资产购买协议 - Incyte与MorphoSys AG签订资产购买协议，获得了tafasitamab的全球独家权利[1] - Incyte将获得tafasitamab的全球开发和商业化权利，实现重要的运营效率和成本协同效应[2] - MorphoSys将从Incyte获得2500万美元的支付，并放弃未来的里程碑、利润分成和版税支付[3] 临床试验 - tafasitamab正在进行关键试验，作为首线DLBCL、复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）的治疗选择[4]

文章核心观点 2023年因赛特公司表现平淡，管线挫折和主打药物Jakafi面临的竞争对股价造成压力，但Opzelura乳膏的强劲需求推动公司前三季度营收增长，且多款药物的研发进展有望增加收入并降低对Jakafi的依赖 [1][12][19] 主打药物Jakafi情况 - 2023年前三季度Jakafi销售额增长8% [2] - 与诺华就Jakafi有合作协议，在美国由因赛特销售，其他地区由诺华以Jakavi品牌销售 [7][8] - GSK的Ojjaara获批用于治疗成人贫血相关骨髓纤维化，作为JAK1/JAK2抑制剂会与Jakafi形成竞争 [3][5] 管线挫折情况 - FDA就芦可替尼缓释片发布完整回复信，目前不能批准新药申请，需满足额外要求 [9][10] - 终止LIMBER - 304试验，因独立数据监测委员会的中期分析显示不太可能达到主要终点 [11] 积极进展情况 - Opzelura乳膏在美国特应性皮炎和白癜风领域需求强劲，推动公司前三季度营收增长9%，还在欧洲获批治疗特定白癜风，多项临床试验有进展 [12][13] - 评估Opzelura用于儿童特应性皮炎的III期研究结果积极，潜在标签扩展将促进销售 [14] - 评估povorcitinib治疗广泛非节段型白癜风的IIb期研究52周数据显示有显著复色效果，治疗结节性痒疹的II期研究达到主要终点，计划开展III期研究 [15][16] - FDA批准Zynyz用于治疗成人转移性或复发性局部晚期默克尔细胞癌 [17] - 与Syndax合作开发的axatilimab生物制品许可申请已提交，预计2024年获批 [18]

公司信息 - Incyte公司宣布将于2024年2月13日上午8:00举行第四季度和2023年年底财务业绩电话会议和网络直播[1] - Incyte是一家全球生物制药公司，总部位于特拉华州威明顿，致力于为患有未满足医疗需求的患者找到解决方案[3] 直播信息 - 可以在Investor.Incyte.com上观看带幻灯片的直播，并可在九十天内回放[2] 公司官方信息 - 欲了解更多关于Incyte的信息，请访问Incyte.com或关注其在社交媒体上的账号：LinkedIn、Twitter、Instagram、Facebook、YouTube[4]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总产品收入为7.83亿美元,同比增长10% [50] - 前9个月总产品收入为23亿美元,同比增长16% [50] - 第三季度Jakafi净销售额为6.36亿美元 [51] - 前9个月Jakafi净销售额为19亿美元,同比增长8% [51] - 第三季度Opzelura净销售额为9200万美元,同比增长141% [53] - 前9个月Opzelura净销售额为2.29亿美元 [53] 各条业务线数据和关键指标变化 - Jakafi销售增长主要来自于需求增加,但第三季度受到渠道库存变化的影响 [51][52] - Opzelura销售增长主要来自于新患者和复诊带来的需求增加 [23][24] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在与CVS Caremark和Aetna达成协议,将Opzelura从非优先品种调整为优先品种,覆盖约3000万商业投保人群 [15][27] - 公司已经在50个州的Medicaid中获得了很好的报销覆盖,Medicaid患者占Opzelura支付患者的14% [98] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在重点发展8个高潜力项目,包括povorcitinib、INCA34460、抗突变CALR单抗和JAK2V617F抑制剂等 [29][30][33][34] - povorcitinib在prurigo