文章核心观点 - 介绍Nektar Therapeutics 2024年第四季度及全年业绩、管线进展、2025年指引，还提及公司Zacks排名及其他生物科技股情况 [1][6][16] 第四季度业绩 - 调整后每股亏损15美分，高于Zacks共识预期的13美分，去年同期亏损22美分 [1] - 总营收同比增长22.2%至2920万美元，但低于Zacks共识预期的3900万美元 [2] - 产品销售额同比增长约134.7%至1290万美元，超Zacks共识预期的980万美元和模型预期的1040万美元 [4] - 非现金版税收入1620万美元，较去年同期下降约10.5%，但超Zacks共识预期的1520万美元和模型预期的1370万美元 [4] - 研发费用2870万美元，同比下降约4% [5] - 一般及行政费用同比下降1.2%至1710万美元 [5] 全年业绩 - 2024年营收9840万美元，同比增长9.2% [6] - 每股亏损58美分，窄于去年同期的1.45美元 [6] 股价表现 - 过去一年，公司股价下跌4.7%，行业下跌8.7% [3] - 3月12日，尽管业绩平平，因rezpeg进展良好，股价上涨7.2% [12] 管线进展 - 领先候选药物rezpegaldesleukin用于多种自身免疫和炎症性疾病，公司于2023年4月从礼来收回全部权利 [9] - 两项IIb期研究分别评估rezpeg治疗特应性皮炎和斑秃，2025年1月完成特应性皮炎研究患者入组，预计二季度公布顶线数据 [10] - 2025年2月完成斑秃研究患者入组，预计四季度公布顶线数据，同月与TrialNet达成新临床试验协议，评估rezpeg治疗新发1型糖尿病 [11] - 公司有两个TNFR2抗体和双特异性项目NKTR - 0165和NKTR - 0166处于临床前阶段，计划2025年下半年提交NKTR - 0165的新药研究申请 [13] 2025年指引 - 全年营收预计在4000 - 5000万美元，主要为非现金版税收入 [14] - 2024年12月出售亨茨维尔制造工厂后，不再记录产品收入和销售成本 [14] - 研发成本预计在1.1 - 1.2亿美元，一般及行政费用预计在6000 - 6500万美元 [15] - 预计2025年底现金和投资约1亿美元，可支持运营至2026年四季度 [15] Zacks排名及其他股票 - 公司目前Zacks排名为2（买入） [16] - 生物科技板块其他排名靠前股票有Jazz Pharmaceuticals和ANI Pharmaceuticals，目前Zacks排名均为1（强力买入） [16] - 过去60天，Jazz 2025年每股收益预期从22.06美元增至23.10美元，2026年从23.13美元增至23.51美元，过去一年股价上涨13.4% [17] - Jazz过去四个季度中三次盈利超预期，一次未达预期，平均惊喜率3.20% [18] - 过去60天，ANI Pharmaceuticals 2025年每股收益预期从5.54美元增至6.31美元，2026年从6.75美元增至6.90美元，过去一年股价下跌4.2% [18] - ANI Pharmaceuticals过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率17.32% [19]

财务数据和关键指标变化 - 2024年底公司现金及投资为2.691亿美元，资产负债表无债务 [34] - 2024年第四季度收入为2920万美元，全年收入为9840万美元 [35] - 2024年第四季度研发费用为2870万美元，全年为1.209亿美元；一般及行政费用第四季度为1710万美元，全年为7680万美元 [35] - 出售亨茨维尔制造工厂确认收益4040万美元；第四季度非现金利息费用为1020万美元，全年为2810万美元；第四季度净收入为730万美元，即每股基本和摊薄收益0.03美元；2024年全年净亏损1.19亿美元，即每股基本和摊薄亏损0.58美元 [35] - 2025年预计收入在4000万 - 5000万美元之间，主要包括非现金特许权使用费；研发费用预计在1.1亿 - 1.2亿美元之间；一般及行政费用预计在6000万 - 6500万美元之间；非现金利息费用预计在1500万 - 2000万美元之间；计划年底现金及投资约1亿美元 [36][37] 各条业务线数据和关键指标变化 自身免疫管线项目Respegg aldeslucan - RESOLVE AD试验：400名特应性皮炎患者试验于2023年10月开始招募，2024年完成，预计今年第二季度出数据 [7] - RESOLVE AA试验：90名斑秃患者试验于2024年3月开始招募，约一年完成，预计今年第四季度出数据 [7] 临床前项目 - TNFr2激动剂抗体项目NKTR - 165：IND启用研究正在进行，目标是2025年下半年提交IND申请；去年展示临床前数据，该抗体能选择性增强Treg细胞功能，有望用于治疗多种自身免疫疾病 [11][12] - 双特异性分子管线：计划下一季度首个双特异性分子进入IND启用研究，第二季度提名首个开发候选药物NKTR - 166 [12][29] IL - 15肿瘤学项目NKTR - 255 - 与多种癌症治疗结合展示潜力：与斯坦福CD19CD22 BICAR T细胞疗法结合，使B细胞急性淋巴细胞白血病患者12个月无复发生存率翻倍；增强复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者CD19导向CAR T疗法完全缓解率；与durvalumab结合，在局部晚期非小细胞肺癌患者中显示出改善淋巴细胞计数的潜力 [30][31][32] - 合作研究：继续与Abel Zeta合作评估其与肿瘤浸润淋巴细胞在晚期非小细胞肺癌中的应用；与默克合作开展JAVELIN膀胱混合研究，预计年中首次获得PFS数据 [33] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国有超1500万中重度特应性皮炎患者，不到10%符合生物治疗条件的患者接受治疗 [8] - 美国近700万人患有或将患斑秃，预计美国和欧洲治疗市场到2023年达52亿美元 [9] - 美国约200万人患1型糖尿病，发病率每年以3% - 5%的速度上升 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 推进Respegg临床试验，期待2025年获得特应性皮炎和斑秃试验数据，为产品上市做准备 [6][7] - 拓展临床前管线，推进NKTR - 165项目和双特异性分子管线开发，探索与其他公司合作机会 [11][12][29] - 继续评估NKTR - 255与多种癌症治疗结合的潜力，与合作伙伴开展合作研究 [30][33] - 特应性皮炎和斑秃治疗市场竞争激烈，但公司认为Respegg新颖作用机制和已产生的数据能吸引患者和医生，有机会拓展未充分服务的市场 [7][8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年公司取得成果，完成Respegg两项IIb期研究患者招募，期待2025年获得数据 [6][7] - 公司财务状况良好，现金可支撑到2026年第四季度 [13] - 对Respegg在特应性皮炎、斑秃和1型糖尿病治疗中的潜力充满信心，认为其新颖免疫调节机制能提供更持久治疗选择 [10][16] - 看好NKTR - 165和双特异性分子管线在自身免疫疾病治疗中的潜力，期待推进其临床开发 [12][28] - 认为NKTR - 255在癌症治疗中有潜力，将继续与合作伙伴开展研究 [30][33] 其他重要信息 - 2024年12月2日，公司出售亨茨维尔制造工厂，获得6470万美元现金及新投资组合公司Gannett Biochem约20%股权 [34] - 2025年2月，Respegg获FDA快速通道指定，用于治疗中重度特应性皮炎成人和儿童患者 [19] 问答环节所有提问和回答 问题1：如何看待三个剂量组的反应，以及患者从诱导期进入维持期的标准 [40][41] - 三个剂量组设计考虑剂量水平和给药方案，评估24微克/千克剂量每月两次和每月一次，以及18微克/千克每月两次的给药方案，基于PKPD知识评估Tregs药效学特征；患者诱导期结束时EASI 50或更好反应可进入维持期，维持期保持原剂量水平，给药方案调整为每月一次或每三个月一次 [42][43][45] 