公司及行业信息 * 公司为BioXcel Therapeutics (NasdaqCM: BTAI) [1] * 行业为生物制药 专注于开发治疗神经精神系统疾病的药物 [2] 核心观点与论据 **关于药物IGALMI (BXCL501)** * 药物成分为dexmedetomidine（右美托咪定）舌下膜剂 [8] * 目前已获FDA批准用于在医疗人员监督下 治疗与精神分裂症或双相I/II型障碍相关的急性激越 [12] * 正在寻求扩展其适应症至家庭环境使用 [2][11] **关于目标疾病与市场** * 激越是一种巨大的负担 对患者、医疗提供者和家庭成员都具有破坏性 患者会经历反复发作 [5] * 据估计 在约2300万家庭环境患者中 每年发生约6000万至8000万次激越发作 在医院环境中则有近2000万次发作 [10] * 目前尚无FDA批准用于治疗家庭环境中与双相障碍或精神分裂症相关的激越的疗法 [11] **关键临床试验数据 (SERENITY At-Home)** * 试验于2024年9月启动 是一项针对家庭环境的III期安全性试验 [11] * 试验为随机、双盲、安慰剂对照设计 主要目标是评估120微克剂量的安全性 [21] * 共收集了约2500次治疗发作和约200名自我给药患者的数据 [19][25] * 主要安全性终点达成 无药物相关的严重不良事件(SAEs) 无晕厥或跌倒报告 [19][27] * 不良事件特征与已批准的IGALMI标签和既往机构试验一致 大多数治疗中出现的不良事件(TEAEs)为轻度 [27] * 重复给药在整个试验期间耐受性良好 疗效未出现衰减 [19][27][30] * 所有患者均能成功自行服用膜剂 [26] * 约80%的接受治疗患者完成了完整的12周研究 每名患者平均记录了约12次激越发作 [25] **探索性疗效结果** * 在近2500次治疗发作中 与安慰剂相比 两小时后患者评估的CGI-S评分平均降低具有统计学意义 [28] * 与安慰剂相比 激越完全缓解（评分为零）的比例显著更高 且跨越了不同的激越严重程度（轻度、中度、重度） [28][29] * 重复给药在整个12周期间显示出症状严重程度的类似降低 [28] **与现有疗法的比较** * 在关键的机构试验(SERENITY I & II)中 该药物的应答率（PANSS-EC评分较基线降低≥40%）使需要治疗的人数(NNT)约为3 与吸入洛沙平、肌肉注射齐拉西酮和奥氮平的NNT相当 且优于肌肉注射氟哌啶醇或劳拉西泮（NNT为4） [16][17][18] * 效应量(Cohen's D)为1个标准差单位 在精神病学治疗中属于大效应量 [18] * 与需要评估肺功能并在医疗监督下使用的吸入洛沙平相比 舌下膜剂的使用更为简便 [40] **监管路径与预期** * 计划于2026年第一季度提交补充新药申请(sNDA) 以寻求家庭使用批准 [11][82] * 专家基于现有数据对sNDA获批持乐观态度（概率高于50%） [57] 其他重要内容 **未满足的临床需求与产品定位** * 当前家庭激越管理缺乏有效且快速的非侵入性治疗选择 行为安抚和口头降级技术常常不足 [6] * 目标是早期干预 在激越仍处于轻度范围时进行干预 防止其升级为中度或重度 避免急诊就诊和住院 [9][30] * 与可能被转移或滥用的苯二氮卓类药物（如阿普唑仑、劳拉西泮）相比 该产品被认为滥用潜力较低 [43][61][66] * 与增加口服抗精神病药物剂量相比 其药代动力学特性更有利于快速发挥镇静效果 [42] **预期使用场景与处方考量** * 目标用户是能够意识到激越发作前兆并自愿同意服药的患者 [7][44][69] * 处方前 医生需确保患者理解并能够正确使用（例如通过使用安慰剂产品进行练习） [44] * 预计社区精神健康中心、ACT（主动社区治疗）团队的从业者（包括精神科医生和护士从业者）将是主要处方者 [67] * 尽管存在成本考虑 但预防激越升级可节省住院费用 预计报销障碍可通过事先授权流程管理 [70][71] * 患者对急性治疗（按需服用）的依从性预计会高于对每日维持治疗的依从性 因为患者能直接感受到症状缓解 [46][72] **安全性标签与注意事项** * 家庭使用的警告和注意事项预计将与当前机构使用的标签一致 包括对驾驶能力的影响 [68] * 不适用于无法安静坐下并配合口服给药的患者 对于这些患者 可能仍需使用注射给药 [64]

