临床试验与研发进展 - PBGM01正在进行全球Phase 1/2 Imagine-1试验，专注于早期和晚期GM1 gangliosidosis，显示出良好的耐受性和积极的安全性特征[15] - Cohort 1的中期结果显示，PBGM01在发育里程碑上取得了显著进展，患者的Vineland和Bayley量表均有改善[18] - PBGM01的β-gal活性在两名患者中均有所增加，且治疗后β-gal活性高于自然历史研究患者值范围（2.25–10 nmol/mL/3hr）[24] - PBGM01的临床试验设计为多中心、开放标签、剂量递增和确认性研究，预计在2022年下半年获得初步安全性和生物标志物数据[16] - PBGM01已获得FDA的孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道认证[16] - 目前，PBGM01的Cohort 1患者在发育领域的改善包括从无意义的词汇进展到使用10-20个有特定意义的词汇[31] - PBKR03治疗的Krabbe犬在中枢和外周髓鞘形成方面有所改善，神经炎症减少，生存率提高，且完全表型恢复[43] - PBFT02针对前额叶痴呆（FTD-GRN）的临床开发正在进行中，预计2022年初开始首位患者给药[49] - PBML04针对代谢性白质营养不良（MLD）的临床开发正在进行中，预计2022年中提交IND申请[68] - PBFT02的临床试验设计为多中心、开放标签、剂量递增研究，持续2年，后续3年进行安全性和效果的跟踪[49] - PBKR03的GALax-C全球1/2期试验的首位患者给药预计在2022年初进行[44] - PBFT02在非人灵长类动物研究中显示出CSF PGRN浓度提高至正常人CSF PGRN浓度的50倍以上[48] 财务状况 - 截至2021年12月31日，公司现金余额为3.16亿美元，足以支持运营至2023年底[69] 合作与市场扩张 - Passage Bio与Penn GTP的合作，利用先进的基因治疗技术和生物工程，致力于开发变革性疗法[4] - 公司与GTP的合作确保了在基因治疗研究中的领先地位，形成了多样化的稀有和大型产品组合策略[70] - Passage Bio的管道包括8个额外的CNS管道许可选项，涵盖多种罕见和常见的CNS疾病[5] - 公司正在推进针对ALS、CMT2A、帕金森病、Canavan病和亨廷顿病的研究项目[68] 负面信息 - Krabbe病的全球发生率约为每10万活产中有2.6例，目前尚无批准的疾病修饰疗法[39]

Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG) Q4 2021 Earnings Conference Call March 3, 2022 8:30 AM ET Company Participants Stuart Henderson - VP, IR and Strategic Finance Bruce Goldsmith - President and CEO Eliseo Salinas - Chief Research and Development Officer Simona King - CFO Conference Call Participants Tessa Romero - J.P. Morgan Securities Omari Baruti - Goldman Sachs Neena Bitritto-Garg - Citi Yaron Werber - Cowen Debjit Chattopadhyay - Guggenheim Securities Laura Chico - Wedbush Securities Danielle Brill - Raym ...

