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Prothena(PRTA) - 2024 Q4 - Earnings Call Presentation
2025-02-21 09:46
业绩总结 - 2024财年净亏损为1.223亿美元,符合指导范围(1.2亿至1.35亿美元)[54] - 2024年年末现金余额为4.722亿美元,符合指导范围(4.68亿美元)[54] - 2025财年预计净亏损为2.05亿美元,符合指导范围(1.97亿及以上)[56] - 2025年年末现金余额中点预计为3.01亿美元[56] 用户数据与临床试验 - Birtamimab在Mayo Stage IV患者中显示出59%的死亡风险降低[21] - Birtamimab的Phase 3 AFFIRM-AL试验预计在2025年第二季度公布顶线结果[27] - PRX012的Phase 1试验目前有约260名患者参与,预计将在2025年中期至年底进行多次数据发布[11] - Prasinezumab的Phase 2b PADOVA试验结果显示在早期帕金森病患者中可能有益[14] - BMS-986446的Phase 2试验预计将在2027年完成,涉及约475名患者[14] 新产品与技术研发 - Birtamimab的FDA快速通道和孤儿药物认证已获得[27] - PRX123已获得IND批准并获得FDA快速通道认证[12] - Birtamimab的Phase 3 VITAL试验后续分析显示在功能和生活质量方面有显著改善[24] - 预计2025年中将有多个关于阿尔茨海默病的临床数据发布[60] 市场机会与合作 - Birtamimab在AL淀粉样变病患者中有潜在的多十亿美元市场机会[48] - Prothena与Novo Nordisk的合作中,Prothena有资格获得高达12.3亿美元的总里程碑付款[14] 未来展望 - 2024财年实际运营和投资活动中使用的净现金为1.503亿美元,符合指导范围(1.48亿至1.6亿美元)[54] - 2025财年预计运营和投资活动中使用的净现金为1.68亿至1.75亿美元[56]
Prothena(PRTA) - 2024 Q4 - Earnings Call Transcript
2025-02-21 09:45
财务数据和关键指标变化 - 2024年公司收到BMS 8000万美元付款,获得PRX019独家全球许可 [57] - 2024年公司净现金用于经营和投资活动为1.503亿美元,处于1.48 - 1.6亿美元指导范围低端;净亏损1.223亿美元,处于1.2 - 1.35亿美元指导范围低端 [57] - 截至2024年12月31日,公司现金、现金等价物和受限现金为4.722亿美元,符合4.68亿美元指导;截至2025年2月20日,公司约有5380万股普通股流通,且无债务 [58] - 公司预计2025年全年净现金用于经营和投资活动在1.68 - 1.75亿美元,预计年底现金、现金等价物和受限现金约3.01亿美元;预计全年净亏损1.97 - 2.05亿美元,含4100万美元非现金股份薪酬费用 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 自有临床项目 - Birtamimab是唯一在随机临床试验中对AL淀粉样变性显示早期生存益处的潜在治疗方法,正在进行的3期AFFIRM - AL试验预计2025年第二季度公布顶线结果,若p值≤0.1%,预计2026年下半年向FDA提交生物制品许可申请(BLA)以在美国上市,有潜在数十亿美元全球商业机会 [12][13] - PRX012是抗A - beta项目,预计2025年年中公布正在进行的1期ASCENT临床试验初步结果,全年有更多数据更新 [15] - PRX123双抗A - beta和抗tau疫苗获FDA快速通道指定和研究性新药(IND)批准 [15] 合作临床项目 - Prasinezumab用于早期帕金森病治疗,合作伙伴罗氏2024年12月公布2b期PADOVA研究顶线结果,在主要终点有潜在临床效果,虽未达统计学显著但在预设分析中效果更明显,支持进一步临床开发,罗氏将继续评估并与监管机构确定下一步 [17][18][19] - Coramitug用于ATTR淀粉样变性伴心肌病治疗,诺和诺德正在进行2期信号检测试验,预计2025年上半年完成,下半年公布结果和潜在下一步 [20] - BMS - 