文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会再次对阿佩利斯制药公司玻璃体内注射培克他考普兰治疗地理萎缩的监管申请给出负面意见，公司股价受影响下跌，不过该药物在美国已获批且销售表现良好，公司还有其他在销药物，同时推荐了一些排名更好的生物技术股 [1][4][6] 监管情况 - 2024年1月CHMP首次投票反对Syfovre治疗GA的上市许可申请，阿佩利斯要求EMA重新审查 [2] - 2024年3月欧盟法院对EMA专家组组织作出判决，影响EMA处理专家利益冲突政策 [2] - 2024年4月基于欧盟法院判决，EMA将Syfovre治疗GA的MAA审查重置到初始评估最后阶段 [2] - 2024年6月CHMP第二次对玻璃体内注射培克他考普兰治疗GA的MAA给出负面意见 [3] - 玻璃体内注射培克他考普兰治疗GA的营销授权申请在其他几个国家正在审查中，预计今年出结果 [7] 股价表现 - 周五公司股价下跌11.5%，年初至今已暴跌45.7%，而行业增长0.5% [1][4] 药物获批及销售情况 - 培克他考普兰注射剂在美国以商品名Syfovre获批用于治疗AMD继发的GA [5] - 2023年2月Syfovre获FDA批准，是美国首个也是唯一治疗AMD继发GA的药物，自2023年3月商业推出后初始销售强劲 [6] - 2024年上半年Syfovre销售额达2.921亿美元，同比增长241%，截至2024年6月30日，自推出以来交付的药物剂量总数为33万剂 [6] - 阿佩利斯还以Empaveli/Aspaveli品牌在美国和欧盟销售培克他考普兰，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿成年患者，该药物在其他几个地区也获相同适应症批准 [7] 评级及其他推荐股票 - 阿佩利斯目前Zacks排名为3（持有） [8] - 生物技术领域排名更好的股票有Illumina、Krystal Biotech和Fulcrum Therapeutics，目前Zacks排名均为1（强力买入） [8] - 过去60天，Illumina 2024年每股收益预期从1.84美元升至3.63美元，2025年盈利共识预期从3.22美元提高到4.43美元，年初至今股价下跌5.8%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为463.46% [8] - 过去60天，Krystal Biotech 2024年每股收益预期从2.09美元增至2.38美元，2025年盈利共识预期从4.33美元提高到7.31美元，年初至今股价上涨48.5%，过去四个季度盈利三次超预期，一次未达预期，平均惊喜率为45.95% [8][9] - 过去60天，Fulcrum Therapeutics 2024年每股亏损预期从1.33美元收窄至0.28美元，2025年每股亏损共识预期从1.71美元收窄至1.14美元，年初至今股价暴跌50.2%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为393.18% [9]

文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会确认6月对玻璃体内注射培克他普兰治疗年龄相关性黄斑变性继发的地理萎缩的营销授权申请的负面意见，公司对此失望但仍致力于扩大该治疗的可及性 [1] 分组1：地理萎缩（GA）相关情况 - GA是年龄相关性黄斑变性的晚期形式，是全球致盲的主要原因，影响超100万美国人和500万全球人口 [3] - GA是一种进行性、不可逆疾病，由病变生长破坏负责视力的视网膜细胞引起，导致的视力丧失严重损害患者独立性和生活质量，平均2.5年病变开始影响负责中央视力的黄斑中心凹 [3] 分组2：培克他普兰相关情况 - 培克他普兰是一种研究性、靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，美国已批准SYFOVRE®（培克他普兰注射液）用于治疗年龄相关性黄斑变性继发的GA [4] 分组3：Apellis公司相关情况 - Apellis是一家全球生物制药公司，结合大胆的科学和同情心，开发改变生活的疗法，推出15年来首个新的补体药物类别，现有两种靶向C3的获批药物，包括首个治疗GA的疗法 [5] - 公司CEO对CHMP负面意见表示失望，称尽管欧洲视网膜界广泛支持且CHMP成员有不同意见，但仍会致力于扩大该治疗的可及性，专注满足美国和其他地区患者未满足的需求 [1] - 研究人员称无法为欧盟GA患者提供该治疗令人失望，培克他普兰3期数据有临床意义，对欧盟患者有潜在作用 [2]