现金、现金等价物和有价证券持有情况 - 截至2021年12月31日，公司持有现金、现金等价物和有价证券3.158亿美元，均为美元资产[587] - 2021年12月31日，公司现金及现金等价物为12.8965亿美元，2020年为13.5002亿美元[597] - 2021年12月31日，公司有价证券为1.86808亿美元，2020年为1.69815亿美元[597] - 2021年12月31日，现金及现金等价物公允价值为128,965千美元，2020年为135,002千美元[645] - 2021年12月31日，有价证券公允价值为186,808千美元，2020年为169,815千美元[645] - 截至2021年12月31日，一年内到期的有价证券摊余成本为103,012千美元，公允价值为102,963千美元；一年后至五年内到期的摊余成本为84,209千美元，公允价值为83,845千美元[645] - 2021年12月31日，公司金融资产中现金及现金等价物为8441.6万美元，有价证券为18680.8万美元；2020年12月31日，现金及现金等价物为8440.9万美元，有价证券为16981.5万美元[651] 投资组合风险情况 - 利率变动10%不会对投资组合总市值产生重大影响[586] 公司费用及亏损情况 - 2021年公司研发费用为1.17673亿美元，2020年为0.81788亿美元[599] - 2021年公司收购在研研发费用为0.8亿美元，2020年为0.1亿美元[599] - 2021年公司一般及行政费用为0.60056亿美元，2020年为0.30114亿美元[599] - 2021年公司运营亏损为1.85729亿美元，2020年为1.12902亿美元[599] - 2021年公司净亏损为1.85386亿美元，2020年为1.12232亿美元[599] - 2021年公司普通股基本和摊薄每股净亏损为3.48美元，2020年为2.91美元[599] 公司股权结构及发行情况 - 截至2020年1月1日，可转换优先股A - 1系列股份为63,023,258股，金额为74,397千美元；A - 2系列股份为22,209,301股，金额为46,311千美元；B系列股份为33,592,907股，金额为109,897千美元；股东权益赤字为56,253千美元[603] - 2020年首次公开募股，公司发行并出售13,798,900股普通股，净收益为227,499千美元[603] - 截至2020年12月31日，普通股股份为45,614,807股，金额为4千美元；额外实收资本为475,617千美元；累计其他综合收益（损失）为 - 12千美元；累计赤字为170,895千美元；股东权益总计为304,714千美元[603] - 2021年1月后续公开发行，公司发行并出售8,050,000股普通股，净收益为165,806千美元[603][612] - 截至2021年12月31日，普通股股份为54,244,996股，金额为5千美元；额外实收资本为675,346千美元；累计其他综合收益（损失）为 - 413千美元；累计赤字为356,281千美元；股东权益总计为318,657千美元[603] - 2020年3月公司完成IPO，出售1379.89万股普通股，发行价18美元/股，净收益2.275亿美元[677] - 2021年1月公司完成后续公开发行，出售805万股普通股，发行价22美元/股，净收益1.658亿美元[679] - 2021年3月5日公司与Cowen签订销售协议，可出售总发行价达1.25亿美元的普通股，目前尚未出售[680] 公司现金流量情况 - 2021年经营活动使用的净现金为126,879千美元，2020年为80,520千美元[606] - 2021年投资活动使用的净现金为45,814千美元，2020年为172,106千美元[606] - 2021年融资活动提供的净现金为166,656千美元，2020年为228,754千美元[606] 公司累计赤字情况 - 截至2021年12月31日，公司累计赤字为356300000美元[610] 公司资金保障情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和可销售债务证券至少能满足未来十二个月的运营费用和资本支出需求[617] 公司财产和设备减值情况 - 2021年和2020年未确认财产和设备的减值费用[629] 公司费用确认情况 - 2021年和2020年获得技术许可的费用均确认为在研研发费用[636] 公司潜在稀释性证券情况 - 2021年和2020年被排除在稀释加权平均流通在外普通股股数计算之外的潜在稀释性证券分别为9,741,251股和6,932,155股[641] 公司租赁相关情况 - 2022年1月1日起，公司预计使用权资产约为1700万美元至2400万美元，租赁负债约为2400万美元至3100万美元[642] - 公司新办公室租赁协议于2021年2月开始，2031年12月到期，房东提供最高280万美元的租户改进津贴；实验室租赁协议于2021年3月开始，预计2036年到期，房东提供130万美元的租户改进津贴[671][672] - 截至2021年12月31日，公司未来最低租赁付款总额为5082.6万美元；2021年和2020年的租金费用分别为340万美元和60万美元[674] 公司资产分类及计量情况 - 公司将所有购买时到期日在三个月或更短时间内的高流动性投资视为现金等价物[624] - 公司将有价证券分类为可供出售证券，按公允价值计量[627] 