业绩总结 - 2023年前九个月研发费用为889.99万美元，高于2022年同期的754.56万美元[127] - 2023年前九个月总运营费用为1535.95万美元，高于2022年同期的1313.84万美元[127] - 2023年前九个月净亏损为1445.85万美元，高于2022年同期的1243.09万美元[127] - 2022年和2021年公司净亏损分别约为1760万美元和680万美元[139] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损约4230万美元[139] - 截至2023年9月30日，公司现金约为750万美元，预计无法支持运营费用和资本需求至2024年2月初[135] 用户数据 - 无 未来展望 - 公司计划2024年第一季度向FDA提交IND申请，开展TTX - MC138针对晚期实体瘤的1/2期临床试验[58] - 公司期望在2024年与战略合作伙伴就一种或多种治疗候选药物达成合作协议[75] - 若2024年有资金，公司可能为一两种临床前资产开展IND启用研究并启动生产活动，还可能为TTX - MC138申请欧洲孤儿药指定地位[76] 新产品和新技术研发 - 2023年8月23日，公司宣布首例患者在首次人体0期临床试验中给药[45] - 2023年12月完成TTX - MC138的新药研究申请毒性研究，支持1/2期临床试验申请[33] - 0期临床试验旨在量化TTX - MC138在转移性病变中的递送量和药代动力学，可能招募多达11名额外患者，后续有望为2024年1期试验提供数据[47] - 公司外包制造合作伙伴已完成计划中的1期临床试验的GMP药品生产[73] 市场扩张和并购 - 无 其他新策略 - 公司拟发售最多1,266,892股普通股，最多1,266,892份普通股购买认股权证，最多1,266,892份预融资认股权证，以及最多76,014股配售代理认股权证，认股权证等对应基础普通股最多2,609,798股[6] - 假设的普通股和认股权证公开发行价格为每股5.92美元，为2024年1月5日收盘价经反向拆分调整后价格[7] - 本次发售将于2024年1月31日结束，除非公司提前终止[9] - 公司需维持股东权益至少250万美元以符合纳斯达克资本市场继续上市要求，若2024年1月22日前未恢复合规，纳斯达克听证小组无自由裁量权继续批准公司股票上市[14] - 2023年5月23日，公司进行1:20的反向股票分割；2024年1月8日，股东批准董事会进行1:10至1:40的反向股票分割，董事会批准1:40的反向分割，预计1月16日生效[40][41] - 2023年12月公司董事会批准多项行动以精简运营和降低成本，运营重点是为TTX - MC138提交1期临床试验的新药研究申请并启动试验[36]

临床试验进展 - 公司的主要治疗候选药物TTX-MC138针对miRNA-10b，已在2022年12月获得FDA批准进行Phase 0临床试验，并于2023年4月25日获得Dana Farber癌症中心的IRB批准，将在麻省总医院启动试验[144] - 公司正在推进TTX-MC138的研究，以支持其计划中的IND申请，用于Phase I/II临床试验[144] - 公司计划进行TTX-MC138的微剂量Phase 0试验，以验证其递送平台的有效性，并支持其IND申请[162] - 公司计划在微剂量0期试验中招募最多12名晚期转移性实体瘤患者，使用PET-MRI测量TTX-MC138在转移病灶和其他组织中的分布[163] - 公司已完成非临床IND支持研究的实验部分，计划提交1期临床试验申请，并正在完成化学、制造和控制工作[164] - 公司已提交TTX-MC138的IND申请，并获得FDA和IRB授权进行临床试验[167] 技术平台与研发 - 公司的TTX平台经过18年的研发和优化，最近提交了一项美国临时专利申请，旨在扩展其IONP递送平台，涵盖mRNA疫苗和CRISPR候选药物[152] - 公司的TTX纳米载体设计为可调节，以在不损害寡核苷酸完整性的情况下将治疗性寡核苷酸递送至肿瘤和转移灶中的RNA靶点[154] - TTX平台旨在最大限度地减少早期肾脏和肝脏清除，延长循环半衰期，从而实现肿瘤和转移灶中的有效积累[155] - 公司正在评估TTX-MC138和TTX-RIGA两个项目的放射性核素整合，用于实体瘤的治疗和诊断[157] - 公司计划优化其与麻省总医院许可的microRNA筛查检测，以检测癌症患者中的miR-10b，作为其首个商业检测产品[159] - 2021年9月，麻省总医院的研究表明，TTX-MC138在静脉注射后在转移性病变中积累，支持其临床评估[160] 市场与行业前景 - 全球CRISPR技术市场预计到2027年将达到39.4亿美元，而mRNA治疗市场预计在2023年达到338.2亿美元，并以24.58%的复合年增长率增长，到2030年达到1582亿美元[152] 财务状况与资金需求 - 公司截至2023年9月30日的现金余额为750万美元，预计足以支持运营至2024年1月中旬[181] - 公司自成立以来累计亏损约4230万美元，2023年前九个月的净亏损为1450万美元[175] - 公司尚未获得任何产品销售收入，预计在可预见的未来也不会产生收入[184] - 公司的研发费用主要包括临床前和临床开发费用、合同研究组织和合同制造组织的费用、以及人员相关费用[185] - 公司预计未来几年研发费用将大幅增加，主要由于TTX-MC138的临床试验计划及其他临床前和临床开发活动[187] - 公司2023年第三季度研发费用为334.3万美元，同比增长29.9万美元，主要由于材料采购、临床试验成本和监管费用的增加[201][202] - 公司2023年第三季度一般及行政费用为198.5万美元，同比增长7.5万美元，主要由于人员薪酬和相关成本的增加[201][203] - 公司2023年第三季度净亏损为530.1万美元，同比增加101.1万美元[201] - 