乌龙制药(URGN)

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UroGen Pharma Ltd. (URGN) Shares Crash Again Amid FDA's ODAC Vote Against UGN-102, Company Facing Investor Scrutiny – Hagens Berman
GlobeNewswire News Room· 2025-05-23 04:52
核心观点 - UroGen Pharma Ltd (URGN) 股价单日暴跌44% 因FDA顾问委员会以5比4投票反对其膀胱癌药物UGN-102的风险收益比 [1][3] - 律师事务所Hagens Berman对UroGen可能存在的证券法违规行为展开调查 重点关注公司与FDA关于单臂试验设计沟通的披露适当性 [2][5] FDA审查结果 - FDA顾问委员会(ODAC)成员指出缺乏随机对照试验导致无法评估UGN-102真实疗效 且长期随访数据有限 [3] - FDA简报文件显示监管机构曾多次建议进行随机试验 因单臂设计存在选择偏差 难以区分药物效果与疾病自然进程 [4] - FDA质疑ENVISION三期试验(单臂设计)的有效性 认为其无法可靠评估反应持续时间 [4] 市场反应 - 5月16日FDA简报文件公布后 UroGen股价已下跌超过25% [5] - 5月21日ODAC投票结果公布引发股价进一步下跌3.37美元(44%) 创单日最大跌幅 [1][3] 争议焦点 - UroGen此前向投资者保证 与FDA达成协议允许单臂试验ENVISION作为批准依据 但FDA当前否认该说法 [2][4] - 关键分歧在于单臂试验设计的科学性 公司声称可支持审批 而FDA认为必须通过随机对照验证疗效 [4][5] 法律进展 - Hagens Berman已启动证券欺诈调查 重点核查公司是否误导投资者关于FDA对试验设计的保留意见 [2][5] - 该律所在企业问责领域累计为客户追回29亿美元赔偿 [8]
UroGen Pharma: ODAC Decision Puts Drug Approval In Limbo, But It's Not Over, Either
Seeking Alpha· 2025-05-22 03:10
行业背景 - 分析师拥有生物化学博士学位 并长期从事临床试验和生物科技公司分析工作 [1] - 专注于向投资者普及生物科技企业的科学原理 帮助进行尽职调查 [1] 分析师立场 - 当前未持有任何提及公司的股票或衍生品头寸 [2] - 未来72小时内可能通过购买股票或看涨期权建立URGN公司的多头仓位 [2] - 分析内容为独立观点 未获得被提及公司的任何报酬 [2] 平台说明 - 分析观点不代表平台整体立场 [3] - 平台分析师包含专业投资者和未持牌个人投资者 [3] - 平台不提供具体投资建议 不具备证券经纪或投资顾问资质 [3]
INVESTOR ALERT: Pomerantz Law Firm Investigates Claims On Behalf of Investors of UroGen Pharma Ltd. - URGN
Prnewswire· 2025-05-21 06:06
公司调查事件 - 律师事务所Pomerantz LLP正在调查UroGen Pharma Ltd可能存在的证券欺诈或其他非法商业行为 [1] - 调查涉及公司及其部分高管和/或董事 [1] FDA审查与临床试验问题 - FDA在2025年5月16日发布的简报文件中指出UroGen膀胱癌药物UGN-102的Envision试验缺乏并行对照组 导致主要终点(完全缓解和缓解持续时间)难以解释 [2] - FDA曾多次建议公司采用随机试验设计以解决上述问题 [2] 股价影响 - 受FDA简报文件影响 UroGen股价在2025年5月16日下跌2 54美元(25 79%) 收盘价为7 31美元 [3] 律师事务所背景 - Pomerantz LLP在证券集体诉讼领域具有领先地位 在纽约 芝加哥 洛杉矶 伦敦 巴黎和特拉维夫设有办公室 [4] - 该律所历史上曾为集体诉讼成员追回多笔数百万美元的赔偿 [4]
INVESTOR ALERT: Investigation of UroGen Pharma Ltd. (URGN) Announced by Holzer & Holzer, LLC
GlobeNewswire News Room· 2025-05-17 01:59
公司调查事件 - Holzer & Holzer律所正在调查UroGen Pharma Ltd是否违反联邦证券法 [1] - 调查起因于FDA对UroGen药物UGN-102的ENVISION试验设计提出质疑 认为缺乏对照组导致主要终点数据(完全缓解率和缓解持续时间)难以解读 [1] - FDA声明发布后公司股价出现下跌 [1] 法律行动信息 - 律所公开征集因投资UroGen股票遭受损失的投资者参与集体诉讼 [2] - 律所Holzer & Holzer在2021-2023年连续获得ISS顶级证券诉讼律所评级 专注股东权益诉讼 [3] - 该律所自2000年成立以来已为股东追回数亿美元损失 [3] 公司背景补充 - 涉事公司UroGen Pharma Ltd为纳斯达克上市公司 代码URGN [1] - 争议药物UGN-102的临床试验设计问题直接引发监管质疑 [1]
