公司重组与业务战略 - 2022年和2023年4月，公司分别实施2022年和2023年重组计划，优先开展对未来最具影响力的研发工作[115] 产品临床进展 - 2023年10月13日，公布rezpegaldesleukin治疗成人特应性皮炎1b期研究的最终疗效数据，治疗12周后，患者多项指标有剂量依赖性改善，且治疗后36周仍持续改善，耐受性良好[117] - 2023年10月下旬，启动rezpegaldesleukin治疗中重度特应性皮炎的2b期临床研究；2024年3月，启动其治疗重度至极重度斑秃的2b期临床研究[118] 特许权使用费交易 - 2012年，公司以1.24亿美元将CIMZIA®和MIRCERA®的特许权使用费权利出售给RPI Finance Trust [123] - 2020年12月，公司以1.5亿美元将MOVANTIK® / MOVENTIG®等产品的特许权使用费权利出售给Healthcare Royalty Management旗下实体，2024年3月4日，双方修订协议，公司获1500万美元以取消特许权使用费上限[124] - 2024年3月4日，公司与HCR修订协议，取消特许权使用费上限，获得1500万美元付款[129][150] 财务资金状况 - 截至2024年3月31日，公司估计有营运资金至少可支持未来12个月的业务计划，现金及有价证券投资约为3.26亿美元[125] - 截至2024年3月31日，公司现金和可交易证券投资约3.26亿美元，预计有足够营运资金支持未来至少十二个月业务计划[148][150] - 公司部分可交易证券投资可能因信贷市场不利发展而流动性降低，但目前未出现流动性问题，剩余现金和可交易证券投资预计至少能满足未来12个月现金需求[155] 财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度产品销售为603.4万美元，较2023年增加131.6万美元，增幅28% [127] - 2024年第一季度非现金特许权使用费收入为1550.8万美元，较2023年减少135.3万美元，降幅8% [127] - 2024年第一季度许可、合作及其他收入为9.7万美元，较2023年增加8.2万美元，增幅547% [127] - 2024年第一季度净亏损为3680.2万美元，较2023年减少1.00216亿美元，降幅73% [127] - 2024年和2023年截至3月31日的三个月，公司分别计提存货可变现净值准备100万美元和70万美元，截至2024年3月31日累计计提240万美元，预计2024年还会增加[129] - 预计2024年全年非现金特许权使用费收入和非现金利息支出将因UCB特许权使用费率下降和负债余额降低而减少[130] - 2024年截至3月31日的三个月研发费用较2023年同期下降，主要因员工成本、相关设施成本和NKTR - 255开发费用减少，但预计2024年全年研发费用将增加，主要因rezpegaldesleukin两项2b期试验费用增加[132] - 2023年公司将旧金山员工数量减少约60%，预计2024年全年员工成本和设施相关成本分配将减少[133] - 2024年截至3月31日的三个月，一般及行政费用较2023年同期略有下降，预计2024年全年也会略有下降[142][143] - 2024年和2023年截至3月31日的三个月，重组、减值和终止项目成本分别为97.5万美元和2119.3万美元[145] - 2023年截至3月31日的三个月，公司因股价和市值持续大幅下跌，注销了所有商誉[146] - 2024年和2023年第一季度经营活动所用现金流分别为4790万美元和5190万美元，预计2024年经营活动所用现金流将增加[156] - 2024年和2023年第一季度投资活动中投资的到期和销售净额分别为1940万美元和4100万美元，用于支持运营[157] - 2024年第一季度除三项融资活动外，融资活动现金流不显著[158] - 公司其他投资活动在报告期内不显著[157] 各产品研发费用变化 - 2024年截至3月31日的三个月，rezpegaldesleukin研发费用因两项2b期试验启动而增加，预计2024年全年成本将显著增加；NKTR - 255研发费用因开发活动减少而下降，预计2024年全年也会下降；NKTR - 0165研发费用因开展IND启用研究而增加，预计2024年全年也会增加[134][135][136] 公司面临的风险与不确定性 - 