合作协议概述 - 公司与全球科学服务领导者赛默飞世尔科技达成新协议 旨在为公司的广谱肺炎球菌结合疫苗在美国提供额外的灌装商业化生产能力 [1] - 该协议是公司长期美国商业供应战略的关键要素 赛默飞世尔将在其北卡罗来纳州格林维尔工厂提供定制化的商业灌装产能 [2] - 此项包括制造及相关服务的计划 代表了公司一项长期美国商业制造承诺 价值高达10亿美元 [2] 战略意义与管理层评论 - 扩大美国灌装制造能力的决策旨在扩展端到端供应战略 并与日益关注的国内生物制造趋势保持一致 [3] - 通过在北卡罗来纳州扩大灌装业务 公司正在加强美国供应链 提升商业准备度 并加深对美国创新、基础设施和就业的投资 [3] - 公司致力于提供高保真疫苗以预防严重传染病的使命 [3] 公司及研发管线介绍 - 公司是一家总部位于美国的疫苗创新公司 致力于设计高保真疫苗以保护人类免受细菌性疾病后果 [4] - 公司的技术平台旨在加速开发具有增强免疫益处的高保真疫苗 其方法不同于传统的基于细胞的方法 [4] - 主要候选疫苗VAX-31是一种31价肺炎球菌结合疫苗 正在推进至3期成人临床项目 并正在2期婴儿临床项目中进行评估 [4] - 候选疫苗VAX-24是一种24价肺炎球菌结合疫苗 设计覆盖比任何已上市婴儿肺炎球菌结合疫苗更多的血清型 [4] - 研发管线还包括旨在预防A族链球菌感染的VAX-A1 以及旨在预防志贺氏菌的VAX-GI [4]

公司介绍 - 公司高管团队包括首席执行官Grant Pickering、总裁兼首席财务官Andrew Guggenhime以及首席运营官Jim Wassil [1] - 公司为生物制药企业Vaxcyte 参加Cantor全球医疗健康会议 [1] 会议开场 - Cantor生物制药分析师Carter Gould主持本次会议并对参会者表示欢迎 [1] - 会议以公司概述和开场评论作为开场环节 [2]

**Vaxcyte (PCVX) 2025年Cantor全球医疗保健会议纪要分析** **1 公司及行业概述** * 公司Vaxcyte是一家专注于疫苗的生物制药公司 其拥有专有的无细胞蛋白质合成平台 能够对疫苗免疫原进行精确偶联[2][3] * 公司主要技术应用于肺炎球菌结合疫苗(PCV)领域 该领域是疫苗行业中最大的细分市场 年销售额达80亿美元[3][4][21] * 其领先的候选疫苗VAX-31(31价)在成人中取得了非常令人信服的结果 并且正在进行婴儿的二期研究[3] **2 核心产品VAX-31的临床开发进展与监管互动** * 成人适应症已结束二期阶段会议 与FDA的沟通结果积极 三期关键研究计划于2025年第四季度启动 其余三期研究将于2026年启动[6][7] * 预计三期研究结果将在2026年和2027年获得 目标是在2027年底提交生物制剂许可申请(BLA) 并预期在2028年获得潜在批准[7] * 与FDA的沟通非常具有建设性 对话的语气和团队在政府换届前后保持一致 FDA的高级人员深度参与了讨论[10][11] * 监管路径明确 无需进行安慰剂对照或疗效研究 安全性数据库的规模要求也与此类疫苗的常规要求一致[8] **3 三期临床试验项目设计** * 三期项目包括非劣效性研究以及其他用于完善产品标签的研究 例如与流感疫苗的联合使用研究 以及在既往接种过疫苗的个体和高风险个体中的研究[13][14] * 非劣效性研究预计将于2026年读出数据 其他研究的数据预计在2026年或2027年读出 具体顺序将根据启动和入组情况进一步明确[17] * 整体三期项目设计参考了默克(Merck)和辉瑞(Pfizer)在此领域已获批产品的多个临床研究[13] **4 生产工艺(CMC)与制造能力** * 公司已在8月的季度更新中通报了CMC方面的进展 并获得了FDA的认可 允许启动三期临床开发[20] * 生产31价疫苗在CMC方面极其复杂 涉及31种不同的药物物质和许多分析检测方法 公司对此进行了全面投资以确保商业化[20][21] * 