UroGen Pharma(URGN) - 2025 Q1 - Earnings Call Transcript
2025-05-12 23:02
财务数据和关键指标变化 - 第一季度Jelmyto净产品收入为2030万美元,2024年同期为1880万美元,同比增长8%,主要受潜在需求增长12%推动,但被较高的340B回扣部分抵消,Jelmyto的毛净率在最近几个季度已稳定 [30] - 2025年第一季度研发费用为1990万美元,包括60万美元的非现金股份支付费用,2024年同期为1550万美元,包括50万美元的非现金股份支付费用,同比增加主要是由于收购UGN - 501向Iconovir发行的股权对价、更高的制造成本以及UGN - 103的III期Utopia试验成本,部分被UGN - 102相关的临床试验成本和监管费用降低所抵消 [30] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为3500万美元,包括250万美元的非现金股份支付费用,2024年同期为2730万美元,包括220万美元的非现金股份支付费用,同比增加主要是由于UGN 102的商业准备活动 [31] - 2025年第一季度与RTW Investments的预付远期义务相关的非现金融资费用为460万美元,2024年同期为570万美元;与Pharmacun Advisors管理的资金提供的1.25亿美元定期贷款安排相关的利息费用为410万美元,2024年同期为240万美元,增加主要是由于2024年9月发放的2500万美元第三笔贷款的利息费用 [31] - 2025年第一季度净亏损为4380万美元,即每股基本和摊薄亏损0.92美元,2024年同期净亏损为3230万美元,即每股基本和摊薄亏损0.87美元 [32] - 截至2025年3月31日,现金、现金等价物和有价证券总计2.004亿美元 [32] - 公司预计2025年全年Jelmyto净产品收入在9400万美元至9800万美元之间,这意味着与2024年由需求驱动的8740万美元Jelmyto销售额(不包括2024年报告的300万美元Createx销售额)相比,同比增长率约为8%至12%,2025年全年运营费用预计在2.15亿美元至2.25亿美元之间,包括1100万美元至1400万美元的非现金股份支付费用,该指引与之前发布的保持不变 [32][33] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务线 - 第一季度销售额为2030万美元,需求持续两位数增长,公司将继续与表现出色的客户进行高频互动,随着为UGN 102的预期推出扩大商业组织,扩大后的销售团队也将支持Jelmyto的持续推广 [12][28] UGN - 102业务线 - 公司领先的研发阶段候选药物UGN - 102的新药申请(NDA)处于FDA审查的最后阶段,PDUFA目标日期为6月13日,若获批,将成为公司的主要增长驱动力 [6] - 公司预计Medicare人群将占UGN - 102业务的约70%,与低级别中级风险非肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)的整体患者人口统计数据非常一致 [35] 其他业务线 - 公司在2月收购了产品候选药物ICBB 1042,内部代号为UGN 501,这是扩展其在泌尿系统癌症免疫疗法领域影响力的重要一步 [13] - 公司有多份研究合作协议,旨在利用其专有的RTGel技术提高各种现有药物的递送和有效性 [13] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司估计UGN - 102每年可触达约6万例复发性低级别中级风险非肌肉浸润性膀胱癌患者,市场机会超过50亿美元,几乎是Jelmyto市场的10倍,且该市场易于进入,NMIBC患者广泛分布,主要由全国各地的社区泌尿科医生管理 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 若UGN - 102获批,将与Jelmyto一起巩固公司在尿路上皮癌领域的领先地位,推动公司使命,即为泌尿系统癌症带来创新的以患者为中心的解决方案 [7] - 公司商业团队正积极为UGN - 102的潜在推出做准备,目标是在6月实现商业就绪,获批后立即推广,7月产品上市,计划将销售团队从目前的约50名代表扩大到推出时的80多名,医学事务和市场准入团队也深度参与了上市前规划 [10][11] - 公司在多个方面推进其产品线,包括Jelmyto和UGN - 102的下一代项目以及新兴的免疫肿瘤学计划 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为UGN - 102有潜力改变低级别中级风险非肌肉浸润性膀胱癌患者的治疗模式,显著改善该患者群体的护理标准 [6] - 公司对UGN - 