公司业务聚焦领域 - 公司为临床阶段生物制药公司，主要聚焦急性心血管疾病治疗，次要聚焦急性肺部疾病治疗[87] 临床试验进展 - 2022年1月，公司完成20名患者入组，开展lucinactant治疗重症COVID - 19相关急性呼吸窘迫综合征的2期研究[90][101] - 2022年4月，公司宣布istaroxime治疗早期心源性休克提高收缩压的2期临床研究取得积极顶线结果[87][97] - 为继续开发istaroxime治疗早期心源性休克，公司计划将临床试验入组人数最多增加30人[97] - 为推进istaroxime治疗急性心力衰竭进入3期临床，公司计划开展一项约300名患者、约60个临床地点的2期临床试验[98] - rostafuroxin在2b期试验中对未接受过治疗的白种人高血压患者有效，需额外2期试验证明对非白种人和白种人治疗耐药性高血压的疗效[99] 公司运营成本调整 - 2020年11月公司暂停AEROSURF内部临床活动，2022年1月开始减少KL4表面活性剂平台相关成本[91][103] 资产减值情况 - 2021年第二季度，公司对rostafuroxin候选药物相关的IPR&D无形资产进行减值测试，确认3780万美元减值损失[108] - 2022年第二季度，公司对商誉进行减值测试，确认1160万美元减值损失[110] 无形资产及商誉数值 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，istaroxime候选药物无形资产均为2234万美元，rostafuroxin候选药物无形资产均为973万美元，2022年6月30日商誉降至404.6万美元，2021年12月31日为1568.2万美元[112] 运营亏损情况 - 截至2022年6月30日的三个月和六个月，公司运营亏损分别为1750万美元和2590万美元，2021年同期分别为4540万美元和5440万美元[93] - 2022年和2021年第二季度运营亏损分别为1750万美元和4540万美元，2022年和2021年上半年运营亏损分别为2590万美元和5440万美元[114][115] 净亏损情况 - 2022年和2021年第二季度净亏损分别为1730万美元和3740万美元，2022年和2021年上半年净亏损分别为2550万美元和4640万美元[116][117] - 2022年和2021年第二季度及上半年，公司净亏损分别为17.3百万美元、37.4百万美元、25.5百万美元和46.4百万美元，2022年6月30日累计亏损达810.8百万美元[136] 研发费用情况 - 2022年和2021年第二季度研发费用分别为299.5万美元和422.1万美元，2022年和2021年上半年研发费用分别为834万美元和863.1万美元[119] 各项目费用增减情况 - 2022年第二季度和上半年，istaroxime - early cardiogenic shock费用较2021年同期分别增加10万美元和80万美元[121] - 2022年第二季度和上半年，KL4 surfactant费用较2021年同期均减少20万美元[122] - 2022年第二季度产品开发和制造费用较2021年同期减少70万美元，上半年减少10万美元[124][126] - 2022年第二季度和上半年临床、医疗和监管运营费用较2021年同期分别减少50万美元和80万美元[128] - 2022年第二季度一般及行政费用较2021年同期减少0.5百万美元，主要因非现金股份薪酬费用减少0.3百万美元和专业费用减少0.3百万美元，部分被人事成本增加0.1百万美元抵消[130] - 2022年上半年一般及行政费用较2021年同期减少2.1百万美元，主要因非现金股份薪酬费用减少1.2百万美元和专业费用减少1.2百万美元，部分被人事成本增加0.3百万美元抵消[131] 现金流量情况 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为12.0百万美元，投资活动净现金流入为0.2百万美元，融资活动净现金流入为0.8百万美元；2021年上半年经营活动净现金使用量为13.5百万美元，融资活动净现金流入为26.5百万美元[142] 保险费融资情况 - 2022年6月公司与Bank Direct签订保险费融资和担保协议，融资1.1百万美元保费，年利率3.90%，截至6月30日贷款未偿本金为1.0百万美元[149] - 2021年6月公司与Bank Direct签订保险费融资和担保协议，融资1.3百万美元保费，年利率3.37%，截至2021年12月31日贷款未偿本金为0.3百万美元，该贷款于2022年第一季度还清[150] 股票出售情况 - 2022年上半年公司通过ATM计划出售1,137,246股普通股，总收益约1.3百万美元，净收益约1.2百万美元；2021年上半年出售552,474股，总收益和净收益约1.7百万美元；2022年7 - 8月出售1,221,706股，总收益和净收益约0.6百万美元[153][154] 公开发行情况 - 2021年3月公司进行公开发行，发行9,230,500个单位，每个单位含一股普通股和一份认股权证，发行价3.25美元/单位，总收益30.0百万美元，净收益约27.4百万美元[156][157] 公司资金状况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为11.4百万美元，流动负债为5.3百万美元，公司认为现有资源可支持业务至2023年第一季度，但无法支持财务报表发布后12个月的运营[139] ATM计划剩余额度情况 - 截至2022年8月11日，ATM计划剩余可用额度约3.2百万美元，但公司受Form S - 3相关限制，若公众流通股价值增至75百万美元以上则不受此限制[155] 公司战略探索 - 公司正在探索SERCA2a激活剂候选产品的潜在许可交易、研究伙伴关系或其他战略机会[100]

