公司更名信息 - 2022年9月19日，Celsion Corporation更名为Imunon, Inc，股票继续在纳斯达克以“IMNN”交易[103] 卵巢癌疾病数据 - 2021年美国约有20000例卵巢癌新病例，估计死亡13000人，整体五年生存率为45%，III期和IV期五年生存率分别为39%和17% [107] - 一线卵巢癌化疗方案缓解率约80%，55 - 75%的女性会在两年内复发，铂耐药二线疗法总缓解率为10 - 20%，中位总生存期为11 - 12个月[107] - 10% - 15%的卵巢癌病例由BRCA突变导致[107] IMNN - 001治疗卵巢癌相关数据（OVATION I研究） - IMNN - 001治疗后约75%的患者CD8 +细胞与免疫抑制细胞比例增加[115] - 与Medidata对比显示，ITT组IMNN - 001的风险比为0.53 [116] - OVATION I研究中，按方案治疗患者的中位无进展生存期为21个月，ITT人群为18.4个月，当前标准治疗下III/IV期卵巢癌患者平均约12个月疾病进展[118] - OVATION I研究中疾病控制率达100%，客观缓解率为86%，最高剂量组客观缓解率100% [119] - OVATION I研究中14名患者成功切除肿瘤，9名（64%）完全切除，最高两剂量组8名患者中7名（88%）完全切除，最高剂量组5名患者均完全切除[119] IMNN - 001治疗卵巢癌相关数据（OVATION 2研究） - OVATION 2研究计划纳入最多110名III/IV期卵巢癌患者，旨在显示IMNN - 001对比单纯化疗使无进展生存期提高33% [121] - OVATION 2研究中，0、36、47 mg/m²剂量IMNN - 001加NACT治疗组N = 12，R0切除率42%；61、79、100 mg/m²剂量组N = 17，R0切除率82%，两组ORR约80%[124] - OVATION 2研究一期15名患者中，9名接受100 mg/m² IMNN - 001加NACT治疗，88%达R0切除；6名仅接受NACT治疗，50%达R0切除[125] - 2021年2月，约三分之一即34名预期110名患者入组OVATION 2研究，20人在治疗组，14人在对照组，27人已进行间隔减瘤手术[126] - 2022年6月，对87名治疗患者（46名实验组，41名对照组）进行中期安全审查，DSMB建议继续用100 mg/m²剂量治疗[127] - 2022年9月，IMNN - 001治疗晚期卵巢癌的I/II期OVATION 2研究完成110名患者入组[128] - 2023年9月，OVATION 2研究ITT人群中期数据显示，治疗组PFS较对照组延缓约33%，OS数据显示治疗组较对照组改善约9个月[130] - 治疗组R0肿瘤切除评分比对照组高约20%，CRS 3化疗反应评分翻倍至约30%，对照组为14%[133] - PARPi + NACT组和PARPi + NACT + IMNN - 001组中位PFS分别为15.7个月和23.7个月，PARPi + NACT组中位OS为45.6个月，PARPi + NACT + IMNN - 001组未达到[134] - 受COVID - 19疫情影响，OVATION 2研究患者纳入延迟，招募于2022年9月完成[167] IMNN - 001联合贝伐珠单抗研究计划 - 评估IMNN - 001联合贝伐珠单抗治疗晚期卵巢癌的1/2期研究预计入组50名III/IV期患者[136] 病毒及疫苗相关数据 - 自1980年发现超80种致病病毒，仅有不到4%有商用预防性疫苗[140] - 公司PLACCINE DNA疫苗在小鼠实验中，单抗原和双抗原疫苗均安全，抑制病毒载量90 - 95%[151] - 非人类灵长类动物研究中，PLACCINE疫苗使病毒清除率超未接种对照组的90%[152] - 小鼠实验中，单剂PLACCINE疫苗无加强针时，IgG反应持续时间更长，T细胞活化更高[154] - 公司预计2024年第一季度提交IMNN - 101季节性COVID - 19加强针疫苗的IND申请，第二季度开始患者入组1/2期试验[157] - 拉沙病毒每年约造成5000人死亡，西非近6000万人有感染风险，过去几年爆发的疫情死亡率高达30%[159] OPTIMA研究相关数据 - OPTIMA研究全球计划招募最多550名患者，在约65个临床地点进行[163] - OPTIMA研究第二次预设中期分析，158例死亡时成功的风险比为0.70，代表与单独RFA相比死亡风险降低30%[164] 公司财务整体情况 - 截至2023年9月30日，公司累计净亏损约3.83亿美元，现金及现金等价物、短期投资和应收利息约1950万美元[165] - 公司预计在可预见的未来持续经营亏损，盈利能力取决于能否获得政府批准、生产和销售新药候选产品[166] - 截至报告发布，公司拥有1950万美元现金及等价物、短期投资和应收利息，加上计划出售的新泽西州净运营亏损（2023年150万美元，2024年30万美元），认为有足够资金维持运营12个月[171][181] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损3.83亿美元[199] 公司股权及收益情况 - 2022年至2023年本季度报告提交日，公司共发行350万股普通股，获得约950万美元净收益[173] - 2022年1月10日，公司与机构投资者签订优先股购买协议，发行A类和B类优先股各5万股，发行价每股285美元，较面值300美元有5%原始发行折扣，总收益约2850万美元，A类优先股可转换为1098901股普通股，B类可转换为100万股普通股[173] - 2022年3月3日，公司以每股面值300美元的105%赎回所有A类和B类优先股[176] - 2022年第一季度，公司将优先股作为负债记录，确认4551567美元利息费用[177] - 2022年4月6日，公司与机构投资者签订证券购买协议，发行1328274股普通股，发行价每股5.27美元，总收益700万美元，扣除费用后净收益620万美元[177] - 2022年5月25日，公司与H.C. Wainwright & Co., LLC签订协议，可出售最多750万美元普通股，2022年出售336075股，净收益50万美元，2023年前九个月出售1878488股，净收益280万美元[177] 公司净运营亏损出售情况 - 公司2022年出售160万美元新泽西州净运营亏损，2023年1月获得约160万美元净收益，新泽西州立法将公司终身最大收益从1500万美元提高到2000万美元，公司未来还可出售最多180万美元净运营亏损[170] 公司季度财务数据对比 - 2023年第三季度净亏损350万美元，2022年同期净亏损610万美元[180] - 2023年第三季度许可收入为0，2022年同期为12.5万美元，降幅100%；总运营费用390.4万美元，2022年同期为630万美元，降幅38%[182] - 2023年前九个月公司净亏损1460万美元，2022年同期净亏损2270万美元[190] - 2023年前九个月许可收入为0，2022年同期为37.5万美元，降幅100%[192] - 2023年前九个月研发费用为770万美元，2022年同期为870万美元，降幅11.4%[192][194] - 2023年前九个月一般及行政费用为730万美元，2022年同期为960万美元，降幅24%[192][195] - 2023年前九个月其他非经营收入为40万美元，2022年同期其他非经营费用为470万美元[196] 公司资产及负债情况 - 2022年第四季度公司注销了1340万美元的在研研发项目（IPR&D）资产账面价值，确认了1340万美元的非现金费用，截至2023年9月30日该资产公允价值为零[187][197] - 截至2022年9月30日，或有里程碑负债公允价值为540万美元，因未达成要求，公司于2022年12月31日注销该负债[188][198] - 截至2023年9月30日，公司流动资产为2170万美元，流动负债为530万美元，净营运资金为1640万美元；2022年12月31日，流动资产为3680万美元，流动负债为1000万美元，净营运资金为2680万美元[200] 公司现金流量情况 - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为1520万美元，投资活动提供净现金1430万美元，融资活动现金使用量为370万美元[201]