nodularis、vitiligo和HS等适应症取得积极进展,计划启动III期临床试验 [37][39][40][41][42] - 公司正在开发针对JAK2V617F突变的新药,这可能成为治疗骨髓增殖性肿瘤的新型疾病修饰疗法 [33][104][106] - 公司正在评估利用现金流收购或合作引入新产品,以增强2025-2030年的增长 [117][118] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司继续保持两位数的收入增长,并在定价和报销方面取得重要进展 [12] - Jakafi和Opzelura的销售增长将是公司未来几年的关键贡献 [13] - 公司有望在今年剩余时间内提供其他重要项目的更新数据 [18] - 公司对Opzelura的长期潜力保持乐观 [24] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Tazeen Ahmad提问** 如何看待Jakafi面临的竞争格局,新批准的momelotinib对Jakafi的市场份额是否存在风险 [65] **Barry Flannelly回答** Jakafi在骨髓纤维化治疗中的地位仍然很稳固,其在症状控制和生存获益方面的优势使其保持领导地位,momelotinib的定价和适应症也限制了其对Jakafi的冲击 [66][67] 问题2 **Leonid Timashev提问** Opzelura获得CVS Caremark和Aetna的优先品种地位,如何影响患者的使用和公司的定价 [69] **Barry Flannelly回答** 这一举措将大幅降低患者的自付费用,提高Opzelura的可及性,虽然可能会带来一定的价格折扣,但公司更看重获得更大的销量 [70][71] 问题3 **Steven Stein回答** 公司正在开发针对JAK2V617F突变的新药,与Jakafi相比它可能带来根本性的治疗方式改变,通过选择性抑制突变细胞来实现疾病修饰 [104][106]

业绩总结 - 2023年第三季度净销售额为6.36亿美元，同比增长3%[27] - 2023年迄今净销售额为19亿美元，同比增长8%[27] - 2023年前9个月净产品收入为23.03亿美元，同比增长16%[96] - 2023年第三季度净产品收入为6.36亿美元，同比增长10%[165] - 2023年第三季度产品和特许权收入总额为9.14亿美元，同比增长11%[165] 用户数据 - Opzelura的Q3'23净销售额为9200万美元，环比增长14%，处方量同比增长72%[15] - Jakafi在各适应症的患者总数同比增长8%，其中骨髓纤维化（MF）患者占41%[27] - 目前覆盖的生命数量约为1.27亿，区域支付者的采用持续增长[18] - 预计在2024年，CVS Caremark和Aetna的商业覆盖率将提高至84%[35] - 2023年Opzelura的覆盖人群约为1.25亿人，覆盖率提高约30%[157] 未来展望 - 预计2023财年的净销售额在25.9亿到26.2亿美元之间[27] - 预计2023年将有重要更新[67] - 预计在2023年底前启动Phase 3试验[58] - 预计2023年研发费用为16.1亿至16.5亿美元[120] - 2023年销售、一般和行政费用预计为10.5亿至11.5亿美元[120] 新产品和新技术研发 - Povorcitinib在Prurigo Nodularis的临床试验中，主要终点在所有治疗剂量中均已达成[56] - Jakafi在治疗多发性骨髓瘤（PV）患者中，表现出44%的血栓风险降低[12] - Ruxolitinib霜在儿童（2-12岁）中，EASI75的达成率为67.2%和51.5%，而安慰剂组为15.4%[63] - Ruxolitinib霜在维生素D缺乏症患者中，经过104周治疗，约85%的患者在F-VASI或T-VASI上有改善[76] - Povorcitinib治疗在52周内，F-VASI75的患者比例为48.4%至58.6%[58] 市场扩张和并购 - Opzelura将在2024年1月1日起被列为CVS Caremark和Aetna的优选品牌，覆盖约3000万生命[35] - 预计2023年非GAAP财报中，第三季度排除的股票补偿费用为2680万美元[125] - 2023年非GAAP财报中，前9个月排除的股票补偿费用为9070万美元[127] 负面信息 - 2023年非GAAP财报中，第三季度资产减值费用为560万美元[125] - 2023年非GAAP财报中，前9个月资产减值费用为560万美元[127]