公司业务面临rezpegaldesleukin和NKTR - 255的临床和监管结果、产品销售水平、新合作交易、费用超预期、现金收入低于预期等不确定性和风险[152] - 公司无信贷安排或其他承诺资本来源，未来融资的可用性和条款取决于药物开发计划的成败、临床研究结果、监管批准和商业成功以及资本市场状况[153] - 公司正寻求转租实验室和办公空间，但旧金山湾区办公和生命科学租赁市场受经济不确定性和疫情后工作习惯改变影响，转租存在不确定性[154] 市场风险情况 - 2024年3月31日的市场风险与2023年12月31日年度报告中讨论的相比无重大变化[162] 财务报表编制说明 - 财务报表编制需管理层根据历史经验和合理假设进行估计和判断，实际结果可能与估计不同[159][160]

财务数据关键指标变化 - 2024年3月31日现金及有价证券投资为3.26亿美元，2023年12月31日为3.294亿美元[2] - 2024年第一季度收入为2160万美元，与2023年第一季度持平[4] - 2024年第一季度总运营成本和费用为5710万美元，2023年第一季度为1.563亿美元[5] - 2024年第一季度研发费用为2740万美元，2023年第一季度为3050万美元[6] - 2024年第一季度一般及行政费用为2010万美元，2023年第一季度为2110万美元[6] - 2024年第一季度终止项目的重组、减值及其他成本为100万美元，2023年第一季度为2120万美元[7] - 2024年第一季度净亏损为3680万美元，摊薄后每股亏损0.19美元，2023年第一季度净亏损为1.37亿美元，摊薄后每股亏损0.73美元[8] 融资情况 - 2024年3月公司与TCG Crossover Fund达成证券购买协议，私募融资总收益约3000万美元[12] 业务项目进展 - REZPEG两项2b期研究预计在2025年上半年公布顶线数据[3] - 公司新型靶向TNFR2受体的双价抗体预计明年进入临床[3]

文章核心观点 Nektar Therapeutics将于2024年5月9日美股收盘后公布2024年第一季度财报，公司CEO将主持财报电话会议 [1] 财报公布及会议信息 - 公司将于2024年5月9日美股收盘后公布2024年第一季度财报 [1] - 公司总裁兼首席执行官Howard Robin将主持财报电话会议，会议于美国东部时间下午5点/太平洋时间下午2点开始 [1] - 新闻稿和电话会议的直播音频可通过Nektar网站主页和投资者板块的链接获取，电话会议网络直播回放至2024年6月9日 [2] - 参加电话会议需在Nektar收益电话会议注册页面预注册，注册者将收到拨入信息和PIN码 [3] 公司业务信息 - Nektar Therapeutics是临床阶段生物技术公司，专注开发治疗自身免疫和慢性炎症疾病潜在免疫功能障碍的疗法 [4] - 公司领先候选产品rezpegaldesleukin正在两项2b期临床试验中评估，分别针对特应性皮炎和斑秃 [4] - 公司管线还包括临床前候选产品NKTR - 0165，以及与合作伙伴正在多项临床试验中评估的NKTR - 255 [5] 联系方式 - 投资者联系Nektar Therapeutics的Vivian Wu，电话(628) 895 - 0661 [6] - 媒体联系Argot Partners的David Rosen，电话(212) 600 - 1902，邮箱[email protected] [6]

公司业务 - Nektar Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于在免疫疗法领域发现和开发创新药物[145] - 公司运营在一个业务领域，专注于利用技术平台开发新型药物候选品[314] 产品开发 - Rezpegaldesleukin是一种潜在的首创性解决方案药物，旨在通过激活抑制性免疫细胞来平衡免疫系统[145] - NKTR-255是一种旨在激活人体先天和适应性免疫力以对抗癌症的生物制剂[145] - Nektar Therapeutics正在进行TNFR2抗体候选药物的前临床开发，以治疗自身免疫性疾病[148] 合作与研究 - Nektar Therapeutics与Merck KGaA合作评估NKTR-255与avelumab在患有尿路上皮癌的患者中的维持疗法[147] - Nektar Therapeutics与AbelZeta Pharma, Inc.