财务数据和关键指标变化 - 公司2023年第二季度净亏损5.6百万美元,较2022年同期的6百万美元下降 [35] - 2023年上半年净亏损11.2百万美元,较2022年同期的16.5百万美元下降 [43] - 2023年第二季度营业费用为5.5百万美元,较2022年同期的6.1百万美元下降约10% [36] - 2023年上半年营业费用为11.2百万美元,较2022年同期的12.1百万美元下降8% [43] - 2023年第二季度研发费用为3.1百万美元,较2022年同期的3.2百万美元略有下降 [37][38] - 2023年第二季度一般及行政费用为2.3百万美元,较2022年同期的2.9百万美元下降 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 - PlaCCine预防性疫苗模式研发费用增加至1.3百万美元,较2022年同期的0.6百万美元增加 [37] - OVATION研究和OPTIMA III期研究相关研发费用下降至2.3百万美元,较2022年同期的0.8百万美元增加 [38] - IMNN-001前期研发费用下降至0.4百万美元,较2022年同期的0.8百万美元下降 [38] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在开发PlaCCine预防性疫苗平台,作为一个可授权和合作的机会,已在多种病原体中展示了良好的免疫原性和安全性 [10][11][12][16] - PlaCCine疫苗在SARS-CoV-2、猴痘、流感和肾上腺皮质激素病毒等方面显示出良好的免疫应答 [21][22] - 公司正在开发FixPlas肿瘤相关抗原癌症疫苗和IndiPlas个性化新抗原癌症疫苗等新模式 [23][26] - 公司建立了自己的GMP级临床材料生产设施,以支持感染性疾病和癌症疫苗以及非病毒性免疫肿瘤疗法的研发 [28][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为非病毒性DNA将是未来全球医药的关键驱动力,有望改善数十亿人的健康,同时为股东创造重大价值 [48] - 公司期望在未来6-18个月内实现多个创造价值的里程碑,包括IMNN-001卵巢癌研究的中期数据、SARS-CoV-2疫苗IND申报和其他病毒疫苗的概念验证数据 [51] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Emily Bodnar 提问** - 公司提交SARS-CoV-2疫苗IND申请前还需要完成哪些步骤和研究 [55] - 公司是否计划在Phase I/II研究中只针对健康志愿者,还是也会关注老年人或免疫抑制患者 [55] - OVATION 2研究的中期数据和最终数据时间线是否仍在预期内 [55] **Corinne Le Goff 和 Khursheed Anwer 回答** - 公司正在生产临床用疫苗载体,预计将在2024年第一季度提交IND申请 [58][59] - Phase I研究将针对健康志愿者,后续可能会针对某些特殊人群进行研究 [59][61] - OVATION 2研究中期数据预计在2023年第三季度公布,最终数据预计在2024年上半年公布 [56] 问题2 **David Bautz 提问** - PlaCCine疫苗中抗原的表达时间有多长 [64] - 长时间表达抗原是否会引起耐受性或过敏反应的担忧 [67][68] - 公司如何确定Phase I研究中使用哪个病毒株,是否可以在Phase I和Phase II之间切换 [69][70] **Khursheed Anwer 和 Corinne Le Goff 回答** - PlaCCine疫苗中抗原可能会表达数周甚至数月 [66] - 由于表达水平不高,不太可能引起耐受性问题 [67] - 公司会根据FDA每年推荐的流行株来确定研究用株型,并采用"即插即用"的策略,无需重复动物研究 [69][70] 问题3 **Kemp Dolliver 提问** - 公司是否预计在2024年下半年获得SARS-CoV-2疫苗Phase I数据 [75] - IND申请时间线延迟是否反映了FDA反馈时间或IND使能功能的时间 [77] **Corinne Le Goff 回答** - 公司计划在2024年下半年获得Phase I数据 [76] - 时间线延迟主要是为了等待FDA推荐的流行株,以及Pre-IND反馈的延迟 [78] 问题4 **James Molloy 提问** - 公司对IMNN-001联合AVASTIN的Phase I/II研究有何预期,何时可能进入Phase II [81][82] - 公司是否考虑未来与OPDIVO等checkpoint抑制剂联合开发 [88] - 公司是否有与大型制药公司合作的讨论 [91] **Corinne Le Goff 和 Khursheed Anwer 回答** - Phase I部分旨在确定安全剂量,预计在2024年获得更多数据 [82][84] - 公司可能会考虑与checkpoint抑制剂的联合开发,但目前优先关注AVASTIN联合 [88][89] - 公司会寻求合作伙伴关系,特别是在疫苗模式获得人体验证性数据后 [93]

卵巢癌疾病数据 - 卵巢癌五年生存率为45%，2021年美国约有20000例新病例，估计死亡13000人，III期和IV期五年生存率分别为39%和17%，一线化疗缓解率约80%，55 - 75%患者两年内复发，二线疗法缓解率10 - 20%，中位总生存期11 - 12个月，10% - 15%病例由BRCA突变导致[111] OVATION I研究数据 - OVATION I研究中14名患者治疗后疾病控制率达100%，客观缓解率达86%，最高剂量组客观缓解率100%[117] - OVATION I研究中约75%患者治疗后肿瘤微环境中CD8+细胞与免疫抑制细胞比例增加[118] - OVATION I研究合成对照臂分析中ITT组风险比为0.53[119] - OVATION I研究按方案治疗患者中位无进展生存期为21个月，ITT人群为18.4个月[121] - OVATION I研究中14名患者肿瘤成功切除，9人（64%）完全切除，最高两剂量组8人中有7人（88%）完全切除，最高剂量组5人全部完全切除[124] OVATION 2研究数据 - OVATION 2研究方案设计单剂量递增至100mg/m²，约110名患者参与，I期12 - 15人，II期最多95人[122][123] - OVATION 2研究旨在显示IMNN - 001与新辅助+辅助化疗相比，无进展生存期提高33%[123] - OVATION 2研究中，0、36、47 mg/m²的IMNN - 001加NACT治疗组N = 12，R0切除率为42%；61、79、100 mg/m²的IMNN - 001加NACT治疗组N = 17，R0切除率为82%；两组ORR均约为80%[127] - 2021年2月，约三分之一即34名预期110名患者已入组OVATION 