财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度末现金、现金等价物及有价证券总额约为5.19亿美元，资产负债表保持强劲 [24] - 2021年全年非GAAP运营费用预计在2.65亿至2.75亿美元之间，与之前提供的指引一致，不包括约3500万美元的非现金股票薪酬费用 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 Fabry病基因疗法ST-920 - 在STAAR研究的1/2期试验中，前四名患者接受ST-920治疗后，α-Gal A活性均高于正常水平，持续时间为一年至14周不等，活性水平为正常水平的2至15倍 [9] - 所有患者均未出现高于1级的治疗相关不良事件，也未出现治疗相关的严重不良事件 [9] - 前三名患者报告了出汗能力的改善，这是Fabry病的主要症状之一 [10] - 一名患者已完成酶替代疗法（ERT）的撤药，另一名患者计划撤药 [11] - 第五名患者已接受第三剂量组的治疗，第六名患者正在筛查中 [11] 镰状细胞病基因编辑疗法SAR445136 - 在PRECIZN研究的1/2期试验中，截至2021年6月25日，四名接受治疗的患者在移植后均未需要输血，最长随访时间为65周 [12] - 所有患者的血红蛋白、胎儿血红蛋白和F细胞百分比均有所增加 [12] - 未报告与治疗相关的不良事件或严重不良事件 [13] - 公司与Sanofi决定停止β地中海贫血适应症的开发，集中资源推进镰状细胞病项目 [13] 血友病A基因疗法giroctocogene fitelparvovec - 在Alta研究的1/2期试验中，四名接受最高剂量治疗的患者在104周时，平均因子VIII活性为30.9% [15] - 治疗后的第一年年度出血率为零，随访期间为0.9 [15] - 部分患者在3期AFFINE试验中因子VIII水平超过150%，出于谨慎考虑，Pfizer暂停了试验的筛查和给药，FDA随后对该试验实施了临床暂停 [16][17] 肾移植CAR Treg细胞疗法TX200 - 公司已招募了STEADFAST研究的1/2期试验中的第一名患者，这是首个针对人类的自体CAR Treg细胞疗法研究 [18] - 预计在2022年中期对前两名患者进行给药 [20] 公司战略和发展方向 - 公司正在推进其基因疗法和自体细胞疗法管线，重点关注基因组调控和异体CAR Treg细胞疗法 [26] - 公司计划在2022年公布更多Fabry病试验数据，并在ASH会议上展示镰状细胞病和血友病A的试验数据 [27] - 公司正在建设内部细胞疗法制造设施，以支持其研发和生产需求 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Fabry病、镰状细胞病和血友病A的临床试验数据表示满意，认为这些数据展示了其基因疗法的潜力 [7][8][12][15] - 公司对血友病A试验的临床暂停表示理解，并计划与FDA合作尽快恢复试验 [17] - 公司对CAR Treg细胞疗法的前景表示乐观，认为这可能为自身免疫性疾病提供新的治疗选择 [20] 问答环节所有提问和回答 关于Fabry病 - 公司解释了ERT撤药的时间安排，并指出患者1和4的α-Gal A反应可能与ERT的使用有关 [32][33] - 公司讨论了Fabry病试验中的剂量反应和底物水平的变化，指出低底物水平的患者通常不会在治疗后进一步降低 [36][38] - 公司计划在2022年公布更多Fabry病试验数据，包括肾脏底物数据 [39][40] 关于血友病A - 公司解释了因子VIII水平超过150%的情况，并指出这是出于谨慎考虑暂停试验的原因 [42] - 公司计划提交协议修正案，并与FDA讨论如何管理高因子VIII水平的患者 [50][51] 关于镰状细胞病和β地中海贫血 - 公司解释了停止β地中海贫血项目的原因，表示将集中资源推进镰状细胞病项目 [52] 关于CAR Treg细胞疗法 - 公司讨论了STEADFAST研究的进展，并计划在2022年中期对前两名患者进行给药 [18][20] 关于其他问题 - 公司讨论了Fabry病试验中的抗体影响，表示目前数据不足以得出结论 [102][103] - 公司解释了血友病A试验的临床暂停不会影响已收集的ABR数据 [101]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ________________________________________________ FORM 10-Q ________________________________________________ Table of Contents (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 000-30171 __ ...

