文章核心观点 Passage Bio公司2024年PBFT02项目取得进展，在FTD - GRN患者中获得有前景数据，完成制造工艺开发和扩大规模，进入2025年将继续推进试验并扩大患者群体，有望为神经退行性疾病患者提供一次性治疗方案 [3]。 近期亮点 - 1期剂量PBFT02使FTD - GRN患者脑脊液中PGRN水平持续升高，血浆NfL水平12个月后平均比基线低13%，而未治疗患者预计每年升高29% [6] - 首位FTD - GRN患者接受2期剂量PBFT02治疗，该剂量为1期剂量的50% [1][6] - 通过采用外包分析测试模式和降低运营费用，公司现金储备可维持到2027年第一季度 [6] 预期即将达成的里程碑 - 2025年上半年开始对FTD - C9orf72患者进行给药 [5] - 2025年下半年报告1期剂量的12个月数据和2期剂量的中期安全性及生物标志物数据 [1][6] - 2026年上半年寻求监管机构对注册试验设计的反馈 [1][6] 2024年第四季度和全年财务结果 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为7680万美元，低于2023年的1.143亿美元，预计可支持运营至2027年第一季度 [15] - 2024年第四季度研发费用为960万美元，全年为4020万美元，低于2023年同期的1210万美元和6140万美元 [15] - 2024年第四季度一般及行政费用为470万美元，全年为2500万美元，低于2023年同期的630万美元和4160万美元 [15] - 2024年第四季度净亏损为1270万美元，全年为6480万美元，低于2023年同期的1680万美元和1.021亿美元 [15] upliFT - D试验相关信息 - 是一项针对35至75岁FTD - GRN或FTD - C9orf72患者的1/2期全球多中心开放标签临床试验，目前正在招募患者 [8] - 主要终点是评估PBFT02的安全性和耐受性，次要终点包括疾病生物标志物和临床结果指标 [8] - 试验为期两年，有三年的安全性延长期 [8] PBFT02相关信息 - 是一种基因疗法，利用AAV1病毒载体通过ICM给药递送功能性GRN基因，旨在提高中枢神经系统中PGRN水平 [10] - 临床前研究表明，单次ICM给药可使非人类灵长类动物中枢神经系统中载体广泛分布，CSF中PGRN水平升高，还能改善小鼠FTD模型的溶酶体功能和减少神经炎症 [11] Passage Bio公司相关信息 - 是一家临床阶段的基因药物公司，致力于开发针对神经退行性疾病潜在病理的一次性疗法 [12] - 主要产品候选药物PBFT02旨在治疗包括额颞叶痴呆在内的神经退行性疾病 [12]

财务状况与成本控制 - 公司截至2024年12月31日的现金、现金等价物及有价证券初步金额约为7680万美元，预计可支持运营至2027年第一季度[5] - 公司计划裁员约55%，预计每年减少运营成本900万至1100万美元，同时预计将产生约200万美元的遣散和退出成本[7][8][9] - 公司预计在2025年第一季度将确认100万至300万美元的实验室设备减值费用[10] 临床试验进展与计划 - PBFT02治疗剂量1在FTD-GRN患者中显示出显著且持久的PGRN表达增加，CSF PGRN水平从基线低于3 ng/mL升至6个月时的13-27 ng/mL，12个月时为22-34 ng/mL[17] - 公司计划在2025年上半年启动FTD-C9orf72患者的给药，并预计在2025年下半年报告剂量1的12个月数据和剂量2的中期安全及生物标志物数据[21] - 公司计划在2026年上半年寻求监管机构对FTD-GRN注册试验设计的反馈[21]

文章核心观点 公司公布PBFT02治疗额颞叶痴呆（FTD）的1/2期upliFT - D临床试验更新数据及预期里程碑，完成PBFT02制造工艺开发和扩大规模，通过外包分析测试和削减运营费用延长现金储备至2027年第一季度 [1] 分组1：PBFT02治疗FTD - GRN患者剂量1更新中期数据 生物标志物 - PBFT02剂量1治疗使PGRN表达强劲且持久增加，所有患者脑脊液（CSF）中PGRN表达从基线的低于3 ng/mL增加到6个月时的13 - 27 ng/mL（n = 4）和12个月时的22 - 34 ng/mL（n = 2） [4] - CSF中PGRN水平通常在第6个月达到平稳，并在长达18个月的随访中保持稳定（n = 1） [4] - 治疗后12个月，血浆神经丝轻链（NfL）水平平均比基线低13%（n = 2），而未治疗的有症状FTD - GRN患者血浆NfL水平预计每年增加29% [4] - 