财务数据和关键指标变化 - 总收入为34百万美元,同比增长79% [8][26][27] - 美国产品收入为20.3百万美元,同比增长45% [26] - 合作收入(包括版税和合作伙伴收入)为13.7百万美元,同比增长174% [26] - 销售成本为13.4百万美元,同比增长106% [28] - 研发费用为14.9百万美元,同比下降49% [28] - 销售及一般管理费用为33.2百万美元,同比增长33% [29] - 截至9月30日,现金及等价物为114.8百万美元,较12月31日的166.9百万美元有所下降 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 美国零售处方当量(RPE)同比增长33%,环比增长8% [8][22][23] - 欧洲市场患者人数达到158,000人,较5月增长26% [24] - 第三季度新增3个国家获批,包括荷兰、斯洛伐克和西班牙 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场持续强劲增长,RPE同比增长33% [8][11] - 欧洲市场患者人数增长26%,主要来自现有市场而非新市场 [24] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正积极准备于2024年3月31日获批的新适应症,包括扩大至初级预防人群 [18][19][20] - 新适应症将使公司的目标患者群从1000万增加至3000万 [19][20] - 公司正在调整销售团队,以便在新适应症获批后迅速推广 [15] - 公司与美国心脏病学会和Amgen合作,启动胆固醇筛查活动,提高患者识别和治疗意识 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对新适应症获批后的市场潜力充满信心,有望实现"blockbuster"地位 [35] - 公司正在积极与支付方进行沟通,获得更好的报销政策和使用管理标准 [16] - 公司有信心在诉讼案中取得胜利,并按计划获得里程碑付款 [33][43][44] - 公司将继续保持谨慎的开支管理,以确保有足够现金支持新适应症的全面商业化 [30][31] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Dennis Ding 提问** 询问美国市场的毛利率趋势及Q4展望 [39] **Ben Halladay 回答** 公司Q3毛利率受到季节性因素影响,未来有进一步改善空间,随着销量增长而提升 [41] 问题2 **Dennis Ding 提问** 询问诉讼案件的时间线及里程碑付款的影响 [40] **Sheldon Koenig 回答** 公司对诉讼案件充满信心,预计在年底前获得初步裁决,不会影响原定的里程碑付款时间表 [43][44] 问题3 **Troy Langford 提问** 询问新适应症获批后,处方量的增长速度 [54] **Eric Warren 和 JoAnne Foody 回答** 新适应症获批后,处方量将会有较快增长,但需要一定时间与支付方完成政策调整以充分释放潜力 [55][56]

财务指导 - 2023财年研发指导为1亿到1.1亿美元[3] - 2023财年销售、一般和行政费用指导为1.25亿到1.35亿美元[3] - 2023财年运营支出指导为2.25亿到2.45亿美元[3] 业绩总结 - 2023年第三季度普通股流通股数为1.121亿股[3] - 2023年第三季度美国净产品收入为2000万美元，同比增长45%[27] - 零售处方等效量同比增长33%，环比增长8%[61] - 2023年第三季度现金、现金等价物及可供出售投资证券为1.15亿美元[26] 未来展望 - FDA已接受全心血管结果标签扩展申请，预计2024年3月31日的PDUFA日期[48] - 预计在2024年上半年获得欧洲的标签扩展批准[48] - 预计标签扩展将使可寻址市场增加至7000万患者[63] 新产品和技术研发 - NEXLIZET的成分bempedoic酸可能导致高尿酸血症，需定期评估尿酸水平[67] - 高尿酸血症可能在治疗初期出现并持续，尤其在有痛风病史的患者中[67] - NEXLIZET与肌腱断裂或损伤的风险增加相关，尤其在60岁以上患者中更为常见[68] 副作用和风险 - 临床试验中，≥2%的患者报告的副作用包括上呼吸道感染、腹泻、关节痛等[69] - 发现怀孕时应停止使用NEXLIZET，除非治疗的益处超过对胎儿的潜在风险[70]

融资情况 - 2023年3月22日公司完成注册直接发行，发行1220.5万股普通股、可购买最多2096.5747万股普通股的预融资认股权证和可购买最多3317.0747万股普通股的认股权证，总收益约5550万美元，净收益约5130万美元[65] - 公司因认股权证修订协议获得约120万美元总对价，扣除配售费用后净收益约110万美元[65] - 2023年2月公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订销售协议，可“按市价”发售至多7000万美元普通股，2023年前三季度发售3312908股，净收益约440万美元[85] - 2023年3月公司签订证券购买协议，发售普通股、预融资认股权证和认股权证，获得净收益约5130万美元，修订认股权证获约110万美元[85] - 2023年3月公司发行股票及认股权证，净收益约5130万美元[88] - 2022年公司通过新ATM计划发行13043797股普通股，净收益约9080万美元[87] - 2023年前九个月通过2023年ATM计划发行3312908股普通股，净收益约440万美元[87] - 2021年12月公司发行股票及认股权证，总净收益2.087亿美元[87] 净亏损情况 - 2023年第三和前九个月公司净亏损分别为4130万美元和1.529亿美元，2022年同期分别为5510万美元和1.782亿美元[66] 产品疗效数据 - NEXLETOL在超过2000名患者的3期研究中，与安慰剂相比平均降低LDL - C 18% [68] - NEXLIZET在3期数据中，与安慰剂相比平均降低LDL - C 38% [68] 临床研究情况 - 2016年12月公司启动CLEAR Outcomes CVOT，2019年8月超过14000名患者入组[64] - 2022年12月7日公司宣布CLEAR Outcomes试验达到主要终点，2023年3月4日公布完整结果，显示bempedoic