公司活动安排 - 公司管理层将参加于2025年11月17日至20日在英国伦敦举行的杰富瑞全球医疗保健大会 [1] - 首席执行官Fabrice Chouraqui将于2025年11月19日星期三格林尼治标准时间10:00/中欧时间11:00参与炉边谈话问答环节 [2] - 演示的实时网络直播和回放可在公司网站的"即将举行的活动"和"新闻"部分查看 [2] 公司业务概览 - 公司是一家全球性生物制药公司，致力于改善患有罕见、衰弱和危及生命疾病的患者的生活 [3] - 公司业务包括开发和商业化创新药物组合，涵盖小分子药物和生物制剂 [3] - 公司总部位于荷兰莱顿，其相当大比例的员工位于美国 [3]

财务报告安排 - 公司确认将于2025年11月6日报告2025年第三季度初步（未经审计）财务业绩并提供业务更新 [1] - 管理层将于同日中欧时间13:30/美国东部时间07:30为分析师和投资者举办电话会议和网络直播 [1] 投资者参与方式 - 电话会议参与需通过指定链接提前注册，注册后将获得拨入信息和唯一PIN码 [2][3] - 网络直播可通过指定链接或公司官网投资者/财务文档页面观看，直播结束后将很快提供回放 [4] 公司背景 - 公司是一家全球性生物制药公司，致力于改善患有罕见、衰弱和危及生命疾病的患者的生活 [5] - 公司业务包括开发和商业化创新药物组合，涵盖小分子药物和生物制剂 [5] - 公司总部位于荷兰莱顿，大部分员工位于美国 [5]

公司核心动态 - 公司宣布其12篇科学摘要已被接受，将在2025年11月6日至10日于美国佛罗里达州奥兰多市举行的美国过敏、哮喘与免疫学学院2025年度科学会议上进行展示 [1] - 其中5篇海报将展示RUCONEST®在按需治疗遗传性血管性水肿方面的积极新临床、经济学及对比数据 [2] - 另外7篇海报将重点介绍Joenja®在现实世界中的有效性新证据，包括三期儿科试验的额外结果，并增进对激活磷酸肌醇3-激酶δ综合征儿科及护理者负担的理解 [2] - 公司首席医疗官表示，科学贡献得到大量摘要接受认可，体现了研究的严谨性及对推进患者护理的承诺，期待在11月会议上向医学界展示新数据 [3] RUCONEST® 研究展示详情 - 研究标题：重组C1抑制剂与Sebetralstat用于HAE按需治疗的间接治疗比较，展示时间：2025年11月7日下午4:05 [4] - 研究标题：rhC1-INH与Sebetralstat治疗HAE发作的成本效益分析，展示时间：2025年11月7日下午4:05 [4] - 研究标题：使用当代事件发生时间终点定义对rhC1-INH临床数据的再分析，展示时间：2025年11月7日下午5:05 [4] - 研究标题：HAE临床试验中患者报告结局指标的映射，展示时间：2025年11月9日上午11:45 [4] - 研究标题：临床医生对按需HAE治疗试验中观察到的治疗效果修饰因子的观点，展示时间：2025年11月8日中午12:15 [4] Joenja® (leniolisib) 研究展示详情 - 研究标题：Leniolisib在降低APDS患者感染方面的有效性，展示时间：2025年11月7日下午3:50 [5] - 研究标题：Leniolisib对APDS患者医疗资源使用的影响，展示时间：2025年11月7日下午4:05 [5] - 研究标题：接受Leniolisib治疗的APDS儿科患者的症状/生活质量，展示时间：2025年11月7日下午4:35 [5] - 研究标题：成人和儿科对APDS及Leniolisib的观点与经验，展示时间：2025年11月7日下午2:35 [5] - 研究标题：APDS疾病负担：儿科和青少年护理者观点，展示时间：2025年11月7日下午4:20 [5] - 研究标题：APDS患者使用Leniolisib的现实世界依从性和持久性，展示时间：2025年11月8日中午12:15 [5] - 研究标题：APDS-CHOIR临床结局登记中激活磷酸肌醇3-激酶δ综合征的特征描述，展示时间：2025年11月7日下午2:50 [5] - 除在指定时间于展厅展示外，电子海报将于2025年11月6日东部时间上午8:00起在ACAAI网站上向注册参会者在线开放并可点播 [5] 产品与疾病背景：RUCONEST® 与 HAE - RUCONEST®是一种重组C1酯酶抑制剂蛋白替代疗法，用于治疗成人和青少年HAE患者的急性发作，在美国、欧洲和英国获批，且是全球唯一的重组C1酯酶抑制剂 [9][10] - 该药通过静脉注射给药，能立即完全生物利用，在HAE发作时实现快速干预，推荐剂量50 U/kg可标准化C1INH活性水平 [11] - 遗传性血管性水肿是一种罕见遗传病，由C1酯酶抑制剂蛋白缺乏引起，导致生化失衡和水肿发作，全球患病率约为1/10,000至1/50,000 [6][8] - HAE特征为身体各部位皮肤、气道及内脏自发性复发性水肿发作，喉部水肿尤其危险且可能危及生命，常被误诊为过敏或阑尾炎等常见病，导致诊断延迟 [7][8] 产品与疾病背景：Joenja® (leniolisib) 与 APDS - Leniolisib是一种口服小分子PI3Kδ抑制剂，在美国、英国、澳大利亚和以色列获批，是首个也是唯一针对成人和12岁及以上儿科APDS患者的靶向治疗 [13] - 该药通过抑制重要细胞信使PIP3的产生来调节细胞功能，三期临床试验结果显示其在主要终点上有统计学显著改善，长期安全性得到开放标签扩展数据支持 [13] - 激活磷酸肌醇3-激酶δ综合征是一种于2013年首次表征的罕见原发性免疫缺陷，由PIK3CD或PIK3R1基因变异引起，导致PI3Kδ通路过度活跃 [12] - APDS症状包括严重反复鼻窦肺部感染、淋巴组织增生、自身免疫和肠病，常被误诊，诊断中位延迟达7年，全球患病率约为每百万人1至2例 [12] 公司概况 - 公司是一家全球性生物制药公司，致力于改变患有罕见、衰弱及危及生命疾病患者的生活，开发并商业化包括小分子和生物制剂在内的创新药物组合 [14] - 公司总部位于荷兰莱顿，大部分员工位于美国 [14]