2研究，其中20人在治疗组，14人在对照组；34名入组患者中27人进行了间隔减瘤手术[128] - OVATION 2研究I期部分，9名接受100 mg/m² IMNN - 001加NACT治疗患者中8人（88%）R0切除，6名仅接受NACT治疗患者中3人（50%）R0切除[129] - 结合OVATION 1研究数据，IMNN - 001治疗组80%患者R0切除，对照组58%患者R0切除，IMNN - 001患者R0切除率较对照组提高38%[130] - 2022年6月，对OVATION 2研究中87名治疗患者（46名实验组，41名对照组）进行中期安全审查后，DSMB建议继续以100 mg/m²剂量治疗[131] - 2022年9月，IMNN - 001治疗晚期卵巢癌的I/II期OVATION 2研究完成110名患者入组，预计2024年上半年公布topline结果[132] 其他研究相关 - 公司与Break Through Cancer合作开展的IMNN - 001联合贝伐珠单抗的1/2期研究预计招募50名III/IV期晚期卵巢癌患者[134] - OPTIMA研究第一次预设中期分析有128例患者死亡事件[158] - OPTIMA研究第二次预设中期分析达到158例患者死亡，风险比为0.70，死亡风险降低30%[158] - OPTIMA研究第二次预设中期分析实际值为0.903，越过停止试验预设边界0.900[158] 公司更名与技术开发 - 2022年9月19日，Celsion Corporation更名为Imunon, Inc.，普通股继续在纳斯达克以“IMNN”交易[107] - 公司正在开发非病毒DNA技术，涵盖Theraplas®、PlaCCine®、Fixplas®、Indiplas®四种模式[107] 疫苗研究数据 - 自1980年以来发现超80种致病病毒，但市售预防性疫苗不足4%[138] - 2021年9月2日，公司下一代PLACCINE DNA疫苗平台免疫BALB/c小鼠产生针对SARS - CoV - 2刺突抗原的抗体和细胞毒性T细胞反应[145] - 2022年1月31日，公司委托BIOQUAL开展非人类灵长类动物（NHP）挑战研究，评估基于DNA的SARS - CoV - 2疫苗安全性、免疫原性和保护效果[146] - 公司PLACCINE疫苗在小鼠实验中抑制病毒载量90 - 95%[150] - 非人类灵长类动物研究中，PLACCINE疫苗使病毒清除率超90%[151] 公司财务数据 - 累计亏损与资金状况 - 截至2023年6月30日，公司累计净亏损约3.8亿美元，现金及等价物等约2410万美元[159] - 公司拥有2410万美元现金及等价物、短期投资和应收利息，加上预计出售新泽西州净运营亏损所得180万美元，认为有足够资金维持运营12个月[175][184] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损3.8亿美元[192] - 2023年6月30日，公司净营运资金为2060万美元，低于2022年12月31日的2720万美元[193] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物等为2410万美元[193][194] 公司财务数据 - 收益与费用 - 2022年公司出售160万美元新泽西州净运营亏损，2023年1月获得约160万美元净收益[163] - 新泽西州立法将公司终身最大收益从1500万美元提高到2000万美元，公司未来可再出售180万美元净运营亏损[163] - 2022年至2023年本季度报告提交日，公司发行350万股普通股，获得约940万美元净收益[166] - 2022年1月公司进行优先股发行，总收益约2850万美元[166] - 2022年3月3日，公司以每股面值300美元的105%赎回50,000股A类优先股和50,000股B类优先股[170] - 2022年第一季度，公司为优先股确认455.1567万美元利息费用，包括优先股赎回价与净收益差额300万美元、支付给AGP的费用111万美元和法律费用44.1567万美元[171] - 2022年4月，公司与机构投资者签订证券购买协议，以每股5.27美元发行132.8274万股普通股，总收益700万美元，支付配售代理费用为总收益的6.5%，净收益620万美元[171] - 2022年，公司通过“按市价发行”协议出售33.6075万股普通股，净收益50万美元；2023年前六个月，出售181.5584万股，净收益270万美元[171] - 2023年第二季度净亏损560万美元，2022年同期为600万美元；2023年前六个月净亏损1120万美元，2022年同期为1650万美元[174][183] - 2023年第二季度许可收入为0，2022年同期为12.5万美元；2023年前六个月许可收入为0，2022年同期为25万美元[176][185] - 2023年第二季度研发费用310万美元，2022年同期为320万美元；2023年前六个月研发费用580万美元，2022年同期为630万美元[178][187] - 2023年第二季度行政费用230万美元，2022年同期为290万美元；2023年前六个月行政费用540.5万美元，2022年同期为574.8万美元[179][185] - 2022年第四季度，公司注销1340万美元在研项目资产账面价值；2022年底，注销540万美元或有里程碑负债[181][182] - 2023年上半年一般及行政费用为540万美元，低于2022年同期的570万美元[188] - 2023年上半年其他非经营收入为8505美元，而2022年同期为其他非经营费用470万美元[189] - 2022年第四季度公司对卵巢癌适应症相关IPR&D资产进行了1340万美元的非现金减记[190] - 截至2022年6月30日，公司对或有里程碑负债的公允价值估值为540万美元，2022年底因未达成要求而核销[191] 公司财务数据 - 现金流与资金风险 - 2023年前六个月经营活动净现金使用量为1080万美元，投资活动提供净现金360万美元，融资活动现金使用量为370万美元[194] - 公司预计通过多种方式寻求额外资本，若发行股权证券可能稀释股东所有权[195] - 若资金不足，公司可能需延迟、缩减或终止相关业务[196]

公司名称及交易信息 - 公司于2022年9月19日将名称从Celsion Corporation变更为Imunon, Inc.，股票继续在纳斯达克以“IMNN”交易[106] 卵巢癌市场数据 - 2021年美国约有20000例卵巢癌新病例，估计死亡13000人，整体五年生存率为45%，III期和IV期五年生存率分别为39%和17%[111] - 一线铂类化疗组合疗法响应率约80%，55 - 75%的女性会在两年内复发卵巢癌，铂耐药二线疗法总体响应率为10 - 20%，中位总生存期为11 - 12个月[111] TheraPlas平台数据 - TheraPlas平台的PPC组件使转染活性提高约20倍，其制造工艺从1 - 2克扩大到0.6千克[109] OVATION I研究数据 - OVATION I研究中IMNN - 001联合标准化疗无剂量限制性毒性，意向治疗组风险比为0.53，显示出疗效信号[116] - OVATION I研究中约75%的患者CD8 +细胞与免疫抑制细胞比例增加，疾病控制率达100%，客观缓解率为86%[117] - OVATION I研究中14名患者肿瘤成功切除，9名（64%）患者完全切除肿瘤，最高两个剂量组88%的患者完全切除肿瘤[117] - OVATION I研究按方案治疗患者的中位无进展生存期为21个月，意向治疗人群为18.4个月，而当前标准治疗下III/IV期卵巢癌患者平均约12个月疾病进展[119] OVATION 2研究数据 - OVATION 