102获批充满信心,其NDA得到了强大的开发计划支持,在三项后期临床试验中显示出有意义的完全缓解率、持久反应和可接受的安全性 [9] - 公司在为ODAC会议做充分准备,相信能够展示清晰、有说服力和科学可靠的案例支持UGN - 102的获批,监管团队也在与FDA定期沟通并回应信息请求,目前未遇到资源或政策相关问题 [8] - 医疗保健界对UGN - 102的兴趣令人鼓舞,公司正在实施强大的战略支持其引入 [28] 其他重要信息 - UGN - 102的NDA安排了5月21日的肿瘤药物咨询委员会(ODAC)会议,公司已为此做好准备,期望向专家组和公众展示临床数据的优势和一致性 [8] - 在今年的AUA会议上,公司展示了UGN - 102和Jelmyto的最新数据,包括ENVISION试验的18个月反应持续时间更新数据、三项后期UGN - 102研究的患者报告结果以及UGN - 301的1期剂量递增研究结果等 [17][19] - UGN - 301的1期剂量递增研究继续支持其良好的安全性,单药治疗和联合治疗均观察到临床反应,联合治疗组的随访正在进行中,公司预计今年晚些时候分享该项目的更新数据,并届时做出是否推进到2期开发的决策 [20] - 3期Utopia试验正在招募患者,评估UGN - 103用于复发性低级别中级风险NMIBC患者,预计年中完成招募,2026年获得顶线数据,公司也计划年中开始对UGN - 104(Jelmyto的下一代配方)进行单臂3期研究 [21] 问答环节所有提问和回答 问题1:请提供UGN - 102和Jelmyto目前预计的Medicare和Medicaid暴露情况,以及定价动态可能如何发展 - 公司预计Medicare人群将占业务的约70%,与低级别中级风险NMIBC的整体患者人口统计数据一致,推出时的首要任务是提高治疗这些患者的医疗服务提供者的报销信心 [35] 问题2:公司如何为ODAC会议做准备,预计专家组最可能在哪些方面提出质疑,公司最强有力的论据是什么 - 公司从去年秋天开始准备,进行了多次模拟ODAC会议,邀请了医学肿瘤学家和统计学家等专业人士,模拟会议中获得了积极投票,预计最大的问题是如何将单臂研究(ENVISION)的数据置于背景中,因为该患者群体缺乏同行评审研究或已发表数据,公司认为在复发性患者群体中取得的出色结果(80%的完全缓解率和18个月后超80%的缓解持久性)是有力论据,且模拟会议的积极反馈也源于ENVISION试验的结果、ATLAS和OPTIMA的支持性数据以及良好的安全性 [41][43][45] 问题3:在FDA审查过程中,距离PDUFA日期约一个月,能否分享近期与FDA的沟通情况,是否讨论了拟议标签,以及医生最有可能首先使用UGN - 102治疗的患者特征和比例 - 公司与FDA持续互动,对PDUFA日期没有担忧,FDA处于审查末期,中期审查围绕标签切换到复发性患者群体简化了与FDA的讨论,不会有后期会议,公司预计医生首先使用UGN - 102治疗的患者群体包括多次复发患者(约占70%)、早期复发患者以及因各种原因无法进行手术的患者,且UGN - 102适合泌尿科医生办公室的工作流程,只需最少培训即可引入实践 [54][56][57] 问题4:关于ODAC会议,在低级别中级风险NMIBC中缺乏产品获批的具体先例是否会成为有意义的讨论话题,Jelmyto的先例案例在多大程度上有助于促进关于UGN - 102的讨论并推动专家组做出有利投票 - 公司认为FDA安排ODAC会议是希望就该疗法治疗疾病的意义进行公开讨论,公司有足够数据支持临床试验结果的意义和对患者的益处,在ODAC会议的展示中会提及Jelmyto的历史和与UGN - 102在方法和活性成分上的相似性,以让咨询委员会熟悉,因为ODAC小组主要由医学肿瘤学家组成,他们可能不熟悉该疾病和公司的治疗方法 [64][68][69] 问题5:UGN - 103临床开发项目的当前状态如何,预计何时报告该试验进展的下一个重要更新 - 该项目几乎已完成患者招募,预计夏末完成,之后将在2026年开始看到相关数据 [71] 问题6:考虑到Jelmyto的340B使用趋势,UGN - 102市场是否也会出现类似结构性问题,医院药房定价情况如何,以及推进UGN - 301项目的继续或停止决策的标准是什么 - 公司预计UGN - 102的340B折扣不会像Jelmyto那样大,最终约70%的业务将在社区,但在规划时采取了更保守的假设,UGN - 301是针对高级别疾病的膀胱内免疫疗法,处于1期研究,主要关注耐受性和安全性,目前已观察到临床反应,公司将在今年晚些时候展示更新数据并做出是否推进到2期的决策,推进的标准会考虑疗效和安全性,目前疗效标准较项目开始时提高,但高级别疾病仍有机会,公司会谨慎决定是否开展昂贵的2期或3期研究 [76][78][79] 问题7:FDA代表是否仍在职,AUA会议上展示的18个月数据是否会在ODAC会议讨论中提及,是否计划开展直接面向消费者的广告活动 - FDA团队仍在职,18个月数据已纳入与FDA的所有讨论和展示中,早于公开披露时FDA就已收到该数据,公司不预计进行广泛的直接面向消费者广告,但会开展吸引患者参与的项目,因为90%的患者更喜欢UGN - 102而非经尿道膀胱肿瘤切除术(TURBT),希望患者参与治疗决策讨论 [88][89][91] 问题8:使用UGN - 102治疗后进展的患者会如何处理,是转回TURBT还是重新使用UGN - 102,以及Jelmyto的毛净率(GTN)情况和UGN - 102的GTN预期 - 在临床试验中很少有患者在治疗期间进展(低级别疾病转变为高级别或浸润性疾病),对于治疗后复发或未完全缓解的患者,使用经尿道切除术去除残留或复发性肿瘤没有异常并发症,与标准治疗一致,若获批且患者首次治疗成功,预计医生会在患者复发时再次使用UGN - 102治疗,公司将通过IV期研究、登记处等方式收集患者复发和再治疗的数据,也会研究部分缓解患者的治疗情况,Jelmyto的毛净率约为70%多,随着340B影响的年度化,预计对今年剩余时间的同比增长率影响减小,UGN - 102的毛净率预计随着业务向社区倾斜而更有利,尽管推出初期预计更多在医院使用,但长期会向社区转移 [95][96][101]
UroGen Pharma(URGN) - 2025 Q1 - Earnings Call Transcript
2025-05-12 23:00
财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度Jelmyto净产品收入为2030万美元,2024年同期为1880万美元,同比增长8%,主要由潜在需求增长12%推动,但部分被较高的340B回扣所抵消 [11][28] - 2025年第一季度研发费用为1990万美元,包括60万美元的非现金股份支付费用,2024年同期为1550万美元,包括50万美元的非现金股份支付费用,同比增加主要是由于收购UGN - 501的股权对价、更高的制造成本以及UGN - 103的III期Utopia试验成本,部分被UGN - 102的临床试验成本和监管费用降低所抵消 [28][29] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为3500万美元,包括250万美元的非现金股份支付费用,2024年同期为2730万美元,包括220万美元的非现金股份支付费用,同比增加主要是由于UGN 102的商业准备活动 [29] - 2025年第一季度与RTW Investments的预付远期义务相关的非现金融资费用为460万美元,2024年同期为570万美元;与Pharmacun Advisors管理的资金的1.25亿美元定期贷款安排相关的利息费用为410万美元,2024年同期为240万美元,增加主要是由于2024年9月发放的2500万美元贷款的第三笔款项的利息费用 [29] - 2025年第一季度净亏损为4380万美元,即每股基本和摊薄亏损0.92美元,2024年同期净亏损为3230万美元,即每股基本和摊薄亏损0.87美元 [30] - 截至2025年3月31日,现金、现金等价物和有价证券总计2.004亿美元 [30] - 公司预计2025年全年Jelmyto净产品收入在9400万美元至9800万美元之间,同比增长率约为8%至12%;2025年全年运营费用预计在2.15亿美元至2.25亿美元之间,包括1100万美元至1400万美元的非现金股份支付费用 [30][31] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务线 - 2025年第一季度销售额为2030万美元,需求持续以两位数速度增长 [11][26] - 公司预计全年净产品收入在9400万美元至9800万美元之间,同比增长约8%至12% [30] UGN - 102业务线 - 新药申请处于FDA审查的最后阶段,PDUFA目标日期为6月13日,ODAC会议定于5月21日 [5][6] - 预计可触达的复发性低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌患者每年约6万人,市场机会超过50亿美元,几乎是Jelmyto市场的10倍 [10] - 商业团队正积极为潜在的产品发布做准备,计划将销售团队从目前的约50名代表扩大到发布时的80多名 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - 复发性低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌市场可触达患者约6万人/年,市场机会超50亿美元,该市场高度可及,患者广泛分布且主要由全国各地的社区泌尿科医生管理 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 若UGN - 102获批,将成为公司主要增长驱动力,与Jelmyto一起巩固公司在尿路上皮癌领域的领导地位,推动公司从专注罕见病的公司向多产品团队转型,以服务更广泛的患者群体 [5][9] - 扩大商业版图,为UGN - 102潜在发布做准备,包括扩大销售团队、建设商业基础设施、实施有针对性的支付方参与策略等 [9][23][24] - 继续推进多个领域的产品线,包括Jelmyto和UGN - 102的下一代项目以及新兴的免疫肿瘤学计划 [11] - 2月收购产品候选药物ICBB 1042(内部代号UGN 