业绩总结 - 2023财年RUCONEST®的收入为2.271亿美元，同比增长10%[9] - 2024年第二季度RUCONEST®的收入为6300万美元，同比增长23%[9] - 2024年上半年RUCONEST®的收入为1.09亿美元，同比增长16%[9] - Joenja®（leniolisib）在2024年第二季度的收入为1110万美元，同比增长16%[11] - Joenja®在2024年上半年的收入为2070万美元，同比增长44%[11] - 2024年总收入指导为2.8亿至2.95亿美元，预计增长14%至20%[3] - 2024年第二季度RUCONEST®收入为5490万美元，Joenja®收入为7410万美元，分别较2023年第二季度的5110万美元和6310万美元增长7.4%和17.4%[32] - 2024年上半年RUCONEST®收入为9740万美元，Joenja®收入为1.297亿美元，较2023年上半年的9360万美元和1.07亿美元增长4.1%和21.2%[33] 用户数据 - 2024年6月30日，全球已识别的APDS患者超过870名，其中780名在关键市场[11] - RUCONEST®在美国市场的需求强劲，FY23新患者注册增长25%[9] - Joenja®是FDA批准的首个APDS治疗药物，2023年4月在美国上市[25] 研发与费用 - 2024年第二季度研发费用为6580万美元，较2023年第二季度的3390万美元增长94.1%[32] - 2024年上半年总运营费用为1.34亿美元，较2023年上半年的1.185亿美元增长12.9%[33] - 预计2024年下半年运营费用将因EMA延迟而进行调整和节省[37] 财务状况 - 2024年6月30日的现金及可市场证券总额为1.618亿美元，较2023年12月31日的2.15亿美元减少24.7%[40] - 截至2024年6月30日，股东权益为220,937,000美元，较2023年12月31日的218,781,000美元增长0.53%[41] - 非流动负债总额为115,054,000美元，较2023年12月31日的166,105,000美元下降30.73%[41] - 2024年上半年税前亏损为16,684,000美元，较2023年上半年的亏损13,288,000美元增加25.00%[42] - 2024年上半年经营活动产生的净现金流为-20,868,000美元，较2023年上半年的-32,406,000美元改善35.73%[42] - 2024年上半年投资活动产生的净现金流为37,058,000美元，较2023年上半年的-67,253,000美元显著改善[43] - 2024年上半年融资活动产生的净现金流为-30,775,000美元，较2023年上半年的-5,259,000美元恶化[43] - 截至2024年6月30日，现金及现金等价物总额为47,142,000美元，较2023年12月31日的105,026,000美元下降55.77%[43] 资本支出与市场活动 - 2024年上半年资本支出为294,000美元，较2023年上半年的986,000美元减少70.16%[43] - 2024年上半年市场证券购买总额为112,453,000美元，较2023年上半年的87,347,000美元增加28.73%[43] - 2024年上半年从市场证券销售中获得的收益为147,841,000美元，未在2023年上半年记录[43]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度收入增长35%,主要由RUCONEST和Joenja销量增长带动 [76] - RUCONEST销售额增长23%,毛利率保持在89% [76][77] - 运营费用从上年同期的$65.8百万增加至$70.1百万,主要用于支持Joenja在美国和欧洲等地的投入 [77] - 调整后的营业利润从上年同期的$5.3百万收窄至$3.1百万,净利润从上年同期的$1.3百万转为亏损$1.2百万 [78][79] - 现金及可流动证券从年初的$203.8百万下降至$161.8百万,主要由于偿还可转换债券导致现金流出$30百万 [80][81] 各条业务线数据和关键指标变化 - RUCONEST销售额同比增长23%,新患者入组增加18% [30][31][32] - Joenja第二季度销售额达$11.1百万,较第一季度增长16%,全年同比增长44% [36][85][86] - 