UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 _______________________________________________________________________________________________ Form 10-K _______________________________________________________________________________________________ ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2020 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the trans ...

业绩总结 - 截至2020年9月30日，公司现金储备为6.95亿美元[14] - 公司与合作伙伴的现金收入约为8.15亿美元，潜在里程碑支付总额约为70亿美元[16] 临床研究与产品开发 - 预计在2021年启动TX200的STEADFAST研究，评估其在肾脏移植中的安全性和作用机制[31] - ST-920在法布里病的临床试验中，预计到2021年底将获得初步数据[26] - BIVV003针对镰状细胞病的临床试验预计在2021年获得首批数据[43] - KITE-037的IND申请预计在2021年上半年提交，并计划在2021年启动临床试验[46] - 2021年，针对血友病A的Phase 3研究预计将于2022年获得关键数据[36] - ST-400针对依赖输血的β地中海贫血的Thales研究中，已对五名受试者进行了给药[44] - ST-920的目标是通过一次静脉注射实现α-Gal A的长期表达，可能改善肾功能和减少心脏病发病率[28] - 公司在2021年临床候选项目中包括β地中海贫血（ST-400）和法布里病（ST-920）[64] - 公司在2021年进行的临床项目中，血友病A（giroctocogene fitelparvovec）处于第三阶段[64] 生产能力与市场扩张 - 公司预计在2021年完成制造设施的建设，以提高生产速度和能力[15] - 公司在美国布里斯班和法国瓦尔博讷拥有内部cGMP设施，以提高生产过程的控制和灵活性[67] - 公司与CDMO Thermo Fisher合作，专门获得高达2000升生物反应器规模的AAV生产能力[67] - 公司在制造方面的投资旨在提供更大的产能和灵活性[67] 新技术与战略方向 - 公司在神经疾病领域的基因治疗管道中，针对阿尔茨海默病的ST-501项目正在进行中[61] - 公司在临床阶段的管道中，针对多发性硬化症（MS）和肌萎缩侧索硬化症（ALS）的项目正在推进[61] - 公司正在开发针对罕见和大规模适应症的优先候选药物组合[69] - 公司在基因组医学领域的执行力强，正在推进临床阶段的管道[69]