股权发售与协议变更 - 2021年8月3日提交的S - 3ASR表格自动生效注册声明，登记了最高2.39亿美元普通股的“随行就市”发售[109] - 2022年4月15日提交新的S - 3表格注册声明以取代之前的声明[109] - 2023年2月21日终止与Jefferies LLC的公开市场销售协议，与Cantor Fitzgerald & Co.签订协议，可发售最高7000万美元普通股[109] 产品上市与获批情况 - NEXLETOL于2020年3月在美国上市，NEXLIZET于2020年6月在美国上市[112] - 2020年4月6日，欧盟委员会批准NILEMDO和NUSTENDI在欧洲治疗高胆固醇血症和混合性血脂异常[112] - 2023年末Daiichi Sankyo在香港获得首个地区批准并推出产品，预计2024年在其负责地区获得更多批准[112] - 2020年2月FDA批准NEXLETOL和NEXLIZET，4月EC批准NILEMDO和NUSTENDI[178] 产品销售净收入 - 2023年公司在美国销售产品实现净收入7830万美元[112] - 公司自产品推出以来，在美国产品销售净收入达1.872亿美元[177] 产品审批预期 - 公司预计2024年第一季度获得NEXLETOL和NEXLIZET扩大适应症的审批决定[113] 产品申请情况 - 2023年公司就苯扎贝特酸在美国和欧洲的心血管疾病风险降低适应症提交补充新药申请或上市许可申请[116] 临床试验相关 - 公司完成CLEAR Outcomes CVOT试验，用该试验数据支持进一步监管申报[116] - 2022年12月公司宣布完成CLEAR Outcomes CVOT，未来可能对相关产品开展更多临床研究[161] - 未来临床研究可能因监管机构不同意研究设计、临床搁置、与CRO和研究地点协议难达成等原因延迟或终止[161][162][163] - 已完成的临床研究积极结果不能保证未来临床研究结果和产品获批，药物临床研究失败率高[164] - 产品候选药物的不良副作用可能导致非临床和临床试验中断、延迟或停止，以及监管批准受限等后果[165] - 监管要求、指导或意外事件变化可能导致临床研究方案修改或增加额外要求，增加成本并延迟开发时间[167] 业务风险 - 新药获批及商业化 - 公司新药获批及商业化面临监管政策变化、临床研究结果不达标等风险，或影响业务和前景[117][118] - 公司作为商业公司经验有限，营销和销售新药可能不成功，需达成多项目标以实现商业化[119][120][121] - 苯扎贝特/依折麦布组合片商业化依赖依折麦布持续供应，供应问题可能导致商业化失败或延迟[122] - 公司依赖单一第三方供应商生产药品，可能无法满足商业需求，对业务产生不利影响[123] - 即使药品已获批，公司仍可能面临未来开发、监管监督和困难，监管机构可施加限制和要求[124][125] 业务风险 - 仿制药竞争 - 若FDA、EMA等批准仿制药或其他版本药品，公司产品销售可能受不利影响[126] - 仿制药上市后，品牌药或参比制剂通常会失去显著比例的销售额[127] 专利相关 - 排他期与申请 - 新化学实体药物在美国获批后可获得5年营销排他期，排他期内ANDA或505(b)(2) NDA申请受限[128] - ANDA或505(b)(2)申请人若在专利到期前申请，需进行“Paragraph IV”认证，可能引发专利诉讼和审批延期[129] - NEXLETOL于2020年2月21日获FDA市场排他期，若无“Paragraph IV”认证，2025年2月21日前不得提交ANDA或505(b)(2) NDA申请[129] 法律法规合规 - 医疗保健 - 公司与医疗保健提供者、医生和第三方付款人的安排受反回扣、欺诈和滥用等医疗保健法律法规约束，违规可能面临刑事制裁、民事处罚等后果[130] - 第三方患者援助计划受政府和监管机构严格审查，公司若参与此类计划且违规，可能面临制裁和执法行动[130][131] 产品报销相关 - 公司产品销售依赖第三方付款人覆盖和报销，美国CMS对新药报销决策起主要作用，私人付款人通常会跟随CMS决策[133] - 成本控制是医疗行业主要关注点，政府和第三方付款人通过限制覆盖范围和报销金额控制成本，可能影响公司产品销售和财务状况[134][135] - 新药获得覆盖和报销可能延迟，报销范围可能有限，报销率可能因产品使用和临床环境而异[135] - 第三方付款人对新产品效益和临床结果证据要求提高，质疑产品价格，公司无法确保产品获得覆盖和足够报销率[135] - 部分外国国家对处方药定价有严格政府控制，与政府定价谈判可能需6 - 12个月或更长时间[135] 医疗改革影响 - 2003年美国MMA法案改变了Medicare对药品的覆盖和支付方式，可能增加降低药品价格压力，影响公司收入和经营结果[136] - 对ACA的改变和其他医疗改革措施可能导致Medicare和其他医疗资金减少、覆盖标准更严格、价格下行压力增加[138] - 通用LDL - C降低疗法的可用性可能降低品牌同类产品或其他竞争性LDL - C降低疗法的报销水平[138] 政府定价计划违规风险 - 违反医疗补助药品回扣计划等政府定价计划的报告和付款义务，公司可能面临额外报销要求、罚款等，影响业务和财务状况[139] - 2016年4月1日生效的最终法规增加了公司成本和合规复杂性，可能对运营结果产生重大不利影响[139] - 违反340B药品定价计划，向覆盖实体收取高于法定最高限价的费用，公司可能面临重大民事罚款[142] 数据隐私法规 - 违反GDPR，公司可能面临高达2000万欧元（1750万英镑）或全球年收入4%的罚款，以较高者为准[143] - 