截至第二季度末,Joenja在美国有91名患者接受付费治疗,较第一季度新增8名 [86][87] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在积极拓展Joenja在日本、英国、欧盟、加拿大、中东等市场的销售 [41][62][63][64][65] - 截至目前,公司在这些市场已经发现约900名APDS患者,占预估总患者数的一半 [42] - 英国已有61名APDS患者被确诊,其中37名12岁以上,公司预计一旦获得英国市场准入,这些患者将快速开始付费治疗 [111][112][113] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极拓展Joenja在其他适应症的应用,包括免疫失调相关的原发性免疫缺陷疾病,预计第二适应症的II期试验将很快启动 [70][71][72] - 公司还在寻求第三个适应症的监管反馈,计划启动另一项II期临床试验 [72] - 公司将继续关注通过授权或收购方式引入新的临床阶段罕见病产品,以丰富产品管线 [91] - RUCONEST作为唯一一种能够全面调节所有三条血管通路的C1抑制剂,有望在新竞争产品上市后继续保持优势地位 [12][13][14][15][16][17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对RUCONEST和Joenja的未来发展前景保持乐观,预计未来几年将实现持续增长 [39][40][41][42][43] - Joenja在APDS适应症之外的其他适应症开发,以及在全球范围内的市场拓展,将为公司带来更大的商业潜力 [23][24] - 公司正在积极推进VUS患者的诊断确认工作,预计将有20%的VUS患者被确诊为APDS,这将为Joenja带来大量新患者 [57][58][59][60][61] 其他重要信息 - 公司已完成日本临床试验,正与日本PMDA就提交申请策略进行沟通 [62] - 公司已获得以色列的Joenja上市批准,并正在加拿大和澳大利亚递交申请 [64][65] - 公司已完成4岁以上儿童的Joenja临床试验,并正在进行另一项12岁以下儿童的试验 [65] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Sushila Hernandez 提问** - 公司计划启动第三个适应症的原因是什么?预计会否大幅扩大可治疗人群? [100] - 公司在美国发现的1,200名VUS患者是如何识别的?预计有多少患者最终会被确诊为APDS并接受治疗? [100] - 公司在英国已经发现61名APDS患者,一旦获得英国市场准入,预计多长时间内这些患者会开始接受付费治疗? [100] **Sijmen de Vries 和 Anurag Relan 回答** - 第三个适应症的选择是基于免疫失调相关的原发性免疫缺陷疾病,与APDS的临床表现和严重程度相似,预计患者人群会大于APDS [104][105][106] - 公司通过与大型基因检测公司的合作,获取了这些VUS患者的信息,预计有20%左右的VUS患者最终会被确诊为APDS并接受治疗 [107][108][109] - 英国已有61名APDS患者被确诊,其中37名12岁以上,一旦获得英国市场准入,这些患者预计会在未来1年内快速开始付费治疗 [111][112][113] 问题2 **Jeff Jones 提问** - 未来RUCONEST面临新竞争产品上市的影响如何?公司有何应对措施? [118] - 公司完成欧洲监管要求需要多长时间?这会否影响Joenja在欧洲的上市时间? [119] **Sijmen de Vries 回答** - RUCONEST作为唯一一种能够全面调节所有三条血管通路的C1抑制剂,有望在新竞争产品上市后继续保持优势地位 [120][121][122][123][124][125][126][127][128][129][130][131][132][133] - 公司已与欧洲监管机构达成延期至2026年1月提交剩余的CMC要求,预计2026年第二季度末或第三季度初Joenja有望在欧洲首个市场上市 [120][121][122] 问题3 **Alistair Campbell 提问** - 从确诊APDS患者到最终开始接受Joenja治疗,中间需要克服哪些主要障碍?这个过程通常需要多长时间? [135] **Stephen Toor 回答** - 从患者确诊到最终开始治疗的过程可能比较复杂,需要经过诊断、基因检测、与保险公司沟通等多个环节 [137][138][139][140][141][142][143][144][145][146][147][148] - 由于APDS患者人数较少,这个过程的节奏难以预测,

