文章核心观点 Vertex公司公布suzetrigine治疗疼痛性腰骶神经根病II期研究数据后股价下跌，虽该药物在急性疼痛方面有望获FDA批准，但此次研究数据引发对其商业潜力的质疑 [1][2][7] 股价表现 - Vertex公司股价昨日下跌11.4%，年初至今下跌2.5%，而行业下跌13.7% [1][3] - CytomX Therapeutics年初至今股价下跌29% [14] - Castle Biosciences年初至今股价上涨25.5% [16] - Spero Therapeutics年初至今股价下跌32.3% [17] 药物研究情况 suzetrigine治疗疼痛性腰骶神经根病 - II期研究中suzetrigine组疼痛评分较基线有统计学意义和临床意义的降低，达到主要终点，但与安慰剂组差异不大 [2][8] - 公司进行事后分析显示不同研究地点安慰剂反应有差异，约40%安慰剂反应较低的地点，suzetrigine组疼痛减轻与整体研究相似且与安慰剂组差异更大 [4] - 尽管缺乏与安慰剂组差异的证据，公司计划在与监管机构讨论后将suzetrigine推进到疼痛性腰骶神经根病的关键III期开发 [9] suzetrigine其他适应症研究 - 2024年7月FDA接受suzetrigine用于中重度急性疼痛的新药申请并给予优先审评，预计2025年1月30日作出决定 [6] - 年初公司启动suzetrigine治疗糖尿病周围神经病变的关键III期项目，目前正在进行中 [11] 公司评级及其他公司情况 - Vertex目前Zacks评级为3（持有） [18] - Castle Biosciences、CytomX Therapeutics和Spero Therapeutics目前Zacks评级为1（强力买入） [12] - 过去60天，CytomX Therapeutics 2024年和2025年每股亏损估计收窄 [14] - Spero Therapeutics过去四个季度盈利两次超预期两次未达预期，平均惊喜率94.42% [15] - 过去60天，Castle Biosciences 2024年从预计亏损转为预计盈利，2025年每股亏损估计收窄 [16] - 过去60天，Spero Therapeutics 2024年和2025年每股亏损估计收窄 [17] - Castle Biosciences过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率172.72% [19] - CytomX Therapeutics过去四个季度盈利两次超预期两次未达预期，平均惊喜率115.70% [20]

文章核心观点 Block & Leviton正在调查Vertex Pharmaceuticals Inc.是否存在潜在证券法律违规行为，投资者若因投资该公司股票受损可联系该律所了解损失追回事宜 [1][4] 事件背景 - 12月19日上午Vertex股价下跌12%，因其疼痛药物suzetrigine的RewinD - LB 2b期临床试验结果令人失望 [2] - 该试验针对脊椎神经受压引起的疼痛，与安慰剂相比在减轻疼痛方面无显著差异 [2] - 公司宣布将推进suzetrigine的3期试验，引发部分分析师对该决策合理性的质疑 [2] - 公司宣布消息前几日有内幕交易报告 [2] 投资者资格 - 购买Vertex Pharmaceuticals Inc.普通股且股价下跌的投资者，无论是否出售投资，都可能符合条件 [3] Block & Leviton行动 - 调查公司是否违反证券法律，并可能代表受损投资者提起诉讼以追回损失 [4] 投资者行动建议 - 投资受损的投资者可通过案件网站、邮箱shareholders@blockleviton.com或电话(888) 256 - 2510联系Block & Leviton了解更多信息 [5] 举报人相关 - 掌握Vertex Pharmaceuticals Inc.非公开信息的举报人可协助调查或与律师合作向美国证券交易委员会举报，提供原始信息的举报人最高可获成功追回金额的30%作为奖励，可通过邮箱或电话联系Block & Leviton [6] Block & Leviton优势 - 被广泛认为是美国领先的证券集体诉讼律所，律师为受骗投资者追回数十亿美元，致力于通过在联邦法院积极诉讼为客户争取重大赔偿，许多顶级机构投资者聘请其代表利益 [7]