问题2：特应性皮炎IIb期数据达到怎样的疗效标准可推进Respegg进入关键开发阶段 [48] - 希望复制I b期数据，即与安慰剂显著分离且基线变化83%；认为达到Dupixent疗效水平也是成功结果；关注近期领域数据，对自身数据有信心 [49][50][51] 问题3：特应性皮炎II期数据发布范围和应关注的次要终点，以及产品在一线治疗中获取市场份额的特征 [58] - 主要关注16周诱导期数据，提供药物性能基本方向；影响一线治疗市场份额的关键是疗效，若能复制I b期结果最佳；产品具有新颖作用机制，非IL - 13或耗竭性抗体，已显示持久反应潜力，可能实现低频率给药，方便患者 [61][62][63] 问题4：Javelin膀胱混合研究中期PFS结果的时间和关注点 [65] - 预计年中获得结果，该研究为事件驱动，需积累PFS事件；目标是改善单药Bavencio在该环境下的PFS和可能的OS [66][67] 问题5：特应性皮炎试验患者基线期望和对安慰剂组的影响 [70] - 希望患者基线EASI评分在25 - 30之间，历史上该范围与较低安慰剂反应率和更好研究结果相关；采取多项措施降低安慰剂反应率，如限制美国站点比例、选择有经验医生、多次测量EASI评分等，最终结果将在6月公布 [71][72][73] 问题6：试验筛选失败率及患者进入逃逸组的结构，以及AD和AA研究的生物标志物 [76][79] - 筛选失败率信息将在未来公布；患者诱导期结束未达到EASI 50可进入逃逸组，接受24微克/千克剂量每月两次治疗；维持期失去活性或反应也可进入；将在两项研究中寻找生物标志物，基于药物对Tregs信号传导测量诱导途径，独立于患者潜在疾病病因 [80][81][82] 问题7：AD研究选择三个给药方案的理由，以及不选择更高剂量方案的原因 [86] - 24微克/千克是最佳剂量水平，能有效结合靶点，实现Treg强大扩增，长期给药无药效学反应停滞或滞后，生物标志物数据显示该剂量能诱导免疫途径 [87][88][89]

文章核心观点 - 介绍Nektar Therapeutics 2024年第四季度财报情况及关键指标表现，显示公司业绩有变化且股票表现较好 [1][3] 公司财务数据 - 2024年第四季度营收2918万美元，同比增长22.1%，较Zacks共识预期的3902万美元低25.23% [1] - 该季度每股收益0.15美元，去年同期为 - 0.22美元，较共识预期的 - 0.13美元高215.38% [1] 公司关键指标表现 - 过去一个月Nektar股票回报率为23.5%，而Zacks标准普尔500综合指数变化为 - 8.2%，目前股票Zacks排名为2（买入） [3] 公司营收细分情况 - 产品销售营收1287万美元，八位分析师平均预估为976万美元，同比变化为134.8% [4] - 与未来特许权使用费销售相关的非现金特许权使用费营收1624万美元，八位分析师平均预估为1515万美元，同比变化为 - 10.1% [4] - 许可、合作及其他营收6万美元，四位分析师平均预估为2826万美元，同比变化为 - 81.5% [4]

现金及有价证券投资变化 - 2024年12月31日现金及有价证券投资为2.691亿美元，2023年12月31日为3.294亿美元[2] 收入数据变化 - 2024年第四季度收入为2920万美元，2023年第四季度为2390万美元；2024年全年收入为9840万美元，2023年为9010万美元[4] - 2024年第四季度总营收为29,175美元，较2023年同期的23,885美元增长22.15%[22] - 2024年全年总营收为98,427美元，较2023年的90,122美元增长9.22%[22] 运营成本和费用变化 - 2024年第四季度总运营成本和费用为1480万美元，2023年第四季度为5740万美元；2024年全年为2.036亿美元，2023年为3.538亿美元[5] - 2024年第四季度运营成本和费用为14,827美元，较2023年同期的57,396美元下降74.17%[22] - 2024年全年运营成本和费用为203,625美元，较2023年的353,806美元下降42.45%[22] 研发费用变化 - 