acid显著降低心血管风险[65] - 2023年前九个月公司在CLEAR Outcomes CVOT和其他正在进行的临床研究中花费3940万美元，2022年同期为6020万美元[69] 药品申请情况 - 2023年6月1日公司向FDA提交补充新药申请，FDA预计于2024年3月31日作出决定；6月28日向EMA提交申请，预计2024年上半年获批[65] 产品净销售额情况 - 2023年第三季度产品净销售额为2030万美元，较2022年同期的1400万美元增加630万美元，主要因NEXLETOL和NEXLIZET处方量增长[81] - 2023年前三季度产品净销售额为5760万美元，较2022年同期的4090万美元增加1670万美元，主要因NEXLETOL和NEXLIZET处方量增长[83] 合作收入情况 - 2023年第三季度合作收入为1370万美元，较2022年同期的500万美元增加870万美元，主要因供应协议产品销量增加和合作伙伴地区特许权销售增长[81] - 2023年前三季度合作收入为2650万美元，较2022年同期的1580万美元增加1070万美元，主要因供应协议产品销量增加和合作伙伴地区特许权销售增长[83] 商品销售成本情况 - 2023年第三季度商品销售成本为1340万美元，较2022年同期的650万美元增加690万美元，主要因供应协议产品销量和NEXLETOL、NEXLIZET净销量增加[81] - 2023年前三季度商品销售成本为3180万美元，较2022年同期的2280万美元增加900万美元，主要因供应协议产品销量和NEXLETOL、NEXLIZET净销量增加[83] 研发费用情况 - 2023年第三季度研发费用为1490万美元，较2022年同期的2910万美元减少约1420万美元，主要因CLEAR Outcomes研究成本下降[81] - 2023年前三季度研发费用为6840万美元，较2022年同期的8590万美元减少1750万美元，主要因CLEAR Outcomes研究成本下降[83] 现金流量情况 - 截至2023年9月30日，公司主要流动性来源现金及现金等价物总计1.148亿美元[86] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为9840万美元，2022年同期为1.324亿美元[87] - 2023年前九个月投资活动提供净现金4250万美元，2022年同期为1990万美元[87] - 2023年前九个月融资活动提供净现金4600万美元，2022年同期为6300万美元[87] 未来付款情况 - RIPA未来付款在下一年可能为3700万美元，最长可能达到3.402亿美元[89] - 可转换票据未来付款包括每年利息1060万美元和2025年本金2.65亿美元[89] 资金需求及风险情况 - 公司预计通过与第三方合作、战略联盟、许可安排、债务融资、基于特许权使用费的融资、股权发行等方式满足现金需求[91] - 若通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，股东所有权权益将被稀释[91] - 债务融资协议可能包含限制公司采取特定行动的契约[91] - 与制药合作伙伴的合作、战略联盟、许可安排或基于特许权使用费的融资安排，可能使公司放弃技术、未来收入流的宝贵权利[91] - 与Oberland的RIPA协议中，Oberland有权根据某些产品的净销售额获得一定的收入权益，公司已授予Oberland对某些资产的优先担保权益[91] - 若现金流和资本资源不足，公司可能需减少或延迟资本支出、出售资产或寻求额外资本[91] - 若通过出售额外股权筹集资金，将导致股东权益被稀释[91] - 若无法及时筹集额外资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或未来商业化努力[91] 表外安排情况 - 公司目前及报告期内均无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[92] 市场风险情况 - 截至2022年12月31日财年的10 - K年度报告中，市场风险相关信息无重大变化[93] 合作伙伴里程碑付款情况 - 公司预计若欧盟标签纳入心血管风险降低数据，将有权获得3亿美元合作伙伴里程碑付款，但与DSE存在争议并已提起诉讼[65]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入为2580万美元，同比增长37%；美国产品收入为2030万美元，同比增长49%；合作收入（包括特许权使用费和合作伙伴收入）为550万美元，同比增长4% [4][34] - 截至2023年6月30日，现金、现金等价物和可供出售投资证券总计1.385亿美元，而2022年12月31日为1.669亿美元 [34] - 第二季度商品销售成本为680万美元，比去年降低26%，主要因向合作方的产品销售减少；预计未来12个月片剂销量增加，商品销售成本将随之上升 [23] - 研发费用为2210万美元，同比下降32%；销售、一般和行政费用为3400万美元，同比增长15%；预计2023年全年运营费用在2.25亿 - 2.45亿美元之间 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 - NEXLETOL和NEXLIZET第二季度零售处方当量同比增长26%，自第一季度ACC会议以来每周处方量屡创新高；新品牌处方量持续增长，从ACC会议到6月底增长60%；第二季度NBRx环比增长28% [5][13] - 欧洲合作伙伴报告其地区疗法销售强劲增长，截至5月底，欧洲已有12.3万名患者接受治疗，自2月以来三个月环比增长26%；第二季度末产品在意大利上市 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - 目前标签覆盖约1000万美国患者，标签扩展后，美国可治疗患者总数将增至约7000万，其中包括新增的1500万高风险一级预防患者、500万动脉粥样硬化性心血管疾病或高风险且不耐受他汀类药物的患者，还有4000万未治疗的高风险患者群体有潜在增长空间 [19][31] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司提交美国和欧盟监管申请以扩大标签，预计2024年上半年获得批准，为标签变更后的显著增长做准备；采用有针对性的商业方法，定期向目标受众展示相关分析，以教育市场和针对不同人群细分市场 [5][14] - 