业绩总结 - SERENITY At-Home试验收集了2,628个激动发作的数据[21] - 在208名患者中治疗了2,437个发作，所有治疗的发作均由患者自我给药[22] - BXCL501在208名患者中治疗了2,437次激动发作，168名（81%）患者完成了为期12周的研究[36] - 每名接受治疗的患者平均记录了11.7次激动发作[36] - BXCL501的安全性试验主要目标达成，BXCL501组没有患者因治疗相关不良事件（TEAEs）而中断治疗[37] - BXCL501在12周内的治疗中，mCGI-S评分的平均降低显著优于安慰剂（P<0.05）[41] - BXCL501在不同激动发作严重程度下的完全缓解率显著高于安慰剂（P<0.0001）[43] - BXCL501的总分变化从基线到120分钟为-8.5，响应率为79.1%[61] 用户数据 - IGALMI®（dexmedetomidine）已获批用于急性治疗与精神分裂症或双相障碍相关的激动[13] - IGALMI®的常见副作用包括嗜睡、口腔刺痛或麻木、头晕和低血压[17] 安全性与耐受性 - 在BXCL501组中未报告晕厥或跌倒事件[23] - BXCL501的安全性和耐受性在整个试验过程中保持一致[23] - 该公司在试验中未发现与药物相关的严重不良事件[21] - 在BXCL501组中，最常见的TEAEs包括嗜睡（22%）、口腔感觉异常（6%）和干口（7%）[38] - BXCL501在重复给药期间的耐受性与IGALMI®标签一致，未见严重TEAEs[39] - 临床试验中未报告严重的治疗相关不良反应[64] 未来展望 - 计划于2026年第一季度提交sNDA申请以扩展IGALMI®的适应症[23] - BXCL501的安全性和有效性结果支持sNDA提交[47] 其他信息 - SERENITY At-Home试验为双盲、安慰剂对照试验，评估120 mcg剂量的BXCL501在家庭环境中的安全性[28] - 试验设计反映了真实世界患者行为，患者可在需要时使用其他干预措施[28] - IGALMI 180 mcg组中，嗜睡发生率为23%，120 mcg组为22%，而安慰剂组为6%[64] - IGALMI 180 mcg组中，口腔感觉异常或口腔感觉减退发生率为7%，120 mcg组为6%，安慰剂组为1%[64] - IGALMI 180 mcg组中，头晕发生率为6%，120 mcg组为4%，安慰剂组为1%[64] - IGALMI 180 mcg组中，低血压发生率为5%，120 mcg组为5%，安慰剂组为不足1%[64] - IGALMI 180 mcg组中，直立性低血压发生率为5%，120 mcg组为3%[64] - IGALMI 180 mcg组中，口干发生率为4%，120 mcg组为7%，安慰剂组为1%[64] - IGALMI 180 mcg组中，恶心发生率为3%，120 mcg组为2%，安慰剂组为2%[64] - IGALMI 180 mcg组中，心动过缓发生率为2%，120 mcg组为2%，安慰剂组为0%[64] - IGALMI 180 mcg组中，腹部不适发生率为2%，120 mcg组为0%，安慰剂组为1%[64]

核心观点 - BXCL501在家庭环境中对双相情感障碍或精神分裂症相关躁动治疗显示出持续疗效和一致性益处 计划于2026年第一季度提交补充新药申请(sNDA)以扩大IGALMI®在门诊环境中的使用范围 [1][2][10] 临床试验设计 - SERENITY At-Home试验为关键性3期双盲安慰剂对照12周临床试验 旨在评估120 mcg剂量BXCL501在家庭环境中治疗躁动的安全性 [3][16] - 试验纳入246名随机患者 在215名患者中收集了2,628次躁动发作数据 其中2,437次发作在208名患者中得到治疗 [4] - 患者组成比例为45%双相情感障碍和55%精神分裂症 所有患者均能成功自行服用薄膜制剂 [4] 