业绩总结 - 2021年第二季度公司收入为6790万美元，较2020年同期的5270万美元增长29%[71] - 2021年非GAAP运营支出预计在2.55亿至2.75亿美元之间[70] - 2021年GAAP运营支出预计在2.85亿至3.05亿美元之间，包括预计的股票补偿费用约3000万美元[72] - 截至2021年6月30日，公司现金约为5.79亿美元[75] 用户数据与临床进展 - TX200项目旨在通过单次输注的CAR-TREG细胞疗法促进肾移植的免疫耐受性，预计2021年美国和欧盟将有约46,000例肾移植[23] - 公司在Hemophilia A的Phase 1/2研究中，所有参与者的治疗相关不良事件发生率为54.4%[36] - 公司在Hemophilia A的Phase 1/2 Alta研究中，FVIII活性在第9周至第52周的中位数为56.9%[34] - 公司在TX200项目中，计划评估其对免疫抑制治疗需求的影响，最长可达84周[27] 研发与未来展望 - 公司在2021年预计专注于Fabry病（ST-920）和肾移植（TX200），并计划在2021年底前完成患者入组[12] - 公司与Pfizer的Hemophilia A（giroctogene fitelparvovec）项目正在进行Phase 3试验，预计2022年将公布关键数据[31] - 公司在与Sanofi的合作中，Phase 1/2 PRECIZN-1研究正在进行，评估SAR445136用于镰状细胞病的疗效[38] - 公司计划在2021年第四季度发布Hemophilia A的2年1/2期数据[74] - 公司在2021年内将获得Sickle Cell Disease的初步1/2期数据[74] - 在ST-400的Thales研究中，已对五名患者进行了给药，后续数据预计在2021年公布[39] - ST-920的目标是提供可预测的、持久的α-Gal A表达，可能消除对酶替代疗法的需求[18] 投资与合作 - 公司预计在2021年将收到约8.15亿美元的现金，包括来自多个合作伙伴的里程碑和特许权使用费[14] - 公司与Pfizer合作的Hemophilia A项目Giroctogene fitelparvovec处于3期临床阶段[54] - 公司在制造方面投资以提供更大的产能、灵活性和控制力[68] - 公司在2020年底前实现基因治疗和细胞治疗的cGMP设施运营[68]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度末现金及现金等价物和可交易证券约为5.79亿美元 公司认为资产负债表强劲 足以支持多个重要的研发里程碑 包括潜在的BLA提交 [16] - 2021年全年非GAAP运营费用预计在2.55亿至2.75亿美元之间 不包括约3000万美元的非现金股票补偿费用 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司在Fabry病1/2期临床研究中取得稳步进展 已对第四名患者进行给药 安全监测委员会根据初步安全数据批准了第三剂量的剂量递增 目前正在筛选第三剂量队列的患者 预计年底前将对前两名患者进行给药 [9] - 公司与Pfizer预计将在今年第四季度公布血友病A的1/2期ULTRA研究的两年结果 这些数据将有助于了解产品的潜在特性 [11] - 公司与Sanofi预计将在即将召开的医学会议上分享PRECISION 1研究的初步1/2期数据 该研究正在调查SAR445136用于治疗镰状细胞病 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司目前有三个站点开放 计划在今年年底前招募第一名患者 进行TX200在肾移植排斥中的首次人体CAR-Treg研究 公司对该研究非常兴奋 认为这将有助于理解CAR-Treg在人类中的药理学和生物学 并推进工艺开发知识 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在推进其有前景的临床前管线 重点是针对自身免疫性疾病的差异化CAR-Treg方法和针对中枢神经系统疾病的基因组工程 这些是潜在的中期价值驱动因素 [7][8] - 公司继续投资早期研究 以进一步从其核心锌指平台挖掘价值 [9] - 公司与Biogen的合作协议中 Biogen选择了第四个神经疾病基因靶点 并已开始针对该靶点的早期研究活动 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为这是一个激动人心的时刻 预计未来几个季度将有多个临床催化剂 代表潜在的近期价值驱动因素 [7] - 公司对TX200研究非常兴奋 认为这将为一系列完全拥有的CAR-Treg疗法奠定基础 用于自身免疫适应症 [10] - 公司对与Biogen的合作进展感到高兴 认为这反映了Biogen团队对Sangamo团队支持这些项目工作的信心 [58] 其他重要信息 - 公司前总法律顾问Gary Loeb因个人原因离职 公司已晋升Scott Willoughby为总法律顾问和公司秘书 Scott自2020年3月加入公司以来 在公司法律和合规事务方面做出了重大贡献 [12] - 公司新任首席财务官Prathyusha Duraibabu已上任 她在优化财务战略和运营 推动组织和运营变革 以及建立多元化团队方面拥有丰富的经验和良好的记录 [13] 问答环节所有的提问和回答 