财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总收入同比增长26%，达到1.29亿美元[3] - 营业利润为1290万美元，去年同期为亏损310万美元[3] - 毛利润同比增长27%至8420万美元[29] - 2025年上半年总收入同比增长33%，毛利润同比增长37%[30] - 现金及有价证券从2025年初的1.089亿美元增至1.308亿美元[30] 各条业务线数据和关键指标变化 - Ruconest收入同比增长28%至8040万美元[8] - Ruconest在美国市场新患者同比增长27%[10] - Joenja收入同比增长15%至1280万美元[13] - Joenja在2025年上半年新增18名患者，超过2024年全年新增数量[14] 各个市场数据和关键指标变化 - Ruconest在美国市场表现强劲，新增医生数量稳定[9] - Joenja已在英国上市并开始治疗患者[14] - 计划在日本、欧盟和加拿大推出Joenja[17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司从单一产品转型为拥有两个快速增长产品和两个潜在重磅药物的企业[4] - Ruconest凭借独特制造工艺和疗效，将继续作为公司现金流基础[5] - Joenja在APDS适应症中具有先发优势，并计划扩展至更大适应症[6] - 通过Abliva收购获得KL1333，已完成注册试验中期分析[25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计2025年总收入将达3.35-3.5亿美元，同比增长13-18%[32] - 预计营业费用为3.04-3.08亿美元[32] - 现有现金和现金流足以支持当前研发和上市前成本[33] - 计划削减15%的G&A费用以优化资本配置[32] 其他重要信息 - 公司正在招募新CFO[32] - 预计2027年获得KL1333关键研究结果[26] - 计划提交Joenja儿科适应症申请[24] 问答环节所有的提问和回答 问题: VUS患者重新分类对Joenja患者增长的影响 - 预计美国1400名VUS患者中20%将重新分类为APDS[38] - 重新分类过程需要时间，实验室需评估新发现的100多个变异[39] - 已有经验表明重新分类后患者可快速获得报销[41] 问题: Joenja收入增长与患者增长不一致 - 收入差异由2024年第二季度库存增加导致[47] 问题: Ruconest面临新竞争产品的风险 - Ruconest主要治疗对其他疗法无效的严重患者[49] - 97%的发作可通过单剂量控制，50%在4.5小时内见效[51] - 医生仍在增加Ruconest处方，显示其独特价值[53] 问题: APDS潜在患者群体扩大 - 新研究发现APDS可能比目前认知普遍100倍[23] - 现有标签已涵盖这些新发现的APDS患者[63] - 不需要新临床试验来扩大适应症[64] 问题: 营业费用是否包含leniolumab里程碑付款 - 包含500万美元里程碑付款[68]

业绩总结 - 2025年第二季度总收入同比增长26%，达到9300万美元[16] - 2025年上半年总收入同比增长33%，达到1.55亿美元[50] - 2025年调整后的运营利润为1280万美元，较2024年第二季度的1110万美元增长15.3%[14] - 2025年上半年公司收入为172,315,000美元，较2024年上半年的129,679,000美元增长32.8%[63] - 2025年上半年毛利为155,020,000美元，较2024年上半年的113,312,000美元增长36.8%[63] - 2025年上半年运营利润为3,805,000美元，而2024年上半年为亏损19,433,000美元[63] 用户数据 - RUCONEST®的收入在2025年第二季度达到7410万美元，同比增长27%[23] - Joenja®的收入在2025年第二季度达到1280万美元，同比增长15.3%[28] - Joenja®在美国的患者数量在2025年第二季度达到114人，同比增长25%[28] 未来展望 - 公司将2025年收入指引上调至3.35亿至3.5亿美元，预计增长13%至18%[53] - 预计KL1333的关键试验结果将在2027年公布，进一步推动公司产品线的增长[41] 现金流与资产 - 2025年整体现金和可流动证券为1.308亿美元，较2024年12月的1.294亿美元有所增加[51] - 2025年6月30日总资产为446,259,000美元，较2024年12月31日的399,985,000美元增长11.5%[64] - 2025年6月30日非流动资产总计为200,483,000美元，较2024年12月31日的121,545,000美元增长64.7%[64] - 2025年上半年净现金流入为11,975,000美元，而2024年上半年为净流出20,868,000美元[66] - 2025年6月30日现金及现金等价物总额为92,091,000美元，较2024年12月31日的54,944,000美元增长67.3%[67] 研发与投资 - 2025年上半年研发费用为44,837,000美元，较2024年上半年的40,118,000美元增长11.0%[63] - 2025年上半年投资活动产生的净现金流为26,646,000美元，较2024年上半年的37,058,000美元下降28.0%[67] 每股收益 - 2025年上半年每股收益（基本）为-0.015美元，较2024年上半年的-0.019美元有所改善[63]

收入和利润（同比环比） - 第二季度总收入增长26%至9320万美元，主要由RUCONEST®和Joenja®收入增长驱动[13] - 2025年第二季度总收入为9320万美元，同比增长26%，相比2024年同期的7410万美元[36] - 2025年上半年总收入为1.723亿美元，同比增长33%，相比2024年同期的1.297亿美元[42] - 2025年上半年收入为1.723亿美元，同比增长32.9%[61] - 总收入从2024年上半年的1.2968亿美元增长至2025年上半年的1.7232亿美元[85] - 第二季度实现营业利润1080万美元，相比去年同期亏损310万美元[13] - 营业利润为1080万美元，相比2024年同期营业亏损310万美元，调整后为1290万美元（剔除210万美元收购相关非经常性费用）[38] - 净利润为460万美元，相比2024年同期净亏损120万美元[40] - 净亏损1033.8万美元，较去年同期1366.6万美元亏损收窄24.4%[61] 成本和费用（同比环比） - 毛利润为8420万美元，同比增长27%，相比2024年同期的6610万美元[37] - 毛利润为1.55亿美元，同比增长36.8%[61] - 研发费用为4483.7万美元，同比增长11.8%[61] - 一般及行政费用为4299.1万美元，同比增长39.9%[61] - 营销及销售费用为6561.9万美元，同比增长3.9%[61] - 其他运营成本增至1.534亿美元，较上年同期1.34亿美元增长14.5%[90] - 折旧与摊销费用为530万美元，较上年同期560万美元下降5.4%[91] - 毛利润从1.1331亿美元增长至1.5502亿美元[85] 各条业务线表现 - RUCONEST®第二季度收入增长28%至8040万美元，上半年收入增长37%至1.49亿美元[13][15] - RUCONEST®产品收入为8040万美元，同比增长28%，主要受销量增长驱动[36] - Joenja®第二季度收入增长15%至1280万美元，上半年收入增长13%至2330万美元[13][17] - Joenja®产品收入为1280万美元，同比增长15%，主要受价格上涨和净额调整优化驱动[36] - RUCONEST®收入从1.0897亿美元增长至1.4900亿美元[85] - Joenja®收入从2070.6万美元增长至2331.2万美元[85] 各地区表现 - 美国付费治疗患者114人，较去年同期91人增长25%[19] - 全球已确诊APDS患者971人，其中美国257人（165人符合当前治疗条件）[21][22] - 美国市场收入从1.2501亿美元增长至1.6752亿美元，增幅34%[85] 管理层讨论和指引 - 上调2025年全年收入指引至3.35亿-3.5亿美元（原3.25亿-3.4亿美元）[13] - 2025年全年收入预期为3.35亿至3.5亿美元，同比增长13%至18%[50] - VUS患者超1400人，预计20%可能被重新分类为APDS患者[23][24] - APDS患病率可能比此前估计高100倍[11][25] 现金流和流动性 - 现金及有价证券增至1.308亿美元（上季度末为1.089亿美元）[13] - 