公司预计未来将需要额外资金用于研发、临床试验、监管审批及商业化活动[213] - 公司2023年第三季度获得27万美元的补助收入，同比减少62.8万美元[201][206] - 公司2023年第三季度利息收入为0美元，同比减少9000美元，主要由于现金余额的减少[201][207] - 公司预计未来将增加一般及行政费用，以支持研发活动和潜在的商业化准备[196] - 公司在2023年前九个月的运营活动中使用了1241.1万美元现金，相比2022年同期的1174.3万美元有所增加[221] - 公司在2023年前九个月通过融资活动获得了1493.1万美元现金，主要来自股权发行[224] - 公司在2023年前九个月的投资活动中使用了3.6万美元现金，主要用于实验室和计算机设备的采购[223] - 公司在2023年9月30日的未来最低租赁付款为59.47万美元[226] - 公司在2023年前九个月的净现金变化为248.6万美元，相比2022年同期的净现金变化为-1203.6万美元[220] - 公司在2023年前九个月的净亏损为1445.9万美元，部分被应付账款和应计费用的增加所抵消[221] - 公司预计未来资金需求将显著增加，包括扩大运营、财务和管理系统以及招聘更多人员[214] - 公司未来资金需求将取决于多个因素，包括临床前开发、临床试验和监管审查的成本[215] - 公司可能通过股权发行、债务融资、政府资助、合作和战略伙伴关系等方式融资[217] 合作与资助 - 公司于2021年4月获得国家癌症研究所的SBIR奖，总金额为2,392,845美元，用于与麻省总医院的研究合作[165] - 公司于2023年8月提交了SBIR奖的IIB期竞争性续期申请，预计将获得450万美元的非稀释性资金[168] - 公司与MD Anderson癌症中心签署了为期五年的战略合作协议，预计将资助高达1000万美元用于I期和II期临床试验[189] - 公司与德克萨斯大学MD安德森癌症中心签订了战略合作协议，承诺在合作期间提供高达1000万美元的资金[227] 风险与挑战 - 公司在IPO前存在财务报告内部控制的重大缺陷，目前仍未完全修复[241] - 公司被定义为“新兴成长公司”，年收入超过12.35亿美元或非关联方持有的股权证券超过7亿美元时将失去该身份[242] - 公司选择延长过渡期以遵守新的或修订的会计准则，可能导致财务报表与其他公司不可比[243] - 公司被定义为“较小报告公司”，非关联方持有的股票市值加上IPO总收益低于7亿美元，且最近财年收入低于1亿美元[244] - 公司面临来自恶意软件、网络钓鱼和勒索软件等网络攻击的风险，2021年7月曾遭受网络钓鱼攻击[245] - 公司主要市场风险为利率变动，但短期投资组合对利率变化的敏感性较低，10%的利率变化不会显著影响财务状况[246] - 公司无未偿还债务，仅存在固定负债，因此不受利率风险影响[247] - 公司主要外汇风险为欧元汇率波动，但5%的欧元汇率变化不会对经营结果产生重大影响[248] - 公司未采取任何外汇对冲合约来缓解外汇汇率风险[249]

财务与股权 - 公司拟发售11,479,408股普通股和最多11,479,408份预融资认股权证[7] - 2023年9月21日，普通股最后报告成交价为每股0.6969美元[8] - 若购买者持股超4.99%（或9.99%），可购预融资认股权证代替普通股，每份行权价0.01美元[9] - 承销商有45天选择权，可额外购买最多1,721,911股普通股（和/或预融资认股权证）[11] - 承销商不可报销费用津贴为公开发行价的1.0%[11] - 2023年上半年研发费用为555.726万美元，2022年为450.1604万美元[109] - 2023年上半年运营亏损为1003.1948万美元，2022年为818.4795万美元[114] - 2023年6月30日现金为357.2475万美元，2022年为496.8418万美元[114] - 截至2023年6月30日，已发行普通股为1,950,674股[109] - 本次发行后预计流通普通股为13,430,082股，若行使超额配售权则为15,151,993股[108] - 公司预计此次发售净收益约为680万美元，行使超额配售权则为790万美元[173] - 公开发行价每股增减0.25美元，净收益增减约260万美元[177] - 发售股份（或预融资认股权证）增减100万股，净收益增减约60万美元（50万美元）[177] 专利与商标 - 2023年5月30日，公司“TRANSCODE THERAPEUTICS”获国际005类商标允许[20] 临床试验与研发 - 2023年8月23日公司宣布首位受试者在首次人体0期临床试验中给药，最多招募12人[39][40] - 2022年底公司eIND申请不到一月获FDA批准，计划2023年四季度提交IND开展TTX - MC138的1/2期临床试验[43] - TTX - siPDL1于2022年6月、TTX - MC138于2023年2月27日获FDA孤儿药认定[50][51] - 公司预计2023年底前报告0期临床试验顶线结果，提交I/II期IND申请，为TTX - MC138申请欧洲孤儿药认定[60] - 公司预计2024年获FDA批准开展I/II期多中心临床试验，二季度招募患者，给药三月内报告顶线结果[62] - 2024年若资金充足，推进一到两个药物候选进入IND支持性研究，有诊断测试测miR - 10b[63] - 若结果积极，领先候选药物2025年有望获突破性疗法地位[63] 市场情况 - 全球转移性癌症治疗市场预计到2032年将达到1369亿美元[34] - 全球CRISPR癌症技术市场预计2027年达32亿美元[66] - 2023年全球mRNA癌症疫苗市场预计达49亿美元，2030年将达1582亿美元[66] - 肿瘤免疫治疗候选药物、放射性标记治疗药物和纳米抗体市场潜力分别为1194亿、65亿和74亿美元[66] - RNAi治疗药物和诊断产品市场规模分别为62亿和1352亿美元[66] 公司风险与应对 - 公司现金状况不佳，预计无法支撑9月后运营[117] - 公司因未满足股东权益要求，股票面临摘牌，已申请听证[118][121] - 若本次发行净收入至少680万美元，现有现金和收入可支持到2023年底[125][127] - 公司计划建立健全会计政策和程序、聘请顾问补救财务内控缺陷[158][159]

