CUE - 101相关药物试验情况 - CUE - 101与KEYTRUDA联合用药客观缓解率为46%疾病控制率为75%[134] - CUE - 101与KEYTRUDA联合用药低CPS患者12个月生存率为83.9%高CPS患者为100%[136] - CUE - 101单药治疗患者中位总生存期为20.8个月[137] - CUE - 101计划进行2期试验以评估疗效[140] - CUE - 101的2期试验受资源和公司项目优先级影响正在寻找替代方案[142] - CUE - 101与KEYTRUDA联合用药低CPS患者客观缓解率高于KEYTRUDA单药[134] CUE - 102相关药物试验情况 - CUE - 102正在进行1期单药临床试验[143] - CUE - 102单药试验中22名患者测试显示给药后WT1特异性T细胞频率有增加趋势所有T细胞频率不变[144] - 以2mg/kg和4mg/kg剂量CUE - 102治疗的胰腺癌患者疾病控制率为67%[149] 疾病发病情况 - 全球每年约2000万新癌症病例美国约200万[129] - 全球约4%人口患自身免疫疾病美国约2400万例[129] 公司项目资源转向 - 公司将资源重点转向自身免疫疾病项目[132] 其他药物研发计划 - 2025年上半年预计选择CUE - 401临床候选药物并启动IND - enabling研究[155] - 2024年第四季度预计提供CUE - 501项目更新2025年第一季度预计进行候选药物筛选[157] 合作协议里程碑达成情况 - 截至2024年9月30日已达成爱因斯坦许可协议中的两个里程碑[166] 合作协议相关费用 - 2024年第三和第九个月分别产生0.03百万美元和0.08百万美元应付给爱因斯坦的费用[168] 合作协议收入情况（小野制药） - 2024年9月30日止三个月合作收入较2023年同期增加120万美元达330万美元主要源于与小野制药的合作协议[189] - 2024年9月30日止九个月合作收入较2023年同期增加400万美元达770万美元主要源于与小野制药的合作协议[189] - 与小野制药合作协议下2024年9月30日止三个月和九个月分别确认收入340万美元和770万美元[181] 合作协议收入情况（LG化学） - 与LG化学合作协议下2024年9月30日止九个月确认收入5万美元2023年同期为20万美元[175] - 截至2024年9月30日与LG化学合作协议下已记录1990万美元合作收入[175] 总务和管理费用情况 - 2024年9月30日止三个月总务和管理费用较2023年同期减少70万美元达290万美元主要因员工薪酬减少[190] - 2024年9月30日止九个月总务和管理费用较2023年同期减少150万美元达1060万美元主要因员工薪酬减少[190] 研发费用情况 - 2024年9月30日止三个月研发费用较2023年同期减少50万美元达940万美元主要因临床试验成本和员工薪酬减少[191] - 2024年9月30日止九个月研发费用较2023年同期减少80万美元达2910万美元主要因临床试验成本和员工薪酬减少[191] 固定资产处置收益情况 - 2024年9月30日止三个月和九个月固定资产处置收益为10万美元源于实验室设备出售[192] 利息收入情况 - 2024年第三季度利息收入较2023年同期减少40万美元至30万美元[193] - 2024年前三季度利息收入较2023年同期减少50万美元至130万美元[193] 利息支出情况 - 2024年第三季度利息支出较2023年同期减少10万美元至20万美元[194] - 2024年前三季度利息支出较2023年同期减少10万美元至60万美元[194] 现金及现金等价物情况 - 2024年9月30日公司有3240万美元现金及现金等价物用于业务活动[195] ATM协议股票出售情况 - 2024年第三季度未根据2021年10月ATM协议出售股票2023年同期出售1378867股收益560万美元[198] - 2024年前三季度根据2021年10月ATM协议出售1428200股收益340万美元2023年同期出售1915131股收益760万美元[198] - 