所有患者血浆PGRN表达仍低于健康参考水平 [4] 安全性 - 7名患者中有5名治疗期间出现的不良事件（AE）严重程度为轻度至中度 [8] - 7名患者中有2名共经历3次严重不良事件（SAE），首例治疗患者出现无症状静脉窦血栓形成（VST）和肝毒性，后续患者采用修订后的免疫抑制方案；患者7出现无症状VST，经抗凝治疗在第30天前完全缓解，无肝毒性、免疫反应或其他实验室异常，仍参与临床研究 [8] - 接受修订后免疫抑制方案的患者无临床显著免疫反应迹象 [8] - 7名治疗患者中，神经传导研究未显示背根神经节（DRG）毒性迹象，脑池内（ICM）给药过程无并发症 [8] 分组2：近期亮点 - 评估剂量2（比剂量1低50%）以进行剂量探索并支持项目监管策略，队列2的5名FTD - GRN患者将分不同剂量水平给药，研究正积极招募剂量2治疗患者，完成队列2后计划继续招募可选队列3（n = 5） [8] - 完成PBFT02高产悬浮培养制造工艺的开发和扩大规模，该工艺比当前贴壁工艺更高效，产量提高且有望降低成本，还开发并与FDA就PBFT02后期临床研究和商业化效力测定方法达成一致 [8] - 通过转向外包分析测试模式和削减运营费用，将现金储备延长至2027年第一季度，公司将继续专注于FTD - GRN和FTD - C9orf72的upliFT - D临床试验及亨廷顿病临床前项目推进 [8] - 有望在2025年上半年开始对FTD - C9orf72患者给药，已修改upliFT - D临床试验方案纳入两个FTD - C9orf72患者队列，每个队列最多5名有C9orf72基因突变的有症状FTD患者，初始患者将接受剂量2的PBFT02治疗，方案修改正在临床试验点审核中 [8] 分组3：预期即将到来的里程碑 - 2025年下半年报告剂量1的12个月数据和剂量2的中期安全性及生物标志物数据 [1][8] - 2026年上半年寻求监管机构对注册试验设计的反馈 [1][8] 分组4：关于upliFT - D试验 - 是一项针对35至75岁FTD - GRN或FTD - C9orf72患者的1/2期全球多中心开放标签临床试验，PBFT02通过单次注射入脑池给药，将依次招募三个FTD - GRN队列和两个FTD - C9orf72队列，目前正在招募中 [9] - 主要终点是评估PBFT02的安全性和耐受性，次要终点包括疾病生物标志物和临床结局指标，试验为期两年，有三年安全延长期 [9] - 公司与InformedDNA合作，为被医生诊断为FTD的成年人提供免费遗传咨询和检测以支持临床试验招募 [10] 分组5：关于PBFT02 - 是一种基因替代疗法，利用AAV1病毒载体通过ICM给药递送编码PGRN的功能性GRN基因，旨在提高中枢神经系统中PGRN水平以改变神经退行性疾病进程 [11] - upliFT - D 1/2期研究的中期临床数据显示，ICM给药PBFT02可使CSF中PGRN水平显著升高 [11] - 广泛的临床前研究支持其潜在临床益处，在非人类灵长类动物中，单次ICM给药PBFT02可使载体广泛分布于中枢神经系统，CSF中PGRN水平呈剂量依赖性显著升高，还证明AAV1能有效转导室管膜细胞；在小鼠FTD模型中，PBFT02给药可改善溶酶体功能并减少神经炎症 [12] 分组6：关于公司 - Passage Bio是一家临床阶段的基因药物公司，致力于改善神经退行性疾病患者的生活，主要专注于开发和推进针对这些疾病潜在病理的前沿一次性疗法 [13] - 公司的主要产品候选药物PBFT02旨在通过提高颗粒蛋白前体（PGRN）水平来治疗包括额颞叶痴呆在内的神经退行性疾病，恢复溶酶体功能并减缓疾病进展 [13]

研发费用变化 - 2024年第三季度研发费用为865.6万美元，2023年同期为1509.8万美元；2024年前九个月研发费用为3062.1万美元，2023年同期为4925.8万美元[8] - 2024年第三季度研发费用从2023年同期的1510万美元降至870万美元，减少640万美元[186] - 2024年前三季度研发费用从2023年同期的4930万美元降至3060万美元，减少1870万美元[195] 一般及行政费用变化 - 2024年第三季度一般及行政费用为725.1万美元，2023年同期为818.4万美元；2024年前九个月一般及行政费用为2027.6万美元，2023年同期为3529.5万美元[8] - 2024年第三季度一般及行政费用从2023年同期的820万美元降至730万美元，减少90万美元[190] - 2024年前三季度一般及行政费用从2023年同期的3530万美元降至2030万美元，减少1500万美元[197] 长期资产减值费用变化 - 