BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) announced today that the Saudi Food and Drug Authority (SFDA) granted Marketing Authorization for CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), a CRISPR/Cas9 gene-edited therapy, for the treatment of sickle cell disease (SCD) and transfusion-dependent beta thalassemia (TDT). CASGEVY is approved for the treatment of people 12 years of age and older with SCD or TDT. The Kingdom of Saudi Arabia has among the highest prevalence rates o ...

业绩总结 - Vertex Pharmaceuticals Incorporated 在 2023 年的收入指导为 98.5 亿美元，实现了两位数增长[38] - Vertex 在 2024 年将推出 CASGEVY，开始多元化收入[40] - Vertex 在研发领域取得了快速进展，继续在内部和外部创新方面投资[37] 新产品和新技术研发 - Vertex 的研发策略交付了成果，已经在 5 个疾病领域推出产品[39] - Vertex 在疼痛领域持续进行创新和领导[23] - Vertex 在糖尿病领域有三个项目，其中 VX-880 的试验显示出前所未有的结果[33] 市场扩张和并购 - Vertex 在 2023 年进行了约 10 笔交易，以补充、加强或加速公司在疾病领域的内部努力[38] - 美国急性疼痛患者数量为8000万，市场规模达数十亿美元[43] - Vertex已与Synergy达成协议，覆盖1亿商业人群[53] 未来展望 - CASGEVY预计将成为多十亿美元的机会[50] - CASGEVY目标是与囊性纤维化一样，治疗众多患者，但治疗过程较长[52] - Vertex为CASGEVY患者提供旅行和住宿支持[57]

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) J.P. Morgan 42nd Annual Healthcare Conference January 8, 2024 11:15 AM ET Company Participants Jessica Fye - J.P. Morgan Conference Call Participants Reshma Kewalramani - Chief Executive Officer and President Jessica Fye Good morning, everyone. We're going to get started. My name is Jess Fye, I'm a Senior Biotech Analyst at J.P. Morgan, continuing the 42nd Annual Healthcare Conference this morning with Vertex. I'm joined by the Company's CEO, Reshma Kewalram ...

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) 盈利情况 - Vertex 上个季度每股盈利为 $4.08，超过 Zacks 预期的 $3.92，意味着盈利超出预期 4.08%[3] - 最新的预测显示 Vertex 的盈利预期在上升，Zacks Earnings ESP 为正值，这是一个盈利超出预期的好迹象[4] - 公司研究显示，具有正面 Earnings ESP 和 Zacks Rank 3 (Hold) 或更好的股票，有将近 70% 的概率会产生正面的盈利惊喜[5] Vertex Pharmaceuticals (VRTX) 盈利预期 - Zacks Earnings ESP 比较了最准确的预测与 Zacks 预期之间的差异，这个指标结合 Zacks Rank 3 (Hold) 表明 Vertex 可能会再次超出预期[6] - Vertex 目前的 Earnings ESP 为 +0.36%，分析师对公司的盈利前景最近变得乐观，这一正面的 Earnings ESP 结合 Zacks Rank 3 (Hold) 表明可能会再次超出预期[7] - 负面的 Earnings ESP 不代表盈利未达预期，但负值会降低这一指标的预测能力[8] Vertex Pharmaceuticals (VRTX) 盈利策略 - 公司强调，许多公司最终会超过共识的每股盈利预期，但这并不一定是他们的股价上涨的唯一基础[9] - 重要的是在季度发布前检查公司的 Earnings ESP，以增加成功的几率[10]

