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Prothena(PRTA) - 2020 Q2 - Earnings Call Presentation
2020-08-11 00:40
业绩总结 - 截至2020年第二季度末,Prothena的现金、现金等价物和受限现金总额为3.37亿美元,足以支持当前的研发管线[4] - 全球合作里程碑总额为6亿美元,其中包括7500万美元的前期和临床里程碑[53] - 在美国,利润和损失的分成比例为30%对70%[53] 用户数据 - 目前全球约有700万到1000万名帕金森病患者,现有治疗仅能管理早期症状[15] - PASADENA研究的参与者为316名早期帕金森病患者,研究设计具有80%的统计功效,能够检测到基线到第52周之间37.5%的相对减少[47] 新产品和新技术研发 - Prasinezumab(PRX002/RG7935)在帕金森病的二期PASADENA研究中正在进行中[6] - PRX004针对ATTR淀粉样变病的临床前研究已进入第一阶段[6] - Prasinezumab在安全性和耐受性方面表现良好,没有严重不良事件或死亡报告[34] - Prasinezumab的有效半衰期约为10.2天,支持每月一次的给药方案[36] - PRX004的主要目标是评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学[93] - 预计2020年将报告PRX004的额外剂量递增和长期延续数据[105] - 预计2020年将启动内部发现的Aβ抗体的IND启用活动[106] 临床试验结果 - 在帕金森病的Phase 1b多剂量研究中,共有80名患者参与,随机分为6个剂量组[30] - 自由血清α-突触核蛋白水平的平均减少高达97%,且在两次额外的每月输注后仍保持显著性(p<0.0001)[41] - PASADENA研究的第一部分未达到主要目标,但在多个预设的次要和探索性临床终点上显示出有效信号[50] - PRX004在10.0 mg/kg剂量组的三名患者中,首次输注后24小时内观察到misTTR水平的最大减少分别为54%、66%和76%[95] - Birtamimab + SOC组在6分钟步行距离(6MWD)排名的平均值为44.9(标准差20.3),而安慰剂组为33.3(标准差23.0),p值为0.0214[132] - Birtamimab + SOC组在SF-36v2 PCS的LSM为3.40(标准误3.58),而安慰剂组为-2.14(标准误3.47),p值为0.0258[132] 负面信息 - PASADENA研究中,316名早期帕金森病患者的第一部分已完成,未达到主要目标,但在多个预设的次要和探索性临床终点上显示出疗效信号[104] - 在ATTR淀粉样变性患者中,Tafamidis在NYHA III级患者中显示出几乎没有效果[121] 其他新策略 - PRX004针对与病理相关的非天然TTR结构,旨在中和可溶性聚集体并清除不溶性聚集体[60] - 与Bristol-Myers Squibb的全球神经科学研发合作中,前期支付为3300万美元,未来潜在的总支付可达22亿美元[98][99]
Prothena(PRTA) - 2020 Q1 - Earnings Call Presentation
2020-05-11 03:01
业绩总结 - 截至2020年第一季度,Prothena的现金、现金等价物和受限现金总额为3.55亿美元[4] 用户数据 - 目前全球约有700万至1000万名帕金森病患者[15] - Phase 2 PASADENA研究的参与者为316名早期帕金森病患者[48] 新产品和新技术研发 - Prasinezumab(PRX002/RG7935)在帕金森病的PASADENA II期研究中进行中[6] - PRX004针对ATTR淀粉样变病的I期研究已启动[6] - Prasinezumab在健康志愿者的I期单次递增剂量研究中显示出积极的安全性和免疫原性数据[30] - 在I期b多次递增剂量研究中,80名帕金森病患者被随机分为6个剂量组[30] - Prasinezumab在血清中可实现高达97%的游离α-突触核蛋白水平的快速、剂量和时间依赖性降低[41] - CSF中Prasinezumab浓度与血清浓度呈剂量依赖性,CSF/血清浓度比约为0.3%[36] - Prasinezumab对聚合形式的α-突触核蛋白的亲和力比单体形式高出400倍[38] - PRX004在1.0 mg/kg剂量组中,观察到misTTR水平在首次输注后24小时内的最大减少幅度为76%[93] - PRX004的开发路径包括针对遗传性ATTR多发性神经病(hATTR-PN)和遗传性ATTR心肌病(hATTR-CM)[61] - 