文章核心观点 - 临床阶段的基因药物公司Passage Bio宣布其总裁兼首席执行官将在会议上进行演讲，还介绍了直播和回放信息以及公司业务情况 [1][2][3] 公司动态 - 2024年11月13日下午2点30分（美国东部时间），公司总裁兼首席执行官Will Chou, M.D.将在古根海姆证券医疗创新会议上发表演讲 [1] - 活动将进行网络直播，可在公司网站investors.passagebio.com的投资者与媒体板块观看，演讲回放将在活动结束后提供30天 [2] 公司介绍 - Passage Bio是一家临床阶段的基因药物公司，致力于改善神经退行性疾病患者的生活，主要专注于开发针对这些疾病潜在病理的前沿一次性疗法 [3] - 公司的主要候选产品PBFT02旨在通过提高颗粒蛋白前体水平来治疗包括额颞叶痴呆在内的神经退行性疾病，以恢复溶酶体功能并减缓疾病进展 [3] 联系方式 - 投资者可联系Stuart Henderson，电话267.866.0114，邮箱shenderson@passagebio.com [4] - 媒体可联系Mike Beyer，电话312.961.2502，邮箱mikebeyer@sambrown.com [4] - 更多信息可访问公司网站www.passagebio.com [4]

文章核心观点 - Passage Bio宣布任命Tom Kassberg为董事会成员及审计委员会成员，其丰富经验将助力公司发展 [1] 公司动态 - Passage Bio宣布任命Tom Kassberg为董事会成员及审计委员会成员 [1] - Passage Bio总裁兼首席执行官Will Chou博士对Tom Kassberg加入表示欢迎，称其经验能助力公司推进PBFT02项目 [2] - Tom Kassberg表示期待加入董事会，为公司持续发展做贡献，看好PBFT02项目 [3] 人物背景 - Tom Kassberg现任Ultragenyx首席商务官兼执行副总裁，有丰富生物技术行业经验 [1][2] - Tom Kassberg曾在Proteolix、InterMune等公司任职，还共同创立Plexxikon，职业生涯始于Bristol Myers Squibb [2] - Tom Kassberg拥有Gustavus Adolphus College经济学和管理学学士学位以及Northwestern University's Kellogg School of Management工商管理硕士学位 [3] 公司介绍 - Passage Bio是临床阶段基因药物公司，致力于改善神经退行性疾病患者生活 [4] - 公司主要专注开发前沿一次性疗法，针对神经退行性疾病潜在病理 [4] - 公司领先候选产品PBFT02旨在治疗包括额颞叶痴呆在内的神经退行性疾病 [4]