持续在高级别会议上展示研究结果，包括8月在欧洲心脏病学会的两次最新研究报告展示，以提升产品影响力 [15] - 与支付方积极沟通，已向代表超80%美国药房服务人群的药房福利管理机构和国家支付方展示结果，反馈积极，支付方已调整使用管理标准以反映CVOT数据 [16] - 计划在2024年年中全面商业化前增加销售团队规模，7月5日新增约20人，还引入Currax团队进行联合推广 [46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司业务持续增长，对NEXLETOL和NEXLIZET的商业潜力充满信心，预计标签扩展和全面商业化后将实现指数级增长 [4][20] - 公司在第二季度实现增长和审慎的费用管理，期待标签扩展后销售出现真正的拐点 [26] - 公司有足够现金维持到2024年年中，届时有望获得新标签批准和相应的里程碑付款 [35] 其他重要信息 - 公司收到FDA关于专利期限延长的最终决定函，预计未来几个月获得延期证书，将物质成分专利延长至2031年年中 [59] - 公司法律团队对欧洲合作伙伴提起诉讼，法院已设定2024年4月的审判日期，公司有信心胜诉并获得3亿美元的里程碑付款 [37] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 4月2024日的审判日期是否确定，是否会被法官或Daiichi推迟？研发费用指导中，下半年约2500万美元/季度的研发支出主要用于什么，还有多少管理空间？ - 公司对法院确定的4月审判日期感到满意，Daiichi曾希望将审判日期推迟到2024年10月或更晚，而公司一直目标是4月，因为那时里程碑付款到期 [64] - 下半年研发费用部分是Outcomes试验收尾的遗留费用，未来一两个月将结束；其余主要与临床前资产和生产验证费用有关，有一定的调整空间 [65] 问题2: 与合作伙伴的法律诉讼是否会在2024年4月法院日期解决，还是可能会拖延更久？自ACC会议以来处方和销售数量增加，对毛销比有何影响，未来预期如何？ - 公司对胜诉有信心，认为审判尽早进行是好事，会及时更新诉讼进展；关于上诉，上诉法院通常会尊重初审法院的决定，若监管批准先于上诉解决，公司有权要求支付判决后利息 [70][44] - 公司在毛销比管理方面表现良好，目前处于稳定状态；随着标签扩展和后续销量增加，未来一两年毛销比将逐步改善 [71] 问题3: 自ACC会议以来，处方量增加是来自现有处方医生的深度增加，还是新医生开始处方治疗？4月法院审判结果的初步决定预计何时出来？ - 处方量在心脏病学和初级保健领域都有深度和广度的增加，目前两者占比大致相等；公司对ACC会议后的变化感到满意，且目前商业覆盖范围相对较小，仍基于现有标签 [74] - 公司认为审判决定可能很快做出，可能只需几天到一周，因为案件主要关注合同第9.2条的合同语言，该条款已在第二次投诉中公开 [47] 问题4: 目前一级预防处方是否有意义的占比，是否有报销，患者支持情况如何，平均自付费用是多少？ - CLEAR结果得到支付方的积极反馈，NEXLETOL和NEXLIZET的预先授权步骤和批准率持续改善，关键国家支付方的PA提交率提高超过8%，部分支付方提高多达16%；商业患者平均自付费用约为20美元；公司有NEXSTEP Navigator服务套件，包括报销支持试点项目 [96] 问题5: 法律纠纷双方是否有除案件本身之外的对话，公司在审判日期前解决问题的意愿如何，Daiichi在放弃审判方面的灵活性如何？是否有寻找替代欧盟合作伙伴的应急计划？ - 公司目前专注于发现程序和4月的法院日期，无法评论法律策略；若有解决方案，会将其提交给董事会，但目前不存在此类方案 [99] - 未提及是否有寻找替代欧盟合作伙伴的应急计划 [100] 问题6: 自ACC会议以来，报销动态是否有变化，如批准率、从治疗决定到获得报销药物的时间等；药物使用顺序是否有变化？ - 随着需求增加，支付方注意到了公司的情况，超过85%的药房服务人群的支付方展示后，预先授权批准率有所提高，关键国家支付方最多提高了16%；公司通过教育办公室了解预先授权要求和策略，也有助于提高批准率；预计随着标签更新，情况将继续改善 [106] - 自ACC会议以来，心脏病学和初级保健领域的处方量都有所增加 [107]

业绩总结 - 2023年第二季度总收入为2600万美元，同比增长37%[11] - 美国产品销售净额为2000万美元，同比增长49%[22] - NEXLETOL和NEXLIZET系列在2023年6月的增长率为60%[13] 用户数据 - 目前美国的可寻址患者总数为7000万，主要针对心血管事件风险患者[83] - 2023年第二季度的零售处方等价物趋势为-0.7%[34] 未来展望 - 预计2024年上半年将获得美国和欧洲的标签扩展监管批准[46] - 公司计划在2024年上半年进行标签变更，预计将推动销售增长[41] - 预计欧洲标签扩展的里程碑为3亿美元[56] 研发与费用指导 - 2023财年研发指导为1亿到1.1亿美元[98] - 2023财年销售及管理费用指导为1.25亿到1.35亿美元[98] - 2023财年运营支出指导为2.25亿到2.45亿美元[98] 其他财务信息 - 2023年第二季度现金、现金等价物和可供出售投资证券总额为1.38亿美元[37] - 2023年第二季度流通普通股数量为1.009亿股[98]

股权发行与融资收益 - 2023年3月22日公司完成注册直接发行，发行1220.5万股普通股、可购买最多2096.5747万股普通股的预融资认股权证和可购买最多3317.0747万股普通股的认股权证，总收益约5550万美元，净收益约5130万美元[60] - 2023年2月21日，公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订协议，可“按市价”发售最多7000万美元普通股，即2023年ATM计划[80][82] - 截至2023年6月30日的六个月内，公司通过2023年ATM计划发行3312908股普通股，扣除相关费用后净收益约440万美元[80][82] - 2023年3月19日，公司签订证券购买协议，发售普通股、预融资认股权证和认股权证，获得净收益约5130万美元，相关修订认股权证获约110万美元[80][83] 合作里程碑付款与诉讼 - 公司预计在2024年上半年获得FDA和EMA对补充新药申请的批准，若欧盟标签纳入心血管风险降低数据，公司有望获得3亿美元合作伙伴里程碑付款，但与合作方存在争议[60] - 