文章核心观点 - Sobi和Apellis宣布系统性培克他考普兰治疗C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）的3期VALIANT研究取得积极顶线结果，计划向美欧监管机构提交数据申请批准 [1] 研究结果 - 研究达到主要终点，接受培克他考普兰治疗的C3G和IC - MPGN患者在第26周时蛋白尿较安慰剂组有统计学意义和临床意义的68%（p<0.0001）降低，各亚组结果一致 [1][2] - 培克他考普兰在复合肾脏终点、蛋白尿至少降低50%等关键次要终点上有统计学意义，在肾脏活检C3c染色减少和肾功能稳定等组织学终点上有名义显著性 [2] - 培克他考普兰在研究中显示出良好的安全性和耐受性，不良事件、严重不良事件和导致停药的不良事件发生率与安慰剂组相似，无脑膜炎或包膜细菌引起的严重感染病例 [3] 各方观点 - 研究首席研究员Carla Nester认为培克他考普兰有望显著改善C3G和IC - MPGN患者生活，当前急需针对疾病根本原因的治疗，这些积极数据是罕见肾病领域的重大进展 [3] - Sobi研发主管Lydia Abad - Franch表示此次结果强化了对培克他考普兰满足严重肾病患者关键需求潜力的信心，将致力于推进其开发和扩大可及性 [3] - Apellis首席开发官Jeffrey Eisele称结果超出预期，培克他考普兰是首个在C3G和IC - MPGN中显示出如此强蛋白尿降低效果的研究性疗法，期待与FDA分享数据并尽快将其带给患者 [3] 后续计划 - 所有完成VALIANT研究的患者已进入VALE长期扩展研究 [4] - Sobi计划2025年向欧洲药品管理局（EMA）提交上市申请，Apellis计划2025年初向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请，详细数据将在即将召开的医学会议上公布 [4] 研究介绍 - VALIANT 3期研究（NCT05067127）是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，旨在评估培克他考普兰对124名12岁及以上C3G或原发性IC - MPGN患者的疗效和安全性，是该人群中最大的单项试验，也是唯一纳入青少年和成人患者、天然肾和移植肾患者的研究 [5] - 研究参与者随机接受每周两次1080 mg培克他考普兰或安慰剂治疗26周，随后进入26周开放标签阶段，所有患者接受培克他考普兰治疗，主要终点是第26周时尿蛋白与肌酐比值（uPCR）的对数转换比值与基线相比的变化 [5] 疾病介绍 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见且使人衰弱的肾病，可导致肾衰竭，过度的C3c沉积是疾病活动的标志，目前尚无针对疾病根本原因的治疗方法 [6] - 约50%的C3G和原发性IC - MPGN患者在确诊后5至10年内会出现肾衰竭，需要进行肾脏移植或终身透析，三分之二曾接受肾脏移植的患者会出现疾病复发，美国约有5000人、欧洲多达8000人受这两种疾病影响 [6] 药物介绍 - 培克他考普兰是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，正在针对血液学和肾病领域的罕见疾病进行研究，已在美国、欧盟等国家获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [7] 合作情况 - Apellis和Sobi对系统性培克他考普兰拥有全球共同开发权，Sobi拥有系统性培克他考普兰在美国以外的独家商业化权，Apellis拥有系统性培克他考普兰在美国的独家商业化权以及眼科培克他考普兰（包括用于地理萎缩）的全球商业化权 [8] 公司介绍 - Apellis是一家全球生物制药公司，开发针对挑战性疾病的变革性疗法，推出了15年来首个新的补体药物类别，目前有两种靶向C3的获批药物 [9] - Sobi是一家专注于罕见和使人衰弱疾病的国际生物制药公司，在血液学、免疫学和专科护理领域提供创新药物，2023年营收达221亿瑞典克朗，约有1800名员工，其股票在纳斯达克斯德哥尔摩上市 [10]