现金及等价物与受限现金和证券投资总额为1.308亿美元，较2025年第一季度末1.089亿美元增长[41] - 现金及现金等价物为9209.1万美元，较2024年底增长67.7%[63] - 2025年上半年净现金流入2914.5万美元，相比2024年同期的净现金流出1458.5万美元显著改善[65] - 经营现金流从2024年上半年的-2086.8万美元改善至2025年上半年的1197.5万美元[65] - 投资活动净现金流为2664.6万美元，主要来自出售有价证券获得8496.7万美元[65] - 现金及等价物增至9684万美元，较期初5645万美元增长71.5%[110] 投资和收购活动 - 收购Abliva AB支付现金对价6008.6万美元，获得无形资产KL1333价值6111.4万美元[76] - 收购非控股权益支付597万美元，总收购对价达6710万美元[80] - 对BioConnection普通股投资增加至101万美元，较期初47万美元增长114.9%[97] 其他财务数据 - 可交易证券为3391.7万美元，较2024年底下降70.0%[63] - 总资产为4.463亿美元，较2024年底增长11.6%[63] - 股东权益为2.396亿美元，较2024年底增长8.4%[63] - 净财务结果亏损400万美元，相比2024年同期收益340万美元，主要受汇率变动及缺乏一次性公允价值收益影响[39] - 利息收入降至126万美元，较上年同期270万美元下降53.3%[92][93] - 金融费用净额852万美元，较上年同期156万美元恶化446.2%[92] - 存货价值增至6372万美元，较期初5572万美元增长14.4%[106] - 存货减值准备增至1327万美元，较期初866万美元增长53.2%[106] - 可出售证券降至3392万美元，较期初1.129亿美元下降70.0%[109] - 可转换债券账面价值增至9637万美元，较期初8239万美元增长17.0%[117]

文章核心观点 公司2025年第二季度和上半年业绩表现强劲，RUCONEST®和Joenja®收入增长显著，运营利润转正，基于良好表现上调全年收入指引；公司在业务战略执行上取得进展，包括产品上市、提交监管申请、推进临床试验等；虽面临美国关税影响，但预计对业务无重大影响；未来将继续推进产品研发和市场拓展，有望实现持续增长 [2][4][5] 分组1：财务亮点 第二季度（2025年） - 收入增长26%，达9320万美元，RUCONEST®收入8040万美元，增长28%，Joenja®收入1280万美元，增长15% [7][29][30] - 毛利润增长27%，达8420万美元，运营利润1080万美元，去年同期亏损310万美元 [30][31] - 净财务结果亏损400万美元，去年同期盈利340万美元，净利润460万美元，去年同期亏损120万美元 [32][33] - 运营活动产生现金1170万美元，现金及等价物增至1.308亿美元 [34] 上半年（2025年） - 总收入增长33%，达1.723亿美元，RUCONEST®收入1.49亿美元，增长37%，Joenja®收入2330万美元，增长13% [35] - 毛利润增长37%，达1.55亿美元，运营利润380万美元，去年同期亏损1940万美元 [36][37] - 净财务结果亏损850万美元，去年同期盈利360万美元，净亏损1030万美元，去年同期亏损1370万美元 [38][39] - 运营活动产生现金1200万美元，现金及等价物较去年底减少3860万美元至1.308亿美元 [40] 分组2：商业化资产 RUCONEST® - 2025年第二季度收入8040万美元，增长28%，上半年收入1.49亿美元，增长37% [6] - 美国市场需求强劲，第二季度销量增长27%，上半年增长31% [8] Joenja® - 2025年第二季度收入1280万美元，增长15%，上半年收入2330万美元，增长13% [9] - 美国市场贡献92%的二季度收入，6月底美国付费治疗患者达114人，增长25% [10][11] - 4月在英国上市，首批患者已接受商业治疗 [12] 分组3：APDS患者发现与VUS患者重新分类 APDS患者发现 - 截至6月30日，全球确诊APDS患者971人，其中美国257人，165人符合Joenja®治疗条件 [13] VUS患者重新分类 - 美国超1400名VUS患者，研究支持将其重新分类为APDS患者，预计下半年推动Joenja®患者增长 [14][15] - 研究表明APDS实际患病率可能比之前估计高100倍，公司将开展研究扩大Joenja®可治疗患者群体 [16] 分组4：产品研发进展 Joenja®（leniolisib） - 计划三季度向FDA提交治疗4 - 11岁APDS儿童的补充新药申请，预计2026年上半年获批 [19] - 6月向日本PMDA提交治疗4岁及以上APDS患者的新药申请，预计9个月内获批 [20] - 按计划完成EMA对leniolisib治疗12岁及以上APDS患者营销授权申请的相关生产活动，预计2026年1月前提交回复 [21] - 两项针对其他原发性免疫缺陷病（PIDs）的II期临床试验进展顺利，预计2026年有结果 [22] KL1333 - 用于线粒体DNA驱动的原发性线粒体疾病的关键临床试验进行中，预计2027年有结果，2028年底可能获FDA批准 [23] - FALCON临床试验按计划推进，新增临床站点，第二批患者已给药 [24] 分组5：业务收购与组织更新 收购Abliva AB - 2025年2月14日至6月18日，收购Abliva剩余11.1%股份，实现100%控股 [25][68] 组织更新 - 5月宣布计划将一般及行政费用降低15%或1000万美元，工作按计划推进 [26] 分组6：展望与总结 - 2025年预计总收入3.35 - 3.5亿美元，运营费用3.04 - 3.08亿美元 [44] - 在美国寻找更多APDS患者，推动患者接受Joenja®付费治疗，增加美国以外leniolisib收入 [44] - 推进leniolisib更多监管批准，推进PIDs和KL1333临床试验，关注罕见病临床阶段机会的收购和授权引进 [44]

生物技术行业 - ProKidney Corp (PROK) 为临床阶段生物技术公司 当前年度盈利共识预期在过去60天增长58% [1] - 公司股价过去三个月上涨3717% 同期标普500指数涨幅182% [1] - 动量评分为A级 [1] - Pharming Group NV (PHAR) 为生物制药公司 当前年度盈利共识预期过去60天增长近7% [3] - 公司股价过去三个月上涨266% 同期标普500指数涨幅182% [3] - 动量评分为B级 [3] 流媒体科技行业 - Roku Inc (ROKU) 运营电视流媒体平台 当前年度盈利共识预期过去60天增长53% [2] - 公司股价过去三个月上涨554% 同期标普500指数涨幅182% [2] - 动量评分为B级 [2] 市场表现 - 三家公司均获得Zacks Rank 1评级 [1][2][3] - 生物技术板块两家公司股价涨幅显著高于科技流媒体公司 [1][3][2]

公司公告 - 公司将于2025年7月31日公布2025年第二季度及上半年未经审计的初步财务业绩并提供业务更新[1] - 管理层将在同一天13:30 CEST/07:30 EDT举行分析师和投资者电话会议及网络直播[1] 会议参与方式 - 电话会议需提前通过指定链接注册 注册后将提供拨号信息和唯一PIN码[3] - 网络直播可通过公司官网投资者/财务文档页面访问 活动结束后将提供回放[4] 公司背景 - 公司是一家专注于罕见病和危及生命疾病的全球生物制药企业 商业化产品组合包括小分子药物和生物制剂[5] - 总部位于荷兰莱顿 业务覆盖北美、欧洲、中东、非洲和亚太等30多个市场[5] 联系方式 - 投资者关系联系人及电话/邮箱信息[7] - 公关咨询公司联系方式[7]

收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度总营收增长42%，达7910万美元，RUCONEST®营收增长49%，达6860万美元，Joenja®营收增长9%，达1050万美元[11] - 2025年第一季度总营收7910万美元，较2024年第一季度的5560万美元增长42%[36][38] - 2025年第一季度RUCONEST®营收6860万美元，较2024年第一季度增长49%[36][38] - 2025年第一季度Joenja®营收1050万美元，较2024年第一季度增长9%[36][38] - 2025年第一季度毛利润7080万美元，较2024年第一季度的4720万美元增长50%[36][39] - 2025年第一季度运营亏损700万美元，2024年第一季度运营亏损1630万美元；调整后运营利润为80万美元[36][40] - 