公司重组概述 - 公司宣布实施组织重组以加速增长[1] - 重组与先前宣布的削减一般及行政开支计划一致[1] 重组具体措施与财务影响 - 重组包括组织架构重新设计以及非商业和非医疗岗位净减少20%[2] - 岗位削减主要集中在荷兰总部[2] - 公司有望实现年度总一般及行政开支减少15%或1000万美元[2] - 预计在2025年第四季度记录约700万美元的一次性重组成本[2] 法律合规与公司背景 - 公司已根据荷兰劳动法在过去几个月与荷兰劳资委员会就组织变更进行磋商[3] - 公司是一家致力于改变罕见病、衰弱性疾病和危及生命疾病患者生活的全球生物制药公司[4] - 公司业务包括开发和商业化小分子药物及生物制剂组合[4] - 公司总部位于荷兰莱顿，大部分员工位于美国[4]

监管审批进展 - 美国FDA已受理公司为leniolisib（商品名：Joenja®）提交的补充新药申请，该申请旨在寻求批准该药物用于治疗4至11岁儿童的APDS [1] - FDA已授予该申请优先审评资格，并指定了处方药用户费用法案的目标行动日期为2026年1月31日 [1] - 该sNDA基于一项在4至11岁儿童中进行的多国、单臂III期研究的积极数据，该数据显示在12周内病情两个临床相关标志物得到改善，包括淋巴结病减少和初始B细胞增加 [2] - 提交的数据还包括8个月治疗的安全性数据 [2] 产品与市场定位 - 若获批，leniolisib将成为全球首个且唯一用于治疗4至11岁APDS患儿的疗法，因为目前全球范围内尚无针对12岁以下APDS患儿的获批疗法 [3][7] - leniolisib是一种口服、选择性磷脂酰肌醇3-激酶δ抑制剂，已于2023年3月获得美国FDA批准用于治疗12岁及以上的成人和儿科APDS患者 [4][6] - 该药物目前还在欧洲经济区、日本、加拿大等多个国家和地区接受针对APDS的监管审评 [6] 疾病背景 - APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷症，最早于2013年被界定，由PIK3CD或PIK3R1基因变异引起，导致PI3Kδ通路过度活跃 [5] - 该疾病症状多样，包括严重复发性鼻窦肺部感染、淋巴组织增生、自身免疫和肠病，常被误诊，诊断中位延迟时间为7年 [5] - APDS是一种进行性疾病，影响全球大约每百万人中有1至2人 [5] 研发管线拓展 - leniolisib目前还在两项针对APDS患儿的III期临床试验以及两项针对伴有免疫失调的原发性免疫缺陷症的II期临床试验中进行评估 [8] - 公司是一家全球性生物制药公司，致力于改变患有罕见、衰弱和危及生命疾病的患者的生活，开发和商业化包括小分子药物和生物制剂在内的创新药物组合 [9]