问题: TX200的技术差异化和竞争优势 - 公司通过收购TxCell获得了Treg生物学方面的专业知识 并结合自身的基因组工程平台 形成了独特的优势 公司正在从自体细胞疗法转向异体细胞疗法 利用锌指基因组工程平台和与Mogrify的合作以及内部iPSCs工作 [21] 问题: AAV在神经程序中的新进展 - 公司继续投资于优化AAV在CNS中的使用 认为递送对于基因组工程至关重要 与锌指的分子生物学密切相关 预计未来几个月将分享更多数据 [23] 问题: Fabry病项目的剂量扩展决策和数据点 - Fabry病研究的主要终点是安全性和耐受性 次要终点是ALPHA Gal A的药效学和血浆中底物的存在 以及ERT管理的影响 数据安全监测委员会已批准进入第三剂量队列 计划今年对第三队列的前两名患者进行给药 [29][30] 问题: Fabry病项目的剂量水平和剂量递增计划 - 公司未透露具体的剂量水平 但表示将从三个剂量中描述剂量效应 公司从血友病A研究中吸取了教训 希望在给予患者希望的同时保持谨慎 [34] 问题: FDA关于AAV的会议预期 - 公司将派员参加FDA关于AAV的会议 期待从机构的多项计划中学习 以尽可能保护患者 [37] 问题: Fabry病项目的定量目标和血友病A项目的长期随访 - 公司未透露具体的定量目标 但认为底物的显著减少与EGFR的改善或下降相关 这对患者非常重要 血友病A项目的两年效果水平如有下降 Pfizer将负责与监管机构的沟通 [41][42][44] 问题: Fabry病项目的安全性和制造能力建设 - 公司在多个项目中使用AAV6 总体安全性令人鼓舞 数据安全监测委员会对安全性有明确的评估 公司对制造能力的投资感到满意 认为这是明智的决定 [51][56] 问题: Biogen合作项目的进展和目标 - 公司与Biogen的合作目前有四个目标 包括两个未公开的神经学目标 公司对进展感到高兴 期待Biogen未来分享更多信息 [58][61] 问题: TX200的CAR设计和扩展预期 - 公司未透露具体的CAR构造 但表示正在利用肿瘤学领域的经验 同时结合Treg生物学的独特理解 期待TX200项目的进展 [68][69]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ________________________________________________ FORM 10-Q ________________________________________________ (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 000-30171 ________________________________________________ SAN ...

财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度末现金及现金等价物和可交易证券约为6.3亿美元 公司认为其资产负债表强劲 足以支持多个重要的研发里程碑 包括潜在的BLA提交 [36] - 2021年全年非GAAP运营费用预计在2.55亿至2.75亿美元之间 不包括约3000万美元的非现金股票补偿费用 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 - 血友病A基因疗法产品候选药物的III期AFFINE临床试验已完全入组 预计2022年将获得关键数据 同时预计今年第四季度将获得I/II期Alta研究的两年更新数据 [9][14] - Fabry病项目的I/II期STAAR研究已入组第四名患者 预计今年第四季度将公布初步数据 [15] - 镰状细胞病产品候选药物BIVV003（现称为SAR445136）已获得EMA孤儿药认定和FDA快速通道认定 预计今年年底将在医学会议上公布初步数据 [10][16][17] - 公司已启动TX200的I/II期STEADFAST研究 这是首个CAR-Treg疗法的人体临床试验 预计今年年底将入组第一名患者 [11][20][23] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在欧洲的STEADFAST研究已在比利时和荷兰开放临床站点 计划在其他欧洲国家扩展 [20][62] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续专注于推进其领先项目 包括临床执行 监管互动以及与合作伙伴和研究人员的合作 [8] - 公司正在开发用于自身免疫性疾病的同种异体CAR-Treg疗法 并计划将其作为自有产品候选药物 [11] - 公司与Kite的合作仍在继续 专注于开发最佳肿瘤工程细胞疗法 [18][19] - 公司正在推进其内部细胞疗法制造设施 预计年底前投入运营 [39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对第一季度在研发和临床方面的进展感到满意 并相信其资产负债表足以支持未来的研发里程碑 [39] - 公司预计今年年底将迎来多个关键里程碑和催化剂 包括镰状细胞病和Fabry病的初步数据 以及血友病A的两年更新数据 [39] 其他重要信息 - 公司使用锌指蛋白技术开发中枢神经系统疾病的疗法 并在tau和α-突触核蛋白项目中取得了令人兴奋的临床前数据 [12][27][28] - 