融资与发行 - 公司拟发售870万股普通股和最多870万份预融资认股权证，承销商有45天选择权可额外购买最多130.5万股[6][10] - 2023年9月7日，公司普通股在纳斯达克最后报告成交价为每股1.15美元[7] - 购买超4.99%（或9.99%）普通股的购买者可买预融资认股权证，每份可购1股，购买价为公开发行价减0.01美元，行权价每股0.01美元[8] - 承销商不可报销费用津贴为公开发行价的1.0%[10] - 预计发行净收益约870万美元，若承销商全额行权则为1000万美元，假设发行价每股1.15美元[174] 专利与商标 - 2023年5月30日，公司收到通知允许将TRANSCODE THERAPEUTICS作为国际分类005的商标[19] 临床试验与研发 - 2023年8月23日公司宣布首例受试者在首次人体0期临床试验中给药，最多招募12名受试者[37][38] - 公司计划2023年四季度向FDA提交IND申请进行TTX - MC138的1/2期临床试验[40] - 公司预计2023年底前报告0期临床试验顶线结果，提交I/II期IND申请，为TTX - MC138申请欧洲孤儿药认定[57] - 公司希望2024年与治疗候选药物达成合作协议，预计获FDA批准进行I/II期多中心临床试验，二季度开始招募患者[58][59] - 若资金充足，2024年可能推进一两个额外药物候选进入IND启用研究，I期临床试验中测量miR - 10b的诊断测试将可用[60] 市场规模 - 全球转移性癌症治疗市场预计到2032年达1369亿美元[33] - 预计到2027年癌症领域全球CRISPR技术市场将达32亿美元[63] - 2023年全球mRNA癌症疫苗市场估计达49亿美元，复合年增长率17.7%，到2030年将达1582亿美元[63] - 肿瘤免疫疗法候选药物、放射性标记治疗药物和纳米抗体市场潜力分别为1194亿、65亿和74亿美元[63] - 公司报告RNAi治疗药物和诊断产品市场规模分别为62亿和1352亿美元[63] 财务数据 - 2023年上半年研发费用为555.726万美元，2022年为450.1604万美元，2022年全年为1023.2366万美元，2021年为275.3966万美元[112] - 2023年上半年行政费用为447.4688万美元，2022年为368.3191万美元，2022年全年为843.3448万美元，2021年为339.7169万美元[112] - 2023年上半年总运营费用为1003.1948万美元，2022年为818.4795万美元，2022年全年为1866.5814万美元，2021年为615.1135万美元[112] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物总计360万美元，预计无法支撑9月之后运营费用和资本需求[115] - 2023年上半年净亏损为915.8586万美元，2022年为814.1302万美元，2022年全年为1756.4968万美元，2021年为684.3399万美元[112] 其他信息 - 公司为“新兴成长型公司”和“较小报告公司”，可享受特定减少披露等要求[4][9] - 2023年5月23日公司进行1:20的普通股反向股票分割[29][30] - 公司采用设计引擎开发RNA治疗候选药物，具备纳米载体递送等四个互补要素[88] - 公司与多家机构合作发表五篇论文，提交并发表关于TTX - RIGA候选药物的论文[95][99] - 公司业务面临低现金状况、依赖TTX - MC138、股票可能被摘牌等风险[100]

公司基本信息 - 公司普通股在纳斯达克资本市场上市，代码“RNAZ”[7] - 公司为新兴成长公司、非加速申报公司和较小规模报告公司[4] - 截至2023年8月24日，公司高管等合计持有250,876股流通普通股，约占12.4%[138] 财务数据 - 2023年上半年研发费用为555.726万美元，高于2022年同期[105] - 2023年上半年一般及行政费用为447.4688万美元，高于2022年同期[105] - 2023年上半年净亏损为915.8586万美元，高于2022年同期[105] - 截至2023年6月30日，公司现金及等价物360万美元，预计无法支撑9月后运营[108] - 截至2023年6月30日，公司现金357.2475万美元，股东权益209.2463万美元[178] - 2023年6月30日，公司净有形账面价值为209.2463万美元，每股1.03美元[185] 证券发行 - 公司预计尽快发售证券，最终发行价由公司与承销商协商[3][7] - 购买持股超4.99%（或9.99%）者可购预融资认股权证[8] - 承销商有45天超额配售选择权[10] - 公司、董事等有锁定期，承销商获认股权证[101] 专利与商标 - 2023年5月30日，公司“TRANSCODE THERAPEUTICS”商标获允许通知[19] - 2023年6月28日公司将美国临时专利申请转换为国际和美国实用申请[48] 临床试验 - 2023年8月23日公司首次人体0期临床试验给药，计划2024年1期试验[36][37] - 公司完成TTX - MC138的IND启用毒性研究，计划提交IND申请[39] 药物研究成果 - TTX - MC138在胰腺癌小鼠模型单药治疗，40%治疗动物完全缓解[42] - 抑制miR - 10b可增强替莫唑胺细胞毒性，设计序贯联合治疗方案[45] 拨款情况 - 2023年4月11日公司提取第三笔国家卫生研究院拨款870,684美元[38] - 2023年8月21日提交450万美元IIB期拨款申请，获批2024年4月开始[38] 风险提示 - 公司临床开发存在结果不确定、成本高、可能延迟等风险[94] - 公司面临监管、竞争、股价波动等风险[94] - 若股东权益未达纳斯达克门槛，普通股可能摘牌[93] 未来展望 - 公司预计此次发行净收益与现有现金支撑到2023年底运营[117] - 公司计划将发行净收益用于产品开发等[168] - 公司可能用部分净收益进行收购等[169]