尽管平台新颖 但其疫苗制造方法与传统方法更多是相似而非不同 大部分释放检测与历史上使用的相同 仅需满足既定的标准[23][24] * 对于所有疫苗 从二期进入三期都是一个重要步骤 FDA要求看到商业化规模的生产能力和一致性 以及全套分析工具 这对Vaxcyte来说并非异常要求[25][26] **5 市场机会与竞争格局** * 当前全球肺炎球菌疫苗市场约为80亿美元 其中成人市场占比约25%(约20亿美元) 婴儿市场占比约75%[28] * 未来市场增长的主要驱动力来自成人市场 预计全球整体市场规模将从80亿美元增长至约130亿美元[30] * 成人市场增长动力包括美国免疫实践咨询委员会(ACIP)将推荐接种年龄从65岁降至50岁 以及海外市场(如法国 德国 瑞士 日本 澳大利亚)开始推荐使用结合疫苗替代多糖疫苗或首次制定推荐[28][29] * 预计成人市场占比将从25%提升至可能接近50%[29] * 在竞争方面 拥有更广谱覆盖的疫苗(如PCV20对PCV15)显示出能获得很高的市场份额 这为拥有更广谱VAX-31的Vaxcyte带来了积极前景[32] **6 婴儿适应症开发策略与数据披露** * 公司宣布已重新开始正在进行的VAX-31婴儿二期研究的患者入组 并引入了一个更高剂量的优化剂量组[35] * 此决定基于2025年春季公布的VAX-24婴儿数据 该数据显示更高剂量能引发更高的免疫反应 但仍有改进空间[35][36] * 优化剂量组中 大多数血清型使用最高剂量4.4微克 其余使用略低的3.3微克[36] * 研究将包含中 高和优化三个剂量组的数据 以及一个已停止入组的低剂量组的部分数据[37] * 预计在2027年获得该研究的初级系列和加强免疫数据 但公司措辞谨慎 表示有可能按顺序更早地查看初级系列数据[38][39] * 公司尚未最终确定该研究的揭盲和数据披露计划 需综合考虑成人三期研究的入组情况以及血清学检测能力等因素[44][45][46] **7 VAX-24婴儿研究的最终数据** * 公司仍预计在2025年底前分享VAX-24婴儿研究的最终结果[49] * 春季公布的数据并不完整 初级系列的功能性抗体(OPA)数据是中期分析 第四次接种后的IgG数据仅完成了三分之二 OPA数据则完全没有[49] * 最终结果的数据量将增加50% 虽然点估计值预计不会发生重大变化 但置信区间会收窄 有可能减少此前观察到的5个未达标血清型的数量 从而改善结果[50][51] * 基于历史先例 春季数据显示的档案已具备可批准性 若未达标血清型数量减少 将更能安抚投资者[52] **8 美国以外市场的机会** * 美国以外的成人市场正在发生变化 潜力巨大 公司计划与关键监管机构进行讨论 必要时会进行当地研究以支持批准和推荐 但其规模将小于当前的三期研究[55][56] * 对于未来的婴儿三期研究 鉴于其已是全球性市场 公司肯定会在全球多个国家(包括美国和其他国家)进行研究[57] **9 财务状况与现金储备** * 公司财务状况强劲 截至6月30日 拥有现金及等价物28亿美元[59] * 鉴于宏观环境 公司进行了业务审查以延长现金流支撑时间 决定推迟部分管线项目的临床推进 此举将现金流支撑时间延长了约6至9个月[60] * 当前运营资金预计可支撑至2028年 即接近VAX-31成人适应症潜在获批的时间点[60]

文章核心观点 - Vaxcyte公司宣布其31价肺炎球菌结合疫苗候选产品VAX-31的婴儿二期剂量探索研究已进入第三阶段 该研究旨在评估一种优化剂量方案 以期在婴儿群体中引发更强的免疫反应 从而预防侵袭性肺炎球菌疾病[1] - VAX-31有潜力成为覆盖范围最广的肺炎球菌结合疫苗 在美国5岁以下儿童中 预计可覆盖约92%的侵袭性肺炎球菌疾病和约93%的急性中耳炎病例[1][3] - 公司计划在2027年上半年末之前 陆续或同时公布初始免疫系列和加强剂量的顶线安全性和免疫原性数据[1][2] 研究设计与进展 - 