疗效结果 - 在2,433次治疗发作中 BXCL501在2小时时显示mCGI-S评分较基线平均降低显著优于安慰剂(p<0.05) [1][6] - 总体完全缓解率BXCL501组为50% 显著高于安慰剂组的33%(p<0.0001) [7] - 严重躁动发作完全缓解率BXCL501组为61% 显著高于安慰剂组的18%(p<0.0001) [7] - 中度躁动发作完全缓解率BXCL501组为43% 显著高于安慰剂组的34%(p<0.0005) [7] - 轻度躁动发作完全缓解率BXCL501组为60% 显著高于安慰剂组的40%(p<0.0001) [7] 持续疗效表现 - 首次12次给药后mCGI-S评分平均降低1.2 13次或更多给药后平均降低1.4 显示重复给药的持续益处 [8] - 在12周试验期间 第1-4周、5-8周和9-12周接受BXCL501治疗的躁动发作均显示mCGI-S评分平均降低1.3 [9] 市场机会与未满足需求 - 公司估计总可寻址市场为每年5700-7700万次躁动发作 显著高于先前估计的2300万次 [12] - 目前家庭环境中没有FDA批准的急性躁动治疗疗法 存在重大未满足医疗需求 [3][11] - 市场调查显示患者平均每月经历3-4次躁动发作 其中大部分为中度或重度 [12] 监管进展与计划 - 基于大量证据和FDA积极反馈 公司计划2026年第一季度提交sNDA以扩大IGALMI®在门诊环境中的使用 [1][2] - BXCL501于2018年12月获得快速通道资格认定 用于治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动 [11] - 试验设计和方案已与FDA事先达成一致 [10] 产品背景 - IGALMI®(地塞米托咪定舌下薄膜)目前获FDA批准用于医疗监督环境下治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动 [10][18] - BXCL501是一种研究性口服溶解薄膜制剂 为选择性α2肾上腺素能受体激动剂 [18] - 产品提供120 mcg和180 mcg两种剂量规格 [10]

涉及的行业与公司 * 行业：生物技术/制药行业，专注于神经科学领域[2] * 公司：BioXcel Therapeutics (纳斯达克代码: BTAI)[1] 核心观点与论据 * **公司使命与平台**：公司致力于利用人工智能平台开发神经科学领域的变革性药物[2] * **核心产品与已获批适应症**：公司首个产品IGALMI (BXCL501) 已获批，用于在医疗监督下（如急诊室、神经精神科诊所）急性治疗与精神分裂症和双相情感障碍相关的激越[3] * **关键研发里程碑与进展**： * IGALMI从首次临床试验到获批仅用时约3.5年，速度远超行业常规[4] * 近期公布了关键性居家3期试验 (SERENITY At-Home) 的顶线数据，这是一项安全性试验[4][8] * 计划在2026年第一季度提交补充新药申请 (sNDA)，以将IGALMI的适应症扩展至居家使用[12] * 已于2025年8月与FDA就sNDA的内容和格式达成一致[8] * sNDA的非临床部分已完成，临床和CMC部分正在进行中[9] * **市场机会与扩展战略**： * 当前已获批的院内护理市场约有1600万次激越发作[3] * 计划将市场扩展至居家环境，估计市场机会为5700万至7700万次发作，远高于最初估计的2300万次[5] * 市场规模的重新评估基于试验数据、文献支持（每月约3-4次发作）和市场调研（每月约3次发作），而非仅基于索赔数据[11] * 公司另一项适应症扩展机会是针对阿尔茨海默症激越的TRANQUILITY项目，已完成一项阳性3期试验，并已与FDA就启动另一项确证性3期试验的方案达成协议[5][6][9] * **产品优势与特性**： * BXCL501是一种舌下薄膜制剂，起效迅速（最快20-30分钟），具有粘膜粘附性（不易吐出或吞下），半衰期短，且未被列入管制药品目录[13][14] * 