501),以扩大在泌尿系统癌症免疫疗法领域的影响力;同时开展多项研究合作,利用专有RTGel技术提高现有药物的递送和有效性 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为UGN - 102有潜力改变治疗模式,显著改善复发性低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌患者的护理标准,若获批将为公司带来变革性增长机会 [5][10] - 对UGN - 102的临床数据有信心,认为其安全性和有效性得到了充分证明,在即将到来的ODAC会议和PDUFA目标日期前做好了充分准备 [5][14] - 公司执行专注且有纪律,致力于改变泌尿肿瘤学的治疗格局,拥有强大的资产负债表,有信心通过创新为患者带来有意义的影响并为股东创造价值 [12][13] 其他重要信息 - 今年的AUA会议为公司提供了展示UGN - 102和Jelmyto最新数据的平台,6篇摘要被接受,反映了公司项目背后的证据不断增加和临床工作的持续推进 [15] - UGN - 102的III期ENVISION试验更新的18个月缓解持续时间数据显示,80.6%在3个月时达到完全缓解的患者在18个月时仍保持缓解,中位随访时间已延长至18.7个月,中位缓解持续时间仍未达到 [7][16] - 三项晚期UGN - 102研究的患者报告结果显示,UGN - 102治疗不会对症状负担、患者功能或生活质量产生负面影响 [18] - UGN - 301的I期剂量递增研究继续支持其良好的安全性,单药和联合治疗均观察到临床反应,预计今年晚些时候分享更新数据并决定是否推进到II期开发 [19] - UGN - 103的III期Utopia试验正在进行患者招募,预计今年年中完成招募,2026年获得顶线数据;UGN - 104预计今年年中开始单臂III期研究 [20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请给出UGN - 102和Jelmyto预计的医保和医疗补助暴露情况,以及定价动态可能如何发展 - 公司是仅专注美国市场的公司,不存在最佳价格、最惠国待遇相关风险;预计医保人群将占业务的约70%,与低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌的整体患者人口统计数据一致,产品发布时的首要任务是推动治疗这些患者的医疗服务提供者的报销信心 [34] 问题2: 如何为ODAC会议做准备,预计小组最可能在哪些方面提出质疑,公司最强有力的论据是什么 - 公司从去年秋天开始准备,进行了多次模拟ODAC会议,邀请了曾担任ODAC成员的医学肿瘤学家、统计学家等参与 [38][39] - 最大的问题可能围绕ENVISION是单臂研究,如何将结果置于背景中进行比较,因为该特定患者群体缺乏同行评审研究或已发表数据 [40] - 公司认为最强有力的论据是在标准治疗失败的患者群体中取得了出色的结果,80%的完全缓解率和超过80%的缓解持久性;模拟ODAC会议获得了积极投票;有两位知名关键意见领袖(KOL)参与公司的展示和答疑 [42][43][45] 问题3: 在FDA审查过程中,距离PDUFA日期约一个月,能否分享近期动态,是否讨论了拟议标签;哪种患者最有可能成为医生首先使用UGN - 102的对象 - 公司与FDA保持持续沟通,对PDUFA日期没有担忧,FDA处于审查末期,ODAC会议后流程将快速推进;中期审查围绕标签切换至复发性患者群体,简化了展示和与FDA的讨论;不会有后期会议 [52][53][54] - 医生对UGN - 102的临床数据满意,认为有临床需求;首批使用的患者群体主要包括多次复发的患者(占70%)、早期复发的患者以及因各种原因无法进行手术的患者;UGN - 102适合泌尿科医生办公室的工作流程,只需最少培训即可引入实践 [55][56][57] 问题4: ODAC会议是否会讨论低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌产品缺乏特定批准先例的问题;Jelmyto的先例案例在多大程度上有助于促进UGN - 102的讨论并推动有利的小组投票 - FDA希望通过ODAC会议进行公开讨论,探讨该疗法对疾病治疗的意义,公司认为这将是会议讨论的一部分,但公司有足够数据支持临床试验结果的意义和对患者的益处 [62][63] - 公司在展示中会向咨询委员会介绍Jelmyto的历史以及与UGN - 102在方法和活性成分上的相似性,以让委员会熟悉相关情况;ODAC小组主要由医学肿瘤学家组成,他们对该疾病和公司治疗方法不太熟悉,介绍Jelmyto有助于他们更好地理解 [65][66] 问题5: 请更新UGN - 103临床试验的当前状态,以及预计何时报告该试验的下一个重要进展 - UGN - 103临床试验几乎已完成患者招募,预计在未来几个月内完成,完成招募后将公布相关信息,2026年开始看到数据 [69] 问题6: 考虑到Jelmyto的340B使用趋势,UGN - 102市场是否也会出现类似的结构性情况;如何考虑推进UGN - 301项目的继续或终止决策的标准 - 预计UGN - 