公司股票期权估值情况 - 公司使用Black - Scholes期权定价模型对股票期权奖励进行估值[631] 公司财产和设备净值情况 - 2021年12月31日，公司财产和设备净值为2380.6万美元，2020年12月31日为279.5万美元[654] 公司应计费用和其他流动负债情况 - 2021年12月31日，公司应计费用和其他流动负债为2005万美元，2020年12月31日为1591万美元[655] 公司与宾夕法尼亚大学协议情况 - 公司与宾夕法尼亚大学的协议中，发现研究的资金承诺为每年500万美元，直至2026年8月3日；2021年8月协议修订时支付了500万美元的预付款[656][659] - 公司与宾夕法尼亚大学的协议中，每个大型中枢神经系统适应症的产品候选药物需支付总计3900万美元的开发里程碑款项；每个罕见单基因疾病的产品候选药物需支付总计最高1650万美元[661] - 2021年和2020年，公司与宾夕法尼亚大学协议产生的研发费用分别为1780万美元和3240万美元；2021年支付了150万美元的开发里程碑款项、150万美元的期权行使费用和500万美元的修订协议款项[663] 公司与Catalent协议情况 - 公司与Catalent的协议中，每年最低承诺支付1060万美元，为期五年，2021年和2020年支付金额超过最低承诺[669] 公司关键人员就业协议情况 - 公司与关键人员签订了就业协议，规定了特定情况下的薪酬和遣散费[675] 公司激励计划相关情况 - 截至2021年12月31日，激励计划授权股份总数为765.8677万股，其中363.7509万股可用于未来授予，2022年和2021年分别增加271.2249万股和229.5854万股[682] 公司股份支付费用情况 - 2021年和2020年公司分别记录股份支付费用3269.1万美元和1458万美元，其中研发费用分别为1543.2万美元和552.5万美元，一般及行政费用分别为1725.9万美元和905.5万美元[685] 公司与奖励修改相关费用情况 - 2021年和2020年公司分别确认与奖励修改相关费用740万美元和70万美元，其中研发费用分别为610万美元和60万美元，一般及行政费用分别为130万美元和10万美元[687][688] 公司股票期权未确认补偿费用情况 - 截至2021年12月31日，股票期权未确认补偿费用为5880万美元，预计在2.8年加权平均期内确认[691] 公司授予期权公允价值情况 - 2021年和2020年授予期权的加权平均授予日公允价值分别为12.75美元和11.54美元[690] 公司受限股票单位未确认费用情况 - 截至2021年12月31日，受限股票单位未确认费用为350万美元，预计在3.0年加权平均期内确认[697] 公司员工股票购买计划情况 - 截至2021年12月31日，员工股票购买计划授权股份总数为89.317万股，其中78.1936万股可用于未来授予，2022年和2021年分别增加54.2449万股和45.917万股[700] 公司递延税资产情况 - 2021年净运营亏损结转递延税资产为42351千美元，2020年为23464千美元[703] - 2021年研发抵免递延税资产为22244千美元，2020年为8959千美元[703] 公司估值备抵情况 - 2021年和2020年估值备抵分别增加7210万美元和4460万美元[705] 公司税率及税收优惠情况 - 2021年和2020年联邦法定税率下的联邦税收优惠均为21.0% [706] - 2021年州税（扣除联邦优惠后）为11.9%，2020年为12.6% [706] 公司净运营亏损结转额情况 - 2021年联邦净运营亏损结转额为126551千美元，2020年为69317千美元[706] - 2021年州净运营亏损结转额为126547千美元，2020年为69313千美元[706] - 2021年地方净运营亏损结转额为116301千美元，2020年为69053千美元[706] 公司研发税收抵免情况 - 2021年研发税收抵免为22244千美元，2020年为8958千美元[706] 公司税收抵免结转情况 - 截至2021年12月31日，公司有2220万美元的联邦研发和孤儿药税收抵免结转，2038年开始过期[706]

| --- | --- | --- | --- | |---------------------------------------------------------------|-------|-------|----------------------------------------------| | | | | | | | | | PBGM01 Study in Infantile GM1 Gangliosidosis | | | | | | | Interim Safety, Biomarker and Efficacy Results from Low Dose, | | | | | | | | | | Late Infantile Cohort of Ongoing Imagine-1 Clinical Study | | | | | | | | | | | | | | | February 11, 2022 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | 2 Welcome & Agenda Bruce Goldsmith, Ph.D. Chief Execut ...