财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年第一季度，公司运营亏损分别为830万美元和910万美元，截至2022年3月31日，累计亏损7.935亿美元[91] - 2022年和2021年第一季度运营亏损分别为830万美元和910万美元，净亏损分别为810万美元和900万美元[108][109] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，可辨认无形资产均为3207万美元，商誉均为1568.2万美元[106] - 2022年第一季度研发费用为534.5万美元，2021年同期为441万美元，主要因伊司托肟早期心源性休克临床试验费用增加[111] - 2022年第一季度直接临床和临床前项目费用增加70万美元，主要因伊司托肟早期心源性休克临床试验费用增加[113] - 2022年第一季度产品开发和制造费用增加50万美元，主要因KL4表面活性剂平台相关设备资产折旧费用增加40万美元[115] - 2022年第一季度临床、医疗和监管运营费用减少30万美元，主要因非现金股票补偿费用减少50万美元，部分被员工激励奖金费用增加20万美元抵消[117] - 2022年第一季度一般及行政费用为298.8万美元，2021年同期为466.9万美元，减少170万美元[118][119] - 2022年和2021年第一季度其他收入净额分别为20.6万美元和11.8万美元[120] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损7.935亿美元，现金及现金等价物为1550万美元，流动负债为480万美元[124][126] - 2022年3月31日止三个月，经营活动净现金使用量为670万美元，融资活动净现金使用量为10万美元；2021年同期经营活动净现金使用量为600万美元，融资活动净现金提供量为2760万美元[130] - 2022年3月31日止三个月经营活动净现金使用量主要包括净亏损810万美元和外汇汇率变动未实现收益20万美元等；2021年同期主要包括净亏损900万美元和经营资产及负债变动10万美元等[131][132] - 2022年3月31日止三个月融资活动净现金使用量包括应付贷款本金还款30万美元，部分被ATM计划净收益20万美元抵消；2021年同期融资活动净现金提供量包括2021年3月公开发行净收益2740万美元等[133][134] - 2022年3月31日止三个月，公司通过ATM计划出售200,348股普通股，总收益和净收益约20万美元；2021年同期出售105,083股，总收益和净收益约60万美元；2022年4月出售936,898股，总收益约110万美元，净收益约100万美元[139] - 截至2022年5月5日，ATM计划下约370万美元仍可用[140] - 2021年3月23日公司与Oppenheimer & Co. Inc.签订承销协议进行公开发行，发行9,230,500个单位，每个单位包括一股普通股和一份认股权证，发行价3.25美元/单位，总收益3000万美元，净收益约2740万美元[141][142] - 2022年3月31日和2021年3月31日公司没有重大表外安排[143] - 2022年4月，公司通过ATM计划出售936,898股普通股，总收益约110万美元，净收益约100万美元[81] - 2022年第一季度和4月，公司通过ATM计划分别出售200348股和936898股普通股，分别获得约20万美元和110万美元的总收益[125] - 2021年6月公司与Bank Direct签订保险保费融资和担保协议，融资130万美元，年利率3.37%，截至2021年12月31日未偿还本金为30万美元，2022年第一季度还清[135] - 2020年6月公司与Bank Direct签订保险保费融资和担保协议，融资110万美元，年利率4.26%，2021年第一季度还清[136] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司领先候选药物istaroxime在早期心源性休克2期全球临床研究取得积极顶线结果，计划将该试验入组人数增加约30人[85][94] - 为推进istaroxime治疗急性心力衰竭（AHF）进入3期临床，公司计划开展一项入组约300名患者、在全球约60个临床地点进行的2期临床试验[95] - 2022年1月，公司完成20名严重COVID - 19相关急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和肺损伤患者的lucinactant（KL4表面活性剂）2期研究[87][99] - 公司暂停AEROSURF内部临床活动，支持亚洲被许可方Lee's (HK)开展2b期桥接研究，同时削减相关成本并寻求外部许可交易[88][100] - rostafuroxin在2b期试验中对白人初治高血压患者有效，需额外2期试验证明对非白人和白人耐药高血压患者的疗效，公司继续寻求许可安排[96] - 公司正在探索SERCA2a激活剂候选产品的潜在许可交易、研究合作安排或其他战略机会[97] 公司运营风险与资金需求 - 公司自成立以来一直处于运营亏损状态，未来预计将继续产生大量研发、监管等费用[91][92] - 公司推进开发项目依赖于通过证券发行、战略机会、政府资助等方式获得额外资金，否则可能限制或停止开发活动[89][90] - 管理层认为公司能否持续经营存在重大疑问，若无法获得足够资金，未来12个月公司将没有足够现金资源和流动性支持业务运营；若普通股股价连续30个工作日低于1美元，将不符合纳斯达克上市要求，可能被摘牌[127][128]