公司正在开发用于多发性硬化症和炎症性肠病的CAR-Treg疗法 并探索使用诱导多能干细胞作为Treg细胞的来源 [31][32][33] 问答环节所有的提问和回答 问题: AvroBio的Fabry病加速批准路径受阻对公司的影响 - 公司表示其Fabry病研究设计包括收集生物标志物数据 并在适当时间进行肾活检 目前研究未受近期监管更新的影响 公司正在与监管机构进行讨论 [44][45] 问题: TX200试验提前启动的原因 - 公司表示临床运营团队在COVID期间表现优异 提前启动了试验站点 目前重点是入组患者并准备给药 [49][50] 问题: 当前监管环境的变化 - 公司表示与CBER关系良好 监管环境没有变化 但基因疗法的现实挑战正在显现 公司对制造和临床开发充满信心 [56] 问题: Kite决定不提交KITE-037 IND的原因 - Kite决定不提交KITE-037 IND 原因是早期竞争对手数据和其自身产品的数据 公司将继续与Kite合作开发最佳肿瘤工程细胞疗法 [57] 问题: TX200在欧洲和美国的免疫抑制方案差异 - 公司表示肾移植的免疫抑制方案因国家和机构而异 研究将在多个欧洲国家扩展 并依赖研究者的判断 [60][62][63] 问题: C9ORF72项目中锌指蛋白转录因子的优势 - 公司表示锌指蛋白技术具有精确的靶向能力和长期效果 相比RNA疗法具有显著优势 [64][65][66] 问题: Fabry病研究中Gb3减少作为替代终点的可能性 - 公司表示FDA已明确Gb3减少和长期eGFR获益是批准路径 研究将招募广泛的患者群体 包括有肾损伤和无肾损伤的患者 [69][71][72] 问题: TX200研究中HLA-A2靶点的选择 - 公司表示HLA-A2错配占肾移植的20%左右 选择该靶点是因为其仅在移植肾脏上表达 未来可能会探索其他靶点 [75][76][77] 问题: TX200研究中免疫抑制减少的量化方法 - 公司表示研究将允许研究者根据标准护理调整免疫抑制方案 并将收集肾活检和Treg细胞数据以指导未来研究 [81][83] 问题: TX200的起始剂量 - 公司表示将测试三个剂量 但尚未公布具体剂量信息 [86] 问题: ASGCT摘要中合作伙伴的候选药物进展 - 公司表示合作伙伴对CNS资产的进展感到兴奋 但具体进展由合作伙伴公布 [89][90][92] 问题: Fabry病研究中患者症状的选择标准 - 公司表示研究选择的标准症状是Fabry病的典型表现 患者需至少有一种症状才能入组 [95][96]

业绩总结 - 2021年第一季度公司收入为1300万美元，较2020年第一季度的5200万美元下降了75%[61] - 2021年第一季度非GAAP运营支出为2600万美元，较2020年第一季度的6500万美元下降了60%[62] - 预计2021年非GAAP运营支出将在2.55亿至2.75亿美元之间[63] - 2021年GAAP运营支出预计在2.85亿至3.05亿美元之间，包括约3000万美元的股票补偿费用[64] - 截至2021年3月31日，公司现金约为6.3亿美元[67] 用户数据与市场展望 - 预计2021年美国和欧盟将进行约46,000例肾移植，其中21-26%的移植器官为HLA-A2不匹配[23] - 公司计划在2021年第四季度发布ST-920在Fabry病中的初步数据[16] - 2021年第四季度将发布血友病A的2年1/2期数据[65] - 2021年第一季度启动了肾移植（TX200）的1/2期试验，预计到2021年底将招募第一位患者[65] 新产品与技术研发 - 公司在2021年预计将专注于Fabry病（ST-920）和肾移植（TX200），并计划在2021年第四季度发布初步数据[11] - 在Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）项目中，初步数据显示在治疗后一年内FVIII活性中位数为56.9%，均值为70.4%[34] - 在Giroctocogene fitelparvovec的安全性研究中，治疗相关的严重不良事件发生在1名参与者中，且在治疗后12小时内解决[36] - Hemophilia A（giroctocogene fitelparvovec）项目的Phase 3研究已完全入组，预计2022年将公布关键数据[31] - Sanofi正在进行针对镰状细胞病的Phase 1/2 PRECIZN-1研究，FDA已授予快速通道认证[38] 生产能力与市场扩张 - 公司预计在2021年完成制造设施的建设，以提高生产能力和时间控制[11] - 公司在美国布里斯班和法国瓦尔博讷拥有内部cGMP设施，以提高制造能力和灵活性[58] - 公司在基因组医学领域执行临床阶段管道，涵盖罕见和大型适应症[67] 负面信息 - 2021年第一季度公司收入大幅下降，显示出市场挑战[61]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ________________________________________________ (Mark One) FORM 10-Q ________________________________________________ ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 000-30171 ______ ...