2研究计划招募110名III/IV期卵巢癌患者，I期12 - 15人，II期最多95人，研究旨在显示IMNN - 001对比单纯化疗使无进展生存期（PFS）改善33%[121] - 2020年3月公布OVATION 2研究I期首批15名患者初步临床数据，IMNN - 001联合标准化疗产生积极剂量依赖性疗效结果，无剂量限制性毒性[122] - 0、36、47 mg/m²剂量组IMNN - 001联合化疗R0切除率为42%（N = 12），61、79、100 mg/m²剂量组为82%（N = 17），两组客观缓解率（ORR）均约80%[125] - 2021年2月约三分之一（34名）预期110名患者入组OVATION 2研究，其中治疗组20人，对照组14人，34名入组患者中27人已进行间隔减瘤手术[126] - 2022年6月对87名治疗患者（实验组46人，对照组41人）进行预先计划的中期安全性审查，数据安全监测委员会（DSMB）建议继续以100 mg/m²剂量治疗[127] - 2022年9月IMNN - 001治疗晚期卵巢癌的I/II期OVATION 2研究完成110名患者入组，预计2024年上半年公布topline结果[128] - OVATION 2研究I期15名患者中，IMNN - 001治疗组9人8人（88%）R0切除，单纯化疗组6人3人（50%）R0切除[128] - 结合OVATION 1研究数据，IMNN - 001治疗组R0切除率80%，对照组58%，IMNN - 001患者R0切除率较对照组提高38%[129] 新研究合作信息 - 2023年2月公司与Break Through Cancer合作开展IMNN - 001联合Avastin治疗晚期卵巢癌的1/2期研究，预计招募50名III/IV期患者[130][131] PLACCINE疫苗技术平台数据 - 自1980年发现超80种致病病毒，但市售预防性疫苗不足4%，公司PLACCINE DNA疫苗技术平台有望应对这些挑战[135] - PLACCINE疫苗在小鼠实验中抑制病毒载量90 - 95%[148] - 非人类灵长类动物研究中PLACCINE疫苗使病毒清除率超90%[149] OPTIMA研究数据 - OPTIMA研究计划全球招募最多550名患者，已完成556名患者入组[155] - OPTIMA研究第二次预设中期分析达到158例患者死亡，成功风险比为0.70，代表死亡风险较单独RFA降低30%[155] - OPTIMA研究第二次中期分析实际值0.903超过预设停止试验边界0.900，双侧p值为0.524[155] - OPTIMA研究数据库在185例患者死亡时冻结[155] 公司财务关键指标（累计及总体情况） - 截至2023年3月31日，公司累计净亏损约3.74亿美元，现金及现金等价物等约3730万美元[158] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损3.74亿美元；总流动资产3630万美元，流动负债1040万美元，净营运资金2590万美元[185][186] 公司财务关键指标（运营收入及费用变化） - 2022年公司出售160万美元新泽西州净运营亏损，2023年1月获得约160万美元净收益[163] - 新泽西州立法将公司终身最大福利从1500万美元提高到2000万美元，公司未来可再出售180万美元净运营亏损[163] - 2023年第一季度净亏损530万美元，2022年同期净亏损1050万美元[176] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物、短期投资等共计3730万美元，加上约180万美元未来计划出售的净运营亏损，公司认为有足够资金支持运营12个月[177] - 2023年第一季度许可收入为0，2022年同期为12.5万美元，降幅100%；临床研究费用61.3万美元，2022年同期为132.1万美元，降幅53.6%；CMC费用200.6万美元，2022年同期为177.4万美元，增幅13.1%[178] - 2023年第一季度研发费用260万美元，2022年同期为310万美元；PLACCINE DNA疫苗技术平台开发费用增至100万美元，2022年同期为60万美元；CMC成本增至70万美元，2022年同期为30万美元[180] - 2023年第一季度其他非运营收入为9.3085万美元，2022年同期其他非运营费用为460万美元[182] - 2022年第四季度，公司注销1340万美元在研项目资产账面价值，确认非现金费用[183] 公司融资相关信息 - 2021年6月公司与硅谷银行达成1000万美元贷款安排[164] - 2022年至2023年本季度报告提交日，公司发行330万股普通股，净收益约920万美元[168] - 2022年1月10日，公司与机构投资者签订优先股购买协议，发行A、B系列优先股各5万股，发行价每股285美元，较面值300美元有5%的初始发行折扣，总收益约2850万美元[168] - 2022年第一季度，公司为优先股确认455.1567万美元利息费用，包括优先股赎回价格与净收益差额300万美元、支付给AGP的费用111万美元、法律费用44.1567万美元[172] 公司融资风险及策略 - 公司预计通过公开发行或私募股权、债务融资、战略联盟和许可安排等方式寻求额外资本[188] - 若通过发行股权证券筹集资金，股东的股权百分比可能会被大幅稀释[188] - 若通过发行债务证券筹集资金，这些证券的权利、优先权和特权可能优先于普通股[188] - 若寻求战略联盟等替代安排，公司可能需放弃部分现有或未来技术、产品候选或产品的权利[188] - 整体经济环境可能导致任何股权发行、债务融资或其他安排的条款对公司和股东不利[188] - 公司将继续寻找政府资助的研究合作和赠款以抵消未来预期的运营亏损[188] - 若无法从资本市场等途径获得足够资金，公司可能需延迟、缩减或终止研发等工作[189] 公司其他财务信息 - 公司无资产负债表外安排和合同义务[191] - 小型报告公司无需进行市场风险的定量和定性披露[192]

研发费用情况 - 2022年和2021年研发费用分别约为1170万美元和1060万美元[83] 研发项目风险与资金需求 - 公司无法估计研发项目的持续时间和成本，也不确定能否获得产品商业化的现金流入[82] - 公司需要大量额外资金推进药物研发、临床试验、获得监管批准以及生产和商业化产品[82] 药品监管法规 - 美国FDA监管框架 - 美国FDA依据相关法案监管药品和生物制品，违规可能面临多种制裁[85] - 新药在美国上市需完成多项步骤，包括临床前和临床试验、提交申请等[86] - 临床试验通常分三个阶段，各阶段有不同目的和要求[89] - FDA审查NDA或BLA有60天受理期，标准审查多数10个月完成，优先审查多数6个月完成，可延长3个月[93] 公司产品监管指定情况 - 2021年1月，FDA授予IMNN - 001治疗卵巢癌的快速通道指定[100] - 2005年FDA授予IMNN - 001治疗卵巢癌的孤儿药认定，获首个FDA批准的孤儿药有7年排他权[106] 临床试验信息披露要求 - 临床研究赞助商需注册并披露临床试验信息，结果需在完成后一年内披露，特殊情况可延迟两年[105] 药品排他权规定 - FDCA给予首个获批新化学实体NDA的申请人5年美国非专利数据排他期，4年后含专利无效或不侵权证明的申请可提交[107] - 参考产品自首次许可起有12年排他权，许可日起4年内不得提交生物类似药申请[110] - 首个按简化途径获批且与参考产品可互换的生物药，排他情况按四种情形中时间较短者确定，分别为首次商业营销后1年、无专利挑战获批后18个月、专利诉讼胜诉后18个月、有专利诉讼获批后42个月[110] 其他监管法规 - 支付与隐私相关 - 