文章核心观点 Pharming Group公布leniolisib治疗4至11岁活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS）儿童的3期试验顶线数据，计划2025年起将该数据纳入全球监管申报以获批用于治疗APDS儿科患者 [1][2] 试验基本信息 - 试验药物为leniolisib，在美国商品名为Joenja，2023年3月已获FDA批准用于治疗12岁及以上成人和儿科APDS患者 [2] - 研究对象为21名4至11岁APDS儿童 [3] - 主要疗效终点为12周时指标淋巴结大小减小和初始B细胞在总B细胞中的比例较基线增加 [3] - 次要终点为评估leniolisib改善健康相关生活质量的能力 [4] 试验结果 - 21名患者均完成12周治疗期 [5] - 指标病变大小平均减小显示淋巴组织增生改善，初始B细胞百分比增加证明免疫表型得到纠正，且在四个研究剂量水平上均有改善，与之前青少年和成人患者报告的改善情况一致 [5] - 所有治疗期间出现的不良事件均为轻度至中度，无药物相关严重不良事件 [6] 其他动态 - 10月，公司启动一项2期概念验证试验，评估leniolisib用于治疗与淋巴细胞中PI3Kδ信号改变相关的原发性免疫缺陷伴免疫失调的情况 [6] 股价表现 - 周三最后一次检查时，PHAR股票上涨11.6%，至每股9.75美元 [7]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度收入增长12%，RUCONEST增长6%，Joenja增长73% [26][27] - 2024年前九个月总收入增长25%，达到204.5百万美元，RUCONEST增长12%，Joenja增长210% [27][28] - 第三季度净亏损为100万美元，而去年同期为340万美元，主要由于财务费用增加 [26][27] 各条业务线数据和关键指标变化 - RUCONEST在2023年前九个月的收入为173百万美元，第三季度收入接近6400万美元 [4][26] - Joenja在2023年前九个月的收入为3200万美元，显示出显著增长 [5][28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过在美国、英国及其他市场的扩展，继续推动RUCONEST和Joenja的增长 [6][33] - 公司正在积极寻找临床阶段的收购机会，以进一步增强其在罕见疾病领域的市场地位 [6][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对未来的展望乐观，预计将有更多APDS患者被发现，特别是通过对变异不确定性患者的研究 [32][68] - 预计Joenja在未来将继续增长，尤其是在获得更多市场批准后 [33][68] 其他重要信息 - 公司正在进行针对免疫功能障碍的二期临床试验，预计将为未来的增长提供重要动力 [34][70] - 管理层确认将继续控制运营费用，以实现盈利目标 [57][60] 问答环节所有提问和回答 问题: RUCONEST的患者补充情况如何 - 管理层表示，确实有患者进行补充，具体取决于患者的疾病进程 [36][38] 问题: Joenja在英国的NICE讨论进展如何 - 管理层表示与NICE的讨论富有成效，但由于保密原因不便透露更多细节 [39][40] 问题: Joenja的市场扩展面临哪些挑战 - 管理层提到，短期内可能会面临患者增长速度放缓的挑战，但整体保险申请进展顺利 [42][43] 问题: RUCONEST的市场份额如何 - 管理层指出，约78%的患者使用预防性治疗，RUCONEST主要用于急救治疗 [46][48] 问题: Joenja的患者识别和保险流程 - 管理层表示，患者从识别到进入保险治疗的平均时间为4到6周，整体流程相对顺利 [63][64]