文章核心观点 公司2024年第二季度和上半年营收增长显著 有望达成全年营收指引 旗下产品RUCONEST®和Joenja®表现良好 同时在患者发现、监管审批和临床研究等方面取得进展 但也面临运营亏损和现金流减少等挑战 [1][2] 分组1：商业资产表现 - RUCONEST®二季度营收6300万美元 同比增长23% 上半年营收1.09亿美元 同比增长16% 美国市场贡献二季度营收的96% [1][6] - Joenja®二季度营收1110万美元 环比增长16% 同比增长192% 上半年营收2070万美元 主要得益于美国付费治疗患者数量增加、患者依从率提高以及欧盟和其他地区的收入 [8] 分组2：APDS患者发现 - 截至2024年6月30日 公司在全球市场确定了超870名确诊的各年龄段APDS患者 其中美国超230名 超150名美国患者符合Joenja®治疗条件 [11] - 公司通过多项举措诊断更多APDS患者 包括在美国和加拿大开展基因检测项目、与基因检测公司合作以及家庭检测项目等 [12] - 公司正在进行VUS分辨率工作 预计2024年第四季度完成体外高通量筛选研究 数据显示美国APDS患者数量可能显著增加 [13][17] 分组3：Joenja®战略进展 - 公司在2024年第二季度继续推进leniolisib针对12岁及以上APDS患者在全球主要市场的监管申报工作 并推进相关临床试验以支持在日本的审批和儿科标签扩展 [20] - 欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）发布了leniolisib营销授权申请的未决问题清单 肯定了其临床益处和安全性 公司计划在2026年1月前完成相关工作并提交回复 [22] - 公司向英国药品和保健品监管局（MHRA）提交了leniolisib的营销授权申请 预计MHRA将在2024年第四季度做出决定 [23] - 公司计划在第三季度启动针对与PI3Kδ信号传导相关的原发性免疫缺陷病（PID）的II期概念验证临床试验 并为第三个PID适应症制定临床开发计划 [5][25] 分组4：财务情况 第二季度 - 营收7410万美元 同比增长35% RUCONEST®营收6300万美元 同比增长23% Joenja®营收1110万美元 环比增长16% 同比增长192% [1][31] - 毛利润6610万美元 同比增长34% 其他收入降至90万美元 运营亏损310万美元 净融资结果为收益340万美元 净亏损120万美元 [31][32][33] - 现金及现金等价物、受限现金和有价证券从一季度末的2.035亿美元降至二季度末的1.618亿美元 主要因可转换债券再融资 [1] 上半年 - 总营收1.297亿美元 同比增长33% RUCONEST®总营收1.09亿美元 同比增长16% Joenja®营收2070万美元 同比增长44% [37] - 毛利润1.133亿美元 同比增长29% 其他收入降至130万美元 运营亏损1940万美元 净融资结果为收益360万美元 净亏损1370万美元 [38][39][40] - 现金及现金等价物、受限现金和有价证券从2023年末的2.15亿美元降至上半年末的1.618亿美元 主要因可转换债券回购、新发行债券净收益和运营现金流为负 [43] 分组5：展望与计划 - 2024年预计总营收在2.8亿 - 2.95亿美元之间 增长14% - 20% 季度间可能有波动 [45] - 继续在美国寻找更多APDS患者 并将其转化为Joenja®付费治疗患者 增加美国以外leniolisib的收入 [46] - 完成leniolisib临床试验 以支持在日本的审批和关键全球市场的儿科标签扩展 推进在欧洲经济区、英国、加拿大和澳大利亚的监管审批 [46] - 启动并推进leniolisib针对与PI3Kδ信号传导相关的PID的II期临床试验 继续投入运营成本以加速未来营收增长 [46] - 持续关注罕见病临床阶段机会的潜在收购和授权引进 如有需要将通过强大的资产负债表和资本市场融资 [46]