2024年第三季度长期资产减值为479.5万美元，2023年同期为539万美元；2024年前九个月长期资产减值为523.3万美元，2023年同期为539万美元[8] - 2024年第三季度长期资产减值费用为480万美元，2023年同期为540万美元[192][193] - 2024年前三季度长期资产减值费用为520万美元，2023年同期为540万美元[199][200] 运营亏损变化 - 2024年第三季度运营亏损为2070.2万美元，2023年同期为2867.2万美元；2024年前九个月运营亏损为5613万美元，2023年同期为8994.3万美元[8] 净亏损变化 - 2024年第三季度净亏损为1934万美元，2023年同期为2711万美元；2024年前九个月净亏损为5204.2万美元，2023年同期为8530.4万美元[8] - 2024年和2023年截至9月30日的三个月，公司净亏损分别为1930万美元和2710万美元；2024年和2023年截至9月30日的九个月，净亏损分别为5200万美元和8530万美元；截至2024年9月30日，累计亏损为6.465亿美元[155] - 2024年前九个月净亏损5.2042亿美元，2023年同期为8.5304亿美元[19] 每股净亏损变化 - 2024年第三季度普通股基本及摊薄后每股净亏损为0.31美元，2023年同期为0.49美元；2024年前九个月普通股基本及摊薄后每股净亏损为0.87美元，2023年同期为1.56美元[8] 普通股加权平均流通股数变化 - 截至2024年9月30日，普通股加权平均流通股数（基本及摊薄）为6176.3346万股，2023年同期为5478.941万股；2024年前九个月为5992.0537万股，2023年同期为5469.7967万股[8] 股东权益总额变化 - 截至2024年7月1日，股东权益总额为9055.7万美元，截至2024年9月30日，股东权益总额为7271.6万美元[14] - 截至2023年7月1日，股东权益总额为15041.4万美元，截至2023年9月30日，股东权益总额为12627.6万美元[15] - 截至2023年1月1日，股东权益总额为20136.6万美元[16] 现金流量相关变化 - 2024年前九个月经营活动净现金使用量为3.9512亿美元，2023年同期为5.8748亿美元[19] - 2024年前九个月投资活动净现金流入4.1268亿美元，2023年同期为5.7637亿美元[19] - 2024年前九个月融资活动净现金流入8827万美元，2023年同期为89万美元[19] - 2024年前九个月现金及现金等价物净增加1.0583亿美元，2023年同期净减少1022万美元[19] 现金及现金等价物余额变化 - 截至2024年9月30日，现金及现金等价物余额为3.2292亿美元，2023年同期为3.3579亿美元[19] - 2024年9月30日，公司现金及现金等价物组合总计32292美元，包括银行现金账户3952美元、货币市场基金19689美元、商业票据7594美元和定期存款1057美元；2023年12月31日总计21709美元，包括银行现金账户3596美元、货币市场基金13763美元、商业票据2670美元和公司债务证券1680美元[62] 普通股发行情况 - 2024年3月，公司通过ATM机制发行600万股普通股，扣除发行成本后净收益8700万美元[23] - 截至2024年9月30日，ATM机制下仍有5000万美元的普通股发行额度可用[23] 公司资金保障情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和可销售债务证券至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求[25] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券8480万美元，预计现有资金加上相关协议款项能支持运营和资本支出至2026年第二季度末[158] - 截至2024年9月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券8480万美元，累计亏损6.465亿美元[203] - 公司预计现有资金加上相关协议款项能支持运营和资本支出至2026年第二季度末[203] 财产和设备减值费用变化 - 2024年截至9月30日的三个月和九个月，公司分别确认了230万美元和270万美元的财产和设备减值费用，2023年同期为320万美元[39] 使用权资产减值费用变化 - 2024年截至9月30日的三个月和九个月，公司确认了250万美元的使用权资产减值费用，2023年同期为220万美元[42] 其他收入（费用）净额变化 - 2024年截至9月30日的三个月，公司其他收入（费用）净额为140万美元，其中110万美元来自利息收入和有价证券溢价与折价摊销，30万美元来自转租收入[53] - 2023年截至9月30日的三个月，公司其他收入（费用）净额为160万美元，均来自利息收入和有价证券溢价与折价摊销[54] - 2024年截至9月30日的九个月，公司其他收入（费用）净额为410万美元，其中350万美元来自利息收入和有价证券溢价与折价摊销，60万美元来自转租收入[55] - 2023年截至9月30日的九个月，公司其他收入（费用）净额为460万美元，其中410万美元来自利息收入和有价证券溢价与折价摊销，50万美元来自出售某些税收抵免[56] - 2024年第三季度其他收入（支出）净额从2023年同期的160万美元降至140万美元，减少20万美元[193] - 2024年前三季度其他收入（支出）净额从2023年同期的460万美元降至410万美元，减少50万美元[201] 潜在稀释性证券情况 - 计算稀释每股净亏损时，2024年前九个月排除的潜在稀释性证券包括12012051份股票期权、330167份未归属受限股票单位和104404份员工股票购买计划份额；2023年9月30日排除的包括10240051份股票期权、1146499份未归属受限股票单位和118059份员工股票购买计划份额[58] 会计准则影响 - 2023年11月，FASB发布ASU 2023 - 07，要求扩大报告分部披露，公司预计该准则对其财务报表或披露无重大影响，生效时间为2023年12月15日后的第一个财年及2024年12月15日后的中期报告期[59] - 2023年12月，FASB发布ASU 2023 - 09，要求每年披露额外所得税信息，公司正在评估该准则对其披露的影响，生效时间为2024年12月15日后的年度报告期[60] 有价证券情况 - 截至2024年9月30日，公司有价证券摊余成本为52,502千美元，公允价值为52,534千美元；2023年12月31日摊余成本为92,628千美元，公允价值为92,585千美元[63] 金融资产分类情况 - 截至2024年9月30日，公司金融资产中现金等价物Level 1为19,689千美元，Level 2为8,651千美元；有价证券Level 2为52,534千美元；2023年12月31日现金等价物Level 1为13,763千美元，Level 2为4,350千美元，有价证券Level 2为92,585千美元[67] 非金融工具公允价值情况 - 2024年第三季度和前九个月，非金融工具按公允价值计量，其中Level 3为3,587千美元，第三季度减值2,279千美元，前九个月损失5,233千美元[69] 固定资产净值及折旧费用变化 - 截至2024年9月30日，公司固定资产净值为10,036千美元，2023年12月31日为15,295千美元；2024年和2023年第三季度折旧费用分别为0.8百万美元和1.0百万美元，前九个月分别为2.4百万美元和2.9百万美元[70][71] 应计费用和其他流动负债变化 - 截至2024年9月30日，应计费用和其他流动负债为6,729千美元，2023年12月31日为11,670千美元[72] Gemma分许可协议情况 - 2024年7月31日，公司与Gemma签订一系列分许可协议，有权获得初始付款1000万美元，其中500万美元已在2024年第三季度收到，500万美元将于12月支付；另有最高1000万美元业务里程碑付款、最高1.14亿美元开发和商业里程碑付款及单数字版税[73] - 截至2024年9月30日，公司收到Gemma分许可协议初始付款500万美元，因未满足条件，记为不可退还分许可付款[74] - 公司与Gemma的分许可协议将获初始付款1000万美元，另有最高1000万美元业务里程碑付款和最高1.14亿美元开发及商业里程碑付款，还有全球年度净销售额的个位数特许权使用费[132] - 与Gemma的分许可协议，公司将获得总计1000万美元的初始付款、最高1000万美元的额外里程碑付款、最高1.14亿美元的开发和商业里程碑付款以及个位数的年度全球净销售特许权使用费[165] 租赁相关情况 - 2005 Market Street租赁协议租赁约37,000平方英尺办公空间，2021年2月开始，2031年12月到期[75] - 2023年8月7日签订Sublease Agreement A，转租约8,000平方英尺，年租金0.1百万美元，年增长率2.75% [76] - 2023年9月29日签订Sublease Agreement B，转租约29,000平方英尺，年租金0.9百万美元[80] - 2024年2月20日签订1835 Market