986446(原PRX005)用于阿尔茨海默病治疗,百时美施贵宝2024年启动475名患者的2期TargetTau - 1试验,预计2027年完成 [21][22] - PRX019百时美施贵宝获得全球许可协议并支付8000万美元,公司已启动1期首次人体临床试验,预计2026年完成 [23] 各个市场数据和关键指标变化 - 2024年美国约有1.6万名确诊和治疗的AL淀粉样变性患者,约1.3万名有心脏受累;欧洲五大主要市场约有1.5万名有心脏受累的AL淀粉样变性患者;全球主要市场(包括美国、欧洲、中国、巴西和日本)约有超2万名确诊的Mayo IV期AL淀粉样变性患者 [45][46] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司使命是为受蛋白质失调导致的危及生命疾病影响的患者创造变革性疗法,凭借深厚科学专业知识构建了针对神经退行性和罕见外周淀粉样疾病的治疗药物候选组合,包括4个自有和4个合作项目,分布在临床开发的晚期、中期和早期阶段 [8][9][10] - 自有临床项目接近2025年重要转折点,有望成为变革性一年;通过与大型制药公司合作,利用外部资源和专业知识推进潜在变革性药物,为公司创造长期价值 [11][12][16] - 公司计划在美国独立商业化birtamimab,继续评估欧洲市场的推出时机,通过与关键意见领袖(KOL)合作、在医学大会上展示数据和在同行评审期刊上发表文章等方式,巩固birtamimab作为潜在新治疗标准的地位 [49][50][51] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年对公司可能是变革性一年,自有项目有重要临床数据读出,合作项目有持续临床进展;公司资金充足,专注推进临床项目,努力成为完全整合的商业生物技术公司 [62][65] 其他重要信息 - 公司在财报电话会议中提醒,所做前瞻性陈述受风险、不确定性等因素影响,实际结果可能与陈述有重大差异,相关风险讨论见当天新闻稿和最新SEC文件,公司不承担更新前瞻性陈述的义务 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: birtamimab的3期AFFIRM - AL试验最佳和基本情况,以及AL淀粉样变性市场机会 - 公司认为能证明生存益处(p值≤0.1%)是最佳情况,birtamimab针对当前治疗未满足的早期死亡率问题,有差异化机制和产品优势;市场机会方面,这是成熟市场,抗淀粉样蛋白疗法若能直接清除心脏等器官淀粉样蛋白并显示早期生存益处和良好安全性,在美国是超重磅炸弹机会,全球是数十亿美元机会 [67][69][74] 问题2: AFFIRM - AL试验患者基线特征(特别是daratumumab使用情况),以及birtamimab在试验中具有临床意义的总生存期(OS)益处 - 患者基线特征与VITAL试验4期受试者相似,约80%受试者使用daratumumab;公司认为成功意味着p值≤0.1% [77][80][81] 问题3: 2期PRONTO和3期VITAL试验随机阶段后长期死亡率趋势,VITAL试验4期分析中标准治疗组治疗相关死亡原因,以及3期基线时中位游离轻链(dFLC)预期 - PRONTO试验有9例死亡,安慰剂组6例,birtamimab治疗组3例;VITAL试验4期患者前9个月危险比0.413%,接近60%相对风险获益;因试验已结束,无长期死亡率随访数据;治疗相关死亡分析考虑全因死亡率;未提及中位dFLC预期 [84][88][90] 问题4: 试验统计显著性与临床意义差异,以及药物需求与最小效应量和较大效应量关系 - 公司认为目前血浆定向疗法无法解决早期死亡率问题,birtamimab若满足与监管机构SPA协议中p值<0.1%,对患者和治疗手段有重要意义;市场研究表明,未满足的需求广为人知,能早期显示生存差异的疗法对医生、患者和支付方有吸引力 [94][96][97] 问题5: PRX012年底前将掌握的数据,以及设计后期开发计划所需信息 - 年中初始数据来自ASCENT - 2多剂量试验前5A队列约225名患者;全年其他数据可能包括3B队列(APOE4纯合子携带者)和ASCENT 3开放标签扩展研究中治疗12或18个月患者的纵向数据;公司关注风险效益(如ARIA与淀粉样蛋白减少及临床益处关系)和治疗负担,认为PRX012每月一次皮下在家给药可满足未满足需求 [100][105][106] 问题6: 