文章核心观点 公司将公布2024年第二季度和上半年财务结果并举办分析师和投资者演示会 [5] 公司信息 - 公司是全球生物制药公司，致力于改善罕见、衰弱和危及生命疾病患者生活 [7] - 公司正在商业化和开发创新的蛋白质替代疗法和精准药物组合，包括小分子和生物制剂 [7] - 公司总部位于荷兰莱顿，全球员工服务于北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区超30个市场的患者 [7] 财务信息 - 公司将于2024年8月1日公布2024年第二季度和上半年初步（未经审计）财务结果 [5] 会议信息 - 公司将于2024年8月1日13:30 CEST/07:30 am EDT举办分析师和投资者演示会 [5] - 观看网络直播需提前通过指定链接注册 [1][4] - 参加电话会议需提前通过指定链接注册，注册后将提供拨入信息和唯一PIN码 [3][4] - 公司仅接受电话参会者提问 [6] 联系方式 - 如需进一步公开信息，联系LifeSpring Life Sciences Communication的Leon Melens，电话+31 6 53 81 64 27，邮箱pharming@lifespring.nl [3] - FTI Consulting的Victoria Foster Mitchell、Alex Shaw、Amy Byrne，电话+44 203 727 1000 [5] - 公司投资者关系与企业传播副总裁Michael Levitan，电话+1 (908) 705 1696，邮箱investor@pharming.com [8]

文章核心观点 - 2024年6月制药集团Pharming Group N.V.管理层将参加多场投资者会议并介绍公司情况 [1][2] 公司参会信息 - 6月5 - 6日参加美国纽约的Jefferies医疗保健会议，首席执行官Sijmen de Vries将于6月5日10:30 EDT/16:30 CEST进行展示，展示将在公司网站直播和回放 [1] - 6月24日参加美国纽约的Oppenheimer免疫学新靶点峰会，首席医疗官Anurag Relan将于6月24日13:30 EDT/19:30 CEST参加小组讨论 [2] - 6月26 - 28日参加美国纽约蒙托克的Oppenheimer 2024蒙托克生命科学峰会 [2] 公司简介 - Pharming Group N.V.是一家全球生物制药公司，致力于改善罕见、使人衰弱和危及生命疾病患者的生活，正在商业化和开发创新的蛋白质替代疗法和精准药物组合，总部位于荷兰莱顿，员工服务于北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区超30个市场的患者 [3] 信息获取与联系方式 - 如需会议更多信息或与公司管理团队安排一对一会议，可联系公司投资者关系团队或Jefferies、Oppenheimer代表 [2] - 更多信息可访问公司网站或在领英上查找，如需进一步公开信息可联系公司及相关咨询和传播机构人员 [4]

文章核心观点 2024年5月21日荷兰莱顿的Pharming Group N.V.在年度股东大会上所有提案获股东批准 [1] 分组1：股东大会提案批准情况 - 股东批准重新任命Barbara Yanni女士和Mark Pykett先生为非执行董事，任期四年 [1] - 股东批准采用更新后的董事会成员薪酬政策 [2] - 股东批准董事会发行股票和/或期权的授权 [2] - 股东批准董事会回购股票的授权 [2] 分组2：会议资料获取 - 股东大会网络直播录像、演示幻灯片及议程项目详情可在公司网站投资者关系板块查看 [3] 分组3：公司简介 - Pharming Group N.V.是一家全球生物制药公司，致力于改善罕见、衰弱和危及生命疾病患者的生活 [4] - 公司正在商业化和开发创新的蛋白质替代疗法和精准药物组合，包括处于临床开发阶段的小分子和生物制剂 [4] - 公司总部位于荷兰莱顿，全球员工服务于北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区超30个市场的患者 [4] 分组4：信息获取途径 - 更多信息可访问www.pharming.com并在领英上关注公司 [5] 分组5：联系方式 - 如需进一步公开信息，可联系Pharming Group的Michael Levitan，电话+1 (908) 705 1696，邮箱investor@pharming.com [7] - 也可联系FTI Consulting的Victoria Foster Mitchell、Alex Shaw、Amy Byrne，电话+44 203 727 1000 [7] - 还可联系LifeSpring Life Sciences Communication的Leon Melens，电话+31 6 53 81 64 27，邮箱pharming@lifespring.nl [7]