自2022年1月1日起，《医师支付阳光法案》报告义务扩展至前一年向医师助理和护士从业者等非医师提供者的价值转移[120] - 违反联邦反回扣法规，每次违规会面临重大民事和刑事罚款及处罚，加上至多三倍报酬，监禁和排除在政府医疗计划之外[119] - 违反联邦民事虚假索赔法，政府可对每项虚假索赔处以民事罚款和处罚，加上三倍损害赔偿，并排除参与联邦医疗计划[119] - HIPAA及其修正案HITECH对受保实体及其业务关联方的个人健康信息隐私和安全有规定，HITECH还新增民事罚款层级等[120] - 美国个人数据收集和使用受联邦和州隐私及数据安全法律法规监管，如CCPA后其他州建立广泛隐私义务[122] 公司监管主体情况 - 公司业务受众多监管机构监管，包括FDA、CMS、HHS等部门及州和地方政府机构[116] 医保覆盖与报销影响 - 公司为获批产品争取医保覆盖和报销，可能需开展昂贵的药物经济学研究并提供折扣，第三方支付方决策会影响产品销售和财务状况[124] - 政府实施成本控制计划，如价格管制、报销限制等，可能限制公司获批产品的销售收入，医保政策和报销率可能随时变化[125] - 2003年《医疗保险现代化法案》建立了医疗保险D部分计划，政府支付可能增加产品需求，但协商价格可能更低，且私人支付方常跟随医保政策[126] - 药品或生物制品获联邦报销或向美国政府机构销售，制造商需向340B药品定价计划合格实体提供折扣，相关法规修订可能使折扣增加[127] 其他法规政策 - 2018年5月30日《尝试权法案》签署成为法律，为特定患者获取研究性新药提供联邦框架，制造商需制定内部政策回应患者请求[130] - 2010年3月美国国会颁布《平价医疗法案》，包含政府医疗计划产品覆盖和支付的变更，部分条款未实施且面临挑战[131] - 2020年11月20日，美国卫生与公众服务部监察长办公室敲定一项降低处方药价格和自付费用的法规，明确并修订联邦反回扣法下的折扣安全港规则[133] - 因COVID - 19大流行，2011年《预算控制法案》要求的削减在2020年5月1日至2022年3月31日暂停，政府可能采取更多措施应对疫情[134] 欧盟临床试验法规 - 欧盟新的临床试验法规于2022年1月31日生效，旨在协调临床试验的提交、评估和监督流程，影响临床试验开展方式[137] 产品供应风险 - 公司目前与第三方合同制造组织签订临床前和临床试验用品供应协议，若供应中断可能严重损害业务，通常按采购订单订购，无长期专用产能或最低供应安排[141] 产品责任险情况 - 公司产品责任险每次事故限额为1000万美元[144] 公司员工数量 - 截至2023年3月30日，公司有31名全职员工[161] 公司更名与股票交易变更 - 2022年9月19日，公司宣布更名为Imunon, Inc.，9月21日起股票以新代码“IMNN”在纳斯达克交易[162] 公司专利有效期 - ThermoDox®技术相关专利有效期从2018年至2026年[156] - TheraPlas技术相关专利有效期从2025年至2028年[157] 利率变动对证券公允价值影响 - 假设利率上升50个基点，2022年12月31日公司可供出售证券公允价值减少金额不重大[346] 公司营销销售能力与计划 - 公司目前无营销、销售和分销能力，获批后拟直接或通过战略联盟和分销协议销售产品[143] 公司药物生产方式 - 公司使用合同制造组织（CMOs）在cGMP条件下生产候选药物[142] 公司竞争情况 - 公司面临来自制药、生物技术公司、学术和研究机构及政府机构的激烈竞争[145]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度末公司现金、投资、受限现金和应计利息应收款共计4340万美元，加上计划出售新泽西州净运营亏损，公司认为按当前支出率，有足够资金支持运营至2025年初 [29] - 过去四年公司在未稀释股东权益情况下通过出售净运营亏损筹集超1600万美元，2022 - 2024年还有350万美元未使用净运营亏损可出售 [30] - 2022年第三季度公司净亏损610万美元，即每股0.87美元，2021年第三季度净亏损540万美元，即每股0.94美元 [31] - 2022年第三季度运营费用630万美元，较去年同期增加110万美元，增幅21% [31] - 2022年前九个月运营活动净现金使用量为1810万美元，2021年同期为1140万美元，主要因2022年第一季度支付450万美元利息费用及2月股东大会相关10万美元成本 [33] - 2022年前九个月融资活动提供现金630万美元，来自2022年4月注册直接发行及2月出售净运营亏损获得140万美元净收益 [34] - 预计2022年第四季度现金使用量约500万美元 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 PLACCINE疫苗业务 - 临床前概念验证研究中，PLACCINE疫苗在小鼠免疫原性研究中展现出强大IgG中和抗体和T细胞反应，能使SARS - CoV - 2小鼠模型病毒载量抑制90% - 95%，二价疫苗对两种测试的SARS - CoV - 2病毒变体同样有效，保护持久性预计超六个月 [11][12] - 非人类灵长类动物挑战研究部分结果显示，PLACCINE疫苗和商业mRNA疫苗免疫原性相当，病毒清除保护效率相当 [14] - 稳定性研究表明，PLACCINE疫苗在4摄氏度下储存六个月，其物理化学性质和免疫原性未改变 [15] GEN - 1临床肿瘤项目 - OVATION 2研究已在美国和加拿大超20个中心招募110名患者，针对BRCA阴性未接受PARP抑制剂患者，GEN - 1显示出无进展生存获益，数据为中期数据，无统计学意义 [24] - 独立数据和安全监测委员会及卵巢癌领域专家认为GEN - 1安全性可接受，支持继续临床研究和探索联合治疗方案 [25] - 预计2024年年中获得OVATION 2研究顶线数据，具体时间取决于患者疾病进展速度 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 疫情前全球预防性疫苗市场约350亿美元，由赛诺菲、默克、葛兰素史克和辉瑞四大巨头瓜分，2021年市场增长至610亿美元，预计2028年将达1250亿美元 [8] - 过去40年发现18种新致病病毒，平均每年两种，人类已知病毒中商业疫苗获批的仅占4%，市场潜力大 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - PLACCINE疫苗业务方面，公司与Acuitas Therapeutics合作评估PLACCINE核酸构建体与该公司专有脂质纳米颗粒递送系统（LNP）的结合，拓展递送组合，开发针对多种病原体的疫苗和新型癌症疫苗 [16][17] - 考虑开发多价PLACCINE DNA疫苗作为SARS - CoV - 2加强针疫苗，并将PLACCINE疫苗拓展至其他病原体，近期计划就COVID加强针申请与FDA进行IND前会议，同时寻找另一种病原体申请IND，希望获得BARDA非稀释性资金支持 [18][21] - GEN - 1临床肿瘤项目方面，与Break Through Cancer基金会、MD Anderson及三个主要中心合作，计划2023年上半年启动GEN - 1与AVASTIN联合治疗新诊断晚期卵巢癌患者的研究，还在准备GEN - 1与检查点抑制剂的I/II期研究，但可能因资金问题推迟 [26][27] 行业竞争 - 目前疫苗技术如减毒病毒、蛋白亚单位、mRNA和病毒DNA载体疫苗存在不足，公司PLACCINE技术可解决这些问题，具有保护持久性、广度、传播优势、安全性和便利性以及灵活制造等优势 [9][10] - 