欧盟与美国的《欧盟 - 美国数据隐私框架》于2023年7月11日生效，英国政府于2023年9月21日通过《数据保护（充分性）条例2023》，允许公司基于该框架将个人数据从英国转移到美国[143] - 《加州消费者隐私法案》于2020年1月1日生效，2020年7月1日可由加州总检察长强制执行，《加州隐私权利法案》自2023年1月1日起对其进行修订，增加了公司义务[143] 人工智能风险 - 人工智能的使用可能给公司带来安全风险、声誉损害和责任等不利后果[145] 人员相关风险 - 公司未来成功取决于能否留住高管团队成员以及吸引、留住和激励合格人员，失去高级管理人员服务可能阻碍研发和商业化目标实现[146] - 公司面临招募和留住合格科研及销售营销人员的挑战，临床研究失败会使招募和留住人员更困难[147] 市场竞争风险 - 公司产品面临激烈市场竞争，LDL - C和心血管风险降低疗法市场由廉价他汀类仿制药主导，潜在竞争对手众多[147][148] 药品推广风险 - 若公司被发现不当推广药品的非标签用途，可能面临重大责任，包括公开警告、声誉损害和巨额罚款[149][150] 产品市场认可风险 - 公司虽已在美国和欧洲获得产品营销批准，但可能无法在其他国家获得批准，这会影响产品商业化和市场规模[151] - 公司产品可能无法获得广泛市场认可，其商业成功取决于医疗界的认知和接受度，受疗效、便利性等多因素影响[152][153] - 医生和患者可能不愿从现有疗法转向公司产品，这会对公司经营成果和财务状况产生重大不利影响[154] 信息技术风险 - 公司内部及第三方的计算机和信息技术系统可能出现故障或安全漏洞，导致产品商业化和开发项目中断[154] - 若发生系统故障或安全漏洞，公司可能面临数据丢失、损坏、泄露等问题，进而产生责任和成本，影响产品开发和商业化[155] - 公司面临信息被挪用、泄露等风险，若发生重大安全漏洞，会损害市场对公司安全措施的看法和声誉[155] - 随着公司更多业务外包和依赖电子交易及云系统，安全风险增加，且无法保证现有安全措施能完全防范风险[156] 税率变化 - 2023年宾夕法尼亚州企业净收入税率为8.99%，2024年降至8.49%，2025 - 2031年每年降0.5%，2031年及以后为4.99%[158][159] 企业替代最低税 - 2022年8月16日实施对某些大公司账面收入征收15%的企业替代最低税，公司预计不受该税影响[159] 净运营亏损结转 - 2023年12月31日，公司美国联邦净运营亏损结转约为10.275亿美元，州净运营亏损结转约为6.961亿美元[160] - 公司预计在2017、2021和2023年发生所有权变更，未来可能因股票交易再次发生，这会限制使用净运营亏损结转和其他税收属性[160] 产品责任险 - 公司为临床研究购买的产品责任险年度累计限额为1000万美元[172] 财务亏损情况 - 公司2023年和2022年净亏损分别为2.092亿美元和2.337亿美元[177] - 截至2023年12月31日，公司累计亏损达15亿美元[177] 费用预期 - 公司预计2024年销售、一般和行政费用将增加[177] - 公司研发费用预计在2023年提交相关文件后，可预见的未来会减少[177] 政府资金与运营影响 - 政府资金不足或机构运营中断，可能影响公司业务[169][170] 产品责任诉讼风险 - 公司面临产品责任诉讼风险，可能导致重大损失[171][173] 知识产权侵权风险 - 公司可能侵犯他人知识产权，阻碍产品开发和商业化[175] 合作协议 - Oberland - 2019年6月26日公司与Oberland签订RIPA，Oberland在交易完成时支付1.25亿美元，2020年3月支付2500万美元，2021年4月支付5000万美元，Oberland有权按3.33% - 10%的比例从公司净销售额中获得收入权益[181] - 因未达到2021年9月30日季度的指定净收入门槛，公司存入5000万美元到封锁账户，2022年11月23日支付5000万美元作为一次性部分赎回付款[181] - 若2025年未达到某些收入里程碑，支付给Oberland的净收入百分比可能会提高[181] 可转换票据相关 - 2020年11月公司完成私募发行，发行2.8亿美元4.00%可转换高级次级票据，2025年到期，年利率4.00%，每半年付息一次[182] - 2021年10月公司与两名联合管理持有人达成交换协议，将1500万美元本金的票据（及应计利息）交换为公司普通股[182] - 票据持有人有权在发生根本性变更时要求公司以100%本金加应计未付利息的价格回购票据[183] - 若票据的条件转换特征被触发，持有人可在特定期间选择转换票据，公司可能需支付现金结算，影响流动性[185] - 票据转换会稀释现有股东的所有权权益，公司与金融机构签订的上限期权旨在减少潜在稀释[185] - 上限期权交易对手可能进行与公司普通股相关的衍生交易和买卖股票，可能导致公司普通股市场价格下跌或波动加剧[185] - 公司面临上限期权交易对手违约的风险，若交易对手破产，公司将成为无担保债权人[185] 股权持有情况 - 截至2023年12月31日，公司高管、董事、持股超5%的股东及关联实体合计实益持有约37%的有表决权普通股[187] 公司法约束 - 公司受特拉华州公司法第203条约束，限制持股超15%的股东与公司合并或联合[188] 专利情况 - 截至2023年12月31日，公司全球专利资产包括约10项已授权美国专利、17项待决美国专利申请，超25项已授权外国专利和超80项待决外国专利申请[192] - 美国专利No. 