业绩总结 - 2023财年RUCONEST®的收入为2.271亿美元，同比增长10%[7] - 2024年第三季度RUCONEST®的收入为6360万美元，同比增长6%[2] - 2024年前9个月RUCONEST®的收入为1.726亿美元，同比增长12%[2] - Joenja®（leniolisib）在2024年第三季度的收入为1130万美元，同比增长73%[9] - Joenja®在2024年前9个月的收入为3190万美元，同比增长210%[9] - 2024年第三季度，RUCONEST®的收入为66.7百万美元，同比增长10.3%[17] - 2024年第三季度，Joenja®的收入为74.8百万美元，同比增长17.5%[17] - 2024年前九个月，RUCONEST®的收入为164.1百万美元，同比增长6.5%[18] - 2024年前九个月，Joenja®的收入为204.5百万美元，同比增长18.4%[18] - 2024年总收入指导为2.8亿至2.95亿美元，预计增长14%至20%[3] 用户数据与市场表现 - RUCONEST®在美国市场的需求强劲，FY23新患者注册增长25%[7] - Joenja®在全球范围内已找到超过870名患者，正在进行临床试验和监管审查[8] - Joenja®在英国和以色列获得市场授权，预计2025年在澳大利亚获得批准[11] 研发与临床试验 - 针对与PI3Kδ信号传导相关的原发性免疫缺陷（PIDs），2024年10月启动了II期临床试验[13] 财务状况 - 2024年第三季度，毛利润为68.0百万美元，同比增长16.5%[17] - 2024年第三季度，运营费用为64.7百万美元，同比增长13.4%[17] - 2024年第三季度，净利润为-1.0百万美元，较2023年第三季度的3.4百万美元下降[17] - 2024年9月30日的现金及可市场证券总额为173.3百万美元[18] - 经营活动产生的净现金流为9,742百万，较上年同期的3,527百万增长[28] - 投资活动产生的净现金流为4,350百万，较上年同期的(58,227)百万有所改善[28] - 融资活动产生的净现金流为(1,433)百万，较上年同期的5,240百万下降[28] - 现金及现金等价物期初余额为47,142百万，较上年同期的105,026百万下降[28] - 截至9月30日的现金及现金等价物总额为60,662百万，较上年同期的54,653百万增长[28] - 市场证券购买总额为(109,796)百万，较上年同期的(144,554)百万有所减少[28] - 市场证券销售总额为114,504百万，较上年同期的86,451百万增长[28] - 租赁负债支付总额为(918)百万，较上年同期的(1,007)百万有所减少[28] - 可转换债券的净发行收益为(263)百万，较上年同期的104,539百万下降[28] - 汇率影响导致的现金变动为861百万，较上年同期的(913)百万有所改善[28]

业绩总结 - 2023财年RUCONEST®的收入为2.271亿美元，同比增长10%[9] - 2024年第二季度RUCONEST®的收入为6300万美元，同比增长23%[9] - 2024年上半年RUCONEST®的收入为1.09亿美元，同比增长16%[9] - Joenja®（leniolisib）在2024年第二季度的收入为1110万美元，同比增长16%[11] - Joenja®在2024年上半年的收入为2070万美元，同比增长44%[11] - 2024年总收入指导为2.8亿至2.95亿美元，预计增长14%至20%[3] - 2024年第二季度RUCONEST®收入为5490万美元，Joenja®收入为7410万美元，分别较2023年第二季度的5110万美元和6310万美元增长7.4%和17.4%[32] - 2024年上半年RUCONEST®收入为9740万美元，Joenja®收入为1.297亿美元，较2023年上半年的9360万美元和1.07亿美元增长4.1%和21.2%[33] 用户数据 - 2024年6月30日，全球已识别的APDS患者超过870名，其中780名在关键市场[11] - RUCONEST®在美国市场的需求强劲，FY23新患者注册增长25%[9] - Joenja®是FDA批准的首个APDS治疗药物，2023年4月在美国上市[25] 研发与费用 - 2024年第二季度研发费用为6580万美元，较2023年第二季度的3390万美元增长94.1%[32] - 2024年上半年总运营费用为1.34亿美元，较2023年上半年的1.185亿美元增长12.9%[33] - 预计2024年下半年运营费用将因EMA延迟而进行调整和节省[37] 财务状况 - 2024年6月30日的现金及可市场证券总额为1.618亿美元，较2023年12月31日的2.15亿美元减少24.7%[40] - 截至2024年6月30日，股东权益为220,937,000美元，较2023年12月31日的218,781,000美元增长0.53%[41] - 