当前DNA疫苗领域主要是基于设备和病毒载体的技术，公司PLACCINE技术独立于设备和病毒载体，更安全且患者依从性更好 [48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为疫苗市场机会大，DNA疫苗有潜力成为全新疫苗类别，公司PLACCINE技术有潜力成为现有商业疫苗的可行替代方案 [8][9] - 公司临床肿瘤项目GEN - 1在OVATION 2研究中展现出积极数据，支持继续研究和探索联合治疗方案，有望为卵巢癌患者带来新治疗选择 [24][25] - 公司有足够资金支持运营至2025年初，可实现多个重要价值创造里程碑 [29] 其他重要信息 - 公司将参加11月30日和12月1日ELIA全球虚拟会议，可联系AGP安排一对一会议，还将在1月第二周摩根大通医疗保健会议期间在旧金山举行一对一会议，可联系IR公司LHA安排 [62] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 开展COVID加强针临床研究前是否需在已确定变体中展示概念验证，是否考虑评估类似辉瑞和Moderna疫苗加强针的Omicron变体，是否仍计划为该项目寻找合作伙伴 - 公司认为目前PLACCINE技术足以支持考虑COVID加强针IND申请，将与FDA进行IND前会议，根据FDA反馈确定变体选择，目前有Omicron与Delta组合的临床前研究，未来希望为该项目寻找合作伙伴，NHP研究年底出最终结果 [38][39][40] 问题2: 能否详细介绍Acuitas协议，如何利用其LNP递送系统，是用于COVID项目还是癌症项目 - 基于SARS - CoV - 2现有配方数据，公司希望拓展平台和递送途径，与Acuitas合作是平台拓展探索，目前配方用于SARS - CoV - 2，LNP可增加递送广度和针对不同病原体的潜力 [42] 问题3: Acuitas Therapeutics协议有无资金往来或明确约束条款 - 目前与Acuitas的协议是探索性的，旨在评估其技术与质粒DNA的适配性，若有有吸引力的数据，再讨论资金等其他条款 [45] 问题4: PLACCINE DNA的合作环境如何，DNA领域最接近的竞争对手是谁，谁最有可能成为合作伙伴 - 公司与BARDA的讨论显示，公司在DNA疫苗递送和基因表达方面取得进展，BARDA和其他参与者对公司技术感兴趣，当前DNA疫苗领域主要是基于设备和病毒载体的技术，公司技术独立于设备和病毒载体，更安全且患者依从性更好，有望吸引更多合作 [47][48] 问题5: PLACCINE疫苗接种动物与mRNA疫苗接种动物的抗体和T细胞反应对比，以及PLACCINE疫苗接种动物产生抗原的持续时间 - 临床前研究中，啮齿动物和非人类灵长类动物实验显示，PLACCINE疫苗与商业mRNA疫苗的IgG水平和T细胞反应相当，公司二价疫苗对两种变体均有效，而商业疫苗对突变变体的中和抗体IgG水平效果不佳，病毒清除率方面两者相当；耐久性研究进行到八个月，未观察到中和抗体显著下降，稳定性研究显示PLACCINE疫苗在4摄氏度下储存六个月具有优势 [54][55][56] 问题6: OVATION 2研究在主要结果数据发布前有何更新 - 研究已进行中期数据分析，数据收集约达50%，显示出良好活性，增强了继续研究的信心，预计2024年年中获得最终数据，期间会进行数据切割，具体时间确定后会公布 [58]

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司现金、投资和应收利息为4810万美元，预计在2022 - 2024年出售新泽西州净运营亏损可额外获得350万美元 [52] - 2022年4月，公司宣布700万美元的注册直接发行，按市价定价且无认股权证覆盖，按当前支出率，公司有足够资金支持运营至2025年 [52] - 2022年前六个月运营活动使用现金1340万美元，2021年前六个月为730万美元，增长主要源于2022年第一季度的一次性支出 [53] - 2022年第二季度净亏损600万美元，2021年同期为540万美元；运营费用610万美元，较2021年的520万美元增加90万美元，增幅19% [54] - 2022年第二季度研发费用320万美元，较2021年同期的260万美元计划增加60万美元；PLACCINE DNA疫苗技术平台临床前开发活动费用从2021年同期的140万美元降至120万美元 [55] - 2022年第二季度OPTIMA研究费用50万美元，为结束该试验的相关费用；其他临床和监管成本均为100万美元 [56] - 2022年第二季度一般行政费用290万美元，2021年同期为260万美元，增加主要归因于更高的专业费用和董事及高管保险费，非现金股票薪酬费用有所降低 [57] - 2022年第二季度其他非运营费用6.5万美元，2021年同期为40万美元，减少归因于2021年6月向Horizon Technology Financial Corporation支付的提前终止和期末费用 [58] 各条业务线数据和关键指标变化 免疫肿瘤业务线（GEN - 1项目） - OVATION 2研究将在本月底达到初始目标，招募110名受试者，目前已从美国和加拿大的20个中心随机招募106名患者，后续将继续招募以完善数据 [36] - 约三分之一的无进展生存期（PFS）事件已报告，目前数据倾向于GEN - 1，但仅30%的数据无统计学意义 [37][38] - GEN - 1安全性持续评估并报告给数据安全监测委员会，患者耐受性良好，常见毒性包括腹痛、恶心、疲劳、发烧、呕吐和腹泻 [39] 疫苗业务线（PLACCINE项目） - 临床前研究中，含SARS - CoV - 2 Alpha或Delta变体刺突抗原的PLACCINE载体，肌肉注射后引发强烈IgG和T细胞反应，中和活性在伪慢病毒细胞试验中得到验证 [45] - 小鼠活体病毒攻击研究显示，接种疫苗可使肺组织病毒载量降低超90%，IgG和中和抗体反应或T细胞反应与商用mRNA疫苗相当，双抗原疫苗对Alpha和Delta变体同样有效 [45] - 小鼠耐久性研究显示，中和抗体滴度至少持续五个月；三个月稳定性研究显示，疫苗在4摄氏度下中和活性得以维持 [47] - 非人类灵长类动物免疫研究已开始，单次Alpha变体疫苗单剂加强免疫安全，伴随IgG和中和抗体反应，早期IgG滴度低于商用疫苗 [48] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 过去24个月公司进行重大转型，将开发重点转向免疫学、免疫肿瘤学和疫苗学领域 [10] - 公司拥有独特创新的质粒DNA技术平台，将基于此在免疫肿瘤和传染病领域创造新药类别，同时研究增加前沿疗法以拓展管线 [15] - 评估GEN - 1的战略联合疗法，计划开展与双重免疫检查点抑制剂Yervoy和Opdivo的1/2期试验，以及与Avastin的MRD随机2期试验 [25][26] - 疫苗平台方面，公司合成聚合物DNA载体有望解决mRNA疫苗局限性，为未来疫苗提供持久免疫原性、广泛保护和常温储存运输的可能 [30][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司新CEO Corinne Le Goff认为公司拥有精明的高管团队、独特的质粒DNA技术平台和强大的资产负债表，具有很大增长潜力 [14][15][16] - 公司执行董事长Michael Tardugno表示公司转型战略已实施，新Celsion发展前景良好，技术平台出色，员工敬业 [11] 其他重要信息 - 公司正在建立符合GMP标准的内部质粒制造能力，以满足后期临床试验需求，规划高效灵活的供应链 [34] 问答环节所有提问和回答 问题1: 新CEO是否有公司和管线的更新目标，是否会更关注疫苗开发 - 