公司评级与价格目标 - 美国银行将梯瓦制药工业有限公司的目标价从38美元上调至42美元 并维持买入评级 此次更新是其第一季度大型制药公司及中小型生物制药公司研究预览的一部分 [1] 监管审批进展 - 公司针对Xolair的拟议生物类似药oromalizumab的申请已获美国FDA和欧洲药品管理局受理审评 提交的申请包括生物制品许可申请和上市许可申请 涵盖参考产品的所有已批准适应症 包括中重度持续性过敏性哮喘 [2] - 公司获得FDA批准其Prolia的生物类似药Ponlimsi 该批准涵盖参考产品的所有适应症 包括治疗骨折高风险绝经后妇女的骨质疏松症 数据表明其具有可比的有效性、安全性和免疫原性 [3] 公司业务概况 - 公司是一家在全球范围内开发及销售仿制药和生物制药的医药企业 [4]

行业前景与市场预测 - 生成式人工智能被亚马逊首席执行官描述为“一生一次”的技术，正在被用于重塑客户体验 [1] - 埃隆·马斯克预测，到2040年人形机器人数量将至少达到100亿台，每台价格在20,000至25,000美元之间 [1] - 根据上述预测，该技术到2040年的潜在市场价值可能达到250万亿美元，这相当于重塑全球经济生态系统的浪潮 [2] - 即使250万亿美元的数字显得雄心勃勃，普华永道和麦肯锡等主要机构仍认为人工智能将释放数万亿美元的潜力 [3] - 这项技术突破正在重新定义人类工作、学习和创造的方式，并已引发对冲基金和顶级投资者的狂热关注 [4] - 比尔·盖茨将人工智能视为其“一生中最大的技术进步”，认为其变革性超过互联网或个人电脑，能改善医疗、教育并应对气候变化 [8] - 拉里·埃里森正通过甲骨文公司斥资数十亿美元购买英伟达芯片，并与Cohere合作，将生成式AI嵌入甲骨文的云服务和应用程序中 [8] - 沃伦·巴菲特认为这项突破可能产生“巨大的有益社会影响” [8] 投资机会与竞争格局 - 当前的投资狂热不仅限于特斯拉、英伟达、Alphabet和微软等巨头，更大的机会被认为存在于其他地方 [6] - 真正的关键是一家规模小得多、未被充分关注的公司，该公司正在默默改进使整个AI革命成为可能的关键技术 [6] - 有观点认为，这家公司拥有开启250万亿美元革命的关键，其超低成本的AI技术应引起竞争对手的担忧 [4] - 硅谷内部人士和华尔街资深人士的信息显示，这家公司的重要性正日益凸显 [6] 市场估值对比 - 根据预测，到2040年AI技术250万亿美元的总价值，粗略相当于175个特斯拉、107个亚马逊、140个Meta、84个谷歌、65个微软以及55个英伟达的市值总和 [7]

公司新闻与产品进展 - 2024年3月30日，梯瓦制药（Teva Pharmaceutical Industries Limited）宣布其生物类似药Ponlimsi获得美国FDA批准，该药是Prolia的生物类似药，用于治疗骨折高风险绝经后妇女的骨质疏松症，批准基于证明其与原研药在疗效、安全性和免疫原性上具有可比性的数据，这标志着其生物类似药战略的重要里程碑，并扩大了其复杂仿制药和专业产品的组合 [1] 分析师观点与公司战略 - 2024年3月4日，Piper Sandler在与管理层交流后，将梯瓦制药的目标价从40美元上调至41美元，并维持“增持”评级，该机构强调对梯瓦长期增长轨迹的信心日益增强，驱动力包括对创新研发的关注、在神经科学和免疫学领域的扩张以及生物类似药业务的持续进展 [2] - 分析师同时指出，公司现金生成能力的改善和纪律严明的资本配置，预计将支持其资产负债表进一步强化，并可能带来估值倍数的扩张 [2] 公司概况与投资前景 - 梯瓦制药是一家总部位于以色列特拉维夫的全球仿制药和专业制药领域领导者，公司历史可追溯至1901年，业务遍及广泛的治疗领域，并利用其在仿制药和创新药物方面的规模和专业知识 [3] - 随着其生物类似药产品管线势头增强以及财务基本面改善，公司已做好实现持续增长的准备，这支持了一个具有显著上行潜力的引人注目的投资案例 [3]