公司概况 - 公司是专注于专有疗法发现、开发和商业化的生物制药公司，全球总部位于美国特拉华州威尔明顿[121] - 公司业务涉及血液学/肿瘤学和炎症与自身免疫两个治疗领域[122] 血液学和肿瘤学业务产品情况 - 血液学和肿瘤学业务有JAKAFI、MONJUVI、PEMAZYRE、ICLUSIG和ZYNYZ五个获批产品及多个临床开发项目[123] - JAKAFI于2011年11月获FDA批准用于治疗中高危骨髓纤维化成人患者[124] - JAKAFI于2014年12月获批用于治疗对羟基脲反应不足或不耐受的真性红细胞增多症成人患者[124] - JAKAFI于2019年5月获批用于治疗12岁及以上成人和儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病患者[124] - JAKAFI于2021年9月获批用于治疗12岁及以上成人和儿童一线或二线全身治疗失败后的慢性移植物抗宿主病患者[124] - PEMAZYRE在2021年3月获日本厚生劳动省和欧盟委员会批准，2022年3月获中国国家药监局批准用于治疗胆管癌，2022年8月获FDA批准用于治疗骨髓/淋巴肿瘤，2023年3月再次获日本厚生劳动省批准用于治疗骨髓/淋巴肿瘤[152][154][157][158] 血液学和肿瘤学业务合作情况 - 公司与诺华合作，诺华获鲁索替尼在美以外所有血液学和肿瘤学适应症的独家开发和商业化权利[124] - 2009年11月公司与诺华达成合作和许可协议，诺华获得鲁索替尼和某些备用化合物在血液学和肿瘤学适应症的美国以外独家开发和商业化权利，以及MET抑制剂卡马替尼和某些备用化合物在所有适应症的全球独家开发和商业化权利[236] - 2018年12月公司与Innovent达成研究合作和许可协议，Innovent获得佩米替尼和临床阶段候选产品parsaclisib在中国大陆、香港、澳门和台湾的血液学和肿瘤学适应症的独家开发和商业化权利[238] - 2021年8月公司与InnoCare Pharma Limited的子公司达成合作和许可协议，该子公司获得tafasi​​tamab在中国大陆、香港、澳门和台湾的血液学和肿瘤学的开发和独家商业化权利[239] 前瞻性陈述与风险提示 - 报告包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述，实际结果可能与预测有重大差异[109][112] - 公司业务面临众多风险，如依赖JAKAFI收入、产品报销问题、竞争等[118] 疾病患者数据 - 美国MF患者估计在16000至18500人之间，中高危患者占比80% - 90%[131] - 美国约25000名PV患者因对羟基脲反应不足或不耐受而病情未得到控制[136] - III或IV级类固醇难治性急性GVHD患者12个月生存率为50%或更低，美国每年类固醇难治性急慢性GVHD发病率约为3000例[141] - 美国、欧洲和日本估计有2000 - 3000例FGFR2融合或重排的胆管癌患者[155] - 美国约有1000万被诊断患有特应性皮炎的青少年和成年患者[190] - 美国至少有150万被诊断患有白癜风的患者，约85%为非节段型白癜风患者[193] - 类风湿关节炎估计影响全球约1%的人口[214] - 全球每年超过200万人受NSCLC影响，约3 - 4%的NSCLC患者肿瘤存在导致MET外显子14跳跃的突变[230] 产品疗效数据 - COMFORT - I试验中JAKAFI治疗患者三年生存率为70%，安慰剂组为61%；COMFORT - II试验中JAKAFI治疗患者三年生存率为79%，最佳可用治疗组为59%[134] - JAKAFI治疗MF患者疲劳反应率为35%，安慰剂组为14%[136] - RESPONSE试验80周时，83%的JAKAFI治疗患者仍在接受治疗，32周有反应者中76%维持反应[138] - RESPONSE - 2研究中JAKAFI维持血细胞比容控制率为62.2%，最佳可用治疗组为18.7%[139] - REACH1研究中类固醇难治患者使用JAKAFI总体缓解率为57%，完全缓解率为31%[142] - REACH3研究中JAKAFI治疗慢性GVHD至第7周期第1天总体缓解率为70%，最佳可用治疗组为57%[143] - L - MIND研究中MONJUVI联合来那度胺治疗r/r