102的340B折扣不会像Jelmyto那样大,最终约70%的业务将在社区进行,但公司在假设时会更保守,因为Jelmyto在340B方面遇到了挑战 [74] - UGN - 301是针对高级别疾病的膀胱内免疫疗法I期研究,主要关注耐受性和安全性,已观察到一些反应,目前正在跟踪患者反应的持久性;预计今年年底在SUO会议上展示数据,届时评估反应的持久性和质量,并决定是否推进到II期;目前确定有意义的数值标准还为时过早,但公司看到反应感到鼓舞;高级别疾病仍有机会,因为患者未被治愈且目前的治疗方案大多需要持续给药,而UGN - 102在中度风险疾病中的给药方式更简单,公司在推进昂贵的II期或III期研究前会谨慎评估 [75][76][78] 问题7: 与公司沟通的FDA代表是否仍在该机构任职;在AUA会议上展示的18个月数据是否会在ODAC会议讨论中包含;是否计划开展直接面向消费者的广告活动 - FDA团队仍在原位,自Jelmyto项目以来一直是同一团队 [85] - 18个月数据已纳入FDA的讨论和展示中,FDA在数据公开前就已收到 [85][86] - 不预计进行广泛的直接面向消费者的广告,但会开展与患者互动的项目,因为90%的患者更喜欢UGN - 102而不是经尿道膀胱肿瘤切除术(TURBT),公司希望患者参与治疗决策讨论 [88][89][90] 问题8: UGN - 102治疗进展的患者会如何处理,是转回TURBT还是重新给药;请澄清Jelmyto的毛销比(GTN)以及UGN - 102的GTN预期 - 在公司的项目中,很少有患者在治疗期间出现进展(低级别疾病转变为高级别或浸润性疾病);对于有反应后复发或未完全反应的患者,使用经尿道切除术去除残留或复发性肿瘤没有异常并发症,目前的标准治疗不受之前使用UGN - 102的影响;对于成功治疗后复发的患者,预计医生会再次使用UGN - 102进行治疗,公司将通过IV期研究、注册研究等方式收集数据,同时也会研究部分缓解患者的治疗情况 [93][95][96] - Jelmyto的毛销比约为70%多,随着340B的影响逐渐年度化,预计对今年剩余时间的同比增长率影响将减小;预计UGN - 102的毛销比随着时间推移将比Jelmyto更有利,因为业务组合将更倾向于社区,但发布初期预计医院使用更多,之后会向社区转移 [100]
Urogen Pharma (URGN) Reports Q1 Loss, Lags Revenue Estimates
ZACKS· 2025-05-12 22:15
季度业绩表现 - 公司季度每股亏损0.92美元 低于Zacks一致预期的0.83美元亏损 较去年同期每股亏损0.97美元有所收窄 [1] - 季度营收2025万美元 低于预期3.67% 但较去年同期1878万美元增长7.8% [2] - 过去四个季度中 公司仅一次超过EPS预期 营收超预期次数也为一次 [2] 股价与市场表现 - 年初至今股价下跌2.5% 表现优于标普500指数3.8%的跌幅 [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计短期表现与市场持平 [6] 未来业绩展望 - 下季度共识预期为每股亏损0.85美元 营收2445万美元 [7] - 本财年共识预期为每股亏损3美元 营收1.2083亿美元 [7] - 同行Exelixis预计季度每股收益0.42美元 同比增长147.1% 营收预期5.0296亿美元 同比增长18.3% [9][10] 行业环境 - 所属医疗生物技术与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前34% 历史数据显示前50%行业表现优于后50%行业超2倍 [8]
UroGen Pharma(URGN) - 2025 Q1 - Quarterly Report
2025-05-12 20:06
财务数据关键指标变化 - 2025年和2024年第一季度,公司产品Jelmyto的销售收入分别为2030万美元和1880万美元[170] - 2025年和2024年第一季度研发费用分别为1987.1万美元和1549.4万美元,其中人员、设施设备及其他间接成本分别为466.4万美元和419万美元,临床及其他开发成本分别为1520.7万美元和1130.4万美元[173] - 2025年和2024年第一季度营收分别为2030万美元和1880万美元,增长150万美元,主要因Jelmyto潜在需求销售增加[190][191] - 2025年和2024年第一季度研发费用分别为1990万美元和1550万美元,增长440万美元,主要因制造成本、UGN - 103试验及资产收购[190][193] - 2025年和2024年第一季度销售和营销费用分别为2210万美元和1710万美元,增长500万美元,因UGN - 102商业准备活动及运营成本增加[190][194] - 2025年和2024年第一季度一般及行政费用分别为1280万美元和1020万美元,增长260万美元,因薪酬、UGN - 102预商业化支持等费用增加[190][195] - 2025年和2024年第一季度预付远期义务融资分别为460万美元和570万美元,减少110万美元,因重估有效利率假设变化[190][196] - 