研究已修改方案 增加了一个新的VAX-31优化剂量组 并停止了低剂量组的入组 中剂量组和高剂量组按计划继续进行[1][2][4] - 这项随机、双盲、主动对照的剂量探索研究将总共招募约900名参与者[2][10] - 研究第三阶段已启动 将评估包括优化剂量组在内的方案 所有参与者的安全性将被随访至加强剂量后六个月[4] 疫苗候选产品概况 - VAX-31是一种31价肺炎球菌结合疫苗候选产品 旨在预防侵袭性肺炎球菌疾病 该疾病在婴儿、幼儿、老年人和免疫缺陷者中尤为严重[6] - 该疫苗被设计为可覆盖当前流行和历史流行的血清型 在针对美国50岁及以上成年人的循环菌株中 单一疫苗的覆盖范围可达到约95% 比当前标准护理的成人肺炎球菌结合疫苗的覆盖范围可能提高14%-34%[6] - 基于成人1/2期研究的积极顶线结果 美国FDA已将VAX-31的突破性疗法认定范围扩大 除预防成人侵袭性肺炎球菌疾病外 还包括预防由肺炎链球菌引起的肺炎[7] 疾病背景与市场需求 - 肺炎链球菌是导致5岁以下儿童疫苗可预防死亡的主要原因之一[3][5] - 公共卫生界已明确表示需要一种覆盖范围更广的肺炎球菌疫苗 以提供更好的疾病保护[3] - 在美国 肺炎链球菌肺炎估计每年导致约15万人住院 并且是超过50%的细菌性脑膜炎病例的病因[5] 公司技术与平台 - Vaxcyte利用其XpressCF无细胞蛋白质合成平台来重新设计复杂疫苗的生产方式 该平台旨在加速开发具有增强免疫益处的高保真疫苗[9] - 公司产品线还包括旨在预防A组链球菌感染的VAX-A1和旨在预防志贺氏菌的VAX-GI[9]

财务数据关键指标变化 - 2025年第二季度基本每股亏损1.22美元，同比扩大10.9%，上半年累计每股亏损2.26美元[106] - 2025年上半年总运营费用为4.070亿美元，同比增长52.2%[112] - 2025年上半年净亏损为3.073亿美元，同比增长37.4%[112] - 2025年6月30日现金及投资总额为28亿美元，较2024年12月31日的31亿美元下降9.7%[208] - 2025年上半年利息收入为6400万美元[208] 成本和费用 - 2025年第二季度研发外部成本为1.447亿美元，同比增长42.2%[112] - 2025年第二季度研发部门股权激励费用为2019.1万美元，同比增长86%，总股权激励费用达3692.7万美元[100] 业务合作与协议 - 公司与Lonza签订的2022年和2023年DMSA协议中，支付开发和生产服务费用以及原材料采购费用，具体金额未披露[70] - 2022年12月公司与Sutro Biopharma签订期权协议，支付2250万美元前期对价，包括1000万美元现金和750万美元股票（167,780股，公允价值800万美元）[73] - 2023年11月公司行使期权，支付首期5000万美元现金，并计划2024年5月支付第二期2500万美元，潜在里程碑付款总额达6000万美元[74] 采购承诺与债务 - 截至2025年6月30日，公司非可取消采购承诺总额为4.845亿美元，其中2025年剩余期间3.261亿美元，2026年1.273亿美元[78] 股权与融资 - 公司普通股授权发行5亿股，截至2025年6月30日已发行1.298亿股，较2024年12月31日的1.249亿股增加490万股[80] - 2021年7月启动的ATM计划累计售出股票920万股，总融资4.081亿美元（原计划1.5亿+增补4亿），剩余额度1.297亿美元[81] - 2022年1月公开发行融资1.076亿美元，2022年10月融资6.516亿美元，2023年4月融资5.453亿美元[82][83][84] - 2024年2月融资8.165亿美元，2024年9月融资14亿美元，均为普通股及预融资权证发行[85][86] 股权激励计划 - 截至2025年6月30日，公司2020年股权激励计划剩余可发行股票1002万股，较2025年初新增624万股[91] - 