DLBCL客观缓解率为55%，完全缓解率为37%[146] - FIGHT - 202研究中，PEMAZYRE单药治疗FGFR2融合或重排胆管癌患者的总缓解率为36%，中位缓解持续时间为9.1个月[156] - 2021年12月，阿昔替尼单抗单药治疗复发性或难治性慢性移植物抗宿主病的I/II期试验更新数据显示总缓解率为68% [166] - 2023年7月，AGAVE - 201试验中阿昔替尼单抗在0.3mg/kg每两周一次给药剂量下总缓解率为74%，60%的缓解患者一年后仍有缓解[167] - OPZELURA治疗特应性皮炎的两项III期研究中，第8周达到研究者整体评估治疗成功的患者比例分别为53.8%（TRuE - AD1）和51.3%（TRuE - AD2），而对照组分别为15.1%（TRuE - AD1）和7.6%（TRuE - AD2）[191] - OPZELURA治疗特应性皮炎的两项III期研究中，第8周瘙痒数值评分量表降低≥4分的患者比例分别为52.2%（TRuE - AD1）和50.7%（TRuE - AD2），而对照组分别为15.4%（TRuE - AD1）和16.3%（TRuE - AD2）[191] - OPZELURA治疗白癜风的两项III期研究中，第24周面部白癜风面积评分指数改善>75%的患者比例为29.9%，第52周约为50%[194] - 2023年2月，评估povorcitinib治疗化脓性汗腺炎的II期研究52周结果显示，22 - 29%的患者达到HiSCR100[203] - 2023年3月，评估povorcitinib治疗广泛性白癜风的IIb期研究36周结果显示，第24周接受povorcitinib治疗的患者在总白癜风面积评分指数上的改善优于安慰剂组[204] - 2023年10月，评估Opzelura乳膏治疗非节段型白癜风的长期扩展数据汇总分析结果显示，初始治疗6个月面部或全身复色有限或无复色的患者，继续治疗长达两年后复色情况改善[196] - baricitinib治疗成人重度斑秃的BRAVE - AA1和BRAVE - AA2两项研究52周结果显示，40%的成年人头皮覆盖率至少达到80%[220] - capmatinib治疗METex14突变的转移性NSCLC患者，经BIRC评估，治疗初治患者（n = 28）和既往治疗患者（n = 69）的确认总缓解率分别为68%和41%[227] - capmatinib治疗METex14突变的NSCLC患者，治疗初治患者（19例缓解者）的中位缓解持续时间为12.6个月，既往治疗患者（28例缓解者）为9.7个月[227] 产品审批与试验进展 - 2023年3月，FDA就鲁索替尼缓释片用于治疗某些类型的骨髓纤维化、真性红细胞增多症和移植物抗宿主病发出完整回复函[164] - 2021年7月，FDA就瑞替凡利单抗用于治疗肛门鳞状细胞癌的生物制品许可申请发出完整回复函，10月公司撤回该药物在肛门鳞状细胞癌的上市许可申请[174] - 2021年11月，公司公布口服PD - L1项目两种化合物INCB99280和INCB99318的I期临床安全性和有效性数据，两种药物均观察到肿瘤缩小且耐受性良好[176] - 2023年7月，公司启动两项评估INCB99280分别与阿昔替尼和伊匹木单抗联合用药的I期研究，以及两项评估INCB99280的II期研究[178] - 2023年7月，评估ruxolitinib乳膏治疗儿科特应性皮炎患者的III期试验（TRuE - AD3）达到主要终点[200] - 2023年7月启动两项povorcitinib的II期试验，分别针对中重度未控制哮喘患者和慢性自发性荨麻疹患者；10月公布povorcitinib治疗成人广泛性非节段型白癜风的IIb期临床试验52周积极数据[205] - 2022年11月收购Villaris Therapeutics公司；2023年7月INCA034460获得IND批准，10月宣布首例患者给药[206] - 2022年6月，FDA批准2mg和4mg剂量的OLUMIANT用于治疗成人重度斑秃，成为该适应症首个也是唯一的全身治疗药物[220] - 2020年5月，FDA批准capmatinib用于治疗肿瘤存在导致MET外显子14跳跃突变的转移性NSCLC成人患者[226] - 2022年6月，欧洲委员会批准capmatinib用于治疗既往接受过免疫治疗和/或铂类化疗后需要全身治疗、肿瘤存在导致MET外显子14跳跃改变的晚期NSCLC成人患者[229] 财务数据关键指标变化 - 