3期AL淀粉样变性研究中daratumumab对试验影响,以及PRX012数据读出时对成功的期望是否改变及如何判断结果好坏 - 公司预计对照组表现与VITAL试验相似,VITAL试验对照组中位生存期约8.3个月,daratumumab在ANDROMEDA研究前15个月对早期死亡率无影响;未提及PRX012对成功期望是否改变及结果判断标准 [109][111][112] 问题7: birtamimab治疗现状患者数量,自2021年强生daratumumab获批后市场动态变化,以及PRX012在ASCENT - 2试验中200毫克扩展队列(约100名患者)的理由 - 美国有1.6万名确诊和治疗患者,自daratumumab获批后数量增加;扩展队列是因招募APOE纯合子携带者(B队列)需大量筛选患者,可利用扩展队列纳入非纯合子携带者,同时获得更大数据集以更好表征PRX012 [120][122][126] 问题8: Mayo IV期AL患者寻找难易程度,获批后早期上市阶段患者纳入时间,以及研究设计是否限制标签仅适用于IV期患者或可扩展至较轻患者 - 患者较易找到,因是确诊和治疗患者;公司首次上市需时间进行合同签订、让医生了解新治疗选择;目前专注Mayo IV期患者,未提及标签扩展问题 [128][132][133] 问题9: AFFIRM - AL数据读出前后商业基础设施建设节奏,以及欧洲监管路径和标准与美国是否相似 - 欧洲与美国医疗需求相同,当前治疗对早期死亡率无影响,公司预计与全球监管机构就分子和项目风险效益进行有效对话;商业建设目标是确保患者、医生、机构和支付方体验无缝,从顶线数据到上市阶段进行市场教育,获批后提供品牌标识 [136][138][142]
Prothena (PRTA) Reports Q4 Loss, Misses Revenue Estimates
ZACKS· 2025-02-21 07:25
文章核心观点 - 文章分析了Prothena公司季度财报情况、股价表现及未来展望,还提及同行业Tango Therapeutics公司预期情况 [1][3][9] Prothena公司财报情况 - 本季度每股亏损1.08美元,高于Zacks共识预期的1.02美元,去年同期每股亏损1.26美元,本季度财报盈利意外为 - 5.88% [1] - 上一季度预期每股亏损1.18美元,实际亏损1.10美元,盈利意外为6.78% [1] - 过去四个季度,公司两次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年12月季度营收212万美元,低于Zacks共识预期85.04%,去年同期营收32万美元,过去四个季度仅一次超过共识营收预期 [2] Prothena公司股价表现 - 自年初以来,Prothena股价上涨约8.2%,而标准普尔500指数上涨4.5% [3] Prothena公司未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 盈利前景可帮助投资者判断股票走向,包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预期修正趋势对Prothena不利,目前Zacks评级为4(卖出),预计短期内股价表现逊于市场 [6] - 未来几天未来季度和本财年的盈利预期变化值得关注,当前未来季度共识每股收益预期为 - 1.30美元,营收505万美元,本财年共识每股收益预期为 - 4.04美元,营收1.6225亿美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中,医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业的前27%,排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8] Tango Therapeutics公司情况 - 该公司尚未公布截至2024年12月季度的财报,预计本季度每股亏损0.32美元,与去年同期持平,过去30天本季度共识每股收益预期上调0.5% [9] - 预计营收784万美元,较去年同期增长44.3% [9]
Prothena(PRTA) - 2024 Q4 - Annual Results
2025-02-21 05:07