市场与基金表现 - 2025年第四季度，标普500总回报指数(美元)上涨2.65%，全年实现17.9%的显著涨幅 [1] - TCW相对价值中盘基金的I类份额在第四季度回报率为4.54%，跑赢了回报率为1.42%的罗素中盘价值指数基准 [1] - 人工智能行业在特朗普关税宣布后持续繁荣，尽管存在令人担忧的指标让人联想到互联网泡沫，但相关公司凭借技术进步、强劲的财务数据和合理的估值表现突出 [1] - 展望未来，股票市场预计将对政策变化和财报保持高度敏感，估值将维持在历史高位附近 [1] 梯瓦制药公司表现与持仓 - 梯瓦制药是TCW相对价值中盘基金2025年第四季度的主要贡献者之一 [2] - 截至2026年4月6日，梯瓦制药股价收于29.82美元，其一个月回报率为-5.39%，但过去52周股价上涨了119.43%，市值为355.8亿美元 [2] - 在ClearBridge Select Strategy的投资组合中，梯瓦制药是2025年第四季度表现最佳的股票之一，贡献了2.17%的回报 [3] - 截至2025年第四季度末，共有60只对冲基金投资组合持有梯瓦制药，持仓数量与前一季度持平 [4] 梯瓦制药公司战略与前景 - 梯瓦制药在本季度实现了强劲增长，因其持续向品牌药进行战略转型，并强调将中枢神经系统和免疫学作为核心治疗支柱 [3] - 公司的去杠杆化努力预计将在2027年前降低融资费用，从而支持长期盈利能力 [3] - 梯瓦制药被列为对冲基金正在买入的小盘医疗保健股之一 [5]

文章核心观点 本周生物技术行业动态活跃，涵盖美国、欧盟和中国的多项监管审批、重大并购交易以及跨治疗领域的关键临床试验结果，包括积极数据和未达预期目标 [1] 监管审批与拒绝 美国食品药品监督管理局批准 - ARS Pharmaceuticals 的 Neffy 鼻喷雾剂获得美国食品药品监督管理局批准更新标签，取消年龄限制，可用于体重33磅及以上所有人群的1型过敏反应紧急治疗 [2] - 诺和诺德获得美国食品药品监督管理局批准 Awiqli，这是首个用于2型糖尿病成人的每周一次基础胰岛素，其重新提交的申请专注于2型糖尿病，并得到涉及2,680名成人的ONWARD 3a期项目支持 [4][5] - 鲁宾制药获得美国食品药品监督管理局暂时批准其仿制 Sugammadex 注射液，该产品是默克 Bridion 的治疗等效药物，可在原研药专利到期后上市 [6][7] - 梯瓦制药获得美国食品药品监督管理局批准其普罗利亚生物类似药 PONLIMSI，同时其 Xolair 生物类似药候选药物也已获美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局受理审评 [8] - 百健获得美国食品药品监督管理局批准其用于脊髓性肌萎缩症的高剂量 SPINRAZA 方案，该方案将在美国于数周内推出 [13] 欧盟批准 - 拜耳获得欧盟委员会批准扩大 Kerendia 的适应症，用于治疗左心室射血分数≥40%的有症状心力衰竭成人患者，该决定得到3期 FINEARTS-HF 阳性结果支持 [10] 中国批准 - 葛兰素史克宣布其 Exdensur 获得中国国家药品监督管理局批准，作为12岁及以上严重嗜酸性粒细胞表型哮喘患者的附加维持治疗，该决定得到3期 SWIFT-1 和 SWIFT-2 阳性数据支持 [11] 并购交易 - 礼来公司将以约63亿美元现金及15亿美元或有价值权交易收购 Centessa Pharmaceuticals，礼来将以每股38.00美元现金收购 Centessa 全部已发行及将发行股本，并获得一个不可转让的或有价值权，总对价最高可达每股47.00美元，交易预计于2026年第三季度完成 [15][16][17] - 百健公司同意以每股41.00美元现金收购 Apellis Pharmaceuticals 全部流通股，前期股权价值约56亿美元，此外 Apellis 股东将获得一个与 SYFOVRE 未来全球净销售额里程碑挂钩的不可转让或有价值权，交易预计于2026年第二季度完成，预计将增强百健近期及长期收入增长，EMPAVELI 和 SYFOVRE 在2025年合计净销售额预计为6.89亿美元，并预计至少到2028年将以中高双位数增长率增长 [18][19][20] - Aurinia Pharmaceuticals 宣布达成最终合并协议，将以每股6.955美元现金和一个不可转让或有价值权收购 