2023年3月27日公司向纽约南区美国地方法院提起诉讼，寻求宣告判决合作方有义务支付3亿美元里程碑付款，5月4日提交修正诉状，6月20日合作方作出回应[60] 净亏损情况 - 2023年上半年和2022年上半年公司净亏损分别为1.117亿美元和1.231亿美元，主要源于研发和销售、一般及行政成本[61] - 公司自成立以来一直亏损，未来可能需要额外融资支持运营和产品开发，且可能无法实现盈利[61][63] 产品临床数据 - NEXLETOL在超过2000名患者的3期研究中，与安慰剂相比平均降低LDL - C 18%；NEXLIZET在3期数据中，与安慰剂相比平均降低LDL - C 38%[64] 临床研究支出 - 2023年上半年和2022年上半年公司在CLEAR Outcomes心血管结局试验及其他正在进行的临床研究中分别支出3550万美元和3970万美元[65] 临床试验成果与申请 - 2022年12月7日公司宣布CLEAR Outcomes试验达到主要终点，2023年3月4日公布全部结果，显示bempedoic acid显著降低心血管风险[60] - 2023年6月1日公司向FDA提交补充新药申请，寻求增加NEXLETOL和NEXLIZET用于心血管风险降低的用途并取消LDL - C适应症中的他汀类药物限制[60] - 2023年6月28日公司向EMA提交II(a)类变更申请，寻求批准NILEMDO和NUSTENDI用于降低动脉粥样硬化性心血管疾病患者的心血管风险[60] 季度财务数据对比 - 2023年第二季度产品净销售额为2030万美元，2022年同期为1360万美元，增长670万美元[76] - 2023年第二季度合作收入为550万美元，2022年同期为530万美元，增长20万美元[76] - 2023年第二季度商品销售成本为680万美元，2022年同期为920万美元，减少240万美元[76] - 2023年第二季度研发费用为2210万美元，2022年同期为3240万美元，减少1030万美元[76] - 2023年第二季度销售、一般和行政费用为3400万美元，2022年同期为2960万美元，增加440万美元[76] 上半年财务数据对比 - 2023年上半年产品净销售额为3730万美元，2022年同期为2690万美元，增长1040万美元[78] - 2023年上半年合作收入为1280万美元，2022年同期为1070万美元，增长约210万美元[78] - 2023年上半年商品销售成本为1840万美元，2022年同期为1630万美元，增加210万美元[78] - 2023年上半年研发费用为5350万美元，2022年同期为5680万美元，减少330万美元[78] - 2023年上半年销售、一般和行政费用为6390万美元，2022年同期为6000万美元，增加390万美元[79] 公司流动性情况 - 截至2023年6月30日，公司主要流动性来源为现金及现金等价物，总计1.385亿美元[81] 现金流量情况 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为7910万美元，2022年同期为8950万美元[82] - 2023年上半年投资活动提供净现金4250万美元，2022年同期使用净现金1310万美元[82] - 2023年上半年融资活动提供净现金5030万美元，2022年同期为1670万美元[82] 合作协议收入 - 2019年公司与Oberland签订RIPA，Oberland支付1.25亿美元，2020年公司获额外2500万美元，未来付款在2280万美元至3.587亿美元之间[83][84] 债务情况 - 2020年11月，公司发行2.5亿美元4%可转换优先次级票据，后追加3000万美元，未来需支付年利息1060万美元和2.65亿美元本金[84] 公司运营与资金需求 - 公司预计未来继续产生重大费用和经营亏损，但当前现金资源、产品销售收益和合作协议收益足以支持持续运营[81][84] - 公司可能需确保额外现金资源或实施额外成本削减举措，以支持苯扎贝特酸及复方片剂商业化和进一步开发，尤其在产品净销售额未达预期时[85] - 公司未来资金需求取决于多种因素，包括产品开发和商业化能力、临床研究成本和结果、获取监管批准的时间和成本等[85] 资金筹集方式及影响 - 公司预计通过与第三方合作、战略联盟、许可安排、债务融资、基于特许权使用费的融资和股权发行等方式满足现金需求[86] - 通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，会稀释股东所有权权益，且证券条款可能对普通股股东权利产生不利影响[86] - 债务融资可能涉及限制公司采取特定行动的契约，如产生额外债务、进行资本支出或宣布股息[86] - 通过与制药合作伙伴的合作、战略联盟或许可安排筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流的宝贵权利或授予不利条款的许可[86] - 若现金流和资本资源不足，公司可能需减少或延迟资本支出、出售资产或寻求额外资本[86] - 若无法在需要时筹集额外资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或未来商业化努力[86] 表外安排与市场风险披露 - 公司目前及报告期内没有美国证券交易委员会规则定义的表外安排[86] - 截至2022年12月31日财年的年度报告中，关于市场风险的定量和定性披露信息无重大变化[87]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度公司报告收入2430万美元，同比增长29% [43] - 零售处方当量同比增长15%，新品牌订阅量较上一季度增长56% [43] - 美国产品收入1700万美元，同比增长约27% [57] - 零售处方当量第一季度同比增长15%，环比增长7% [57] - 截至2023年3月31日，现金、现金等价物和可供出售投资证券总计1.623亿美元，而2022年12月31日为1.669亿美元 [57] - 合作收入（包括特许权使用费和合作伙伴收入）为730万美元，同比增长33% [57] - 研发费用为3140万美元，同比增长29% [58] - 销售、一般和行政费用为2990万美元，同比下降2% [58] - 预计2023年全年运营费用约为2.25亿 - 2.45亿美元 [58] 各条业务线数据和关键指标变化 - 美国产品业务第一季度收入1700万美元，同比增长约27%，零售处方当量同比增长15%，环比增长7% [57] - 