2024年第四季度研发费用为2870万美元，2023年第四季度为2990万美元；2024年全年为1.209亿美元，2023年为1.142亿美元[6] 一般及行政费用变化 - 2024年第四季度一般及行政费用为1710万美元，2023年第四季度为1730万美元；2024年全年为7680万美元，2023年为7740万美元[7] 重组和减值成本变化 - 2024年第四季度重组和减值成本为140万美元，全年为1570万美元；2023年第四季度为290万美元，全年为5200万美元[8] 净收入及每股收益变化 - 2024年第四季度净收入为730万美元，每股基本和摊薄收益为0.03美元，2023年第四季度净亏损为4210万美元，每股基本和摊薄亏损为0.22美元；2024年全年净亏损为1.19亿美元，每股基本和摊薄亏损为0.58美元，2023年为2.761亿美元，每股基本和摊薄亏损为1.45美元[9] - 2024年第四季度净收入为7,261美元，2023年同期净亏损为42,079美元[22] - 2024年全年净亏损为118,961美元，较2023年的276,056美元亏损幅度收窄57%[22] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为0.58美元，2023年为1.45美元[22] 临床试验进展 - 2025年2月，公司宣布严重至非常严重斑秃的REZOLVE - AA 84名患者2b期临床试验完成目标入组[11] - 2025年2月，公司宣布与TrialNet达成新临床试验协议，评估rezpegaldesleukin用于66名新发1型糖尿病患者的2期研究[11] 业务出售情况 - 2024年11月，公司宣布以9000万美元企业价值出售其位于阿拉巴马州亨茨维尔的商业聚乙二醇化制造业务，包括7000万美元现金和新投资组合公司2000万美元股权[12] 总资产变化 - 截至2024年12月31日，公司总资产为303,850美元，较2023年的398,033美元下降23.66%[20] 运营收入及亏损变化 - 2024年第四季度运营收入为14,348美元，2023年同期运营亏损为33,511美元[22] - 2024年全年运营亏损为105,198美元，较2023年的263,684美元亏损幅度收窄60.11%[22]

文章核心观点 Nektar Therapeutics公布2024年第四季度及全年财务业绩，免疫管线取得进展，现金及有价证券预计支持业务至2026年四季度 [1][2] 财务状况 现金与投资 - 2024年12月31日现金和有价证券投资为2.691亿美元，低于2023年的3.294亿美元，预计支持战略发展和运营至2026年四季度 [1] 资产负债 - 2024年末总资产3.0385亿美元，低于2023年的3.98033亿美元；总负债2.43113亿美元，低于2023年的2.67046亿美元；股东权益6073.7万美元，低于2023年的1.30987亿美元 [13] 收入情况 - 2024年第四季度收入2920万美元，高于2023年同期的2390万美元；全年收入9840万美元，高于2023年的9010万美元 [3] 成本费用 - 2024年第四季度总运营成本和费用1480万美元，低于2023年同期的5740万美元；全年为2.036亿美元，低于2023年的3.538亿美元，主要因出售工厂收益及重组和减值成本减少 [4] - 2024年第四季度研发费用2870万美元，略低于2023年同期的2990万美元；全年为1.209亿美元，高于2023年的1.142亿美元，主要因rezpegaldesleukin开发费用增加 [5] - 2024年第四季度一般及行政费用1710万美元，与2023年同期的1730万美元基本持平；全年为7680万美元，与2023年的7740万美元基本一致 [6] - 2024年第四季度重组和减值成本140万美元，低于2023年同期的290万美元；全年为1570万美元，低于2023年的5200万美元 [7] 盈利情况 - 2024年第四季度净利润730万美元，每股收益0.03美元，而2023年同期净亏损4210万美元，每股亏损0.22美元；全年净亏损1.19亿美元，每股亏损0.58美元，低于2023年的净亏损2.761亿美元和每股亏损1.45美元 [8] 业务进展 临床管线 - 