伊司他肟（伊司托肟）临床试验进展 - 公司预计在2022年4月获得伊司他肟治疗早期心源性休克60名患者的2a期临床研究的topline数据[41] - 公司计划开展伊司他肟治疗AHF的第二项2b期临床试验，预计在全球约60个临床点招募约300名患者，待资金充足后启动[41][49] - 2019年公司公布伊司他肟治疗AHF的2b期临床试验成功的topline结果，主要终点心脏功能等重要参数显著改善[47] - 2020年4月公司公布伊司他肟治疗AHF的2b期研究新亚组分析，0.5 µg/kg/min剂量对主要研究终点和心脏性能重要指标有相似反应[47] - 2022年3月，公司完成60名患者的伊司托肟早期心源性休克2a期临床试验，预计4月公布顶线数据[65] - 公司计划开展约300名患者的伊司托肟2b期临床试验，待获得足够资金后执行[65] - 伊司托肟已在两项2期临床试验中评估，显示可改善心血管生理功能，2019年8月获FDA治疗AHF的快速通道指定[66] - 伊司他肟在急性心力衰竭（AHF）2a期临床试验中，三个剂量组降低肺毛细血管楔压（PCWP）的主要终点显著改善，主要副作用为呕吐（7.9%）和输液部位疼痛（5.6%）[77] - 伊司他肟AHF 2b期临床试验中，0.5 µg/kg/min组和1.0 µg/kg/min组平均E/e'分别为 -4.55和 -3.16，而安慰剂组分别为 -1.55和 -1.08；两组平均每搏量指数（SVI）分别为5.33 ml/beat/m²和5.49 ml/beat/m²，安慰剂组分别为1.65 ml/beat/m²和3.18 ml/beat/m²；两组收缩压（SBP）平均变化分别为2.82 mmHg和6.1 mmHg，安慰剂组分别为 -2.47 mmHg和2.7 mmHg[78] - 伊司他肟2b期临床试验中，心血管相关不良事件发生率安慰剂组为23%，低剂量组为10%，高剂量组为18%；心力衰竭发生率安慰剂组为3%，低剂量组为5%，高剂量组为8%；胃肠道不良事件发生率安慰剂组为5%，低剂量组为10%，高剂量组为38%[79] - 公司计划开展一项约300名患者参与、约60个全球临床站点的伊司他肟额外2期临床试验，以推进其用于AHF治疗[80] - 公司计划开展伊司他肟早期心源性休克2期国际随机双盲安慰剂对照研究，共60名患者（30名伊司他肟组，30名安慰剂组），预计2022年4月出数据[75] 心力衰竭市场情况 - 美国约600万人（近2%的成年人口）患有心力衰竭，美、欧、日市场超1800万患者受此困扰[42] - 美国每年有超130万例心力衰竭住院病例，美、欧、日市场估计每年超250万例AHF住院病例[42] - 公司估计AHF在美、欧、日潜在的年度可寻址市场约200万患者，年市场价值达数十亿美元[42] - 公司估计心源性休克全球总市场价值为12.5亿美元，伊司他肟的可寻址市场是其中一部分[45] 其他药物临床试验进展 - 公司在2022年1月完成20名重症COVID - 19相关ARDS和肺损伤患者的KL4表面活性剂2期研究，给药后氧合等生理参数稳定或改善[36] - 口服SERCA2a激活剂处于临床前研究阶段，公司正在寻求潜在的许可交易、研究伙伴关系或其他战略机会[41] - 2022年1月，公司完成20名重症COVID - 19相关ARDS和肺损伤患者的氯辛托治疗研究入组[57] - AEROSURF的2b期临床试验未达主要终点，但排除剂量中断患者后有治疗效果，已获FDA快速通道指定[59] - 公司已完成KL4表面活性剂用于严重COVID - 19相关急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和肺损伤的2期研究，并开始削减相关成本[90] - 2022年1月，公司完成20名重症COVID - 19相关ARDS和肺损伤患者使用lucinactant（KL4表面活性剂）的研究[94] 罗斯塔夫洛辛（罗他福辛）相关情况 - 罗斯塔夫洛辛针对特定基因特征高血压患者，目标人群占成人高血压患者的20% - 25%[51] - 罗斯塔夫洛辛需额外2期临床试验证明对非白种人和白种人治疗抵抗性高血压的疗效[51] - 罗他福辛针对特定基因特征高血压患者研发，该特征在约20% - 25%成年高血压人群中存在[83] - 罗他福辛在2b期试验中对白人初治高血压患者有效，但对中国患者血压降低效果甚微[87] 高血压市场情况 - 美国约1.08亿成年人（45%）患有高血压，近50万人死亡与高血压有关，仅24%患者病情得到控制[52] - 美国近一半成年人（1.08亿，45%）患有高血压，仅约1/4（24%）患者病情得到控制，2018年近50万死亡病例与高血压有关[84] 公司资金相关 - 2020年8月至10月，公司通过项目融资协议从Lee's (HK)获得280万美元付款，2021年又收到100万美元[60] - 2020年3月18日，公司与Lee's (HK)达成条款书，Lee's (HK)同意在2020年4月1日至9月30日为AEROSURF开发提供资金，最高支付390万美元，特定情况下减至280万美元；8月正式协议签订，公司到10月共收到280万美元；2021年Lee's (HK)又提供100万美元[98] - 公司与Lee's (HK)的亚洲许可协议中，Lee's (HK)支付100万美元预付款，公司可能获得最高3580万美元的临床、监管和商业里程碑付款，并按低两位数比例分享转授权收入[104] - 公司与Lee's (HK)的亚洲许可协议中，公司将根据产品获得高个位数到低中两位数百分比的分层特许权使用费，产品商业寿命内持续支付，特定情况有调整[106] 公司合作协议 - 2015年4月，公司子公司与米兰比可卡大学达成科学合作协议，2019年新协议公司提供约17.8万美元用于研究；开发新SERCA2a激活剂化合物到1期研究支付约11万美元，获美、欧或中国营销授权支付约170万美元，并支付净销售额一定比例特许权使用费[110] - 2021年3月19日，公司与米兰比可卡大学新合作协议，提供约20万美元用于研究；执行专利转让支付2.5万欧元，开发新SERCA2a化合物到1期研究支付7.5万欧元，获美、欧或中国营销授权支付150万欧元，并支付净销售额一定比例特许权使用费[111] - 2008年，公司与菲利普莫里斯达成许可协议，获得全球独家使用其专有毛细管气溶胶技术用于肺部表面活性剂药物/设备组合产品的权利[113] - 公司与Battelle合作开发新的ADS，若Battelle按时完成项目计划，公司需支付其全球净销售额和许可特许权使用费的低个位数百分比，初始总上限从2500万美元增至3500万美元[116] - 公司与Esteve战略联盟，公司需支付Esteve10%的现金预付款和里程碑费用（最高2000万美元），Esteve将支付公司100万美元并为3期临床试验出资最多300万美元[117] - 公司与J&J的许可协议，需支付最高300万美元的里程碑费用，已支付100万美元，还需按不同比例支付特许权使用费[118] 公司专利情况 - 公司持有6个专利家族，涉及istaroxime、rostafuroxin和SERCA2a激活剂等用于治疗心血管疾病[122] - 2019年11月公司提交的国际专利申请PCT/US2019/060961，该专利家族将于2039年11月12日左右到期[123] - 基于PCT/US2019/060961的美国专利申请于2021年12月14日发布为美国专利No. 