在Phase 1研究中,所有五个剂量水平的PRX004均被发现是安全且耐受良好的[93] - Prothena计划在2020年推进内部发现的tau抗体的IND启用活动[105] - 2020年将启动内部发现的Aβ抗体的IND启用活动,Aβ是一种与阿尔茨海默病相关的蛋白质[106] - Prothena在tau转基因小鼠的体内模型中显示出tau传播的有效性[99] 市场扩张和合作 - 与罗氏的全球合作中,总里程碑金额为6亿美元,其中包括7500万美元的前期付款和临床、监管及首次销售里程碑的3.5亿美元[51] - 在美国的利润和损失分成比例为30%(公司)和70%(罗氏)[51] - Prothena与Bristol-Myers Squibb的合作总额高达22亿美元,包括预付款、股权投资、未来潜在的选择付款和监管及商业里程碑[97] 未来展望 - 预计在2020年将报告更多的剂量递增数据,以进一步评估PRX004的安全性和疗效[93] - 预计在今年晚些时候将对prasinezumab的进一步更新,基于对第一部分数据的持续评估[48] 负面信息 - 在Phase 2 PASADENA研究的第一部分中,虽然未达到主要目标,但在多个预设的次要和探索性临床终点上显示出疗效信号[48] - Prasinezumab在治疗组中观察到的治疗相关不良事件(TEAEs)发生率为≥5%包括便秘(9.1%)和头痛(5.5%)[34]
Prothena(PRTA) - 2019 Q4 - Earnings Call Presentation
2020-02-14 02:47
资本状况 - 截至2019年第四季度,Prothena的现金及现金等价物和受限现金总额为3.78亿美元[4] 研发进展 - Prasinezumab(PRX002/RG7935)在帕金森病的Phase 2 PASADENA研究中已进入临床阶段[6] - 在帕金森病的Phase 1b多剂量研究中,共有80名患者参与,随机分为6个剂量组[30] - Prasinezumab在治疗帕金森病的研究中,显示出高达97%的游离α-突触核蛋白水平的显著降低[41] - Prasinezumab的有效半衰期约为10.2天,支持每月一次的给药方案[36] - Prothena的研发管线涵盖多种神经退行性疾病,包括阿尔茨海默病和ATTR淀粉样变性[6] - PRX004在10.0 mg/kg剂量组中,三名患者在首次输注后24小时内,非天然TTR蛋白(misTTR)水平的最大观察减少幅度为54%、66%和76%[95] - PRX004的研究设计具有80%的统计功效,能够检测到基线到第52周之间37.5%的相对减少[47] - PRX004被认为能够中和可溶性聚集体并清除不溶性沉积物,防止淀粉样蛋白形成[77] - Prothena测试的抗体数量:N端约9个,中间区域约21个,C端约20个,新的有效抗体约5个[101] - Phase 2 PASADENA研究的第一部分数据(N=316)预计将在2020年公布,研究对象为早期帕金森病患者[104] - PRX004用于潜在治疗ATTR淀粉样变的研究,2019年第四季度报告了前五个剂量组的中期数据[104] - Prothena计划在2020年启动内部发现的Aβ抗体的IND启用活动[106] 合作与市场策略 - 与罗氏的全球合作协议总里程碑为6亿美元,其中包括7500万美元的预付款和临床、监管及首次销售里程碑的3.5亿美元[49] - 美国市场的利润和损失分成比例为30%(公司)和70%(罗氏)[49] - 与BMS的全球神经科学研发合作协议的总潜在价值为22亿美元,包括前期付款和未来的潜在选项付款、监管和商业里程碑[99] - Prothena与Bristol-Myers Squibb的全球合作,推进内部发现的tau抗体的IND启用活动[104] 用户数据与市场潜力 - 目前全球约有700万至1000万名帕金森病患者[15] - 在全球范围内,hATTR患者约有5万名,且存在超过100种TTR突变[55]
Prothena(PRTA) - 2019 Q4 - Earnings Call Transcript
2020-02-13 09:03