研发进展 - Passage Bio的PBGM01项目针对GM1神经节苷脂症，正在进行全球Phase 1/2 Imagine-1试验，已获得多个全球监管机构的批准[15] - PBGM01在Cohort 1的中期数据显示，患者的β-gal活性在治疗后均高于自然历史研究(NHS)患者值，且无严重不良事件[17] - PBKR03项目针对克拉贝病，正在进行全球Phase 1/2 GALax-C试验，专注于早期婴儿型克拉贝病[32] - PBFT02项目针对额外的神经退行性疾病，包括前额叶痴呆和肌萎缩侧索硬化症[5] - PBFT02的临床开发显示出在非人灵长类动物研究中，脑脊液中PGRN浓度增加超过正常人类脑脊液PGRN浓度的50倍[37] - PBML04在小鼠模型中显示出剂量依赖性地减少功能下降并增加生存率[44] - PBKR03的给药途径为脑脊髓腔内给药，使用AAVhu68载体，试验持续2年，后续跟踪3年[33] - PBML04针对代谢性白质营养不良（MLD）的IND申请预计在2022年中提交[55] - PBGM01的临床开发显示出良好的耐受性和积极的安全性特征，正在招募Cohort 2和Cohort 3[17] 财务状况 - 截至2021年12月31日，公司现金余额约为3.16亿美元，足以支持运营至2023年底[56] 未来展望 - 公司计划到2024年底，目标实现3个注册研究项目和2-3个临床阶段项目[57] - Passage Bio的目标是通过开发突破性疗法来改变中枢神经系统疾病患者的生活[3] 合作与扩展 - Passage Bio与Penn GTP的合作，致力于开发下一代基因疗法，拥有350多名全职员工[4] - 公司与GTP的合作致力于推进罕见疾病和中枢神经系统疾病的基因治疗研究[57] 产品管线 - Passage Bio的管线包括8个额外的中枢神经系统(CNS)项目许可选项，涵盖罕见和大型患者群体[6] - Passage Bio的研发管线包括5个针对儿童的罕见单基因疾病项目和4个针对成人的罕见单基因疾病项目[6] 市场信息 - C9orf72型肌萎缩侧索硬化症（ALS）预计全球病例约为5000例[51]

Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG) Q3 2021 Results Conference Call November 4, 2021 8:30 AM ET Company Participants Stuart Henderson - VP, IR and Strategic Finance Bruce Goldsmith - President and CEO Eliseo Salinas - Chief Research and Development Officer Simona King - CFO Conference Call Participants Tessa Romero - JP Morgan Neena Bitritto-Garg - Citi Laura Chico - Wedbush Yun Zhong - BTIG Danielle Brill - Raymond James Brendan Smith - Cowen Operator Good morning, and welcome to the Passage Bio Third Quarter ...

Fulfilling the Promise of Genetic Medicines for Central Nervous System Disorders Corporate Presentation November 2021 NASDAQ GS: PASG 2 Forward-Looking Statement This presentation includes "forward-looking statements" within the meaning of, and made pursuant to the safe harbor provisions of, the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, including, but not limited to: our expectation about timing and execution of anticipated milestones, including our planned initiation of clinical trials and the avai ...

