文章核心观点 - 公司公布AUGMENT - 101试验关键2期部分数据，显示revumenib治疗复发或难治性mNPM1 AML有潜力，已提交sNDA [1][2] 试验结果 疗效数据 - 主要分析的疗效评估人群为64例成人患者，中位年龄65岁，多数患者经过大量预处理，75%曾接受维奈克拉治疗 [4] - 研究达到主要疗效终点，完全缓解（CR）加部分血液学恢复的CR（CRh）率为23%，首次CR + CRh中位时间2.76个月，持续时间4.7个月 [5] - 总体缓解率（ORR）为47%，17%缓解患者进行造血干细胞移植（HSCT），部分患者移植后继续使用revumenib，治疗持续2 - 60周 [6] - 所有64例成人患者中位总生存期（OS）4.0个月，15例CR + CRh缓解者中位OS为23.3个月 [7] 安全数据 - 安全人群包括84例成人和儿童患者，安全性与既往数据一致，≥5%患者出现的严重不良事件包括发热性中性粒细胞减少、分化综合征等 [8] - 导致剂量减少和治疗中断的治疗突发不良事件分别发生在12%和30%的患者中 [8] 疾病与药物信息 疾病信息 - mNPM1 AML是成人AML中最常见的基因突变，复发或难治患者预后差，目前无获批靶向疗法 [9] 药物信息 - Revuforj（revumenib）是口服、一流、选择性menin抑制剂，已获FDA批准治疗KMT2A易位的复发或难治性急性白血病 [10] - 公司正在开发其治疗R/R mNPM1 AML，2025年4月提交sNDA，多项联合治疗试验正在进行或计划中 [11] - 该药物曾获美国FDA和欧盟委员会孤儿药指定，以及美国FDA快速通道和突破性疗法指定 [12] 公司信息 - Syndax是商业阶段生物制药公司，推进创新癌症疗法，管线包括FDA批准的Revuforj和Niktimvo，正在开展多项临床试验 [27]

公司业绩表现 - 公司季度每股亏损0.98美元 低于Zacks共识预期的1.04美元亏损 较去年同期0.85美元亏损扩大 [1] - 季度业绩超出预期5.77% 上一季度实际亏损1.10美元 低于预期1.08美元 差距为-1.85% [1] - 过去四个季度中有三次超过共识EPS预期 [2] - 季度收入2004万美元 大幅超出Zacks共识预期36.69% 去年同期收入为零 [2] 股价表现与市场比较 - 年初至今股价上涨3.9% 同期标普500指数下跌3.3% [3] - 当前Zacks评级为3(持有) 预计近期表现将与市场同步 [6] 未来业绩展望 - 下季度共识EPS预期为-0.99美元 收入预期1781万美元 [7] - 当前财年共识EPS预期为-3.99美元 收入预期8174万美元 [7] - 业绩指引修订趋势呈现混合状态 可能随最新财报发布而调整 [6] 行业比较 - 所属医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前34% [8] - 同行业公司Keros Therapeutics预计季度每股亏损0.01美元 同比改善99.2% [9] - Keros Therapeutics收入预计8462万美元 同比增幅达105675% [9]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度，RevuForge净收入2000万美元，Nyktymvo净收入1360万美元，两者合计净销售额3400万美元 [8] - 截至3月31日，公司现金及等价物为6.021亿美元，财务状况良好 [9] - 本季度公司在Nyktymvo的净商业亏损份额为20万美元，预计该产品将迅速转为正收入贡献 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 RevuForge业务线 - 2025年2月产品全面推出的第一个完整季度，净收入达2000万美元 [8][15] - 截至3月，44%的一级和二级重点客户已下单，高于2月的三分之一，且呈持续增长态势 [16] - 截至3月，约三分之二的下单客户多次订购该产品 [18] - 截至3月，该产品的医保覆盖政策已覆盖约72%的管理式医疗人群，高于2月的53% [19] Nyktymvo业务线 - 2025年1月下旬与Insight在美国推出该产品，前两个月Insight报告的净产品收入为1360万美元 [24] - 截至3月，估计已进行超过1250次输注，约95%的顶级客户和超过70%的骨髓移植中心已下单 [25] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于推进临床开发计划，使产品进入更多重要患者群体，如开展REVVIMENNA项目的多项临床试验，以及推进axitelimab在慢性移植物抗宿主病和其他纤维化疾病方面的试验 [28][33] - 公司专注于RevuForge和Nyktymvo的战略发布要务，确保患者能及时获得药物，与关键利益相关者合作，为患者和临床医生提供一流体验，以建立长期竞争优势 [23][27] - 公司在Menin抑制领域处于领先地位，首个Menin抑制剂一线关键试验EVOLVE - II已启动，有望在该领域继续引领发展 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司作为商业公司执行出色，两款产品上市开局良好，反映了产品的高未满足需求和公司的卓越执行力，具有重大商业机会 [6][8] - 公司资金充足，有能力抓住眼前的机遇，推进产品线发展 [9] - 预计RevuForge将在复发或难治性突变NPM1 AML的临床指南纳入和FDA批准方面取得进展，有望成为该领域首个获批药物 [13] 其他重要信息 - 4月公司完成向FDA提交RevuForge补充新药申请（sNDA），寻求优先审评，若获批，FDA审评周期将缩短至6个月 [10] - 公司将修改EVOLVE - II试验的方案和分析计划，将完全缓解和总生存期作为双重主要终点，分别支持美国加速批准和全面批准 [9] 问答环节所有提问和回答 问题: RevuForge的重复处方情况如何 - 44%的一级和二级客户已下单，其中约80%的客户多次订购，且使用情况不仅限于一级和二级客户，用户群体在不断扩大 [46][47] 问题: 接受RevuForge治疗的患者接受移植的情况，以及药物维持治疗情况和未来发展趋势 - 目前信息多为轶事，已知有患者接受移植并预计移植后重新使用该药物，随着更多患者接受移植，情况将更清晰 [53][54] 问题: RevuForge在第一季度新患者增加的月趋势，以及免费药物率和未来预期 - 目前暂不提供具体数据，数据集尚在成熟中，从第四季度到第一季度净销售额有良好增长，患者群体在扩大；免费药物率处于个位数，预计将保持在较低水平 [59][60][64] 问题: GVHD的趋势，特别是亚组情况 - 目前数据较少，团队正在收集真实世界证据，但由于仅为部分季度数据，暂无法提供更多信息 [72] 问题: MSSPRC试验的后续信号要求 - 公司关注疾病稳定情况，预计在今年晚些时候跟进相关情况 [79] 问题: RevuForge在MPM1患者中的非标签使用贡献，以及EVOLVE试验设计变更对试验完成时间的影响和FIT患者群体试验的反馈 - 本季度主要是KMT2A患者的标签内使用，有医生报告为MPM1患者开药；EVOLVE试验设计变更不影响试验进行，有望成为一线首个获批的Menin抑制剂；FIT患者群体试验进展积极，但暂不评论与监管机构的互动情况 [84][85][87] 问题: EVOLVE - two试验的样本量计算情况 - 试验计划招募约415名患者，基于NPM1人群进行样本量计算，但未公开具体统计数据 [91] 问题: 为何针对MPM1和KMT2A患者分别开展FIT研究，以及RevuForge在移植患者中的使用情况 - 针对不同患者群体设计不同试验，以实现最佳治疗效果；目前不清楚移植患者是否达到CRCRH，这取决于医生决策，后续将了解更多信息 [96][98] 问题: RevuForge的2000万美元收入中，第四季度患者的 refill 动态和第一季度新患者启动的占比，以及第四季度治疗患者的中位治疗持续时间 - 目前数据集较新，refill和新患者启动情况都在增加，refill率良好；中位治疗持续时间数据需时间成熟，目前数据显示患者依从性良好 [102][103][106] 问题: Nyktymvo新患者启动的月趋势，大于1250次输注中新增患者的比例，以及refill率情况 - 目前产品推出仅几个月，主要是新患者，随着时间推移，将看到真实的运行率，目前产品接受度良好 [113][114][116] 问题: RevuForge不同SKU的相对比例，以及Nyktymvo幻灯片中1250次输注的时间和性质 - 暂不提供具体SKU比例，多数处方为110mg和160mg；1250次输注数据截至3月，为输注次数而非独特患者数 [121][124] 问题: RevuForge的总可寻址市场是否准确，以及移植后使用是否可通过当前J代码报销 - 市场可能大于目前估计的2000名患者，需观察后续发展；有证据表明移植后维持治疗药物可报销，预计RevuForge也将如此 [130][131][132] 问题: 针对突变MPM1的sNDA疗效分析的数据集大小 - 提交给FDA的sNDA中，疗效可评估患者为77名，但最终分析数据集尚不确定 [133][134] 问题: RevuForge的sNDA是否能在5月19日的NCCN指南会议上提交，以及是否可能临时召开委员会会议 - 不确定能否赶上5月19日会议，但预计短期内有机会被纳入指南，指南委员会可能会为重要新药临时召开会议 [139][140][141]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度，RevuForge净收入2000万美元，Nyktymvo净收入1360万美元，两者合计净销售额3400万美元 [6] - 截至3月31日，公司现金及等价物为6.021亿美元 [7] - 本季度公司在Nyktymvo的净商业亏损份额为20万美元，预计其将迅速转为正向收入贡献 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 RevuForge业务线 - 2月RevuForge全面推出的第一个完整季度，净收入达2000万美元 [6][13] - 截至3月，44%的一级和二级高优先级客户下单，高于2月的三分之一，且这一比例在第二季度持续增长 [15] - 截至3月，下单客户中三分之二已多次下单 [17] - 截至3月，约72%的管理式医疗人群有正式的医保覆盖政策，高于2月的53% [18] Nyktymvo业务线 - 1月下旬与Insight在美国推出Nyktymvo，前两个月Insight报告的净产品收入为1360万美元 [23] - 截至3月，估计已进行超过1250次Nyktymvo输注，约95%的顶级客户和超过70%的骨髓移植中心已下单 [24] 各个市场数据和关键指标变化 RevuForge市场 - 目前RevuForge的适应症可针对美国约2000名复发或难治性急性白血病伴KNT2A易位的患者，市场机会约7.5亿美元 [20] Nyktymvo市场 - 目前Nyktymvo的适应症可针对美国6500名需要三线或更多线治疗的慢性移植物抗宿主病患者，总潜在市场规模为15 - 20亿美元 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进RevuForge和Nyktymvo两款产品的商业化，同时推进临床开发计划，将产品拓展到更多重要患者群体 [5][27] - 公司专注于确保每个合适的患者都能获得药物，与所有关键利益相关者合作，为患者和临床医生提供一流的体验，以建立长期竞争优势 [22] - 公司在Menin抑制领域处于领先地位，有望在多个方面实现“首个”突破，如RevuForge有望成为首个被纳入复发或难治性突变MPM1 AML临床指南的Menin抑制剂，首个获得FDA批准用于该适应症的药物，以及首个在一线治疗中获批的Menin抑制剂 [10][11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司作为商业公司取得了出色进展，拥有两款具有数十亿美元潜力的低风险药物，以及执行这些机会的资金、战略和人才，有望实现长期成功 [41] - 公司对RevuForge和Nyktymvo的市场表现充满信心，认为它们具有巨大的商业机会，且随着市场渗透和适应症扩展，未来增长潜力显著 [6][20][23][25] 其他重要信息 - 4月公司向FDA提交了RevuForge用于治疗复发或难治性突变NPM1 AML的补充新药申请（sNDA），寻求优先审评 [8] - 第一季度启动了EVOLVE - 2试验，这是首个Menin抑制剂的关键一线试验，将修改试验方案和分析计划，纳入完全缓解和总生存期作为双重主要终点 [7][28] - 计划启动两项Revumenib与强化化疗联合使用的随机安慰剂对照试验，分别针对MPM1突变和KAM2A重排的新诊断适合强化化疗的患者 [31] - 与Insight正在推进Axitelimab的多项重要试验，包括两项在新诊断慢性GVHD患者中与标准治疗联合使用的试验，以及一项在特发性肺纤维化（IPF）中的II期安慰剂对照试验 [33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: RevuForge的重复处方者情况如何，是否集中在某些中心 - 约44%的一级和二级客户已下单，其中约80%已多次下单，业务约三分之二来自该群体，但使用情况也广泛存在于一级和二级之外的客户，用户基础在不断增长 [46][47] 问题2: 接受RevuForge治疗的患者接受移植的情况，以及是否用于维持治疗及未来趋势 - 目前信息多为轶事，已知医生会将患者送去移植，预计患者移植后会重新使用RevuForge进行维持治疗，但目前评论还为时尚早 [53][54] 问题3: RevuForge在第一季度新患者增加的月趋势，以及免费药物率情况及未来预期 - 暂不提供具体数据，数据集尚在成熟中，从第四季度到第一季度净销售额有良好增长，患者群体在扩大，部分患者已进行多次 refill。免费药物率目前处于个位数，因医保覆盖改善和执行有效，处于通常上市两到三年后的水平，预计会保持低水平 [58][60][63] 问题4: GVHD的趋势，特别是亚组情况 - 目前数据为部分季度数据，还无法提供相关信息，团队正在收集真实世界证据 [69][70] 问题5: MSSPRC的后续信号要求 - 持续关注患者情况，试验仍在进行中，正在寻找疾病稳定一段时间的信号，计划在今年晚些时候跟进 [73] 问题6: RevuForge在MPM1患者中的非标签使用贡献程度，以及EVOLVE试验设计变更对试验完成时间的影响和FIT患者群体试验的反馈 - 目前第一季度主要是标签内KMT2A患者使用，有医生报告为MPM1患者开药，但占比小。EVOLVE试验设计变更无影响，有望成为首个一线获批的MEND抑制剂。FIT患者群体试验进展积极，但暂不评论与监管机构的互动 [78][80][82] 问题7: EVOLVE - 2试验的样本量计算情况 - 试验计划招募约415名患者，基于NPM1人群进行样本量计算，但未公开具体统计数据 [85][86] 问题8: 为何针对MPM1和KMT2A患者在FIT研究中采用两项单独试验，以及RevuForge在移植患者中的使用情况 - 因患者群体不同，试验设计旨在为两个群体实现最佳结果。目前不清楚移植患者是否达到CRCRH，这取决于医生决策，后续会了解更多信息 [89][91] 问题9: RevuForge的2000万美元收入中，第四季度患者的 refill 动态和新患者启动的占比，以及第四季度治疗患者的中位治疗持续时间 - 目前数据集较新，refill和新患者启动情况都在增长，有患者已进行第四次refill，新患者数量逐月稳定增加。中位治疗持续时间数据需时间成熟，目前从合规性数据来看情况良好，预计几个季度后能给出明确答案 [94][95][99] 问题10: Nyktymvo新患者启动的月趋势，超过1250次输注中新增患者的比例，以及refill率情况 - 目前数据为估计值，主要是新患者，因有一些积压需求。已激活国内大部分重要中心，患者需求高，药物接受度好，预计再过一个季度及以后能看到真实运行率 [105][106][108] 问题11: RevuForge不同规格（25mg、110mg、160mg）的SKU拆分情况，以及Nyktymvo 1250次输注的时间范围和是否为独特患者 - 暂不提供具体拆分数据，多数处方为110mg和160mg规格，25mg规格3月推出。1250次输注数据截至3月，是输注次数而非独特患者数量，不清楚新患者与持续患者的比例 [113][116] 问题12: RevuForge的总潜在市场是否准确，以及移植后使用是否在当前J代码下报销 - 总潜在市场可能大于目前估计的2000名患者，随着市场发展可能会有更多患者被纳入治疗。有证据表明其他药物移植后维持治疗可报销，预计RevuForge移植后维持治疗也会被普遍报销 [123][124][125] 问题13: 针对突变MPM1的sNDA疗效分析是否基于77名患者 - 已向FDA提交所有数据，包括77名疗效可评估患者的数据，但无法确定最终FDA分析和纳入的数据集 [127] 问题14: 是否能在5月19日NCCN指南会议前提交出版物，若不能是否有委员会临时会议的可能性 - 不确定能否赶上5月19日的指南审查，对此持乐观态度。指南委员会有召开临时会议的先例，预计今年内RevuForge将相对快速地被纳入指南 [131][132]