2024年9月30日根据2021年10月ATM协议共出售9028573股收益4040万美元[198] 经营活动现金流量情况 - 2024年前三季度经营活动现金净流出2730万美元较2023年同期减少170万美元[210] 融资活动现金流量情况 - 2024年前三季度融资活动现金净流入1120万美元较2023年同期增加410万美元[212] 公司运营资金相关情况 - 截至2024年9月30日的现金及现金等价物和当前运营计划可支撑运营至2025年第四季度但仍引发对持续经营能力的重大疑虑[217] - 未来需筹集额外资本或承担额外债务来维持运营[218] - 无法预估营运资金需求的确切数额受多种因素影响[218] - 若无法筹集额外资金可能需延迟减少或停止产品开发或商业化[218] - 期望通过多种方式筹集现金需求如股权债务融资等[220] - 若通过出售普通股等方式筹集资金会稀释股东权益[220] - 若无法及时筹集资金可能削减技术开发或运营[221] 合同义务和承诺情况 - 截至2024年9月30日的三个月和九个月内合同义务和承诺无重大变化[222] 影响未来资本需求的因素 - 多种因素会影响未来资本需求[223] 市场风险相关情况 - 作为小型报告公司无需提供市场风险相关信息[224]

人员变动 - Daniel Baker将加入Cue Biopharma担任临时首席开发官2024年11月25日生效 Anish Suri将转任首席研究和免疫学顾问 [1] - 此次组织转型将进一步推动公司下一阶段发展 [2] Daniel Baker履历 - 有超20年制药行业药物开发经验 在强生负责过多种药物临床开发 监督多项试验获15个以上监管批准 在免疫领域有诸多任职经历 毕业于宾夕法尼亚大学 [2] Daniel Baker加入公司的愿景 - 很高兴加入Cue Biopharma进一步开发其Immuno - STAT™生物制剂平台 [3] - 公司期待与Baker合作完善产品组合开发策略 [3] Anish Suri相关 - 公司期待继续与转任新职位的Anish合作并感谢其贡献 [4] 公司概况 - Cue Biopharma是临床阶段生物制药公司 开发新型注射用生物制剂 [5] - 总部位于马萨诸塞州波士顿 管理团队和董事会在免疫学等方面有深厚专业知识 [6]

关于CUE - 101的试验数据 - 在一线HPV + R/M HNSCC患者中使用CUE - 101和KEYTRUDA®(pembrolizumab)治疗客观缓解率(ORR)为46% 12个月总生存率(OS)为91.3% 中位总生存期(mOS)为21.8个月[1] - 在CUE - 101和pembrolizumab治疗的低PD - L1表达(综合阳性评分(CPS)1 - 19)的一线患者中ORR为50%[1] - 在CUE - 101推荐的2期剂量(RP2D)为4mg/kg与pembrolizumab联合治疗的一线HPV + R/M HNSCC患者中综合阳性评分(CPS)≥1的患者ORR为46% 总体疾病控制率(DCR)为75% 相比KEYNOTE - 048试验中单独使用pembrolizumab观察到的ORR为19% 包括1个完全缓解(CR)和10个部分缓解(PR)以及7个持续稳定疾病(DSD)>12周[3] - 在CUE - 101推荐的2期剂量(RP2D)为4mg/kg与pembrolizumab联合治疗的一线HPV + R/M HNSCC患者中12个月OS为91.3% 相比KEYNOTE - 048试验中单独使用pembrolizumab的51% mOS为21.8个月相比KEYNOTE - 048试验中的12.3个月[3] - 在CUE - 101推荐的2期剂量(RP2D)为4mg/kg与pembrolizumab联合治疗的PD - L1 CPS 1 - 19患者中ORR为50%[3] - 在CUE - 101作为单药治疗20例二线及以上(2L +)(主要为三线及以上(3L +))患者的1b期试验CUE - 101扩展部分中mOS为20.8个月明显长于历史上第三方2L R/M HNSCC试验CheckMate 141和KEYNOTE - 040分别报告的7.5和8.4个月[4] - CUE - 101作为单药治疗和与pembrolizumab联合治疗耐受性良好在单药治疗或联合试验中未出现重大安全问题不良事件通过适当的医疗护理易于管理[5] 关于CUE - 102的试验数据 - 在晚期胰腺癌患者中使用CUE - 102单药治疗总体疾病控制率(DCR)为67% 包括一个未经证实的部分缓解(PR)肿瘤负荷降低40%[1][5] - 有选择性刺激和扩增WT1特异性CD8 T细胞的证据非特异性CD8 T细胞总数没有明显增加[6] - 在CUE - 102剂量递增阶段接受治疗的患者在1 - 8mg/kg剂量范围内未出现剂量限制性毒性[6] 相关人员评价 - 参与CUE - 101临床试验的主要研究者表示CUE - 101和pembrolizumab的治疗反应非常有前景组合耐受性良好并显示出持久的临床效益最新结果凸显CUE - 101提高患者反应率和生活质量的潜力[3] - 公司首席医疗官表示对CUE - 101和CUE - 102正在进行的试验的积极结果感到高兴CUE - 102数据进一步证明Immuno - STAT生物制剂激活和扩增肿瘤特异性T细胞的作用机制及其转化为临床效益的证据Immuno - STAT平台的多功能性在治疗多种癌症方面具有巨大潜力[7] 关于CUE - 100系列 - CUE - 100系列由Fc - 融合生物制剂组成向T细胞提供两种信号信号1是与主要组织相容性复合体(pMHC)相连的肿瘤特异性肽以实现选择性和特异性信号2是合理设计的白细胞介素2(IL - 2)分子以触发T细胞活化[8] 关于CUE - 101和CUE - 102的相关情况 - CUE - 101是Cue Biopharma公司CUE - 100系列白细胞介素2(IL - 2)生物制剂中的主要临床候选药物旨在通过将HPV E7蛋白呈递给HPV特异性T细胞受体来激活和扩增HPV16肿瘤特异性T细胞正在进行1期开放标签剂量递增和扩展研究[9] - CUE - 102是Cue Biopharma公司CUE - 100系列白细胞介素2(IL - 2)生物制剂中的第二个临床候选药物旨在通过将WT1肽呈递给WT1特异性T细胞受体来激活和扩增Wilms' Tumor 1(WT1)特异性T细胞正在进行1期开放标签两部分剂量递增和扩展研究[10] 关于Cue Biopharma公司 - 是一家临床阶段的生物制药公司正在开发一种新型可注射生物制剂在患者体内选择性结合和调节疾病特异性T细胞公司的专有平台Immuno - STAT™和生物制剂旨在通过选择性调节疾病特异性T细胞来利用人体内在免疫系统的治疗潜力而不会产生广泛的全身免疫调节的不良影响[11] - 总部位于马萨诸塞州波士顿由经验丰富的管理团队和独立董事会领导在免疫学和免疫肿瘤学以及蛋白质生物制剂的设计和临床开发方面具有深厚的专业知识[12]

文章核心观点 - Cue Biopharma公司正在进行一次公开发行,预计募集资金约1200万美元[1] - 公司正在开发一种新型的生物制剂,用于选择性地参与和调节特定的T细胞,从而治疗疾病[5] - 公司总部位于波士顿,由经验丰富的管理团队和董事会领导,他们在免疫学、免疫肿瘤学以及蛋白质生物制剂的设计和临床开发方面都有深厚的专业知识[5] 根据目录分类总结 公开发行情况 - 公司计划发行11,564,401股普通股及相应的认股权证,同时向部分投资者发行12,435,599份预付款认股权证及相应的认股权证[1] - 每股普通股及其附带的认股权证的发行价格为0.50美元,每份预付款认股权证及其附带的认股权证的发行价格为0.499美元[1] - 预计总募集资金约为1200万美元,扣除承销折扣和其他发行费用后[1] - 发行预计于2024年9月30日前完成,需满足惯常的交割条件[1][2] 公司概况 - Cue Biopharma是一家处于临床阶段的生物制药公司,正在开发一种新型的生物制剂,用于选择性地参与和调节特定的T细胞,从而治疗疾病[5] - 公司的专有平台Immuno-STAT™(选择性靶向和改变T细胞)及生物制剂旨在通过选择性调节特定疾病的T细胞来发挥机体固有免疫系统的治愈潜力,而不会产生广泛系统性免疫调节的不良反应[5] - 公司总部位于波士顿,由经验丰富的管理团队和董事会领导,他们在免疫学、免疫肿瘤学以及蛋白质生物制剂的设计和临床开发方面都有深厚的专业知识[5]

