、建立知识产权组合等[123] 产品销售 - 公司的产品SYFOVRE在2023年第一季度实现了1840万美元的净产品收入[114] - 公司的产品EMPAVELI在2023年第一季度实现了2040万美元的净产品收入[116] - 2023年第一季度产品销售净收入为3,880万美元，同比增长220%[171] 财务状况 - 公司截至2023年3月31日拥有7.651亿美元的现金及现金等价物[124] - 公司在2021年12月获得了来自Sobi的5000万美元的首次监管和报销里程碑款项[154] - 公司预计将在2024年收到来自Sobi的1500万美元的最终里程碑款项[153] - 公司在2021年12月获得了来自欧盟委员会对Aspaveli的批准，从而获得了5000万美元的款项[154] 财务表现 - 研发费用在2023年第一季度增加了1,908.2万美元，同比增长21%[176] - 行政费用在2023年第一季度增加了5,090.6万美元，同比增长99%[177] - 利息收入在2023年第一季度为540.3万美元，同比增长5,403%[178] - 利息支出在2023年第一季度为750万美元[179] - 税前净亏损为1,774.96万美元，同比增长29%[181] - 2023年第一季度净亏损为1,777.78万美元，同比增长28%[171] 资金情况 - 公司通过多次公开发行股票和可转债等方式融资，累计获得资金支持[182][183][184][185][186][187][188][189][190][191][192] - 公司于2022年7月与某些可转换债券持有人达成协议，将约9810万美元的可转换债券换成了3027018股普通股[193] - 公司预计通过与可转换债券发行同时进行的限价认购交易，一般情况下将减少普通股在任何可转换债券转换时的潜在稀释，并抵消我们需要支付的现金金额超过转换可转换债券本金金额的情况[194] - 公司在2023年3月31日的现金流量表中显示，经营活动使用的净现金为177620万美元，投资活动使用的净现金为259万美元，融资活动提供的净现金为391106万美元[197] - 公司预计资金需求将随着持续活动的增加而增加，特别是在继续承担与产品制造、市场营销、销售和分销相关的重大商业化费用以及继续研发和寻求产品候选者获得市场批准的情况下[203] - 公司相信截至2023年3月31日的现金及现金等价物，以及预计从EMPAVELI和SYFOVRE的销售中产生的现金，以及Sobi的承诺的开发补偿款项，将使公司至少能够资助其运营支出和资本支出需求至少到2025年第一季度[204] - 公司目前没有任何承诺的外部资金来源，预计在能够产生大量产品收入之前，将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来满足其资金需求[206] - 如果公司通过与第三方的合作、战略联盟或许可安排筹集资金，可能不得不放弃对技术、未来收入流、研究项目或产品候选者的有价值权利，或者以对我们不利的条款授予许可[207]

业绩总结 - Pegcetacoplan每月治疗组在24个月内的GA病灶面积减少率为26%[22] - 每两个月治疗组的减少率为22%[22] - 在24个月内，Pegcetacoplan每月组的GA病灶面积变化为0.82 mm²，EOM组为0.69 mm²[20] - Pegcetacoplan每月组保存的视网膜细胞数量为4200至6300个，而EOM组为3500至5300个[20] - 在OAKS和DERBY试验中，Pegcetacoplan每月组的严重不良事件发生率为1.7%，而EOM组为0.2%[8] - GA病灶的总患者数量为1258人，其中每月组419人，每两个月组420人，安慰剂组417人[2] 用户数据 - 在24个月内，GA病灶的绝对累积差异与安慰剂组相比，分别在第6、12、18和24个月的变化为0.82 mm²和0.69 mm²[19] - GA病灶的分布中，65%的患者为中心病灶，而35%为非中心病灶[22] - Pegcetacoplan每月组的视网膜组织保存量为0.82 mm²，EOM组为0.69 mm²[20] - Pegcetacoplan在24个月内每月治疗可保存6600至10000个视网膜色素上皮(RPE)细胞[26] 未来展望 - Pegcetacoplan治疗组在24个月内的最佳矫正视力(BCVA)损失减少了近6个字母，相较于安慰剂组[36] - 视觉功能问卷(VFQ-25)得分比安慰剂组高出4分，显示出更好的生活质量[36] - 在基线时，Pegcetacoplan治疗组的VFQ-25得分为72.0，安慰剂组为71.4[31] - 在0至6个月的治疗中，Pegcetacoplan每月治疗组的BCVA损失为-1.0，安慰剂组为-1.4[31] - Pegcetacoplan在所有预设亚组中均显示出治疗效果，尤其是在距离中心凹≥250μm的病人中[39] - 经过24个月的治疗，Pegcetacoplan在保存视网膜组织方面的效果逐渐增强[39] 新产品和新技术研发 - Pegcetacoplan是FDA批准的首个用于治疗与年龄相关的黄斑变性(AMD)相关的地理萎缩(GA)的药物[39]

公司概况 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型治疗化合物的商业阶段生物制药公司[296] 药物批准 - 公司已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准的SYFOVRE™（pegcetacoplan注射液）用于治疗与年龄相关性黄斑变性相关的地理性萎缩，预计将于2023年3月初在美国推出[296] - 公司已获得欧洲药品管理局（EMA）对Aspaveli®（pegcetacoplan）用于治疗经过至少三个月C5抑制剂治疗后贫血的成年PNH患者的批准[297] 资金情况 - 公司自2010年成立以来，主要通过公开发行股票、可转换债券募集资金，截至2022年底，现金及现金等价物为5.518亿美元，预计至少能支持公司运营至2024年第一季度[298] - 公司已向SFJ支付了2021年和2022年分别与FDA和EMA批准相关的费用，截至2022年底，公司还需支付给SFJ总计4.215亿美元，分布在2027年前[299] 财务情况 - 公司的收入主要来自EMPAVELI的产品销售和与Sobi的合作安排[305] - 公司2022年产品销售净收入为6,509.2万美元，较2021年增加4,994.5万美元，增长330%[318] - 公司2022年的净营业亏损为5,946.13万美元，较2021年净营业亏损增加5,833.6万美元，增长11%[318] 合作协议 - 公司与Sobi签订了合作协议，Sobi向公司支付了2.5亿美元的前期款项[304] - 公司与Sobi签订的合作协议涉及开发和商业化pegcetacoplan等产品，Sobi同意支付公司固定金额的前期款项、开发补偿、指定的一次性监管和商业里程碑事件的总额以及销售额的分层双位数版税[312] 会计信息 - 公司根据ASC 606，执行五个步骤确定应识别的收入金额，包括约定的商品或服务、交易价格、分配交易价格和满足每个履约义务时认可收入[310] - 公司将产品销售收入以净销售价格确认，其中包括建立储备金的可变考虑金额，并将其作为收入减少[310] - 公司根据ASC 606将250.0万美元的不可退还前期款项确认为收入[314] 股权激励 - 公司在2022年的总股权补偿费用为91,085万美元，较2021年的70,667万美元和2020年的45,376万美元有显著增长[388] - 公司在2022年的未行权期权的未确认补偿费用为74,300万美元，公司预计将在平均2.18年内确认[388]