文章核心观点 IDEAYA Biosciences宣布Daniel A. Simon将于2024年8月加入公司担任首席商务官，其丰富经验将助力公司发展 [1][2] 分组1：新成员信息 - Daniel A. Simon拥有18年领先生命科学和战略咨询公司工作经验，将在2024年8月加入IDEAYA Biosciences担任首席商务官 [1] - Daniel A. Simon最近于2022 - 2024年担任Revolution Medicines首席商务官，2015 - 2022年担任Guardant Health生物制药业务发展高级副总裁等职 [2] - Daniel A. Simon获宾夕法尼亚大学沃顿商学院MBA学位和英国剑桥大学自然科学硕士学位 [2] 分组2：各方表态 - IDEAYA Biosciences总裁兼首席执行官Yujiro S. Hata表示欢迎Daniel加入，其专业知识对公司发展很有价值，期待其助力实现战略愿景 [2] - Daniel A. Simon很高兴在公司重要发展阶段加入，期待与团队合作，为特定癌症患者提供治疗方案 [2] 分组3：公司介绍 - IDEAYA是专注合成致死性的精准肿瘤药物公司，致力于为特定患者群体发现和开发靶向疗法 [3] - 公司将识别和验证生物标志物的能力与药物发现相结合，以选择最可能从靶向疗法中受益的患者群体 [3] - 公司将早期研究和药物发现能力应用于合成致死性这一新兴精准医学靶点 [3]

文章核心观点 IDEAYA Biosciences宣布其在2024年美国临床肿瘤学会年会上公布darovasertib治疗葡萄膜黑色素瘤的2期试验初步临床结果摘要，该药物单药新辅助治疗耐受性良好且有较好疗效，更多数据将在6月3日会议上展示 [1][8] 研究详情 - 研究负责人为悉尼圣文森特医院金霍恩癌症中心医学肿瘤学系主任Anthony Joshua [2] - 15名计划行眼球摘除术的局部葡萄膜黑色素瘤患者接受darovasertib 300mg每日两次治疗，3人初始安全队列治疗1个月，12人扩展队列作为新辅助治疗最多治疗6个月 [2] - 截至数据库锁定，11人完成主要治疗，4人仍在新辅助治疗，6人在主要治疗后接受辅助darovasertib治疗，3人完成计划的6个月治疗 [3] - 约67%（9人中的6人）确认保住眼球，6个月后肿瘤中位缩小约39% [3] - darovasertib单药新辅助治疗耐受性良好，药物相关不良事件主要为1级或2级，13%患者报告至少1次3级药物相关不良事件，未观察到药物相关严重不良事件 [4] 后续安排 - 2024年6月3日美国临床肿瘤学会口头报告将展示摘要总结截止日期后的更多患者和进一步随访临床数据 [5] - 报告副本将于当天中部夏令时上午10点左右在公司投资者关系门户“活动”板块提供 [5] - 报告时间为2024年6月3日周一中部夏令时上午9:51，会议主题为黑色素瘤/皮肤癌，标题为局部眼部黑色素瘤新辅助/辅助darovasertib的2期安全性和有效性研究 [8][9] 公司介绍 IDEAYA是一家精准医学肿瘤公司，致力于为使用分子诊断选择的患者群体发现和开发靶向疗法，将识别和验证转化生物标志物的能力与药物发现相结合，应用研究和药物发现能力于合成致死性领域 [6]

财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度公司无合作收入和总营收，2023年同期分别为7880万美元[12] - 2024年第一季度研发费用4.2805亿美元，一般及行政费用8212万美元，高于2023年同期的2.7859亿美元和6300万美元[12] - 2024年第一季度运营亏损5.1017亿美元，净亏损3.9572亿美元，综合亏损4.1057亿美元，均高于2023年同期的2.6279亿美元、2.3640亿美元和2.2174亿美元[12] - 2024年第一季度基本和摊薄后每股净亏损0.53美元，2023年同期为0.49美元[12] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量4.3813亿美元，2023年同期为2.7842亿美元[14] - 2024年第一季度投资活动净现金使用量3.53971亿美元，2023年同期为提供2.3521亿美元[14] - 