2023年第三季度公司净收入为1.713亿美元，基本和摊薄后每股净收入为0.76美元，2022年同期净收入为1.128亿美元，基本每股净收入为0.51美元，摊薄后每股净收入为0.50美元；2023年前九个月净收入为3.965亿美元，基本每股净收入为1.77美元，摊薄后每股净收入为1.76美元，2022年同期净收入为3.122亿美元，基本每股净收入为1.41美元，摊薄后每股净收入为1.40美元[253] - 2023年第三季度总营收为9.19亿美元，2022年同期为8.233亿美元；2023年前九个月总营收为26.823亿美元，2022年同期为24.679亿美元[254] - 2023年第三季度JAKAFI产品收入增长，其中销量增加1610万美元，价格上涨60万美元；2023年前九个月JAKAFI产品净收入增长，销量增加9880万美元，价格上涨3810万美元[254] - 2023年前九个月MINJUVI产品净收入增长，主要是由于2023年第二季度确认了约600万美元与法国早期访问计划相关的先前递延收入[254] - 2023年第三季度和前九个月的里程碑和合同收入来自诺华合作和许可协议的500万美元监管里程碑；2022年前九个月的里程碑和合同收入来自诺华6000万美元、礼来7000万美元和Innovent 500万美元的监管里程碑[256] - 2023年1月1日销售津贴和应计项目余额为2.05727亿美元，9月30日为2.38385亿美元[257] - 截至2023年9月30日，公司就诉讼在资产负债表中预提约4290万美元，对OPZELURA毛销净收入扣除的影响约为6.6%[259] - 2023年第三季度和前九个月产品销售收入成本分别为6.01亿美元和18.52亿美元，2022年同期分别为5.46亿美元和14.78亿美元[263] - 2023年第三季度和前九个月研发费用分别为3.757亿美元和11.831亿美元，2022年同期分别为3.84亿美元和10.846亿美元[264] - 2023年第三季度和前九个月销售、一般和行政费用分别为2.679亿美元和8.674亿美元，2022年同期分别为2.665亿美元和7.293亿美元[267] - 2023年第三季度和前九个月收购相关或有对价公允价值变动分别为收益40万美元和损失1410万美元，2022年同期分别为收益2190万美元和1220万美元[268] - 2023年第三季度和前九个月与MorphoSys合作的tafasi​​tamab损益分担分别为损失110万美元和利润90万美元，2022年同期分别为损失180万美元和910万美元[269] - 2023年第三季度和前九个月利息收入及其他净额分别为4640万美元和1.219亿美元，2022年同期分别为1150万美元和1330万美元[270] - 2023年前九个月JAKAVI产品特许权使用费受外币汇率变动影响，第三季度有利，前九个月不利；OLUMIANT产品特许权使用费前九个月和第三季度均受不利影响[262] - 截至2023年9月30日，长期投资未实现（损失）收益总计9800万美元，2022年同期为亏损7.21亿美元[271] - 2023年第三季度和前九个月所得税拨备分别为6250万美元和1.667亿美元，2022年同期分别为3580万美元和1.363亿美元[271] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损4070万美元，可用现金、现金等价物和有价证券为35亿美元[273] - 2023年前九个月经营活动提供的净现金为3.488亿美元，2022年同期为6.863亿美元[274] - 2023年前九个月投资活动使用的净现金为5320万美元，2022年同期为5760万美元[275] - 2023年前九个月融资活动使用的净现金为2040万美元，2022年同期融资活动提供净现金170万美元[276] 其他财务相关情况 - 政府回扣和销售退回是销售津贴的重要组成部分，预计未来产品价格涨幅超过通胀率时，政府回扣和销售退回占比将继续上升，对净产品收入产生负面影响[258] - 2019年10月协议购买的5000万美元房产，因条件未满足不再推进，约560万美元相关资产已核销[277] - 2021年8月设立的5亿美元三年期高级无抵押循环信贷安排，截至2023年9月30日无未偿还借款[278] - 截至2023年9月30日，有价证券为2.892亿美元，若市场利率立即统一提高10%，公允价值下降不重大[282] 业务风险与挑战 - 公司主要产品JAKAFI的销售收入若无法维持或下降，业务可能受重大损害[287] - 国际市场报销谈判时间不确定，部分国家可能超12个月[292] - 第三方支付方挑战医疗产品价格，促使患者承担更多费用，增加产品毛利到净收入的扣除[293] - 公司与部分PBM协商OPZELURA返利协议，无法保证维持可接受的覆盖条款[294] - 公司依赖少数专业药房和批发商销售JAKAFI等产品，失去或销量大幅下降