非流动负债总额为115,054,000美元，较2023年12月31日的166,105,000美元下降30.73%[41] - 2024年上半年税前亏损为16,684,000美元，较2023年上半年的亏损13,288,000美元增加25.00%[42] - 2024年上半年经营活动产生的净现金流为-20,868,000美元，较2023年上半年的-32,406,000美元改善35.73%[42] - 2024年上半年投资活动产生的净现金流为37,058,000美元，较2023年上半年的-67,253,000美元显著改善[43] - 2024年上半年融资活动产生的净现金流为-30,775,000美元，较2023年上半年的-5,259,000美元恶化[43] - 截至2024年6月30日，现金及现金等价物总额为47,142,000美元，较2023年12月31日的105,026,000美元下降55.77%[43] 资本支出与市场活动 - 2024年上半年资本支出为294,000美元，较2023年上半年的986,000美元减少70.16%[43] - 2024年上半年市场证券购买总额为112,453,000美元，较2023年上半年的87,347,000美元增加28.73%[43] - 2024年上半年从市场证券销售中获得的收益为147,841,000美元，未在2023年上半年记录[43]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度收入增长35%,主要由RUCONEST和Joenja销量增长带动 [76] - RUCONEST销售额增长23%,毛利率保持在89% [76][77] - 运营费用从上年同期的$65.8百万增加至$70.1百万,主要用于支持Joenja在美国和欧洲等地的投入 [77] - 调整后的营业利润从上年同期的$5.3百万收窄至$3.1百万,净利润从上年同期的$1.3百万转为亏损$1.2百万 [78][79] - 现金及可流动证券从年初的$203.8百万下降至$161.8百万,主要由于偿还可转换债券导致现金流出$30百万 [80][81] 各条业务线数据和关键指标变化 - RUCONEST销售额同比增长23%,新患者入组增加18% [30][31][32] - Joenja第二季度销售额达$11.1百万,较第一季度增长16%,全年同比增长44% [36][85][86] - 截至第二季度末,Joenja在美国有91名患者接受付费治疗,较第一季度新增8名 [86][87] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在积极拓展Joenja在日本、英国、欧盟、加拿大、中东等市场的销售 [41][62][63][64][65] - 截至目前,公司在这些市场已经发现约900名APDS患者,占预估总患者数的一半 [42] - 英国已有61名APDS患者被确诊,其中37名12岁以上,公司预计一旦获得英国市场准入,这些患者将快速开始付费治疗 [111][112][113] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极拓展Joenja在其他适应症的应用,包括免疫失调相关的原发性免疫缺陷疾病,预计第二适应症的II期试验将很快启动 [70][71][72] - 公司还在寻求第三个适应症的监管反馈,计划启动另一项II期临床试验 [72] - 公司将继续关注通过授权或收购方式引入新的临床阶段罕见病产品,以丰富产品管线 [91] - RUCONEST作为唯一一种能够全面调节所有三条血管通路的C1抑制剂,有望在新竞争产品上市后继续保持优势地位 [12][13][14][15][16][17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对RUCONEST和Joenja的未来发展前景保持乐观,预计未来几年将实现持续增长 [39][40][41][42][43] - Joenja在APDS适应症之外的其他适应症开发,以及在全球范围内的市场拓展,将为公司带来更大的商业潜力 [23][24] - 公司正在积极推进VUS患者的诊断确认工作,预计将有20%的VUS患者被确诊为APDS,这将为Joenja带来大量新患者 [57][58][59][60][61] 其他重要信息 - 公司已完成日本临床试验,正与日本PMDA就提交申请策略进行沟通 [62] - 公司已获得以色列的Joenja上市批准,并正在加拿大和澳大利亚递交申请 [64][65] - 公司已完成4岁以上儿童的Joenja临床试验,并正在进行另一项12岁以下儿童的试验 [65] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Sushila Hernandez 提问** - 公司计划启动第三个适应症的原因是什么?