7,335,799将于2025年12月到期，含711天专利期限调整，可申请最长5年的专利期限延长及6个月儿科独占期[192] - 公司通过补充保护证书为24项国家专利获得5年专利期限延长，将这些国家的专利保护延长至2028年[192] - 美国专利Nos. 11,407,705、11,613,511和11,760,714及其他专利家族成员若获批，将于2040年6月到期[192] - 美国专利Nos. 10,912,751和11,744,816将于2036年3月到期，涉及苯扎贝特酸/依折麦布组合片治疗家族性高胆固醇血症的方法[192] - 美国专利No. 11,116,739将于2036年3月到期，涉及苯扎贝特酸与一种或多种他汀类药物的固定剂量组合及使用方法[195] 股价相关 - 公司普通股交易价格可能因多种因素大幅波动，若股价低于纳斯达克最低价格要求1美元，证券可能被摘牌[191][192] - 公司普通股价格可能波动，受多种因素影响，包括公司或竞争对手的相关公告、临床试验结果、监管行动等[213][214] 股息政策 - 公司目前不打算支付普通股股息，投资回报依赖股价升值[189][190] 仿制药申请预期 - 2024年2月，竞争对手可能向FDA提交苯扎贝特酸或苯扎贝特酸/依折麦布组合片仿制药的ANDA申请或505(b)(2) NDA申请[198] 专利期限延长法规 - 美国1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法案》允许专利期限最多延长5年，但包括恢复期在内的总专利期限自FDA批准后不得超过14年[198] 合作协议 - 商业化 - 2019年1月，公司与DSE签订许可和合作协议，由DSE负责DSE地区苯扎贝特酸和苯扎贝特酸/依折麦布组合片的商业化[207] - 2020年4月，公司与大冢制药签订许可和合作协议，由大冢制药负责日本地区苯扎贝特酸和苯扎贝特酸/依折麦布组合片的商业化、开发和监管活动，并承担临床开发成本[207] - 2021年4月，公司与DS签订许可和合作协议，由DS负责韩国、中国台湾、中国香港等地区苯扎贝特酸和苯扎贝特酸/依折麦布组合的商业化和开发（韩国和中国台湾部分开发活动除外）[207] 专利风险 - 专利的有效性和可执行性不确定，可能无法提供足够的专有保护和竞争优势，竞争对手可能绕过专利设计产品[198] - 新产品候选药物的专利可能在商业化前后到期，相关当局可能不同意专利延期申请或给予更有限的延期[198] 商业秘密保护 - 公司依靠未专利的商业秘密、技术诀窍和持续的技术创新来维持竞争地位，但商业秘密难以保护

文章核心观点 - Esperion Therapeutics预计2023年第四季度收益同比增长，实际结果与预期的对比或影响短期股价，该公司大概率超预期盈利，投资者决策前应关注其他因素；Aurinia Pharmaceuticals也大概率超预期盈利 [1][17][19] 分组1：Esperion Therapeutics预期情况 - 公司预计2023年第四季度每股亏损0.53美元，同比变化+30.3%，收入预计为2684万美元，同比增长42.6% [4] - 过去30天该季度的共识每股收益预期上调10.09% [5] - 最准确估计高于Zacks共识估计，产生+24.53%的收益ESP，股票目前Zacks排名为2 [12] 分组2：Esperion Therapeutics历史情况 - 上一季度预计每股亏损0.42美元，实际亏损0.37美元，惊喜率+11.90% [14] - 过去四个季度公司三次超预期每股收益 [14] 分组3：Aurinia Pharmaceuticals预期情况 - 预计2023年第四季度每股亏损0.18美元，与去年同期持平，本季度收入预计为4510万美元，同比增长58.6% [18] - 过去30天Aurinia的共识每股收益预期上调6.7%，较高的最准确估计产生22.22%的收益ESP [18] - 结合Zacks排名3，表明Aurinia大概率超预期每股收益 [19] 分组4：Aurinia Pharmaceuticals历史情况 - 该公司在过去四个季度均超预期每股收益 [19] 分组5：收益相关分析 - 收益报告关键数据超预期或助股价上涨，不及预期则可能下跌，管理层对业务状况的讨论将决定股价短期变化的可持续性和未来收益预期 [1][2][3] - 收益ESP对比最准确估计和Zacks共识估计，正收益ESP理论上表明实际收益可能偏离共识估计，结合Zacks排名1、2或3时是盈利超预期的有力预测指标 [8][9][10] - 负收益ESP不能表明盈利不及预期，难以预测负收益ESP和Zacks排名4或5的股票盈利超预期情况 [11] - 盈利超预期或不及预期并非股价涨跌的唯一依据，但押注预期盈利超预期的股票可增加成功几率 [15]

文章核心观点 Esperion将于2024年2月27日美股开盘前公布2023年第四季度及全年财务结果，随后管理层将举行网络直播讨论结果并提供业务更新 [1][2] 财务结果公布安排 - 公司将于2024年2月27日美股开盘前公布2023年第四季度及全年财务结果 [1] 网络直播安排 - 财务结果公布后，管理层将于美国东部时间上午8点举行网络直播讨论结果并提供业务更新 [2] - 可点击链接预注册参加电话会议并获取拨号号码和PIN码，已注册者可凭PIN码访问 [2] - 可在公司网站的投资者和媒体板块访问直播音频，直播结束约两小时后可获取回放，回放将在公司网站存档约90天 [3] 公司业务介绍 - 公司致力于发现、开发和商业化创新药物，以改善心血管和心脏代谢疾病患者或有相关风险患者的治疗效果 [4] 公司信息获取途径 - 可访问esperion.com和esperionscience.com获取更多信息，也可在Twitter上关注公司 [5] 公司联系方式 - 投资者联系Alexis Callahan，邮箱investorrelations@esperion.com，电话(406) 539-1762 [6] - 媒体联系Tiffany Aldrich，邮箱corporateteam@esperion.com，电话(616) 443-8438 [6]