文章核心观点 - Sobi和Apellis宣布系统性培克他考普兰治疗C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）的3期VALIANT研究取得积极顶线结果，计划向美欧监管机构提交数据申请批准 [1] 研究结果 - 研究达到主要终点，接受培克他考普兰治疗的C3G和IC - MPGN患者在第26周时蛋白尿较安慰剂组有统计学意义和临床意义的68%（p<0.0001）降低 [1][2] - 结果在所有亚组中一致，包括C3G和IC - MPGN、青少年和成年患者、自体肾和移植肾患者 [1][2] - 培克他考普兰在复合肾脏终点、蛋白尿至少降低50%等关键次要终点上有统计学意义，在肾脏活检C3c染色减少和肾功能稳定等组织学终点上有名义显著性 [2] - 培克他考普兰显示出良好的安全性和耐受性，不良事件、严重不良事件和导致停药的不良事件发生率与安慰剂组相似，无脑膜炎或包膜细菌引起的严重感染病例 [3] 后续计划 - 所有完成VALIANT研究的患者已进入VALE长期扩展研究 [4] - Sobi计划2025年向欧洲药品管理局（EMA）提交上市申请，Apellis计划2025年初向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请，详细数据将在即将召开的医学大会上公布 [4] 研究介绍 - VALIANT 3期研究（NCT05067127）是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，评估培克他考普兰对124名12岁及以上C3G或原发性IC - MPGN患者的疗效和安全性 [5] - 研究参与者随机接受每周两次1080mg培克他考普兰或安慰剂治疗26周，随后进入26周开放标签阶段，所有患者接受培克他考普兰治疗 [5] - 研究主要终点是第26周时尿蛋白与肌酐比值（uPCR）的对数转换比值与基线相比的变化 [5] 疾病介绍 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见且使人衰弱的肾脏疾病，可导致肾衰竭，约50%患者在确诊后5 - 10年内会出现肾衰竭，三分之二肾移植患者会疾病复发 [6] - 美国约有5000人、欧洲多达8000人受这两种疾病影响，目前尚无针对病因的治疗方法 [6] 药物介绍 - 培克他考普兰是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联过度激活，正在血液学和肾脏病学领域的罕见病中进行研究 [7] - 培克他考普兰已在美国、欧盟等国家获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [7] 合作情况 - Apellis和Sobi对系统性培克他考普兰拥有全球共同开发权，Sobi拥有美国以外独家商业化权，Apellis拥有美国独家商业化权和眼科培克他考普兰全球商业化权 [8] 公司介绍 - Apellis是一家全球生物制药公司，推出了15年来首个新的补体药物类别，现有两种靶向C3的获批药物 [9] - Sobi是一家专注于罕见和使人衰弱疾病的国际生物制药公司，2023年营收达221亿瑞典克朗，约有1800名员工 [10]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入约为2亿美元,其中SYFOVRE产品收入为1.55亿美元,EMPAVELI产品收入为2450万美元,相比2023年第二季度的9500万美元总收入有大幅增长 [47] - 销售成本为2300万美元,研发费用为7800万美元,销售及管理费用为1.28亿美元,净亏损为3800万美元 [48] - 公司正在采取措施加强资产负债表,通过与Sixth Street的非稀释性再融资交易,获得了多达4.75亿美元的资金,大幅改善了公司的流动性和灵活性 [49][50][51][52][53][54] SYFOVRE业务数据和关键指标变化 - SYFOVRE第二季度收入为1.55亿美元,环比增长超过12%,这在产品上市第二年仍保持高增长率,是长期需求强劲的良好指标 [24] - 公司在第二季度交付了超过79,000支商业用量和约5,000支样品,需求持续加速,6月份是自推出以来最高需求月 [24] - SYFOVRE在GA治疗市场的份额约为75%,公司相信其领导地位将得以维持,并将继续推动整个GA市场的增长 [27][28] - 公司正在执行分两个阶段的商业和医学策略,第一阶段专注于透明化和教育,第二阶段则专注于巩固在这个不断增长市场的领导地位 [29][30] - 公司已与两家大型连锁药房福利管理公司达成协议,将SYFOVRE定为首选产品,这显示了其在临床和经济价值方面的优势 [33][34][35] EMPAVELI业务数据和关键指标变化 - EMPAVELI第二季度收入为2450万美元,患者依从性保持在97%的高水平 [38] - 公司正在探索将EMPAVELI拓展到新适应症,如C3G和IC-MPGN,预计本月将公布VALIANT III期试验的结果 [19][43][44][45] 公司战略和发展方向 - 公司目前拥有两款潜在的重磅药物SYFOVRE和EMPAVELI,正在为患者带来重大改变 [8] - 公司正专注于确保每一个需要治疗的GA患者都能获得SYFOVRE,并将其发展成为一款数十亿美元的重磅药物 [16] - 公司正在推进多个早期开发项目,利用其在补体科学方面的核心专长来推动下一阶段的价值创造 [20] - 公司现已具备清晰的现金流正向目标,无需依赖资本市场即可进行未来的投资和增长 [21][22] 行业竞争 - SYFOVRE在GA治疗市场保持领导地位,约占75%的市场份额,公司相信其领导地位将得以维持,主要基于其差异化的疗效优势和灵活的给药方案 [27][28] - 尽管竞争对手最近获得新的J编码而获得一些有利因素,但公司仍维持了约50%的新患者份额,并相信长期市场格局将有利于SYFOVRE [25][26] - 公司采取了谨慎的定价策略,不会过度折扣,因为这可能导致长期价格下降,而是专注于强化SYFOVRE的疗效优势和灵活给药方案 [25][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对SYFOVRE在GA市场的长期领导地位充满信心,认为其差异化的疗效优势和灵活的给药方案将是关键驱动因素 [9][13][14][15][16] - 公司对EMPAVELI在新适应症如C3G和IC-MPGN的拓展前景感到乐观,认为这将是一个约3倍于PNH市场的新机会 [19][39] - 公司对欧洲SYFOVRE审批前景保持谨慎乐观,认为有望在2024年第四季度获得最终决定 [17][18] - 公司有信心未来将实现现金流正向,无需依赖资本市场即可支持业务增长 [21][22][54] 其他重要信息 - 公司在ASRS会议上有5个口头报告,包括一个关于视觉功能的最新数据,这是首次获批GA治疗在预设终点显示视觉功能获益 [40][41] - 公司与Sixth Street达成的非稀释性再融资交易,为公司提供了高达4.75亿美元的资金支持,大幅改善了公司的财务状况和灵活性 [49][50][51][52][53] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jonathan Miller 提问** 询问新患者份额是否会随着ASRS会议的成功而再次提升,以及公司实现现金流正向的预测是否假设了超过现有新患者份额的增长 [57][58][61] **Cedric Francois 和 Adam Townsend 回答** - 公司有信心通过强调SYFOVRE的疗效优势和灵活给药方案,重新占领新患者份额的领先地位 [58][59][60] - 公司实现现金流正向的预测并不需要假设新患者份额的进一步提升,主要依赖于现有的市场份额和收入增长 [61] 问题2 **Anupam Rama 提问** 询问第二季度各月SYFOVRE销售情况,是否存在竞争对手J编码影响的动态变化 [67] **Adam Townsend 回答** - 6月份是自推出以来SYFOVRE单月最高需求,公司在第二季度各月均保持了强劲的双位数增长 [68][69] - 尽管竞争对手获得J编码带来一些有利因素,但公司仍维持了约50%的新患者份额,显示SYFOVRE的长期竞争优势 [69] 问题3 **Yigal Nochomovitz 提问** 询问公司在C3G和IC-MPGN适应症上的定位策略,以及需要在哪些二级终点上取得积极结果 [78][79] **Cedric Francois 回答** - 公司将VALIANT III期试验纳入C3G和IC-MPGN两个适应症,希望能够获得足够的数据支