药物作用机制基于局部监测，医学界认为其有更广泛的应用潜力，目前正通过研究者发起试验探索在急性应激障碍、创伤后应激障碍和阿片类药物使用障碍等慢性使用场景的应用[6][7] * **未满足的临床需求**：激越对患者和医护人员都构成严重威胁，是医护人员工伤赔偿的主要原因之一，居家护理环境中目前尚无FDA批准的疗法，存在巨大的未满足医疗需求[10] * **近期试验数据关键结果 (SERENITY At-Home)**： * **安全性**：主要终点为安全性，在BXCL501组中，无患者因治疗中出现的不良事件 (TEAEs) 而中止试验，不良事件特征与已批准的IGALMI标签一致，未观察到药物相关的严重不良事件、意外的治疗中出现的不良事件或与BXCL501相关的严重治疗中出现的不良事件[16] * **耐受性与给药**：在整个试验期间，重复给药耐受性良好，所有患者均能在居家环境中成功自行给药[16][18] * **探索性终点**：在12周内，药物维持了其效果[17] * **试验设计**：招募了200名患者（100名用药，100名安慰剂），实际治疗了208名患者，共处理了约2,437次激越发作，平均每名患者在12周内经历约11.7次发作（约每月3-4次）[14][15] 其他重要内容 * **公司财务状况**：公司已加强资产负债表，以继续执行所概述的里程碑[10] * **商业化准备**：公司正在制定商业化战略，以便在sNDA获批（可能在2026年）后将药物带给患者[9][19] * **阿尔茨海默症激越试验计划**：公司正在评估合同研究组织 (CRO)，以启动针对阿尔茨海默症激越的确证性3期试验[9] * **数据披露计划**：公司计划在科学会议上展示SERENITY At-Home试验的数据[18] * **产品使用现状**：IGALMI目前已上市，在没有大量商业支持的情况下正在建立品牌认知和用户体验[4] * **监管互动历史**：在获得IGALMI于2022年4月获批后，公司就居家使用方案与FDA进行了沟通，并获准使用最低批准剂量（120微克）进行居家安全性测试[12]

公司近期活动 - BioXcel Therapeutics首席执行官Vimal Mehta博士将于2025年9月8日美国东部时间下午4:30在H.C. Wainwright第27届全球投资年会上进行公司概述演讲 [1] - 演讲将通过网络直播进行 直播和存档内容可在公司官网投资者关系板块的“活动与演示”页面获取 [1] 公司业务概览 - BioXcel Therapeutics是一家利用人工智能开发神经科学领域变革性药物的生物制药公司 [2] - 公司全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学领域的药物开发 [2] - 采用药物再创新策略 结合已获批药物和/或经过临床验证的候选产品 利用大数据和专有机器学习算法识别新的治疗适应症 [2]

涉及的行业或公司 * BioXcel Therapeutics (BTAI) 及其候选药物 BXCL501 (商品名: Igalmi/EGALMI) [1][4][9] * 生物制药行业 专注于开发治疗精神类疾病（如躁动症）的疗法 [4][5][8] 核心观点和论据 **1 试验结果与安全性** * SERENITY at Home 关键性 III 期安全性试验达到主要目标 120微克剂量的BXCL501在门诊患者中耐受性良好 [4] * 试验记录了2,628次躁动事件 其中超过2,400次接受了治疗 患者平均治疗了11.6次发作 [10] * 没有出现与药物相关的严重不良事件(SAEs) 没有过度镇静 没有跌倒事件 [11][14] * 总体不良事件(AE)特征与已批准的Igalmi标签非常一致 未发现新的或非预期的治疗期出现的不良事件(TEAEs) [14] * 所有治疗期出现的不良事件严重程度均为轻度至中度 [14] * 最常见的不良事件是嗜睡(Somnolence) 总发生率为22% 与SERENITY I和II试验的发生率一致 [15] * 随着重复给药 不良事件（包括嗜睡）的发生率并未增加 反而呈现下降趋势 [16][17][18] * 试验中没有因药物相关事件（耐受性或疗效）导致的停药 [14][30] **2 市场机会与未满足需求** * 