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总产品收入同比增长25%,主要由Jakafi、Opzelura和欧洲新产品发售带动 [8] - Jakafi净产品收入同比增长14%,主要由于患者需求持续增长 [14] - Opzelura净产品收入为8000万美元,同比增长384%,主要由于新患者流入和覆盖范围扩大 [36][39] - 其他血液肿瘤和皮肤科产品净收入同比增长30%,主要由于Pemazyre和Minjuvi在美国以外市场的增长 [17][37] 各条业务线数据和关键指标变化 - Jakafi患者需求同比增长5%,新患者启动同比增长9% [14] - Opzelura在特应性皮炎和白癜风适应症的患者需求均有增长,其中白癜风患者需求主要来自复购 [15][16] - Minjuvi在美国的净产品收入同比增长2%,在美国以外市场的净产品收入同比增长198% [17] - Pemazyre净产品收入同比增长14%,其中5百万美元来自欧洲市场 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 欧洲Opzelura批准上市并在德国和奥地利上市,公司对欧洲市场前景持乐观态度 [89][90] - 美国Opzelura在特应性皮炎和白癜风适应症的患者需求均有增长,复购率也在提高 [62][63][113][114] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极拓展皮肤科业务,认为其未来5年将与肿瘤业务并驾齐驱 [128] - 公司正在开发多个新适应症的RUX软膏和Povorcitinib,以提高竞争力 [125][126][127] - 公司通过收购或授权等方式,正在寻找可以在2025-2026年为公司带来增长的新产品 [121] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Jakafi、Opzelura和欧洲新产品的增长前景持乐观态度 [8][15][89] - 管理层认为皮肤科业务未来有望成为公司重要的增长引擎 [128] - 管理层表示公司正在积极拓展管线,包括通过内部研发和外部合作的方式 [121][126][127] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Srdan Verstovsek 提问** 公司对并购的考虑和优先方向是什么,是更偏向免疫和炎症还是肿瘤领域? [117] **Herve Hoppenot 回答** 公司正在审慎考虑并购或授权合作的机会,关键是看目标产品是否有潜力在2025-2026年为公司带来增长。公司在免疫炎症和肿瘤领域都有兴趣,关键看产品的质量和时机。 [121] 问题2 **Reni Benjamin 提问** 公司如何看待皮肤科业务的未来发展,是否会成为公司的重要组成部分,还是未来可能会被分拆? [124][125] **Herve Hoppenot 回答** 公司认为皮肤科业务未来有望成为公司重要的增长引擎,公司正在积极拓展多个新适应症的管线,包括RUX软膏和Povorcitinib。公司将皮肤科业务和肿瘤业务并重发展,未来5年两者将并驾齐驱。 [126][127][128]

公司经营领域和产品 - 公司主要经营领域包括血液学/肿瘤学和炎症/自身免疫疾病[70] - 公司 hematology 和 oncology 领域拥有五款已批准产品，包括 JAKAFI (ruxolitinib), MONJUVI (tafasitamab-cxix)/MINJUVI (tafasitamab), PEMAZYRE (pemigatinib), ICLUSIG (ponatinib) 和 ZYNYZ (retifanlimab-dlwr)[71] - JAKAFI是公司首个在美国获得销售批准的产品，用于治疗中度或高风险的骨髓纤维化（MF）[73] - JAKAFI是口服JAK1和JAK2抑制剂，是公司JAK项目中最先进的化合物[73] - 