2024年第一季度融资活动净现金提供量3.49111亿美元，2023年同期为2926万美元[14] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损3.879亿美元[23] - 2024年3月31日，按公允价值计量和确认的金融资产中，美国政府证券摊余成本5.19487亿美元，公允价值5.19016亿美元；公司债券摊余成本1.51971亿美元，公允价值1.51619亿美元；商业票据摊余成本2.32426亿美元，公允价值2.32328亿美元；货币市场基金公允价值3795.3万美元，资产总公允价值9.40916亿美元[46] - 2023年12月31日，按公允价值计量和确认的金融资产中，美国政府证券摊余成本4.12679亿美元，公允价值4.13135亿美元；公司债券摊余成本5398.3万美元，公允价值5414.8万美元；商业票据摊余成本1.26601亿美元，公允价值1.26543亿美元；货币市场基金公允价值3830万美元，资产总公允价值6.32126亿美元[47] - 2024年3月31日，物业和设备净值为690.9万美元，2023年12月31日为616.4万美元，2024年和2023年第一季度折旧和摊销费用均为60万美元[50] - 2024年3月31日，应计负债为1751.9万美元，2023年12月31日为1875.6万美元[51] - 2024年和2023年第一季度运营租赁成本分别为0.5百万美元和0.4百万美元，可变租赁成本均为0.4百万美元[56] - 2024年和2023年第一季度租赁负债现金支出均为0.5百万美元[57] - 2024年和2023年第一季度员工参与ESPP的薪酬费用分别为0.1百万美元和0.2百万美元[73] - 2024年和2023年第一季度股票薪酬总费用分别为6312000美元和3659000美元[74] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，股票期权未确认薪酬费用分别为1.058亿美元和4110万美元[76] - 2024年第一季度公司无营收，2023年同期营收为790万美元，其中WRN、MAT2A和Pol Theta项目分别贡献760万、20万和10万美元[113][114] - 2024年第一季度和2023年第一季度归属普通股股东的净亏损分别为3957.2万美元和2364万美元，每股净亏损分别为0.53美元和0.49美元[125] - 2024年4月1日至24日，公司按市价发售92.2万股普通股，总收益3720万美元，加权平均售价约40.4美元，扣除费用后净收益约3650万美元，截至4月24日，ATM机制下约1.821亿美元普通股待售[126] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为9.414亿美元，公允价值受美国利率变化影响[264] 股权销售与融资情况 - 2024年第一季度公司通过两次股权销售计划分别获得净收益2.159亿美元和1.276亿美元[19][21] - 截至2024年3月31日，与1月24日销售协议相关的股权销售工具下还有2.194亿美元的普通股可供出售[22] - 2023年4月和10月两次公开发行分别获得净收益约18870万美元和13460万美元[62][64] 金融资产与负债情况 - 2024年3月31日和2023年12月31日，所有有价证券剩余期限均少于三年，无按公允价值计量和确认的金融负债[48] - 2024年3月31日和2023年12月31日，公司持有的部分证券处于未实现亏损状态，但被认为是暂时的[49] 租赁情况 - 公司租赁位于南旧金山海岸线法院7000号的实验室和办公设施，面积约2.9万平方英尺，租约于2024年9月到期[52] - 2023年6月公司签订约44000平方英尺的租赁协议，租期120个月，预计2024年第三季度开始[53] - 2023年11月公司签订约5700平方英尺的租赁协议，租期从2023年12月至2028年3月[54] - 截至2024年3月31日，未来最低租赁付款总额为2681美元，运营租赁负债总额为2407美元，折现率为8.3%[55] 公司运营风险与前景 - 公司尚无获批上市产品，自成立以来未从商业产品获得收入，预计可预见未来运营亏损将持续并增加[25] - 公司运营面临生物技术行业早期公司常见风险和不确定性，包括竞争、技术保护、人员依赖、融资需求等[32] 