财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为162,890千美元，较2020年12月31日的135,002千美元增长约20.65%[13] - 截至2021年9月30日，公司总资产为390,941千美元，较2020年12月31日的328,007千美元增长约19.19%[13] - 截至2021年9月30日，公司总负债为28,714千美元，较2020年12月31日的23,293千美元增长约23.27%[13] - 2021年前三季度，公司研发费用为84,705千美元，较2020年同期的53,856千美元增长约57.28%[15] - 2021年前三季度，公司净亏损为134,232千美元，较2020年同期的73,288千美元亏损扩大约83.16%[15] - 2021年前三季度，公司基本和摊薄后普通股每股净亏损为2.53美元，较2020年同期的2.02美元亏损扩大约25.25%[15] - 截至2021年9月30日，公司普通股发行股数为54,106,911股，较2020年12月31日的45,917,084股增长约17.84%[13] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损为305,127千美元，较2020年12月31日的170,895千美元亏损扩大约78.54%[13] - 2021年第三季度，公司运营亏损为47,101千美元，较2020年同期的28,630千美元亏损扩大约64.52%[15] - 2021年前三季度，公司综合亏损为134,187千美元，较2020年同期的73,328千美元亏损扩大约82.99%[15] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损3.051亿美元[29] - 2021年前九个月，公司经营活动净现金使用量为9.6104亿美元，2020年为5.1096亿美元[25] - 2021年前九个月，公司投资活动净现金使用量为4.2209亿美元，2020年为13.556亿美元[25] - 2021年前九个月，公司融资活动净现金提供量为1.66201亿美元，2020年为2.28352亿美元[25] - 2021年前九个月，公司现金及现金等价物净增加2.7888亿美元，2020年为4.1696亿美元[25] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为1.6289亿美元，2020年为2.0057亿美元[25] - 2021年前九个月，公司可交易证券未实现收益为4.5万美元，2020年为亏损4万美元[25] - 2021年9月30日，现金及现金等价物公允价值为162,890千美元，2020年12月31日为135,002千美元；2021年9月30日，有价证券公允价值为191,511千美元，2020年12月31日为169,815千美元[58] - 2021年9月30日，按公允价值计量的金融资产中现金及现金等价物（货币市场基金）为84,416千美元，有价证券为191,511千美元；2020年12月31日，现金及现金等价物（货币市场基金和商业票据）为88,342千美元，有价证券为169,815千美元[61] - 2021年9月30日，应计费用和其他流动负债为13,272千美元，2020年12月31日为15,910千美元[64] - 2021年9个月内，潜在稀释性证券中股票期权（含回购股份）为9,581,659股，2020年为6,956,525股；未归属受限股票单位2021年为238,333股，2020年无；员工股票购买计划2021年为49,528股，2020年为17,411股[53] - 2021年第三季度和前九个月，公司净亏损分别为4690万美元和1.342亿美元[119] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损3.051亿美元[119] - 2021年第三季度与2020年同期相比，研发费用从2083.7万美元增至2662.3万美元，增加了578.6万美元；收购在研研发费用为550万美元；一般及行政费用从779.3万美元增至1497.8万美元，增加了718.5万美元；运营亏损从2863万美元增至4710.1万美元，增加了1847.1万美元；净利息收入从9.9万美元增至18.6万美元，增加了8.7万美元；净亏损从2853.1万美元增至4691.5万美元，增加了1838.4万美元[143] - 2021年和2020年第三季度净利息收入分别为0.2百万美元和0.1百万美元[150] - 2021年和2020年前三季度研发费用分别为8470.5万美元和5385.6万美元，增长3084.9万美元[152] - 2021年和2020年前三季度一般及行政费用分别为4286.4万美元和1999万美元，增长2287.4万美元[152] - 2021年和2020年前三季度运营亏损分别为13456.9万美元和7384.6万美元，增加6072.3万美元[152] - 2021年和2020年前三季度净亏损分别为13423.2万美元和7328.8万美元，增加6094.4万美元[152] - 2021年1月公司出售普通股获得净收益1.658亿美元，截至2021年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券3.544亿美元，累计亏损3.051亿美元[160] - 2021年和2020年前三季度经营活动使用的现金分别为9610.4万美元和5109.6万美元[166] - 2021年和2020年前三季度投资活动使用的现金分别为4220.9万美元和1.3556亿美元[166] - 2021年和2020年前三季度融资活动提供的现金分别为1.66201亿美元和2.28352亿美元[166] - 