预计会否大幅扩大可治疗人群? [100] - 公司在美国发现的1,200名VUS患者是如何识别的?预计有多少患者最终会被确诊为APDS并接受治疗? [100] - 公司在英国已经发现61名APDS患者,一旦获得英国市场准入,预计多长时间内这些患者会开始接受付费治疗? [100] **Sijmen de Vries 和 Anurag Relan 回答** - 第三个适应症的选择是基于免疫失调相关的原发性免疫缺陷疾病,与APDS的临床表现和严重程度相似,预计患者人群会大于APDS [104][105][106] - 公司通过与大型基因检测公司的合作,获取了这些VUS患者的信息,预计有20%左右的VUS患者最终会被确诊为APDS并接受治疗 [107][108][109] - 英国已有61名APDS患者被确诊,其中37名12岁以上,一旦获得英国市场准入,这些患者预计会在未来1年内快速开始付费治疗 [111][112][113] 问题2 **Jeff Jones 提问** - 未来RUCONEST面临新竞争产品上市的影响如何?公司有何应对措施? [118] - 公司完成欧洲监管要求需要多长时间?这会否影响Joenja在欧洲的上市时间? [119] **Sijmen de Vries 回答** - RUCONEST作为唯一一种能够全面调节所有三条血管通路的C1抑制剂,有望在新竞争产品上市后继续保持优势地位 [120][121][122][123][124][125][126][127][128][129][130][131][132][133] - 公司已与欧洲监管机构达成延期至2026年1月提交剩余的CMC要求,预计2026年第二季度末或第三季度初Joenja有望在欧洲首个市场上市 [120][121][122] 问题3 **Alistair Campbell 提问** - 从确诊APDS患者到最终开始接受Joenja治疗,中间需要克服哪些主要障碍?这个过程通常需要多长时间? [135] **Stephen Toor 回答** - 从患者确诊到最终开始治疗的过程可能比较复杂,需要经过诊断、基因检测、与保险公司沟通等多个环节 [137][138][139][140][141][142][143][144][145][146][147][148] - 由于APDS患者人数较少,这个过程的节奏难以预测,

文章核心观点 公司2024年第二季度和上半年营收增长显著 有望达成全年营收指引 旗下产品RUCONEST®和Joenja®表现良好 同时在患者发现、监管审批和临床研究等方面取得进展 但也面临运营亏损和现金流减少等挑战 [1][2] 分组1：商业资产表现 - RUCONEST®二季度营收6300万美元 同比增长23% 上半年营收1.09亿美元 同比增长16% 美国市场贡献二季度营收的96% [1][6] - Joenja®二季度营收1110万美元 环比增长16% 同比增长192% 上半年营收2070万美元 主要得益于美国付费治疗患者数量增加、患者依从率提高以及欧盟和其他地区的收入 [8] 分组2：APDS患者发现 - 截至2024年6月30日 公司在全球市场确定了超870名确诊的各年龄段APDS患者 其中美国超230名 超150名美国患者符合Joenja®治疗条件 [11] - 公司通过多项举措诊断更多APDS患者 包括在美国和加拿大开展基因检测项目、与基因检测公司合作以及家庭检测项目等 [12] - 公司正在进行VUS分辨率工作 预计2024年第四季度完成体外高通量筛选研究 数据显示美国APDS患者数量可能显著增加 [13][17] 分组3：Joenja®战略进展 - 公司在2024年第二季度继续推进leniolisib针对12岁及以上APDS患者在全球主要市场的监管申报工作 并推进相关临床试验以支持在日本的审批和儿科标签扩展 [20] - 欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）发布了leniolisib营销授权申请的未决问题清单 肯定了其临床益处和安全性 公司计划在2026年1月前完成相关工作并提交回复 [22] - 公司向英国药品和保健品监管局（MHRA）提交了leniolisib的营销授权申请 预计MHRA将在2024年第四季度做出决定 [23] - 公司计划在第三季度启动针对与PI3Kδ信号传导相关的原发性免疫缺陷病（PID）的II期概念验证临床试验 并为第三个PID适应症制定临床开发计划 [5][25] 分组4：财务情况 第二季度 - 营收7410万美元 同比增长35% RUCONEST®营收6300万美元 同比增长23% Joenja®营收1110万美元 环比增长16% 同比增长192% [1][31] - 毛利润6610万美元 同比增长34% 其他收入降至90万美元 运营亏损310万美元 净融资结果为收益340万美元 净亏损120万美元 [31][32][33] - 现金及现金等价物、受限现金和有价证券从一季度末的2.035亿美元降至二季度末的1.618亿美元 主要因可转换债券再融资 [1] 上半年 - 总营收1.297亿美元 同比增长33% RUCONEST®总营收1.09亿美元 同比增长16% Joenja®营收2070万美元 同比增长44% [37] - 毛利润1.133亿美元 同比增长29% 其他收入降至130万美元 运营亏损1940万美元 净融资结果为收益360万美元 净亏损1370万美元 [38][39][40] - 现金及现金等价物、受限现金和有价证券从2023年末的2.15亿美元降至上半年末的1.618亿美元 主要因可转换债券回购、新发行债券净收益和运营现金流为负 [43] 分组5：展望与计划 - 2024年预计总营收在2.8亿 - 2.95亿美元之间 增长14% - 20% 季度间可能有波动 [45] - 继续在美国寻找更多APDS患者 并将其转化为Joenja®付费治疗患者 增加美国以外leniolisib的收入 [46] - 完成leniolisib临床试验 以支持在日本的审批和关键全球市场的儿科标签扩展 推进在欧洲经济区、英国、加拿大和澳大利亚的监管审批 [46] - 启动并推进leniolisib针对与PI3Kδ信号传导相关的PID的II期临床试验 继续投入运营成本以加速未来营收增长 [46] - 持续关注罕见病临床阶段机会的潜在收购和授权引进 如有需要将通过强大的资产负债表和资本市场融资 [46]

文章核心观点 公司将公布2024年第二季度和上半年财务结果并举办分析师和投资者演示会 [5] 公司信息 - 公司是全球生物制药公司，致力于改善罕见、衰弱和危及生命疾病患者生活 [7] - 公司正在商业化和开发创新的蛋白质替代疗法和精准药物组合，包括小分子和生物制剂 [7] - 公司总部位于荷兰莱顿，全球员工服务于北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区超30个市场的患者 [7] 财务信息 - 公司将于2024年8月1日公布2024年第二季度和上半年初步（未经审计）财务结果 [5] 会议信息 - 公司将于2024年8月1日13:30 CEST/07:30 am EDT举办分析师和投资者演示会 [5] - 观看网络直播需提前通过指定链接注册 [1][4] - 参加电话会议需提前通过指定链接注册，注册后将提供拨入信息和唯一PIN码 [3][4] - 公司仅接受电话参会者提问 [6] 联系方式 - 如需进一步公开信息，联系LifeSpring Life Sciences Communication的Leon Melens，电话+31 6 53 81 64 27，邮箱pharming@lifespring.nl [3] - FTI Consulting的Victoria Foster Mitchell、Alex Shaw、Amy Byrne，电话+44 203 727 1000 [5] - 公司投资者关系与企业传播副总裁Michael Levitan，电话+1 (908) 705 1696，邮箱investor@pharming.com [8]