预留普通股情况 - 截至2024年3月31日，预留普通股发行总数为14203381股，较2023年12月31日的11416291股有所增加[66] 与GSK合作情况 - 2020年7月31日GSK向公司支付1亿美元，截至2024年3月31日，GSK已为Pol Theta和WRN产品的某些开发和监管里程碑支付总计1300万美元[83] - 公司每个Pol Theta产品最多可获得4.85亿美元的开发和监管里程碑付款以及4.75亿美元的商业里程碑付款，还可获得全球净销售额高个位数至接近两位数的分层特许权使用费[86] - 2022年10月公司收到GSK支付的300万美元Pol Theta项目临床前开发里程碑付款，2023年8月收到700万美元IND获批里程碑付款[87][88] - 公司在Pol Theta项目1期临床剂量扩展启动时有可能获得1000万美元开发里程碑付款，还有可能获得总计高达4.65亿美元的后期开发和监管里程碑付款[89] - 公司每个WRN产品最多可获得4.85亿美元的开发里程碑付款以及4.75亿美元的商业里程碑付款，可获得美国净利润的50%和全球非美国净销售额高个位数至接近两位数的分层特许权使用费[91] - 2023年10月公司从GSK获得300万美元Werner Helicase项目IND支持研究的里程碑付款[92] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司与GSK合作协议无应收账款和合同负债[115] - 2023年8月公司因FDA接受Pol Theta产品的IND申请获得700万美元里程碑付款，2022年8月获得300万美元临床前开发里程碑付款，启动1期临床剂量扩展还有望获得1000万美元里程碑付款[118][119] - 2023年10月公司因Werner Helicase Inhibitor DC的IND启用研究获得300万美元里程碑付款，计划2024年提交IND申请以开展高MSI肿瘤的首次人体临床评估[120] 其他合作协议情况 - 2018年9月公司与诺华签订许可协议，支付250万美元预付款并发行263,615股B系列可赎回可转换优先股，最多需支付900万美元临床和监管开发里程碑付款以及2000万美元商业销售里程碑付款[98] - 2022年1月公司行使从Cancer Research Technology Ltd.和曼彻斯特大学获得PARG抑制剂独家全球许可的选择权，支付25万英镑一次性选择权行使费，最多需支付1950万英镑开发和监管批准事件付款[104] - 2023年4月公司因PARG抑制剂1/2期临床试验1期部分的某些里程碑需向CRT支付总计75万英镑里程碑付款[105] - 公司在PARG抑制剂开发中还需向CRT支付最多1875万英镑的额外付款，包括最多150万英镑和225万英镑的2期和3期开发里程碑付款[106] 项目履约情况 - 截至2024年3月31日，WRN、Pol Theta和MAT2A项目无剩余履约义务[121] 公司内部控制与法律情况 - 管理层认为截至2024年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[267] - 公司目前未卷入可能对业务产生重大不利影响的诉讼或法律程序[270]

财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为9.414亿美元，较2023年12月31日的6.326亿美元有所增加，主要归因于2024年1月1日至3月31日通过ATM发售普通股获得3.435亿美元净收益[28] - 2024年4月，公司通过ATM发售普通股获得约3720万美元总收益，扣除相关费用后净收益约为3650万美元[29] - 2024年第一季度无合作收入，而2023年第四季度为390万美元，公司已于2023年12月31日完成GSK合作协议中与预付款相关的所有履约义务[30] - 2024年第一季度研发费用为4280万美元，较2023年第四季度的3880万美元有所增加，主要因临床试验和人员相关费用增加[31] - 2024年第一季度一般及行政费用为820万美元，较2023年第四季度的710万美元有所增加，主要因支持增长的人员相关费用增加[32] - 