文章核心观点 - 2024年第二季度Apellis Pharmaceuticals亏损收窄、营收增长，主要因Syfovre销售增加，但股价年初至今大幅下跌；公司各产品销售有不同表现，研发和行政费用有增减变化；公司有在研项目和面临的监管情况，同时给出了Zacks排名及部分可考虑的生物技术股情况 [1] 财务表现 - 2024年第二季度每股亏损28美分（排除开发负债清偿损失），窄于Zacks普遍预期的33美分，上年同期每股亏损1.02美元 [1] - 本季度总营收1.997亿美元，高于Zacks普遍预期的1.895亿美元，上年同期营收9500万美元，同比增长110% [1] - 年初至今，公司股价暴跌33.8%，而行业跌幅为0.5% [1] 产品销售情况 Syfovre - 第二季度销售额1.546亿美元，同比增长130%，但未达Zacks普遍预期的1.58亿美元，高于模型估计的1.48亿美元 [2] - 第二季度向医生交付超79000瓶商业装和近5000份样品，截至2024年6月30日，自推出以来共交付33万剂 [2] Empaveli - 本季度销售额2450万美元，较上年同期增长10%，但未达Zacks普遍预期的2650万美元和模型估计的2760万美元 [3] - 在美国获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿，在欧洲以Aspaveli品牌获批用于相同适应症 [3] 其他 - 许可及其他收入2050万美元，同比显著增长 [3] 费用与资金情况 - 研发费用较上年同期下降19%至7790万美元，因特定项目外部成本和其他外部成本减少 [4] - 一般及行政费用总计1.281亿美元，同比增长15%，因员工相关成本、办公成本及商业和营销活动成本增加，部分被专业和咨询费用减少抵消 [4] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券价值3.601亿美元，高于3月31日的3.259亿美元，预计现金余额加上产品销售预期现金足以支持可预见未来的运营 [4] 管道更新 - Apellis的III期VALIANT研究正在评估全身性培克妥普兰治疗原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎和C3肾小球病，预计8月公布顶线数据 [5] 监管更新 - 6月下旬，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）第二次对玻璃体内注射培克妥普兰治疗GA的营销授权申请发布负面意见，但CHMP成员中有不同意见 [6] - 公司已请求重新审查该意见，预计2024年第四季度作出最终决定 [6] Zacks排名及相关股票 - Apellis目前Zacks排名为3（持有） [7] - 生物技术领域排名较好的股票有Annovis Bio、Anixa Biosciences和Akero Therapeutics，目前Zacks排名均为2（买入） [7] Annovis Bio - 过去60天，Zacks对其2024年每股亏损预期维持在2.46美元，2025年每股亏损预期从1.95美元收窄至1.91美元 [7] - 年初至今，股价暴跌50.2%，过去四个季度中三次超预期、一次未达预期，平均负惊喜率为1.39% [7] Anixa Biosciences - 过去60天，Zacks对其2023年每股亏损预期从44美分收窄至43美分，2024年每股亏损预期维持在45美分 [8] - 年初至今，股价下跌14.4%，过去四个季度中三次超预期、一次未达预期，平均盈利惊喜率为2.27% [8] Akero Therapeutics - 过去60天，Zacks对其2024年每股亏损预期从3.87美元收窄至3.82美元，2025年每股亏损预期维持在4.29美元 [8] - 年初至今，股价上涨14.5%，过去四个季度中一次超预期、两次未达预期、一次符合预期，平均负惊喜率为5.10% [8]