文章核心观点 文章围绕Vertex Pharmaceuticals公司展开，介绍其股价表现、盈利预测、估值情况等，还提及所在行业排名，为投资者提供投资参考 [1][2][6][7] 股价表现 - 公司最近交易收盘价为468.09美元，较前一日收盘价上涨0.94%，跑赢当日标准普尔500指数0.38%的涨幅，道指当日下跌0.25%，纳斯达克指数上涨1.24% [1] - 过去一个月公司股价下跌0.42%，跑赢医疗板块4.06%的跌幅，但落后于标准普尔500指数1.17%的涨幅 [1] 盈利预测 季度预测 - 公司即将公布的财报中，预计每股收益（EPS）为4.07美元，较去年同期下降3.1% [2] - 预计营收为27.7亿美元，较去年同期增长10.11% [2] 年度预测 - 全年预计每股收益0.50美元，较上一年下降96.72% [3] - 全年预计营收108.8亿美元，较上一年增长10.27% [3] 分析师预测调整 - 过去30天，Zacks共识每股收益预估下降0.09% [5] - 目前公司Zacks排名为3（持有） [5] 估值情况 - 公司目前远期市盈率（Forward P/E）为934.65，高于行业平均的22.96 [6] - 公司目前PEG比率为76.61，而医疗 - 生物医学和遗传学股票平均PEG比率为1.79 [6] 行业排名 - 医疗 - 生物医学和遗传学行业属于医疗板块，目前Zacks行业排名为69，处于所有250多个行业的前28% [7] - 研究显示排名前50%的行业表现优于后50%的行业两倍 [7]

文章核心观点 - 生物技术股票投资风险高、波动性大，但Vertex Pharmaceuticals是当下用500美元购买的最佳生物技术股票 [1] 财务状况 - 许多生物技术公司无获批产品，无法产生可靠收入，常需增发新股筹集资金，而Vertex已有4种囊性纤维化疗法上市，并正在加大基因编辑疗法Casgevy的商业推广 [2][3] - 2024年前9个月公司收入达81亿美元，预计全年收入约109亿美元，前三季度净亏损14.5亿美元是因收购Alpine Immune Sciences，该投资有望带来丰厚回报 [4] - 公司通常能实现可观利润，现金、现金等价物和有价证券达112亿美元，若未进行Alpine交易和股票回购，现金储备会更多 [5] 研发管线 - 未来8周内公司有两款药物等待美国食品药品监督管理局（FDA）批准，预计都能获批并成为重磅药物，其中vanzacaftor三联疗法比公司目前主要的囊性纤维化药物Trikafta更方便、更有效且利润更高，suzetrigine是非阿片类疼痛疗法，商业潜力大 [7][8] - 收购Alpine使povetacicept进入公司管线，该药物正在进行治疗IgA肾病的3期试验，并在针对其他自身免疫性肾病的2期研究中进行评估；inaxaplin正在进行治疗APOL1介导的肾病（AMKD）的后期临床试验，全球受该疾病影响的患者比囊性纤维化更多，目前尚无获批疗法 [9] - 公司1型糖尿病项目可能是最大的变革者，需要使用免疫抑制剂的VX - 880正在进行关键试验，无需免疫抑制剂的VX - 264正在进行1/2期临床试验，这些胰岛细胞疗法有望治愈1型糖尿病 [10] 业务韧性 - 许多生物技术公司很脆弱，一次临床挫折就可能带来毁灭性打击，但Vertex业务极具韧性，原因是其囊性纤维化产品没有竞争对手，预计至少在未来十年内将主导囊性纤维化市场 [11]