业绩总结 - 2025年第一季度，Revuforj的净收入为2000万美元[3] - 2025年第一季度，Niktimvo的净收入为1360万美元[16] - 2025年第一季度，净亏损为8480万美元，较2024年同期的7240万美元有所增加[24] 现金流与费用 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为6.021亿美元[24] - 2025年第一季度，研发费用为6160万美元，较2024年同期的5650万美元有所增加[24] - 2025年第一季度，销售、一般和行政费用为4100万美元，较2024年同期的2300万美元显著增加[24] - 2025年第二季度，预计研发费用将在7000万至7500万美元之间[24] - 2025年全年，预计研发和销售、一般及行政费用总和将在4.35亿至4.15亿美元之间[24] 市场机会 - Revuforj的市场机会预计为7.5亿美元，针对约2000名R/R急性白血病患者[13] - Niktimvo的市场机会预计为15亿至20亿美元，针对约6500名目前接受治疗的3L+患者[20]

财务数据关键指标变化 - 公司2025年第一季度净亏损8480万美元，2024年同期为7240万美元[79] - 截至2025年3月31日，公司累计赤字达13亿美元，现金及投资总额为6.021亿美元[79] - 公司2025年第一季度产品净收入为2004.2万美元，主要来自Revuforj的销售[105][106] - 运营净亏损扩大至8375.7万美元，同比增加424.3万美元[105] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损达13亿美元[131] - 2025年3月31日，公司现金及现金等价物为1.54亿美元，短期和长期投资为4.481亿美元[133] 收入和利润 - Revuforj在2025年第一季度实现净收入2000万美元，为美国上市后首个完整季度表现[80] - Niktimvo在2025年第一季度实现净收入1360万美元，为美国上市后首个不完整季度表现[83] - 公司2025年第一季度产品净收入为2004.2万美元，主要来自Revuforj的销售[105][106] 成本和费用 - 研发费用同比增长514.4万美元至6163.6万美元，主要因axatilimab相关成本增加1411万美元（含UCB的1000万美元里程碑付款）[109][115] - 销售及行政费用同比激增1800.9万美元至4103.1万美元，主要由于Revuforj和Niktimvo商业化相关支出增加[110][116] - Revumenib相关研发成本减少1063.6万美元，主要因2024年支付给AbbVie的800万美元里程碑费用未重复发生[115] 业务线表现 - 截至2025年3月底，Revuforj在72%的医保覆盖人群中获得政策支持（2月底为53%）[80] - 截至2025年3月底，95%的核心账户和70%的骨髓移植中心已订购Niktimvo[83] - BEAT AML试验显示100%总体缓解率（37/37）和95%复合完全缓解率（35/37）[83] - SAVE试验显示82%总体缓解率（27/33）和48%完全缓解率（16/33）[83] - INTERCEPT试验中54%患者（6/11）实现微小残留病灶减少，36%（4/11）达到阴性[83] 管理层讨论和指引 - 公司计划2025年下半年启动多项revumenib联合标准疗法的新诊断白血病试验[83] - 公司预计未来几年将继续产生重大亏损[131] - 公司预计研发和销售、一般及行政费用将继续增加[131] - 公司认为现有资金及合作收入足以满足近期现金需求[131] - 公司未从通胀和价格变动中受到显著影响[134] 现金流和融资 - 季度现金净流出9016万美元，主要因运营现金流出增加至9516.2万美元[117][118] - 投资活动产生净现金流入9414.2万美元，源于10.47亿美元证券到期赎回[119] - 公司与Royalty Pharma达成协议，获得3.5亿美元预付款转让Niktimvo在美国市场13.8%的销售分成权[122] - 2023年ATM计划剩余可用额度为1.579亿美元[132] - 2023年ATM计划总发行额度为2亿美元[132] - 2025年3月31日，公司未在2023年ATM计划下出售任何普通股[132] 其他财务数据 - 应付账款中90万美元将在12个月内到期[128] - 利率立即变动100个基点不会对现金等价物及投资的公允价值产生重大影响[133] - 公司持有现金及投资组合可覆盖短期运营需求，但未实现稳定盈利[124][127]