与双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动是一种使人衰弱的疾病 目前在家居环境中没有FDA批准的疗法 [5][8] * 大多数躁动发作发生在家中 可能升级到需要急诊室就诊的严重程度 [5] * 早期干预可能防止症状升级 减少急诊就诊、住院和紧急干预的使用 [5] * 基于索赔数据的初始估计显示美国每年有2,300万次家居环境发作事件 但公司认为该数据可能低估了真实情况 [5][23] * 市场研究和已发表的患者调查表明 患者平均每月经历3至4次发作 [6][24][25] * 公司估计美国家居环境每年实际发生约5,700万至7,700万次躁动发作 [6] * 阿尔茨海默病躁动是一个更大的未满足医疗需求 公司估计其发作次数甚至超过精神分裂症和双相情感障碍 接近1亿次 [43] **3 监管路径与下一步计划** * 公司已于2025年8月16日宣布与FDA就sNDA（补充新药申请）的内容和格式达成初步一致 [36][37] * 计划在2026年第一季度提交sNDA 以寻求将Igalmi的标签扩展至家居环境使用 [7][20][37] * sNDA包将包括本次III期试验数据、CMC（化学、制造和控制）部分以及非临床部分 [37][38] * 公司正在为sNDA提交编译数据 并计划在多个科学会议上展示来自2,400多次发作治疗的数据 [20] **4 商业策略与未来发展** * 公司正在评估多种商业化选项 可能包括与战略合作伙伴合作、特许权交易或融资 [39][53] * 初步评估表明 在美国市场推出该产品最初需要约50至70名销售代表 [81] * 公司已启动针对阿尔茨海默病躁动的第二项确认性III期试验（TRANQUILITY） 计划招募150名患者 使用60微克剂量 [43][44] * 在阿尔茨海默病躁动项目上 公司已有一项积极的III期试验证明了60微克剂量的安全性和有效性 [43] * 完成SERENITY at Home试验后 公司将有空余资源启动阿尔茨海默病躁动的III期试验 [45] * 未来计划在阿尔茨海默病躁动中开展类似的家居环境安全性试验 [47] 其他重要内容 **1 试验设计细节** * 这是一项为期12周的随机、双盲、安慰剂对照试验 患者按1:1随机分配接受BXCL501 120微克或匹配安慰剂 [11] * 入组患者年龄18-75岁 患有精神分裂症、分裂情感性障碍或双相I型或II型障碍 并且精神药物方案稳定至少30天 且在之前三个月内经历过三次或更多次躁动发作 [12] * 基线特征在治疗组和安慰剂组之间平衡 平均年龄约47岁 诊断在精神分裂症和双相情感障碍之间均匀分配 约20%的患者有知情人或护理人员 [13] * 试验设计允许患者使用替代干预措施 通常包括其他药物、冥想、锻炼、酒精或大麻 [11][93] * 81%的患者完成了完整的12周试验 [14] **2 疗效评估探索** * 由于无法派遣训练有素的评估员到患者家中 本次试验使用了患者自我评估的修改版临床总体印象量表(mCGI) 这是一个从0（无躁动）到3（严重）的简单量表 [26][27][90] * 这与用于初始批准的由训练有素的评估员使用的5项、35分制的PEC量表不同 后者更精确 [28][90] * 公司正在进行一项约30名患者的开放标签试验 以评估患者/知情人报告结果与PEC评分之间的相关性 该试验患者招募已完成超过80% [101][102] * 探索性分析表明 BXCL501的益处（症状减轻）在整个研究期间和重复给药过程中持续存在 未发现疗效减弱（快速抗药反应 tachyphylaxis） [18][69][70] **3 药物管理与使用** * 患者在所有2,400多次治疗发作中均成功自行给药 表明尽管处于躁动状态 他们也能可靠地使用薄膜制剂 [10][14] * 家居环境使用的包装袋是防儿童的 患者需要剪开使用 [38] * 患者被允许每12小时服用一剂 不超过此限制 [76] * 截至目前 没有证据表明该药物存在滥用潜力 该药物未被列入管制目录 [76] **4 专家观点** * 耶鲁大学医学院的John Crystal博士指出 躁动行为是家庭中最具破坏性的行为之一 