文章核心观点 - 即便资金不多也可投资股票，有500美元可考虑买入并长期持有Vertex Pharmaceuticals股票，因其财务状况良好且潜力巨大 [1] 分组1：投资门槛与公司概况 - 投资有时需大量前期资金，但资金不多也能投资股票，有500美元可考虑Vertex Pharmaceuticals股票 [1] - Vertex股价目前低于450美元，用500美元可买一股且有剩余资金，公司市值约1150亿美元，1989年成立，1991年上市 [2] 分组2：财务状况 - 公司预计今年营收在108 - 109亿美元之间，目前近93%的销售额来自囊性纤维化药物Trikafta/Kaftrio [3] - 公司通常盈利能力强，2024年第三季度盈利约10.5亿美元，净利润率近38%，第二季度亏损是因收购Alpine Immune Sciences [4] - 尽管有重大收购，截至9月底公司现金、现金等价物和有价证券总计112亿美元，有能力进行小规模收购或继续股票回购 [5] 分组3：公司潜力 - 预计2025年1月2日前美国FDA批准vanzacaftor三联药物组合疗法，将巩固公司在治疗囊性纤维化根本原因方面的垄断地位 [6] - 基因编辑疗法Casgevy商业推广势头良好，可有效治疗镰状细胞病和输血依赖性β - 地中海贫血，截至10月中旬全球有45个授权治疗中心 [7] - 美国FDA计划于2025年1月30日对治疗中重度急性疼痛的suzetrigine作出批准决定，公司也在针对周围神经性疼痛进行后期临床试验，该药物市场机会大 [8] - 公司管线还有三个处于关键开发阶段的项目，Inaxaplin针对APOL1介导的肾病，Povetacicept处于治疗IgA肾病的后期临床试验，VX - 880有治愈1型糖尿病潜力，另有一个无终身免疫抑制限制的1型糖尿病候选药物处于1/2期测试 [9] 分组4：长期投资价值 - 生物技术股通常波动大、有临床挫折风险、获批药物会失去专利保护且竞争激烈，但Vertex强大的管线和有前景的后期候选药物降低了风险 [10] - 公司在囊性纤维化市场的主导地位未来几年稳固，Trikafta/Kaftrio美国专利有效期至2037年，且公司正拓展患者群体更大的适应症领域，Vertex是适合长期持有的例外 [10][11]

公司股价走势 - 生物技术公司Vertex Pharmaceuticals (VRTX)近几周股价走势不佳影响年初至今10%的涨幅本月财报后的5.6%涨幅已被抹去现处于6月以来最低水平[1] 股价相关指标 - 股票测试20日布林带底部发出“买入”信号过去8次测试该趋势线后平均一个月涨幅为5.04%若从当前447美元价位有类似涨幅将填补本月跌幅[2] - 短期看跌交易者近期极度看跌若情绪转变可能带来利好公司Schaeffer看跌/看涨未平仓合约比率(SOIR)为1.26处于年度范围的第79百分位13家覆盖该公司的券商给予“持有”或更差评级有很大的看涨空间[3] 股票波动情况 - 公司的Schaeffer波动记分卡(SVS)为11（满分100）表明公司股票的实际波动一直低于其期权定价可能是期权溢价出售而非溢价购买的候选者[4]

公司核心观点 - 公司对Suzetrigine在急性疼痛领域的潜在市场前景感到兴奋，并计划在2025年推出该产品，这将是公司商业多元化的第三个支柱[4][5] 公司战略 - 公司计划通过Suzetrigine在急性疼痛领域的推出，进一步实现商业多元化，此前已在囊性纤维化和镰状细胞病领域取得成功[4][5] - 公司已经在疼痛治疗领域进行了近30年的研究，目标是像在囊性纤维化领域一样，彻底改变疼痛治疗并持续创新[6] 产品与研发 - Suzetrigine不仅计划用于急性疼痛，公司还在探索其在神经性疼痛等其他适应症中的应用[6] - 公司强调在所有疾病领域进行持续创新，包括疼痛治疗领域[6]