公司与MorphoSys AG合作开发和商业化MorphoSys的抗CD19抗体tafasitamab，用于治疗B细胞恶性肿瘤[76] - PEMAZYRE是公司首个国际商业化的内部发现产品[79] - ICLUSIG是一种激酶抑制剂，已在欧盟获批用于治疗慢性髓细胞白血病和Ph+ ALL[82] - 公司与MacroGenics合作开发和商业化ZYNYZ，用于治疗MCC[83] 业务风险 - 公司依赖 JAKAFI/JAKAVI (ruxolitinib) 的收入，若无法维持或收入下降，业务可能受到重大损害[57] - 公司或合作伙伴若无法获得或维持预期水平的政府和第三方支付者对产品的覆盖和报销，将影响运营和财务状况[58] - 若无法建立和维持有效的销售、营销和分销能力，或与第三方达成协议，公司将无法成功推广产品[60] - 若未能遵守适用法律法规，可能失去产品上市批准或受到其他政府执法行动的影响[61] - 若产品使用对患者造成伤害或被认为对患者造成伤害，可能导致产品批准被撤销或受到昂贵的产品责任索赔[62] - 公司面临着对药物发现和开发努力的激烈竞争，若无法有效竞争，商业机会将减少或消失[64] - 公司依赖他人生产药物产品和药物候选品，可能导致药物供应限制、临床试验延迟、成本增加和撤销或拒绝监管批准[65] 新产品和研发项目 - Pemigatinib是一种针对FGFR1、FGFR2和FGFR3的有效选择性抑制剂，已在临床前研究中展示出活性[88] - Retifanlimab正在进行POD1UM-303试验，评估其与铂类化疗联合治疗肛管鳞状细胞癌的疗效[88] - 我们与Mirati Therapeutics, Inc.合作，研究INCB99280和adagrasib在KRASG12C突变实体瘤患者中的联合治疗[88] - INCB99280正在进行与阿昔替尼和伊匹利姆单抗的联合治疗Phase I研究[89] - INCB123667是一种针对CDK2的新型、有效且选择性的口服小分子抑制剂，已在体内抑制肿瘤生长[90] - INCA32459是一种LAG3xPD-1双特异性抗体，目前正在临床研究中评估[91] 市场扩展和合作关系 - 2020年5月，公司与诺华宣布FDA批准TABRECTA作为治疗NSCLC的首个特定靶向药物，MET外显子14剪接突变患者的总体反应率为68%[109] - 2018年12月，公司与Innovent Biologics, Inc.签订了研究合作和许可协议，Innovent获得了pemigatinib和parsaclisib在中国大陆等地区的独家开发和商业化权利[113] - 2020年1月，公司与MorphoSys AG签订了合作和许可协议，涵盖了MOR208（tafasitamab）的全球开发和商业化，公司在美国以外获得了独家商业化权利[115]

业绩总结 - Q1 2023净产品收入为6.93亿美元，同比增长14%[42] - Q1 2023 Jakafi产品收入为5.80亿美元，同比增长7%[42] - Q1 2023 Opzelura产品收入为5.7亿美元，同比增长343%[42] - Q1 2023总收入为8.09亿美元，同比增长10%[42] 用户数据 - Jakafi和Opzelura的商业更新显示总患者增长7%，预计2023年销售额范围为25.5亿至26.3亿美元[6] - Opzelura的销售额为57百万美元，同比增长343%，每周TRx增长强劲，Q1新增约6万名患者[10] - Minjuvi和Pemazyre在欧洲关键市场扩张，Q1'23净销售额为21百万美元（同比增长11%）[14] - Monjuvi销售同比增长11%，在美国的CCA和MLN中是符合条件患者的首选治疗方案[14] - Pemazyre在欧洲10个关键市场的推出正在进行中，Q1'23净销售额为22百万美元（同比增长25%）[14] 未来展望 - 2023 Jakafi产品预期净收入为25.5 - 26.3亿美元[44] - 2023 COGS预期为产品净收入的7-8%，研发费用预期为16.1 - 16.5亿美元[44] 新产品和新技术研发 - Opzelura和新产品推出推动了14%的产品收入增长，Opzelura的销售额为57百万美元，同比增长343%[5] - 2023年上市公司财报电话会议中，Hematology/Oncology领域有多个高潜力项目，包括Zilurgisertib和INCB57643等项目，数据将于2023年下半年公布[26] - CDK2和TGFβR2 x