业绩总结 - Passage Bio目前针对790多种罕见的单基因中枢神经系统疾病，且这些疾病的治疗选择极为有限[6] - 截至2020年9月30日，公司现金余额为3.35亿美元，预计可支持运营至2023年[65] - Passage Bio拥有约300名全职员工，致力于前沿基因治疗研究[78] 用户数据与临床试验 - PBGM01针对婴儿型GM1神经节苷脂症，预计在2021年第一季度开始首位患者的入组[18] - Imagine-1试验将包括早期婴儿型（发病年龄<6个月）和晚期婴儿型（发病年龄6-24个月）患者[25] - 公司预计在2021年上半年启动针对克拉贝病的PBKR03临床试验[39] - FTD-GRN患者的PBFT02预计在2021年上半年启动临床试验，针对GRN基因突变的早发性痴呆[42] 新产品与技术研发 - PBGM01已获得FDA和MHRA的监管批准，用于全球1/2期临床试验项目[18] - PBGM01在小鼠模型中显示出稳定的剂量依赖性β-半乳糖苷酶活性增加，且在脑、脑脊液和外周组织中均有显著改善[20] - PBKR03在克拉贝犬模型中显示出显著的治疗效果，包括完全表型恢复和生存率提高[39] - PBFT02在非人灵长类动物研究中显示CSF PGRN浓度提高超过正常人类的50倍[42] 市场扩张与合作 - 公司与基因治疗制造领导者Catalent合作，确保灵活和可扩展的生产能力[61] - Passage Bio的研究支持了已获批准的基因治疗项目，包括Glybera®、Luxturna®和Zolgensma®[78] - Passage Bio的目标是通过开发突破性的基因疗法，改变罕见单基因中枢神经系统疾病患者的生活[6] 未来展望 - Passage Bio的管道中有17个项目许可选项，其中3个临床阶段疗法预计在2021年推出[9] - 公司计划在2021年第一季度启动针对婴儿GM1的PBGM01临床试验，并在2021年中期报告安全性和生物标志物数据[68] - PBKR03的主要终点为安全性和耐受性，次要终点包括CSF和血清GALC水平[39] - PBFT02的主要终点为安全性和耐受性，次要终点包括CSF progranulin水平和疾病生物标志物[52] 负面信息 - 全球克拉贝病的估计发生率为每10万出生2.6例，目前没有批准的疾病修饰疗法[31]

业绩总结 - Passage Bio预计到2023年现金流可持续，现金余额为3.35亿美元[6][72] - PBGM01在最高剂量下实现100%生存率，与GLB1 +/-车辆组一致[92] - PBGM01的生存率数据显示，最低两剂量与GLB1 -/-车辆组显著不同，p<0.0001[93] 用户数据 - PBGM01针对GM1的全球发病率估计为每10万活产中有0.5至1例[18] - PBKR03针对克拉贝病的全球估计发生率为每10万出生中有2.6例[55] 临床试验与研发 - Passage Bio预计在2021年第一季度启动PBGM01的1/2期临床试验[10] - PBFT02针对前额叶痴呆的临床试验预计在2021年上半年启动[39] - PBKR03的临床试验预计在2021年第一季度启动，针对婴儿型Krabbe病的患者进行单次ICM注射[64] - PBGM01的初步30天安全性和生物标志物数据预计在2021年中期报告[32] - PBFT02的临床试验设计为1/2期多中心开放标签单臂剂量递增研究，主要评估安全性和耐受性[48] 技术与产品表现 - PBGM01在小鼠模型中显示出剂量依赖性的生存率提高，最高剂量组达到100%生存率[26] - AAV1载体在非人灵长类动物中对脑脊液（CSF）中PGRN的表达水平提高了50倍，且比AAVhu68高出3-5倍[42] - AAV1载体在ependymal细胞的转导率为48%，显著高于其他载体[43] - 所有接受治疗的非人灵长类动物的CSF中人类PGRN蛋白的生产水平超过健康人对照组的水平[43] - PBKR03在自然发生的狗模型中显示出完全的表型恢复，体重和神经传导速度与野生型狗相当[62] - PBKR03治疗在自然发生的Twitcher小鼠和犬模型中显示出脑和外周器官GALC活性增加[107] - 治疗犬的神经传导速度与野生型犬相似，显示出良好的治疗反应[112] - PBKR03治疗的犬在28周时显示出髓鞘化改善和神经炎症减少[113] 合作与团队 - Passage Bio与宾夕法尼亚大学的基因治疗项目和孤儿疾病中心建立了合作关系[5] - Passage Bio的领导团队在罕见疾病和基因治疗领域拥有深厚的经验[8]

Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG) Q3 2020 Earnings Conference Call November 10, 2020 8:30 AM ET Company Participants Zoe Mita - IR, Stern Investor Relations, Inc. Bruce Goldsmith - President and Chief Executive Officer Rich Morris - Chief Financial Officer Jill Quigley - Chief Operating Officer Gary Romano - Chief Medical Officer Conference Call Participants Anupam Rana - JPMorgan Sonia Gupta - Goldman Sachs Brendan Smith - Cowen and Company Operator Thank you for holding. Good morning and welcome to the Pass ...