Kezar Life Sciences，交易预计于2026年第二季度完成 [20][21] 临床试验进展与挫折 积极数据 - 武田制药公布其下一代高选择性口服 TYK2 抑制剂 Zasocitinib 在两项治疗中重度斑块状银屑病成人的关键3期研究新数据，结果显示约70%的患者在治疗16周时达到皮肤完全或几乎完全清除，公司计划于2026年提交新药申请 [22][23] - Arcutis Biotherapeutics 公布其 ZORYVE 乳膏在治疗3个月至24个月以下轻中度特应性皮炎婴儿的 INTEGUMENT-INFANT 2期试验新阳性数据，在完成4周治疗的96名患者中，34.4%达到验证研究者整体评估-特应性皮炎成功，公司计划于2026年第二季度提交新药申请 [24][25] - Connect Biopharma 公布其单克隆抗体 Rademikibart 在哮喘或慢性阻塞性肺疾病患者中的1期临床药理学研究阳性数据，许多患者在给药后15分钟即出现肺功能快速改善，同时公布其合作伙伴先声药业在中国进行的治疗特应性皮炎的3期 RADIANT-AD 研究52周结果，Rademikibart 在所有关键终点均显示出快速且持久的疗效，其中96.6%达到 EASI-75，87.1%达到 IGA 0/1，85.3%达到 EASI-90 [26][27][28] - 诺华公布其3期 APPLAUSE IgA 肾病研究最终两年结果，显示 Fabhalta 与安慰剂相比将肾功能下降减缓了49.3%，接受 Fabhalta 治疗的患者平均每年估算肾小球滤过率下降为 -3.10 mL/min/1.73 m²/y，而安慰剂组为 -6.12 mL/min/1.73 m²/y [29][30] - Viridian Therapeutics 公布其3期 REVEAL-1 试验积极顶线结果，显示其半衰期延长的单克隆抗体 Elegrobart 在治疗活动性甲状腺眼病患者中达到了主要终点，每4周给药组眼球突出缓解率为54%，每8周给药组为63%，安慰剂组为18%，该疗法在复视改善方面也产生显著效果，51%患者达到完全缓解，安慰剂组为16% [31] - MAIA Biotechnology 公布其正在进行的2期 THIO-101 试验重要里程碑，有8名非小细胞肺癌患者在接受其研究性疗法序列治疗后存活超过两年 [33] 未达目标 - Immunovant 宣布其 Batoclimab 在甲状腺眼病中的两项3期研究均未达到主要终点，研究未达到第24周时眼球突出缓解率≥2毫米的主要终点 [34][35]

公司核心动态 - 美国食品药品监督管理局批准了梯瓦制药的生物类似药Ponlimsi 该药是安进公司重磅药物Prolia的生物类似药 用于治疗多种骨骼疾病 [1] - 美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局分别受理了梯瓦制药针对诺华公司Xolair的生物类似药候选产品的生物制品许可申请和上市许可申请 [8][9] - 公司计划到2027年将其生物类似药业务增长4亿美元 并预计其全球仿制药业务将因复杂仿制药和新生物类似药的推出而改善 [8][12][13] 获批产品详情 - Ponlimsi获批的适应症与Prolia完全相同 包括治疗骨折高风险男性和绝经后妇女的骨质疏松症 糖皮质激素诱导的骨质疏松症 以及改善特定类型前列腺癌或乳腺癌患者的骨量 [2] - 针对Xolair的生物类似药申请涵盖了其在美国和欧盟所有已批准的适应症 包括中重度持续性过敏性哮喘 慢性鼻窦炎伴鼻息肉 慢性自发性荨麻疹 在美国还包括IgE介导的食物过敏 [10] - Ponlimsi的获批基于总体证据 显示其与Prolia在疗效、安全性和免疫反应方面相似 Xolair生物类似药的申请也得到类似全面数据包的支持 [1][11] 市场与财务影响 - Prolia在2025年销售额为44亿美元 占安进公司总产品销售额的13% [3] - 诺华的Xolair在2025年销售额为17亿美元 [11] - 公司预计其全球仿制药业务在2025年与2024年持平后 2026年将以低个位数范围增长 [12][13] 公司业务表现与前景 - 公司拥有良好的生物类似药产品线 其美国仿制药/生物类似药业务目前看来稳定 [12] - 公司预计未来全球仿制药业务将改善 驱动力包括美国复杂仿制药上市 美国以外市场的几种仿制药上市以及新的生物类似药上市 [12] - 年初至今 梯瓦股价下跌9.2% 而行业下跌8.7% [5]