财务数据和关键指标变化 - 2019年公司运营和投资活动的现金消耗约为5350万美元,低于更新的2019年指导范围5700万至6500万美元 [48] - 截至2019年12月31日,公司拥有约3.78亿美元的现金、现金等价物和限制性现金,且无债务 [48] - 2020年全年预计运营和投资活动的净现金消耗为6000万至7600万美元,预计年底现金余额约为3.1亿美元 [49] - 2020年预计净亏损为8400万至1.06亿美元,其中包括约2300万美元的非现金股权激励费用 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 - **Prasinezumab**:用于治疗帕金森病的单克隆抗体,正在进行II期临床试验,预计2020年报告I部分的结果 [10][16] - **PRX004**:用于治疗ATTR淀粉样变性的抗体,正在进行I期临床试验,预计2020年报告30毫克/公斤剂量组和长期扩展部分的数据 [23][32] - **早期管线**:包括与Bristol-Myers Squibb合作的tau、TDP-43和未公开靶点的发现阶段项目,预计2020年推进tau项目的IND支持研究 [35][53] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于神经科学和由错误折叠蛋白引起的疾病,特别是在帕金森病和ATTR淀粉样变性领域 [8][9] - 公司通过与Roche和Bristol-Myers Squibb的合作,扩展其神经科学管线,并探索外部机会 [9][35] - 公司认为其抗体疗法可能通过阻止错误折叠蛋白的传播来减缓或阻止神经退行性疾病的进展 [38][39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2020年及以后的管线进展充满信心,特别是在Prasinezumab和PRX004的临床试验数据方面 [50][52] - 公司认为其在神经科学和错误折叠蛋白领域的专业知识使其能够推动创新,并期待在未来提供更多更新 [47][53] 其他重要信息 - 公司提醒投资者,其未来预期和计划构成前瞻性声明,实际结果可能因风险和不确定性而有所不同 [5][6] - 公司感谢参与临床试验的患者和临床医生,以及员工的贡献 [51] 问答环节所有的提问和回答 问题: PRX004的下一步数据发布时间和临床试验计划 - 公司计划在2020年的科学会议上公布PRX004的更高剂量组和长期扩展部分的数据 [56] - 公司认为PRX004的机制可能适用于单独治疗或与现有疗法联合使用,特别是在ATTR淀粉样变性的心脏功能障碍和周围神经病变患者中 [57][59] 问题: PASADENA研究的数据发布时间 - 公司预计2020年报告Prasinezumab的II期PASADENA研究I部分的结果,但具体时间由Roche决定 [69][70] 问题: Prasinezumab的注册路径 - 公司认为PASADENA研究的结果将指导III期临床试验的设计,但尚未确定是否需要两项关键III期研究 [90][91] 问题: 与Bristol-Myers Squibb的合作结构 - 公司负责推进与Bristol-Myers Squibb合作的tau、TDP-43和未公开靶点的项目,Bristol-Myers Squibb有权在IND阶段选择是否行使美国权利 [95][96] 问题: 公司对阿尔茨海默病项目的信心 - 公司对阿尔茨海默病项目的信心来自于Biogen的aducanumab数据,认为靶向Aβ和tau的抗体可能对治疗和预防阿尔茨海默病有效 [84][87]
Prothena (PRTA) Investor Presentation - Slideshow
2019-11-23 06:20
资本状况 - 截至2019年第三季度,Prothena的现金、现金等价物和受限现金总额为3.93亿美元[4] 研发进展 - Prasinezumab(PRX002/RG7935)在帕金森病的Phase 2 PASADENA研究中已进入临床阶段[6] - 在Phase 1b多剂量研究中,80名帕金森病患者被随机分为6个剂量组,接受不同剂量的prasinezumab或安慰剂[27] - Prasinezumab在血清中的最大浓度(Cmax)和平均曲线下面积(AUC)随剂量增加而成比例增加,有效半衰期约为10.2天[33] - 在第一剂和第三剂注射后,血清中游离α-突触核蛋白水平的平均减少率高达97%[38] - Prasinezumab对聚合形式的α-突触核蛋白的亲和力比单体形式高出超过400倍[35] - Prothena的研发管线包括针对多种神经退行性疾病的早期和中期产品候选者[4] 合作与里程碑 - Prothena与罗氏的全球合作旨在加速Prasinezumab的开发,里程碑金额总计6亿美元,其中包括7500万美元的前期付款[8][46] - 美国利润和损失的分成比例为30%对70%[46] - Prothena与Roche的全球合作中,临床、监管和商业里程碑的总潜在金额为6.75亿美元[45] - Prothena与Celgene的全球神经科学研发合作中,前期付款为3300万美元,未来潜在的选项付款和里程碑总额为16.89亿美元[90] 临床试验 - PRX004的临床试验设计为80%的统计功效,单侧显著性水平为0.10,旨在检测基线到第52周的37.5%相对减少[44] - PRX004的剂量水平包括0.1、0.3、1、3、10和30 