PD1项目在AACR上展示出潜在的抗肿瘤效果，INCB123667在CDK2抑制敏感肿瘤中表现出潜力，INCB33890在PD-1耐药小鼠模型中表现出强大的抗肿瘤效果[28] - 2023年将有重要更新，包括Ruxolitinib XR、Axatilimab、Parsaclisib + ruxolitinib等项目的数据公布，以及一些药物组合研究的启动和阶段2数据更新[29]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度产品收入同比增长14% [7] - Jakafi净销售额580百万美元,受到更高的扣减和340B采购增加的影响 [57] - 其他血液肿瘤产品净销售额57百万美元,同比增长17% [58] - Opzelura净销售额57百万美元,同比增长4.5倍,受到去年年底提前补充库存和更高的商业自付额和Medicaid使用率的影响 [59] - 总特许权使用费收入115百万美元,受到汇率不利影响 [60][61] 各条业务线数据和关键指标变化 - Jakafi患者需求强劲,新患者增长8%创历史新高 [17] - Opzelura处方量持续强劲增长,新患者数达60,000 [12] - Monjuvi销售额21百万美元,同比增长11% [27] - Minjuvi销售额7百万美元,已在6个欧洲主要市场获得报销 [27] - Pemazyre销售额21百万美元,其中5百万来自欧洲市场 [27] 各个市场数据和关键指标变化 - 欧洲批准Opzelura用于治疗非节段性白癜风,标签非常有利 [34][35][36] - 美国Opzelura在特应性皮炎和白癜风市场的推广进展良好,患者认知度和采用率较高 [21][22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将集中资源于8个最有潜力的项目,包括Opzelura、Povorcitinib和口服PD-L1等 [13][14] - 公司正在进入新的适应症,如Opzelura用于疥疮性结节和Povorcitinib用于哮喘和慢性自发性荨麻疹 [37][38][44] - 公司正在推进LIMBER项目下的ALK2和BET抑制剂的临床开发,以及CALR抗体的临床前研究 [24][50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Jakafi和Opzelura的全年销售前景保持乐观,并提高了Jakafi的下限指引 [7][11] - 公司认为Opzelura在特应性皮炎和白癜风市场的推广势头强劲,有望激活大量已诊断的白癜风患者 [21][22] - 公司将继续推进Opzelura、Povorcitinib等在皮肤病领域的开发,并加快推进CDK2和TGFBR2-PD1双特异性抗体等早期项目 [30][52][53] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Salveen Richter 提问** 对于Opzelura,第一季度毛利率下降的原因是什么?IQVIA数据与公司实际销售情况存在差异的原因是什么? [67] **Christiana Stamoulis 回答** 第一季度Opzelura毛利率下降主要有两个原因:1)商业自付额和免赔额的增加,这是季节性的;2)Medicaid使用率的上升,包括之前季度的结算。预计全年平均毛利率将在50%左右。IQVIA数据存在两个主要差异:1)包含了免费药品;2)存在一定程度的过度估计,这在新品上市时是常见的。[68][69][70][71] 问题2 **Steven Stein 回答** 对于ruxolitinib XR的CRL,FDA认为虽然AUC达到了生物等效性,但对于Cmax存在一些疑虑,可能会影响疗效。公司将与FDA合作确定下一步的路径。这不会影响BET和ALK2抑制剂的开发进度,这些项目将继续推进。[75][76] 问题3 **Steven Stein 回答** 对于LIMBER项目下的ALK2和BET抑制剂,公司计划在今年下半年发布更多临床数据。ALK2目前正在400mg剂量水平联合ruxolitinib进行研究,未观察到剂量限制性毒性,并观察到了一些血红蛋白改善。BET抑制剂在单药和联合疗法中均显示出脾脏缩小、症状改善和血红蛋白改善的迹象。公司将在适当的会议上发布更多临床数据。[148][149][150][151][152][153][154][155][156][157][158][159]