财务状况 - 公司现金及现金等价物为24,770千美元，较2023年12月31日的21,709千美元增加[14] - 公司持有的可供出售证券为67,003千美元，较2023年12月31日的92,585千美元减少[14] - 公司于2024年6月30日持有12,004千美元的现金等价物和75,533千美元的有价证券[83][84] - 公司于2023年12月31日持有13,763千美元的现金等价物和96,935千美元的有价证券[86][87] - 公司预计未来12个月内现金及现金等价物将足以支持其运营和资本支出[37,38] - 公司正在寻求通过公开或私募股权融资、债务融资等方式获得额外资金[36] 经营业绩 - 公司研发费用为21,965千美元，较2023年上半年的34,160千美元减少[19] - 公司一般及行政费用为13,025千美元，较2023年上半年的27,111千美元减少[19] - 公司净亏损为32,702千美元，较2023年上半年的58,194千美元减少[19] - 公司在2024年6月30日的累计亏损为6.272亿美元[33] - 公司目前尚未产生任何产品销售收入[34] 融资活动 - 公司发行6,000,000股普通股获得8,742千美元资金[23] - 公司股票期权行权及受限股单位解锁获得35千美元[23] - 公司以员工股票购买计划发行98,565股普通股获得50千美元[23] - 公司股份支付费用为3,173千美元[23] - 公司在2024年3月通过ATM融资方式获得了870万美元的净收益[35] 资产减值 - 公司在2024年6月30日止三个月和六个月内确认物业和设备的减值为40万美元[53][54] - 公司未在2023年6月30日止三个月和六个月内确认物业和设备的任何减值[53][54] - 公司未在2024年6月30日和2023年6月30日止三个月和六个月内确认使用权资产的减值[57] - 公司在2024年上半年确认了与在建资产相关的减值费用[208] 其他收益 - 公司在2024年6月30日止三个月和六个月内确认其他收益净额为140万美元[64][66] - 公司在2023年6月30日止三个月和六个月内确认其他收益净额为150万美元和310万美元[65][67] 研发合作 - 公司与宾夕法尼亚大学基因治疗项目建立了战略研究合作关系[31] - 公司与Gemma Biotherapeutics公司签订了一系列许可协议,将PBGM01、PBKR03和PBML04三个项目进行转让[144,152,153,154] - 公司与Gemma公司签订了研究合作协议,由Gemma负责公司亨廷顿病和颞叶癫痫的研究项目[145,155] - 公司与Catalent签订了修订后的合作协议和生产供应协议[119,120] 产品研发 - 公司的主要产品候选药物PBFT02正在开发用于治疗由progranulin缺乏引起的额颞叶痴呆[32] - PBFT02已获得FDA孤儿药和快速通道认定,以及欧盟孤儿药认定[165] - 计划将PBFT02拓展至FTD-C9orf72和ALS,并已获得监管机构的积极反馈[168][169] - 相信PGRN水平升高可能改善携带GRN rs5848单核苷酸多态性的阿尔茨海默病患者的病程[170] - 已将儿童项目GM1、Krabbe和MLD外许给Gemma公司[171] 未来展望 - 公司预计未来研发费用将保持稳定,因为外包项目的减少将抵消剩余项目推进带来的增加[205] - 公司预计未来管理费用也将保持稳定,但如果产品进入后期临床试验,管理费用可能会增加以支持研发和潜在商业化[207] - 预计现有现金、现金等价物和有价证券可支持公司运营至2026年第二季度[178]

分组1 - 公司于2024年7月31日与Gemma Biotherapeutics, Inc.签订了一系列次级许可协议，涉及PBGM01、PBKR03和PBML04项目，初始支付金额为1000万美元，后续可能达到12400万美元的里程碑付款，以及单数百分比的全球年净销售额的版税[12] - 公司已与Gemma签订研究、合作和许可协议，Gemma将负责公司当前的亨廷顿病和暂时中止的时间性癫痫研究项目，并授予公司在四个新的中枢神经系统（CNS）适应症中进行新研究项目的选项[13] 分组2 - 公司预计截至2024年6月30日的现金、现金等价物和可交易证券总额约为9180万美元，结合从Gemma次级许可协议中获得的初始付款，足以支持公司运营至2026年第二季度[16] 分组3 - 公司与Penn大学修改并重述了研究、合作和许可协议，终止了公司的发现研究资助、Penn进行的研究和探索性研究项目，以及公司在CNS领域的剩余研究项目选项和某些公司交易的交易费用[14]