文章核心观点 Pharming Group N.V.宣布管理层将参加5月的投资者会议，介绍参会会议及联系方式等信息，并介绍公司基本情况 [1][2][3] 会议信息 - 公司管理层将参加H.C. Wainwright第二届年度BioConnect投资者会议 [1] - 会议于2024年5月20日在纽约纳斯达克举行 [1] - 投资者关系与企业传播副总裁Michael Levitan将于当天09:30 EDT/15:30 CET进行展示 [1] 联系方式 - 如需会议信息或与管理层安排一对一会议，可联系投资者关系团队或H.C. Wainwright代表 [2] - 联系邮箱为investor@pharming.com [2] 公司介绍 - 公司是一家全球生物制药公司，致力于改善罕见、使人衰弱和危及生命疾病患者的生活 [3] - 公司正在商业化和开发创新的蛋白质替代疗法和精准药物组合 [3] - 公司总部位于荷兰莱顿，全球员工服务于北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区超30个市场的患者 [3] 其他信息 - 更多信息可访问www.pharming.com并在LinkedIn上查找公司 [4] - 如需进一步公开信息，可联系公司及相关咨询和传播机构人员，提供了电话和邮箱 [5]

业务概况 - 公司目标是打造全球领先的罕见病生物制药公司，聚焦RUCONEST®市场和管线开发管理[6][8] - 2023财年RUCONEST®收入2.271亿美元，2024年第一季度收入4600万美元，同比增长8%[17] - Joenja®（leniolisib）于2023年4月在美国上市，2024年第一季度收入960万美元，较2023年第四季度增长21%[8][20] 市场与销售 - RUCONEST®是治疗遗传性血管性水肿（HAE）的重组疗法，97%患者只需1剂，93%患者急性发作至少停止3天，美国市场新入组人数在2023财年增长25%，2024年第一季度近70人[17] - Joenja®在美国上市后商业执行良好，2024年第一季度末有83名付费治疗患者，另有5名待授权，美国约有500名APDS患者，第一季度末确诊220多名，新增15名[20] 研发进展 - Joenja®已获以色列营销授权，欧洲、英国、加拿大、澳大利亚正在进行监管审查，日本临床研究患者入组完成，儿科研究也在推进[29][33][34] - 启动leniolisib治疗与PI3Kδ信号相关的原发性免疫缺陷病（PIDs）的II期临床试验，预计可治疗人群约为每百万人中有5人[44][49] 财务状况 - 2024年第一季度总收入5560万美元，其中RUCONEST®收入4600万美元，Joenja®收入960万美元[70] - 2024年第一季度运营亏损1630万美元，净亏损1240万美元，整体现金和有价证券为2.035亿美元[54][58][60] 未来展望 - 2024年总营收预计在2.8 - 2.95亿美元之间，增长14% - 20%，主要由Joenja®驱动[10][72] - 继续寻找APDS患者并转化为付费治疗，推进leniolisib在全球市场的临床试验和监管审批，开展PIDs相关临床试验，关注罕见病收购和授权引进机会[72]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度收入增长31%至5560万美元,主要由于Joenja在美国的商业发售和RUCONEST收入增长 [48] - RUCONEST收入增长8%至4600万美元 [48] - Joenja收入为960万美元,较上一季度增长21% [48] - 公司预计2024年全年收入将达到2.8亿至2.95亿美元,同比增长14%至20% [48][49] - 毛利润随销售增长而增加,但毛利率略有下降,主要由于2百万美元的非经常性库存减值 [49] - 经营亏损从1370万美元增加至1630万美元,主要由于支出增加以支持Joenja在美国的发售和海外准备 [50] - 净利润相对稳定,从1300万美元增加至1320万美元,主要由于财务收益改善 [50] - 