临床试验与研发进展 - 公司的主要治疗候选药物TTX-MC138已获得美国FDA授权进行0期临床试验，旨在展示其在晚期实体瘤患者中的定量递送效果[71] - 公司正在推进TTX-MC138的研究，以支持其计划中的IND申请，用于1/2期临床试验[71] - 公司的TTX-MC138和TTX-RIGA项目正在评估放射性核素整合，用于实体瘤的治疗和诊断[81] - 麻省总医院的研究表明，TTX-MC138在静脉注射后会在转移性病变中积累，支持其临床评估[83] - 公司计划进行TTX-MC138的微剂量0期临床试验，预计招募12名晚期实体瘤患者，使用PET-MRI测量药物在转移性病灶和其他组织中的分布[86] - 公司已完成非临床IND支持研究的实验部分，计划在2023年7月完成化学、制造和控制工作，以满足GMP要求[87] - 公司与MD Anderson癌症中心签订五年战略合作协议，预计将投入1000万美元用于I期和II期临床试验[102] - 公司与德克萨斯大学MD安德森癌症中心签订了战略合作协议，承诺在合作期间提供高达1000万美元的资金支持[122] 技术与平台 - 公司的TTX平台经过18年的研发和优化，包括在哈佛医学院和麻省总医院的12年研究[75] - 公司的TTX纳米载体设计用于将治疗性寡核苷酸递送至肿瘤和转移灶中的RNA靶点，而不损害寡核苷酸的完整性[78] - 公司的TTX平台旨在克服现有脂质和脂质体纳米颗粒平台在稳定性、效率和免疫原性方面的挑战，同时优化肿瘤和转移灶的靶向和积累[73] - 公司的TTX平台具有模块化设计，可根据目标和治疗负载优化核心纳米颗粒的大小、电荷和表面化学性质[82] 市场与行业趋势 - 全球CRISPR技术市场预计到2027年将达到39.4亿美元，mRNA治疗市场预计到2023年将达到338.2亿美元，并以24.58%的复合年增长率增长至2030年的1582亿美元[76] 财务状况与资金需求 - 公司自2016年成立以来，累计亏损达3700万美元，2023年上半年净亏损为920万美元[94] - 截至2023年6月30日，公司现金余额为360万美元，预计资金可支持运营至2023年9月[95] - 公司尚未完成任何临床试验或获得任何监管批准，也未产生任何产品销售收入[93] - 公司计划通过股权融资、债务融资或其他资本来源来支持持续运营和业务战略[95] - 公司预计未来将大幅增加研发费用，特别是在推进TTX-MC138和其他候选产品的临床前研究和临床试验方面[94] - 公司预计未来几年研发费用将大幅增加，主要由于计划启动TTX-MC138的临床试验以及其他临床前和临床开发活动[101] - 2023年第二季度研发费用为296.6万美元，同比增长34.6万美元，主要由于材料采购和研发咨询服务增加[108] - 2023年第二季度行政费用为216.5万美元，同比增长7.8万美元，主要由于人员成本和设施费用增加[108] - 2023年第二季度公司获得78.9万美元的政府补助收入，同比增长75.4万美元[108] - 截至2023年6月30日，公司现金余额为360万美元，预计可支持运营至2023年9月[114] - 公司预计未来运营费用将大幅增加，主要由于临床开发、制造和商业化准备活动[113] - 公司计划通过合作或自行建立销售和营销基础设施，以商业化获得批准的产品[113] - 公司预计未来12个月内现有现金不足以支持计划中的运营和资本支出[114] - 公司对持续经营能力存在重大疑虑，预计需要额外资金用于研发、临床试验、公司运营以及可能的许可或收购[115] - 2023年上半年，公司经营活动现金流出为890.5万美元，较2022年同期的732.1万美元有所增加[119] - 2023年上半年，公司通过融资活动获得754万美元，全部来自股权融资[120] - 公司预计未来将通过公开或私募股权发行、债务融资、政府资助、合作、战略伙伴关系等方式融资[117] - 公司未来资金需求将受到多种因素影响，包括研发成本、监管审查成本、制造和商业化成本等[116] - 公司截至2023年6月30日的未来最低租赁付款为66.33万美元[121] - 公司预计在获得产品批准后，将产生与制造、销售、营销和分销相关的重大商业化费用[115] - 公司正在进行与MD安德森癌症中心的付款谈判，因人员变动和工作计划调整[122] - 公司2023年上半年的投资活动现金流出为3.1万美元，主要用于实验室和计算机设备的采购[120] 政府资助与奖项 - 公司于2021年4月获得国家癌症研究所的SBIR奖，总金额为2,392,845美元，用于支持与麻省总医院的研究合作[88] - 公司在2021年5月、2022年和2023年4月分别获得SBIR奖的308,861美元、1,129,316美元和870,597美元资金[89] - 公司计划在2023年8月提交SBIR奖的IIB阶段续期申请，预计可获得450万美元的非稀释性资金[92] 风险与挑战 - 公司的主要市场风险是利率变化，截至2023年6月30日，公司没有未偿还的债务，因此不受利率风险的影响[142] - 公司的主要外汇风险是欧元汇率波动，截至2023年6月30日，公司未确认任何外汇交易损失[142] - 公司未对其外汇风险进行任何对冲操作[142] - 公司在2021年7月遭受了一次钓鱼攻击，尽管未对业务或财务状况产生重大影响，但威胁的数量和复杂性持续增加[141] - 公司的披露控制和程序在2023年6月30日被评估为无效，主要由于财务报告内部控制中的重大弱点[145] - 