财务数据关键指标变化 - 2020年第三季度研发支出为2083.7万美元，同比增长99.7%（2019年同期为1043.4万美元）[16] - 2020年前九个月净亏损7328.8万美元，较2019年同期的3248.3万美元扩大125.6%[16] - 2020年第三季度每股净亏损0.63美元，较2019年同期的2.68美元改善76.5%[16] - 2020年前九个月行政费用达1999万美元，较2019年同期的333.1万美元激增500%[16] - 截至2020年9月30日，累计赤字达1.3195亿美元，较2019年底的5866.3万美元扩大125%[14] - 2020年前九个月净亏损扩大至7328.8万美元，同比增加125.6%[27] - 研发费用从2019年底的50.7万美元大幅增至2020年9月的1223.8万美元[66] - 2020年第三季度净亏损为2850万美元，前九个月净亏损为7330万美元，截至2020年9月30日累计亏损为1.32亿美元[112] - 研发费用在2020年第三季度达到2083.7万美元，同比增长1040.3万美元，增幅99.7%[131][132] - 2020年第三季度行政管理费用达779.3万美元，同比增加658.4万美元，增幅544.7%[131][135] - 2020年前九个月研发费用累计5385.6万美元，较2019年同期增加3409万美元，增幅172.5%[138][140] - 2020年前9个月，公司净亏损7330万美元，截至2020年9月30日累计赤字1.32亿美元[176] 现金及等价物与融资活动 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为2.0057亿美元，较2019年底的1.5887亿美元增长26.3%[14] - 2020年通过IPO发行普通股净融资2.2749亿美元（扣除349.5万美元发行成本）[21] - 2020年3月IPO融资净获2.275亿美元，发行1320万股，每股18美元[32] - 截至2020年9月30日现金及等价物增至2.0057亿美元，较年初增长26.2%[27] - 公司现金及现金等价物总额为2.0057亿美元，其中货币市场基金8439.8万美元，商业票据3444万美元[58] - 公司在2020年3月完成IPO，以每股18美元的价格出售1379.89万股普通股，净筹资2.275亿美元[82] - 公司通过IPO获得净收益2.275亿美元，主要用于研发支出[112] - 2020年前九个月融资活动净流入2.2835亿美元，主要来自IPO[153] - 2020年前9个月，公司通过出售普通股和可转换优先股融资2.283亿美元，2019年同期融资1.762亿美元[157] - 截至2020年9月30日，公司现金及等价物与可交易证券总额为3.357亿美元，预计可支撑运营至2023年第一季度[184] 研发与临床进展 - 与宾夕法尼亚大学基因治疗项目合作开发中枢神经系统罕见病疗法[30] - 公司与宾夕法尼亚大学签订协议，承诺每年支付500万美元研究经费，季度支付130万美元[67] - 公司计划在2021年第一季度启动PBGM01针对早期和晚期婴儿GM1的1/2期临床试验，并预计在2021年年中报告初始30天安全性和生物标志物数据[106] - PBGM01获得FDA孤儿药认定（ODD）和罕见儿科疾病认定（RPDD），潜在享有7年美国市场独占权及优先审评券资格[107] - PBKR03（治疗克拉伯病）同样获得FDA的ODD和RPDD认定，计划2021年上半年提交IND并启动1/2期临床试验[110] - PBFT02（治疗FTD-GRN）计划2021年上半年启动1/2期试验，预计同年下半年获得临床数据[109] - 临床方案调整为分四个队列（每组2例患者），测试低剂量（超过MED）及3倍高剂量，间隔60天评估安全性[105] - 2020年前九个月与宾夕法尼亚大学的研究开发费用为2330万美元，现金支付1930万美元[96] 成本与费用 - 临床制造成本在2020年前九个月增加1330万美元，占总研发费用增长的39%[140] - 2020年前九个月人员相关成本（含股权激励）增加890万美元，占研发费用增长的26.1%[140] - 公司向Catalent支付每年1060万美元的最低承诺费用，为期五年[74] - 2020年前九个月股票薪酬支出为1025.6万美元，其中研发支出383.3万美元，行政管理支出642.3万美元[85] - 2020年前九个月向首席科学顾问支付的咨询费用为9.3万美元，包括1.8万美元的股票薪酬[97] - 2019年前九个月支付给宾夕法尼亚大学的许可费达50万美元[142] 资产与负债 - 公司总资产从2019年底的1.7861亿美元增至2020年9月30日的3.5869亿美元，增幅达100.8%[14] - 