Street Sublease Agreement，转租约16,000平方英尺，原18个月租期年租金0.3百万美元[83] - 2024年9月4日签订Hopewell Sublease Agreement，转租约3,200平方英尺（占实验室租赁面积5%），年租金0.1百万美元，年增长率2.5% [86] - 公司未来最低租赁付款总额（未折现）为42,151千美元，租赁负债总额为25,818千美元[90] - 2024年和2023年九个月经营租赁付款现金分别为280万美元和260万美元[92] - 2024年第三和九个月转租租金收入分别为332千美元和632千美元[93] 实验室相关资产组减值情况 - 2024年第三和九个月，公司确认实验室相关资产组减值费用480万美元，其中使用权资产250万美元，财产和设备230万美元[88] 许可协议费用情况 - 公司与Penn的许可协议要求为FTD、GM1、Krabbe和MLD许可项目每个产品候选者支付最高1650万美元开发里程碑付款，最高5500万美元销售里程碑付款[96] - 与Gemma合作协议规定，亨廷顿病及四个新中枢神经系统适应症候选产品需支付至多1650万美元，颞叶癫痫研究项目候选产品需支付至多3900万美元，每个许可产品还需支付至多5500万美元销售里程碑付款[99] - 若行使四个选项中的任何一个，公司需向Gemma支付每个产品适应症100万美元不可退还的总费用，其中50万美元需提前支付，另外50万美元在进一步开发里程碑达成时支付[101] - 根据与宾夕法尼亚大学的许可协议，每个许可产品候选药物需支付最高1650万美元的开发里程碑付款，以及最高5500万美元的销售里程碑付款，成功商业化后需支付中个位数百分比的分层特许权使用费和一定比例的分许可收入[160][161] - 根据与Gemma的合作协议，亨廷顿病及四个新中枢神经系统适应症每个产品候选药物需支付最高1650万美元的开发里程碑付款，TLE研究项目每个产品候选药物需支付最高3900万美元的开发里程碑付款，以及最高5500万美元的销售里程碑付款，成功商业化后需支付中个位数百分比的分层特许权使用费和一定比例的分许可收入；若行使四个选项之一，需支付每个产品适应症100万美元的不可退还总费用[163][164][165] Catalent协议费用情况 - 原Catalent协议下公司每年需向Catalent支付最低1060万美元，修订后协议取消该义务，公司需在2023年6月30日至2024年5月1日期间支付600万美元，截至2024年9月30日已完成支付[105][107] - 2023年前九个月，公司因取消预付资产确认530万美元费用，与支付给Catalent的600万美元合计1130万美元，归类为一般及行政费用[109][110] - 原与Catalent的协议每年最低承诺支付1060万美元，修订后的协议消除了该最低承诺，但

临床试验进展 - 已招募4名FTD - GRN的upliFT - D试验2组患者 患者给药按计划进行[1] - 预计2025年上半年将获得1组12个月和2组中期数据[1] - 2025年上半年将启动FTD - C9orf72患者的给药[7] - 2024年下半年将获得使用PBFT02治疗肌萎缩侧索硬化症患者途径的监管反馈[7] - 2025年下半年寻求关键试验设计的监管反馈[7] 财务状况（现金相关） - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券为8480万美元 相比2023年9月30日的1.328亿美元[7] - 预计当前现金等将为运营提供资金至2026年第二季度末[7] 研发费用 - 2024年第三季度研发费用为870万美元 相比2023年同期的1510万美元[7] - 2024年前三季度研发费用3062.1万美元2023年同期为4925.8万美元[13] 管理费用 - 2024年第三季度一般和管理费用为730万美元 相比2023年同期的820万美元[7] - 2024年前三季度管理费用2027.6万美元2023年同期为3529.5万美元[13] 资产减值 - 2024年前三季度资产减值523.3万美元2023年同期为539万美元[13] 运营亏损 - 2024年前三季度运营亏损5613万美元2023年同期为8994.3万美元[13] 其他净收入 - 2024年前三季度其他净收入408.8万美元2023年同期为463.9万美元[13] 净亏损 - 2024年第三季度净亏损为1930万美元 即每股基本和摊薄亏损0.31美元 相比2023年同期净亏损2710万美元 即每股基本和摊薄亏损0.49美元[7] - 2024年前三季度净亏损5204.2万美元2023年同期为8530.4万美元[13] - 2024年前三季度基本和稀释后每股净亏损0.87美元2023年同期为1.56美元[13] 加权平均普通股数 - 2024年前三季度加权平均普通股数为5992.0537万股2023年同期为5469.7967万股[13] 综合亏损 - 2024年前三季度综合亏损5196.7万美元2023年同期为8453万美元[13]