欧洲业务方面，合作伙伴报告NILEMDO和NUSTENDI在欧洲地区持续强劲增长，截至2023年2月，欧洲共有9.7万名患者接受治疗 [57] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场，新品牌订阅量在ACC数据公布后的4周内飙升88%，约有1500名新的NEXLETOL和NEXLIZET处方医生 [52] - 欧洲市场，国际脂质专家小组更新指南，推荐苯扎贝特酸在PCSK9抑制剂之前使用，公司在意大利获得药物报销批准，在土耳其获得营销批准 [46] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2023年上半年向美国FDA和欧洲药品管理局提交监管申请，预计2024年上半年标签变更生效 [45] - 推出新的科学网站，以教育科学和医疗界关于NEXLETOL和NEXLIZET的益处 [47] - 与Currax Pharmaceuticals建立商业合作伙伴关系，其72名代表将从7月起推广产品，有效扩大促销范围 [47] - 计划在多个医学会议上展示CLEAR试验的额外分析，以提高处方医生的认知度 [49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为NEXLETOL和NEXLIZET在大型市场中处于有利地位，有望实现显著增长 [33] - 对CLEAR Outcomes数据的市场反应感到兴奋，认为这为产品带来了巨大的潜力 [33] - 相信标签变更将对产品需求产生重大积极影响 [45] 其他重要信息 - 公司在3月底筹集了近5600万美元的资金，延长了现金跑道 [31] - 公司将于5月25日举行年度股东大会 [31] - 公司上周向纽约南区提交了一份修订后的投诉，涉及欧洲合作伙伴的里程碑付款 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否详细说明Currax协议的经济情况？ - 公司为Currax提供了一小笔预付款，大部分收入将在其为负责的目标群体（初级保健医生）产生新处方时获得 [2] 问题2: 纳入美国指南的时间预期如何，今年秋季是否可能？ - 基于CLEAR数据的优势，预计美国指南可能在秋季更新 [3] 问题3: 最近一轮融资后，当前的现金跑道情况如何？ - 经过最近一轮融资以及ACC之后的一些积极因素，公司的现金跑道可维持到2024年年中 [4] 问题4: 与DSE的诉讼时间线如何，何时能有明确结果？ - DSE需在6月19日前对新投诉作出回应，公司计划要求法院在2024年初举行审判，里程碑付款预计在2024年上半年标签变更时支付 [5] 问题5: 与欧洲合作伙伴是否有正在进行的对话或谈判，Currax交易何时能产生影响？ - 无法评论正在进行的谈判情况，但业务照常进行；Currax交易已完成，代表们将于7月1日开始与客户接触，预计将带来有意义的结果 [8][9] 问题6: 自ACC数据公布以来，医生对苯扎贝特酸的反馈如何，他们是否关注CLEAR Outcomes研究中的具体风险降低水平？ - 医生对产品的反应非常积极，他们不仅关注数据的存在，还关注实际数据；该药物被认为是一个游戏改变者，为患者提供了新的选择 [11][14] 问题7: 是否看到使用苯扎贝特酸的处方医生类型或治疗范式发生变化？ - 约60%的处方仍来自初级保健医生，情况较为稳定 [15] 问题8: ACC之后与支付方的对话进展如何，ACC数据是否足够，现有报销挑战如何影响处方，报销范围扩大后这些挑战如何解决？ - 已向超过12家占总支付方一半生命的大型支付方展示了CVOT数据，反馈非常积极；医疗保险的覆盖率目前为34%，有望在年底前提高到近70%；预先授权情况持续改善，部分支付方的批准率达到15%以上 [25] 问题9: 与欧洲合作伙伴的法律诉讼的下一个潜在发展是什么，解决时间线的潜在范围是多少，今年剩余时间的额外数据展示有哪些？ - 美国和欧洲的标签谈判和提交工作均按计划进行，美国预计在今年上半年结束前提交；未来将在多个重要会议上展示数据，包括6月底前的会议以及欧洲心脏病学会和美国心脏协会的会议 [22][23] 问题10: Daiichi里程碑的3亿美元价值具体指什么，在追求近期还是长期解决方案时考虑了哪些因素，运营费用的灵活性如何，Currax合作协议是否影响指导的保守性？ - 公司目标是为股东确保3亿美元的全额价值，该里程碑付款预计在2024年上半年标签变更时支付；在运营费用方面，研发费用有调整空间，销售、一般和行政费用将在保持增长势头的同时管理烧钱率 [37][19]

公司概况 - 公司是一家专注于开发和商业化口服、每日一次、非他汀类药物的制药公司[58] - 公司的首两款产品NEXLETOL和NEXLIZET已于2020年获得美国食品和药物管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）和瑞士疗效产品管理局（Swissmedic）批准[59] 财务状况 - 2023年第一季度的净亏损为6170万美元，主要是由于研发项目和与运营相关的销售、一般和管理成本所致[61] - 2023年第一季度产品销售净额为1,703.1万美元，较2022年同期增长约3,677万美元[74] - 2023年第一季度研发费用为3,138.1万美元，较2022年同期增长约7,062万美元[74] - 2023年第一季度销售、总务和行政费用为2,990.1万美元，较2022年同期减少约480万美元[74] - 2023年第一季度利息支出为1,438.7万美元，较2022年同期增加约325万美元[75] - 2023年第一季度其他收入净额为127.3万美元，较2022年同期增加约953万美元[75] - 截至2023年3月31日，公司的现金及现金等价物和可供出售投资总额为1.623亿美元[76] - 2023年第一季度公司运营活动净现金流为-5,435.6万美元[76] - 2023年第一季度公司投资活动净现金流为2,500万美元[76] - 2023年第一季度公司融资活动净现金流为4,949.2万美元[76] - 2023年第一季度，公司经营活动产生的净现金流为5440万美元，较2022年第一季度的3900万美元有所增加[77] - 2023年第一季度，公司投资活动产生的净现金流为2500万美元，较2022年第一季度的1810万美元有所增加[77] - 2023年第一季度，公司融资活动产生的净现金流为4950万美元，主要来自注册直接发行，部分偿还营收利息负债[77] 资金筹集与支出 - 公司与Oberland签订的RIPA协议为公司提供了资金支持，包括在2020年NEXLETOL获得监管批准后额外支付2500万美元[78] - 公司与Oberland签订的RIPA协议中，根据销售阈值，公司有权选择在达到一定销售额后再额外获得5000万美元[79] - 公司发行了4.00%到2025年到期的可转换高级次级票据，未来包括每年1060万美元的利息和2025年的2.65亿美元本金还款[79] - 公司计划通过与第三方合作、许可安排、债务融资和股权发行等方式筹集资金，以支持未来的运营和发展[81] - 公司未来的资金需求将取决于多个因素，包括产品销售、合作协议、专利费用和信息技术实施等[80] - 公司目前没有任何与资产负债表无关的安排[81]