11197869 [124] - 2018年7月提交的欧洲申请EP18185753.3相关专利家族将于2039年7月17日左右到期[126] - 2019年10月提交的欧洲申请19202257.2相关专利家族将于2040年10月8日左右到期[127] - 2008年6月提交的国际专利申请PCT/EP2008/056928，欧洲专利No. 2160190B1将于2028年6月4日到期[129] - 2006年1月提交的美国专利申请U.S. 11/326,885，美国专利No. 7,541,331将于2026年1月6日到期[133] - 2007年9月公司提交美国和国际专利申请，美国专利号8,221,772将于2027年9月19日到期[134] - 2013年3月公司提交国际专利申请，美国专利号8,748,396、8,748,397和9,554,999以及欧洲专利号2723323B1将于2033年3月28日到期[135] - 公司ADS技术和新ADS受已发布专利和待决专利申请组合保护，全球有超150项有效专利，有效期从2021年至2039年[137] - 2009年3月公司提交国际专利申请，美国专利号8,701,658和9,352,114以及欧洲专利号2265309将于2029年3月17日到期，美国专利号9,592,361将于2033年9月9日到期[138] 公司产品相关认定 - 欧盟委员会授予公司KL4表面活性剂4项孤儿药产品指定，获批后在欧洲有10年独家营销权[140] - FDA授予公司istaroxime、AEROSURF和SURFAXIN®快速通道指定[141] 药品监管法规 - 提交IND后需等待30天，若FDA未置评或质疑，可开始临床试验[148] - 支持NDA的临床试验通常分三个阶段，多数情况下FDA要求两项充分且良好对照的3期临床试验证明药物疗效[151] - 2021财年准备和提交NDA的申请用户费超287.5万美元，获批新药申请的申请人每年每个产品需支付超33.6万美元的计划费用[153] - FDA收到NDA后60天内决定是否受理，标准审评药物申请通常10 - 12个月完成审评，优先审评药物申请6 - 8个月完成审评[154] - 罕见病药物认定针对美国患者少于20万的疾病，首个获批特定活性成分治疗特定疾病的申请者有7年独家销售期[161] - FDA需在收到申请60天内确定药物是否符合快速通道认定[162] - FDA需在收到申请60天内确定药物是否符合突破性疗法认定[164] - 提交Paragraph IV认证的ANDA申请者，若引发专利侵权诉讼，FDA在30个月内不批准ANDA，除非专利到期、诉讼和解或判决有利[169] - 首个获批新化学实体NDA的申请者有5年非专利独家销售期，4年后含Paragraph IV认证的申请可提交[171] - 若新临床研究对NDA、505(b)(2) NDA或现有NDA补充申请获批至关重要，有3年市场独家销售期[171] - 相关药物专利所有者获批NDA后可申请最多5年专利期限延长，总剩余专利期限不超14年[172] - 可能在申请阶段到期的专利，所有者可申请临时专利期限延长，每次延长1年，最多可续4次，每次获批后获批后专利期限延长减少1年[173] - 符合条件的NDA持有者可获6个月任何独家销售期（专利或非专利）延长[178] - 临床试验结果披露在特定情况下可延迟至试验完成后2年[180] - FDA对510(k)提交的审查绩效目标是95%在90天内完成，但实际通常更长，审查可暂停180天[187] - FDA对PMA申请的审查绩效目标是无咨询委员会意见时90%在180天内完成，有意见时在320天内完成，但实际常远超此时长[191] - 若申请人未在360天内回复FDA信息请求，PMA或PMA补充申请将被视为自愿撤回[191] - PMA申请的FDA审查通常需1 - 3年，可能更长[192] - 欧盟集中程序评估时间限制为210天，EMA需15天将意见转发给EC[202] - 多数I类和部分II类设备无需FDA事先授权即可上市，多数医疗设备需FDA批准PMA或510(k)提交后才可在美国合法销售[184] - 510(k)过程中，制造商需证明设备与合法上市的 predicate device “实质等同”[185] - 设备获510(k)批准后，重大修改可能需新的510(k)批准、PMA申请或重新分类[189] - 组合产品需FDA确定主要作用模式，由对应中心负责审查[199] - 美国以外多数国家要求临床研究申请需获当地监管机构批准，产品上市前也需获批准，审批时间因国家而异[200] - 孤儿药指定产品获批后可获10年市场独占期，若不符合指定标准，独占期可减至6年[206] - 含儿科调查计划研究结果的药品获批后，补充保护证书可延长6个月，孤儿药可额外获得2年市场独占期[207] - 儿科专用药获儿科使用营销授权后，可获10年市场保护[207] 医疗器械法规 - 2017年4月5日欧洲议会通过医疗器械法规，2021年5月26日生效[208] - MDD和MDR下的医疗器械需认证并加贴CE标志，低风险设备制造商可自我认证[209] - 2021年5月26日前按MDD获得有效CE证书的医疗器械，有效期内可继续在EEA市场销售，最晚至2024年5月27日[212] - 英国脱欧后，MDR不适用于英国（北爱尔兰除外），英国采用2002年医疗器械法规，将CE标志替换为UKCA标志，EU CE标志认可至2023年6月30日[213] - 体外诊断新法规2017/746将于2022年5月全面实施[214] 公司面临的外部政策风险 - 第三方支付方对医疗产品的覆盖范围和报销额度限制增加，政府实施成本控制计划，可能影响公司未来收入[217] - 美国联邦多项法律限制医疗产品营销行为，违反将面临刑事和民事处罚，公司产品在外国销售可能受类似法律约束[219][220][221][222][223] - 加州消费者隐私法案（CCPA）于2020年1月1日生效，违规会有民事处罚，数据泄露会增加诉讼[226] - 自2022年1月1日起，向医师助理等人员的价值转移也需报告[228] - 美国国会考虑降低医生给药的医保报销水平，CMS有权修改报销率和实施药品覆盖限制[23