文章核心观点 - 临床阶段的基因药物公司Passage Bio宣布其总裁兼首席执行官将在会议上进行演讲，还介绍了直播和回放信息以及公司业务情况 [1][2][3] 公司动态 - 2024年11月13日下午2点30分（美国东部时间），公司总裁兼首席执行官Will Chou, M.D.将在古根海姆证券医疗创新会议上发表演讲 [1] - 活动将进行网络直播，可在公司网站investors.passagebio.com的投资者与媒体板块观看，演讲回放将在活动结束后提供30天 [2] 公司介绍 - Passage Bio是一家临床阶段的基因药物公司，致力于改善神经退行性疾病患者的生活，主要专注于开发针对这些疾病潜在病理的前沿一次性疗法 [3] - 公司的主要候选产品PBFT02旨在通过提高颗粒蛋白前体水平来治疗包括额颞叶痴呆在内的神经退行性疾病，以恢复溶酶体功能并减缓疾病进展 [3] 联系方式 - 投资者可联系Stuart Henderson，电话267.866.0114，邮箱shenderson@passagebio.com [4] - 媒体可联系Mike Beyer，电话312.961.2502，邮箱mikebeyer@sambrown.com [4] - 更多信息可访问公司网站www.passagebio.com [4]

文章核心观点 - Passage Bio宣布任命Tom Kassberg为董事会成员及审计委员会成员，其丰富经验将助力公司发展 [1] 公司动态 - Passage Bio宣布任命Tom Kassberg为董事会成员及审计委员会成员 [1] - Passage Bio总裁兼首席执行官Will Chou博士对Tom Kassberg加入表示欢迎，称其经验能助力公司推进PBFT02项目 [2] - Tom Kassberg表示期待加入董事会，为公司持续发展做贡献，看好PBFT02项目 [3] 人物背景 - Tom Kassberg现任Ultragenyx首席商务官兼执行副总裁，有丰富生物技术行业经验 [1][2] - Tom Kassberg曾在Proteolix、InterMune等公司任职，还共同创立Plexxikon，职业生涯始于Bristol Myers Squibb [2] - Tom Kassberg拥有Gustavus Adolphus College经济学和管理学学士学位以及Northwestern University's Kellogg School of Management工商管理硕士学位 [3] 公司介绍 - Passage Bio是临床阶段基因药物公司，致力于改善神经退行性疾病患者生活 [4] - 公司主要专注开发前沿一次性疗法，针对神经退行性疾病潜在病理 [4] - 公司领先候选产品PBFT02旨在治疗包括额颞叶痴呆在内的神经退行性疾病 [4]

财务状况 - 公司现金及现金等价物为24,770千美元，较2023年12月31日的21,709千美元增加[14] - 公司持有的可供出售证券为67,003千美元，较2023年12月31日的92,585千美元减少[14] - 公司于2024年6月30日持有12,004千美元的现金等价物和75,533千美元的有价证券[83][84] - 公司于2023年12月31日持有13,763千美元的现金等价物和96,935千美元的有价证券[86][87] - 公司预计未来12个月内现金及现金等价物将足以支持其运营和资本支出[37,38] - 公司正在寻求通过公开或私募股权融资、债务融资等方式获得额外资金[36] 经营业绩 - 公司研发费用为21,965千美元，较2023年上半年的34,160千美元减少[19] - 公司一般及行政费用为13,025千美元，较2023年上半年的27,111千美元减少[19] - 公司净亏损为32,702千美元，较2023年上半年的58,194千美元减少[19] - 公司在2024年6月30日的累计亏损为6.272亿美元[33] - 公司目前尚未产生任何产品销售收入[34] 融资活动 - 公司发行6,000,000股普通股获得8,742千美元资金[23] - 公司股票期权行权及受限股单位解锁获得35千美元[23] - 公司以员工股票购买计划发行98,565股普通股获得50千美元[23] - 公司股份支付费用为3,173千美元[23] - 