Vertex Pharmaceuticals Incorporated业务发展 - Vertex Pharmaceuticals Incorporated宣布2023年在囊性纤维化业务表现强劲，加速发展阶段管线，为2024年带来巨大动力[1] - Vertex已获得CASGEVY在美国、英国和巴林的批准，以及欧洲药品管理局对CASGEVY用于SCD和TDT的正面意见，预计CASGEVY在TDT方面的PDUFA行动日期为2024年3月30日[2] 新药研发进展 - Vertex完成了三项评估下一代三联组合CFTR调节剂疗法vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor的关键研究，预计将在2024年初公布结果[2] - Vertex已完成VX-548用于中度至重度急性疼痛的三项3期研究，预计将在2024年初公布所有三项研究的结果[3] - Vertex计划在2024年启动VX-993的口服制剂的2期研究，用于治疗中度至重度急性疼痛[3] - Vertex计划在2024年启动VX-993的口服制剂用于治疗PNP的2期研究[5] 临床试验和研究计划 - Vertex已完成对Inaxaplin用于治疗AMKD患者的2B剂量范围部分的招募，并预计将在2024年第一季度选择Inaxaplin剂量并开始2/3关键试验的3期[6] - Vertex已完成VX-880用于T1D患者的1/2期研究的A、B和C部分的招募，并展示了良好的疗效[7] - VX-880的安全性与免疫抑制剂、围手术期和过往病史一致，但已发生两例与VX-880无关的患者死亡，公司已将研究暂停[9] 未来发展计划 - Vertex计划在2024年与监管机构会面，预计将VX-548推进至关键发展阶段，以治疗周围神经病性疼痛[4] - Vertex计划在2024年与FDA合作进行VX-670的研究，并在英国启动VX-670的临床试验[12] - Vertex已完成VX-407用于治疗ADPKD的IND前研究，并计划在2024年在健康志愿者中开始1期临床试验[14]

Sometimes a company has a mixture of proven performance and upcoming catalysts that make the idea of buying it hand-over-fist practically irresistible. And that's exactly what Vertex Pharmaceuticals (VRTX 0.59%) is modeling right now.Thanks to its long-standing dominance in a key niche market, its newfound pursuit of powerful gene therapies, and its cash output, there's good reason to be excited about the stock. So here are three arguments for why it's worth buying now.1. Its base of recurring revenue is ro ...

业绩总结 - 公司已更新今年的财务指导，预计收入约为98.5亿美元，这将是公司连续第九年实现两位数增长[3] 新产品和新技术研发 - Vanza-CAFTA三联疗法的临床试验将与Trikafta进行头对头比较，主要终点是非劣效性，这将对患者和医生产生吸引力[4] - 通过改善CFTR功能，Vanza-CAFTA三联疗法有望提供更高水平的CFTR功能，从而带来更好的临床结果[5] - 在疼痛领域，公司致力于攻击疼痛信号传递的人体生物学，开发了针对NAV1.8的新型疼痛治疗药物VX548[7] - 公司将在美国推出针对中度至重度急性疼痛的药物，预计市场潜力巨大，尤其是在避免成瘾潜力的情况下[8] - 针对慢性糖尿病周围神经病痛的研究数据即将公布，这是一个重要的市场机会，与急性疼痛相比，慢性疼痛市场更为庞大[9] - 公司正在寻求FDA对中度至重度急性疼痛进行标签认证[10] - 公司正在进行腹部整形术和拇囊切除术等疼痛模型的第三阶段研究[10] - 公司计划在2024年初公布所有研究数据[10] - 公司正在进行糖尿病周围神经病变的第二阶段研究[11] - 公司希望获得神经病理性疼痛的广泛标签[11] - 公司希望新药物在急性和慢性疼痛领域具有更好的风险效益比[15] - 公司已经准备好推出基因编辑疗法产品[17]