目前谈论战略和未来计划尚早，CEO对质粒DNA平台在免疫肿瘤和疫苗开发方面的潜力充满热情，需等待卵巢癌项目和COVID - 19概念验证项目的数据，后续会有更多信息 [64] 问题2: OVATION 2研究今年是否有数据更新，内容是什么；疫苗平台如何与主要疫苗厂商竞争，是否计划在临床评估新变体 - 疫苗方面，公司目前寻求PLACCINE COVID - 19项目的概念验证，无意与现有mRNA疫苗竞争，但不排除未来用作SARS - CoV - 2加强针的可能性 [67][68] - OVATION 2研究方面，目前已收集约30%的主要终点数据，计划在秋季与GOG合作伙伴分析数据，之后可能与投资者分享 [70] 问题3: OVATION试验患者招募上限是多少，是否会在9月底停止招募；与检查点抑制剂的1/2期试验如何安排，联合用药的安全性预期如何 - OVATION试验希望在本月底达到110名患者招募目标，达到130名患者里程碑可能需要约三个月，具体取决于招募率 [74][75] - 与免疫检查点抑制剂联合用药研究将先进行GEN - 1与标准剂量检查点抑制剂的安全导入期，再根据安全信号调整剂量，有望在明年初宣布安全剂量 [76] 问题4: GEN - 1与Avastin联合用药的安全性预期如何 - 预计与Avastin无重叠毒性，Avastin通过静脉注射，GEN - 1腹腔给药，药物相互作用小，将先进行安全导入期确定安全剂量再继续研究 [78] 问题5: PLACCINE技术非人类灵长类研究的下次结果时间和数据类型，除COVID外公司考虑应用该技术的其他适应症有哪些 - 非人类灵长类研究预计在今年第四季度完成，希望证明疫苗的免疫原性、耐久性和对病毒的保护作用，同时在临床前继续展示疫苗在4摄氏度下的稳定性和耐久性 [82][83] - 除SARS - CoV - 2外，公司考虑将该技术应用于HIV、RSV、猴痘和流感等病原体疫苗开发，将根据具体情况决定 [84][85][86]

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司现金、短期投资和应收利息为4730万美元，4月通过出售股权额外筹集650万美元净收益，预计2022 - 2023年出售新泽西州净运营亏损可获350万美元收益 [22][25] - 2022年第一季度净亏损1050万美元，2021年同期净亏损570万美元，本季度亏损因2022年2月特别股东大会产生一次性费用，不应年化处理 [26] - 2022年第一季度运营费用600万美元，较2021年的550万美元增加50万美元，增幅8%；研发费用310万美元，较2021年的260万美元增加50万美元，增幅20% [27] - 2022年第一季度其他非运营费用增至460万美元，2021年同期为30万美元，利息费用增加450万美元，源于2022年第一季度出售并赎回3000万美元A类和B类可转换可赎回优先股 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 GEN - 1业务 - GEN - 1在随机2期OVATION 2研究中评估，在美国和加拿大22个地点积极招募受试者，患者入组率超85%，预计今年第三季度完成入组 [7][8] - OVATION 2研究中，患者腹部液体样本中IL - 12增加25倍，干扰素γ增加60倍，免疫抑制生物标志物和CA 125显著降低，OVATION 1研究中多项指标呈积极趋势 [11][12] 疫苗业务 - 公司设计评估约40种质粒DNA载体，评估多种转录元件、递送配方和疫苗佐剂，早期疫苗概念数据在4月华盛顿世界疫苗大会上展示 [15][17] - 两项COVID - 19挑战研究正在进行，预计2022年年中获得概念验证数据，第四季度获得耐久性结果，第二项研究有mRNA对照臂 [18][19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司对一家提供基因编辑等工具和服务的小公司进行少数股权投资，计划开展内部质粒制造，以增强开发能力 [20][21] - 公司希望在疫苗项目获得概念验证后，与大型制药公司合作开展临床项目，并开发针对其他未解决病原体的疫苗 [46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司资产负债表强劲，现金状况良好，有足够资金支持运营至2025年第二季度，有望在基因介导免疫肿瘤学和疫苗项目上取得科学和商业成功 [22][23][25] 其他重要信息 - 公司ThermoDox膀胱癌症研究临床项目尚未启动，临床前数据强劲，预计美国国立卫生研究院和公司支持下，明年年初开展试验 [48] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 是否计划今年提供R0切除率或客观缓解率（ORR）数据，以及如何看待OVATION 2研究中27%的改善对达到无进展生存期（PFS）终点的信心提升 - 公司可能今年晚些时候发布更多R0切除率数据，最终PFS数据预计明年年中公布；27%的改善来自外科医生反馈，文献显示R0切除患者长期预后更好，目前PFS数据刚开始出现，公司会在数据可靠时公布 [39][40] 问题2: GEN - 1和阿瓦斯汀（Avastin）研究计划评估的治疗线，是铂类治疗后还是维持治疗 - 该研究将模仿当前OVATION 2研究，在证明GEN - 1单药与标准化疗和一线治疗的活性、安全性和有效性后，添加阿瓦斯汀有望增强疗效 [41] 问题3: COVID - 19疫苗项目获得FDA批准的下一步计划和时间表 - 公司希望通过非人类灵长类动物（NHP）研究获得概念验证后，与大型制药公司合作开展临床项目，目标是建立DNA疫苗平台，开发针对其他未解决病原体的疫苗 [46] 问题4: ThermoDox膀胱癌症研究进展 - 临床项目尚未启动，临床前数据强劲，预计明年年初开展试验 [48] 问题5: PLACCINE技术是否预期DNA疫苗比mRNA疫苗有更优或不同的T细胞反应，以及疫苗进入临床前是否有化学、制造和控制（CMC）或制造问题 - DNA疫苗预计能引发更有效和持久的T细胞反应，因为其能引发强大的MHC 1类反应，且基因表达耐久性更长；公司有支持GEN - 1项目的供应链，可利用这些关系生产商业疫苗，同时正在开发内部质粒生产能力，但可能需增加产能或由合作伙伴增加产能以支持全球上市 [53][56]

业绩总结 - Celsion的GEN-1在OVATION I研究中，低剂量组显示66%的客观肿瘤反应率，而高剂量组则达到100%[20] - OVATION I研究的中位无进展生存期为21个月，相较于历史对照组的12个月有显著改善[22] - Celsion的GEN-1在OVATION I研究中，88%的R0切除率显示出良好的手术效果[20] - Interval Debulking Surgery (IDS) R0切除率为56%（NACT ONLY）和80%（NACT + GEN-1）[27] - GEN-1在五项完成的卵巢癌试验中显示出生物学和临床活性，第一阶段强效信号确认[29] 用户数据 - Celsion的GEN-1的临床试验在100名患者中进行，预计在2022年第三季度完成入组[26] - Celsion的GEN-1在OVATION 2研究中，计划招募最多110名新诊断的卵巢癌患者[24] - GEN-1的主要终点是无进展生存期（PFS），在80个PFS事件或至少16个月后进行评估[25] 新产品和新技术研发 - Celsion的GEN-1在临床试验中显示出对肿瘤的持久局部IL-12表达，提供了良好的安全性[17] - PLACCINE平台的多价DNA疫苗技术适用于多种病原体，具有强大的免疫调节作用[31] - PLACCINE平台的合成递送系统独立于病毒载体或穿孔装置，具有灵活的设计和通用的生产流程[32] - 