特应性皮炎和斑秃的2b期试验已完成患者招募，预计分别于2025年二季度和四季度公布rezpegaldesleukin的 topline数据，有望成为首个调节性T细胞治疗选择 [2] 临床前项目 - 公布了靶向TNFR2的新型抗体NKTR - 0165的首批数据，并推出新的双特异性抗体NKTR - 0166，计划于2025年下半年提交NKTR - 0165的IND申请 [2] 其他信息 财报会议 - 公司管理层将于2025年3月12日下午5点（东部时间）/下午2点（太平洋时间）召开电话会议讨论2024年第四季度财务业绩 [9] 公司简介 - Nektar Therapeutics是临床阶段生物技术公司，专注开发治疗自身免疫和慢性炎症疾病的药物，管线包括rezpegaldesleukin、NKTR - 0165、NKTR - 0166、NKTR - 422和NKTR - 255等 [11]

文章核心观点 Nektar Therapeutics将公布2024年第四季度及全年财务结果并举办电话会议，介绍公司相关信息及联系方式 [1][3][4] 财务结果公布 - 公司将于2025年3月12日美国金融市场收盘后公布2024年第四季度及全年财务结果 [1] - 总裁兼首席执行官Howard Robin将主持电话会议回顾结果，时间为东部时间下午5点/太平洋时间下午2点 [1] 会议参与方式 - 新闻稿和电话会议直播音频可通过公司网站链接访问，会议网络直播回放至2025年4月12日 [2] - 需在Nektar Earnings Call Registration预登记获取拨入信息和PIN码参加电话会议 [2] 公司业务介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发治疗自身免疫和慢性炎症疾病潜在免疫功能障碍的疗法 [3] - 主要候选产品rezpegaldesleukin正在两项2b期临床试验中评估，分别针对特应性皮炎和斑秃 [3] - 公司管线还包括临床前双价肿瘤坏死因子受体II型抗体和双特异性项目，以及改良的造血集落刺激因子蛋白 [3] - 公司与合作伙伴正在多项正在进行的临床试验中评估NKTR - 255，其旨在增强免疫系统抗癌能力 [3] 联系方式 - 投资者联系Nektar Therapeutics的Vivian Wu，电话(628) 895 - 0661 [4] - 媒体联系LifeSci Communications的Madelin Hawtin，电话603 - 714 - 2638，邮箱[email protected] [4]

文章核心观点 - 公司宣布REZOLVE - AA 2b期试验完成目标入组，期待今年四季度公布顶线数据，rezpegaldesleukin有望成为斑秃新疗法 [1][2] 试验进展 - 公司完成REZOLVE - AA 2b期试验目标入组，将在今年四季度公布顶线数据 [1][2] - 试验于2024年3月启动，患者来自全球约30个地点，62%在波兰，24%在加拿大，14%在美国 [3] 试验设计 - 试验招募未接受过JAK抑制剂或其他生物制剂治疗的重度至极重度斑秃患者，随机分配到两种不同剂量的rezpegaldesleukin或安慰剂组 [2] - 主要疗效终点是评估36周诱导期结束时斑秃严重程度工具（SALT）评分的平均百分比变化，次要终点包括多个时间点SALT评分降低≥50%的参与者比例等 [2] 入组标准 - 入组患者需在筛查和随机分组时SALT评分显示重度至极重度斑秃（头皮受累≥50%），过去6个月斑秃病情不稳定、患有弥漫性斑秃和其他形式斑秃的患者被排除，患者随机分组根据基线疾病严重程度（SALT评分）分层 [4] Rezpegaldesleukin介绍 - 它是一种潜在的首创解决方案疗法，靶向体内白细胞介素 - 2受体复合物，刺激调节性T细胞增殖，使免疫系统恢复平衡 [5] - 由公司全资拥有，正在开发为用于多种自身免疫和炎症性疾病的自我注射剂，除REZOLVE - AA试验外，还在REZOLVE - AD试验中评估，用于治疗中重度特应性皮炎，获FDA快速通道指定 [6] 斑秃疾病情况 - 斑秃是免疫系统攻击毛囊导致脱发的疾病，男女终生发病率均为2%，美国约670万人、全球约1.6亿人一生会患斑秃，美国目前约70万人患病，常与其他自身免疫疾病、抑郁和焦虑相关，现有疗法不持久、复发率高，有迫切的未满足医疗需求 [7][8] 公司情况 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发解决自身免疫和慢性炎症疾病潜在免疫功能障碍的疗法，主要候选产品rezpegaldesleukin在两项2b期临床试验中评估，管线还包括临床前项目和NKTR - 255等 [9]