文章核心观点 - 2024年第二季度Apellis Pharmaceuticals营收增长显著且超预期，每股收益亏损收窄也超预期，部分关键指标表现与分析师预期有差异，近一个月股价表现优于标普500指数 [1][6] 营收与每股收益情况 - 2024年第二季度公司营收1.9969亿美元，同比增长110.3%，超Zacks共识预期的1.8947亿美元，超预期幅度为5.39% [1] - 该季度每股收益为 - 0.28美元，去年同期为 - 1.02美元，超共识每股收益预期 - 0.33美元，超预期幅度为15.15% [1] 细分营收指标表现 - 产品净营收1.7914亿美元，九位分析师平均预期为1.8218亿美元 [3] - 许可及其他营收2055万美元，九位分析师平均预期为763万美元 [4] - 产品EMPAVELI营收2450万美元，五位分析师平均预期为2648万美元 [5] - 产品SYFOVRE营收1.546亿美元，五位分析师平均预期为1.5798亿美元 [6] 股价表现与评级 - 过去一个月公司股价回报率为11.8%，同期Zacks标普500综合指数变化为1.1% [6] - 公司股票目前Zacks评级为3（持有），表明短期内可能与大盘表现一致 [6]

文章核心观点 - Apellis Pharmaceuticals本季度财报有盈利惊喜且营收超预期 股价年初以来表现不佳 未来走势取决于管理层财报电话会议评论和盈利预期变化 目前Zacks Rank为3（持有） 同行业Novavax未公布二季度财报 盈利预期有提升但营收预计下降 [1][2][3][4][5] Apellis Pharmaceuticals财报情况 - 本季度每股亏损0.28美元 好于Zacks共识预期的亏损0.33美元 去年同期每股亏损1.02美元 盈利惊喜达15.15% [1] - 上一季度预期和实际均亏损0.54美元 无盈利惊喜 过去四个季度仅一次超共识每股收益预期 [1] - 2024年二季度营收1.9969亿美元 超Zacks共识预期5.39% 去年同期营收9497万美元 过去四个季度三次超共识营收预期 [1] Apellis Pharmaceuticals股价表现 - 自年初以来 公司股价下跌约33.9% 而标准普尔500指数上涨15.8% [2] Apellis Pharmaceuticals未来展望 - 股价短期走势取决于管理层财报电话会议评论和未来盈利预期 [2] - 盈利预期可帮助投资者判断股价走向 近短期股价走势与盈利预测修正趋势强相关 [3] - 财报发布前盈利预测修正趋势喜忧参半 目前Zacks Rank为3（持有） 预计短期内股价与市场表现一致 [4] - 下一季度共识每股收益预期为亏损0.20美元 营收2.1174亿美元 本财年共识每股收益预期为亏损1.14美元 营收8.0359亿美元 [4] 行业情况及同行业公司表现 - Zacks行业排名中 医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于前35% 前50%的行业表现优于后50%行业两倍多 [5] - 同行业Novavax未公布2024年二季度财报 预计每股收益1.37美元 同比增长136.2% 过去30天共识每股收益预期上调4% [5] - Novavax预计营收3.8386亿美元 较去年同期下降9.6% [5]

文章核心观点 - 公司在第二季度取得了良好的业绩表现 [2][3] - 公司的两款主要产品SYFOVRE和EMPAVELI在美国市场持续增长 [4][5] - 公司正在积极推进临床试验进度,包括C3G/IC-MPGN适应症的III期试验和HSCT-TMA适应症的II期试验 [6][7] - 公司财务状况良好,现金储备充足,预计可以支持公司运营直至实现正现金流 [14][15] 财务摘要 - 第二季度总收入为1.997亿美元,其中SYFOVRE和EMPAVELI在美国的净产品销售额分别为1.546亿美元和2,450万美元 [9] - 销售成本为2,310万美元,较上年同期增加,主要由于商业销量和患者援助计划的增加 [10] - 研发费用为7,790万美元,较上年同期有所下降 [11] - 销售及管理费用为12,810万美元,较上年同期有所增加 [12] - 公司第二季度净亏损为3,770万美元,较上年同期大幅收窄 [13] - 截至6月30日,公司现金及现金等价物为3.601亿美元 [14] 业务进展 眼科业务 - SYFOVRE在地理性萎缩(GA)治疗领域保持市场领导地位,第二季度销售额达1.546亿美元 [4] - 累计已有超过33万人接受SYFOVRE治疗,两大国家药品福利管理公司已将其列为优先产品 [4] - 公司已就SYFOVRE在欧洲的上市申请重新提交审查,预计将在第四季度获得最终决定 [4] 血液病业务 - EMPAVELI在阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)治疗领域持续表现良好,第二季度销售额达2,450万美元 [5] - 患者依从性保持在97%的高水平 [5] 研发进展 - C3肾小球肾炎(C3G)和原发性免疫复合物肾小球肾炎(IC-MPGN)III期VALIANT试验预计将于8月份公布结果 [6] - HSCT-TMA适应症II期试验正在持续推进 [7] - APL-3007小干扰RNA沉默C3的I期试验预计2024年内公布结果 [7]

文章核心观点 Apellis制药公司公布2024年第二季度财务业绩和业务亮点，业务进展良好财务状况稳健，期待下半年有更多积极进展 [1][2] 各部分总结 业务亮点与里程碑 - 眼科方面：SYFOVRE二季度美国净产品收入1.546亿美元，仍是地理萎缩症市场领导者，二季度交付超8.4万剂，截至6月估计注射超33万次；7月1日起两家大型药房福利管理机构将其列为首选产品；因6月人用药品委员会负面意见，启动EMA营销授权申请重新审查，预计四季度出最终意见 [3] - 阵发性夜间血红蛋白尿症方面：EMPAVELI二季度美国净产品收入2450万美元，患者持续保持97%的高依从率 [4] - 研发方面：C3肾小球病和原发性免疫复合物肾小球肾炎的3期VALIANT研究预计8月公布顶线数据；造血干细胞移植相关血栓性微血管病的2期研究Sobi继续招募患者；APL - 3007预计2024年公布1期剂量递增研究顶线数据 [5][6] 财务结果 - 总收入：2024年二季度为1.997亿美元，包括SYFOVRE美国净产品收入1.546亿美元、EMPAVELI美国净产品收入2450万美元和许可及其他收入2050万美元；2023年二季度为9500万美元 [7] - 销售成本：2024年二季度为2310万美元，2023年同期为840万美元，增长因商业销售和患者援助计划产品量增加、合作收入增加、特许权使用费和库存费用增加 [8] - 研发费用：2024年二季度为7800万美元，2023年同期为9570万美元，减少因特定项目外部成本、非特定项目外部成本和人员相关成本减少 [8] - 销售、一般和行政费用：2024年二季度为1.281亿美元，2023年同期为1.114亿美元，增长因人员相关成本、商业和营销活动及办公成本增加，部分被专业和咨询费用减少抵消 [9] - 净亏损：2024年二季度为3770万美元，2023年同期为1.22亿美元 [9] - 现金：截至2024年6月30日，公司有3.601亿美元现金及现金等价物；2024年5月，公司用高达4.75亿美元非稀释性信贷安排再融资现有债务，预计现金和产品收入足以支持运营至实现正现金流 [9] 会议安排 公司将于2024年8月1日上午8:30举办电话会议和网络直播，讨论二季度财务业绩和业务亮点 [10] 产品介绍 - SYFOVRE是首个获批治疗地理萎缩症的疗法，通过靶向C3控制补体级联反应，在美国获批用于治疗与年龄相关黄斑变性继发的地理萎缩症 [11] - EMPAVELI是靶向C3疗法，调节补体级联过度激活，在美国、欧盟等获批治疗阵发性夜间血红蛋白尿症，还在研究用于其他罕见病 [12] 资产负债表 - 截至2024年6月30日，公司总资产9.04482亿美元，总负债6.40155亿美元，股东权益2.64327亿美元；截至2023年12月31日，总资产7.8873亿美元，总负债5.94209亿美元，股东权益1.94521亿美元 [33][34] 运营和综合损失表 - 2024年二季度总营收1.99685亿美元，运营费用2.29128亿美元，净运营亏损2944.3万美元，净亏损3765.7万美元；2023年同期总营收9496.9万美元，运营费用2.1541亿美元，净运营亏损1.20441亿美元，净亏损1.22037亿美元 [35][36]