2025年和2024年第一季度长期债务利息费用分别为410万美元和240万美元,增长170万美元,因2024年9月获得2500万美元贷款[190][197] - 2024年第一季度,公司通过ATM销售协议出售3400468股普通股,毛收入约5610万美元,净收入约5470万美元[202] - 2025年第一季度,经营活动净现金使用量为4200万美元,较2024年同期增加1030万美元[226][227] - 2025年第一季度,投资活动净现金使用量为2600万美元,较2024年同期减少3950万美元[226][228] - 2025年第一季度,融资活动净现金流入为3.4万美元,较2024年同期减少5470万美元[226][229] 各条业务线表现 - UGN - 102获批后潜在总可寻址市场机会超50亿美元,预计每剂定价16000 - 19000美元[136] - Jelmyto在意向治疗人群中的完全缓解(CR)率为58%(41/71),12个月时缓解持久率经Kaplan - Meier分析估计为81.8%,中位缓解持续时间(DOR)未达到[147] - 长期随访研究中,Jelmyto治疗后达到CR的患者中位DOR为47.8个月(中位随访28.1个月[95% CI 13.1, 57.5])[144] - UGN - 102在2019年9月完成63名患者入组的2b期OPTIMA II试验,治疗开始三个月后CR率为65%(41/63),治疗开始12个月后持久缓解概率经Kaplan - Meier分析估计为72.5%,中位DOR未达到[151] - 基于OPTIMA II中达到CR的25名患者中15人的可用数据,UGN - 102的中位DOR为24.4个月[152] - ATLAS试验中,UGN - 102联合或不联合TURBT与单独使用TURBT相比,降低疾病复发、进展或死亡风险55%;仅接受UGN - 102的患者3个月完全缓解率为64.8%,仅接受TURBT的患者为63.6%[154] - ENVISION试验中,UGN - 102治疗患者首次灌注后3个月完全缓解率为79.6%;首次灌注后3个月达到完全缓解的患者12个月疾病持续缓解率为82.3%(95% CI, 75.9%, 87.1%);所有入组的240名患者12个月完全缓解率为60.8%(54.3%, 67.0%);15个月和18个月疾病持续缓解率均为80.9%(95% CI, 73.9%, 86.2%)[154][155] - 2025年3月公布的ENVISION试验更新的18个月数据显示,首次灌注后3个月达到完全缓解的患者18个月疾病持续缓解率为80.6%(95% CI, 74.0%, 85.7%),12个月为82.5%(76.1%, 87.3%)[157] - 3b期研究中,UGN - 102由家庭健康专业人员在家给药,75%的患者治疗开始3个月后达到完全缓解,8名患者均更倾向在家治疗,6名患者中5名推荐UGN - 102在家灌注而非TURBT[158] 管理层讨论和指引 - 2024年8月公司完成UGN - 102滚动新药申请提交,2024年10月FDA接受申请并设定处方药用户收费法案目标日期为2025年6月13日,FDA计划于2025年5月21日召开肿瘤药物咨询委员会会议审查申请[159] - 2024年4月FDA接受UGN - 103新药研究申请,公司启动3期UTOPIA试验,计划入组约90名患者,预计2025年年中完成入组,2026年提交新药申请,2027年商业上市[160] - 2025年2月FDA接受UGN - 104新药研究申请,公司计划2025年年中启动低级别上尿路尿路上皮癌3期试验[160] - 2022年4月公司启动UGN - 301多臂1期研究,入组已完成,单药治疗的安全性和剂量数据于2024年末公布,治疗显示出可接受的安全性,各剂量水平耐受性良好,单药和联合治疗组均观察到响应,患者随访正在进行中[165] 其他没有覆盖的重要内容 - 美国低级别上尿路癌(low - grade UTUC)每年新增或复发患者约6000 - 7000人,低级别中危非肌肉浸润性膀胱癌(low - grade intermediate risk NMIBC)可治疗人群约82000人,其中新诊断约23000人,复发约59000人[136][143] - 约68%的低级别中危NMIBC患者有两次或以上复发,约23%的复发患者有五次或以上复发,有两到四次手术的患者比仅做过一次手术的患者死亡风险高14%[137] - 普通水性丝裂霉素制剂在上尿路平均停留时间约5分钟,与RTGel配制后约6小时;1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素,1mL RTGel最多可配制8mg丝裂霉素[141] - Jelmyto的新药申请于2020年4月15日获FDA批准,新产品独家销售权于2023年4月15日到期,孤儿药独家销售权至2027年4月15日,美国主要专利将于2031年1月到期[142] - 公司面向客户的团队约有100名代表[145] - 截至2024年12月31日,公司在以色列累计运营亏损产生的可结转税收损失约为5.339亿美元,可无限期结转至未来应税年度[187] - 