财务数据关键指标变化 - 营收 - 2024年第四季度和全年总营收分别为210万美元和1.352亿美元,高于2023年同期的30万美元和9140万美元[17] - 2024年全年总营收为135,157千美元,2023年为91,370千美元,同比增长47.92%[27] - 2024年第四季度合作收入为2,123千美元,2023年同期为316千美元,同比增长571.84%[27] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2024年第四季度和全年净亏损分别为5800万美元和1.223亿美元,相比2023年同期的6750万美元和1.47亿美元有所收窄[16] - 2024年全年净亏损为122,310千美元,2023年为147,028千美元,同比收窄16.81%[27] 财务数据关键指标变化 - 费用 - 2024年第四季度和全年研发费用分别为5020万美元和2.225亿美元,第四季度较2023年同期减少,全年较2023年同期增加[18] - 2024年第四季度和全年一般及行政费用分别为1680万美元和6720万美元,全年较2023年同期增加[19][20] - 2024年第四季度和全年非现金股份支付费用分别为1050万美元和4600万美元,相比2023年同期的1110万美元和4090万美元有所变化[21] - 2024年全年研发费用为222,519千美元,2023年为220,571千美元,同比增长0.88%[27] 财务数据关键指标变化 - 现金及资产负债 - 截至2024年12月31日,公司现金、现金等价物和受限现金为4.722亿美元,无债务[21] - 2024年12月31日现金及现金等价物为471,388千美元,2023年为618,830千美元,同比减少23.82%[28] - 2024年12月31日总资产为547,108千美元,2023年为696,382千美元,同比减少21.44%[28] - 2024年12月31日总负债为60,182千美元,2023年为135,017千美元,同比减少55.42%[28] - 2024年12月31日股东权益总额为486,926千美元,2023年为561,365千美元,同比减少13.26%[28] 财务数据关键指标变化 - 未来预测 - 公司预计2025年全年运营和投资活动净现金使用量为1.68 - 1.75亿美元,年末现金约为3.01亿美元(中点)[4][22] - 预计2025年运营和投资活动产生净现金消耗及年末现金余额,同时预计2025年净亏损和非现金股份支付费用[26] 业务合作相关 - 公司从百时美施贵宝获得PRX019独家全球许可费8000万美元,还有最高6.175亿美元的里程碑付款和净销售额分级特许权使用费[13] 业务线数据关键指标变化 - 临床试验结果公布 - 2025年第二季度预计公布birtamimab确证性3期AFFIRM - AL临床试验的topline结果[4][14] - 2025年年中起多项临床试验将公布数据,2025年第二季度将公布3期AFFIRM - AL临床试验的topline研究结果[26] 股本情况 - 截至2025年2月13日,公司约有5380万股普通股流通在外[21]
Kuehn Law Encourages Investors of Prothena Corporation PLC to Contact Law Firm
Newsfilter· 2025-02-18 07:10
文章核心观点 - 库恩律师事务所正在调查普罗塞纳公司某些高管和董事是否违反股东信托义务,涉及潜在自利交易,股东可能有权获得赔偿和公司治理改革 [1] 调查相关 - 调查对象为普罗塞纳公司(NASDAQ:PRTA)某些高管和董事 [1] - 调查内容是其是否违反股东信托义务,涉及潜在自利交易 [1] 股东权益 - 股东可能有权获得赔偿和公司治理改革 [1] 股东联系信息 - 长期PRTA股东可联系贾斯汀·库恩,邮箱justin@kuehn.law,电话(833) 672 - 0814 [2] - 咨询和案件免费,无义务,库恩律师事务所支付所有案件费用,不向投资者客户收费 [2] - 股东应立即联系该律所,因其权利执行时间可能有限 [2] 参与意义 - 股东参与有助于金融市场的诚信和公平 [3] 律所信息 - 律所名称为库恩律师事务所(Kuehn Law, PLLC) [1][3] - 联系人贾斯汀·库恩(Justin Kuehn, Esq.) [2][3] - 律所地址为纽约南安普顿希尔街53号605室 [3]
Why Is Prothena (PRTA) Down 17.9% Since Last Earnings Report?