公司在2023年6月30日之前没有发生对其财务报告内部控制产生重大影响的变更[147] 公司治理与合规 - 公司作为“新兴成长公司”，在年收入超过10.7亿美元或非关联方持有的股权证券超过7亿美元之前，将继续保持该身份[138] - 公司作为“小型报告公司”，其非关联方持有的股票市值加上首次公开募股的总收益低于7亿美元，且最近一个财年的年收入低于1亿美元[138] - 公司目前没有表外安排，符合SEC的规定[135] - 公司在2022年9月聘请了一家独立咨询公司以改进其控制系统和程序，并最近实施了新的软件系统以增强财务交易信息的处理能力[137][145] 商业化计划 - 公司计划优化其微RNA筛查检测，以检测癌症患者中的miR-10b，作为其首个商业检测产品[82] - 公司计划通过合作或自行建立销售和营销基础设施，以商业化获得批准的产品[113] - 公司预计在获得产品批准后，将产生与制造、销售、营销和分销相关的重大商业化费用[115]

公司发行计划 - 拟公开发售最多1,851,852股普通股、A - 1系列认股权证、A - 2系列认股权证和预融资认股权证[6][8] - 假设公开发行价格为每股4.05美元[8] - 聘请H.C. Wainright & Co., LLC为独家配售代理[11] - 向配售代理支付现金费用为发行总收益的7.0%，报销相关费用[13] - 向配售代理或其指定人发行认股权证，数量为发行普通股数量的7.0%[13] 财务状况 - 2023年第一季度研发费用为259.135万美元，高于2022年同期[107] - 2023年第一季度总运营费用为490.1113万美元，高于2022年同期[107] - 2023年第一季度净亏损为481.6934万美元，高于2022年同期[107] - 截至2023年3月31日，流动资产为434.6623万美元[108] - 截至2023年3月31日，总资产为559.051万美元[108] - 截至2023年3月31日，流动负债为544.9489万美元[108] - 截至2023年3月31日，总负债为582.7302万美元[108] - 经调整后2023年3月31日有形净资产账面价值为282,052美元，即每股0.313美元[181] 产品与技术研发 - 领先治疗候选药物TTX - MC138于2023年4月25日获批准开展试验[35] - 其他临床前项目包括两个实体瘤项目和三个癌症无关项目[36] - TTX平台技术近期提交美国临时专利申请[44] - 开展将放疗引入RNA治疗有效载荷递送的研发工作[49] - 探索将LIN28B作为胰腺癌潜在靶点[51] - 拟优化诊断测试以检测癌症患者miR - 10b[52] 市场规模与前景 - 预计到2027年全球CRISPR技术市场将达39.4亿美元[44] - 2023年全球mRNA治疗市场规模估计达338.2亿美元，预计到2030年将增长至1582亿美元[44] 股权结构 - 截至2023年5月31日，高管、董事等合计实益拥有约23.7%已发行普通股[122] - 假设发行1851852股普通股及相关认股权证后，上述人员占约21.5%[122] - 若特定人员行使所有期权，发行前合计实益拥有约35.5%已发行普通股[132] - 假设发行1851852股普通股但不包括相关认股权证后，上述人员占约32.7%[132] 其他事项 - 2023年5月30日，“TRANSCODE THERAPEUTICS”获美国专利商标局允许作为国际005类商标[23] - 公司于2022年6月28日提交TTX - RIGA美国临时专利申请[91] - 2023年4月3日提交TTX - beta美国临时专利申请[92] - 2022年6月公司的TTX - siPDL1获FDA孤儿药认定，用于治疗胰腺癌[84] - 2023年2月27日公司的TTX - MC138获FDA孤儿药认定[85] - 2023年4月11日提取第三笔NIH SBIR奖励资金870,684美元，总奖励约240万美元[74] - 与MD安德森癌症中心签订为期五年的战略合作协议，承诺最高出资1000万美元[78] - 2023年5月19日修订公司章程，5月23日完成20比1的反向股票分割[96] - 拟将发行净收益用于临床试验、研发、营运资金等[104] - 公司和董事等与配售代理达成60天锁定期协议[104] - 目前不打算支付现金股息[140] - 2021和2022年财务报表编制存在财务报告内部控制重大缺陷[142] - 计划建立更健全会计政策和程序，聘请顾问解决内部控制缺陷[145]

财务数据 - 2023年第一季度研发费用为259.135万美元，2022年同期为188.1576万美元；2022年全年为1023.2366万美元，2021年为275.3966万美元[107] - 2023年第一季度运营总支出为490.1113万美元，2022年同期为347.7502万美元；2022年全年为1866.5814万美元，2021年为615.1135万美元[107] - 2023年第一季度净亏损为481.6934万美元，2022年同期为347.007万美元；2022年全年为1756.4968万美元，2021年为684.3399万美元[107] - 截至2023年3月31日，公司现金总计约160万美元，无法支撑到2023年第二季度的运营费用和资本需求[111] - 截至2023年3月31日，流动资产为434.6623万美元，2022年12月31日为737.9405万美元，2021年12月31日为2273.2175万美元[108] - 截至2023年3月31日，总资产为559.051万美元，2022年12月31日为758.7986万美元，2021年12月31日为2293.8443万美元[108] - 截至2023年3月31日，流动负债为544.9489万美元，2022年12月31日为434.729万美元，2021年12月31日为253.4097万美元[108] - 