公司活动 - 公司将于2025年2月24日下午3点（美国东部时间）/下午12点（太平洋标准时间）举办一场与1型糖尿病专家的虚拟投资者和分析师活动 [1] - 活动由公司首席研发官Jonathan Zalevsky博士主持，将有多位糖尿病领域专家参与 [1] - 活动需提前在Event Registration注册，且可在2025年3月24日前在公司网站www.nektar.com上观看回放 [1] 产品介绍 - Rezpegaldesleukin是潜在的首创解决方案疗法，可解决多种自身免疫和炎症性疾病患者潜在的免疫系统失衡问题，通过激活调节性T细胞使免疫系统恢复平衡 [2] - 该产品由公司全资拥有，正开发为用于多种自身免疫和炎症性疾病的自我注射剂，目前正在两项2b期临床试验中进行评估，分别针对中重度特应性皮炎和重度至极重度斑秃 [3] - 美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Rezpegaldesleukin快速通道资格，用于治疗12岁及以上中重度特应性皮炎患者 [4] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发解决自身免疫和慢性炎症性疾病潜在免疫功能障碍的疗法 [5] - 公司的主要候选产品Rezpegaldesleukin正在两项2b期临床试验中进行评估，公司的产品线还包括临床前双价肿瘤坏死因子受体II型（TNFR2）抗体和双特异性项目，以及一种改良的造血集落刺激因子（CSF）蛋白 [5] - 公司与合作伙伴正在多项正在进行的临床试验中评估NKTR - 255，公司总部位于加利福尼亚州旧金山 [5] 专家信息 - 参与活动的专家包括耶鲁大学医学院的Kevin Herold博士、英属哥伦比亚大学的Megan Levings教授和范德堡大学医学中心的Daniel Moore副教授 [7] 联系方式 - 投资者联系Vivian Wu，电话628 - 895 - 0661 [9] - 媒体联系Madelin Hawtin，电话603 - 714 - 2638，邮箱[email protected] [9]

文章核心观点 Nektar Therapeutics与TrialNet达成合作协议，将开展2期随机、双盲、安慰剂对照临床试验，评估rezpegaldesleukin治疗新发病3期1型糖尿病（T1D）患者的安全性和潜在疗效 [1][2] 合作信息 - Nektar Therapeutics与国际临床试验网络TrialNet达成新合作协议，评估rezpegaldesleukin治疗新发病3期T1D患者的效果 [1] - TrialNet将开展2期随机、双盲、安慰剂对照临床试验，约70名新发病3期T1D成年和儿童患者参与，Nektar提供药物和研究支持并保留项目所有权利 [2] - 研究预计2025年启动，使用混合餐耐量试验（MMTT）测量rezpegaldesleukin或安慰剂在12个月内（6个月治疗期和6个月随访期）保留C肽曲线下面积的疗效，次要目标包括药代动力学、药效学等 [3] 药物信息 - rezpegaldesleukin是新型激动性T调节（Treg）细胞生物制剂，可抑制炎症反应并恢复免疫平衡，通过直接扩增功能性Treg细胞和激活多种免疫调节途径发挥作用 [2] - 它是潜在的首创解决疗法，可解决自身免疫和炎症性疾病患者潜在的免疫系统失衡问题，靶向体内白细胞介素 - 2受体复合物，刺激调节性T细胞增殖 [5] - 该药物由Nektar Therapeutics全资拥有，正在开发为可自我注射制剂，用于多种自身免疫和炎症性疾病，目前正在两项2b期临床试验中评估，分别针对中重度特应性皮炎和重度至极重度斑秃 [6] - 