ZACKS· 2024-12-13 01:36
公司业绩与财务表现 - 公司第三季度每股亏损1.10美元,低于市场预期的1.18美元亏损 [2] - 第三季度收入为100万美元,低于市场预期的200万美元 [3] - 去年同期收入为8500万美元,主要得益于与Bristol Myers Squibb的合作收入 [3] - 研发费用同比下降12.4%至5070万美元,主要由于制造费用降低 [3] - 截至2024年9月30日,公司拥有5.201亿美元现金及等价物,无债务 [5] - 公司预计2024年净现金消耗为1.48亿至1.6亿美元,年末现金及等价物预计为4.68亿美元 [15] - 2024年净亏损预计为1.2亿至1.35亿美元 [15] 研发管线进展 - PRX012用于治疗阿尔茨海默病,已完成I期单剂量和多剂量试验,支持每月一次皮下给药 [6] - PRX012的ASCENT临床研究已招募约260名患者,预计2025年中报告多项临床数据 [7] - BMS-986446(原PRX005)用于治疗阿尔茨海默病,正在进行II期研究,预计2027年完成 [8] - PRX019用于治疗神经退行性疾病,已启动I期临床试验 [9] - PRX123双靶点疫苗用于预防和治疗阿尔茨海默病,已获FDA快速通道资格 [10] - 与罗氏合作的prasinezumab用于治疗帕金森病,II期PASADENA研究显示患者运动功能进展减缓 [12] - birtamimab用于治疗AL淀粉样变性,已启动III期AFFIRM-AL研究,预计2025年上半年公布结果 [13] - Coramitug(原PRX004)用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病,已由诺和诺德收购,正在进行II期研究 [14] 行业表现与市场预期 - 公司股价在过去一个月下跌17.9%,表现逊于标普500指数 [1] - 市场对公司未来业绩的预期在过去一个月呈下降趋势 [16] - 公司在Zacks Medical - Biomedical and Genetics行业中表现不佳,VGM总评分为F [17] - 同行业公司Krystal Biotech在过去一个月股价上涨1.6%,第三季度收入同比增长879.4%至8384万美元 [19] - Krystal Biotech预计当前季度每股收益为1.25美元,同比增长316.7% [20]
Prothena Q3 Earnings Beat Estimates, Pipeline Progress in Focus
ZACKS· 2024-11-13 21:51
财务表现 - 公司2024年第三季度每股亏损1.10美元,低于Zacks共识预期的1.18美元亏损 [1] - 2024年第三季度收入为100万美元,低于Zacks共识预期的200万美元 [2] - 2023年第三季度收入为8500万美元,主要得益于与Bristol Myers Squibb的合作收入 [2] - 公司2024年第三季度研发费用同比下降12.4%至5070万美元,主要由于制造费用降低 [4] - 2024年第三季度一般及行政费用为1680万美元,略高于去年同期的1660万美元,主要由于人员相关费用增加 [4] - 截至2024年9月30日,公司持有5.201亿美元现金及等价物和限制性现金,无债务 [4] 股价表现 - 公司股价年初至今下跌52.2%,而行业整体仅下跌0.9% [2] 研发管线进展 - PRX012:一种针对阿尔茨海默病的下一代皮下注射抗体,正在进行I期单剂量和多剂量试验 [5] - PRX012的ASCENT临床研究已招募约260名患者,预计2025年中开始报告多项临床数据 [6] - BMS-986446(原PRX005):一种抗tau抗体,正在进行II期研究,预计2027年完成 [7] - PRX019:一种针对未公开靶点的神经退行性疾病治疗药物,已启动I期临床试验 [8] - PRX123:一种针对阿尔茨海默病的双靶点疫苗,已获得FDA快速通道资格,预计2025年更新I期研究计划 [9] - Prasinezumab:与罗氏合作开发的帕金森病治疗药物,II期PADOVA研究已完成入组,预计本季度公布顶线结果 [10] - Birtamimab:一种针对AL淀粉样变性的治疗药物,正在进行III期AFFIRM-AL研究,预计2025年上半年公布顶线结果 [11] - Coramitug(原PRX004):一种针对ATTR淀粉样变性心肌病的抗体,已被诺和诺德收购,正在进行II期研究,预计2025年上半年公布顶线结果 [12] 2024年财务指引 - 公司预计2024年运营和投资活动的净现金消耗为1.48亿至1.6亿美元 [13] - 预计2024年底现金及等价物和限制性现金中值为4.68亿美元 [13] - 预计2024年净亏损为1.2亿至1.35亿美元 [13]