截至2023年3月31日，总负债为582.7302万美元，2022年12月31日为434.729万美元，2021年12月31日为253.4097万美元[108] - 截至2023年3月31日，股东权益（赤字）为 - 23.6792万美元，2022年12月31日为324.0696万美元，2021年12月31日为2040.4346万美元[108] - 截至2023年5月31日，公司高管、董事、主要股东及其关联方合计实益拥有约23.7%的已发行普通股；假设发行1,527,495股后，该比例约为21.8%；若行使所有期权，发行前该比例约为34.1%，发行后约为31.8%[122] - 截至2023年3月31日，经调整后公司有形净资产账面价值为282,052美元，即每股0.313美元[181] 发行计划 - 公司拟发售不超过1,527,495股普通股，以及不超过1,527,495份A类认股权证和预融资认股权证[6] - 配售代理认股权证可购买不超过106,924股普通股，A类认股权证、预融资认股权证和配售代理认股权证对应的普通股不超过3,161,914股[6] - 假设的普通股和认股权证公开发行价为每股4.91美元，为2023年5月26日公司普通股在纳斯达克资本市场的收盘价[7] - 若购买者及其关联方和相关方在发行后实益拥有公司普通股超过4.99%（或持有人选择9.99%），可选择购买预融资认股权证代替普通股[8] - 公司同意向配售代理支付相当于本次发行总收益7.0%的现金费用[12] - 公司同意向配售代理报销相关费用，包括相当于总收益1.0%的管理费、最高50,000美元的非报销费用、最高100,000美元的法律费用和其他自付费用，以及15,950美元的清算费用[12] - 公司同意向配售代理或其指定方发行认股权证，可购买数量为本次发行普通股数量7.0%的普通股，行使价为每股公开发行价及认股权证价格的125%[12] - 公司此次发行最多152.7495万股普通股及相应的普通股购买认股权证，或预融资认股权证和普通股购买认股权证[103] - 预融资认股权证的购买者若因购买普通股导致持股超过4.99%（或经购买者选择为9.99%），可选择购买预融资认股权证代替普通股，其购买价格为普通股发行价减0.01美元，行权价格为0.01美元/股[103] - 假设不销售预融资认股权证、不行使此次发行的普通股购买认股权证等，发行后公司将有242.8662万股流通普通股[103] - 发行所得净收益将用于资助TTX - MC138的一项或多项临床试验、其他治疗候选药物的研发以及营运资金和一般公司用途[104] - 公司预计本次公开发行普通股的净收益约为660万美元，假定公开发行价为每股4.91美元[167] - 每股公开发行价每增加（减少）1美元，公司本次发行的净收益将增加（减少）约140万美元；发行股份（或预融资认股权证）数量每增加（减少）100万股，净收益将增加（减少）约460万美元[172] 产品研发 - 公司的主要治疗候选药物TTX - MC138于2022年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）授权开展0期临床试验，2023年4月25日获得达纳法伯癌症研究所（Dana Farber Cancer Center）机构审查委员会（IRB）批准在其附属机构麻省总医院（MGH）开展试验[35] - 公司的TTX技术经过了超过18年的研发和优化[44] - 公司近期提交了一份名为“包含有效载荷的纳米颗粒及其体内递送”的美国临时专利申请[44] - 公司于2022年6月提交美国临时申请63/356,449，启动将放射治疗引入使用TTX递送RNA治疗有效载荷的研发工作[49] - 公司正在评估TTX - MC138和TTX - RIGA两个项目以进行放射性核素整合，用于实体瘤的治疗和诊断[49] - 公司正在根据从麻省总医院（MGH）获得的一项许可选择权，探索将LIN28B作为胰腺癌的潜在靶点[51] - 公司的其他临床前项目包括两个实体瘤项目和三个癌症无关项目[36] - 公司计划开展TTX - MC138的0期微剂量试验，将招募最多12名晚期实体瘤患者[56][67] - 乳腺癌临床前研究中，超125只小鼠实验显示TTX - MC138能成功送达转移病灶，治疗组12周后无复发且生存率达100%，4T1 - luc2模型中65%治疗对象完全消退无复发[60][62] - 胰腺癌临床前研究中，TTX - MC138单药治疗使40%动物完全缓解，血清miR - 10b下调[63] - 公司于2022年11月30日向FDA提交eIND申请，2022年12月23日获授权开展TTX - MC138 - NODAGA - Cu64人体首次临床试验，2023年4月25日获IRB授权[67] - 公司预计2023年第二季度开始0期试验患者招募，2023年下半年初公布初步数据[67] - 公司2023年4月24日向FDA提交I/II期临床试验预IND简报包，预计约30天收到回复[67] 市场信息 - 全球CRISPR技术市场预计到2027年将达到39.4亿美元[44] - 2023年全球mRNA治疗市场规模估计达到338.2亿美元，预计到2030年将以24.58%的复合年增长率增长至1582亿美元[44] 其他事项 - 2023年5月30日，公司收到美国专利商标局的商标许可通知，允许“TRANSCODE THERAPEUTICS”作为国际第005类商标[23] - 公司是联邦证券法定义的“新兴成长型公司”和“较小报告公司”，选择遵守某些减少的上市公司报告要求[11] - 公司普通股在纳斯达克资本市场的交易代码为“RNAZ”[9] - 公司于2023年3月31日向美国证券交易委员会（SEC）提交了2022财年的10 - K年度报告[29] - 公司与MD安德森癌症中心签订五年战略合作协议，承诺在合作期内最多资助1000万美元，首年支付50万美元，协议生效一周年支付200万美元，之后每年支付250万美元[78] - 2022年6月公司的TTX - siPDL1获FDA孤儿药指定，用于治疗胰腺癌[84] - 