mg/kg,计划招募最多36名患者[83] - PRX004在体外实验中显示出抑制ATTR形成的能力,且在不同剂量下均表现出有效性[74] - PRX004能够诱导巨噬细胞对ATTR的抗体依赖性吞噬作用[78] - Roche正在进行的Phase 2 PASADENA研究已完全招募316名早期帕金森病患者[96] - Phase 2 PASADENA研究的第一部分数据预计将在2020年公布[96] - PRX004针对hATTR淀粉样变病的Phase 1研究正在招募患者,预计在2019年第四季度公布前四个剂量组的初步数据[97] 新技术与市场机会 - 公司在2019年第二季度启动了针对新发现的tau抗体的细胞系开发[97] - 目前全球约有700万到1000万名帕金森病患者[11] - Prothena的高灵敏度检测方法能够检测到症状性和无症状hATTR患者血浆中的misTTR[79] - 在hATTR患者中,观察到misTTR的升高水平,且接受肝脏移植的患者misTTR水平低于正常[82]
Prothena (PRTA) Investor Presentation - Slideshow
2019-08-10 01:41
资本状况 - 截至2019年第二季度末,Prothena的资本状况强劲,现金、现金等价物和受限现金总额为4.02亿美元[4] 临床研究进展 - Prasinezumab(PRX002/RG7935)在帕金森病的Phase 2 PASADENA研究中进行中,已进入临床阶段[6] - PRX004用于治疗ATTR淀粉样变病,目前处于Phase 1阶段[6] - Phase 1b多剂量研究中,80名帕金森病患者接受了不同剂量的Prasinezumab,结果显示安全性良好[27] - 在Phase 1b研究中,观察到的治疗相关不良事件(TEAEs)中,便秘发生率为9.1%[31] - PRX004的第一阶段多次递增剂量研究设计包括最多36名hATTR患者,剂量范围从0.3 mg/kg到30 mg/kg[81] - 预计2020年将公布由罗氏进行的针对早期帕金森病患者的Phase 2 PASADENA研究的第一部分数据[94] - PRX004的第一阶段研究正在招募hATTR淀粉样变病患者,预计在2019年第四季度将公布前四个剂量水平的初步数据[35] 合作与市场扩张 - 全球范围内与罗氏的合作,旨在加速Prasinezumab的开发[8] - 全球与罗氏的合作总里程碑为6亿美元,其中包括7500万美元的前期付款和临床、监管及首次销售里程碑的3.5亿美元[46] - Prothena与Celgene的全球神经科学研发合作中,前期付款为3300万美元,未来潜在的选项付款和里程碑总额可达16.89亿美元[86][87] 产品研发与技术 - Prasinezumab在小鼠模型中显示出对α-突触核蛋白病理的显著减少,达到高达97%的降低率[38] - Prasinezumab对聚合形式的α-突触核蛋白的亲和力比单体形式高出400倍[35] - PRX004的作用机制包括清除可溶性聚集体并诱导巨噬细胞对不溶性沉积纤维的吞噬[70] - PRX004在体外实验中显示出对ATTR形成的抑制作用,表现为在不同浓度下的ThT荧光强度变化[72] - 公司在2019年第二季度启动了针对内部发现的tau抗体的细胞系开发,目标是一个新表位[35] 未来展望 - 美国的利润和损失分成比例为30%对70%[46] - PRX004的临床试验设计为80%的统计功效,单侧α值为0.10,旨在检测基线到第52周之间37.5%的相对减少[44] - hATTR患者中,血浆中misTTR的水平在不同突变患者中均有升高,且接受肝脏移植的hATTR患者的misTTR水平低于正常[80] - Prothena的专有高灵敏度检测方法能够检测到症状性和无症状hATTR患者血浆中的misTTR[77]
Prothena (PRTA) Investor Presentation - Slideshow
2019-05-11 02:51
资本状况 - 截至2019年第一季度末,Prothena的资本状况强劲,现金、现金等价物和受限现金总额为4.14亿美元[5] 研发管线 - Prothena的研发管线包括多个早期和中期的产品候选者,涵盖多种适应症[5] - Prasinezumab(PRX002/RG7935)在帕金森病的二期临床试验PASADENA中进行中[7] - PRX004的开发路径涵盖hATTR-PN、hATTR-CM和wtATTR患者,潜在患者数量超过400,000[57] - Prasinezumab对聚合态α-突触核蛋白的亲和力比单体形式高出400倍[37] - Prothena开发的单克隆抗体在多种检测中进行了测试,总计35种[95] - 针对新型tau表位的抗体的细胞系开发已启动[97] 