文章核心观点 临床阶段的基因药物公司Passage Bio宣布管理层将参加即将举行的投资者会议，公司专注改善神经退行性疾病患者生活 [1] 公司参会信息 - 公司管理层将参加Canaccord Genuity第44届年度增长会议，形式为进行演讲和投资者会议，时间为2024年8月13日周二上午8点（美国东部时间），地点在马萨诸塞州波士顿 [1] - 公司管理层将参加第15届年度Wedbush PacGrow医疗保健会议，形式为投资者会议，时间为2024年8月14日周三，地点在纽约市 [1] - 演讲将在Passage Bio网站的投资者与媒体板块进行直播，演讲回放将在活动结束后30天内提供 [1] 公司业务介绍 - Passage Bio是一家临床阶段的基因药物公司，致力于改善神经退行性疾病患者的生活，主要专注于开发和推进针对这些疾病潜在病理的前沿一次性疗法 [2] - 公司的主要候选产品PBFT02试图通过提高颗粒蛋白前体水平来恢复溶酶体功能并减缓疾病进展，从而治疗包括额颞叶痴呆在内的神经退行性疾病 [2] 公司联系方式 - 投资者可联系Stuart Henderson，电话267.866.0114，邮箱shenderson@passagebio.com [3] - 媒体可联系Mike Beyer，电话312.961.2502，邮箱mikebeyer@sambrown.com [3] - 更多信息可访问公司网站www.passagebio.com [3]

文章核心观点 Passage Bio将三个临床阶段的儿科溶酶体贮积病项目授权给GEMMA Biotherapeutics，同时与后者达成新的战略合作协议，预计交易将使公司运营现金跑道延长至2026年第二季度末，公司借此聚焦推进PBFT02在成人神经退行性疾病的研究 [1][3][5] 交易内容 - Passage Bio授予GEMMA Biotherapeutics PBGM01、PBKR03和PBML04的全球独家开发和商业化权利，分别用于治疗GM1神经节苷脂贮积症、克拉伯病和异染性脑白质营养不良 [1] - 根据授权协议，公司将获得1000万美元临床产品供应购买首付款，最高额外1000万美元取决于GEMMA Biotherapeutics业务里程碑完成情况，还有最高1.14亿美元开发和商业里程碑付款以及未来特许权使用费，GEMMA Biotherapeutics承担许可项目对宾夕法尼亚大学的剩余财务义务，Passage Bio按成本提供过渡服务 [2] 公司战略 - Passage Bio总裁兼首席执行官表示此次交易是实现战略的关键举措，聚焦推进PBFT02在多种成人神经退行性疾病研究，继续中枢神经系统高潜力适应症临床前研究，延长现金跑道以产生PBFT02临床数据并探索更多患者群体潜力 [3] - 公司与GEMMA Biotherapeutics达成新的战略研究、合作和许可协议，GEMMA Biotherapeutics开展公司包括亨廷顿病研究项目的临床前和新药研究申请启用活动，并为Passage Bio提供四个新中枢神经系统适应症启动新研究项目的选择权 [3] 合作方观点 - GEMMA Biotherapeutics联合创始人James M. Wilson称成立该公司可推动针对罕见患者群体的基因药物开发，很高兴推进Passage Bio的三种疗法，期待与Passage Bio继续合作探索中枢神经系统研究新领域 [4] 其他安排 - Passage Bio修订与宾夕法尼亚大学基因治疗项目的战略合作，自2024年7月31日起停止临床前研究项目，终止未来中枢神经系统研究项目选择权及发现研究项目资金投入 [4] 公司介绍 - Passage Bio是临床阶段基因药物公司，致力于改善神经退行性疾病患者生活，主要专注开发前沿一次性疗法，主要候选产品PBFT02旨在治疗神经退行性疾病 [5] - GEMMA Biotherapeutics是新的治疗公司，将作为研究和创新公司加速罕见病先进疗法研究和全球可及性 [7]