美股期货及个股盘前表现 - 美股期货涨跌不一，道指期货微涨约0.1% [1] - Concentrix Corporation盘前股价大幅下跌20.5%至43.73美元 [2] - DarioHealth Corp盘前股价下跌18.9%至11.10美元 [5] - Legacy Education Inc盘前股价下跌13.3%至10.68美元 [5] - Apellis Pharmaceuticals Inc盘前股价下跌9.5%至20.12美元 [5] - Pharming Group NV盘前股价下跌9.1%至13.45美元 [5] - Kingsoft Cloud Holdings Limited盘前股价下跌7.5%至16.15美元 [5] - IREN Limited盘前股价下跌7.4%至42.85美元 [5] - LuxExperience BV盘前股价下跌6.3%至7.89美元 [5] - YD Bio Ltd盘前股价下跌6%至13.40美元 [5] - VNET Group Inc盘前股价下跌5.3%至10.54美元 [5] Concentrix Corporation财报与业绩指引 - 第三季度调整后每股收益为2.78美元，低于市场预期的2.86美元 [2] - 第三季度营收为24.8亿美元，超出市场预期的24.5亿美元 [2] - 公司将2025财年调整后每股收益指引下调至11.11美元至11.23美元区间，低于分析师预期的11.69美元 [2] - 公司将营收展望上调至97.9亿美元至98.2亿美元区间，高于分析师预期的97.7亿美元 [2] 其他公司动态 - DarioHealth Corp股价在周四上涨44%，因公司宣布在收到多份主动收购意向后启动战略评估 [5] - Kingsoft Cloud Holdings Limited宣布定价增发28.02亿港元的新股 [5] - LuxExperience BV股价在周四上涨3%，因公司公布了第四季度财务业绩 [5] - Legacy Education Inc第四季度每股收益未达预期 [5]