公司运营亏损情况 - 2021年和2020年第三季度，公司运营亏损分别为810万美元和870万美元[97] - 2021年和2020年前三季度，公司运营亏损分别为6260万美元和2340万美元[97] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损7.723亿美元[97] - 公司自1992年11月6日成立以来一直存在运营亏损[97] - 2021年9月30日和2020年9月30日止三个月运营亏损分别为8.1百万美元和8.7百万美元，运营亏损减少0.6百万美元[120] - 2021年9月30日和2020年9月30日止九个月运营亏损分别为62.6百万美元和23.4百万美元，运营亏损增加因37.8百万美元无形资产减值损失和1.5百万美元运营费用增加[121] - 2021年9月30日和2020年9月30日止三个月净亏损分别为8.2百万美元和9.0百万美元，净亏损减少因0.6百万美元运营费用和0.2百万美元其他费用减少；九个月净亏损分别为54.6百万美元和25.1百万美元，净亏损增加因37.8百万美元无形资产减值损失，部分被8.3百万美元递延所得税收益抵消[122] - 2021年前三季度净亏损54.6百万美元，2020年同期为25.1百万美元[142] 公司各业务线临床试验进展 - 伊司托肟用于早期心源性休克治疗的2期全球临床试验预计2022年第一季度公布数据[101] - 伊司托肟治疗急性心力衰竭的2b期临床试验计划全球约60个临床点招募最多300名患者[102] - 冻干KL4表面活性剂治疗COVID - 19相关肺损伤的临床试验计划招募最多20名机械通气患者，2021年第四季度完成试验，2022年第一季度获取数据[94][107] - 公司亚洲被许可方李氏药业（香港）有限公司将在亚洲资助并开展AEROSURF的2b期临床桥接研究[94] - 罗他福辛在2b期试验中对未接受过治疗的高加索高血压患者显示出疗效[105] 公司PPP贷款情况 - 2020年4月9日公司申请0.5百万美元PPP贷款，4月20日签订本票，5月12日全额偿还[110] 公司候选药物无形资产情况 - 截至2021年6月30日，rostafuroxin候选药物IPR&D公允价值约为17.0百万美元，账面价值约为54.8百万美元，无形资产减值损失为37.8百万美元[115] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，rostafuroxin候选药物无形资产分别为16,980千美元和54,750千美元，istaroxime候选药物均为22,340千美元，无形资产分别为39,320千美元和77,090千美元，商誉均为15,682千美元[118] - 公司使用多期超额收益法评估IPR&D无形资产公允价值，评估涉及多种假设和估计，实际现金流可能与假设不同[114] - 公司每年对商誉进行定量减值测试，截至2021年9月30日，因无形资产减值损失使账面价值大幅下降，商誉未发生减值[116][117] 公司研发费用情况 - 2021年和2020年9月30日止三个月研发费用分别为4,680千美元和3,882千美元；九个月分别为13,311千美元和11,838千美元[124] - 2021年9月30日止三个月直接临床和临床前开发项目费用增加0.3百万美元，因istaroxime早期心源性休克和AHF研究增加，部分被KL4表面活性剂2b期研究减少抵消；九个月增加0.9百万美元，原因类似[126][127] 公司其他费用情况 - 2021年前三季度产品开发和制造费用较2020年同期减少0.3百万美元[129] - 2021年第三季度临床、医疗和监管运营费用较2020年同期增加0.4百万美元，前三季度增加0.9百万美元[131] - 2021年第三季度一般和行政费用较2020年同期减少1.4百万美元，前三季度基本持平[133] 公司现金及负债情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为24.5百万美元，流动负债为5.1百万美元[139] 公司经营及融资活动现金流量情况 - 2021年前三季度经营活动净现金使用量为18.7百万美元，2020年同期为20.8百万美元[145] - 2021年前三季度融资活动净现金流入为26.4百万美元，2020年同期为19.9百万美元[145] 公司保险保费融资情况 - 2021年6月公司与Bank Direct签订保险保费融资协议，融资1.3百万美元，年利率3.37%，截至9月30日，未偿还本金为0.7百万美元[153] 公司股票出售及公开发行情况 - 2021年前三季度通过ATM计划出售552,474股普通股，所得款项约1.7百万美元，10月出售1,564,470股，所得款项约3.2百万美元[140] - 2021年3月公开发行所得款项总额为30.0百万美元，扣除相关费用后，净所得款项约为27.4百万美元[159] - 2020年5月20日公司与承销商签订承销协议，进行2020年5月公开发行，发行2758620个单位[160][161] - 2020年5月认股权证可立即行使，行权价为每股7.975美元，自发行日起五年到期[161] - 公司授予承销商45天超额配售选择权，可购买最多413793股普通股和/或2020年5月认股权证，该选择权已全部行使[162] - 2020年5月发行于2020年5月22日完成，含超额配售选择权[163] - 公开发行价格为每个单位7.25美元[163] - 扣除280万美元承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约为2020万美元[163] 公司表外安排及市场风险披露情况 - 2021年9月30日和2020年9月30日及相应期间公司无重大表外安排[164] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[165]