财务数据和关键指标变化 - 2022年全年净现金使用量较2021年减少8900万美元 [3] - 2022年第四季度美国净产品收入为1500万美元，同比增长23%；全年为5590万美元，同比增长约40% [4] - 截至2022年12月31日，现金、现金等价物、受限现金和可供出售投资证券总计1.669亿美元，而2021年12月31日为3.093亿美元 [6] - 2022年第四季度特许权使用费收入为230万美元，同比增长188%；全年为650万美元，同比增长81% [6] - 2022年第四季度特许权使用费和合作伙伴收入合计为390万美元，同比增长约22%；全年为1960万美元，同比下降49% [7] - 2022年第四季度总收入为1880万美元，同比增长22%；全年为7550万美元，同比下降4% [11] - 2022年第四季度研发费用为3300万美元，同比增长20%；全年为1.189亿美元，同比增长12% [112] - 2022年第四季度销售、一般和行政费用为2410万美元，同比下降37%；全年为1.091亿美元，同比下降41% [113] 各条业务线数据和关键指标变化 - 合作伙伴第一三共在欧洲地区的NILEMDO和NUSTENDI持续强劲增长，2022年11月有超8.2万名患者使用 [5] - 2022年第四季度零售处方当量总体持平，符合预期 [4] 各个市场数据和关键指标变化 - 自数据发布以来，2023年第一季度新品牌处方量（NBRx）显著增加 [46] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 计划在2023年上半年向FDA和EMA提交监管文件，预计2024年上半年获得更新标签 [1] - 持续与支付方合作，以扩大患者获取渠道并改善预先授权标准 [1] - 扩大销售团队，预计2023年晚些时候增加销售力量以应对2024年标签更新后的预期需求 [64] - 推进创新管线资产，最大化苯扎贝特酸的畅销药机会 [105] - 竞争对手方面，evacetrapib和默克的PCSK9药物预计还有五到七年才能上市，公司产品已上市且11天后将公布结果研究 [57] - 公司认为苯扎贝特酸具有独特优势，与他汀类药物类似可降低hsCRP和炎症标志物，但不会增加血糖或引发新发糖尿病 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2022年的资本管理表现感到自豪，在执行和加速公司优先事项的同时减少了运营活动中的净现金使用 [3] - 认为CLEAR Outcomes试验的积极结果将为公司实现畅销药销售潜力奠定基础，计划扩大商业组织规模并过渡到未来销售模式 [106] - 自积极的CLEAR结果发布以来，已与支付方和处方决策制定者进行了积极沟通，并取得了显著成果，扩大了产品的准入和报销范围 [109] 其他重要信息 - 公司与RFK Racing合作，提升了品牌在患者中的知名度 [103] - 成立了由世界知名专家组成的科学顾问委员会，以支持公司的管线和生命周期管理 [109] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 如何看待临床意义在投资界和医学界的差异及变化 - 公司认为临床意义意味着医生会认为该研究对治疗患者有意义，对患者健康有改善，且会改变他们对降脂药物的处方方式，公司使用“改变实践”来形容该研究的影响 [120][121] - 首席医疗官表示医学界和投资界看待结果应关注整体结果，而非单一数字 [122] 问题: 处方医生对C反应蛋白和血糖控制益处的熟悉程度，以及支付方覆盖和治疗指南是否会考虑这些因素 - 公司表示监管机构对相关数据感兴趣，预计基于CLEAR结果会有更广泛的标签更新；支付方会议将包含研究结果和hsCRP相关内容，目前已在一些预先授权流程中取得胜利 [29][30] 问题: 自顶级结果公布以来，处方医生的实践是否有变化 - 公司提到密切关注的新品牌处方量（NBRx）在2023年第一季度有显著增加 [46] 问题: 销售规模计划及早期反应迹象 - 公司目前尚未确定具体计划，但认为即使不采取行动，现有现金也能维持到2023年，正在考虑采取措施以获得里程碑付款 [56] 问题: 如何看待现金跑道和资金增长，以及与非他汀类LDL降低疗法的竞争和自身口服PCSK9的进展 - 首席财务官表示对现金管理满意，接近ACC会议是一个重要催化剂，正在考虑引入资本的方式，具有多种选择 [71] - 公司认为竞争对手的产品还有很长的路要走，公司产品有结果优势，且自身口服PCSK9项目处于临床前研究阶段 [73][74] 问题: 调查中医生对苯扎贝特酸的认知情况及处方患者类型 - 公司表示医生对苯扎贝特酸的认知度仍低于预期，但研究中展示公司产品资料产生了积极影响，CVOT数据引发了显著变化；产品定位可能是他汀类药物后的下一个治疗选择，适用于一级和二级预防患者 [80][81] 问题: ACC会议的亚组分析及标签形状，以及欧洲合作伙伴的资源和推广计划 - 公司表示ACC会议的报告主要关注主要和关键次要终点的整体结果，未来一年还有多个计划中的报告和出版物将涉及亚组分析；预计标签会广泛扩展，涵盖CLEAR Outcomes研究中的一级和二级预防人群 [111][89] - 欧洲合作伙伴第一三共已看到数据，将继续在不同国家提交申请并扩大产品推出，有超过300人的团队，准备在标签更新后加大推广力度 [86][88]