2025年第一季度净亏损1490万美元，2024年第一季度净亏损1240万美元[36][41] - 2025年第一季度，公司税前利润（亏损）为 -11,788,000美元，较2024年第一季度的 -16,624,000美元亏损有所收窄[3] - 2025年公司预计总营收在3.25亿至3.4亿美元之间，增长9%至14%[42] 成本和费用（同比环比） - 目标将一般及行政费用（G&A）每年削减15%或1000万美元[9] - 2025年第一季度，公司折旧、摊销及非流动资产减值为2,582,000美元，2024年第一季度为5,921,000美元[3] - 2025年第一季度，公司股权结算股份支付为2,576,000美元，2024年第一季度为2,427,000美元[3] 各条业务线表现 - 2025年第一季度RUCONEST®美国市场贡献97%营收，Joenja®美国市场贡献90%营收[14][17] - 截至2025年3月31日，美国Joenja®付费治疗患者达102人，较2024年第一季度末增长23% [18] - 已在美国确定约250名APDS患者，其中超160名12岁及以上患者符合Joenja®治疗条件[21] 各地区表现 - 2025年4月Joenja®在英国英格兰和威尔士推出，预计7月在威尔士专科中心获NHS资助[10][19][20] 管理层讨论和指引 - 2025年全年营收指引上调至3.25 - 3.40亿美元，此前为3.15 - 3.35亿美元[11] - 计划2025年第三季度提交美国FDA儿科标签扩展申请，2026年第一季度可能在美国推出[10][24] - 2025年公司预计总运营费用不超收购Abliva前水平，预计Abliva相关运营费用3000万美元[42] - 2025年公司在患者转化、营收增长、监管审批、临床试验等方面取得进展并持续关注潜在收购和授权[48] 其他没有覆盖的重要内容 - 2025年3月完成对Abliva AB的收购，交易金额约6610万美元[31] - 2025年2月14日，公司以6010万美元收购Abliva AB 88.9%的股份，截至第一季度末，持股比例达97.5%，总收购金额6610万美元[37] - 首席财务官Jeroen Wakkerman将于2025年5月31日离职，公司正在寻找继任者[11][35] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物等为1.089亿美元，较2024年12月31日的1.694亿美元减少6050万美元[36][41] - 2025年第一季度，公司经营活动产生的净现金流为232,000美元，而2024年第一季度为 -7,647,000美元[3] - 2025年第一季度，公司投资活动产生的净现金流为9,691,000美元，2024年第一季度为664,000美元[3] - 2025年第一季度，公司融资活动产生的净现金流为 -6,719,000美元，2024年第一季度为 -2,471,000美元[3] - 截至2025年3月31日，公司总资产为403,181,000美元，较2024年12月31日的399,985,000美元增长0.8%[1] - 截至2025年3月31日，公司无形资产为138,863,000美元，较2024年12月31日的61,039,000美元增长127.5%[1] - 截至2025年3月31日，公司股东权益为213,998,000美元，较2024年12月31日的221,061,000美元下降3.2%[1] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为60,093,000美元，较2024年12月31日的54,944,000美元增长9.4%[1]