行业投资评级 - 医药生物行业投资评级为看好 [2] 核心观点 - CXO行业整体供需关系改善 市场景气度正在修复 [3] - CDMO景气度持续 龙头公司业绩普遍改善 新签订单加速 新兴赛道布局深化 [5][49][58] - CRO拐点可期 订单作为前瞻指标已先行改善 实验用猴价格回暖 AI赋能提升研发效率 [6][66][73] CXO细分赛道分析 - 全球CRO市场规模2023年达821.1亿美元 预计2023-2026年复合增速9.0% 中国CRO市场规模2023年达848.3亿人民币 预计2023-2026年复合增速9.9% [22] - 全球CDMO市场规模2023年达797亿美元 预计2023-2028年复合增速16.1% 中国CDMO市场规模2023年达859亿人民币 预计2023-2026年复合增速19.4% [22] - 细分赛道中药物发现全球增速12.4% 安评全球增速19.9% ADC全球增速28.4% TIDES全球增速23.8% [23] 需求侧分析 - 2025年1-8月海外创新药融资金额226亿美元 同比下降36% 融资事件489件 同比下降16% [3][23] - 2025年1-8月国内创新药融资金额77.50亿美元 同比增长89% 其中二级市场融资金额51.35亿美元 同比增长304% [3][31] - 美联储2025年进入降息周期 2025年9月联邦基金利率下调至4.00%-4.25% 预计年内还有两次降息 [26] - 2025年港股医疗保健行业募集资金746.02亿港币 恢复至2020年同期水平 [36] - 2025年H1中国创新药BD交易总金额627亿美元 超过2024年全年 占全球BD交易总金额47% [36] 供给侧分析 - 药明康德2025年资本开支预计70-80亿元 药明生物2025年资本开支预计53亿元 均同比显著提升 [4][37] - 2021年以来超过10家中小CXO公司IPO失败 收入体量多不足5亿元 国内业务占比高 [44][45] - 行业竞争格局向头部集中 中小企业面临价格压力 存在运营困难甚至停业清算问题 [44] CDMO板块表现 - 2024年Q4以来CDMO龙头公司业绩边际改善 2025年Q2药明康德收入同比增长20% 凯莱英收入同比增长27% [47] - 药明康德2025年H1在手订单567亿元 同比增长37.2% 药明生物未完成订单203.4亿美元 药明合联未完成订单13.29亿美元 同比增长57.9% [50][51] - CDMO项目管线自带放大逻辑 药明康德小分子D&M管线总数3409个 药明生物临床前项目429个 药明合联药物发现项目858个 [53][54] - 药明康德2025年H1 TIDES业务收入50.3亿元 同比增长141.6% 在手订单同比增长48.8% [58][62] - 药明合联2025年H1新签合同金额同比增长48.4% ADC并购交易被收购方75%为公司客户 [62] CRO板块表现 - 2025年Q2 CRO公司利润端多数扭亏为盈 昭衍新药2025年H1新签订单10.2亿元 同比增长13% [64][66] - 2025年5月实验用猴中标价格回升至9-10万元/只 预示临床前CRO需求复苏 [68][71] - 药明康德实验用猴存栏超2万只 昭衍新药存栏约2万只 康龙化成存栏近1万只 [72] - AI赋能药物研发 维亚生物AI收入占CRO总收入10% 成都先导HAILO平台累计投入1492万元 [73][74] 重点公司估值 - CXO龙头公司PS估值5-10倍 PE估值20-50倍 [75] - 药明康德2025年预期PS 7.32倍 PE 23.92倍 药明生物2025年预期PS 6.98倍 PE 34.62倍 [76] - 昭衍新药2025年预期PS 14.94倍 PE 98.01倍 药明合联2025年预期PS 14.53倍 PE 56.67倍 [76]

**公司概况与战略定位** * 公司为Pharming Group (NasdaqGM:PHAR) 一家专注于罕见病的生物制药公司[2] * 公司已从三、四年前的单一资产公司转变为拥有两款上市产品和两条高价值管线的企业 两款商业资产RUCONEST和Joenja均实现两位数增长 管线项目销售潜力均超过10亿美元[2] * 公司战略目标是利用其在临床开发、供应链和商业化方面已验证的能力 打造罕见病领域的全球领导者[3] * 公司拥有强劲的发展势头 最近一个季度销售额增长26% 连续两个季度提高收入指引 预计全年收入在3.35亿至3.5亿美元之间[4] **商业产品表现与驱动因素** * **RUCONEST (遗传性血管性水肿治疗药物)** * 作为基石治疗药物已上市10年 针对疾病根本原因 疗效显著 97%的发作仅需一剂即可治疗 93%的发作可停止至少三天[6] * 年同比增长28% 增长动力来自新处方医生增加和新患者使用[6][7] * 其独特的转基因兔奶生产工艺难以复制 建立了竞争壁垒[7] * 为公司提供强劲且可预测的现金流 支持其产品组合和管线的扩张[3][20] * **Joenja (APDS治疗药物)** * 上市两年 是首个且唯一获批用于治疗激活的PI3Kδ综合征(APDS)的药物 能改变患者生活[8][9] * 上半年新增患者数已超过去年全年 呈现加速增长态势[10][11] * 近期存在三大增长催化剂 * **VUS患者重新分类**: 近期研究已鉴定出100个与PI3Kδ过度激活相关的新变体 预计约20%的VUS患者将被重新分类为APDS患者 文章结论显示APDS患病率可能高达此前认知的100倍 此催化剂将于今年下半年生效[12][13][15] * **儿科标签扩展**: 已完成试验 NDA已提交FDA 预计明年上半年获批 约三分之一的APDS患者为儿科患者[14][15] * **地域扩张**: 已在英国上市并表现极佳 已在日本提交NDA 预计明年在欧盟获批 已确定8个重点国家市场[14][15] **研发管线进展与价值** * **Joenja扩展适应症** * 正在研究其用于两种相邻适应症 均存在高度未满足需求且患病率更高[16] * **原发性免疫缺陷伴免疫失调**: 患病率预计是APDS的5倍[16] * **SIBD**: 患病率"高得多"[16] * 两项Phase 2试验正在进行中 预计明年下半年读出数据 有望显著拓宽Joenja的机会 可能成为公司首个十亿美元级药物[16][17][22] * **KL1333 (原发性线粒体病治疗药物)** * 通过收购Ableva获得 是一种小分子药物[17][18] * 针对美国及欧洲五国超过3万名确诊患者[18] * 正在进行一项注册性Phase 2试验 endpoints已与FDA预先达成一致[19] * 去年底进行的40名患者的中期分析在两个终点上均获成功 降低了研究风险[19] * 试验已恢复入组 目标招募180名患者 并扩大了研究中心数量 数据读出预计在2027年[19][22] **财务状况与未来展望** * 上半年销售收入增长33%[20] * 年度运营费用包含收购Ableva产生的一次性费用[20] * 公司意图利用RUCONEST产生的现金流自我资助所有管线药物的开发和上市[20] * 公司拥有高价值管线(两个潜在十亿美元级项目)和近期显著催化剂 价值创造可期[21]