现金及可流动证券从2.15亿美元减少至2.035亿美元,主要由于经营活动产生的净现金流为负760万美元 [51] 各条业务线数据和关键指标变化 - RUCONEST收入增长8%至4600万美元,体现了处方医生和患者数量的持续增长 [18][19] - Joenja在美国的收入为850万美元,较上一季度增长7.6%,在美国以外的收入为110万美元,较上一季度增长266% [53] - Joenja在总收入中的占比从去年同期的0%增加至17% [53] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场Joenja收入为850万美元,较上一季度增长7.6% [53] - 美国以外市场Joenja收入为110万美元,较上一季度增长266%,主要来自命名患者计划 [53] - 公司已在美国以外的主要市场(欧洲、英国、日本、澳大利亚等)识别出800多名潜在患者 [23] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极寻找临床阶段或更晚期的化合物进行授权或收购,以进一步拓展商业化基础设施 [12][63] - 公司正在准备启动一项针对原发性免疫缺陷伴免疫失调(PID)的II期临床试验,这将大幅扩展leniolisib的商业潜力 [62] - 公司正在积极推进Joenja在其他国家的上市审批,包括欧洲、日本等,预计2024-2025年陆续获批 [34][36] - 公司正在进行Joenja的儿童适应症临床试验,以扩大适用人群 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计2024年全年收入将达到2.8亿至2.95亿美元,同比增长14%至20% [58] - 公司将继续努力发现更多APDS患者,包括通过家庭基因检测和解决不确定意义变异(VUS)的验证工作 [59][60] - 公司预计MAVE实验将在今年年底提供APDS完整定义,将带来大量新的可治疗患者 [59][60] - 公司正积极推进Joenja在全球的临床试验和监管审批,为进一步扩大适应症和地理覆盖做准备 [60][61] - 公司对启动针对原发性免疫缺陷伴免疫失调(PID)的II期临床试验感到非常兴奋,这将大幅扩展leniolisib的商业潜力 [62] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Christian Glennie提问** 询问Joenja在美国的患者数量变化情况,是否存在患者流失的情况 [68][69] **公司回应** 公司表示大部分新诊断的患者都能够转换为付费治疗,很少有患者退出治疗,体现了产品的高依从性 [70][71] 问题2 **Hartaj Singh提问** 询问公司一季度收入大幅下滑的原因,是否为行业普遍存在的季节性因素 [110][111][112][113] **公司回应** 公司表示一季度收入下滑主要是由于患者再授权的季节性因素,去年受政府患者政策变化的影响更大,今年影响已大幅减弱,未来预计将趋于稳定 [113][114] 问题3 **Alistair Campbell提问** 询问Joenja在美国的折扣情况,是否存在较大幅度的折扣 [127][128][129] **公司回应** 公司表示Joenja在美国的折扣主要是由于医疗保险(Medicare)患者的构成,折扣水平约为12%,未来折扣水平预计将相对稳定 [134][135][136][139][140]

财报提交与查看 - 公司宣布提交2023年年度报告和20 - F表格[9][10] - 2023年年度报告可在Pharming.com网站的投资者/财务文件板块查看[9] - 20 - F表格可在Pharming.com网站的投资者/美国证券交易委员会文件板块及美国证券交易委员会网站查看[10] 股东大会信息 - 公司2024年年度股东大会将于5月21日14:30 CEST举行[15] - 股东大会将对Barbara Yanni和Mark Pykett重新任命为非执行董事，任期四年[16] - 股东大会将审议通过董事会成员更新后的薪酬政策[16] - 股东大会将授权董事会发行股份和/或期权，可限制或排除相关优先购买权，发行上限为已发行股本的10% [16] - 股东大会将授权董事会回购股份[16] - 股东大会通知、解释说明、委托书等文件可在公司网站的投资者/股东大会板块查看[15] 公司概况 - 公司是全球生物制药公司，员工服务于超30个市场的患者[11][18]