合作研究NKTR-255与其C-TIL051在晚期非小细胞肺癌患者中的联合应用[147] 财务状况 - 公司预计有足够的营运资金支持当前业务计划至少未来12个月[153] - 公司2023年的产品销售收入为20,681千美元，较上一年略有增长[227] - 公司2023年的营运亏损为263,684千美元，较上一年有所改善[227] - 公司2023年的净亏损为276,056千美元，较上一年有所减少[227] - 公司2023年的股东权益为130,987千美元，较上一年大幅下降[228] - 公司2023年度经营活动现金流净额为负192,606,000美元[230] - 公司2023年底现金及现金等价物为35,277,000美元[230] - 公司2023年底现金及市场证券投资总额约为3.294亿美元[232]

财务数据和关键指标变化 - 2023年全年收入为90.1百万美元 [39] - 2023年第四季度收入为23.9百万美元 [39] - 2023年全年运营成本和费用为353.8百万美元 [40] - 2023年第四季度运营成本和费用为57.4百万美元 [40] - 2023年全年非运营费用为12.6百万美元 [40] - 2023年第四季度非运营费用为8.6百万美元 [40] - 2023年全年净亏损为276.1百万美元,扣除商誉和其他减值费用后为164.3百万美元 [42] - 2023年第四季度净亏损为42.1百万美元 [42] - 公司预计2024年末现金和投资将在2-2.25亿美元之间 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要专注于免疫学和炎症领域的管线,包括REZPEG和NKTR-0165 [9][14] - REZPEG在阿托品性皮炎和脱发性斑秃的临床试验进展顺利,预计2025年上半年有重要数据催化剂 [11][12][23][24] - NKTR-0165是一种首创的TNFR2激动剂抗体,正在进行IND使能研究,计划2025年上半年提交IND申请 [14][33] - NKTR-255的肿瘤免疫治疗联合疗法正在进行临床试验,计划2023年下半年发布数据 [35][36][37] 各个市场数据和关键指标变化 - 阿托品性皮炎在美国有3000万患者 [10] - 脱发性斑秃在美国有700万患者,全球有1.6亿患者 [12] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将重点发展免疫学和炎症领域的管线,特别是REZPEG和NKTR-0165 [9][14] - REZPEG有望成为阿托品性皮炎和脱发性斑秃的创新生物药,与现有疗法相比具有更好的疗效和安全性 [19][20][21][26][27] - NKTR-0165作为一种首创的TNFR2激动剂抗体,有望成为治疗多发性硬化症、溃疡性结肠炎等自身免疫疾病的新疗法 [30][32] - 公司正在寻求与其他公司合作开发NKTR-255的肿瘤免疫治疗联合疗法 [35][37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2023年是公司的关键转折点,重点发展免疫学和炎症领域 [9] - REZPEG有望成为阿托品性皮炎和脱发性斑秃的颠覆性疗法,提供更好的疗效和安全性 [19][20][21][26][27] - NKTR-0165作为一种首创的TNFR2激动剂抗体,有广阔的适应症前景 [30][32] - 公司财务状况良好,现金储备可支持关键临床试验数据的产生 [43][44] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Cheng Li 提问** 询问REZPEG阿托品性皮炎临床试验的患者和医生反馈,以及目前的招募进度 [50][51] **Mary Tagliaferri 回答** 医生对REZPEG的快速起效、深度疗效和持久疗效反馈良好,目前的招募进度符合预期 [52][53][54] 问题2 **Kambiz Yazdi 提问** 询问脱发性斑秃临床试验的具体设计,如临床试验地点、患者特征等 [58][59] **Mary Tagliaferri 回答** 试验将在美国、加拿大和波兰进行,主要招募既往未接受JAK抑制剂治疗的重度和极重度脱发性斑秃患者 [60] 问题3 **Julian Harrison 提问** 询问REZPEG在阿托品性皮炎中12周以后的疗效表现,以及与Lilly的诉讼进展 [70][71] **Mary Tagliaferri 和Howard Robin回答** 预计延长诱导期至16周后,REZPEG的疗效会进一步提升;Lilly诉讼目前正在法院推进,双方将在3个月内进行调解 [72][73]