2023年2月27日公司的TTX - MC138获FDA孤儿药指定[85] - 2022年6月28日公司提交TTX - RIGA美国临时专利申请[91] - 2023年4月3日公司提交TTX - beta美国临时专利申请[92] - 2022年5月9日公司与MGH签订期权协议，预计2023年年中开始谈判相关技术许可[93] - 2023年5月19日公司修订公司章程，5月23日实施20比1的反向股票分割[96] - 公司若在2023年6月7日前的180天内，普通股收盘价连续十天低于1美元，或未能恢复符合股东权益至少250万美元的纳斯达克上市规则，将失去纳斯达克上市资格[99] - 公司作为新兴成长公司可享受豁免条款的期限最长为五年，或在满足特定条件时提前结束，如年度总收入达到12.35亿美元等[100] - 公司作为较小报告公司，若非关联方持有的有表决权和无表决权普通股的市值在第二财季最后一个工作日超过2.5亿美元，或年收入低于1亿美元且上述市值超过7亿美元，将不再享受相关缩减披露待遇[101] - 公司、董事和高管与配售代理达成禁售协议，自招股说明书日期起60天内，不得直接或间接出售、转让或处置普通股或可转换为普通股的证券[104] - 公司目前预计保留未来收益用于业务发展，可预见的未来不打算宣派或支付现金股息[140] - 公司在2021年和2022年12月31日的财务报表编制中，发现财务报告内部控制存在重大缺陷[142] - 公司计划建立更健全的会计政策和程序，聘请顾问解决财务报告内部控制重大缺陷[145] - 公司可能在长达五年内作为新兴成长公司（EGC），独立注册会计师事务所无需对其财务报告内部控制有效性进行鉴证[149]

公司概况 - 公司为非加速申报者、较小报告公司和新兴成长公司[4] - 普通股在纳斯达克资本市场代码为“RNAZ”[8] 财务数据 - 2023年第一季度研发费用259.135万美元，2022年全年1023.2366万美元，2021年275.3966万美元[105] - 2023年第一季度总运营费用490.1113万美元，2022年全年1866.5814万美元，2021年615.1135万美元[105] - 2023年第一季度净亏损481.6934万美元，2022年全年1756.4968万美元，2021年684.3399万美元[105] - 截至2023年3月31日，现金约160万美元，流动资产434.6623万美元，总资产559.051万美元，流动负债544.9489万美元，总负债582.7302万美元[106][109] - 截至2023年3月31日，总股本为 - 236,792美元[181] 产品研发 - 领先治疗候选药物TTX - MC138于2022年12月获FDA授权开展0期临床试验，2023年4月25日获Dana Farber癌症中心的IRB批准在MGH开展试验[33] - 其他临床前项目包括两个实体瘤项目和三个癌症无关项目[34] - TTX平台研发优化超18年，其中12年在哈佛医学院和麻省总医院进行[42] - 2022年6月提交美国临时申请，开展将放疗引入RNA治疗有效载荷递送的研发工作[47] - 正在评估TTX - MC138和TTX - RIGA两个项目在实体肿瘤治疗和诊断中的放射性核素整合[47] - 正探索将LIN28B作为胰腺癌潜在靶点，评估MGH的siRNA技术[49] - 计划开展TTX - MC138的微剂量0期试验，招募多达12名晚期实体瘤患者[54][65] - 2022年11月30日向FDA提交eIND申请，2022年12月23日获授权开展TTX - MC138 - NODAGA - Cu64的首次人体临床试验[65] - 2023年4月25日获IRB授权，可在多达12名晚期实体瘤癌症患者中进行试验[65] - 2022年6月公司的TTX - siPDL1获FDA孤儿药认定，用于治疗胰腺癌；2023年2月27日TTX - MC138也获FDA孤儿药认定[82][83] 市场与合作 - 2023年全球mRNA治疗市场规模估计达338.2亿美元，预计到2030年将以24.58%的复合年增长率增长至1582亿美元[42] - 与MD安德森癌症中心达成五年战略协作协议，承诺在协作期内最多出资1000万美元，首年支付50万美元，协议生效一周年支付200万美元，此后每年支付250万美元[76] 发行相关 - 向配售代理支付相当于本次发行总收益7.0%的现金费用[11] - 报销配售代理与发行相关的某些费用，包括相当于总收益1.0%的管理费、最高50,000美元的非可报销费用、最高100,000美元的法律费用和其他自付费用以及15,950美元的清算费用[11] - 向配售代理或其指定人发行认股权证，数量为本次发行普通股数量的7.0%，行使价格为每股发行价及认股权证价格的125%[11] - 本次发行预计终止日期未提及，公司可自行决定提前终止[101] - 发行所得款项净额用于TTX - MC138临床试验、其他候选疗法研发以及营运资金和一般公司用途[102] 未来展望 - 预计在2023年第二季度开始0期试验的患者招募，并在2023年下半年初公布初步数据[65] - 预计此次发行所得款项、现有现金及2023年4月SBIR奖励资金，能支撑运营到2023年下半年[109] 其他事项 - 2021年10月20日，向美国商标专员申请将TRANSCODE THERAPEUTICS注册为国际第005类商标[22] - 2023年3月15日，收到美国专利商标局根据12(a)条发布的公告通知，4月4日发布，异议期30天[22] - 2023年4月24日，向FDA提交关于计划中的I/II期临床试验和开发计划的预IND简报包，FDA预计约30天内给出书面回复[65] - 2023年5月10日股东大会批准以1比2至1比20之间的任意整数比例反向拆股，实施和时间由董事会决定[94][154] - 2022年6月28日提交TTX - RIGA美国临时专利申请，2023年4月3日提交TTX - beta美国临时专利申请[89][90] - 2022年5月9日与MGH签订期权协议，预计2023年年中开始协商一项放射治疗诊断技术的许可[91] - 因普通股连续30个工作日收盘价低于1美元，收到纳斯达克通知，有180天（至2023年6月7日）的合规期以重新达标[151] - 2023年5月16日收到纳斯达克通知，3月31日股东权益未达上市要求，需45天内提交恢复合规计划[156]