业绩总结 - 公司2020财年总收入为2.22亿美元，较2019财年的1.88亿美元增长了18%[78] - 2020年第四季度非GAAP运营支出为5500万美元，较2019年第四季度的10200万美元下降了46%[78] - 2020财年GAAP总运营支出为2.48亿美元，较2019财年的2.08亿美元增长了19%[79] 现金流与支出 - 截至2020年12月31日，公司现金储备为6.92亿美元[14] - 预计2021年非GAAP运营支出将在2.55亿至2.75亿美元之间[80] - 公司预计2021年GAAP运营支出将在2.85亿至3.05亿美元之间，包括预计的股票补偿费用约为3000万美元[79] 临床试验与研发 - 公司预计在2021年完成制造设施的建设，以提高生产速度和能力[15] - 在2021年，预计将启动TX200和ST-920的1/2期临床试验[15] - 公司与Pfizer的合作项目giroctocogene fitelparvovec（SB-525 / PF-07055480）已进入3期临床试验，预计2022年将获得关键数据[36] - TX200的STEADFAST研究预计将在2021年下半年启动，旨在评估其在肾脏移植中的安全性和作用机制[31] - 公司在Fabry病的ST-920项目中，初步目标是评估其安全性和耐受性[25] - 公司与Kite的合作项目KITE-037预计将在2021年上半年提交IND申请，并启动临床试验[47] - 2021年将发布Fabry疾病（ST-920）的初步1/2期数据，预计在2021年第四季度[82] - 2021年下半年将启动固体器官移植（TX200）的1/2期试验[82] - 2021年将提供血友病A的2年1/2期数据[82] - 在1/2期Alta研究中，giroctocogene fitelparvovec的FVIII活性在第9周达到稳定状态，12个月内的中位数为56.9%[40] - Sanofi正在进行BIVV003（镰状细胞病）和ST-400（β地中海贫血）的1/2期临床试验，预计2021年将获得初步数据[44] 未来展望 - 公司在2020年获得了约8.15亿美元的现金收入，并有潜在的70亿美元里程碑付款[16]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度净亏损为4070万美元，每股亏损0.29美元，而2019年同期净利润为450万美元，每股收益0.04美元 [19] - 2020年第四季度总收入为2580万美元，较2019年同期的5490万美元下降 [19] - 2020年全年净亏损为1.211亿美元，每股亏损0.90美元，而2019年净亏损为9540万美元，每股亏损0.85美元 [21] - 2020年全年收入为1.182亿美元，较2019年的1.024亿美元有所增长 [21] - 2020年底现金、现金等价物及有价证券余额为6.92亿美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司启动了针对Fabry病的全资产品候选药物的1/2期研究，并与辉瑞合作启动了针对血友病A的产品候选药物的3期试验 [8] - 公司与Biogen和Novartis达成了神经科学领域的合作，专注于阿尔茨海默病、帕金森病和自闭症谱系障碍等疾病 [8] - 公司在2020年启动了针对镰状细胞病和β地中海贫血的1/2期研究，预计2021年底将公布初步数据 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在2020年启动了针对Fabry病的1/2期研究，并计划在2021年继续招募患者，预计在2021年底公布初步数据 [10] - 公司与辉瑞合作的3期血友病A试验预计将在2022年公布关键数据 [10] - 公司与Kite合作的抗CD19 CAR-T细胞疗法预计将在2021年底启动临床研究 