公司股票发售相关 - Cue Biopharma公司宣布开始进行普通股股票（或预筹认股权证以购买普通股代替）及相关认股权证的包销公开发售股票发售受市场和其他条件限制不能确定是否或何时完成以及实际规模或条款[1] - Oppenheimer & Co.是此次发售的唯一账簿管理人Newbridge Securities Corporation是联合管理人[2] - 2023年5月9日向美国证券交易委员会（SEC）提交了与公开发售证券有关的S - 3表格架上注册声明2023年5月26日生效发售将仅通过构成注册声明一部分的招股说明书补充文件和随附招股说明书进行初步招股说明书补充文件将在SEC网站提供也可联系Oppenheimer & Co.获取[3] 公司概况 - Cue Biopharma是一家临床阶段的生物制药公司正在开发一种新型可注射生物制剂通过Immuno - STAT™平台选择性地结合和调节患者体内疾病特异性T细胞利用身体内在免疫系统的治愈潜力避免广泛全身免疫调节的副作用[5] - 公司总部位于马萨诸塞州波士顿由经验丰富的管理团队和独立董事会领导在免疫学免疫肿瘤学以及蛋白质生物制剂的设计和临床开发方面有深厚专业知识[6]

核心观点 - Cue Biopharma公司宣布任命Lucinda Warren为首席商务官[1] 关于Lucinda Warren - 她在战略交易、投资组合优化和联盟管理方面有丰富背景和专业知识，在强生和杨森任职期间积累了这些经验，将在Cue Biopharma公司业务重组和自身免疫项目优先排序后推动公司核心目标发展[2] - 她有30多年全球制药和生物技术领域经验，2014 - 2024年在强生担任神经科学和日本地区业务发展副总裁，负责包括许可、并购和联盟管理等业务发展，在优化资源、培养团队和与利益相关者建立关系方面发挥重要作用，还在其他公司担任重要角色并持续通过战略交易创造价值，拥有阿尔伯塔大学生物科学理学学士学位并辅修神经学，是Women in Bio Board Room Ready项目校友，还在其他董事会任职[3] 关于Cue Biopharma公司 - 是临床阶段生物制药公司，开发新型可注射生物制剂，通过Immuno - STAT™平台选择性调节疾病特异性T细胞来利用人体内在免疫系统的治疗潜力，避免广泛全身免疫调节的副作用[4] - 总部位于马萨诸塞州波士顿，由经验丰富的管理团队和独立董事会领导，在免疫学、免疫肿瘤学以及蛋白质生物制剂设计和临床开发方面有深厚专业知识[5]

财务数据和关键指标变化 - 公司通过各种措施将未来一年的现金消耗从每年约4000万美元降低到约3000万美元 [39] - 公司通过与合作伙伴的合作,获得了前期里程碑付款和全职等价物支持,进一步增强了现金头寸 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 - CUE-101在头颈癌二线及以上患者中治疗显示出显著的生存期延长,中位生存期达到20.8个月和24.8个月,远高于checkpoint抑制剂的7.5个月和8.4个月 [35] - CUE-101联合KEYTRUDA一线治疗头颈癌患者,客观缓解率达46%,高于KEYTRUDA单药19%的历史数据,其中CPS评分1-19的患者缓解率达50% [30][31] - CUE-101联合KEYTRUDA治疗的患者12个月生存率达90%,中位生存期达21.8个月,远优于KEYTRUDA单药的51%和12.3个月 [32][33] - CUE-102在多种实体瘤如结直肠癌、胰腺癌、胃癌和卵巢癌中显示出抗肿瘤活性和持久的疾病控制 [36] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司的自身免疫项目CUE-401和CUE-501针对多种自身免疫疾病,如类风湿关节炎、移植物抗宿主病、狼疮、炎症性肠病、银屑病、多发性硬化症等,具有数十亿美元的市场潜力 [12][13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过各种措施,如延迟资本密集型试验、优先发展自身免疫项目等,将资金重点放在近期发展里程碑上,以提高成功概率 [8][9][38] - 公司正在与潜在合作伙伴就CUE-501进行深入洽谈,寻求战略合作以进一步推进该项目的发展 [64][65] - 公司认为CUE-500系列生物制剂相比CAR-T疗法和泛T细胞募集剂具有更好的安全性和耐受性,有望成为B细胞耗竭领域的最佳选择 [25][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为CUE-101和CUE-102的临床数据已经充分验证了其平台技术的优势,为公司在肿瘤和自身免疫疾病治疗领域建立新的标准治疗奠定了基础 [37] - 公司认为CUE-401和CUE-501等自身免疫项目具有广泛的适应症和巨大的市场潜力,是公司未来发展的重点 [12][13][38] - 公司通过各种措施优化业务模式和资本结构,相信能够持续推进临床项目的发展并实现重要里程碑 [39] 其他重要信息 - 公司已经将CUE-401项目与合作伙伴大鹏制药进行了合作,并保留了50%的美国共同开发和共同销售权 [12] - 公司正在就CUE-501项目与多家制药公司进行深入洽谈,寻求战略合作以推进该项目的发展 [64][65] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Stephen Willey 提问** 询问CUE-501的靶向能力和CMV阳性人群占比 [42][43] **Anish Suri 回答** CUE-500系列可以使用多种病毒表位,如SARS-CoV-2和EBV等,CMV阳性人群占比约65%-70%。Immuno-STAT平台可以使靶向分子渗透到实体瘤组织并直接作用于相关抗原特异性T细胞 [43][44] 问题2 **Ren Benjamin 提问** 询问CUE-101数据与竞争对手Merus和Petosemtamab数据的比较 [49][50][51][52][53][54] **Matteo Levisetti 回答** CUE-101单药治疗的中位生存期达20.8个月,远高于Merus化合物11.5个月。CUE-101联合KEYTRUDA一线治疗的12个月生存率达90%,远优于KEYTRUDA单药59%。公司将继续关注和报告生存期等关键指标的进一步演变 [52][53][54][56] 问题3 **Leland Gershell 提问** 询问公司针对401和501项目的非临床研究计划和适应症选择考虑 [69][70][71] **Anish Suri 回答** 公司正在持续开展401和501项目的动物实验,并将在适当时候公布相关数据。这些数据将为选择适应症和进一步临床开发提供依据 [70][71]

业绩总结 - CUE-101在HPV阳性复发/转移性头颈癌患者中，客观反应率(ORR)为46%（1例完全反应，10例部分反应）[28] - CUE-101与Keytruda联合使用时，疾病控制率(DCR)为75%（1例完全反应，10例部分反应，7例稳定疾病）[28] - CUE-101与标准治疗相比，显示出超过一倍的客观反应率和中位无进展生存期(mPFS)[3] - 1L R/M HNSCC患者中，4 mg/kg联合治疗的中位总生存期(mOS)为21.8个月，12个月总生存率为90%[12] - CPS ≥ 20患者中，4 mg/kg联合治疗的12个月总生存率为100%，中位总生存期未定义[34] - 2L+ R/M HNSCC患者中，2 mg/kg单药治疗的中位总生存期(mOS)为24.8个月，4 mg/kg单药治疗的中位总生存期为20.8个月[36] 用户数据 - 1L R/M HNSCC患者中，4 mg/kg联合治疗的无进展生存期(mPFS)为5.8个月[10] - CPS 1-19患者中，4 mg/kg联合治疗的中位总生存期(mOS)为21.8个月，12个月总生存率为82%[33] 新产品和新技术研发 - CUE-102的1期单药剂量递增试验已完成，显示出多例患者的抗肿瘤活性[3] - CUE-401在Treg转化和扩展方面表现出优越性，能够选择性诱导和扩展FOXP3+ T细胞[10] - CUE-500系列在B细胞去除方面显示出显著的选择性，能够有效靶向病毒特异性T细胞[25] - CUE-501能够选择性地引导CMV特异性记忆CD8+ T细胞杀死人类B细胞，且细胞因子产生减少[24] - CUE-100系列针对肿瘤特异性T细胞的IL-2靶向治疗，已与FDA达成注册路径的对齐[3] 未来展望 - CUE-401与竞争分子相比，在Treg分化方面表现出显著优势[7] - CUE-500系列的设计避免了广泛的免疫激活，减少了细胞因子释放[24] - CUE-101的中位总生存期与抗PD-1治疗的历史基准相比，显示出显著的生存改善[36]

业务亮点 - 公司在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示CUE - 101和CUE - 102相关数据[2] - 推进自身免疫项目CUE - 401和CUE - 501[2] - 对自身免疫项目进行战略优先排序以聚焦短期和中期价值创造潜力并优化资本需求同时保留肿瘤项目[2] - CUE - 101联合用药在特定癌症中的客观缓解率（ORR）为46%（CPS≥1）和50%（CPS < 20）中位无进展生存期（mPFS）为5.8个月中位总生存期（mOS）为21.8个月[2] - CUE - 101单药治疗在特定癌症中的mOS为20.8个月对比其他药物治疗的7.5和8.4个月[2] - CUE - 102单药治疗在晚期难治性转移性癌症中耐受性良好且有剂量依赖性增加等表现[2] 2024年第二季度财务结果 - 公司2024年第二季度合作收入为270万美元较2023年同期140万美元增加主要因与小野制药合作及期权协议收入时间差异[3] - 2024年第二季度研发费用950万美元较2023年同期1070万美元减少主要因研究和实验室成本及薪酬费用降低[4] - 2024年第二季度一般和管理费用350万美元较2023年同期420万美元减少主要因专业费用员工薪酬等降低[4] - 2024年上半年合作收入为440万美元较2023年同期160万美元增加主要因与小野制药合作及期权协议收入时间差异[5] - 2024年上半年研发费用1970万美元较2023年同期2000万美元减少主要因研究和实验室成本及股票薪酬费用降低部分被临床费用增加抵消[6] - 2024年上半年一般和管理费用770万美元较2023年同期840万美元减少主要因专业费用和员工薪酬降低[7] - 截至2024年6月30日公司有3000万美元现金及现金等价物较2023年6月30日4850万美元减少预计可支撑运营至2025年第二季度[7] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司开发新型生物制剂选择性调节疾病特异性T细胞[10] - 公司总部位于马萨诸塞州波士顿由经验丰富团队领导在免疫学等方面有专业知识[11]

公司财务表现 - 公司Cue Biopharma在最近一个季度报告了每股亏损$0.20，相比Zacks共识预期的每股亏损$0.29，实现了31.03%的盈利惊喜[1] - 在过去四个季度中，公司三次超过了共识每股收益（EPS）估计，其中包括上一季度实际亏损$0.25，比预期亏损$0.30低16.67%[2] - 公司本季度营收为$2.66 million，超过Zacks共识估计的137.96%，去年同期营收为$1.38 million，公司已连续四个季度三次超过共识营收估计[3] 股价与市场表现 - 自年初以来，公司股价下跌了约76%，而同期S&P 500指数上涨了13.9%[4] - 公司的当前状态显示为Zacks Rank 2（Buy），预计股价将在短期内超越市场表现[8] 未来展望与行业影响 - 公司未来的股价表现将很大程度上取决于管理层在财报电话会议上的评论[4] - 投资者应关注公司未来的盈利预期变化，当前共识EPS估计为-$0.23，预计营收为$1.07 million，以及当前财年的EPS估计为-$0.93，预计营收为$11.59 million[9] - 医疗-生物医学和遗传学行业目前位于Zacks行业排名的前29%，该行业的良好表现可能对公司股价产生积极影响[10]