股市整体表现 - 特拉维夫证券交易所主要股指全线下跌 其中TA-35指数下跌1.89%至4022.57点 TA-125指数下跌1.98%至3941.78点 BlueTech全球指数下跌1.52%至659.59点 [1] - 公司债券市场亦走弱 全债券公司债券指数下跌0.16%至419.30点 [1] - 市场总成交额较高 股票成交额达74.9亿新谢克尔 债券成交额达116.6亿新谢克尔 [1] 外汇市场动态 - 新谢克尔对主要货币汇率走弱 新谢克尔兑美元代表汇率上涨0.667%至3.170新谢克尔/美元 新谢克尔兑欧元代表汇率上涨0.389%至3.642新谢克尔/欧元 [2] 金融板块个股表现 - 银行股普遍大幅下跌领跌市场 Leumi银行下跌4.09%且成交额居市场之首 Hapoalim银行下跌4.53% 以色列第一国际银行下跌4.70% 为TA-35指数中跌幅最大个股 Mizrahi Tefahot银行下跌2.23% Israel Discount银行下跌2.70% [3] 科技与工业板块个股表现 - 主要科技与工业公司股价多数下跌 Tower半导体下跌2.05% Elbit Systems下跌2% Next Vision下跌2.32% [4] - 制药巨头Teva股价下跌1.30% [4] 材料与能源板块个股表现 - 部分材料与能源公司股价逆市上涨 ICL股价上涨3.07% 为TA-35指数中涨幅最大个股 Ormat Technologies上涨2.65% Delek Group上涨0.96% [4]

公司核心进展 - 梯瓦制药宣布其生物类似药产品组合取得三项重要里程碑，包括PONLIMSI获得美国FDA批准，以及针对Xolair的候选生物类似药申请被美国FDA和欧洲EMA受理，这体现了其“转向增长”战略的持续动力 [1] - 公司生物类似药研发引擎展示了其深度和成熟度，通过结合内部专业知识和战略合作，正在建立一个具有高度竞争力的产品组合 [2] - 这些里程碑展示了公司在生物类似药领域的专业能力，是其转型为拥有广泛生物类似药产品组合的领先生物制药公司的重要一步 [7] 产品PONLIMSI (denosumab-adet) 获批详情 - 美国FDA已批准PONLIMSI作为Prolia®（地舒单抗）的生物类似药，该批准基于证明其与参照药在疗效、安全性和免疫原性方面相似的分析和临床数据 [2] - PONLIMSI获得了参照药Prolia®的所有适应症批准，包括治疗骨折高风险绝经后妇女骨质疏松症、增加骨折高风险男性骨质疏松症患者的骨量等 [2] - 欧洲药品管理局已于2025年11月授予了梯瓦的地舒单抗生物类似药候选产品PONLIMSI上市许可 [3] 产品Xolair (omalizumab) 候选生物类似药进展 - 针对Xolair®（奥马珠单抗）的候选生物类似药，其生物制品许可申请已获美国FDA受理，上市许可申请已获欧盟EMA受理 [4] - 该申请涵盖了参照药Xolair®的所有已批准适应症，包括中重度（美国）/重度（欧盟）持续性过敏性哮喘（6岁以上）、伴鼻息肉的慢性鼻窦炎（18岁以上成人）、慢性自发性荨麻疹（12岁以上）以及在美国的IgE介导的食物过敏（1岁以上） [4] - 该候选产品是一种靶向IgE的人源化单克隆抗体，目前仍处于研究阶段，尚未在任何国家获得监管批准 [37] 公司战略与定位 - 公司拥有强大的早期研发管线及一系列推进中的项目，在满足患者需求和推动长期增长方面具有显著潜力 [2] - 梯瓦制药正在转型为一家领先的创新生物制药公司，其基础是世界级的仿制药业务，公司在神经科学和免疫学领域创新，并在全球范围内提供复杂的仿制药、生物类似药和药房品牌产品 [42] - 公司致力于通过扩大创新和生物类似药管线，并通过自主研发或业务发展实现盈利性商业化，来成功执行其“转向增长”战略 [43]