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2021年继续推进其全资项目，包括Fabry病研究和肾脏移植排斥反应的1/2期研究 [10] - 公司计划在2021年底前将其细胞疗法制造设施投入使用，以增强内部制造能力 [10] - 公司认为内部制造能力可以提供竞争优势，具有更大的灵活性和质量控制 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2020年的进展表示满意，尽管面临疫情挑战，公司仍成功推进了临床试验和制造基础设施的建设 [7][9] - 管理层预计2021年将继续推进临床执行，并期待在多个项目中取得重要里程碑 [10][11] - 管理层对公司2021年的前景表示乐观，认为公司处于有利位置，能够实现多个重要里程碑 [25] 其他重要信息 - 公司在2020年通过合作获得了8500万美元的前期和里程碑付款，并有可能通过合作获得70亿美元的里程碑付款和特许权使用费 [89] - 公司预计2021年非GAAP运营费用将在2.55亿至2.75亿美元之间 [23] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于ST-920和Fabry病患者的背景信息 - 公司表示目前不会透露患者的详细信息，直到研究结束 [29][30] 问题: Kite 037和TX-200细胞疗法项目的协同效应 - 公司表示Kite和TX-200项目都在推进中，Kite预计很快将进入临床阶段，而TX-200项目预计将在2021年下半年开始患者给药 [31][32] - 公司表示在CAR-T和TREG制造方面存在协同效应，特别是在局部位点工程和ZFN平台的使用方面 [33] 问题: TREG技术从自体到异体的转变 - 公司表示从自体到异体的转变涉及复杂的工程和生物学问题，特别是如何避免异体细胞的排斥反应 [39] - 公司表示异体TREG技术可以应用于更大规模的人群疾病，如多发性硬化症和炎症性肠病 [40] 问题: 关于Fabry病项目的剂量选择和数据收集频率 - 公司表示Fabry病研究的剂量选择具有灵活性，具体剂量将由安全监测委员会决定 [53] - 公司表示将定期收集α-Gal A和底物水平的数据，并计划在研究结束时公布综合数据 [53] 问题: 关于TX-200项目的制造过程和TREG纯度 - 公司表示TREG的纯化过程非常关键，公司对TREG的纯度和功能测定非常有信心 [61] - 公司表示TREG在患者体内会扩增，并发挥其免疫调节和抑制功能 [82] 问题: 关于Fabry病项目的剂量递增和治疗时间 - 公司表示每个剂量组需要至少两名患者的数据才能进入下一个剂量组，预计在2021年底公布剂量递增数据 [59] - 公司表示已经预筛选了患者，并计划在2021年底前完成剂量递增并进入扩展队列 [72] 问题: 关于TX-200项目的剂量和疗效预期 - 公司表示TX-200的首次剂量将根据患者的具体情况决定，预计TREG会在患者体内扩增并发挥功能 [80][82] 问题: 关于Fabry病项目的市场定位和竞争 - 公司认为基于AAV的基因疗法在Fabry病市场中具有优势，特别是其一次性静脉注射和无预处理方案 [67] 问题: 关于Zinc Finger技术在CNS适应症中的应用 - 公司表示Zinc Finger技术可以精确定位基因组中的特定位置，并通过附加的核酸酶、转录增强剂等实现多种功能 [69] 问题: 关于Fabry病项目的剂量递增和治疗时间 - 公司表示每个剂量组需要至少两名患者的数据才能进入下一个剂量组，预计在2021年底公布剂量递增数据 [59] - 公司表示已经预筛选了患者，并计划在2021年底前完成剂量递增并进入扩展队列 [72] 问题: 关于Fabry病项目的患者类型 - 公司表示Fabry病患者有多种类型，具体选择哪种类型的患者进行研究是公司的重要策略 [94] 问题: 关于Fabry病项目的类固醇使用 - 公司表示从血友病项目中学习了关于肝功能测试和类固醇使用的经验，并将其应用于Fabry病项目 [96]