营收情况 - 2023年第四季度，Nektar Therapeutics的营收为2,390万美元，较2022年第四季度的2,200万美元有所增长[3] - 2023年全年，Nektar Therapeutics的营收为9,010万美元，较2022年的9,210万美元略有下降[3] 研发费用 - 2023年第四季度，Nektar Therapeutics的研发费用为2,990万美元，较2022年第四季度的3,470万美元有所下降[6] - 2023年全年，Nektar Therapeutics的研发费用为1,142万美元，较2022年的2,183万美元大幅下降[6] 营运成本和费用 - 2023年第四季度，Nektar Therapeutics的总营运成本和费用为5,740万美元，较2022年第四季度的7,450万美元有所下降[4] - 2023年全年，Nektar Therapeutics的总营运成本和费用为3,538万美元，较2022年的4,682万美元有所下降[4] 净亏损情况 - 2023年第四季度，Nektar Therapeutics的净亏损为4,210万美元，较2022年第四季度的5,970万美元有所减少[9] - 2023年全年，Nektar Therapeutics的净亏损为2,761万美元，较2022年的3,682万美元有所减少[9] 融资与研究 - 2023年3月，Nektar Therapeutics与TCG Crossover Fund达成证券购买协议，通过私募融资募集约3,000万美元[10] - 2023年10月，Nektar Therapeutics启动了rezpegaldesleukin在中度至重度特应性皮炎患者中的2b期研究，预计将于2025年上半年公布初步数据[13] 产品销售与未来展望 - 2023年第四季度，NEKTAR THERAPEUTICS的产品销售额为5,483,000美元，较去年同期增长了25.2%[25] - 未来预期销售未来版税相关的非现金版税收入为18,061,000美元，较去年同期增长了2.5%[25] 研发支出 - 研发支出为29,942,000美元，较去年同期减少了13.9%[25]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第三季度末拥有3.73亿美元的现金和投资,无债务 [52] - 公司预计将在2023年底拥有至少3.2亿美元的现金和投资,略高于之前预测的3.15亿美元 [52] - 公司在2023年第三季度录得1000万美元的非现金减值费用,导致每股净亏损增加0.05美元 [54] - 公司预计2023年全年重组、减值和终止计划成本将为5000万美元至5500万美元,其中包括3700万美元的非现金减值费用 [54] - 公司预计2023年全年一般及行政费用将在8000万美元至8500万美元之间,其中包括1500万美元至2000万美元的非现金折旧和股票补偿费用 [56] - 公司预计2023年全年GAAP收入将在8000万美元至9000万美元之间,其中包括6500万美元至7000万美元的非现金版税收入和1500万美元至2000万美元的产品销售收入 [55] - 公司预计2023年全年GAAP研发费用将在1.05亿美元至1.15亿美元之间,其中包括1500万美元至2000万美元的非现金折旧和股票补偿费用 [56] - 公司预计2023年全年非现金利息费用将在2000万美元至2500万美元之间 [56] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司没有披露各业务线的具体数据和指标变化 各个市场数据和关键指标变化 - 公司没有披露各市场的具体数据和指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进REZPEG在特应性皮炎和脱发性斑秃的临床开发 [10][36][38] - REZPEG展现出良好的疗效和安全性,有望成为一种新的生物制剂治疗选择 [14][27][28] - 公司认为REZPEG的调节性T细胞机制有望在多种自身免疫性皮肤疾病中发挥作用 [32][33][39] - 