可能导致患者寻求更高级别的护理（如急诊室）并破坏患者与护理人员的关系 [64] * 他认为在躁动早期阶段进行干预以阻止发作升级是理想时机 并且Igalmi因其耐受性和安全性特征 是一个有前景的选择 [65] * 关于驾驶限制 他认为对于躁动的精神障碍患者群体 镇静效应可能实际上是有益的 且由于药物起效相对短且耐受性好 预计不会对生活方式产生普遍的负面影响 [79][80] **5 公司财务状况** * 公司正在评估各种选项（战略合作、特许权交易、融资）以最大化股东价值 [53][54] * 公司现金水平可能支持其运营至今年年底左右 但之后可能需额外资金 [52]

业绩总结 - SERENITY At-Home试验收集了2,628个激动发作的数据[22] - 在208名患者中治疗了2,437个发作，所有治疗的发作均由患者自我给药[23] - IGALMI®已获批准用于治疗与精神分裂症或双相障碍相关的急性激动[14] - 在208名患者中，共治疗了2,437次激动发作，其中168名（81%）的治疗患者完成了为期12周的研究[37] 用户数据 - IGALMI 120 mcg组的患者中，平均每位患者记录了11.7次激动发作，共收集了2,628次激动发作的数据[36] - 在BXCL501组中，34%的患者在120分钟后达到≥40%的PEC评分减少[59] - BXCL501组在120分钟后的PEC总评分变化为-8.5，显著优于安慰剂组的-4.8[61] 安全性与耐受性 - BXCL501在试验中未报告晕厥或跌倒事件，安全性与已批准的IGALMI标签一致[24] - BXCL501在试验中未出现因治疗相关不良事件（TEAEs）而中断治疗的患者[38] - 在BXCL501组中，最常见的治疗相关不良事件为嗜睡，发生率为22.5%[39] - 临床试验中未报告任何严重的治疗相关不良反应[63] 未来展望 - 计划于2026年第一季度提交sNDA以扩展IGALMI®的适应症[24] - 计划在科学会议上展示数据，并准备sNDA提交[46] 新产品与技术研发 - BXCL501的剂量为120 mcg，试验设计为双盲、安慰剂对照[28] - 试验的主要目标是评估BXCL501的安全性和耐受性[28] - 在试验中，患者在12周内按需使用BXCL501，最多每12小时一次[29] - 试验结果显示，重复给药的耐受性在整个试验过程中保持一致[24] 负面信息 - IGALMI 180 mcg组中，嗜睡发生率为23%，而安慰剂组为6%[62] - IGALMI 120 mcg组中，口腔感觉异常或口腔感觉减退发生率为6%，安慰剂组为1%[62] - IGALMI 180 mcg组中，头晕发生率为6%，安慰剂组为1%[62] - IGALMI 180 mcg组中，低血压发生率为5%，安慰剂组为0%[62] - IGALMI 120 mcg组中，直立性低血压发生率为3%，安慰剂组为<1%[62] - IGALMI 120 mcg组中，干口症发生率为7%，安慰剂组为1%[62] - IGALMI 180 mcg组中，恶心发生率为3%，安慰剂组为2%[62] - IGALMI 180 mcg组中，心动过缓发生率为2%，安慰剂组为0%[62] - IGALMI 120 mcg组中，腹部不适发生率为0%，安慰剂组为1%[62]

核心观点 - BXCL501在SERENITY At-Home关键性3期试验中达到主要终点 显示该药物在双相情感障碍或精神分裂症患者居家治疗躁动发作时具有良好的耐受性[1][2] - 公司计划基于试验数据在2026年第一季度向FDA提交补充新药申请(sNDA) 以扩大BXCL501在门诊环境中的使用范围 无需医疗保健提供者监督[1][2] - 试验中治疗了超过2400次躁动发作 表明潜在市场机会显著大于先前预期[1][19] 临床试验结果 - SERENENITY At-Home试验为双盲、安慰剂对照的12周研究 评估120 mcg剂量BXCL501在居家环境中治疗躁动发作的安全性[3][17] - 共随机分配246名患者 记录了2628次躁动发作 其中215名患者经历了这些发作 208名患者接受了2437次治疗[6] - 