文章核心观点 RFK Racing和Esperion Therapeutics宣布2024赛季推广计划，包括四场比赛及众多相关活动，以提高其两款降胆固醇药物NEXLIZET和NEXLETOL的品牌知名度 [1] 推广计划 比赛安排 - 赛季首秀于3月31日在Richmond的Chris Buescher的17号车上进行 [2] - Brad Keselowski于5月19日在North Wilkesboro的全明星赛上首次亮相 [2] - 其余比赛包括7月14日在Pocono的6号车和10月6日在Talladega秋季赛事的17号车 [2] 宣传活动 - 合作开展多项活动，如全国穿红日、美国心脏月等 [3] - Buescher将于4月代表Esperion参加美国心脏病学会年会 [4] - RFK将推广品牌的NASCAR数字媒体购买，包括在NASCAR.com上的各种图形包和6号车在第二次Talladega比赛中的车内摄像头 [4] - Esperion与Pocono Raceway合作，在比赛周末的周六上午举办健康步行活动 [5] 宣传日历 - 2月2日全国穿红日 [6] - 2月6日美国心脏月视频 [6] - 2月8日奖品套装抽奖 [6] - 3月26 - 4月1日NASCAR.com赛车中心接管 [6] - 4月2日压力意识月视频 [6] - 4月8日Buescher出席美国心脏病学会年会 [6] - 5月1日女性健康意识视频 [6] - 5月15 - 21日NASCAR.com涂装预览接管 [6] - 6月3日男性健康意识视频 [6] - 7月9日健康步行预推广 [6] - 7月10 - 16日NASCAR.com涂装放大内容 [6] - 7月13日Pocono Raceway健康步行 [6] - 9月1日胆固醇教育月视频 [6] - 9月29日世界心脏日视频 [6] - 10月2 - 8日NASCAR.com涂装放大内容 [6] - 10月6日车内摄像头 [6] - 10月21日全国健康教育周视频 [6] - 11月23日家庭健康史日视频 [6] 公司介绍 Esperion - 致力于使药物易于获取、服用和拥有，发现、开发和商业化创新药物及组合以降低胆固醇 [6] RFK Racing - 2024年进入第37个赛季，所有权阵容包括Jack Roush、Brad Keselowski和John Henry [7] - 1988年由Roush创立，是世界上最成功的赛车运营团队之一，获得8个冠军 [7] - 在NASCAR营销解决方案方面处于领先地位，制作过多项获奖的社交媒体、数字内容和体验式营销活动 [7] 联系方式 投资者 - Alexis Callahan，邮箱investorrelations@esperion.com，电话(406) 539 - 1762 [8] 媒体 - Tiffany Aldrich，邮箱corporateteam@esperion.com，电话(616) 443 - 8438 [8]

财务数据和关键指标变化 - 总收入为34百万美元,同比增长79% [8][26][27] - 美国产品收入为20.3百万美元,同比增长45% [26] - 合作收入(包括版税和合作伙伴收入)为13.7百万美元,同比增长174% [26] - 销售成本为13.4百万美元,同比增长106% [28] - 研发费用为14.9百万美元,同比下降49% [28] - 销售及一般管理费用为33.2百万美元,同比增长33% [29] - 截至9月30日,现金及等价物为114.8百万美元,较12月31日的166.9百万美元有所下降 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 美国零售处方当量(RPE)同比增长33%,环比增长8% [8][22][23] - 欧洲市场患者人数达到158,000人,较5月增长26% [24] - 第三季度新增3个国家获批,包括荷兰、斯洛伐克和西班牙 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场持续强劲增长,RPE同比增长33% [8][11] - 欧洲市场患者人数增长26%,主要来自现有市场而非新市场 [24] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正积极准备于2024年3月31日获批的新适应症,包括扩大至初级预防人群 [18][19][20] - 新适应症将使公司的目标患者群从1000万增加至3000万 [19][20] - 公司正在调整销售团队,以便在新适应症获批后迅速推广 [15] - 公司与美国心脏病学会和Amgen合作,启动胆固醇筛查活动,提高患者识别和治疗意识 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对新适应症获批后的市场潜力充满信心,有望实现"blockbuster"地位 [35] - 公司正在积极与支付方进行沟通,获得更好的报销政策和使用管理标准 [16] - 公司有信心在诉讼案中取得胜利,并按计划获得里程碑付款 [33][43][44] - 公司将继续保持谨慎的开支管理,以确保有足够现金支持新适应症的全面商业化 [30][31] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Dennis