公司未行权期权和受限股票单位总计1109万股（2014年计划86万股+2020年计划1022万股）[92] - 截至2025年6月30日，公司未行使股票期权总量为10,465,014份，加权平均行权价格为44.36美元，剩余加权平均合约期限为7.43年，内在价值为5419.6万美元[93] - 2025年上半年股票期权行权数量为549,602份，加权平均行权价格为13.00美元，行权内在价值为3330万美元，较2024年同期下降36.2%[94] - 未归属限制性股票(RSU)数量从2024年底的1,241,272股增至2025年6月的1,964,301股，加权平均授予日公允价值下降1.9%至66.01美元[96] - 截至2025年6月30日，未确认的股权激励费用总额为3.418亿美元，预计将在2.79年内摊销[100] 政府资助与研发项目 - CARB-X资助的VAX-A1疫苗项目已完成全部里程碑，累计获得1170万美元资金，2024年第二季度后无新增资助[101] - NIH对VAX-GI疫苗项目的两笔资助总额达510万美元，其中2023年新增460万美元五年期资助[102] 资产与汇率影响 - 美国长期资产（不动产和设备）在2025年6月30日和2024年12月31日分别为4030万美元和4080万美元[110] - 瑞士长期资产（不动产和设备）在2025年6月30日和2024年12月31日分别为2.02亿美元和1.572亿美元，同比增长28.5%[110] - 2025年6月30日瑞士法郎现金及等价物为1770万瑞郎，较2024年12月31日的2580万瑞郎下降31.4%[210] - 汇率波动10%将影响2025年上半年净亏损1741.6万美元[211] - 利率上升10%将导致2025年上半年净亏损增加580.7万美元[208] 其他财务数据 - 公司持有的未报销合格研发费用应收补助款从2024年底的40万美元降至2025年6月的10万美元[104] - 潜在稀释证券总量从2024年6月的1126.6万份增至2025年6月的1325.6万份，主要来自股票期权新增122.4万份[106]

财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2025年第二季度净亏损1.666亿美元，较2024年同期的1.287亿美元增长29.4%[17] - 2025年第二季度净亏损1.66573亿美元，同比扩大29.4%[21] - 2025年上半年净亏损3.07291亿美元，同比扩大37.4%[21] - 2025年第二季度每股亏损1.22美元，同比扩大10.9%[21] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年第二季度研发费用为1.942亿美元，较2024年同期的1.315亿美元增长47.7%[17] - 2025年第二季度研发费用为1.94179亿美元，同比增长47.6%[21] - 2025年上半年总运营费用为4.07012亿美元，同比增长52.2%[21] - 2025年第二季度股票薪酬总额为3692.7万美元，同比增长71.2%[21] 财务数据关键指标变化（其他财务数据） - 截至2025年6月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为28.265亿美元，较2024年12月31日的31.347亿美元有所下降[11] - 2025年第二季度利息收入为3107.3万美元，同比增长30.5%[21] - 截至2025年6月30日现金及投资总额为28.26518亿美元，较2024年底下降9.8%[23] - 2025年上半年其他收入净额为3571.3万美元，去年同期为亏损174.9万美元[21] - 2025年上半年加权平均流通股数为1.35863299亿股，同比增长18.7%[21] 业务线表现（VAX-31项目进展） - 