168名患者(81%)完成了完整的12周试验 每名接受治疗的患者平均记录11.7次躁动发作[6] - 所有患者均能成功自行服用薄膜制剂 入组患者分布为45%双相情感障碍和55%精神分裂症[6] - BXCL501组无因耐受性问题而中止治疗的情况[1][13] 安全性与耐受性数据 - BXCL501 120 mcg的耐受性特征与已批准的IGALMI标签一致[8] - 不良事件发生率：嗜睡(13.9% vs 安慰剂8.1%)、口腔感觉异常/感觉减退(0.5% vs 0.1%)、头晕(1.6% vs 0.2%)、口干(4.8% vs 1.9%)、恶心(0.5% vs 0.1%)、头痛(0.3% vs 0.3%)[7] - 无药物相关严重不良事件(SAEs)、晕厥或跌倒报告 无新的或意外的治疗突发不良事件(TEAEs)[13] - 大多数TEAEs为轻度 无随时间推移或重复给药而增加的不良事件趋势[13] - 耐受性在整个试验期间的重复给药中保持一致[10][12] 市场机会与需求 - 基于试验中2600多次躁动发作记录 公司估计美国居家环境中每年躁动发作次数达5700万至7700万次 显著高于先前估计的2300万次[19] - 市场研究和调查数据显示 躁动发作平均每月发生3-4次 其中大部分为中度或重度[19] - 目前居家环境中无FDA批准的急性躁动治疗方法 存在重大未满足医疗需求[18][19] - 医生调查显示仅三分之一患者在社区环境中接受处方药治疗 这些药物均为超说明书使用且往往效果欠佳[19] 产品与监管进展 - BXCL501是地塞米托咪定的专有舌下薄膜制剂 是一种选择性α2-肾上腺素能受体激动剂[23] - IGALMI(地塞米托咪定)舌下薄膜目前已获FDA批准 用于在医疗监督环境下治疗与精神分裂症和双相情感障碍相关的急性躁动[17][24] - BXCL501于2018年12月获得快速通道资格认定 用于治疗双相情感障碍或精神分裂症相关的急性躁动[18] - 公司计划在2026年第一季度提交sNDA 以支持BXCL501在居家环境中的标签扩展[1][2] 患者反馈与接受度 - 市场调查显示患者表示会对其80%的躁动发作使用BXCL501[26] - 90%的患者表示在感觉发作即将来临或发作开始时愿意使用BXCL501[26] - 患者认为在躁动发作期间缺乏对思想和行为的控制[26] 公司背景 - BioXcel Therapeutics是一家生物制药公司 利用人工智能开发神经科学领域的变革性药物[30] - 公司通过药物再创新方法 利用现有已批准药物和/或临床验证的候选产品 结合大数据和专有机器学习算法来识别新的治疗适应症[30]

核心观点 - BXCL501在SERENITY At-Home关键性3期试验中达到主要终点 显示该药物在双相情感障碍或精神分裂症患者居家治疗躁动发作时具有良好的耐受性[1][2][5] - 公司计划基于试验数据在2026年第一季度向FDA提交补充新药申请(sNDA) 以扩大BXCL501在门诊环境中的使用范围 无需医疗保健提供者监督[1][2][13] - 试验中治疗了超过2400次躁动发作 表明潜在市场机会显著大于先前预期[1][15] 试验设计与执行 - SERENITY At-Home是一项双盲 安慰剂对照的12周试验 旨在评估120 mcg剂量BXCL501在居家环境中治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动的安全性[3][13][18] - 共有246名患者被随机分组 在215名患者中收集了2628次躁动发作数据 实际治疗了208名患者的2437次发作[6] - 168名患者(81%)完成了完整的12周试验 每位接受治疗的患者平均记录了11.7次躁动发作[6] - 所有患者均能成功自行服用薄膜制剂 入组患者分布为45%双相情感障碍和55%精神分裂症[6] 安全性与耐受性数据 - BXCL501 120 mcg在门诊环境中耐受性良好 符合主要目标 这种耐受性结果在重复给药和整个试验期间均被观察到[1][5][9] - BXCL501组无因耐受性问题导致的停药 不良事件特征与已批准的IGALMI®标签和在机构环境中进行的多项临床试验一致[1][9] - 