Ding 提问** 询问美国市场的毛利率趋势及Q4展望 [39] **Ben Halladay 回答** 公司Q3毛利率受到季节性因素影响,未来有进一步改善空间,随着销量增长而提升 [41] 问题2 **Dennis Ding 提问** 询问诉讼案件的时间线及里程碑付款的影响 [40] **Sheldon Koenig 回答** 公司对诉讼案件充满信心,预计在年底前获得初步裁决,不会影响原定的里程碑付款时间表 [43][44] 问题3 **Troy Langford 提问** 询问新适应症获批后,处方量的增长速度 [54] **Eric Warren 和 JoAnne Foody 回答** 新适应症获批后,处方量将会有较快增长,但需要一定时间与支付方完成政策调整以充分释放潜力 [55][56]

财务指导 - 2023财年研发指导为1亿到1.1亿美元[3] - 2023财年销售、一般和行政费用指导为1.25亿到1.35亿美元[3] - 2023财年运营支出指导为2.25亿到2.45亿美元[3] 业绩总结 - 2023年第三季度普通股流通股数为1.121亿股[3] - 2023年第三季度美国净产品收入为2000万美元，同比增长45%[27] - 零售处方等效量同比增长33%，环比增长8%[61] - 2023年第三季度现金、现金等价物及可供出售投资证券为1.15亿美元[26] 未来展望 - FDA已接受全心血管结果标签扩展申请，预计2024年3月31日的PDUFA日期[48] - 预计在2024年上半年获得欧洲的标签扩展批准[48] - 预计标签扩展将使可寻址市场增加至7000万患者[63] 新产品和技术研发 - NEXLIZET的成分bempedoic酸可能导致高尿酸血症，需定期评估尿酸水平[67] - 高尿酸血症可能在治疗初期出现并持续，尤其在有痛风病史的患者中[67] - NEXLIZET与肌腱断裂或损伤的风险增加相关，尤其在60岁以上患者中更为常见[68] 副作用和风险 - 临床试验中，≥2%的患者报告的副作用包括上呼吸道感染、腹泻、关节痛等[69] - 发现怀孕时应停止使用NEXLIZET，除非治疗的益处超过对胎儿的潜在风险[70]

融资情况 - 2023年3月22日公司完成注册直接发行，发行1220.5万股普通股、可购买最多2096.5747万股普通股的预融资认股权证和可购买最多3317.0747万股普通股的认股权证，总收益约5550万美元，净收益约5130万美元[65] - 公司因认股权证修订协议获得约120万美元总对价，扣除配售费用后净收益约110万美元[65] - 2023年2月公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订销售协议，可“按市价”发售至多7000万美元普通股，2023年前三季度发售3312908股，净收益约440万美元[85] - 2023年3月公司签订证券购买协议，发售普通股、预融资认股权证和认股权证，获得净收益约5130万美元，修订认股权证获约110万美元[85] - 2023年3月公司发行股票及认股权证，净收益约5130万美元[88] - 2022年公司通过新ATM计划发行13043797股普通股，净收益约9080万美元[87] - 2023年前九个月通过2023年ATM计划发行3312908股普通股，净收益约440万美元[87] - 2021年12月公司发行股票及认股权证，总净收益2.087亿美元[87] 净亏损情况 - 2023年第三和前九个月公司净亏损分别为4130万美元和1.529亿美元，2022年同期分别为5510万美元和1.782亿美元[66] 产品疗效数据 - NEXLETOL在超过2000名患者的3期研究中，与安慰剂相比平均降低LDL - C 18% [68] - NEXLIZET在3期数据中，与安慰剂相比平均降低LDL - C 38% [68] 临床研究情况 - 2016年12月公司启动CLEAR Outcomes CVOT，2019年8月超过14000名患者入组[64] - 2022年12月7日公司宣布CLEAR Outcomes试验达到主要终点，2023年3月4日公布完整结果，显示bempedoic acid显著降低心血管风险[65] - 2023年前九个月公司在CLEAR Outcomes CVOT和其他正在进行的临床研究中花费3940万美元，2022年同期为6020万美元[69] 药品申请情况 - 2023年6月1日公司向FDA提交补充新药申请，FDA预计于2024年3月31日作出决定；6月28日向EMA提交申请，预计2024年上半年获批[65] 产品净销售额情况 - 2023年第三季度产品净销售额为2030万美元，较2022年同期的1400万美元增加630万美元，主要因NEXLETOL和NEXLIZET处方量增长[81] - 2023年前三季度产品净销售额为5760万美元，较2022年同期的4090万美元增加1670万美元，主要因NEXLETOL和NEXLIZET处方量增长[83] 合作收入情况 - 2023年第三季度合作收入为1370万美元，较2022年同期的500万美元增加870万美元，主要因供应协议产品销量增加和合作伙伴地区特许权销售增长[81] - 2023年前三季度合作收入为2650万美元，较2022年同期的1580万美元增加1070万美元，主要因供应协议产品销量增加和合作伙伴地区特许权销售增长[83] 商品销售成本情况 - 2023年第三季度商品销售成本为1340万美元，较2022年同期的650万美元增加690万美元，主要因供应协议产品销量和NEXLETOL、NEXLIZET净销量增加[81] - 