公司在2024年3月通过ATM融资方式获得了870万美元的净收益[35] 资产减值 - 公司在2024年6月30日止三个月和六个月内确认物业和设备的减值为40万美元[53][54] - 公司未在2023年6月30日止三个月和六个月内确认物业和设备的任何减值[53][54] - 公司未在2024年6月30日和2023年6月30日止三个月和六个月内确认使用权资产的减值[57] - 公司在2024年上半年确认了与在建资产相关的减值费用[208] 其他收益 - 公司在2024年6月30日止三个月和六个月内确认其他收益净额为140万美元[64][66] - 公司在2023年6月30日止三个月和六个月内确认其他收益净额为150万美元和310万美元[65][67] 研发合作 - 公司与宾夕法尼亚大学基因治疗项目建立了战略研究合作关系[31] - 公司与Gemma Biotherapeutics公司签订了一系列许可协议,将PBGM01、PBKR03和PBML04三个项目进行转让[144,152,153,154] - 公司与Gemma公司签订了研究合作协议,由Gemma负责公司亨廷顿病和颞叶癫痫的研究项目[145,155] - 公司与Catalent签订了修订后的合作协议和生产供应协议[119,120] 产品研发 - 公司的主要产品候选药物PBFT02正在开发用于治疗由progranulin缺乏引起的额颞叶痴呆[32] - PBFT02已获得FDA孤儿药和快速通道认定,以及欧盟孤儿药认定[165] - 计划将PBFT02拓展至FTD-C9orf72和ALS,并已获得监管机构的积极反馈[168][169] - 相信PGRN水平升高可能改善携带GRN rs5848单核苷酸多态性的阿尔茨海默病患者的病程[170] - 已将儿童项目GM1、Krabbe和MLD外许给Gemma公司[171] 未来展望 - 公司预计未来研发费用将保持稳定,因为外包项目的减少将抵消剩余项目推进带来的增加[205] - 公司预计未来管理费用也将保持稳定,但如果产品进入后期临床试验,管理费用可能会增加以支持研发和潜在商业化[207] - 预计现有现金、现金等价物和有价证券可支持公司运营至2026年第二季度[178]

分组1 - 公司于2024年7月31日与Gemma Biotherapeutics, Inc.签订了一系列次级许可协议，涉及PBGM01、PBKR03和PBML04项目，初始支付金额为1000万美元，后续可能达到12400万美元的里程碑付款，以及单数百分比的全球年净销售额的版税[12] - 公司已与Gemma签订研究、合作和许可协议，Gemma将负责公司当前的亨廷顿病和暂时中止的时间性癫痫研究项目，并授予公司在四个新的中枢神经系统（CNS）适应症中进行新研究项目的选项[13] 分组2 - 公司预计截至2024年6月30日的现金、现金等价物和可交易证券总额约为9180万美元，结合从Gemma次级许可协议中获得的初始付款，足以支持公司运营至2026年第二季度[16] 分组3 - 公司与Penn大学修改并重述了研究、合作和许可协议，终止了公司的发现研究资助、Penn进行的研究和探索性研究项目，以及公司在CNS领域的剩余研究项目选项和某些公司交易的交易费用[14]

文章核心观点 临床阶段的基因药物公司Passage Bio宣布管理层将参加即将举行的投资者会议，公司专注改善神经退行性疾病患者生活 [1] 公司参会信息 - 公司管理层将参加Canaccord Genuity第44届年度增长会议，形式为进行演讲和投资者会议，时间为2024年8月13日周二上午8点（美国东部时间），地点在马萨诸塞州波士顿 [1] - 公司管理层将参加第15届年度Wedbush PacGrow医疗保健会议，形式为投资者会议，时间为2024年8月14日周三，地点在纽约市 [1] - 演讲将在Passage Bio网站的投资者与媒体板块进行直播，演讲回放将在活动结束后30天内提供 [1] 公司业务介绍 - Passage Bio是一家临床阶段的基因药物公司，致力于改善神经退行性疾病患者的生活，主要专注于开发和推进针对这些疾病潜在病理的前沿一次性疗法 [2] - 公司的主要候选产品PBFT02试图通过提高颗粒蛋白前体水平来恢复溶酶体功能并减缓疾病进展，从而治疗包括额颞叶痴呆在内的神经退行性疾病 [2] 公司联系方式 - 投资者可联系Stuart Henderson，电话267.866.0114，邮箱shenderson@passagebio.com [3] - 媒体可联系Mike Beyer，电话312.961.2502，邮箱mikebeyer@sambrown.com [3] - 更多信息可访问公司网站www.passagebio.com [3]