临床试验数据 - 目前全球约有700万到1000万名帕金森病患者[12] - 在Phase 1b多次递增剂量研究中,共有80名帕金森病患者参与,随机分为6个剂量组[28] - Prasinezumab的有效半衰期约为10.2天,支持每月一次的给药方案[35] - 自由血清α-突触核蛋白水平的平均减少高达97%,且在两次额外的每月输注后仍保持显著性(p<0.0001)[40] - 在52周的PASADENA研究中,316名早期帕金森病患者被随机分配接受不同剂量的prasinezumab[46] - 在第一和第三次输注中,观察到相似的减少趋势[40] - 在60 mg/kg剂量组中,33%的患者经历了轻度至中度的输注相关反应[34] 合作与里程碑 - Prothena与罗氏的全球合作旨在加速Prasinezumab的开发[9] - 在美国,利润和损失的分成比例为30%(公司)和70%(合作方)[49] - 全球合作中,里程碑总额为6亿美元,其中350百万用于临床、监管和首次销售里程碑[49] - 与Celgene的全球神经科学研发合作中,潜在的总金额可达22亿美元,包括前期付款和未来的监管及商业里程碑[89] 未来展望 - PRX004针对ATTR淀粉样变病的潜在治疗正在进行Phase 1研究,预计在2019年第四季度将公布前四个剂量组的初步数据[97] - 第一阶段多次递增剂量研究中,最大耐受剂量(MTD)和推荐的第二阶段剂量(RP2D)将被确定[86] - Roche正在进行的Phase 2 PASADENA研究已完全招募316名早期帕金森病患者[96]
Prothena (PRTA) Presents At Oppenheimer 29th Annual Healthcare Conference - Slideshow
2019-03-22 03:13
资本状况 - 截至2018年第四季度,Prothena的资本状况强劲,现金、现金等价物和受限现金总额为4.32亿美元[5] 临床研究进展 - Prasinezumab(PRX002/RG7935)在帕金森病的Phase 2 PASADENA研究中已进入临床阶段[9] - PRX004在遗传性ATTR淀粉样变(hATTR)中的Phase 1研究已启动[9] - 预计在2019年将公布Prasinezumab Phase 2研究的数据[2] - 80名帕金森病患者参与了Phase 1b多剂量研究,随机分为6个剂量组[28] - 在Phase 1b研究中,患者接受了3次每28天一次的Prasinezumab或安慰剂注射[30] - Prasinezumab在60 mg/kg剂量组中,33%的患者经历了轻至中度的输注相关反应[34] - Prasinezumab的有效半衰期约为10.2天,支持每月一次的给药方案[35] - CSF中Prasinezumab浓度与血清浓度呈剂量依赖性,CSF/血清浓度比约为0.3%[35] - Prasinezumab对聚合形式的α-突触核蛋白的亲和力比单体形式高出400倍[37] - PRX002/RG7935对聚合α-突触蛋白的解离常数为48 pM,对单体α-突触蛋白的解离常数为20 nM[38] - 自由血清α-突触蛋白水平在两次额外的月度输注后,平均减少高达97%,且统计显著性为p<0.0001[40] - 在第一和第三次输注中,观察到相似的减少趋势[40] - 52周的双盲研究中,316名早期帕金森病患者被随机分配到三种不同剂量的prasinezumab治疗组[46] - prasinezumab的剂量为1500 mg IV每4周,或4500 mg(体重≥65 kg)或3500 mg(体重<65 kg)[46] 合作与里程碑 - 全球与罗氏的合作中,总里程碑为6亿美元,其中前期和P1、P2里程碑为7500万美元[48] - 临床、监管和首次销售里程碑为3.5亿美元,非美国销售里程碑为1.75亿美元[48] 市场潜力 - 预计hATTR患者中有约5万名患者,且有超过100种TTR突变[54] - mPRX004能够特异性结合错误折叠的TTR,并促进其清除[63] - 通过高灵敏度检测,发现hATTR患者血浆中循环的错误折叠TTR水平显著升高,p<0.0001[80] 新产品与技术研发 - Prothena在开发的抗体中,针对N端、Mid区域和C端的项目分别有9个、21个和20个[92] - Prothena开发的5种新型有效抗体已在多个检测中进行测试[95] - Roche正在进行的Phase 2 PASADENA研究已完全招募316名早期帕金森病患者[96] - PRX004针对hATTR淀粉样变病的Phase 1研究仍在招募患者,预计在2019年第四季度公布初步数据[97] - Prothena的tau项目预计在2019年启动领先候选药物的细胞系开发[97] - Aβ项目预计在2019年启动领先候选药物的细胞系开发,并在2019年第四季度公布前临床数据[97]