公司业务概述 - 公司为临床阶段的生物制药和医疗设备公司，专注急性心血管和急性肺部疾病治疗药物研发[95] 财务数据关键指标变化 - 运营亏损 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司运营亏损分别为4540万美元和790万美元；六个月运营亏损分别为5440万美元和1470万美元[99] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损7.64亿美元[99] - 公司自1992年11月6日成立以来一直有运营亏损，未来需额外融资支持运营[99] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月运营亏损分别为45.4百万美元和7.9百万美元，六个月运营亏损分别为54.4百万美元和14.7百万美元[122][123] - 2021年第二季度和上半年公司净亏损分别为3740万美元和4640万美元，2020年同期分别为960万美元和1610万美元[144] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月净亏损分别为37.4百万美元和9.6百万美元，六个月净亏损分别为46.4百万美元和16.1百万美元[124] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月研发费用分别为4,221千美元和4,495千美元，六个月研发费用分别为8,631千美元和7,956千美元[127] - 2021年截至6月30日的三个月和六个月直接临床和临床前开发项目费用与2020年同期相比，分别变化不大和增加0.6百万美元[129] - 2021年截至6月30日的三个月和六个月产品开发和制造费用与2020年同期相比，分别减少0.5百万美元和0.4百万美元[131] - 公司预计未来研发费用将增加以推进产品候选药物临床试验[125] 财务数据关键指标变化 - 其他费用及收入 - 2021年第二季度临床、医疗和监管运营费用较2020年同期增加20万美元，上半年增加50万美元，主要因人员成本和员工激励奖金费用增加[133] - 2021年第二季度一般及行政费用较2020年同期减少10万美元，因专业费用减少；上半年增加130万美元，主要因专业费用和非现金股票薪酬费用增加[136] - 2021年第二季度其他（费用）收入净额为 -35.9万美元，2020年同期为 -161万美元；上半年分别为 -24.1万美元和 -144.1万美元[137] 财务数据关键指标变化 - 现金及负债 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为3000万美元，流动负债为490万美元[141] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为1350万美元，融资活动净现金流入为2650万美元；2020年上半年分别为1250万美元和2100万美元[147] - 2021年6月公司与Bank Direct签订保险费融资和担保协议，融资130万美元，年利率3.37%，截至6月30日，未偿还本金为120万美元[154] 财务数据关键指标变化 - 股票发行收益 - 2021年上半年公司通过ATM计划出售552,474股普通股，获得约170万美元的总收益和净收益[142] - 2021年3月公司进行公开发行，发行9,230,500个单位，总收益3000万美元，净收益约2740万美元[160][161] - 2020年5月公司进行公开发行，发行2,758,620个单位，行使超额配售权后，净收益约2020万美元[162][164] 财务数据关键指标变化 - 无形资产及商誉 - 截至2021年6月30日，rostafuroxin药物候选相关IPR&D公允价值约17.0百万美元，账面价值约54.8百万美元，无形资产减值损失37.8百万美元[117] - 2021年3月25日完成公开发行后公司股价呈下降趋势，但因无形资产减值损失使账面价值大幅下降，截至6月30日商誉未减值[119] - 2021年6月30日和2020年12月31日可辨认无形资产分别为39,320千美元和77,090千美元，商誉均为15,682千美元[120] 财务数据关键指标变化 - 其他 - 2020年4月9日公司申请0.5百万美元PPP贷款，4月30日宣布偿还，5月12日全额偿还[111] - 2021年6月30日和2020年6月30日及相应期末公司无重大资产负债表外安排[165] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[166] 各条业务线数据关键指标变化 - 伊司他肟 - 伊司他肟用于早期心源性休克的2期临床研究预计2021年第四季度出数据[103] - 伊司他肟治疗急性心力衰竭的2b期临床试验计划全球约60个临床点招募最多300名患者[104] 各条业务线数据关键指标变化 - 冻干KL4表面活性剂 - 冻干KL4表面活性剂治疗COVID - 19相关肺损伤的2期临床试验计划招募约20名机械通气患者，预计2021年第四季度出数据[97][107] 各条业务线数据关键指标变化 - AEROSURF - 公司暂停AEROSURF在欧盟的2b期桥接研究，将开发活动转移至亚洲的李氏制药[97][108] 各条业务线数据关键指标变化 - 罗斯塔呋辛 - 罗斯塔呋辛在2b期试验中对白人初治高血压患者有效，需额外2期试验证明对非白人耐药高血压患者的疗效[106]