Prothena (PRTA) Reports Q3 Loss, Misses Revenue Estimates
ZACKS· 2024-11-13 08:00
公司业绩表现 - Prothena 最新季度每股亏损为 1.10 美元,低于 Zacks 共识预期的 1.18 美元亏损,较去年同期的每股收益 0.38 美元大幅下降 [1] - 公司最新季度营收为 97 万美元,远低于 Zacks 共识预期的 53.81%,较去年同期的 8487 万美元大幅下滑 [2] - 过去四个季度中,公司有两次超过每股收益预期,但仅有一次超过营收预期 [2] 股价表现与市场对比 - Prothena 股价自年初以来下跌约 50.3%,而同期标普 500 指数上涨 25.8% [3] - 公司股价的短期走势将主要取决于管理层在财报电话会议中的评论 [3] 未来展望与行业影响 - 公司未来表现的关键在于其盈利前景,包括当前共识预期及近期变化 [4] - 短期股价走势与盈利预期修正趋势之间存在强相关性 [5] - 当前 Prothena 的 Zacks 评级为 3(持有),预计短期内表现与市场一致 [6] - 当前共识预期显示,下一季度每股亏损为 1 美元,营收为 1408 万美元;本财年每股亏损为 2.34 美元,营收为 1.4459 亿美元 [7] - 医疗-生物医学和遗传学行业在 Zacks 行业排名中位列前 29%,行业前景对公司股价表现有重要影响 [8] 同行业公司表现 - 同行业公司 scPharmaceuticals 预计将在下一季度报告中公布每股亏损 0.30 美元,较去年同期改善 26.8% [9] - scPharmaceuticals 预计下一季度营收为 1090 万美元,同比增长 186.7% [10]
Prothena(PRTA) - 2024 Q3 - Quarterly Results
2024-11-13 05:09
2024年财务数据 - 2024年第三季度和前九个月运营和投资活动净现金使用均为1.025亿美元季度末现金和受限现金为5.201亿美元[1] - 2024年第三季度净亏损5900万美元前九个月净亏损6440万美元[8] - 2024年第三季度总收入100万美元前九个月1.33亿美元[9] - 2024年9月三个月合作收入为97万美元较2023年同期8486.6万美元下降[16] - 2024年前九个月总收入为13.3034亿美元[16] - 2024年前九个月研发费用为17.2347亿美元[16] - 2024年前九个月净亏损6.4354亿美元[16] - 2024年基本每股净亏损1.1美元[16] - 2024年稀释每股净亏损1.1美元[16] - 2024年预计全年运营和投资活动净现金使用1.48亿 - 1.6亿美元年底现金约4.68亿美元[13] - 2024年9月30日现金及现金等价物为51.9262亿美元较2023年12月31日61.883亿美元减少[17] - 2024年9月30日总资产为59.5254亿美元较2023年12月31日69.6382亿美元减少[17] - 2024年9月30日总负债为6.0892亿美元较2023年12月31日13.5017亿美元减少[17] - 2024年9月30日股东权益为53.4362亿美元较2023年12月31日56.1365亿美元减少[17] 2024 - 2025年临床试验预期 - PRX012预计2025年中期开始报告多个临床读数[1] - 2025年上半年预计完成birtamimab的3期AFFIRM - AL临床试验[2] - 2024年第四季度预计得到prasinezumab的2b期PADOVA临床试验结果[2] - 2025年上半年预计得到coramitug的2期临床试验结果[2] 2024年各季度费用情况 - 2024年第三季度研发费用5070万美元前九个月1.723亿美元[10] - 2024年第三季度管理费用1680万美元前九个月5040万美元[11]
Prothena(PRTA) - 2024 Q3 - Quarterly Report
2024-11-13 05:01