可转换优先股在2020年全部转换为普通股，转换前总额为2.306亿美元（A-1系列7439.7万美元/A-2系列4631.1万美元/B系列1.0989亿美元）[14][21] - 公司股东权益从2019年底的5625.3万美元赤字转为2020年9月30日的3.389亿美元盈余[14] - 公司持有可交易证券公允价值为1.35131亿美元，其中公司债券7470.8万美元，美国政府证券2444.2万美元[58] - 2020年9月30日未实现收益总额为3万美元，未实现亏损总额为43万美元[58] - 公司现金及现金等价物中84.398万美元属于Level 1公允价值层级，1.76912亿美元属于Level 2层级[62] - 系列A-2可转换优先股发行条款：投资者有权以每股2.15美元购买2220.9301万股[128] 租赁与固定资产 - 公司在2020年4月签署新租约，租用费城更大的办公空间作为新总部，租期从2021年3月至2031年1月，房东提供最高280万美元的租户装修补贴[76] - 新租约的未来最低租金支付总额为1204.6万美元，其中2022年88.9万美元，2023年109.8万美元，2024年113.1万美元，2025年116.5万美元，此后776.3万美元[76] - 截至2020年9月30日，现有租约的未来最低租金支付为10万美元[76] - 2020年9月季度的租金支出为20万美元，2019年同期为5万美元；2020年前九个月租金支出为30万美元，2019年同期为10万美元[77] - 公司租赁费用于直线法在租赁期内平均确认[75] 风险与挑战 - 公司累计赤字截至2020年9月达1.32亿美元，面临持续资金需求[31] - 公司作为新兴成长企业，适用JOBS法案的会计标准过渡期，财务报告可能与其他公司不可比[162] - 公司目前无表外融资安排，未参与非交易所交易合约，认为不存在重大流动性或市场风险[159] - 公司所有候选产品均处于临床前阶段，尚未产生任何产品销售收入[175] - 公司预计未来数年将继续亏损，需额外融资以推进产品开发和商业化[181] - 公司面临COVID-19疫情对临床前开发和计划临床试验的潜在不利影响[173] - 公司未来资本需求取决于多种因素，包括产品候选者的临床前研究、临床试验和商业化活动[185] - 公司目前没有承诺的外部资金来源，预计通过股权发行、债务融资和合作等方式满足现金需求[186] - 公司产品候选者均处于临床前开发阶段，风险高且可能无法获得监管批准[196] - COVID-19疫情可能导致临床前活动和临床试验延迟或中断，包括供应链问题和员工资源短缺[191] - 公司IND申请PGBM01因生物相容性风险评估被FDA临床搁置，需解决后才能开始临床试验[203] - 公司依赖第三方制造商（如Catalent）提供产品候选者，供应链中断可能导致延迟[191] - 公司产品商业化需满足多项条件，包括完成临床试验、获得监管批准和建立生产能力[197] - 公司可能因融资需求稀释股东权益，或被迫放弃技术或产品候选者的权利[186][189] - 公司目前无产品销售收入，预计多年内不会产生收入[196] - 临床试验患者招募可能受多种因素影响，包括竞争性试验和患者对现有治疗的偏好[208] - 临床试验可能因公司、IRBs或FDA等监管机构暂停或终止，导致延迟[209] - 临床试验延迟可能增加产品开发成本并缩短独家商业化周期[210] - 所有候选产品均处于临床前发现阶段，测试过程可能长达数年[211] - 临床前测试延迟可能导致公司额外运营费用增加[211] - 基因治疗候选产品尚未进行人体临床试验，未来可能面临意外结果[211] - 需通过充分对照临床试验证明候选产品的安全性和有效性[211] - 早期临床试验队列若出现安全问题可能延迟或阻止后续开发[211] - 未能基于临床或临床前数据建立候选产品的安全谱可能导致失败[212] - FDA或海外监管机构可能要求提交额外数据（如长期毒理学研究）[212]

Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG) Q2 2020 Earnings Conference Call August 13, 2020 8:30 AM ET Company Participants Zoe Mita - IR, Stern Investor Relations, Inc. Jill Quigley - COO Bruce Goldsmith - President and CEO Rich Morris - CFO Gary Romano - Chief Medical Officer Conference Call Participants Anupam Rana - JPMorgan Andrea Tan - Goldman Sachs Yaron Werber - Cowen Operator Thank you for holding. Good morning and welcome to the Passage Bio Second Quarter 2020 Financial and Operating Results Conference Call. ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ⌧ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2020 OR ◻ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________ to ________ Commission File Number: 001-39231 PASSAGE BIO, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 82-2 ...

业绩总结 - 截至2020年3月31日，公司现金余额为3.668亿美元，预计可支持运营至2023年[60] - 2020年3月，公司通过首次公开募股（IPO）筹集了净收益2.275亿美元[60] 用户数据 - PBGM01针对婴儿型GM1神经节苷脂症，预计全球发病率为每10万活产中0.5至1例[16] - PBFT02针对前额叶痴呆，预计影响美国约3000至6000名患者[36] 新产品和新技术研发 - Passage Bio计划在2020年第二季度提交PBGM01的IND，并在2020年第四季度启动临床试验[10] - 预计在2021年上半年启动针对前额叶痴呆（FTD）和克拉贝病的PBFT02和PBKR03的临床试验[62] - PBGM01在小鼠模型中显示出剂量依赖性的生存率改善，最高两剂量达到100%生存率[25] - PBGM01在GLB1基因敲除小鼠模型中显示出脑、脑脊液和外周组织中β-半乳糖苷酶活性的显著增加[67] - PBKR03在自然发生的克拉贝犬模型中显示出完全的表型恢复，体重和神经传导速度与野生型犬相当[57] - PBKR03治疗在自然发生的Twitcher小鼠和犬模型中显示出脑和外周器官GALC活性增加[90] 临床试验和市场扩张 - 预计PBGM01在2020年第四季度启动针对婴儿GM1的1/2期试验[61] - PBKR03的临床试验设计为多中心、开放标签、单臂、剂量递增研究，预计持续5年[58] - PBFT02在临床试验中将使CSF中的PGRN浓度提高超过正常人类CSF浓度的50倍[35] 合作与战略 - Passage Bio与宾夕法尼亚大学的基因治疗项目和孤儿疾病中心建立了合作关系，以提高技术和监管成功的概率[4] - 公司在罕见疾病和基因治疗领域拥有深厚的领导经验[6] 负面信息 - AAV-GRN治疗的KO小鼠在所有脑区的脂褐素沉积显著减少，p值小于0.0001[79] - AAV1对脑室上皮细胞的转导率为48%，显著高于AAVhu68的1-2%[86]

Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG) Q1 2020 Earnings Conference Call May 11, 2020 8:30 AM ET Company Participants Zoe Mita - IR, Stern Investor Relations, Inc. Jill Quigley - COO Bruce Goldsmith - President and CEO Rich Morris - CFO Gary Romano - Chief Medical Officer Conference Call Participants Andrea Tan - Goldman Sachs Brendan Smith - Cowen and Company Anupam Rana - JPMorgan Gbola Amusa - Chardan Capital Markets Operator Ladies and gentlemen, thank you for holding. Good morning and welcome to the Passage Bi ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ⌧ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR ◻ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________ to ________ Commission File Number: 377-02943 PASSAGE BIO, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 82- ...