公司业务定位 - 公司为临床阶段生物制药和医疗设备公司，专注急性心血管和急性肺部疾病治疗药物研发[85] 财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年第一季度运营亏损分别为910万美元和670万美元，截至2021年3月31日累计亏损7.266亿美元[88] - 2021年和2020年第一季度运营亏损分别为910万美元和670万美元，净亏损分别为900万美元和650万美元[112][113] - 2021年第一季度研发费用为441万美元，2020年同期为346.1万美元，其中非现金费用（股票薪酬和折旧）分别为100万美元和70万美元[115] - 2021年第一季度直接临床和临床前开发项目费用较2020年同期增加60万美元，产品开发和制造费用基本持平，临床、医疗和监管运营费用增加40万美元[117][119][121] - 2021年第一季度一般及行政费用为466.9万美元，2020年同期为324.2万美元，增加了140万美元[122][123] - 2021年和2020年第一季度其他（费用）收入净额分别为11.8万美元和16.9万美元，其中利息收入分别为5万美元和8.9万美元，利息费用分别为4.1万美元和4.4万美元[124] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为3850万美元，流动负债为750万美元[128] - 公司自成立以来一直处于净亏损状态，2021年和2020年第一季度净亏损分别为900万美元和650万美元，截至2021年3月31日累计亏损7.266亿美元[131] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为600万美元，2020年同期为550万美元，同比增加50万美元[135][136] - 2021年第一季度融资活动净现金流入为2760万美元，2020年同期净现金使用量为20万美元[135][137] - 2021年3月公开发行股票净收益为2740万美元[137][148] - 2021年3月公开发行9,230,500个单位，每个单位含一股普通股和一份认股权证，发行价3.25美元/单位，毛收益3000万美元[147][148] 各条业务线数据关键指标变化 - 伊司他肟用于早期心源性休克的2期临床研究预计2021年下半年出数据，受疫情影响或有延迟[93] - 伊司他肟治疗急性心力衰竭的2期临床试验计划全球约75个临床点招募最多300名患者，目前资金不足[94] - 罗斯塔呋辛在最近2b期临床试验中对白人患者有效，对中国患者无效，公司正寻求潜在许可交易[95] - 冻干KL4表面活性剂治疗COVID - 19相关肺损伤的2期临床试验已在2021年1月给药首位患者，计划招募最多20名患者，预计2021年第三季度出数据[97] - 公司支持李氏（香港）在亚洲开展AEROSURF的2b期桥接研究，已停止欧盟临床点的招募[98] 公司运营与融资情况 - 公司自成立以来持续运营亏损，未来需额外融资支持运营，融资途径包括股权发行、战略合作和政府资助等[88][90] - 疫情影响公司运营、资本和财务资源，导致临床研究启动和招募延迟，或需更多资金实现里程碑[100][101] - 公司面临生物技术行业常见风险，预计未来几年仍将产生运营亏损[130][131] - 截至2021年3月31日季度末，公司现金及现金等价物足以支持至少未来12个月的运营[132] 公司资产情况 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，可辨认无形资产中，罗斯塔呋辛候选药物和伊司他肟候选药物价值均分别为5.475亿美元和2.234亿美元，无形资产总计7.709亿美元，商誉均为1.5682亿美元[110] - 2021年3月25日，公司完成公开发行，净收益2740万美元；截至2021年3月31日，通过ATM计划出售股票获得约60万美元收益[128][129] - ATM计划截至2021年3月31日出售105,083股普通股，净收益约60万美元[146] - 2021年3月31日和2020年公司均无重大资产负债表外安排[149] 公司债务情况 - O - Bank信贷额度最初为290万美元，2017年增至580万美元，2020年减至500万美元，截至2021年3月31日未偿还本金约240万美元[140][142] - 2020年6月与Bank Direct Capital Finance签订协议融资110万美元，年利率4.26%，2021年第一季度已还清[143] - 2020年8月为遵守O - Bank信贷额度条款，公司偿还约230万美元未偿还本金[141] 公司产品管线情况 - 公司心血管和肺部产品管线有多个在研项目，部分项目正寻求潜在许可交易或战略机会[85][86][94][95][96]

财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年公司运营亏损分别为3030万美元和2490万美元，截至2020年12月31日累计亏损7.177亿美元[266] - 截至2020年12月31日，公司在O - Bank Facility下有应付贷款约240万美元[277] - 2018年12月收购CVie Therapeutics后，公司合并资产负债表中无形资产和商誉大幅增加，截至2020年12月31日，istaroxime和rostafuroxin的可辨认无形资产分别为2230万美元和5480万美元，无形资产和商誉分别为7710万美元和1570万美元[285] 资金状况与融资需求 - 公司现有现金及现金等价物至少可支持未来12个月运营，目前无足够资金启动istaroxime治疗AHF的2期临床试验[269] - 公司可通过ATM计划出售最多1000万美元普通股[275] - 公司需大量额外融资以实现目标，若无法及时获得必要资金，可能需延迟、限制、减少或终止产品开发计划[268] - 筹集额外资金可能导致股东股权稀释、限制公司运营或要求公司放弃技术或产品候选权[275] 临床开发风险 - 进行临床试验和临床前研究耗时、昂贵且不确定，产品获批后也可能无法取得商业成功[273] - 临床药物开发昂贵、耗时且结果不确定，行业产品候选药物历史失败率高[291][292] - 