文章核心观点 公司收到FDA对评估PBFT02治疗C9orf72基因突变的FTD患者提案的积极反馈 计划修订试验方案并于2025年上半年开始对FTD - C9orf72患者给药 [12][13] 分组1：FTD - C9orf72疾病情况 - FTD - C9orf72预计影响美欧约2.1万人 与FTD - GRN一样有TDP - 43病理特征 第三方临床前研究表明提高PGRN水平可减少TDP - 43病理并减缓神经退行性变 [1] 分组2：公司临床开发计划 - 公司在与FDA的C类会议中获积极反馈 支持将upliFT - D试验扩展以评估PBFT02对C9orf72基因突变的FTD患者的疗效 公司拟修订upliFT - D试验方案纳入FTD - C9orf72患者 [6][12] - 公司计划迅速向卫生当局和伦理委员会提交修订后的试验方案 预计2025年上半年开始对FTD - C9orf72患者给药 [13] 分组3：PBFT02药物情况 - PBFT02获FDA快速通道和孤儿药指定 还获欧盟委员会孤儿药指定 [7] - PBFT02利用AAV1病毒载体通过ICM给药递送功能性GRN基因 旨在提高中枢神经系统PGRN水平以改变神经退行性疾病进程 [14] - 大量临床前研究支持PBFT02 显示其在大脑广泛转导 包括室管膜细胞高转导 并能显著提高脑脊液PGRN浓度 临床中期数据也观察到强劲的脑脊液PGRN水平 [8] 分组4：公司概况 - Passage Bio是临床阶段的基因药物公司 致力于改善神经退行性疾病患者生活 主要专注开发前沿一次性疗法 其主要候选产品PBFT02旨在通过提高颗粒体蛋白水平治疗神经退行性疾病 [15]

文章核心观点 公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）对评估PBFT02治疗C9orf72基因突变的额颞叶痴呆（FTD）患者提案的积极反馈，计划修订正在进行的upliFT - D 1/2期全球研究方案以纳入FTD - C9orf72患者，并预计在2025年上半年开始对该类患者给药 [3][8] 公司情况 - 公司是临床阶段的基因药物公司，专注改善神经退行性疾病患者生活，主要致力于开发针对疾病潜在病理的一次性疗法 [10] - 公司主要候选产品PBFT02旨在通过提高颗粒溶素（PGRN）水平治疗神经退行性疾病，包括额颞叶痴呆，以恢复溶酶体功能并减缓疾病进展 [10] 产品情况 - PBFT02利用AAV1病毒载体通过ICM给药递送功能性GRN基因，旨在提高中枢神经系统（CNS）中PGRN水平以改变神经退行性疾病进程 [5] - PBFT02获得FDA快速通道和孤儿药指定，以及欧盟委员会的孤儿药指定 [5] - 大量临床前研究表明PBFT02在大脑广泛转导，包括室管膜细胞高转导，并能显著提高脑脊液（CSF）中PGRN浓度，临床中期数据也观察到强劲的CSF PGRN水平 [9] 疾病情况 - FTD - C9orf72在美国和欧洲估计影响约21000人，与FTD - GRN类似，以TDP - 43病理为特征，第三方临床前研究表明提高PGRN水平可减少TDP - 43病理并减缓神经退行性变 [4] 发展计划 - 公司打算修订upliFT - D试验方案，引入FTD - C9orf72患者群体 [3] - 公司计划迅速将修订后的试验方案提交给卫生当局和伦理委员会，并预计在2025年上半年开始对FTD - C9orf72患者给药 [8]

Passage Bio, Inc. (PASG) has been on a downward spiral lately with significant selling pressure. After declining 22.9% over the past four weeks, the stock looks well positioned for a trend reversal as it is now in oversold territory and there is strong agreement among Wall Street analysts that the company will report better earnings than they predicted earlier. Here is How to Spot Oversold Stocks We use Relative Strength Index (RSI), one of the most commonly used technical indicators, for spotting whether a ...

Passage Bio first announced its plans to launch the annual Tachi Yamada Scholarship Program in October 2021 to continue the legacy of Tadataka (Tachi) Yamada, M.D., a visionary biopharma industry leader who passed away in August 2021. Dr. Yamada had a life-long devotion to mentoring and building the next generation of scientists. About Passage Bio Passage Bio (NASDAQ:PASG) is a clinical stage genetic medicines company on a mission to improve the lives of patients with neurodegenerative diseases. Our primary ...