第一代PLACCINE配方F1在基因转移方面比裸DNA提高了40倍[37] - 最新的pVac-15和pVac-16载体在D614G和Delta变种中显示出IgG滴度的显著提高[53] 财务状况 - 截至2021年9月30日，公司现金及投资总额为6050万美元，预计2022-2024年净运营亏损销售为480万美元，总计6530万美元[82] - 2021年每季度预计现金使用为425万美元，按当前支出水平，现金储备可持续至2024年[82] - 截至2022年3月15日，流通普通股为580万股，股票期权为70万股，认股权证为20万股，完全稀释后流通股总数为670万股[83] - 公司市值为3000万美元，平均每日交易量约为50000股[83] 未来展望 - OVATION 2的第一阶段部分于2020年第二季度完成，第二阶段部分的剂量确认为100 mg/m²[29] - OVATION 2的第二阶段部分于2020年第三季度开始入组，预计在2022年第三季度完成全部入组[29] - 公司的疫苗管道包括针对多种病原体的潜在目标，如HIV、流感和CMV等[80][81] - 免疫应答的证据显示对SARS-CoV-2抗原的IgG、nAb和T细胞反应[79] - 公司的免疫质量与商业mRNA疫苗基准相当[79] 负面信息 - 2021年现金及投资总额的审计状态为未审计[82] 其他新策略 - 目前正在进行的研究包括免疫反应的持久性、剂量反应、安全性毒性和生物分布等[79] - 公司领导团队在医疗保健领域拥有超过100年的管理经验[84]

财务数据和关键指标变化 - 2021年底公司现金、短期投资和应收利息为5690万美元，2022年1月完成可转换可赎回优先股的注册直接发行，筹集2850万美元，3月赎回所有优先股，2月出售新泽西州净运营亏损获得140万美元非摊薄资金 [39][40] - 公司已从出售净运营亏损中筹集超1600万美元，预计2022 - 2023年还将获得350万美元收益，有足够资金支持运营至2024年底 [41] - 2021年公司净亏损2080万美元，2020年为2150万美元；2021年运营费用2150万美元，较2020年的1900万美元增加250万美元，增幅13% [42] - 2021年研发费用从去年的1130万美元降至1060万美元，与GEN - 1开发及PLACCINE DNA疫苗技术平台相关的研发成本从去年同期的310万美元增至430万美元，CMC成本从2020年的210万美元降至2021年的60万美元 [43][44] - 2021年一般及行政费用从上年的760万美元增至1090万美元，主要归因于约130万美元的非现金股票薪酬费用增加、约150万美元的专业费用增加以及约30万美元的董事和反对保险费增加 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 TheraPlas平台 - 首款产品候选药物GEN - 1用于新诊断晚期卵巢癌的II期OVATION 2研究已完成超80%的患者招募，预计今年第三季度完成招募，最终无进展生存期（PFS）数据预计在80个PFS事件发生或所有患者在研究中的中位时间达到16个月时得出，预计在2023年第三季度 [19][23] - 首批39名接受间隔减瘤手术的患者中，GEN - 1治疗组的零切除评分比对照组提高27% [19] PLACCINE平台 - 首款产品候选药物正在进行临床前概念验证研究，目标是证明DNA疫苗优于mRNA疫苗，已成功生产36种不同的DNA质粒载体，部分载体能表达两种或更多病毒变体的抗原 [25][28] - 即将开展五组非人类灵长类动物研究，明天开始接种，预计第二季度获得初步数据，第四季度获得额外的反应持久性数据 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司推进TheraPlas和PLACCINE两个技术平台，专注于DNA质粒的合成递送以引发免疫系统反应 [16] - 开展内部质粒制造项目，以满足GEN - 1和质粒产品的临床需求，若试验成功，将具备成本和灵活性优势，有助于获得FDA和欧洲药品机构的批准 [33][34] - 若PLACCINE平台的COVID - 19疫苗研究成功，公司将寻求商业合作，并将平台扩展到其他具有流行或大流行潜力的传染病领域 [31][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年公司在开发项目上取得重大进展，对未来科学和商业成功充满信心，认为两个技术平台有潜力成为重磅产品，具有重要商业机会 [11][37] - 公司资金储备充足，运营资金可支持到2024年底，足以完成II期卵巢癌研究的PFS数据读出等重要目标 [15][41] 其他重要信息 - 2月股东大会上，超85%投票股份支持股票合并，一是为维持在纳斯达克证券交易所的上市地位，二是释放约1亿股用于业务开展，如筹集资金、收购资产、提供股票期权等 [13] - 公司将于6月13日举行2022年年度股东大会，目前计划现场举行 [36] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: OVATION研究目前的PFS情况以及数据读出预期 - 目前刚开始监测PFS结果，平均或中位PFS约12个月，预计最后一名患者入组16个月后获得大部分数据，目前约有19 - 20个事件，GEN - 1组趋势较好，但数据尚不成熟，将与GOG合作伙伴在ASCO会议上审查，数据成熟后会分享 [51][52] 问题2: PLACCINE平台灵长类研究将采用的构建体 - 研究目标之一是在大型动物中进行概念验证并与mRNA疫苗进行一对一比较，选用表达D614G（欧洲变体，与武汉野生型病毒接近）的载体，虽有多个含多种抗原的载体，但该载体用于比较更合适 [56][58] 问题3: 灵长类研究各实验组的构成和目的 - 研究有五组，分别为安慰剂组、mRNA疫苗对照组、表达单一SARS - CoV - 2抗原的载体两个剂量组和耐久性组，目的是确认从小鼠到非人类灵长类动物的结果、与对照疫苗比较以及测试疫苗反应的持久性 [59][60][61] 问题4: DNA疫苗具有更持久保护能力的假设依据 - 注射抗原蛋白、编码抗原蛋白的mRNA或DNA到肌肉中，表达时间不同，蛋白质几小时内消失，mRNA持续几天，而DNA在细胞核中呈游离状态，肌肉细胞不分裂，表达持续时间长，可持续暴露抗原，理论上可维持更长时间的免疫反应 [62][63] 问题5: OVATION 2研究是否会有更多手术切除数据，以及患者招募是否遇到困难 - 招募方面，因Omicron变异株导致医院资源集中于疫情，影响患者招募，原预计2022年第一季度完成招募，现预计第三季度完成，有机会招募更多患者，广告宣传是增加样本量的有效方式，有助于评估GEN - 1疗效和后续III期试验招募 [73][74][75] - 手术切除率方面，GEN - 1治疗组患者手术切除率持续改善，有27%的提升，这是开展II期试验的催化剂，但这是次要终点，主要终点是PFS，随着更多接受间隔减瘤手术的患者数据出现，将报告更多信息 [81][82][83] 问题6: 非人类灵长类挑战研究使用的SARS - CoV - 2毒株及不选择Omicron毒株的原因 - 使用D614G毒株，该毒株是武汉野生型病毒的单突变株，与Alpha毒株接近 [84] - 不选择Omicron毒株是为与已获批紧急使用的疫苗在相同毒株上进行比较，以证明公司疫苗的等效性或优越性，但不排除未来用双顺反子载体或新变体进行研究 [86][87][88] 问题7: 若将疫苗候选药物推进到临床，是独自进行还是与合作伙伴合作 - 公司内部正在讨论，认为与合作伙伴一起进入临床成功潜力最大，公司临床研究经验主要在癌症领域，疫苗临床研究是新领域，与合作伙伴合作可更快推进 [89]