2023年前三季度商品销售成本为3180万美元，较2022年同期的2280万美元增加900万美元，主要因供应协议产品销量和NEXLETOL、NEXLIZET净销量增加[83] 研发费用情况 - 2023年第三季度研发费用为1490万美元，较2022年同期的2910万美元减少约1420万美元，主要因CLEAR Outcomes研究成本下降[81] - 2023年前三季度研发费用为6840万美元，较2022年同期的8590万美元减少1750万美元，主要因CLEAR Outcomes研究成本下降[83] 现金流量情况 - 截至2023年9月30日，公司主要流动性来源现金及现金等价物总计1.148亿美元[86] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为9840万美元，2022年同期为1.324亿美元[87] - 2023年前九个月投资活动提供净现金4250万美元，2022年同期为1990万美元[87] - 2023年前九个月融资活动提供净现金4600万美元，2022年同期为6300万美元[87] 未来付款情况 - RIPA未来付款在下一年可能为3700万美元，最长可能达到3.402亿美元[89] - 可转换票据未来付款包括每年利息1060万美元和2025年本金2.65亿美元[89] 资金需求及风险情况 - 公司预计通过与第三方合作、战略联盟、许可安排、债务融资、基于特许权使用费的融资、股权发行等方式满足现金需求[91] - 若通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，股东所有权权益将被稀释[91] - 债务融资协议可能包含限制公司采取特定行动的契约[91] - 与制药合作伙伴的合作、战略联盟、许可安排或基于特许权使用费的融资安排，可能使公司放弃技术、未来收入流的宝贵权利[91] - 与Oberland的RIPA协议中，Oberland有权根据某些产品的净销售额获得一定的收入权益，公司已授予Oberland对某些资产的优先担保权益[91] - 若现金流和资本资源不足，公司可能需减少或延迟资本支出、出售资产或寻求额外资本[91] - 若通过出售额外股权筹集资金，将导致股东权益被稀释[91] - 若无法及时筹集额外资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或未来商业化努力[91] 表外安排情况 - 公司目前及报告期内均无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[92] 市场风险情况 - 截至2022年12月31日财年的10 - K年度报告中，市场风险相关信息无重大变化[93] 合作伙伴里程碑付款情况 - 公司预计若欧盟标签纳入心血管风险降低数据，将有权获得3亿美元合作伙伴里程碑付款，但与DSE存在争议并已提起诉讼[65]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入为2580万美元，同比增长37%；美国产品收入为2030万美元，同比增长49%；合作收入（包括特许权使用费和合作伙伴收入）为550万美元，同比增长4% [4][34] - 截至2023年6月30日，现金、现金等价物和可供出售投资证券总计1.385亿美元，而2022年12月31日为1.669亿美元 [34] - 第二季度商品销售成本为680万美元，比去年降低26%，主要因向合作方的产品销售减少；预计未来12个月片剂销量增加，商品销售成本将随之上升 [23] - 研发费用为2210万美元，同比下降32%；销售、一般和行政费用为3400万美元，同比增长15%；预计2023年全年运营费用在2.25亿 - 2.45亿美元之间 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 - NEXLETOL和NEXLIZET第二季度零售处方当量同比增长26%，自第一季度ACC会议以来每周处方量屡创新高；新品牌处方量持续增长，从ACC会议到6月底增长60%；第二季度NBRx环比增长28% [5][13] - 欧洲合作伙伴报告其地区疗法销售强劲增长，截至5月底，欧洲已有12.3万名患者接受治疗，自2月以来三个月环比增长26%；第二季度末产品在意大利上市 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - 目前标签覆盖约1000万美国患者，标签扩展后，美国可治疗患者总数将增至约7000万，其中包括新增的1500万高风险一级预防患者、500万动脉粥样硬化性心血管疾病或高风险且不耐受他汀类药物的患者，还有4000万未治疗的高风险患者群体有潜在增长空间 [19][31] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司提交美国和欧盟监管申请以扩大标签，预计2024年上半年获得批准，为标签变更后的显著增长做准备；采用有针对性的商业方法，定期向目标受众展示相关分析，以教育市场和针对不同人群细分市场 [5][14] - 持续在高级别会议上展示研究结果，包括8月在欧洲心脏病学会的两次最新研究报告展示，以提升产品影响力 [15] - 与支付方积极沟通，已向代表超80%美国药房服务人群的药房福利管理机构和国家支付方展示结果，反馈积极，支付方已调整使用管理标准以反映CVOT数据 [16] - 计划在2024年年中全面商业化前增加销售团队规模，7月5日新增约20人，还引入Currax团队进行联合推广 [46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司业务持续增长，对NEXLETOL和NEXLIZET的商业潜力充满信心，预计标签扩展和全面商业化后将实现指数级增长 [4][20] - 公司在第二季度实现增长和审慎的费用管理，期待标签扩展后销售出现真正的拐点 [26] - 公司有足够现金维持到2024年年中，届时有望获得新标签批准和相应的里程碑付款 [35] 其他重要信息 - 公司收到FDA关于专利期限延长的最终决定函，预计未来几个月获得延期证书，将物质成分专利延长至2031年年中 [59] - 公司法律团队对欧洲合作伙伴提起诉讼，法院已设定2024年4月的审判日期，公司有信心胜诉并获得3亿美元的里程碑付款 [37] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 4月2024日的审判日期是否确定，是否会被法官或Daiichi推迟？