2024年第一季度净亏损为3960万美元，2023年第四季度净亏损为3400万美元；2024年第一季度股票薪酬总费用为630万美元，2023年第四季度为480万美元[33] - 2024年第一季度合作收入为0，2023年第四季度为392.3万美元[38] - 2024年第一季度研发费用为4280.5万美元，2023年第四季度为3877万美元；一般及行政费用为821.2万美元，2023年第四季度为706.8万美元[38] - 2024年第一季度总运营费用为5101.7万美元，2023年第四季度为4583.8万美元；运营亏损为5101.7万美元，2023年第四季度为4191.5万美元[38] - 2024年第一季度利息收入及其他收入净额为1144.5万美元，2023年第四季度为796万美元[38] - 2024年第一季度归属于普通股股东的基本和摊薄后每股净亏损为0.53美元，2023年第四季度为0.52美元；加权平均流通股数为75108484股，2023年第四季度为65246361股[38] - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物、短期和长期有价证券为9.41408亿美元，截至2023年12月31日为6.32606亿美元[39] - 截至2024年3月31日，总资产为9.61527亿美元，总负债为2621.6万美元；截至2023年12月31日，总资产为6.49316亿美元，总负债为2822.6万美元[39] 各条业务线数据关键指标变化 - 达罗伐替尼新辅助UM 2期研究者发起试验的中期数据将在2024年6月3日的ASCO年会上进行口头报告，公司发起的2期试验预计在2024年下半年对超30名患者进行临床疗效更新并获得FDA监管指导[1][12][13] - 基于临床疗效，公司为IDE397在MTAP鳞状NSCLC中选定了2期推进剂量，且在MTAP膀胱癌中也观察到多个部分缓解[1][6][15][16] - IDE397和AMG 193的1期剂量递增试验正在进行，目标是在2024年制定联合出版策略[1][7][17][18] - IDE397与吉利德的Trodelvy联合用于MTAP膀胱癌的1期试验预计在2024年年中进行首例患者给药[1][19] - IDE161计划在2024年下半年启动HRD实体瘤的2期扩展试验，并开展与默克的KEYTRUDA联合用于子宫内膜癌的1期试验首例患者给药[1][7][21][22] - 与GSK合作的Werner解旋酶抑制剂IND启用GLP毒理学研究已完成，预计2024年下半年提交IND申请，公司有机会获得最高1700万美元的早期1期里程碑付款[8][26] - GSK101（IDE705）与尼拉帕利联合治疗HRD晚期实体瘤的1/2期临床试验正在进行剂量递增，IDEAYA有资格在1期剂量扩展试验启动时获得1000万美元里程碑付款，潜在后期开发和监管里程碑最高可达4.65亿美元[24]

文章核心观点 IDEAYA Biosciences是一家精准医学肿瘤公司，一季度继续推进战略愿景，多个潜在同类首创临床项目取得进展，财务状况良好，现金储备预计可支持运营至2028年 [1][2] 近期关键进展总结 - 达罗伐替尼新辅助葡萄膜黑色素瘤2期试验中期数据获2024年美国临床肿瘤学会年会口头报告资格 [4] - 基于不良事件情况和初步临床疗效，选定IDE397单药治疗MTAP缺失鳞状非小细胞肺癌的2期扩展剂量，该药物单药治疗MTAP缺失膀胱癌也观察到部分缓解，正在评估进一步2期扩展潜力 [5] - IDE397与AMG 193联合1期剂量递增试验正在招募患者 [5] - IDE161的1/2期剂量递增试验正在进行，目标是2024年下半年启动HRD实体瘤的2期初始扩展；2024年3月与默克子公司达成临床试验合作，目标是2024年下半年对子宫内膜癌患者进行IDE161与可瑞达联合治疗的首例患者给药 [6] - 与葛兰素史克合作的Werner解旋酶抑制剂开发候选药物的IND启用GLP毒理学研究已完成，代表公司第5个潜在同类首创临床项目；目标是2024年下半年确定多个开发候选药物，包括MTAP缺失相关药物，以实现潜在的IDE397临床联合治疗 [7] 临床项目更新及即将到来的里程碑 Darovasertib（IDE196）项目 - 用于治疗GNAQ或GNA11突变肿瘤，目前正在四项临床试验中进行评估，其中三项与辉瑞合作，darovasertib + 