产品销售数据 - 2025年第一季度Revuforj和Niktimvo净销售额合计3400万美元[3] - 2025年第一季度Revuforj净收入2000万美元，Niktimvo净收入1360万美元[4] - 2025年第一季度Niktimvo净商业亏损，公司分担合作亏损20万美元[10] - 2025年第一季度产品收入为2004.2万美元，2024年同期无产品收入[34] 公司财务状况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和长短投资共6.021亿美元，流通普通股和预融资认股权证8630万股[9] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物、短期和长期投资为6.02135亿美元，较2024年12月31日的6.92404亿美元有所下降[32] - 2025年3月31日，公司总资产为6.40707亿美元，较2024年12月31日的7.24816亿美元减少[32] - 2025年3月31日，公司总负债为4.25648亿美元，较2024年12月31日的4.36692亿美元略有下降[32] - 2025年3月31日，公司总股东权益为2.15059亿美元，较2024年12月31日的2.88124亿美元减少[32] - 截至2025年3月31日，公司普通股流通股数为8604.7032万股，较2024年12月31日的8569.4443万股有所增加[32] 费用数据 - 2025年第一季度研发费用从去年同期5650万美元增至6160万美元[12] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用从去年同期2300万美元增至4100万美元[13] - 2025年第二季度预计研发费用7000 - 7500万美元，研发加销售、一般和行政总费用1.1 - 1.15亿美元[15] - 2025年全年预计研发费用2.6 - 2.8亿美元，研发加销售、一般和行政总费用4.15 - 4.35亿美元[15] - 2025年第一季度总运营费用为1.03799亿美元，高于2024年同期的7951.4万美元[34] 亏损数据 - 2025年第一季度公司净亏损8480万美元，合每股0.98美元，去年同期净亏损7240万美元，合每股0.85美元[14] - 2025年第一季度运营亏损为8375.7万美元，2024年同期为7951.4万美元[34] - 2025年第一季度净亏损为8484.6万美元，2024年同期为7240万美元[34] - 2025年第一季度基本和摊薄后普通股股东每股净亏损均为0.98美元，2024年同期为0.85美元[34] 试验数据 - BEAT AML试验更新数据显示总缓解率100%（37/37），复合完全缓解率95%（35/37）[5]

核心观点 - Syndax Pharmaceuticals报告2025年第一季度财务业绩和业务进展 核心产品Revuforj和Niktimvo合计产生3400万美元净销售额 显示商业化执行力和临床优势[2][3] - 公司提交revumenib治疗R/R mNPM1 AML的补充新药申请(sNDA) 并启动revumenib联合ven/aza治疗mNPM1和KMT2Ar AML的关键前线试验[1][3] - 公司拥有6.021亿美元现金及投资 预计可支撑至实现盈利[1][14] 产品表现 Revuforj® (revumenib) - 2025年第一季度实现2000万美元净收入 为美国上市后首个完整季度的销售表现[1][4] - 2024年11月在美国上市 用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病[4] - 