文章核心观点 - 2024年6月制药集团Pharming Group N.V.管理层将参加多场投资者会议并介绍公司情况 [1][2] 公司参会信息 - 6月5 - 6日参加美国纽约的Jefferies医疗保健会议，首席执行官Sijmen de Vries将于6月5日10:30 EDT/16:30 CEST进行展示，展示将在公司网站直播和回放 [1] - 6月24日参加美国纽约的Oppenheimer免疫学新靶点峰会，首席医疗官Anurag Relan将于6月24日13:30 EDT/19:30 CEST参加小组讨论 [2] - 6月26 - 28日参加美国纽约蒙托克的Oppenheimer 2024蒙托克生命科学峰会 [2] 公司简介 - Pharming Group N.V.是一家全球生物制药公司，致力于改善罕见、使人衰弱和危及生命疾病患者的生活，正在商业化和开发创新的蛋白质替代疗法和精准药物组合，总部位于荷兰莱顿，员工服务于北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区超30个市场的患者 [3] 信息获取与联系方式 - 如需会议更多信息或与公司管理团队安排一对一会议，可联系公司投资者关系团队或Jefferies、Oppenheimer代表 [2] - 更多信息可访问公司网站或在领英上查找，如需进一步公开信息可联系公司及相关咨询和传播机构人员 [4]

文章核心观点 2024年5月21日荷兰莱顿的Pharming Group N.V.在年度股东大会上所有提案获股东批准 [1] 分组1：股东大会提案批准情况 - 股东批准重新任命Barbara Yanni女士和Mark Pykett先生为非执行董事，任期四年 [1] - 股东批准采用更新后的董事会成员薪酬政策 [2] - 股东批准董事会发行股票和/或期权的授权 [2] - 股东批准董事会回购股票的授权 [2] 分组2：会议资料获取 - 股东大会网络直播录像、演示幻灯片及议程项目详情可在公司网站投资者关系板块查看 [3] 分组3：公司简介 - Pharming Group N.V.是一家全球生物制药公司，致力于改善罕见、衰弱和危及生命疾病患者的生活 [4] - 公司正在商业化和开发创新的蛋白质替代疗法和精准药物组合，包括处于临床开发阶段的小分子和生物制剂 [4] - 公司总部位于荷兰莱顿，全球员工服务于北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区超30个市场的患者 [4] 分组4：信息获取途径 - 更多信息可访问www.pharming.com并在领英上关注公司 [5] 分组5：联系方式 - 如需进一步公开信息，可联系Pharming Group的Michael Levitan，电话+1 (908) 705 1696，邮箱investor@pharming.com [7] - 也可联系FTI Consulting的Victoria Foster Mitchell、Alex Shaw、Amy Byrne，电话+44 203 727 1000 [7] - 还可联系LifeSpring Life Sciences Communication的Leon Melens，电话+31 6 53 81 64 27，邮箱pharming@lifespring.nl [7]

文章核心观点 Pharming Group N.V.宣布管理层将参加5月的投资者会议，介绍参会会议及联系方式等信息，并介绍公司基本情况 [1][2][3] 会议信息 - 公司管理层将参加H.C. Wainwright第二届年度BioConnect投资者会议 [1] - 会议于2024年5月20日在纽约纳斯达克举行 [1] - 投资者关系与企业传播副总裁Michael Levitan将于当天09:30 EDT/15:30 CET进行展示 [1] 联系方式 - 如需会议信息或与管理层安排一对一会议，可联系投资者关系团队或H.C. Wainwright代表 [2] - 联系邮箱为investor@pharming.com [2] 公司介绍 - 公司是一家全球生物制药公司，致力于改善罕见、使人衰弱和危及生命疾病患者的生活 [3] - 公司正在商业化和开发创新的蛋白质替代疗法和精准药物组合 [3] - 公司总部位于荷兰莱顿，全球员工服务于北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区超30个市场的患者 [3] 其他信息 - 更多信息可访问www.pharming.com并在LinkedIn上查找公司 [4] - 如需进一步公开信息，可联系公司及相关咨询和传播机构人员，提供了电话和邮箱 [5]