文章核心观点 - 2025年4月25日Pharming Group N.V.宣布公司或其合作伙伴将在2025年临床免疫学会年会上进行多项展示 包括4 - 11岁PI3Kδ综合征儿科患者使用leniolisib的III期临床数据等内容 [1] 会议展示信息 - 展示标题为“Primary and Safety Outcomes of a Phase 3 Open - Label, Single - Arm, 12 - Week Study of Treatment With PI3Kδ Inhibitor Leniolisib in Pediatric Patients Aged 4 - 11 Years With Activated PI3Kδ Syndrome (APDS)” 展示作者为Shanmuganathan Chandrakasan 会议类型为海报 时间是2025年5月2日下午1:30 - 2:30（ET） 摘要/海报编号为70 [2] - 展示标题为“The Impact of Immune Dysregulation on Clinical Outcomes in Common Variable Immunodeficiency: A Systematic Literature Review” 展示作者为Jocelyn R. Farmer 会议类型为海报 时间是2025年5月3日下午1:30 - 2:30（ET） 摘要/海报编号为30 [2] - 展示标题为“Defining an activated PI3K - delta syndrome - like endotype within broader common variable immunodeficiency” 展示作者为Jocelyn R. Farmer 会议类型为海报 时间是2025年5月2日下午1:30 - 2:30（ET） 摘要/海报编号为32 [2] - 展示标题为“Leniolisib, a PI3Kδ inhibitor, improves lymphoproliferative disease in a murine model of autoimmune lymphoproliferative syndrome (ALPS - FAS)” 展示作者为Kevin Thorneloe 会议类型为海报 时间是2025年5月3日下午1:30 - 2:30（ET） 摘要/海报编号为37 [2] - 展示标题为“Demographic and clinical characteristics of people with activated phosphoinositide 3 - kinase delta syndrome (APDS) in the APDS - Characterization and Clinical Outcomes Immunologic Registry (APDS - CHOIR)” 展示作者为Nicholas Hartog 会议类型为海报 时间是2025年5月2日下午1:30 - 2:30（ET） 摘要/海报编号为49 [2] - 展示标题为“Patient insights expand understanding of APDS” 展示作者为Kristie Cline 会议类型为海报 时间是2025年5月3日下午1:30 - 2:30（ET） 摘要/海报编号为40 [2] leniolisib信息 - leniolisib是口服小分子PI3Kẟ抑制剂 已在美国、英国、澳大利亚和以色列获批 是针对12岁及以上成人和儿科患者PI3Kδ综合征的首个也是唯一靶向治疗药物 [3] - leniolisib抑制磷脂酰肌醇 - 3 - 4 - 5 - 三磷酸的产生 该物质是重要细胞信使 调节细胞增殖、分化等多种功能 [3] - 随机安慰剂对照III期临床试验结果显示主要终点有显著改善 长期给药的开放标签扩展数据支持其安全性和耐受性 [3] - leniolisib目前在欧洲经济区、加拿大等国家接受监管审查 计划在日本寻求监管批准 [3] - leniolisib正在两项针对APDS儿童的III期临床试验和两项针对有免疫失调的原发性免疫缺陷病的II期临床试验中进行评估 [3] 公司信息 - Pharming Group N.V.是全球生物制药公司 致力于改善罕见、使人衰弱和危及生命疾病患者的生活 [4] - 公司正在商业化和开发包括小分子和生物制剂在内的创新药物组合 [4] - 公司总部位于荷兰莱顿 在全球拥有员工 服务于北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区30多个市场的患者 [4]