克唑替尼组合在转移性葡萄膜黑色素瘤中获FDA快速通道指定 [8] - IDE196 - 002是darovasertib + 克唑替尼用于一线HLA - A2*02:01(-)转移性葡萄膜黑色素瘤的2/3期潜在注册临床试验，预计2024年有临床项目更新 [8] - IDE196 - 001是评估darovasertib + 克唑替尼在GNAQ/11黑色素瘤（包括转移性葡萄膜黑色素瘤和转移性皮肤黑色素瘤）中的1/2期临床试验 [9] - IDE196 - 009是公司赞助的2期试验，评估darovasertib作为葡萄膜黑色素瘤的新辅助和辅助治疗，目标是2024年下半年更新超30名患者的临床疗效和FDA监管指导 [10] - NADOM是darovasertib在眼黑色素瘤中的2期新辅助/辅助试验，该试验的中期结果获2024年6月3日美国临床肿瘤学会年会口头报告资格 [11] IDE397项目 - 用于治疗MTAP缺失的实体瘤和膀胱癌，公司继续专注于在两项试验中评估IDE397的单药治疗适应症和高确信度临床组合 [12] - IDE397 - 001是IDE397在MTAP缺失非小细胞肺癌和膀胱癌中的2期单药扩展试验，选定MTAP缺失鳞状非小细胞肺癌的2期扩展剂量，该疾病全球年发病率超10万患者；单药治疗MTAP缺失膀胱癌也观察到部分缓解，正在评估进一步2期扩展潜力 [12][13] - IDE397 + AMG 193在MTAP缺失非小细胞肺癌中的1/2期试验（安进赞助）正在进行剂量递增招募，目标是2024年制定联合发表策略 [14][15] - IDE397 + Trodelvy在MTAP缺失膀胱癌中的1期试验（IDEAYA赞助）正在进行试验启动活动，预计2024年年中进行首例患者给药 [15] IDE161项目 - 是潜在的同类首创聚（ADP - 核糖）糖水解酶（PARG）抑制剂，在铂耐药晚期或转移性卵巢癌和预处理晚期或转移性HR +、Her2 -、BRACA1/2突变乳腺癌中获两项FDA快速通道指定 [16][17] - IDE161 - 001是IDE161在HRD实体瘤中的1/2期试验，已报告剂量递增队列的早期临床数据，正在进行1期剂量优化，目标是2024年下半年选择HRD实体瘤的2期单药扩展初始剂量；公司正在临床前验证IDE161联合治疗机会，目标是2024年确定额外联合治疗方案 [18] - 2024年3月与默克子公司达成临床试验合作，计划评估IDE161与可瑞达联合治疗MSI - 高和MSS子宫内膜癌患者，目标是2024年下半年进行首例患者给药 [19] 葛兰素史克合作项目 - GSK101（IDE705）项目：GSK101是潜在的同类首创Pol Theta解旋酶小分子抑制剂，与尼拉帕利联合用于治疗HRD晚期实体瘤；已获FDA IND批准，葛兰素史克赞助的1/2期临床试验正在进行剂量递增招募，IDEAYA在1期剂量扩展试验启动时可获1000万美元里程碑付款，合作潜在后期开发和监管里程碑最高达4.65亿美元；商业化后，IDEAYA可获最高4.75亿美元商业里程碑和全球净销售额的分级特许权使用费 [21] - Werner解旋酶抑制剂项目：公司和葛兰素史克有望在2024年晚些时候提交选定的Werner解旋酶抑制剂的IND申请，IND启用GLP毒理学研究已完成；IDEAYA通过早期1期最多可获1700万美元里程碑付款，包括IND获批时的700万美元，后期开发和监管里程碑最高达4.65亿美元；葛兰素史克承担80%全球研发成本，IDEAYA承担20%；商业化后，IDEAYA可获最高4.75亿美元商业里程碑、美国净利润的50%和全球非美国净销售额的分级特许权使用费 [22] 下一代精准医学管线项目 - 专注于对有特定生物标志物的实体瘤患者的几个新靶点进行药理学抑制的临床前早期研究项目正在进行，目标是2024年下半年确定多个自有开发候选药物，包括MTAP缺失实体瘤适应症，以实现潜在的IDE397自有临床联合治疗 [23] 财务结果 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计9.414亿美元，高于2023年12月31日的6.326亿美元，增加主要归因于2024年1月1日至3月31日通过ATM发售普通股获得的3.435亿美元净收益，减去运营使用的净现金 [25][26] - 