研发费用指导中，下半年约2500万美元/季度的研发支出主要用于什么，还有多少管理空间？ - 公司对法院确定的4月审判日期感到满意，Daiichi曾希望将审判日期推迟到2024年10月或更晚，而公司一直目标是4月，因为那时里程碑付款到期 [64] - 下半年研发费用部分是Outcomes试验收尾的遗留费用，未来一两个月将结束；其余主要与临床前资产和生产验证费用有关，有一定的调整空间 [65] 问题2: 与合作伙伴的法律诉讼是否会在2024年4月法院日期解决，还是可能会拖延更久？自ACC会议以来处方和销售数量增加，对毛销比有何影响，未来预期如何？ - 公司对胜诉有信心，认为审判尽早进行是好事，会及时更新诉讼进展；关于上诉，上诉法院通常会尊重初审法院的决定，若监管批准先于上诉解决，公司有权要求支付判决后利息 [70][44] - 公司在毛销比管理方面表现良好，目前处于稳定状态；随着标签扩展和后续销量增加，未来一两年毛销比将逐步改善 [71] 问题3: 自ACC会议以来，处方量增加是来自现有处方医生的深度增加，还是新医生开始处方治疗？4月法院审判结果的初步决定预计何时出来？ - 处方量在心脏病学和初级保健领域都有深度和广度的增加，目前两者占比大致相等；公司对ACC会议后的变化感到满意，且目前商业覆盖范围相对较小，仍基于现有标签 [74] - 公司认为审判决定可能很快做出，可能只需几天到一周，因为案件主要关注合同第9.2条的合同语言，该条款已在第二次投诉中公开 [47] 问题4: 目前一级预防处方是否有意义的占比，是否有报销，患者支持情况如何，平均自付费用是多少？ - CLEAR结果得到支付方的积极反馈，NEXLETOL和NEXLIZET的预先授权步骤和批准率持续改善，关键国家支付方的PA提交率提高超过8%，部分支付方提高多达16%；商业患者平均自付费用约为20美元；公司有NEXSTEP Navigator服务套件，包括报销支持试点项目 [96] 问题5: 法律纠纷双方是否有除案件本身之外的对话，公司在审判日期前解决问题的意愿如何，Daiichi在放弃审判方面的灵活性如何？是否有寻找替代欧盟合作伙伴的应急计划？ - 公司目前专注于发现程序和4月的法院日期，无法评论法律策略；若有解决方案，会将其提交给董事会，但目前不存在此类方案 [99] - 未提及是否有寻找替代欧盟合作伙伴的应急计划 [100] 问题6: 自ACC会议以来，报销动态是否有变化，如批准率、从治疗决定到获得报销药物的时间等；药物使用顺序是否有变化？ - 随着需求增加，支付方注意到了公司的情况，超过85%的药房服务人群的支付方展示后，预先授权批准率有所提高，关键国家支付方最多提高了16%；公司通过教育办公室了解预先授权要求和策略，也有助于提高批准率；预计随着标签更新，情况将继续改善 [106] - 自ACC会议以来，心脏病学和初级保健领域的处方量都有所增加 [107]

业绩总结 - 2023年第二季度总收入为2600万美元，同比增长37%[11] - 美国产品销售净额为2000万美元，同比增长49%[22] - NEXLETOL和NEXLIZET系列在2023年6月的增长率为60%[13] 用户数据 - 目前美国的可寻址患者总数为7000万，主要针对心血管事件风险患者[83] - 2023年第二季度的零售处方等价物趋势为-0.7%[34] 未来展望 - 预计2024年上半年将获得美国和欧洲的标签扩展监管批准[46] - 公司计划在2024年上半年进行标签变更，预计将推动销售增长[41] - 预计欧洲标签扩展的里程碑为3亿美元[56] 研发与费用指导 - 2023财年研发指导为1亿到1.1亿美元[98] - 2023财年销售及管理费用指导为1.25亿到1.35亿美元[98] - 2023财年运营支出指导为2.25亿到2.45亿美元[98] 其他财务信息 - 2023年第二季度现金、现金等价物和可供出售投资证券总额为1.38亿美元[37] - 2023年第二季度流通普通股数量为1.009亿股[98]

股权发行与融资收益 - 2023年3月22日公司完成注册直接发行，发行1220.5万股普通股、可购买最多2096.5747万股普通股的预融资认股权证和可购买最多3317.0747万股普通股的认股权证，总收益约5550万美元，净收益约5130万美元[60] - 2023年2月21日，公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订协议，可“按市价”发售最多7000万美元普通股，即2023年ATM计划[80][82] - 截至2023年6月30日的六个月内，公司通过2023年ATM计划发行3312908股普通股，扣除相关费用后净收益约440万美元[80][82] - 2023年3月19日，公司签订证券购买协议，发售普通股、预融资认股权证和认股权证，获得净收益约5130万美元，相关修订认股权证获约110万美元[80][83] 合作里程碑付款与诉讼 - 公司预计在2024年上半年获得FDA和EMA对补充新药申请的批准，若欧盟标签纳入心血管风险降低数据，公司有望获得3亿美元合作伙伴里程碑付款，但与合作方存在争议[60] - 2023年3月27日公司向纽约南区美国地方法院提起诉讼，寻求宣告判决合作方有义务支付3亿美元里程碑付款，5月4日提交修正诉状，6月20日合作方作出回应[60] 净亏损情况 - 2023年上半年和2022年上半年公司净亏损分别为1.117亿美元和1.231亿美元，主要源于研发和销售、一般及行政成本[61] - 公司自成立以来一直亏损，未来可能需要额外融资支持运营和产品开发，且可能无法实现盈利[61][63] 产品临床数据 - NEXLETOL在超过2000名患者的3期研究中，与安慰剂相比平均降低LDL - C 18%；NEXLIZET在3期数据中，与安慰剂相比平均降低LDL - C 38%[64] 临床研究支出 - 2023年上半年和2022年上半年公司在CLEAR Outcomes心血管结局试验及其他正在进行的临床研究中分别支出3550万美元和3970万美元[65] 临床试验成果与申请 - 2022年12月7日公司宣布CLEAR Outcomes试验达到主要终点，2023年3月4日公布全部结果，显示bempedoic acid显著降低心血管风险[60] - 2023年6月1日公司向FDA提交补充新药申请，寻求增加NEXLETOL和NEXLIZET用于心血管风险降低的用途并取消LDL - C适应症中的他汀类药物限制[60] - 2023年6月28日公司向EMA提交II(a)类变更申请，寻求批准NILEMDO和NUSTENDI用于降低动脉粥样硬化性心血管疾病患者的心血管风险[60] 季度财务数据对比 - 2023年第二季度产品净销售额为2030万美元，2022年同期为1360万美元，增长670万美元[76] - 2023年第二季度合作收入为550万美元，2022年同期为530万美元，增长20万美元[76] - 2023年第二季度商品销售成本为680万美元，2022年同期为920万美元，减少240万美元[76] - 2023年第二季度研发费用为2210万美元，2022年同期为3240万美元，减少1030万美元[76] - 2023年第二季度销售、一般和行政费用为3400万美元，2022年同期为2960万美元，增加440万美元[76] 上半年财务数据对比 - 2023年上半年产品净销售额为3730万美元，2022年同期为2690万美元，增长1040万美元[78] - 2023年上半年合作收入为1280万美元，2022年同期为1070万美元，增长约210万美元[78] - 2023年上半年商品销售成本为1840万美元，2022年同期为1630万美元，增加210万美元[78] - 2023年上半年研发费用为5350万美元，2022年同期为5680万美元，减少330万美元[78] - 2023年上半年销售、一般和行政费用为6390万美元，2022年同期为6000万美元，增加390万美元[79] 公司流动性情况 - 截至2023年6月30日，公司主要流动性来源为现金及现金等价物，总计1.385亿美元[81] 现金流量情况 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为7910万美元，2022年同期为8950万美元[82] - 2023年上半年投资活动提供净现金4250万美元，2022年同期使用净现金1310万美元[82] - 2023年上半年融资活动提供净现金5030万美元，2022年同期为1670万美元[82] 合作协议收入 - 2019年公司与Oberland签订RIPA，Oberland支付1.25亿美元，2020年公司获额外2500万美元，未来付款在2280万美元至3.587亿美元之间[83][84] 债务情况 - 2020年11月，公司发行2.5亿美元4%可转换优先次级票据，后追加3000万美元，未来需支付年利息1060万美元和2.65亿美元本金[84] 公司运营与资金需求 - 公司预计未来继续产生重大费用和经营亏损，但当前现金资源、产品销售收益和合作协议收益足以支持持续运营[81][84] - 公司可能需确保额外现金资源或实施额外成本削减举措，以支持苯扎贝特酸及复方片剂商业化和进一步开发，尤其在产品净销售额未达预期时[85] - 公司未来资金需求取决于多种因素，包括产品开发和商业化能力、临床研究成本和结果、获取监管批准的时间和成本等[85] 资金筹集方式及影响 - 公司预计通过与第三方合作、战略联盟、许可安排、债务融资、基于特许权使用费的融资和股权发行等方式满足现金需求[86] - 通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，会稀释股东所有权权益，且证券条款可能对普通股股东权利产生不利影响[86] - 债务融资可能涉及限制公司采取特定行动的契约，如产生额外债务、进行资本支出或宣布股息[86] - 通过与制药合作伙伴的合作、战略联盟或许可安排筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流的宝贵权利或授予不利条款的许可[86] - 若现金流和资本资源不足，公司可能需减少或延迟资本支出、出售资产或寻求额外资本[86] - 若无法在需要时筹集额外资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或未来商业化努力[86] 表外安排与市场风险披露 - 公司目前及报告期内没有美国证券交易委员会规则定义的表外安排[86] - 截至2022年12月31日财年的年度报告中，关于市场风险的定量和定性披露信息无重大变化[87]