公司自2017年成立以来一直亏损，2021年第三季度净亏损4690万美元，前九个月净亏损1.342亿美元，截至2021年9月30日累计亏损3.051亿美元[190] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.544亿美元，预计现有资金至少可支持24个月运营，但存在提前耗尽风险[199] 股权相关数据变化 - 截至2020年7月1日，公司普通股数量为4544.3541万股，9月30日为4553.4682万股[22] - 截至2020年1月1日，公司A - 1系列优先股数量为6302.3258万股，金额为7.4397亿美元[22] - 激励计划截至2021年9月30日授权股份总数为7658677股，其中3570735股可用于未来授予，每年1月1日自动增加前一年12月31日流通股总数的5%[86] - 诱导计划授权股份总数为100万股，截至2021年9月30日142900股可用于未来授予[87] - 截至2021年9月30日九个月，公司股票期权授予加权平均公允价值为13.64美元，未确认补偿费用为6830万美元，预计在2.9年加权平均期间确认[91] - 2021年1月1日至9月30日，股票期权未归属余额从302,277股降至90,412股[93] - 2021年1月1日至9月30日，受限股票单位（RSU）授予275,000股，归属26,667股，没收10,000股，9月30日未归属余额为238,333股，授予日加权平均公允价值为17.92美元[97] - 截至2021年9月30日，所有RSU相关的未确认费用为360万美元，公司预计在3.0年的加权平均期间内确认[97] - 公司2020年员工股票购买计划（ESPP）于2020年2月28日生效，授权发行最多893,170股普通股，截至2021年9月30日，834,713股可用于未来授予[98] - 2021年1月1日，ESPP预留发行股份增加459,170股，总数达893,170股[98] - 符合条件的员工可按发行期首日或最后一日公司普通股公平市场价值较低者的85%购买股票，最高可贡献其合格薪酬的15%，每个日历年累计购买权不超过25,000美元[99] - 2021年第三季度和前九个月，公司与ESPP相关的股份支付费用分别为10万美元和30万美元[100] 协议相关情况 - 公司与宾夕法尼亚大学的研究合作协议中，发现研究资金承诺为每年500万美元，每季度支付130万美元直至2026年8月3日[65] - 公司2021年8月修订宾大协议，支付500万美元预付款，为每个产品候选药物支付总计3900万美元开发里程碑款项，特定控制权变更事件支付1 - 2%分层交易费[66] - 宾大协议下公司有10个剩余选项可启动中枢神经系统适应症许可项目，需在2026年8月3日前行使，行使时每个产品适应症支付50万美元不可退还预付款，达到进一步开发里程碑再支付50万美元[67] - 宾大协议下，2021年和2020年截至9月30日的三个月研发费用分别为310万美元和540万美元，九个月分别为1020万美元和2330万美元[70] - 与Catalent的合作和制造供应协议下，公司2020年11月起五年内每年有1060万美元最低承诺付款，可进行通胀调整[74] - 公司新办公租赁协议2021年2月开始，预计2031年1月到期，房东提供280万美元租户改进津贴[76] - 公司实验室租赁协议2021年3月开始，预计2036年到期，房东提供130万美元租户改进津贴[79] - 截至2021年9月30日，公司未来最低租赁付款总计5119.9万美元，2021年和2020年截至9月30日九个月租金费用分别为250万美元和30万美元[80] - 公司与宾夕法尼亚大学的协议规定，每年需提供500万美元资金用于发现研究，直至2026年6月30日，每季度支付130万美元；还有10个剩余选项可启动中枢神经系统适应症的额外许可计划，行使每个选项需支付50万美元不可退还的前期费用，达到进一步开发里程碑时还需支付50万美元[125] - 公司与宾夕法尼亚大学的协议要求，针对罕见单基因疾病的每个候选产品需支付最高1650万美元，针对大型中枢神经系统适应症探索计划的每个候选产品需支付最高3900万美元；每个许可产品还需根据年度销售额支付最高5500万美元的销售里程碑付款[127] - 公司与Catalent的合作和制造供应协议规定，自2020年11月起的五年内，每年需向Catalent支付最低1060万美元，可进行一定的通货膨胀调整[135] 会计准则相关 - 2016年2月FASB发布的租赁准则ASU No. 2016 - 02对公司自2022年1月1日起生效，预计对资产负债表有重大调整[54] - 2016年6月FASB发布的金融工具信用损失准则ASU No. 2016 - 13对公司自2022年12月15日后的财年及中期生效，公司正评估影响[55] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型对股票期权奖励进行估值，采用“简化方法”估计股票期权预期期限[48][49] - 基本和摊薄每股净亏损计算方式，存在净亏损时，稀释性证券不纳入摊薄每股净亏损计算[50] 业务风险相关 - 公司需要筹集大量额外资金以支持持续运营和增长战略，若无法获得足够资金，可能会显著延迟、缩减或停止一个或多个候选产品的开发和商业化[121] - 公司临床项目的场地启动活动受到COVID - 19影响，如upliFT - D和GALax - C临床研究的启动受到显著影响，临床试验的预期时间表可能会进一步延迟[124] - 公司作为新兴成长型公司，选择使用JOBS法案的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则，将保持新兴成长型公司身份直至满足特定条件[175][176][177] - 公司是临床阶段的基因药物公司，无获批商业销售产品，未从产品销售获得收入，预计未来几年将继续产生重大费用和运营亏损[189][190] - 公司需筹集额外资金才能从产品销售获利，若无法获得必要资金，可能需延迟、限制或终止产品开发等运营活动[195] - 生物技术产品开发风险高，公司产品候选药物处于临床或临床前阶段，临床前和临床开发过程漫长、昂贵且结果不确定[189] - 公司依赖与宾夕法尼亚大学的合作进行临床前研发，依赖第三方制造商生产产品候选药物的临床供应[191] - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能先获得监管批准或开发出更先进有效的疗法或技术[191] - 新冠疫情可能对公司业务产生不利影响，包括临床开发活动和计划的临床试验延迟或中断[204] - 公司临床项目的场地启动活动受到新冠疫情影响，如upliFT - D和GALax - C临床研究的启动受到显著影响[208] - 公司未来资本需求取决于产品候选药物的开发进度、制造费用、合作安排等多种因素[201] - 公司业务受新冠疫情影响，具体程度取决于疫情未来发展，具有高度不确定性[209] - 公司处于发展早期，业务依赖产品候选药物通过临床前研究和临床试验、获得营销批准并最终商业化[210] - 公司主要产品候选药物近期刚获监管机构临床开发批准，还有处于临床前早期阶段的项目可能无法进入临床阶段[210] - 公司预计多年内难以产生产品收入，甚至可能永远无法实现[210] - 公司目前没有任何产品销售收入，可能永远无法开发或商业化适销产品[210] - 每个项目和产品候选药物在产生

业绩总结 - 公司在临床阶段有3个疗法，专注于罕见和大型中枢神经系统疾病[5] - 2021年6月30日，公司的现金余额为4.08亿美元，预计可支持运营至少24个月[69] 用户数据 - GM1神经节苷脂症的全球发生率约为每10万活产中有1例，且目前没有批准的疾病修饰疗法[15] - 克拉贝病的全球发生率约为每10万活产中有2.6例，且目前没有批准的疾病修饰疗法[33] 新产品和新技术研发 - PBGM01项目针对GM1神经节苷脂症，已获得FDA的孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道认证[18] - PBKR03项目针对克拉贝病，已获得FDA、MHRA（英国）和加拿大卫生部的全球临床试验监管批准[35] - 公司采用下一代AAVhu68载体，直接将功能性基因递送至大脑和外周组织[18][35] - PBFT02在非人类灵长类动物研究中显示出CSF中PGRN浓度超过正常人类的50倍[49] - PBFT02治疗后，脑区内的CD68水平显著降低，反映出炎症水平的下降[57] 临床试验进展 - PBGM01的初步安全性和30天生物标志物数据预计在2021年第四季度公布[29] - PBKR03的全球1/2期临床试验预计在2021年第四季度开始招募首位患者[43] - PBFT02的临床试验预计在2021年第四季度启动[49] 市场扩张和合作 - 公司在其管道中有17个项目许可选项，专注于中枢神经系统疾病[6] - 公司在临床试验招募方面与患者倡导团体和医疗专家建立了强有力的合作关系[12] 临床效果 - AAV治疗的犬模型显示出显著的临床益处，包括完全的表型恢复和生存率延长[41] - 在AAV治疗的犬模型中，所有接受治疗的犬只在中枢神经系统和外周神经的髓鞘化方面均有改善，神经传导速度与野生型犬相当[41] - PBKR03在6个月后显示出脑、肝脏和血清中GALC活性增加[39] - AAV治疗的犬模型中，CSF中的心理素水平显著降低[39] - PBFT02在高剂量下显示出对脑区内脂褐素积累的抑制[51]

Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG) Q2 2021 Earnings Conference Call August 5, 2021 8:30 AM ET Company Participants Stuart Henderson - Vice President of Investor Relations and Strategic Finance Bruce Goldsmith - President and Chief Executive Officer Eliseo Salinas - Chief Research & Development Officer Conference Call Participants Tessa Romero - JPMorgan Neena Bitritto-Garg - Citi Brendan Smith - Cowen and Company Debjit Chattopadhyay - Guggenheim Securities Laura Chico - Wedbush Securities Danielle Brill - Ray ...