一、涉及公司 Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX)[1] 二、核心观点及论据 （一）产品多元化与急性疼痛药物Suzetrigine 1. **多元化战略** - Vertex将Suzetrigine视为商业多元化的下一个支柱，继囊性纤维化（CF）之后，去年推出了用于镰状细胞病和TDT的CASGEVY，Suzetrigine将是第三个多元化支柱，从急性疼痛领域开始[5][6]。 2. **研发历程与期望** - 公司在该领域已研究近30年，目标是像在CF领域一样彻底改变疼痛治疗，进行系列创新。Suzetrigine是一种很好的药物，公司还在研究其在神经性疼痛（如糖尿病周围神经病变处于3期试验）等其他适应症，并且有后续分子如993，可能比Suzetrigine更有效且能制成静脉注射剂，而Suzetrigine只能口服[7][8]。 - 公司还在继续研究NaV1.7，认为它可单独使用或与NaV1.8联合使用，临床前已看到协同效应[9]。 （二）急性疼痛药物Suzetrigine的2025年目标 1. **市场准入与患者体验** - 急性疼痛的市场与CF不同，在贸易和分销方面，要确保产品在美国的医院机构和零售药店都有供应，因为如果患者拿到处方但药店没有药，处方可能被放弃。急性疼痛的销售团队规模将比CF大，CF约有150名代表，急性疼痛约有16名，此外还将扩大在医生群体中的覆盖范围和联系频率，在医生和消费者的数字化方面投入更多[13][14][15]。 - 2025年的重点是确保患者能够获得药物，确保患者和医生有无缝的体验，在第一年得到广泛使用，避免患者和医生因处方被拒等不良体验而放弃使用Suzetrigine[19][20][21]。 2. **药物供应速度** - 公司正在与贸易、分销和支付方进行讨论，目标是在批准后尽快确保覆盖范围和分销，但不完全受自身控制，需要与合作伙伴共同努力[23][24]。 - 虽然医院推出新药通常较慢，但由于阿片类药物流行，人们意识到对新型非阿片类药物的需求未得到满足，可能会比以往更快，但仍需通过药品目录和P&T委员会等流程[26]。 （三）Suzetrigine在腰骶椎间盘病变（LSR）中的情况 1. **信心来源** - 尽管LSR被认为是最难治疗的适应症之一，但公司对Suzetrigine有信心。首先，疼痛的潜在人体生物学是由痛觉神经中的电压门控钠通道调节的，LSR是由神经损伤引起的疼痛，Suzetrigine攻击的是疼痛的潜在人体生物学，而其他产品如加巴喷丁、阿片类药物是作用于大脑，影响疼痛感知而非疼痛根源[31][32][33]。 - 其次，Suzetrigine已经进行了六项研究，结果均为阳性，之前的VX - 150也成功，这在药物研发中很少见，说明Suzetrigine是针对疼痛的根本原因而非影响疼痛感觉[34]。 - 公司还尽可能确保研究人群是真正患有LSR且排除了其他疼痛原因的人群，预计年底前会有结果[35][36]。 2. **研究设计目的** - 研究设计为快速、高效的2期研究，目的是评估Suzetrigine对疼痛的影响程度，通过安慰剂组来为3期研究的规模提供参考，而不是为了与安慰剂比较差异来设计一个大型、耗时的研究[38][39][40]。 （四）外周神经病理性疼痛（PNP）标签相关 1. **不同类型患者数量** - 美国约有1000万外周神经病理性疼痛患者，其中糖尿病周围神经病变（DPN）约200万，LSR约400万，两者占PNP患者的约60%，之后还有小纤维神经病变等其他病症[43]。 2. **获得广泛标签的可能性** - 如果能证明Suzetrigine在两种不同类型的外周神经病理性疼痛（如DPN和LSR）中有效，公司希望能向FDA申请广泛的PNP标签，但这还未确定。不过公司在急性疼痛标签上看到了FDA的灵活性，因为Suzetrigine的作用机制是针对潜在病因，可能可外推到不同适应症，即使不能马上获得PNP标签，DPN和LSR各自也代表着数十亿美元的机会[44][45][47][48][49]。 （五）NaV1.7相关 1. **药物可开发性** - 公司正在研究NaV1.7的小分子抑制剂，虽然之前的NaV1.7相关药物遇到了毒性、晕厥等问题，但公司仍有信心，因为特异性和选择性很重要，公司专注于化学方面的努力。NaV1.7无论是作为单一疗法还是与NaV1.8联合使用都很有前景，临床前已看到协同效应，理论上可达到前所未有的疼痛控制水平[53][54][55]。 - 目前仍在研究阶段，没有IND（研究性新药申请）时间[58]。 （六）Vanzacaftor相关 1. **与其他药物比较及优势** - 与SYMDEKO类似，Vanzacaftor要显示出对TRIKAFTA的非劣效性，这是进入市场的门槛，此外还显示出更高水平的CFTR功能控制（通过汗液氯化物减少量来衡量），预计在vanzacaftor标签上会有31个额外的突变，而这些不会在TRIKAFTA标签上（TRIKAFTA标签的RAM突变正在接受FDA审查），并且Vanzacaftor是每日一次用药，减轻了患者的治疗负担[64][65][66][67]。 2. **患者接受预期** - 全球有超过6000名患者停止使用CFTR调节剂，原因众多，这些患者目前未接受CFTR调节剂治疗，公司认为他们会对Vanzacaftor有热情。对于目前使用TRIKAFTA控制良好的患者，公司认为由于Vertex的创新历史以及Vanzacaftor除了便利性还有提高CFTR功能的潜力，也会有部分患者愿意尝试[69][70][71][73]。 - Vanzacaftor的PDUFA（处方药用户收费法）日期是1月2日[68]。 （七）公司研发进展与未来展望 1. **近期研发成果** - 仅在第三季度就有三个项目进入3期研究，包括收购Alpine后的Povetacicept在IgAN中的研究、VX - 880在1型糖尿病从1/2期转为3期研究、Suzetrigine在糖尿病周围神经病变进入3期研究，这是公司在将项目推进到关键开发阶段方面最有成效的季度，虽然目前关注集中在CF、Suzetrigine和CASGEVY，但这些新进展为未来多年提供了巨大的增长前景[81]。 三、其他重要内容 1. **与支付方的预批准信息交流** - 公司被允许与支付方进行预批准信息交流，并且已经在进行，目的是在批准后尽快为患者确保保险覆盖[23]。 2. **政策方面的助力** - 像《无疼痛法案》（No Pain Act）这样的政策有助于消除在医院使用品牌药而非仿制药的财务障碍，对公司产品推广有推动作用[27]。

一、涉及公司 Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX)[1] 二、核心观点与论据 （一）业务模式演变 1. **从CF垄断业务到多领域拓展** - Vertex的业务模式在过去2 - 3年从囊性纤维化（CF）的垄断业务向专科领域拓展，近期进入IgAN（IgA肾病）等竞争市场。其业务模式基于取得不成比例的成功，这源于研发（R&D）和专科市场两方面。研发针对高未满足需求疾病，有验证的靶点、与生物标志物对应的终点以及高效的开发和监管途径；专科市场意味着可以降低销售、一般和管理费用（SG&A），以便再投资于研发，CF是这种模式的首个成功案例。[3][4][5] 2. **多项目进展** - 例如基于CRISPR/Cas9的镰状细胞病和β - 地中海贫血疗法CASGEVY，有急性疼痛新药申请（NDA）和处方药用户收费法（PDUFA）日期将在1月待定，还有另一个CF的PDUFA日期也在1月。有四个项目处于III期，其中三个在上季度进入III期，还有一系列后续项目。[6] （二）疾病聚焦与创新 1. **疾病优先策略** - Vertex是一家以疾病为重点而非依赖特定模式或治疗领域的公司。其研发的疾病在一个“沙盒”概念内，有12 - 24种疾病，这些疾病都符合其研发策略，即有验证的靶点、可转化的生物标志物、高效的监管和开发途径等，只要在这个“沙盒”内的疾病就意味着有高未满足需求。[7][8][9][10] 2. **从过往项目学习** - 在APOL1 - 介导的肾病（APOL1 - mediated FSGS）项目中取得成功，能快速进行概念验证研究。但在α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）项目中，小分子方法虽首次在功能性AAT（在这些患者中不起作用的蛋白质）上有统计学显著改善，但未达到推进到III期的变革性水平。