2025年4月向FDA提交sNDA 寻求优先审评revumenib治疗R/R mNPM1 AML 采用RTOR程序加速审评[4] - 启动EVOLVE-2试验 评估revumenib联合ven/aza治疗新诊断mNPM1或KMT2Ar AML患者[4] - BEAT AML试验显示100%总体缓解率(ORR)和95%复合完全缓解率(CRc)[4] Niktimvo™ (axatilimab-csfr) - 合作伙伴Incyte报告2025年第一季度1360万美元净收入 为美国上市后首个不完整季度的销售表现[1][7] - 2025年1月在美国上市 用于治疗慢性移植物抗宿主病(GVHD)[7][8] - 正在进行两项前线联合治疗慢性GVHD的试验 包括与ruxolitinib的2期试验和与皮质类固醇的3期试验[8] - MAXPIRe试验评估axatilimab治疗特发性肺纤维化(IPF) 预计2025年完成入组[8] 财务表现 - 截至2025年3月31日 公司拥有6.021亿美元现金及投资[7][14] - 2025年第一季度研发支出6160万美元 同比增长主要来自axatilimab相关成本和1000万美元里程碑付款[10] - 2025年第一季度销售及管理费用4100万美元 同比增长主要来自Revuforj商业化支持[11] - 2025年第一季度净亏损8480万美元 每股亏损0.98美元[12] - 预计2025年全年研发支出2.6-2.8亿美元 总运营支出4.15-4.35亿美元[13] 研发进展 - 提交AUGMENT-101试验数据用于发表 显示revumenib在R/R mNPM1 AML中的积极数据[4] - SAVE试验显示82%ORR和48%CR/CRh率 正在入组新诊断患者队列[5] - INTERCEPT试验显示54%患者实现MRD降低 36%达到MRD阴性[8] - 计划2025年下半年启动revumenib联合强化化疗方案的新试验[8] - 正在评估revumenib治疗R/R MSS结直肠癌的概念验证试验[8]

公司财务与业务更新 - Syndax Pharmaceuticals将于2025年5月5日公布2025年第一季度财务业绩并提供业务更新 [1] - 管理层将在美东时间2025年5月5日下午4:30举行电话会议和网络直播讨论财务结果和业务进展 [2] - 网络直播和幻灯片可通过公司官网投资者页面的“活动与演示”栏目访问或通过指定会议ID及拨号号码参与 [2] - 会议重播将在电话会议结束后24小时内上线并保留90天 [2] 公司背景与产品管线 - Syndax Pharmaceuticals是一家商业化阶段的生物制药公司专注于创新癌症疗法的研发 [3] - 核心管线包括FDA批准的menin抑制剂Revuforj®（revumenib）和CSF-1受体阻断单抗Niktimvo™（axatilimab-csfr） [3] - 公司正在开展多项临床试验以挖掘管线潜力覆盖癌症治疗全周期 [3] 联系方式 - 投资者关系联系人Sharon Klahre邮箱sklahre@syndaxcom电话7816849827 [4]

NEW YORK, April 02, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ:SNDX), a commercial-stage biopharmaceutical company developing an innovative pipeline of cancer therapies, today announced that Michael A. Metzger, Chief Executive Officer of Syndax, as well as members of the Syndax management team, will participate in a fireside chat at the Stifel 2025 Virtual Targeted Oncology Forum on Wednesday, April 9, 2025, at 10:30 a.m. ET. A live webcast of the fireside chat will be available in the Investor ...