公司战略转型 - 公司正在执行“转向增长”战略，从传统仿制药制造商转型为高利润的创新生物制药公司 [2] - 公司的增长日益由其创新产品组合驱动，特别是三大核心品牌药Austedo、Ajovy和Uzedy [3] - 创新药物在公司战略中扮演核心角色，同时公司继续稳定其全球仿制药业务，该业务收入约94亿美元 [4] 财务表现与展望 - 2025年全年收入为173亿美元，同比增长5%，连续第三年实现收入增长 [2] - 2025年调整后息税折旧摊销前利润为53亿美元，同比增长12%；非公认会计准则每股收益为2.93美元，同比增长19%；自由现金流为24亿美元 [5] - 预计2026年为过渡年，因仿制药Revlimid侵蚀带来11亿美元的不利影响，收入指引为164亿至168亿美元 [6] - 公司资产负债表显著改善，净债务降至133亿美元，净债务与EBITDA比率降至2.5倍，目标是在2027年降至2.0倍 [5] 核心产品增长 - 三大核心品牌药Austedo、Ajovy和Uzedy的季度合并收入首次超过10亿美元 [3] - Austedo是主要增长引擎，2025年销售额达22.6亿美元，同比增长34% [3] - Ajovy全球收入达6.73亿美元，同比增长30%；Uzedy收入达1.91亿美元，同比增长63% [4] 运营效率与未来潜力 - “Teva转型”计划旨在到2027年实现7亿美元的成本节约，目前已完成约20% [5] - 公司后期研发管线预计峰值销售潜力超过100亿美元，加上创新产品组合的持续扩张，将推动公司到本十年末实现持续的中个位数增长 [7] - 随着杠杆率下降和自由现金流增强，市场开始认识到其业务结构变化的价值，公司被视为具有巨大上行潜力的生物制药转型股 [7]

报告行业投资评级 - 报告未明确给出整体行业投资评级 [1][2][3] 报告的核心观点 - 全球生物医药行业在2026年3月初呈现高度活跃态势，产业合作与融资并购密集落地，国产创新药大额出海授权常态化 [4][10] - 临床研发在代谢、肿瘤、免疫等领域取得多项积极进展，特别是减重/代谢和实体瘤治疗方向成果显著 [5][6][7][8][9] - AI技术深度赋能新药研发成为明确趋势，获得资本市场高度认可 [5][10][13] - 核药、T细胞衔接器等新兴治疗模式受到资本热捧 [10][11][12][15] - 全球医药监管体系持续优化，中国监管加速与国际接轨，美国FDA在加速审评的同时强化对基因疗法等前沿领域的安全监管 [19][20][21][22][23][24] 根据相关目录分别进行总结 01 全球生物医药行业动态 - **资本市场活跃**：产业合作与融资并购密集，包括德琪医药最高11.8亿美元授权优时比、中国生物制药最高15.3亿美元授权赛诺菲、齐鲁制药与爱科百发最高4.7亿元合作等重大交易 [4] - **融资事件频发**：Candid通过合并上市完成5.05亿美元融资，质肽生物完成超5亿元C轮融资，新码生物完成6.29亿元C轮融资，莱芒生物、易慕峰各获近2亿元融资，深度智耀三个月累计融资1.5亿美元，黑石4亿美元押注梯瓦制药 [4][10] - **临床进展积极**：罗氏Fenebrutinib治疗多发性硬化症III期年复发率降低51%，Petrelintide治疗肥胖II期42周体重最高降10.7%；康方生物卡度尼利治疗宫颈癌II期完全缓解患者24个月OS率达100%；翰森制药奥莱泊肽治疗肥胖III期体重最高降19.3% [5][6] - **行业战略调整**：药企资本化提速，如五和博澳冲刺港交所，新码生物拟被浙江医药分拆赴港上市；研发模式升级，多家企业加码核心技术平台，AI赋能新药研发成趋势 [5] 02 全球生物医药行业重大事件 - **德琪医药授权交易**：将CD3/CD19双抗ATG-201全球权益授权给优时比，获6000万美元预付款，协议总金额最高达11.8亿美元 [6] - **翰森制药临床数据**：奥莱泊肽治疗超重/肥胖III期临床48周体重平均降幅最高达19.3%，97.2%受试者实现≥5%体重降幅 [6] - **中国生物制药授权交易**：与赛诺菲就罗伐昔替尼达成全球独家授权，最高可获15.3亿美元付款 [6] - **康方生物监管进展**：卡度尼利治疗复发/转移性宫颈癌II期研究中，完全缓解受试者24个月总生存率达100% [6] 03 全球创新药重要临床进展/结果 - **代谢疾病**： - 翰森制药奥莱泊肽（超重/肥胖，III期）：治疗48周体重较基线平均降幅最高达19.3%，97.2%受试者实现≥5%体重降幅 [7] - 罗氏Petrelintide（超重/肥胖，II期）：第42周受试者平均体重较基线最高降幅达10.7%，安慰剂组为1.7% [8] - **肿瘤领域**： - 康方生物卡度尼利（复发/转移性宫颈癌，II期）：在所有达到完全缓解的受试者中，24个月OS率高达100.0%，12个月PFS率高达84.6% [8] - 翰森制药Risvutug rezetecan（实体瘤，I期）：在经治小细胞肺癌患者中，确认的客观缓解率为52.3%，中位OS为13.0个月；在经治非小细胞肺癌患者中，确认的客观缓解率为22.4%，中位OS为13.7个月 [9] - **自身免疫/皮肤疾病**： - 凌科药业LK-001（中重度特应性皮炎，II期）：12mg和24mg组EASI-75应答率相较安慰剂组的差值分别为38.1%和46.4% [7] - 天辰生物LP-003（慢性自发性荨麻疹，II期）：第12周时，LP-003 200mg Q8W组达到完全无风团和瘙痒的患者比例显著优于奥马珠单抗组 [7] - **其他领域**： - 罗氏Fenebrutinib（复发型多发性硬化症，III期）：年复发率显著降低了51% [8] - 吉利德比克替拉韦/来那帕韦（HIV感染，III期）：在维持病毒学抑制方面不劣于复杂多片方案和标准疗法，耐受性良好 [9] 04 全球创新药重要投融资与交易事件 - **投融资事件总结**：涵盖10起重大投融资，聚焦代谢、肿瘤、自免、神经及罕见病领域，体现AI技术赋能、核药与TCE等新兴模式受资本热捧，以及国资与产业资本持续加码 [10] - **代表性融资案例**： - 五和博澳：向港交所递交招股书拟上市，2025年9月B+3轮投后估值40.38亿元 [11] - 质肽生物：完成超5亿元C轮融资 [11] - 新码生物：完成6.21亿元C轮投资，累计融资将超14.69亿元，筹划港交所分拆上市 [13] - 深度智耀：完成4000万美元新一轮融资，三个月内累计融资1.5亿美元 [13] - Candid Therapeutics：通过合并实现纳斯达克上市，完成5.05亿美元融资 [15] - **交易授权事件总结**：涵盖7起重磅交易授权与战略合作，集中体现国产创新药大额出海授权常态化 [10] - **代表性授权案例**： - 德琪医药授权优时比：获6000万美元预付款，最高可获11亿美元里程碑金额 [17] - 中国生物制药授权赛诺菲：最高可获15.3亿美元付款，含1.35亿美元首付款 [17] - 爱科百发与齐鲁制药合作：爱科百发最高可获4.7亿元里程碑付款 [17] - 博安生物与深势科技合作：基于AI for Science模式在抗体、ADC、TCE药物开发领域深度合作 [18] 05 全球医药监管动态 - **中国NMPA动态**： - **新药获批**：辉瑞新一代GLP-1受体激动剂埃诺格鲁肽注射液（先维盈®）获批用于成人超重/肥胖患者的长期体重管理；诺和诺德全球首个基础胰岛素/GLP-1RA周制剂依柯胰岛素司美格鲁肽注射液（诺和杰®）获批用于成人2型糖尿病患者 [20] - **监管政策**：eCTD申报全面实施，一年内eCTD上市申请享“单独排队、3日内完成受理”；《全球同步研发申报技术指南》落地执行，鼓励全球同步研发申报 [21] - **美国FDA动态**： - **新药获批**：强生Tecvayli联合Darzalex Faspro用于治疗多发性骨髓瘤获批，审评仅55天；Chiesi的Lomitapide扩展适应症获批用于2岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症儿童患者，可使患儿LDL-C平均降低49% [23][24] - **监管态度**：对基因疗法监管严格，在解除对CRISPR疗法III期临床搁置的同时附带严苛肝脏监测要求，并拒批其他相关疗法 [23]