截至2025年3月31日,公司现金及现金等价物和有价证券为2.004亿美元[199] - 2021年3月,公司与RTW达成预付远期协议,获7500万美元预付款支持产品研发和推出[203] - 2023年7月26日公司与投资者签订证券购买协议,以每股9.54美元价格发行12,579,156股普通股,总收益1.2亿美元,支付给配售代理和财务顾问费用360万美元[207] - 2024年6月17日公司签订承销协议,公开发行500万股普通股和1,142,857份预融资认股权证,总收益1.075亿美元,扣除费用730万美元;行使超额配售权后额外收益1610万美元,扣除费用100万美元[208] - 截至2025年3月31日,公司累计亏损8.501亿美元,预计持续亏损并有负经营现金流[209] - 截至2025年3月31日,公司经营和融资租赁未来最低租赁付款义务分别为70万美元和470万美元[221] - 2022年3月7日公司与Pharmakon签订贷款协议,分两笔获得最高1亿美元的高级担保定期贷款,第一笔7500万美元(净收益7080万美元)于2022年3月发放,第二笔2500万美元于2022年12月发放[222] - 2024年3月13日公司与Pharmakon签订修订并重述的贷款协议,第三笔2500万美元于2024年9月发放,第四笔7500万美元将于2025年8月29日前按需发放[223] - 公司运营费用很大一部分以新以色列谢克尔(NIS)支出,面临NIS兑美元汇率波动风险[232] - 2024年美元兑NIS累计升值1.2%[232] - 若以色列运营的美元成本增加,公司以美元计量的运营结果将受不利影响[232] - 若未来无法有效对冲汇率波动,公司运营可能受不利影响[232] - 2025年第一季度,NIS兑美元汇率变动10%不会对公司运营费用产生重大影响[232] - 公司目前未开展货币套期保值活动以降低货币风险,但未来可能开展[233] - 用于对冲未来风险的工具可能包括外汇远期和掉期合约[233] - 无法保证公司能完全免受重大外汇波动影响[233]
UroGen Pharma(URGN) - 2025 Q1 - Quarterly Results
2025-05-12 20:03
PRINCETON, N.J. May 12, 2025-- UroGen Pharma Ltd. (Nasdaq: URGN), a biotech company dedicated to developing and commercializing innovative solutions that treat urothelial and specialty cancers, today announced financial results for the first quarter ended March 31, 2025, and provided an overview of recent developments. "We are entering a pivotal and exciting period for UroGen as we approach the anticipated FDA approval of our lead pipeline product, UGN-102, in June for recurrent low-grade intermediate-risk ...
Urogen Pharma (URGN) Moves 14.1% Higher: Will This Strength Last?
ZACKS· 2025-04-29 18:20
文章核心观点 - Urogen Pharma股价上一交易日上涨 14.1%,此前四周下跌 11.9%,公司在会议上公布管线候选药物数据后股价反弹,预计即将公布的季度报告每股亏损 0.83 美元、收入 2103 万美元,过去 30 天季度每股收益共识估计未变,目前 Zacks 排名为 3(持有);Liquidia Technologies 上一交易日股价上涨 0.8%,过去一个月回报率为 -6.4%,即将公布报告的每股收益共识估计过去一个月未变,目前 Zacks 排名为 3(持有) [1][2][3][4] Urogen Pharma情况 - 上一交易日股价收于 11.26 美元,涨幅 14.1%,成交量可观,过去四周股价下跌 11.9% [1] - 预计即将公布的季度报告每股亏损 0.83 美元,同比变化 +14.4%,收入 2103 万美元,同比增长 12% [2] - 过去 30 天季度每股收益共识估计未变,目前 Zacks 排名为 3(持有) [3] - 在 2025 年美国泌尿协会年会上公布了针对不同癌症适应症研究的管线候选药物数据后股价反弹 [1] Liquidia Technologies情况 - 上一交易日股价收于 14.23 美元,涨幅 0.8%,过去一个月回报率为 -6.4% [3] - 即将公布报告的每股收益共识估计过去一个月未变为 -0.42 美元,与去年同期每股收益相比变化 +22.2%,目前 Zacks 排名为 3(持有) [4] 行业情况 - 两家公司均属于 Zacks 医疗 - 生物医学和遗传学行业 [3]