临床试验进展 - 公司的主要治疗候选药物TTX-MC138已获得FDA授权进行Phase 0临床试验，旨在展示其在晚期实体瘤患者中的定量递送效果[67] - 公司正在推进TTX-MC138的IND申请，以支持其Phase I/II临床试验[67] - 公司计划进行一项微剂量Phase 0试验，以评估TTX-MC138在晚期实体瘤患者中的递送效果[82] - 公司已向FDA提交TTX-MC138的IND申请，支持临床试验[87] 技术平台与研发 - 公司的TTX平台经过18年的研发优化，包括在哈佛医学院和麻省总医院的12年研究[71] - 公司提交了下一代IONP递送平台的美国临时专利申请，旨在扩大mRNA疫苗和CRISPR候选药物的递送范围[71] - 公司的TTX纳米载体设计用于将治疗性寡核苷酸递送至肿瘤和转移灶中的RNA靶点，而不损害寡核苷酸的完整性[72] - 公司的TTX平台设计用于克服现有脂质和脂质体纳米颗粒平台在稳定性、效率和免疫原性方面的挑战[69] - 公司的TTX纳米载体具有低毒性和低免疫原性，并且由于其铁核具有内置成像能力[73] - 公司正在评估TTX-MC138和TTX-RIGA在固体肿瘤治疗和诊断中的放射性核素整合[77] - 公司已实现第一个里程碑，开发并验证了使用qRT-PCR测试测量miR-10b表达的方法[87] 市场前景与融资需求 - 全球CRISPR技术市场预计到2027年将达到39.4亿美元，mRNA治疗市场预计到2030年将达到1582亿美元[72] - 公司自2016年成立以来累计亏损3,270万美元，2023年第一季度净亏损480万美元，2022年全年净亏损1,760万美元[88] - 截至2023年3月31日，公司现金余额为160万美元，2023年4月获得SBIR奖的90万美元和股票销售的30万美元[90] - 公司预计2023年第二季度末将耗尽现有资金，需要额外融资以支持运营[90] - 公司尚未产生任何产品销售收入，预计在可预见的未来也不会产生收入[91] - 公司计划通过股权销售、债务融资或其他资本来源（如合作或战略交易）来支持运营[89] - 公司预计研发费用将大幅增加，特别是如果启动TTX-MC138的临床试验[94] - 公司预计未来一般和行政费用将增加，主要由于支持研发活动的人员增加、潜在商业活动的准备以及作为上市公司的运营成本增加[98] - 2023年第一季度研发费用为259.1万美元，同比增长70.9万美元，主要由于研发咨询、采购服务和人员成本增加[100][101] - 2023年第一季度一般和行政费用为231万美元，同比增长71.4万美元，主要由于人员成本、法律和会计服务费用增加[100][101] - 2023年第一季度净亏损为481.7万美元，相比2022年同期的347.1万美元有所扩大[100] - 截至2023年3月31日，公司现金余额为160万美元，4月通过SBIR奖获得90万美元，并通过股票销售获得30万美元[102][105] - 公司预计现有资金仅能支持运营至2023年第二季度，未来12个月内需要额外资金支持[105] - 2023年第一季度运营活动现金流出为451.4万美元，主要用于净亏损和预付费用增加[110] - 2023年第一季度融资活动现金流入为118.1万美元，主要来自股票销售[111] - 公司未来资金需求将取决于临床试验进展、监管审批成本、制造和商业化费用等因素[105][107] - 公司计划通过股权融资、债务融资、政府资助和战略合作等方式筹集未来运营资金[108] 财务与内部控制 - 公司估计截至每个资产负债表日期的应计费用，并根据已知事实和情况进行调整[116] - 公司通过授予员工、董事和其他人基于股票的奖励来补偿费用，截至2023年3月31日，所有限制性股票已归属，不再记录相关补偿费用[117] - 2018年11月，独立评估公司估计公司普通股的公平价值为每股0.07美元，2020年3月为每股0.08美元，2020年12月为每股3.91美元[118] - 公司内部财务报告存在重大缺陷，2021年和2022年期间未得到有效修复，2022年9月聘请咨询公司协助改进披露控制和程序[125] - 公司作为“新兴成长公司”，年收入超过12.35亿美元或发行超过10亿美元非可转换债务证券时将失去该身份[125] - 公司披露控制和程序未有效实施，主要执行和财务官员认为截至2023年3月31日的披露控制和程序无效[129] - 公司计划通过建立更强大的会计政策和程序，以及聘请独立咨询公司来修复内部财务报告的重大缺陷[130] - 公司正在持续改进财务报告内部控制，但无法合理估计何时完成这些补救措施[131] - 公司披露控制和程序在2023年3月31日评估后被认为无效[129] - 公司计划建立更强大的会计政策和程序以解决财务报告内部控制中的重大缺陷[130] - 公司在2023年第一季度继续实施2022年确定的措施，以解决内部控制缺陷[130] - 公司聘请了独立咨询公司协助评估新会计政策和人员需求[130] 网络安全与市场风险 - 公司面临来自恶意软件、网络钓鱼和勒索软件等网络攻击的风险，2021年7月曾遭受网络钓鱼攻击[126] - 公司主要市场风险为利率变动和欧元汇率波动，截至2023年3月31日，公司无未偿还债务，不受利率风险影响[127] - 公司主要市场风险为欧元汇率波动，但立即5%的汇率变动不会对运营结果产生重大影响[127] - 截至2023年3月31日，公司没有未偿还债务，因此不受债务相关利率风险影响[127] 法律与诉讼 - 公司目前没有涉及任何可能对其业务、运营结果或财务状况产生重大不利影响的法律诉讼[133]