公司正在推进TNFR2激动剂抗体的临床前研究,计划于2024年提交IND申请 [42][43] - 公司正在探索NKTR-255在细胞治疗中的应用,与CBMG合作开展联合治疗的临床试验 [46][48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对REZPEG在特应性皮炎和脱发性斑秃治疗中的前景表示乐观 [14][17] - 管理层认为REZPEG的调节性T细胞机制为其在多种自身免疫性皮肤疾病中的应用奠定了良好基础 [32][33][34] - 管理层表示公司的财务状况良好,有足够的现金储备支持未来的临床开发计划 [21][53] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jay Olson 提问** 询问公司对REZPEG在特应性皮炎II期临床试验的预期,包括患者入组进度和完成时间 [59] **Mary Tagliaferri 回答** 公司已与30多家欧洲临床研究机构进行了接触,研究者对REZPEG的机制和应用表现出广泛的热情 [61][62][63][64] 公司有信心能够按计划完成该临床试验,并于2025年上半年公布主要结果 [64] 问题2 **Jay Olson 提问** 询问公司对REZPEG在脱发性斑秃II期临床试验的设计和预期 [65] **Mary Tagliaferri 回答** 公司将评估两种剂量的REZPEG与安慰剂的疗效,主要评估36周时的疗效指标 [68] 公司希望REZPEG能够在疗效方面至少与JAK抑制剂相当,但在安全性、耐受性和不良反应方面有所改善 [68] 问题3 **Charles Ferranti 提问** 询问公司对NKTR-255的战略合作伙伴关系的预期时间表,以及PEG-CSF1项目的进展情况 [73] **Howard Robin 和 Jonathan Zalevsky 回答** 公司正在与多家公司就NKTR-255进行合作洽谈,但具体时间表尚未确定 [75] 公司目前将重点放在TNFR2激动剂项目上,PEG-CSF1项目将在未来进行 [78][79]

公司与礼来合作情况 - 2017年公司与礼来达成全球许可协议，获1.5亿美元初始付款，有资格获最多2.5亿美元开发和监管里程碑付款[129] - 礼来开展的rezpegaldesleukin治疗系统性红斑狼疮2期研究未达主要终点，但中剂量组患者SLEDAI - 2K评分较安慰剂有所改善[129] - 2023年4月27日公司宣布从礼来重新获得rezpegaldesleukin全部权利，合作协议终止[130] 产品特许权使用费出售情况 - 2012年公司以1.24亿美元将CIMZIA®和MIRCERA®的特许权使用费权利出售给RPI Finance Trust [138] - 2020年12月公司以1.5亿美元将MOVANTIK® / MOVENTIG®等产品的特许权使用费权利出售给HealthCare Royalty Management管理的实体，若HCR在2025年12月31日前收到2.1亿美元特许权使用费，所有未来特许权使用费将归公司，若未达到则为2.4亿美元[138] 产品临床研究进展 - 修正后的rezpegaldesleukin 1b期特应性皮炎研究数据显示，24µg/kg剂量治疗12周，平均EASI评分改善83%，p值为0.002，EASI - 75缓解率为41%[131] - 公司正在开展NKTR - 255多项临床研究，包括单药或与其他药物联用治疗多种癌症[133] - 公司计划在2023年底使领先的TNFR2激动剂抗体候选药物达到IND准备状态，以便在2024年提交首次临床研究的新药研究申请[134] - 公司已启动rezpegaldesleukin治疗中度至重度特应性皮炎的2b期研究，并计划在2023年底或2024年初启动治疗斑秃的新2b期研究[130] - 公司计划在2023年底或2024年初启动rezpegaldesleukin治疗斑秃的2b期研究[148] 公司重组计划情况 - 2022年和2023年4月，公司分别实施2022年和2023年重组计划，优先开展对公司未来影响最大的关键研发工作[127] - 2022年公司完成约70%员工的裁员，2023年4月宣布将旧金山员工减少约60%，6月基本完成[147][155] - 2022年公司将当时员工数量减少约70%，2023年将旧金山员工数量减少约60%[156] 财务数据关键指标变化（按季度和九个月统计） - 