未报告与药物相关的严重不良事件(SAEs) 晕厥或跌倒 未出现新的或意外的治疗突发不良事件(TEAEs)[9] - 与BXCL501治疗相关的TEAEs大多为轻度 且随时间推移或重复给药未出现更频繁的不良事件趋势[9] - 具体不良事件发生率：嗜睡(13.9% vs 安慰剂8.1%) 口腔感觉异常/感觉减退(0.5% vs 0.1%) 头晕(1.6% vs 0.2%) 口干(4.8% vs 1.9%) 恶心(0.5% vs 0.1%) 头痛(0.3% vs 0.3%)[7] 市场机会与需求 - 先前估计的2300万次年度发作基于历史索赔数据 反映每月每位患者约1.2次发作 由于缺乏批准的治疗方案 索赔数据可能低估了真实发作频率[15] - 市场研究和已发布的调查数据表明 发作可能平均每月发生3-4次 其中大多数发作为中度或重度[15] - 基于这些较高频率的估计 患者在美国居家环境中每年估计经历5700万至7700万次躁动发作[22] - 医生认为居家环境中缺乏有效且快速起效的治疗方法是一个重大的未满足医疗需求 在社区环境中这些发作被诊断不足和治疗不足 只有三分之一的患者接受处方药治疗 这些药物是超说明书使用且通常不是最优选择[22] 公司进展与规划 - BioXcel Therapeutics计划在2026年第一季度提交sNDA 以扩大IGALMI®在居家环境中的使用标签[1][2] - BXCL501于2018年12月获得用于治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动的快速通道资格认定[14] - 公司将于美国东部时间今天上午8点举行电话会议讨论SERENITY At-Home试验结果[1][17]

公司动态 - BioXcel Therapeutics将于2025年8月27日东部时间上午8点举行投资者电话会议和网络直播 旨在审查SERENITY At-Home关键性3期试验的顶线数据 该试验评估BXCL501在家庭环境中治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动的安全性 [1] - 数据将通过新闻稿发布并在电话会议/网络直播中展示 网络直播链接和演示材料可在公司投资者网站获取 重播将持续至2025年11月26日 [2] 临床试验设计 - SERENITY At-Home 3期试验设计纳入200名患者 这些患者尽管接受稳定治疗但仍存在躁动发作史 在家中独居或与护理人员/知情人同住 [3] - 患者在12周试验期间需在躁动发作时自行服用120微克BXCL501（医疗监督下的批准剂量）或安慰剂 安全性数据（不良事件）在试验期间收集 [3] - 患者或护理人员/知情人在给药两小时后完成改良的总体严重程度印象（mCGIs）作为探索性终点 以评估在门诊环境中的体验 [3] 产品管线 - BXCL501是右美托咪定的研究性专有口服溶解薄膜制剂 是一种选择性α2肾上腺素能受体激动剂 [4] - BXCL501正在研究用于阿尔茨海默病痴呆相关躁动的急性治疗 以及家庭环境中双相I或II型障碍或精神分裂症相关躁动的急性治疗 这些研究用途的安全性和有效性尚未确立 [4] - BXCL501已获得FDA突破性疗法认定 用于痴呆相关躁动的急性治疗 以及快速通道认定 用于精神分裂症 双相障碍和痴呆相关躁动的急性治疗 [4] 已上市产品 - IGALMI（右美托咪定）舌下膜是一种处方药 在医疗保健提供者监督下使用 置于舌下或下唇后方 用于成人精神分裂症和双相I或II型障碍相关躁动的急性治疗 [5] - IGALMI的安全性和有效性在首次给药后24小时内未进行研究 儿童患者的安全性和有效性尚未知 [5] 公司背景 - BioXcel Therapeutics是一家生物制药公司 利用人工智能开发神经科学领域的变革性药物 [11] - 其全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤学领域的药物开发 [11] - 公司的药物再创新方法利用现有批准药物和/或临床验证的候选产品 结合大数据和专有机器学习算法 以识别新的治疗适应症 [11]