财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年公司净亏损分别为2.337亿美元和2.691亿美元[166] - 截至2022年12月31日，公司累计亏损13亿美元[166] - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和可供出售投资约为1.669亿美元[258] - 2022年公司在美国的产品销售收入为5590万美元[108] - 公司自产品推出以来，在美国产品销售产生1.089亿美元收入[166] - 2019年6月26日，公司与Oberland签订RIPA，Oberland在交易完成时支付1.25亿美元，2020年3月支付2500万美元，2021年4月支付5000万美元[170] - 因未达到2021年9月30日季度特定净收入门槛，公司存入5000万美元至受限账户[170] - 2022年11月23日，公司支付5000万美元作为一次性部分赎回付款[170] - 2020年11月，公司完成私募发行，发行2.8亿美元4%可转换优先次级票据，年利率4%，半年付息一次[171] - 2021年10月，公司与两名联合管理持有人达成交换协议，将1500万美元本金及应计利息交换为公司普通股[171] - 2021年公司证券集体诉讼和解支付1825万美元，记录损失1325万美元，保险理赔抵消500万美元[161][162] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司两款主要产品NEXLETOL和NEXLIZET于2020年2月获FDA批准，分别于3月和6月在美国上市[108] - 2020年4月6日，公司两款产品NILEMDO和NUSTENDI获欧盟批准，适用于27个欧盟成员国及英国、冰岛、挪威和列支敦士登[108] - 公司为支持患者和医生获得预先授权实施了预先授权支持计划，并为处方产品但保险覆盖延迟的患者创建了过渡计划[108] - 公司完成了CLEAR Outcomes CVOT试验，打算用该试验数据支持未来监管申报[110] - 2022年12月公司宣布完成CLEAR Outcomes CVOT，未来可能对相关产品及候选产品开展更多临床研究[151] 公司业务依赖情况 - 公司业务几乎完全依赖bempedoic acid和bempedoic acid / ezetimibe组合片两款产品的成功[107] - 苯扎贝特酸和苯扎贝特酸/依折麦布组合片商业化依赖依折麦布持续供应，生产商无义务保证供应[115] - 公司依赖单一第三方供应商生产药品，无法保证获得足够数量药品[116][117] 融资相关情况 - 公司当前ATM计划可出售普通股的最高总市值为7000万美元[104] - 资本市场的不确定性和证券市场价格波动可能影响公司通过出售普通股或发行债务获取新资本的能力[104][105] - 公司运营消耗大量现金，未来资本需求可能与当前估计有显著差异[105] - 公司可能需要进行股权或债务融资以满足资本需求，但不确定能否获得有利条款的融资[106] - 公司发行可转换票据，若持有人选择转换，公司可能需支付现金，影响流动性[175] - 公司发行可转换票据时与金融机构签订上限期权，交易活动可能导致公司普通股价格下跌或波动增加[175] - 公司面临上限期权交易对手违约风险，违约时公司将成为无担保债权人[175] - 公司若通过出售普通股或可转换证券筹集资金，现有股东权益将被稀释[176] - 公司债务融资可能增加固定支付义务，债务或基于特许权使用费的融资协议可能限制公司行动[176] 监管与合规风险 - 公司虽获美欧营销批准，但仍面临未来开发、监管监督和困难，FDA要求多项研究[118] - 若发现药品问题或未合规，监管机构可采取多种措施，如撤回批准、罚款等[119][120] - 若FDA等批准仿制药，公司产品销售可能受不利影响[121] - 与医疗保健提供者、医生和第三方付款人的关系受相关法律监管，违规会面临多种后果[123] - 第三方患者援助计划受政府和监管审查，公司资助可能面临法律风险[123] - 保险公司政策变化和新立法可能限制患者支持计划，影响公司销售和财务状况[123] - 拜登政府和国会将继续寻求控制药品成本的立法措施，影响不确定[123] - 违反法律法规可能面临民事、刑事和行政处罚，罚款最高可达2000万欧元（1750万英镑）或全球年收入的4%，以较高者为准[124][132] - 《2003年医疗保险处方药、改进和现代化法案》可能增加降低药品价格的压力，影响公司收入和运营结果[127][128] - 《通用数据保护条例》于2018年5月25日生效，英国脱欧后将其纳入国内法，违反规定可能面临高额罚款[131][132] - 《加州消费者隐私法案》于2020年1月1日生效，2020年7月1日可由加州总检察长强制执行[132] - 《加州隐私权利法案》于2020年11月通过，2023年1月1日起生效，对公司施加额外义务[132][133] - 《弗吉尼亚州消费者数据保护法》于2021年3月2日颁布，2023年1月1日生效[134] - 《科罗拉多州隐私法》于2021年7月8日签署成为法律[134] - 多项隐私法案将生效，使公司合规义务更复杂、成本更高，可能面临执法行动或违规责任[135] - 若被发现不当推广药品的非标签用途，公司可能面临重大责任，影响业务和财务状况[140][141] - 公司虽获美国和欧洲药品营销批准，但可能无法在其他国家获批，影响产品商业化和市场规模[142][143] 市场竞争情况 - 降LDL - C疗法市场竞争激烈，有多种竞品，潜在竞争对手资源更丰富[138][139] - 仿制药的存在可能降低品牌药获得报销的可能性，影响公司产品市场接受度[130] 税收政策影响 - 2017年12月22日TCJA法案将企业税率从35%降至21%，利息费用税收扣除限制为调整后应税收入的30%，净营业亏损扣除限制为年度应税收入的80%，取消净营业亏损结转[149] - 2022年第三季度宾夕法尼亚州众议院第1342号法案分九年逐步降低企业净收入税率，2022年税率为9.99%，2023年降至8.99%，2024年起每年降0.5%，2031年及以后降至4.99%[149] - 2022年8月16日《2022年降低通胀法案》对某些大型公司的账面收入征收15%的企业替代最低税，自2022年12月31日后开始的纳税年度生效[149][150] - 截至2022年12月31日，公司美国联邦净营业亏损结转约为9.508亿美元，州净营业亏损结转约为6.984亿美元[150] - 若公司发生“所有权变更”，使用变更前净营业亏损结转和其他税收属性抵减变更后收入的能力可能受限，一般指“5%股东”累计所有权变更超50个百分点[150] - 公司预计2021年因股票交易发生“所有权变更”，未来也可能因股票交易发生此类变更[150] 临床研究风险 - 