截至2023年9月30日的三个月，产品销售额为5822美元，较2022年增长853美元，增幅17%；总收入为24144美元，较2022年增长519美元，增幅2%[140] - 截至2023年9月30日的九个月，产品销售额为15198美元，较2022年减少771美元，降幅5%；总收入为66237美元，较2022年减少3795美元，降幅5%[140] - 截至2023年9月30日的三个月，商品销售成本为12431美元，较2022年增长7459美元，增幅150%；总运营成本和费用为69008美元，较2022年减少8918美元，降幅11%[140] - 截至2023年9月30日的九个月，商品销售成本为26485美元，较2022年增长11083美元，增幅72%；总运营成本和费用为296410美元，较2022年减少97319美元，降幅25%[140] 财务特殊事项 - 2023年第三季度，公司为阿拉巴马州亨茨维尔制造工厂生产的某些批次产品计提了370万美元的存货跌价准备[143] - 由于终止bempegaldesleukin项目，2023年前九个月研发费用较2022年同期减少2960万美元[146] - 2022和2023年重组计划使2023年第三季度和前九个月研发费用分别较2022年同期减少880万美元和4530万美元[147] - 因重组计划，2023年第三季度和前九个月的一般及行政费用较2022年同期减少，预计2023年全年也将大幅减少[155] 公司资金及现金流情况 - 截至2023年9月30日，公司现金和可交易证券投资约为3.727亿美元[161] - 2023年和2022年前九个月经营活动使用的现金流量分别为1.456亿美元和2.463亿美元[169] - 2023年和2022年前九个月投资活动中投资的到期和销售净额分别为1.216亿美元和3.31亿美元[172] - 2022年前九个月购买物业、厂房和设备支付520万美元，2023年前九个月购买金额不重大[172] 2022 - 2023年费用预计情况 - 2022年全年bempegaldesleukin项目收尾费用为3170万美元，预计2023年将显著降低[163] - 2022年遣散费和福利费用为3090万美元，预计2023年约为800万美元[163] - 2022年非现金减值费用为6580万美元，主要是第三街租赁空间[163] - 2022年出售物业、厂房和设备净收益为330万美元，预计2023年不会有重大损益[163] - 2022年合同终止和其他重组费用为1090万美元，2023年可能会有额外费用但无法估计[163]

财务数据和关键指标变化 - 公司2023年第二季度现金和投资总额为4.094亿美元,无债务,预计2023年底现金和投资将超过3.15亿美元 [70][78] - 公司2023年全年GAAP收入预计在8000万至9000万美元之间,其中6500万至7000万美元为非现金版税收入,1500万至2000万美元为产品销售收入 [75] - 公司2023年全年GAAP研发费用预计在1.05亿至1.15亿美元之间,其中包括1500万至2000万美元的非现金折旧和股票补偿费用 [76][77] - 公司2023年全年GAAP管理费用预计在7500万至8000万美元之间,其中包括1500万至2000万美元的非现金折旧和股票补偿费用 [77] - 公司2023年全年非现金利息费用预计在2000万至2500万美元之间 [78] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进免疫学领域的两个早期研发项目:TNFR2激动剂抗体和CSF1项目,计划2024年提交至少一个项目的IND申请 [51][52][53][54][55][59] - 公司正在继续进行NKTR-255在实体瘤和血液肿瘤中的两项II期临床试验,与默克KGaA合作的膀胱癌试验预计2024年下半年进行首次中期分析 [61][62][63][64][65][66][67][68][69] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司的重点项目REZPEG针对的是湿疹(AD)市场,美国有1600万人患有AD,其中75%为中重度患者,2021年生物制剂销售额接近50亿美元 [22][23][24] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将重点发展免疫学项目,特别是REZPEG,计划在2024年和2025年获得重要的II期临床试验数据催化剂,资金可支持至少到2026年中期 [13][14][15][16] - REZPEG是一种首创的调节性T细胞疗法,与现有的IL-13疗法相比具有独特的作用机制,可能提供更持久的疗效,有望成为湿疹治疗的颠覆性疗法 [20][21][30][31][40][41][42][43][44] - 公司计划在未来几周内举行投资者会议和专家会议,介绍REZPEG的新数据和II期临床试验设计 [49] - 公司正在积极推进TNFR2激动剂抗体和CSF1项目,认为这些新机制在自身免疫疾病治疗中具有广阔前景 [51][52][53][54][55][56][57][58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司发现Eli Lilly之前公布的REZPEG临床数据存在严重错误,已聘请独立统计公司重新分析原始数据,确认了错误并更正了数据 [18][33][34][35] - 更正后的REZPEG湿疹数据显示,12周治疗可使EASI评分改善83%,EASI 75反应率达41%,且治疗开始后2周内即可见到明显疗效改善 [20][37][38][39] - 公司认为REZPEG具有独特的调节性T细胞机制,可能提供持久的疗效,与现有的IL-13疗法有明显差异,有望成为湿疹治疗的颠覆性疗法 [40][41][42][43][44] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Cheng Li 提问** 询问REZPEG在4周和6周时即可见到超过70%的EASI改善是否具有潜在的差异化优势,以及这对市场和临床意义的看法 [80][81] **JZ 回答** REZPEG在治疗开始后2周内即可见到明显的EASI改善,这对患者和临床预期来说都是一个很好的特点。这种快速缓解症状的能力是REZPEG的一大优势,与现有的IL-13疗法有明显差异。这种快速疗效改善加上持久的治疗效果,都体现了REZPEG独特的调节性T细胞机制的优势 [84][85][86][87] 问题2 **Mara Goldstein 提问** 公司是否需要就REZPEG数据错误向FDA报告,以及关于公司提起的诉讼的下一步计划 [101][102] **Mary 回答** 公司将在临床研究报告中向FDA全面报告更正后的REZPEG数据 [104] **Howard 回答** 公司对Lilly的诉讼非常重视,因为REZPEG本可能在1年前就进入II期湿疹试验。公司聘请了知名的独立统计公司重新分析原始数据,得出了与公司一致的结果。但具体诉讼的进展公司不会过多评论 [105][106][107] 问题3 **Kambiz Yazdi 提问** 为什么公司选择在生物制剂治疗naive的患者中进行REZPEG的II期试验 [108] **JZ 回答** 公司希望在I期试验的基础上,继续在相同的患者群体中开展II期试验,以建立更多的数据支持。同时,公司也认为REZPEG的调节性T细胞机制应该在既往接受生物制剂治疗的患者中也能发挥作用,未来也会考虑在这一人群中开展试验 [110][111][112][113]

公司合作交易情况 - 2017年公司与礼来达成全球许可协议，获1.5亿美元初始付款，最多可再获2.5亿美元开发和监管里程碑付款[56] - 2023年4月27日公司从礼来重新获得rezpegaldesleukin全部权利，后续承担所有开发成本[56] - 2012年公司以1.24亿美元将CIMZIA®和MIRCERA®的特许权使用费权利出售给RPI Finance Trust[59] - 2020年12月公司以1.5亿美元将MOVANTIK® / MOVENTIG®等产品的特许权使用费权利出售给HealthCare Royalty Management旗下实体，若HCR在2025年12月31日前收到2.1亿美元特许权使用费，或未达2025年阈值但收到2.4亿美元，未来特许权使用费将回归公司[60] - 公司过去从合作协议等交易中获得重大款项，包括与BMS的19亿美元总对价、BMS的开发成本报销以及礼来为rezpegaldesleukin合作协议支付的1.5亿美元预付款[86] 产品疗效数据情况 - 2023年8月7日宣布礼来此前公布的rezpegaldesleukin疗效数据计算错误，修正后24 µg/kg剂量治疗12周，EASI评分平均改善83%，p值0.002，EASI - 75缓解率41%[57] 公司资金储备情况 - 截至2023年6月30日，公司现金和可交易证券投资约4.094亿美元，估计营运资金至少可支持未来十二个月业务计划[61] - 截至2023年6月30日，公司现金及可交易证券投资约为4.094亿美元，预计营运资金至少可支持未来十二个月的业务计划[86] 2023年第二季度财务数据关键指标变化 - 2023年第二季度产品销售465.8万美元，较2022年减少65.4万美元，降幅12%[63] - 2023年第二季度研发费用2968.1万美元，较2022年减少1305.9万美元，降幅31%[63] - 2023年第二季度总运营成本和费用7109.8万美元，较2022年减少1.03323亿美元，降幅59%[63] - 2023年第二季度净亏损5112.2万美元，较2022年减少1.07946亿美元，降幅68%[63] 2023年上半年财务数据关键指标变化 - 2023年上半年总营收4.2093亿美元，较2022年的4.6407亿美元下降9%，其中产品销售9376万美元，下降15%，非现金版税收入3.2693亿美元，下降3%，许可、合作及其他收入24万美元，下降98%[65] - 2023年上半年总运营成本和费用22.7402亿美元，较2022年的31.5803亿美元下降28%，其中商品销售成本1.4054亿美元，增长35%，研发费用6.015亿美元，下降60%，一般及行政费用3.895亿美元，下降19%，重组、减值及终止项目成本3.7747亿美元，下降65%，商誉减值7.6501亿美元[65] - 2023年上半年运营亏损1.85309亿美元，较2022年的2.69396亿美元下降31%[65] - 2023年上半年非运营净收入（支出）为 - 2941万美元，较2022年的2.0161亿美元下降115%[65] - 2023年上半年所得税前亏损1.8825亿美元，较2022年的2.49235亿美元下降24%，净亏损1.8814亿美元，较2022年的2.49461亿美元下降25%[65] 研发费用减少原因 - 2022年4月公司与BMS决定停止bempegaldesleukin开发，2023年上半年研发费用因该项目终止减少2960万美元，因2022年和2023年重组计划分别减少650万美元和3650万美元[73] 公司人员调整情况 - 2022年公司完成约70%员工裁员，2023年4月宣布减少旧金山约60%员工，预计2023年全年研发和一般及行政费用较2022年显著下降[73][76] 项目费用预计变化情况 - 2022年全年bempegaldesleukin项目收尾费用3170万美元，预计2023年全年显著降低；2022年遣散和福利费用3090万美元，预计2023年约770万美元[78][79] 资产减值及收益情况 - 2022年全年使用权资产和物业、厂房及设备减值6580万美元，2023年上半年主要是使命湾大道南段和第三街办公及实验室空间减值[80] - 2022年全年物业、厂房及设备出售净收益3300万美元，预计2023年不会有重大收益或损失；2022年全年合同终止及其他重组费用1090万美元，2023年可能有额外费用但无法估计[81][82] 商誉情况 - 2023年第一季度公司注销了全部商誉，商誉主要来自2001年和2005年对Shearwater Corp.和Aerogen, Inc.的收购[83] 开发衍生负债处理情况 - 2022年第一季度公司因决定停止bempegaldesleukin的开发，将开发衍生负债的公允价值减记为零并确认收益[84] 利息收入情况 - 由于利率上升，2023年上半年利息收入和其他收入（费用）净额较2022年同期增加，预计2023年全年也将增加[85] 现金流量情况 - 2023年和2022年上半年经营活动使用的现金流量分别为1.034亿美元和1.634亿美元，预计2023年经营活动现金使用量将减少[87] - 2023年和2022年上半年投资活动中，投资的到期和销售净额分别为6640万美元和2.194亿美元，用于支持运营；2022年上半年购买物业、厂房和设备支出500万美元，2023年上半年该支出不显著[88] - 2023年和2022年上半年融资活动产生的现金流量不显著[89] 会计政策及市场风险情况 - 除商誉减值外，公司关键会计政策和估计与2022年年报相比无重大变化[90] - 公司面临通胀风险，2023年6月30日的市场风险与2022年年报相比无重大变化[91]