疾病相关数据 - 全球患AL淀粉样变性病的患者为20万 - 40万,其中约6万 - 12万(30%)为梅奥IV期患者[152] - 帕金森病影响约60岁以上人群的1/100,全球约有1000万人患病[159] 临床试验相关 - AFFIRM - AL试验预计招募约220名新诊断、未接受过治疗的梅奥IV期AL淀粉样变性病患者[154] - 公司的prasinezumab正在进行2b期PADOVA临床试验,已招募586名患者[160] - 公司已完成coramitug在遗传性ATTR淀粉样变性病患者中的1期临床试验[164] - BMS - 986446在1期临床试验中安全性和耐受性良好达到主要目标[170] - 2024年第一季度BMS - 986446进入2期临床试验[172] 药物治疗效果对比 - 梅奥IV期AL淀粉样变性病患者中,接受birtamimab加标准治疗的患者在9个月时生存率为74%,而接受安慰剂加标准治疗的患者为49%(风险比0.413,p = 0.021)[156] - 接受birtamimab治疗的患者在9个月时生活质量(SF - 36v2 PCS)平均下降0.75,而接受安慰剂的患者平均下降5.40(平均差4.65,有利于birtamimab;p = 0.046)[157] - 接受birtamimab治疗的患者在9个月时6分钟步行测试平均距离增加15.22米,而接受安慰剂的患者平均距离减少21.15米(平均差36.37米,有利于birtamimab;p = 0.022)[157] 公司合作交易相关 - 公司与诺和诺德的交易中,总收购价格包括预付款、开发和销售里程碑付款,总计高达12.3亿美元,公司迄今已赚取约1亿美元[167] - BMS - 986446相关协议中,公司有资格获得高达5.63亿美元的监管和销售里程碑付款以及分层版税[169] 营收数据 - 2024年第三季度合作收入为100万美元2023年同期为8490万美元降幅99%[186] - 2024年前九个月合作收入为1.33亿美元2023年同期为9100万美元增幅46%[187] - 2024年第三季度总营收100万美元2023年同期为8490万美元[186] - 2024年前九个月总营收1.33亿美元2023年同期为9110万美元[187] 费用数据 - 2024年第三季度研发费用5072.3万美元较2023年同期减少719万美元降幅12%[192] - 2024年前九个月研发费用1.72347亿美元较2023年同期增加1366.7万美元增幅9%[193] - 2024年第三季度总运营费用6748.3万美元较2023年同期减少707.5万美元降幅9%[192] - 2024年前九个月总运营费用2.22698亿美元较2023年同期增加1.9123亿美元增幅9%[193] - R&D费用方面,如birtamimab在2024年9月止的三季度为18159千美元2023年为18508千美元等[198] - 2024年三季度末的G&A费用较去年同期增加0.1百万美元即1%,九个月增加5.5百万美元即12%[199] 财务其他收支数据 - 2024年三季度末的利息收入较去年同期减少1.8百万美元即21%,九个月减少2.5百万美元即11%[200][202] - 2024年三季度末的所得税优惠较去年同期减少2.3百万美元即73%,九个月减少5.2百万美元即51%[204] 资金相关数据 - 2024年9月30日营运资金为488.6百万美元,较2023年12月31日减少93.8百万美元[206] - 截至2024年9月30日公司有519.3百万美元现金及现金等价物,认为可满足至少未来12个月义务但未来研发仍需额外资金[207] - 2024年九个月经营活动净现金使用102.3百万美元[212] - 2024年九个月投资活动净现金使用255千美元主要用于购置房产设备[214] - 2024年九个月融资活动净现金提供1.6百万美元主要源于股票期权行使发行普通股收益[214] 财务风险相关 - 2024年9月30日前9个月外汇汇率差异损失约19.4万美元2023年约25.3万美元[221] - 现金等价物存在利率风险但目前风险不大[222] - 未来利率风险主要与投资组合有关[223] - 现金和现金等价物及应收账款存在信用风险[224] 公司租赁及义务相关 - 2024年9月30日前运营租赁最低现金支付1290万美元[217] - 采购义务为800万美元其中240万美元计入流动负债[217] - 许可协议下合同义务30万美元无计入流动负债[217] - 都柏林办公室租赁协议相关情况[217] - 加利福尼亚州布里斯班办公室和实验室空间租赁义务1490万美元截至2024年9月30日仍有1280万美元未支付[218] - 2024年9月30日无表外安排对财务状况等产生影响[216]