业绩总结 - 公司预计年度营收将达到约98.5亿美元，同比增长10%[1] - 公司在中国市场取得了iPhone销售收入创纪录，达到了967.7亿美元[110] - 公司的资产负债表上有120亿美元的现金，且现金流量表显示出色的现金流生成[28] 产品和技术研发 - Trikafta在市场上取得了巨大成功，目前超过90%的收入来自Trikafta[2] - VX522是针对无法产生蛋白质的CF患者的药物，预计将在明年公布初步一期数据[6] - VX548在五项正面二期研究中显示出清洁的安全性和临床上有意义的疗效，且与临床使用的阿片类药物相比效果相当甚至更好[12] 市场扩张和并购 - 公司在疼痛领域看到了巨大的市场需求，特别是在中度至重度神经病理性疼痛方面[9] - 公司在商业发展方面保持活跃，近年来已进行了八到九项交易[28] 负面信息 - 英国NICE发布的初步指导认为公司的CF试验不具备成本效益，公司对此表示失望[8]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度2023年收入增长6%至24.8亿美元,同比增长 [7][38] - 2023年前三季度收入为73.5亿美元,同比增长11%,受外汇变动影响约150个基点 [38][39] - 2023年全年CF产品收入预计约98.5亿美元,高于之前指引范围 [41] - 2023年非GAAP研发、并购IPR&D和销售费用预计在41亿至42亿美元之间,维持之前指引 [42] - 2023年非GAAP税率预计为20%-21%,低于之前指引 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 - 美国收入增长7%,得益于TRIKAFTA获批2-5岁患者使用 [38] - 海外收入增长6%,主要由于TRIKAFTA/KAFTRIO在新获批付费市场的强劲增长以及年轻年龄组扩展 [38] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国和欧洲约有32,000名严重型镰状细胞病和地中海贫血患者符合exa-cel适应症 [27] - 欧洲约75%的患者集中在英国、法国、意大利和德国 [27] - 沙特阿拉伯是exa-cel首个获得突破性指定的市场 [15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进多个重要管线,包括exa-cel、VX-548急性疼痛、vanzacaftor三联疗法等 [8][9] - 公司计划在2024年初发布exa-cel、VX-548急性疼痛和vanzacaftor三联疗法的关键临床试验结果 [9] - 公司正在为即将到来的多个新品上市做好商业化准备 [8] - 公司正在积极拓展疼痛领域,包括急性疼痛和周围神经性疼痛,看好这一大商业机会 [32][34][35] - 公司正在推进AMKD和AATD等其他管线项目 [23][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对vanzacaftor三联疗法的临床获益抱有很高期望,认为其可能优于TRIKAFTA [11] - 公司对exa-cel作为潜在功能性治愈方案的前景充满信心 [13][14][15] - 公司看好VX-548在急性疼痛和周围神经性疼痛领域的商业前景 [16][32][34][35] - 公司对AMKD和AATD管线的未来发展保持谨慎态度 [23][24] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Geoff Meacham 提问** 询问AATD项目进展遇到的挑战 [48] **Reshma Kewalramani 回答** AATD项目遇到的问题是VX-864出现了非严重皮疹,这是一个分子特异性的问题,与作用机制无关。公司正在开发下一代分子VX-634和VX-668,预计将在未来获得临床结果 [50][51] 问题2 **Robyn Karnauskas 提问** 询问VX-548急性疼痛项目的设计策略以及公司在周围神经性疼痛领域的商业化计划 [57][58] **Reshma Kewalramani 和 Stuart Arbuckle 回答** 公司计划同时解盲并发布三项急性疼痛临床试验的结果,以获得广泛的适应症标签。在周围神经性疼痛领域,公司将利用专业销售团队进行商业化,计划展开糖尿病周围神经痛和腰椎神经根病的临床试验 [60][61][62][63] 问题3 **Salveen Richter 提问** 询问公司为何现在启动腰椎神经根病的临床试验,而不是等待糖尿病周围神经痛试验结果 [69][70] **Reshma Kewalramani 回答** 公司之所以先启动糖尿病周围神经痛试验,是因为这一适应症已有明确的监管路径和商业市场。而腰椎神经根病属于周围神经性疼痛范畴,公司最近完成了与监管机构的讨论,确认这也是一个可以开展的适应症 [70][71]

THIRD QUARTER 2023 FINANCIAL RESULTS ©2023 Vertex Pharmaceuticals Incorporated VERTEX On track to complete Ph3 bunionectomy and single arm safety and effectiveness trial by end of 2023 • Granted Fast Track and Breakthrough Therapy designations ©2023 Vertex Pharmaceuticals Incorporated Each stage can take several months | --- | --- | --- | |-------------------------------------------------------------------------------------|------------------------------------------------------------------------------------ ...