公司活动安排 - 公司管理层将参加2025年9月8-10日在纽约举行的H.C. Wainwright第27届全球投资会议 [1] - 首席执行官Fabrice Chouraqui将于2025年9月8日东部时间下午1:30/中欧夏令时19:30进行演讲 [1] - 演讲的实时网络直播和回放可在公司网站"即将举行的活动"和"新闻"部分查看 [1] 投资者关系 - 可通过investor@pharming.com或H.C. Wainwright代表安排与管理层的一对一会面 [2] - 公司设立投资者关系与企业传播副总裁职位负责对外沟通 [5] 公司基本信息 - Pharming Group N.V.是一家全球性生物制药公司 专注于治疗罕见、衰弱和危及生命的疾病 [3] - 公司在阿姆斯特丹泛欧交易所和纳斯达克双重上市 代码分别为PHARM和PHAR [3] - 总部位于荷兰莱顿 业务覆盖北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区超过30个市场 [3] - 公司产品组合包括小分子药物和生物制剂 [3] 联系信息 - 公司网站为www.pharming.com 并通过LinkedIn进行社交媒体展示 [4] - 设立多地区沟通渠道 包括荷兰、英国、美国的投资者关系和企业传播联系人 [5]

公司人事任命 - 任命Kenneth Lynard为首席财务官 自2025年10月1日起生效 [1] 新任高管背景 - 拥有超过20年生命科学行业全球领导经验 擅长推动跨国企业财务与运营转型 [2] - 曾任欧洲制药公司Zentiva和Schoeller Allibert首席财务官 [3] - 在吉利德科学担任高级副总裁兼全球商业运营、研发与制造首席财务官 主导公司转型并实现业务规模增长三倍 [3] - 早期在美敦力、康乐保等医疗企业担任财务领导职务 曾任安达信会计师事务所注册会计师 [3] - 持有哥本哈根商学院商业经济学与审计硕士学位及瑞士IMD商学院高级工商管理硕士学位 [4] 战略发展定位 - 公司处于增长关键阶段 新任CFO将强化财务领导力以支持增长战略执行 [2] - 高管具备美国与欧盟市场运营经验及私募股权背景的价值创造思维 [3] - 公司致力于建设全球领先的罕见病企业 专注于罕见、衰弱性和危及生命疾病的治疗 [5] 业务与运营 - 公司商业化及开发创新药物组合 包括小分子药物和生物制剂 [5] - 总部位于荷兰莱顿 业务覆盖北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区超过30个市场 [5] 财务表现 - 2025年上半年财务业绩表现强劲 [2]