Prothena(PRTA) - 2018 Q4 - Earnings Call Transcript
2019-02-15 13:12
财务数据和关键指标变化 - 2018年第四季度净亏损为2250万美元,全年净亏损为1.556亿美元,相比2017年第四季度的4780万美元和全年的1.532亿美元有所增加 [46] - 2018年第四季度每股净亏损为0.56美元,全年每股净亏损为3.93美元,相比2017年第四季度的1.24美元和全年的4.07美元有所改善 [47] - 2018年第四季度总营收为20万美元,全年总营收为100万美元,相比2017年第四季度的20万美元和全年的2750万美元大幅下降,主要由于2017年罗氏支付的3000万美元临床里程碑款项未在2018年重现 [48] - 2018年第四季度研发费用为1650万美元,全年研发费用为1.012亿美元,相比2017年第四季度的3350万美元和全年的1.345亿美元有所下降,主要由于制造费用、临床试验费用以及人员和咨询费用的减少 [49] - 2018年第四季度行政费用为800万美元,全年行政费用为4250万美元,相比2017年第四季度的1400万美元和全年的4820万美元有所下降,主要由于人员成本和咨询费用的减少 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 - NEOD001项目在2018年终止,公司完成了该项目的运营收尾工作,并在财务上符合2018年5月重组公告中设定的参数 [10] - PRX004项目在2018年启动了针对遗传性ATTR淀粉样变性患者的1期临床试验,预计在2019年第四季度报告低剂量组的安全性和药效学数据 [31] - PRX004项目开发了一种高度敏感的专有检测方法mis-TTR,用于检测和测量遗传性ATTR患者血浆中的非天然TTR形式 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 帕金森病是全球第二常见的神经退行性疾病,影响约700万至1000万人,发病率随着人口老龄化持续上升 [14] - ATTR淀粉样变性是一种罕见、进行性且通常致命的疾病,其特征是错误折叠的蛋白质在心脏和/或周围神经等器官中沉积 [26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在2018年加强了在神经科学领域的专注,利用其深厚的专业知识开发针对神经退行性疾病的新疗法 [9] - 公司与Celgene建立了战略科学研究和开发合作,专注于三个发现阶段项目:tau、TDP-43和一个未公开的靶点 [37] - 公司计划在2019年启动tau项目和专有abeta项目的细胞系开发,并预计在2019年第四季度展示abeta项目的临床前数据 [56] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计2019年全年净现金消耗为6400万至7200万美元,年底现金余额约为3.64亿美元 [53] - 公司预计PRX004项目的1期研究将在2019年第四季度报告初步数据,包括安全性、耐受性和药效学数据 [55] 其他重要信息 - 公司截至2018年12月31日拥有约4.317亿美元的现金、现金等价物和限制性现金,无债务 [53] - 公司截至2019年2月8日拥有约3990万股普通流通股 [53] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于TTR项目的第四季度更新,特别是药效学数据的展示 - 公司计划在2019年第四季度分享PRX004低剂量组的安全性、耐受性、药代动力学和药效学数据,重点关注mis-TTR水平 [62] - 公司开发的mis-TTR检测方法专门检测非天然TTR形式,而不检测正常的四聚体形式,这将有助于理解PRX004的药效学活性和剂量选择 [61] 问题: 关于PRX004的临床开发策略 - 公司正在评估PRX004作为单药治疗或与沉默剂或稳定剂联合使用的潜力,具体策略将根据1期研究结果和药效学数据决定 [64] 问题: 关于PASADENA试验的潜在结果和未来开发计划 - PASADENA试验的主要终点是比较治疗组与安慰剂组在52周时MDS-UPDRS总分的变化,试验设计为80%的效力,单侧α为0.1,以检测37.5%的相对差异 [77] - 公司预计PASADENA试验的第一部分结果将在2020年公布,并将根据数据决定是否推进到3期试验 [78] 问题: 关于abeta项目的差异化和战略 - 公司计划开发一种能够清除淀粉样斑块并靶向可溶性聚集体的抗体,预计在2019年启动细胞系开发,并在第四季度展示临床前数据 [89][90]