美国食品药品监督管理局（FDA）已授予rezpegaldesleukin快速通道资格，用于治疗12岁及以上中重度特应性皮炎患者 [7] 疾病信息 - T1D是一种免疫介导疾病，胰岛素生成的β细胞被完全或几乎完全破坏，导致患者终身依赖外源性胰岛素，是慢性且可能致残的疾病，新诊断患者诊断时通常有10% - 20%的β细胞功能残留，保留诊断时的残余β细胞功能可改善血糖控制并减少长期并发症 [9] 公司信息 - Nektar Therapeutics是临床阶段生物技术公司，专注于开发解决自身免疫和慢性炎症疾病潜在免疫功能障碍的治疗方法，其主要候选产品rezpegaldesleukin正在两项2b期临床试验中评估，管线还包括临床前候选药物NKTR - 0165和正在多项临床试验中评估的NKTR - 255，公司总部位于加利福尼亚州旧金山 [10] - TrialNet由美国国立卫生研究院（NIH）赞助和资助，是有史以来最大的改变T1D进程的临床试验网络，使命是预防T1D并通过在诊断前后保留胰岛素生成来阻止疾病进展 [11]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予Nektar Therapeutics公司的rezpegaldesleukin快速通道资格，用于治疗中重度特应性皮炎，该药物有潜力满足患者未被满足的需求，公司预计今年二季度公布2b期REZOLVE - AD研究诱导期的 topline 数据 [1][3] 药物相关信息 Rezpegaldesleukin药物介绍 - 是一种研究性生物疗法，靶向体内白细胞介素 - 2受体复合物，刺激调节性T细胞（Tregs）增殖，有望解决自身免疫和炎症性疾病患者潜在的免疫系统失衡问题，以注射形式自我给药 [1][8][9] - 除REZOLVE - AD研究外，还在REZOLVE - AA研究中评估，用于治疗重度至极重度斑秃 [9] Rezpegaldesleukin治疗特应性皮炎效果 - 在中重度特应性皮炎患者中，12周诱导治疗阶段可快速改善可测量的探索性疾病结果，停药后至少36周仍有效果，2023年10月在2023 EADV大会上展示了1b期研究的概念验证疗效和安全性数据 [2] Rezpegaldesleukin获得的资格 - 获得FDA快速通道资格，适用于治疗严重疾病且有潜力满足未满足医疗需求的研究性疗法，获得该资格的药物可与FDA更频繁沟通，有资格进行滚动审查和优先审查 [1][3] REZOLVE - AD研究情况 研究设计 - 招募398名未接受过生物或JAK抑制剂治疗的中重度特应性皮炎患者，随机分配到三种不同剂量的rezpegaldesleukin组和安慰剂组进行16周诱导治疗，达到湿疹面积和严重程度指数（EASI）阈值的患者重新随机分配到两种维持治疗方案中 [4] 研究终点 - 2b期研究主要终点是16周诱导治疗期末EASI评分的平均改善情况，次要终点包括达到验证性研究者整体评估（vIGA - AD）为0或1的患者比例、达到EASI - 75的患者比例以及瘙痒数字评分量表（NRS）改善大于等于4分的患者比例 [5] 研究进程 - 2023年10月启动，全球约110个地点招募患者，67%在波兰、保加利亚等欧洲国家，17%在美国，11%在加拿大，5%在澳大利亚，患者随机化根据vIGA - AD测量的基线疾病严重程度和地理区域分层 [6] 入组标准 - 筛选和随机化时EASI评分至少16.0、体表面积（BSA）至少10%、vIGA - AD至少3，研究者评估在筛选和随机化之间病情不稳定的患者排除在外 [7] 疾病相关信息 特应性皮炎 - 是最常见的湿疹类型，美国约3000万人受影响，特点是皮肤屏障缺陷，导致过敏原和刺激物进入皮肤引发免疫反应和炎症 [10] 公司相关信息 Nektar Therapeutics公司介绍 - 是临床阶段生物技术公司，专注开发解决自身免疫和慢性炎症疾病潜在免疫功能障碍的疗法，主要候选产品rezpegaldesleukin在两项2b期临床试验中评估，产品线还包括临床前双价肿瘤坏死因子受体II型（TNFR2）抗体和双特异性项目NKTR - 0165、NKTR - 0166，以及改良的造血集落刺激因子（CSF）蛋白NKTR - 422，与合作伙伴在多项临床试验中评估NKTR - 255 [11]