2024年4月，公司通过ATM发售普通股获得约3720万美元总收益，扣除相关费用后净收益约3650万美元 [27] - 2024年第一季度未确认合作收入，2023年第四季度为390万美元，公司于2023年12月31日完成葛兰素史克合作协议前期付款相关的所有履约义务，未来合作收入将与未来赚取的里程碑付款相关 [28] - 2024年第一季度研发费用为4280万美元，高于2023年第四季度的3880万美元，增加主要由于临床试验和人员相关费用增加 [29] - 2024年第一季度一般及行政费用为820万美元，高于2023年第四季度的710万美元，增加主要由于支持公司发展的人员相关费用增加 [30] - 2024年第一季度净亏损为3960万美元，高于2023年第四季度的3400万美元；2024年第一季度总股票薪酬费用为630万美元，高于2023年第四季度的480万美元 [31]

文章核心观点 IDEAYA Biosciences宣布参加即将举行的投资者关系活动[1] 公司信息 - 公司是一家精准医学肿瘤公司，致力于为使用分子诊断技术筛选出的患者群体发现和开发靶向疗法[3] - 公司将识别和验证转化生物标志物的能力与药物发现相结合，以选择最有可能从其靶向疗法中受益的患者群体[3] - 公司正在将其早期研究和药物发现能力应用于合成致死性这一新兴的精准医学靶点类别[3] 活动信息 - 活动为RBC Capital Markets全球医疗保健会议，时间为2024年5月14日下午3点05分（美国东部时间）[2] - 活动形式为首席执行官Yujiro S. Hata与董事兼高级生物技术研究分析师Gregory Renza进行炉边谈话[2] - 经会议主办方允许，会议活动将进行现场音频网络直播，可在公司网站“投资者/活动”板块或通过会议主办方观看，直播回放将在活动结束后30天内可访问[2] 联系方式 - 投资者和媒体联系人为Andres Ruiz Briseno，职位为高级副总裁、财务和投资者关系主管，邮箱为[email protected] [5]

文章核心观点 2024年4月25日，IDEAYA董事会薪酬委员会根据2023年激励计划向两名新员工授予62,800股非合格股票期权以吸引其入职 [1] 公司动态 - 公司向两名新员工授予总计62,800股公司普通股的非合格股票期权 [1] - 股票期权根据2023年激励计划授予，用于吸引非前员工或经过一段真实非雇佣期的个人入职 [1][2] - 股票期权行使价为每股38.62美元，与授予日纳斯达克全球精选市场收盘价相同 [3] - 股票期权有效期10年，分四年归属，25%在归属起始日一周年时归属，其余75%在之后三年按月等额归属 [3] - 股票期权归属取决于员工在每个归属日继续为公司服务 [3] 公司介绍 - 公司是一家精准医学肿瘤公司，致力于为使用分子诊断技术选择的患者群体发现和开发靶向疗法 [4] - 公司将识别和验证转化生物标志物的能力与药物发现相结合，以选择最有可能从其靶向疗法中受益的患者群体 [4] - 公司将早期研究和药物发现能力应用于合成致死性这一新兴精准医学靶点类别 [4] 投资者和媒体联系方式 - 公司投资者和媒体联系人是Andres Ruiz Briseno，他是高级副总裁兼财务和投资者关系主管 [5] - 联系邮箱为 [email protected] [5]

文章核心观点 IDEAYA Biosciences公司宣布评估darovasertib作为葡萄膜黑色素瘤新辅助/辅助治疗安全性和有效性的2期试验中期结果，被选中在2024年美国临床肿瘤学会年会上进行口头报告 [1] 会议信息 - 会议时间为2024年5月31日至6月4日，地点在伊利诺伊州芝加哥 [1] - 口头报告时间为2024年6月3日上午9:51 CDT [1][2] - 摘要概要将于2024年5月23日下午5:00左右ET公布 [1][2] - 报告场次为黑色素瘤/皮肤癌 [2] - 报告标题为“局部眼部黑色素瘤新辅助/辅助darovasertib的2期安全性和有效性研究” [2] - 报告人是Anthony Joshua, M.B.B.S, Ph.D., FRACP [2] - 摘要编号为9510 [2] 公司介绍 - IDEAYA是一家精准医学肿瘤公司，致力于为使用分子诊断技术选择的患者群体发现和开发靶向疗法 [3] - 公司将识别和验证转化生物标志物的能力与药物发现相结合，以选择最有可能从其靶向疗法中受益的患者群体 [3] - 公司正在将其研究和药物发现能力应用于合成致死性这一新兴的精准医学靶点类别 [3] 投资者和媒体联系方式 - 公司为IDEAYA Biosciences [5] - 联系人是Andres Ruiz Briseno [5] - 职位是高级副总裁、财务和投资者关系主管 [5] - 邮箱是[email protected] [5]