从AATD项目中学到，当有像囊性纤维化中的HBE测定法时，可以更好地预测临床结果，这有助于早期发现。[11][12][13][14] （三）囊性纤维化（CF）相关 1. **CF业务的持续增长** - 从近、中、长期看，CF业务将持续增长。原因一是CF患者寿命延长，这不仅是Vertex药物的作用，也得益于整体医疗保健的改善；二是不断向更低年龄组扩展，如KALYDECO已用于1个月大的婴儿，TRIKAFTA用于2岁儿童，但还想进一步扩展；三是有7000 - 8000名患者不能从小分子项目中受益，他们需要mRNA或等效项目。[22] 2. **TRIKAFTA与vanzacaftor的关系** - TRIKAFTA专利到期日至少到2037年，vanzacaftor的还未公布。Vertex不强制患者从一种药转换到另一种药，虽然会进行头对头研究。vanzacaftor有优势，如每日一次给药（对儿童和青少年很重要）、在汗液氯化物（衡量CFTR蛋白功能的药效学标记）方面比TRIKAFTA有更多降低、 royalty负担更低。[28][29][30][32][33] （四）其他疾病项目 1. **细胞疗法（以CASGEVY为例）** - CASGEVY目前已获批，现在临床使用中是基于白消安（busulfan）的预处理。Vertex正在研究更温和的预处理方案，如使用抗体 - 药物偶联物（ADC）来制造骨髓中的特定区域，而不是使用会破坏骨髓的白消安。目前在欧洲和北美约130000名镰状细胞病和β - 地中海贫血患者中，针对约30000 - 32000名病情严重的患者使用基于白消安的预处理，在中东也有患者使用，若有更温和的预处理方案将可用于全部患者。[35][36][38] - 对于CASGEVY的市场潜力，Vertex从一开始就认为这将是一个数十亿美元的药物，早期推出情况良好，从目前能看到的情况来看进展积极。在美国正朝着激活75个相关治疗中心（ATCs）发展，在中东将开放比原计划更多的ATCs，因为中东的审批和报销情况较好。[39][40][41] 2. **1型糖尿病（VX - 880项目）** - 对于VX - 880这种针对1型糖尿病的潜在治愈性药物，虽然需要使用慢性免疫抑制，但仍有市场。针对的是病情严重的患者，如每天有多次血糖危机、失去意识、癫痫发作甚至死亡风险的患者，全球约有60000 - 65000人符合此类情况，全球1型糖尿病患者超过900万，仅北美和欧洲就超过300万。目前12名患者接受单剂量细胞治疗的数据显示，9名患者已停止使用胰岛素，这是非常显著的结果。该项目正在从I/II期转换为I/II/III期，总样本量为50，主要终点是停止使用胰岛素、无低血糖症状发作（SHEs）。[42][43][44][45][46] - 关于耐久性，灵感来源于尸体胰腺移植和胰岛细胞移植的研究。VX - 880制造的β细胞质量高且数量可按需制造，相比尸体胰岛细胞移植有优势，目标是一次性治愈疗法。后续还有VX - 264项目将细胞放入保护装置中，已在临床阶段，旨在解决纤维化、细胞缺乏氧气和营养以及免疫入侵三个设备相关的问题；还有一个处于临床前研究的基因编辑细胞项目。VX - 264项目预计2025年有结果。[50][51][52][53][54][55][57][58][59] 3. **APOL1 - 介导的肾病（AMKD）** - 从13名患者的数据扩展到66名患者的II期研究，目前已进入II/III期的III期部分。研究采用自适应设计，根据基因型选择患者，有与FDA的加速批准路径协议。虽然不知道结果（因为数据是盲态的），但之前IIa期研究在12周时蛋白尿量减少近50%（46.7%）。[59][60][61] - 研究招募面临挑战，一是该疾病2010年才被定义，很多肾科医生需要被教育；二是疾病在晚期之前无症状；三是没有普遍筛查，且这是撒哈拉以南非洲裔人群（在美国和西方世界黑人患者）的疾病，存在患者不愿参与的情况。Vertex采取了并行基因分型研究、开放更多研究地点、加强教育等措施来加速招募，并且不需要所有466名患者达到中期分析，有一定灵活性。