文章核心观点 - 英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）发布积极最终指南，推荐Joenja®（leniolisib）在英格兰和威尔士国家医疗服务体系（NHS）报销并用于治疗12岁及以上成人和儿科活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS）患者 [1] 分组1：APDS疾病相关 - APDS是2013年首次被描述的罕见原发性免疫缺陷病，由PIK3CD或PIK3R1基因变异导致PI3Kδ通路过度活跃，使免疫细胞无法正常成熟和发挥功能，引发免疫缺陷和失调 [6] - APDS症状多样，包括严重反复的鼻窦肺部感染、淋巴细胞增殖、自身免疫和肠病等，患者常被误诊，中位诊断延迟7年，可能导致永久性肺损伤和淋巴瘤等累积性损伤，可通过基因检测确诊，全球每百万人中约有1 - 2人受影响 [6][7] 分组2：Joenja®（leniolisib）药物相关 - Joenja®是口服小分子PI3Kδ抑制剂，已在美国、英国、澳大利亚和以色列获批，是首个也是唯一用于治疗12岁及以上成人和儿科APDS患者的靶向疗法，可抑制磷脂酰肌醇 - 3,4,5 - 三磷酸的产生，调节多种细胞功能 [8] - 随机安慰剂对照III期临床试验显示，leniolisib在共同主要终点上有显著改善，对患者免疫失调和缺陷有积极影响，中期开放标签扩展数据支持其长期用药的安全性和耐受性 [8] - leniolisib目前正在欧洲经济区、加拿大和其他几个国家接受APDS的监管审查，计划在日本寻求监管批准，还在两项针对APDS儿童的III期临床试验和两项针对伴有免疫失调的原发性免疫缺陷病（PIDs）的II期临床试验中进行评估 [8] 分组3：NICE推荐相关 - NICE的推荐基于评估leniolisib的III期临床试验数据，与安慰剂相比，leniolisib治疗使免疫缺陷和免疫失调有显著改善，III期试验显示临床结果有改善，且在开放标签扩展试验的长期治疗中得以维持 [2] - NICE的最终推荐与英国药品和保健品监管局（MHRA）的批准一致，属于NICE的高度专业化技术（HST）途径，leniolisib已通过创新药物基金在英格兰可用并获得资金支持，预计在未来三个月内通过威尔士NHS的专科中心获得资金 [4] 分组4：各方观点 - 法姆林集团首席执行官Fabrice Chouraqui表示，NICE对Joenja®的积极推荐是英格兰和威尔士APDS患者的重要里程碑，凸显公司与监管和报销当局、医学免疫学团体及患者协会密切合作，为可能受益患者带来首个靶向治疗的承诺 [3] - 圣詹姆斯大学医院临床免疫学教授Sinisa Savic称，临床试验数据表明leniolisib为APDS患者带来实际益处，NICE的推荐使这种靶向疗法可在NHS上开处方，是改善该病患者治疗选择的重要一步 [3] - 英国免疫缺陷症首席执行官Susan Walsh认为，这一决定受到极大欢迎，可能使APDS患者及其家人生活质量提高，leniolisib是针对APDS免疫系统问题根本原因的靶向治疗，是巨大进步，感谢法姆林集团与NICE合作使该药可通过NHS获得 [4] 分组5：法姆林集团相关 - 法姆林集团是一家全球生物制药公司，致力于改变罕见、衰弱和危及生命疾病患者的生活，正在商业化和开发包括小分子和生物制剂在内的创新药物组合，总部位于荷兰莱顿，员工遍布全球，服务于北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区30多个市场的患者 [9]

年报及文件提交与获取 - 公司宣布提交2024年年报和20 - F表格[8][9] - 2024年年报可在Pharming.com网站的“投资者/财务文件”板块获取[8] - 20 - F表格形式的2024年年报可在Pharming.com网站的“投资者/美国证券交易委员会文件”板块以及美国证券交易委员会网站查询[9] 公司基本信息 - 公司是一家全球生物制药公司，致力于改善罕见、使人衰弱和危及生命疾病患者的生活[10] - 公司商业化和开发创新药物组合，包括小分子和生物制剂[10] - 公司总部位于荷兰莱顿，在全球拥有员工，服务于北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区超30个市场的患者[10] 新闻稿日期 - 新闻稿日期为2025年4月3日[2][7][8] 公司管理层信息 - 公司CEO为Fabrice Chouraqui [7] 投资者关系信息 - 投资者关系及企业传播副总裁为Michael Levitan，联系电话+1 (908) 705 1696，邮箱investor@pharming.com [13] 内幕信息披露 - 涉及欧盟市场滥用法规第7(1)条所定义的内幕信息披露[12]