文章核心观点 - 基于不良事件情况和初步临床疗效，IDEAYA Biosciences公司选定IDE397单药治疗MTAP缺失鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的2期扩展剂量 [1][2] 公司动态 - 公司选定IDE397单药治疗MTAP缺失鳞状NSCLC的2期扩展剂量，将进一步评估潜在同类首创MAT2A抑制剂IDE397在该肿瘤环境中的疗效，同时推进与制药合作伙伴的多种合理联合用药及内部自有产品线 [1][2] - 公司首席科学官期待在今年临床验证MTAP缺失情况下几个重要的临床前假设 [4] 产品信息 - IDE397是针对有甲基硫代腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的实体瘤患者的甲硫氨酸腺苷转移酶2α（MAT2A）的强效选择性小分子抑制剂 [5] - 公司继续专注于两项试验评估IDE397，包括单药治疗和多种临床联合用药，如IDE397 - 001（NCT04794699）是IDE397在MTAP缺失实体瘤中的2期单药扩展试验、IDE397 + AMG 193在MTAP缺失NSCLC中的1/2期试验（Amgen赞助研究，NCT05975073）、IDE397 + Trodelvy在MTAP缺失膀胱癌中的1期试验（IDEAYA赞助，NCT04794699） [5] 临床前研究 - 评估40多个MTAP患者来源的异种移植（PDX）临床前模型，鳞状NSCLC被确定为对IDE397单药治疗最敏感的肿瘤类型，约50%的模型在30mg/kg每日一次剂量下观察到肿瘤消退 [1] 疾病情况 - MTAP缺失鳞状NSCLC全球每年发病率超过10万例 [1]

公司概况 - 公司是一家专注于发现和开发针对分子诊断选择的靶向治疗药物的精准医学肿瘤公司[12] 临床项目 - 公司最先进的临床项目是评估darovasertib（IDE196）在葡萄膜黑色素瘤（UM）中的潜在注册启动阶段2/3临床试验[13] - IDE397（MAT2A）正在进行阶段1/2临床试验，目前正在为具有MTAP基因缺失的肿瘤患者招募患者[16] - IDE161（PARG）正在进行阶段1临床试验，重点关注雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（Her2-）乳腺癌等固体肿瘤[20] - GSK正在评估GSK101与niraparib联合治疗BRCA或其他同源重组突变肿瘤患者的临床试验[21] 合作与发展 - 我们已经获得FDA接受GSK101的IND并获得700万美元里程碑付款[22] - 我们与GSK合作选择了Werner Helicase Inhibitor DC，目标是在2024年提交IND以进行临床评估[23] - 我们正在推进合成致死性的多个前临床研究项目，包括与GSK合作的Werner Helicase项目[28] - 公司正在与诊断领域的领军企业合作，以确定适用于产品候选人的明确定义患者人群[30] 产品研发与进展 - 公司的临床阶段产品候选药物Darovasertib是针对GNAQ或GNA11基因突变的PKC抑制剂[58] - 公司计划在2024年提名多个开发候选药物，包括用于治疗MTAP缺失固体肿瘤的候选药物[54] - Darovasertib在治疗葡萄膜黑色素瘤（UM）患者中表现出潜在的临床效果[59] - IDE397在MTAP缺失肿瘤患者中展示了临床活性[109] - IDE161在HRD实体瘤患者中展示了肿瘤缩小的初步证据[123] 合作关系 - 与Pfizer合作进行Darovasertib和crizotinib的联合治疗临床试验[66] - 与Novartis签署独家许可协议，开发和商业化IDE196（darovasertib）[182] - 与Cancer Research UK签署独家许可协议，开发和商业化PARG抑制剂[194]