未来临床研究可能因监管机构不同意研究设计、将研究搁置、与CRO和研究地点协商延迟等多种原因延迟或受阻[151][152] - 临床研究可能因未按监管要求进行、监管机构检查发现缺陷、安全问题等因素暂停或终止[153] - 已完成的1、2、3期临床研究积极结果不一定能预测CLEAR Outcomes CVOT或未来临床研究的全部结果，也不能保证产品获监管机构额外适应症批准[154] - 公司产品临床试验结果可能无法复制，监管批准不确定[155] - 产品候选药物的不良副作用可能导致临床试验中断、延迟或停止，影响监管批准[156] - 监管要求等变化可能增加成本、延迟产品开发时间表[158] 其他风险 - 公司产品责任保险年度累计限额为1000万美元[161] - 公司产品临床试验和销售面临产品责任索赔风险，可能导致多种不利后果[160] - 公司未来产品开发项目可能需大量资金且可能不成功[159] - 公司可能侵犯他人知识产权，导致产品开发和商业化受阻或成本增加[163] - 公司可能因员工不当使用或披露前雇主商业秘密而面临索赔[165] 股权结构与公司治理 - 截至2022年12月31日，公司高管、董事、持股超5%的股东及部分董事关联实体合计实益持有约67%的有表决权普通股[177] - 公司受特拉华州普通公司法第203条约束，限制持股超15%的股东与公司合并或联合[179] - 公司章程文件和特拉华州法律中的反收购条款可能使公司收购更困难，阻碍股东更换管理层[178][179] - 公司从未宣派或支付普通股现金股息，预计未来也不会，股东回报依赖股价上涨[180] 专利与知识产权情况 - 截至2022年12月31日，公司全球专利资产包括约26项已授权美国专利、16项待决美国专利申请，以及超25项已授权外国专利和超130项待决外国专利申请[181] - 美国专利No. 7,335,799将于2025年12月到期，含711天专利期限调整，公司已申请5年专利期限延长，该专利或有6个月儿科独占期[181] - 美国专利Nos. 9,000,041、8,497,301、9,624,152、10,118,881和10,941,095将于2023年12月到期，涉及苯扎贝特酸使用方法[181] - 美国以外有7项已授权专利涉及苯扎贝特酸及其使用，其中2项欧洲专利已在多个欧洲国家生效，公司正为24项国家专利申请5年专利期限延长，获批后保护期可至2028年[181] - 美国专利No. 11,407,705及相关专利家族若获批，将于2040年6月到期，涉及高纯度苯扎贝特酸制造方法[181] - 美国专利No. 10,912,751将于2036年3月到期，涉及苯扎贝特酸/依折麦布组合片治疗家族性高胆固醇血症的方法[181] - 2024年2月，可能有竞争对手向FDA提交苯扎贝特酸或苯扎贝特酸/依折麦布组合片仿制药申请或505(b)(2)新药申请，并声称公司专利无效或未侵权[186] - 美国《1984年药品价格竞争和专利期限恢复法案》允许专利期限延长最多5年，但总期限自FDA批准后不得超14年，相关当局可能不同意公司的延期评估[185] - 公司依赖未专利化的商业秘密、专有技术和持续技术创新维持竞争地位，通过与员工、合作伙伴和顾问签订保密协议保护[187] - 若员工和顾问违反保密协议，公司可能无法获得足够补救措施，商业秘密可能泄露或被竞争对手独立发现[188] - 美国专利法变化可能削弱专利价值，影响公司保护产品的能力[189] 合作协议情况 - 公司与DSE合作，将获商业和监管里程碑付款及DSE地区特定净销售额15% - 25%的分层特许权使用费[192] - 公司与Otsuka合作，将获商业和监管里程碑付款及日本特定净销售额15% - 30%的分层特许权使用费[192] - 公司与DS合作，将获商业里程碑付款及DS地区净销售额5% - 20%的分层特许权使用费[192] - 2019年1月公司与DSE签订许可和合作协议，由DSE负责DSE地区产品商业化[192] - 2020年4月公司与Otsuka签订许可和合作协议，由Otsuka负责日本产品商业化及开发和监管活动并承担临床开发成本[192] - 2021年4月公司与DS签订许可和合作协议，由DS负责DS地区产品商业化及部分开发活动[192] 新冠疫情影响 - 新冠疫情可能对公司业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响，包括产品销售、研发和商业化活动等[199] - 自2019年12月新冠疫情爆发以来，已导致美国和全球经济严重混乱，金融市场波动和负面压力增大[199] - 2021年底出现新冠病毒奥密克戎毒株，疫情持续演变，各国采取的限制措施可能会反复[199] - 自2020年3月起，国内外设施检查基本暂停，FDA一直在优先恢复常规监督、生物研究监测和预批准检查[203] - 新冠疫情导致社交距离要求和预防措施影响销售团队与医生和客户的面对面互动，公司需调整商业策略[200] - 新冠疫情可能导致第三方制造商供应不足，影响产品商业化，且疫苗需求可能使公司更难获得临床试验和商业产品所需材料[201] - 全球卫生监管机构可能因新冠疫情出现运营中断，导致审查、检查和其他时间线大幅延迟[203] 股票相关情况 - 公司普通股价格可能波动，受多种因素影响，包括公司或竞争对手的重大公告、临床试验结果、监管行动等[205] - 公司无法保证普通股的活跃交易市场能够持续，不活跃的市场可能影响公司筹集资金和进行收购的能力[208] - 公司的认股权证行使价格为每股9美元，若普通股市场价格低于9美元，持有人不得行使[259] 上市合规成本 - 作为上市公司，公司需遵守2002年《萨班斯 - 奥克斯利法案》及美国证券交易委员会和纳斯达克的相关规则，会产生重大持续成本[209] - 纳斯达克全球市场上市要求公司满足特定公司治理要求，管理层需投入大量时间确保合规[209] - 2022年末审计时，因申报状态变更，独立注册会计师事务所未就财务报告内部控制有效性发布报告，管理层评估认为截至2022年12月31日内部控制有效[209] 财务报告风险 - 公司依赖合同研究组织（CRO）提供成本信息以准确及时报告财务结果，否则可能面临制裁、诉讼等不利后果[210] 分析师报告影响 - 证券或行业分析师停止发布研究报告、发布误导性或不利报告，或对公司股票降级，可能导致公司股价和交易量下降[211] 市场风险 - 公司主要市场风险与利率波动有关，但认为利率突然变化不会对财务状况和经营成果产生重大影响[258] - 公司与全球CRO和研究站点签约，面临外汇汇率波动风险，且未进行外汇套期保值[258]