[63][64][65][66][67][69] 4. **IgAN（IgA肾病）项目** - Vertex通过收购Alpine进入IgAN领域，IgAN是B细胞介导疾病的一种，其致病机制是B细胞产生自身抗体，通过双重抑制APRIL和BAFF（两种与B细胞抗体产生相关的细胞因子）来治疗。在收购时看到的II期RUBY - 3研究中，少数患者有60%以上的蛋白尿减少，还有血尿减少，这是很重要的数据。这是一种生物疗法，每月在家皮下注射小剂量。目前已正式进入III期，全球正在进行筛选、招募、给药等工作，收购时在II期有7个适应症，将根据研究结果确定最终适应症。[75][76][77][78][79][80] - 在研究中，80毫克和240毫克剂量进行了研究，240毫克在疗效上与80毫克相当，但非严重感染不良事件（AEs）略多，所以IgAN选择80毫克剂量，在不同的II期和III期研究中会根据需要选择合适剂量。对于GFR斜率，作为肾科医生更希望看到GFR稳定，而不是改善，同时也关注蛋白尿和血尿的深度反应。[81][82][83][84] 三、其他重要内容 1. **mRNA项目与CF** - 在CF中，90%的患者因能产生一定量的蛋白质所以小分子药物有效，但约10%（约7000 - 8000名患者）不产生蛋白质，需要引入蛋白质的方法，Vertex与Moderna的mRNA项目就是针对这部分患者。该项目已完成单剂量递增（SAD），正在进行多剂量递增（MAD），虽然不能给出具体成功的数字标准，但可以从已批准的小分子药物如ORKAMBI使ppFEV1（监管终点）提高约3个百分点、TRIKAFTA提高14个百分点以及它们对长期终点（如减少肺部恶化、减少移植、提高长期生活质量等）的影响来衡量。[15][16][17] 2. **Vertex的经验教训与创新理念** - Vertex曾有治疗丙型肝炎的药物INCIVEK，从0到10亿美元增长速度最快，但从10亿美元到0也最快，整个过程不到2年。因此公司非常重视从这个经历中学习，在每个疾病领域都采用系列创新，每个疾病都有先导化合物和一系列后续化合物。[19]

公司Vertex概况 - Vertex是一家生物技术公司在囊性纤维化（CF）领域表现突出其治疗组合改变患者生活并带来巨额收入最近一个季度产品收入近28亿美元且两位数增长[2] 公司面临的情况转变 - 过去投资者认可Vertex在CF市场的主导地位但担心其业务单一如今这种担忧正在消除今年早些时候推出血液疾病治疗药物现在即将涉足全球最常见健康问题之一的市场[3] 公司的重大机遇 - Vertex有一个千载难逢的机会其候选药物suzetrigine正在接受美国食品药品监督管理局（FDA）审查用于治疗急性疼痛若成功将带来数十亿美元的业务[4] 公司药物的市场需求 - 仅在美国每年就有8000多万人向医生寻求中度至重度急性疼痛的处方药现有治疗方案有限非处方药效果不佳阿片类处方药有成瘾风险Vertex的药物为非阿片类且在临床试验中显示出良好疗效[6] 公司的准备工作 - Vertex已为可能获得FDA批准做好准备团队已组建培训完毕并准备推出药物有两个初始目标确保在美国的零售分销和创建财务援助计划以支持患者使用[7] 有助于公司的立法因素 - 《NOPAIN法案》于年初生效为医院门诊和门诊手术环境中的非阿片类药物处方提供额外付款这有助于suzetrigine的推广[8] 公司的后续计划 - suzetrigine已启动针对糖尿病周围神经病理性疼痛的3期项目在美国有200万潜在患者还完成了针对腰骶神经根病（一种背痛）的2期试验每年约有400万美国人寻求这种周围神经病理性疼痛的处方药Vertex还在研究其他疼痛候选药物目标是从根本上改变疼痛治疗方式[9] 公司的整体优势 - Vertex已经是一家成功的生物技术公司凭借CF项目获得巨额收入拥有超过110亿美元现金有能力推进疼痛及其他候选药物的研发或在机会出现时收购新项目[9] 公司的前景展望 - Vertex的整体前景光明疼痛药物组合可能推动盈利和股票表现进入新的增长时代现在是购买Vertex股票并长期持有的好时机[10]