公司计划在2025年第四季度启动VAX-31成人关键性非劣效性3期研究，2026年公布顶线数据[4][12] - VAX-31成人3期项目预计在2026-2027年获得多项数据结果以支持生物制品许可申请提交[1][4] - VAX-31婴儿2期剂量探索研究修改方案，新增优化剂量组（4.4mcg/3.3mcg），预计2025年第三季度末完成入组，2027年上半年公布顶线数据[6] - 2025年5月FDA将VAX-31成人突破性疗法认定扩展至肺炎预防适应症[5] 业务线表现（其他管线调整） - 公司暂停早期管线VAX-A1和VAX-GI的临床推进，终止VAX-PG项目开发[7] 运营与资本支出 - 公司已投入2.906亿美元用于商业化生产设施建设，预计总成本为3-3.5亿美元，2026年初完成[17] - 公司预计当前现金储备可支持运营至2028年年中[14]

核心观点 - 公司正在推进VAX-31成人项目的3期临床试验计划，预计2025年第四季度启动关键非劣效性研究，2026年公布顶线数据 [1][2] - FDA已就VAX-31成人项目的CMC许可要求提供意见，支持其进入3期临床 [1][4] - 公司计划在2026年和2027年获得多项VAX-31成人3期研究数据，以支持生物制品许可申请(BLA)提交 [1][2] - 公司修改了VAX-31婴儿2期剂量探索研究，增加优化剂量组(4.4mcg/3.3mcg)，预计2025年第三季度末完成入组，2027年上半年公布顶线数据 [1][6] - 截至2025年6月30日，公司拥有28.265亿美元现金及投资，预计资金可支持运营至2028年年中 [15][24] 临床项目进展 VAX-31成人项目 - FDA在2025年5月扩大了VAX-31成人突破性疗法认定(BTD)，将肺炎预防纳入适应症 [5] - 3期项目将验证VAX-31作为潜在新标准治疗成人肺炎球菌结合疫苗(PCV)的地位 [3] - 已选择VAX-31高剂量组(所有血清型3.3mcg或4.4mcg)进入3期临床 [5] - 计划在最后一项3期研究完成后不久提交BLA [5] VAX-31婴儿项目 - 修改后的2期研究将评估约900名参与者，包括之前低剂量组的100名 [6] - 研究将继续评估中剂量和高剂量组，同时停止低剂量组入组 [6] - 预计2027年上半年公布初级免疫系列和加强剂量的顶线数据 [6] 财务与运营 - 2025年第二季度研发费用1.942亿美元，同比增长47.6%，主要由于PCV项目开发及制造活动增加 [15][23] - 2025年第二季度净亏损1.6657亿美元，去年同期为1.287亿美元 [23] - 商业制造设施建设已投入2.906亿美元，预计总成本3-3.5亿美元，2026年初完成 [20] - 公司精简早期管线，优先支持PCV项目，暂停VAX-A1和VAX-GI的临床前以上开发 [7] 高管任命与里程碑 - 2025年7月任命Chris Griffith为首席业务和战略官 [8][9] - 预计2025年底公布VAX-24 2期剂量探索研究的完整安全性和免疫原性数据 [10] - 计划在2025年和2026年启动剩余3期研究，2026年和2027年公布数据 [14]

业绩总结 - VAX-31在50岁及以上成人的Phase 1/2研究中，总共招募了1,015名参与者[26] - VAX-31在所有剂量下均表现出良好的耐受性，安全性与Prevnar 20®相似[14] - VAX-31的高剂量和中剂量在免疫原性方面表现出色，均可推进至Phase 3[14] 用户数据 - VAX-31预计将在美国50岁以上人群中的覆盖率达到95.6%，相比PCV20的55.3%和PCV21的83.6%有显著提升[100][102] - 每年美国因肺炎球菌肺炎住院超过150,000例，肺炎球菌是全球儿童疫苗可预防死亡的主要原因[19] 未来展望 - VAX-31计划在2025年中期启动关键的非劣效性研究，并预计在2026年公布安全性、耐受性和免疫原性结果[18] - Vaxcyte计划在2025年第一季度启动VAX-31婴儿Phase 2研究[18] - 全球肺炎球菌疫苗市场预计到2027年将达到约130亿美元，主要受成人市场增长驱动[105] 新产品和新技术研发 - VAX-31的11种独特血清型在所有剂量下均满足优越性标准[17] - VAX-31在所有20种共同血清型中，达到非劣性标准，显示出强大的免疫反应[65] - VAX-31的所有三种剂量在增量血清型中均满足优越性标准，与PCV20相比显示出显著的免疫反应[69] 市场扩张和并购 - 美国ACIP考虑将肺炎球菌疫苗的普遍接种年龄从65岁降低至50岁，这将显著扩大市场[107] - VAX-31设计旨在提高覆盖率，预计可比现有成人PCV增加12-40%的覆盖率[104] 负面信息 - 研究中有24名参与者（2.4%）未完成第六个月的安全性随访[42] - VAX-31在低剂量组中有42例（16.5%）出现治疗相关不良事件（TEAE），中剂量组43例（16.9%），高剂量组47例（18.6%），与PCV20的42例（16.6%）相似[56] - VAX-31的相关不良事件中，低剂量组7例（2.7%），中剂量组11例（4.3%），高剂量组17例（6.7%），而PCV20为12例（4.7%）[56]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Backside旗下的Vaxide公司 - **行业**：疫苗行业 核心观点和论据 公司概况 - 公司由三人在12年前共同创立，基于斯坦福大学发明的无细胞蛋白质合成平台建立，拥有该技术在疫苗领域的独家使用权 [3] - 公司专注于开发一流的肺炎球菌结合疫苗，其领先项目是31价肺炎球菌结合疫苗，即将进入成人三期试验 [4][5] 外部环境与政策影响 - 过去半年疫苗行业新闻和政策变化多，但实际政策变化小于新闻标题所暗示的程度，近期疫苗行业环境有所改善 [14][15][16] - 新的疫苗框架目前仅限于新冠疫苗，近期有三款疫苗获批，包括两款新冠疫苗和赛诺菲的脑膜炎疫苗，行业发展态势积极 [19][20] - ACIP是审查疫苗数据、提供建议以影响保险覆盖和健康政策的重要机构，公司几年内不会提交ACIP审查，但会密切关注相关动态 [22][23][24] 市场情况与增长驱动 - 肺炎球菌疫苗市场是疫苗行业最大的细分市场，目前年营收达80亿美元，历史销售主要集中在儿科领域 [29] - 成人疫苗市场增长潜力大，美国去年开始为50岁以上成年人接种疫苗，其他发达国家也开始推行成人疫苗接种计划，预计未来市场规模可达130 - 150亿美元 [30][32][33] - 市场竞争加剧，默克等新进入者加入，但公司技术具有优势，能避免现有市场领导者的技术局限 [35][36] 技术优势 - 公司通过化学方法，减少干扰免疫系统的成分，在增加结合物数量的同时保持免疫原性，突破了传统疫苗增加覆盖范围但降低免疫反应的局限 [39] - 去年秋季公布的Vax 31数据显示，该疫苗具有更广泛的覆盖范围和更好的免疫反应 [39] 产品进展与数据 - 基于去年9月的数据，公司决定推进Vax 31成人三期试验，该数据显示增加结合物可提高覆盖范围且不降低免疫反应 [40][41][42] - Vax 24儿科数据积极，耐受性与现有标准治疗相当，免疫原性良好，部分血清型免疫反应优于Prevnar 20，虽有部分未达非劣效性标准，但相关血清型不流通或流通率低 [59][60][61] - Vax 31婴儿研究正在进行，预计明年年中公布两个共同主要终点数据，公司对新增血清型的免疫反应有信心 [64][66] 商业策略 - 公司计划在美国独立商业化成人疫苗，在主要海外市场也倾向独立商业化，婴儿疫苗市场可能寻求合作 [53][54] - 公司与龙沙有近十年合作关系，已实现商业规模生产，并投资建设专用制造套件，可满足国内外成人和婴儿疫苗需求 [55][56] 未来规划 - Vax 31成人关键非劣效性研究预计今年年中开始，明年公布顶线数据，2026 - 2027年完成其他三期研究，2027年底提交BLA申请，有望2028年获批上市 [48][49] - 公司开发了Vaxxcel疫苗，为未来市场需求变化做准备，当31价疫苗广泛使用后，可应对新出现的血清型 [75][76] 早期非PCV管线项目 - 公司早期非PCV管线项目包括A组链球菌、牙周炎和带状疱疹疫苗，其中A组链球菌疫苗最具潜力，该疾病在儿童和成人中发病率高，公司技术具有竞争优势 [78][79][80] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司在与FDA的互动中，未明确是否进行了二期结束会议，而是将会议结果与后续研究启动相结合 [47] - 疫苗开发需在产品开发周期早期扩大生产规模，以确保获批后能满足市场需求 [55] - 疫苗可在限制抗生素使用和应对抗菌素耐药性方面发挥重要作用 [82]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物科技、疫苗行业 - 公司：Backside、VaxSight、Pfizer、GSK、Merck 纪要提到的核心观点和论据 公司发展情况 - 3月公布24价疫苗在婴儿群体的首个临床数据集，结果积极且获外部专家认可 [4] - 重申按计划年中启动成人VAX - 31最佳肺炎球菌疫苗III期非劣效性免疫原性主要关键研究，预计明年出数据，其他研究时间也已确认 [9] - 成人PCV市场规模达80亿美元，目前成人市场占全球销售额15 - 20%，未来有望大幅增长 [14] - VaxSight技术可开发载体节省型结合物，在成人试验中避免载体抑制现象，与竞争对手相比具有高度差异化 [18] - 24价疫苗在儿科的首次读数令人安心且降低风险，安全性与市场领先的20价PCB一致，新增结合物免疫原性高，重叠血清型免疫反应显著改善 [20] 未来事件预期 - 今年年底24价疫苗II期PD4二次读数，预计点估计值变化不大，增加受试者数量、缩小置信区间后部分未达非劣效性的血清型可能达标，同时关注剂量依赖性免疫反应 [23][24] - 明年VAX - 31数据值得期待，预计新增的11种结合物表现良好，更高剂量测试增加了免疫反应改善的信心，广泛的疫苗覆盖范围将推动其被采用 [30] 监管与市场竞争 - FDA对PCV持支持态度，采用科学证据为基础的方法，使用替代免疫终点作为批准主要依据的方法预计不变，公司与FDA的沟通团队和讨论基调保持一致 [10][12] - 公司是首个将30 +价疫苗带入临床的公司，VAX - 31项目在成人试验中取得前所未有的成果，竞争对手试图追赶但面临更高风险 [49] 资本分配 - 5月初披露资产负债表上有近30亿美元现金，此前可资助未来几年所有里程碑，包括成人VAX - 31项目III期研究和婴儿项目重要II期读数及制造建设 [52] - 5月宣布审查投资优先级和资本分配，以进一步延长现金使用期限，未来几个月将提供更多信息 [53] 其他重要但可能被忽略的内容 - 美国将肺炎球菌结合疫苗强制接种年龄从65岁降至50岁，增加了6500万可接种人群，且50岁接种后可能还有一次接种机会 [15] - 除美国外，其他发达国家如德国、澳大利亚等开始在不同年龄段强制普遍接种肺炎球菌结合疫苗 [16] - 24价疫苗首次读数中展示了约三分之二的加强针数据，有六种血清型未达非劣效性但差距很小 [23] - FDA评估新疫苗时会考虑风险收益比、循环疾病情况、免疫反应幅度等因素，公司24价疫苗在这些方面表现良好，对推进疫苗有信心 [35][36][37] - VAX - 31成人配方中已提高三种血清型剂量至4.4，其余28种为3.3，若数据需改进，从II期到III期有提高剂量的空间 [40][42] - VaxSight的化学方法可创建载体节省型结合物，增加剂量时仅匹配载体蛋白，与竞争对手相比具有独特优势 [45]