后期临床试验药物可能无法显示理想的安全性和有效性，若产品候选药物在3期临床试验失败，会对临床开发计划产生不利影响[293] - 即使后期临床试验成功，监管机构可能质疑试验设计或要求补充研究，公司无法确定正在进行和计划中的临床试验及临床前研究是否成功[294] - 临床试验延迟常见，原因包括COVID - 19影响、资金筹集困难、监管批准延迟等[295] - 公司可能无法与FDA或外国监管机构就3期项目范围和临床试验设计达成一致，若结果不充分可能限制或停止开发活动[298] - 公司临床研究公布的中期、 topline和初步数据可能随更多患者数据获取而改变，且需接受审计和验证，可能与最终数据有重大差异[334] COVID - 19影响 - 自2019年12月COVID - 19疫情爆发以来，持续影响公司运营，导致临床试验延迟、中断和费用增加[299][300] - COVID - 19可能导致产品临床供应延迟或不可用，供应链中断会对临床试验和开发时间表产生重大不利影响[302] 监管审批风险 - 产品候选药物受FDA和外国监管机构广泛监管，监管过程昂贵、耗时，可能导致意外延迟或无法获得商业化批准[310] - 仅小部分处于研发阶段的药物能成功完成FDA或外国监管机构的审批流程并实现商业化[319] - 公司临床开发可能在美国、加拿大、欧盟、拉丁美洲和亚太地区进行，产品可能在美国及其他主要市场销售，需获得并维持各司法管辖区的监管批准[317] - 若公司获得孤儿药独占权，若FDA或欧盟委员会认定申请存在重大缺陷或无法保证药物供应量，可能失去该独占权，且不同药物可获批用于相同病症[332] - 产品获批后面临持续监管义务和审查，可能产生额外费用，还可能面临标签、营销限制或市场撤回等情况[335] - 若产品获批后出现问题或未遵守监管要求，可能面临限制营销、召回产品、罚款等多种后果[338] - 临床数据若不被FDA接受，可能需额外临床试验，导致产品开发延迟或停滞[340] - 未能在国外获得和维持监管批准，会限制市场机会，且国外审批程序复杂、时间长[342] - 监管批准的时间和范围可能影响产品商业化，批准可能受限或被撤回[346] 产品市场风险 - 若竞争对手开发并获FDA批准COVID - 19治疗方法或疫苗，公司开发的KL4表面活性剂治疗COVID - 19相关肺损伤和急性呼吸窘迫综合征的商业机会可能减少或消除[320] - 通用竞品获批会减少公司产品销售，影响营收和投资回报[343] - 产品获批后商业成功取决于医疗界接受度，受临床效果、价格、报销等多因素影响[344] - 推广产品的非标签用途会使公司面临重大责任[347] - 公司目前无销售和营销组织，若无法建立或合作，可能无法成功商业化产品[348] - 新ADS在临床试验中表现不佳会对产品开发和业务战略产生重大不利影响[349] - 第三方支付方对药品价格提出挑战，可能拒绝报销或仅报销低价产品，影响公司产品商业化和投资回报[355] - 美国第三方支付方对新药覆盖和报销存在不确定性，审批流程耗时、成本高且规则多变[356][357] - 美国以外市场受政府价格控制和成本控制举措影响，产品报销可能减少，利润受限[358] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未按要求执行，可能影响产品审批和商业化[360][361] - 第三方可能无法投入足够时间和资源，或存在利益冲突，导致临床试验延迟、终止或数据不可靠[363] - 公司依赖单一供应商提供活性药物成分和制造药品，若关系终止，寻找替代方可能困难且成本高[365][366] - 更换制造商可能需长达两年时间获得监管批准，影响临床开发计划[367] - 公司产品候选药物和医疗器械依赖第三方制造，面临国际政治风险和供应不确定性[368] - 第三方制造商若无法符合监管要求，可能导致产品审批受阻，公司面临制裁和供应中断[370][371] - 供应链或制造中断可能影响公司运营和财务表现，寻找替代供应商可能耗时且费用增加[376] 业务战略与运营 - 2020年公司修改业务战略，聚焦急性心血管和KL4表面活性剂[383] - 公司计划外授rostafuroxin，若不成功或大幅减记资产[384] - 公司因资源有限，可能在产品候选物选择上失误，导致错过更具商业潜力的机会，如停止AEROSURF开发以专注急性心血管和其他KL4表面活性剂项目[324] - 公司可能寻求额外的开发阶段资产或项目的授权引进或收购，但可能无法实际获得，导致资源浪费且无回报[325] 行业竞争与政策风险 - 公司行业竞争激烈，对手资源多、经验丰富，或使产品过时[391][392] - 政治和医疗政策环境对公司不利，增加开发成本和商业化风险[394] - 公司吸引资本投资更具挑战性，或限制产品开发和商业化资金获取[395] - 2012 - 2021财年联合特别委员会未实现超1.2万亿美元的赤字削减目标，自2013年4月起，医保向医疗服务提供商的付款每年最多削减2%，平均延长至2030年，2020年5月1日至2021年3月31日因疫情暂停[434] - 2013年1月2日美国纳税人救济法案签署，减少了医保向包括医院、影像中心和癌症治疗中心等多种医疗服务提供商的付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[434][435] - 美国医疗改革措施及全球药品报销途径收紧和报销水平降低，若产品获批，将给公司实现财务预期增加额外压力[432] 人员与设施风险 - 公司依赖关键员工，人才竞争大，人员流失或影响业务[396][398] - 公司在少数地点开展研发和后台活动，依赖第三方制造商和实验室，设施中断会影响业务[405] - 设施、设备和库存更换成本高且耗时，保险可能不足以覆盖潜在损失[406] 法律诉讼与合规风险 - 诉讼失败或诉讼成本会损害公司财务业绩和业务运营[407] - 公司面临产品责任风险，产品责任索赔结果难评估，可能导致多种不利后果[413] - 公司活动受复杂法律法规监管，违规会导致重大民事和刑事处罚，影响业务和财务状况[419] - 信息科技系统故障会扰乱运营，导致机密信息和商业机会损失[424] - 公司数据收集和使用面临风险，可能导致调查、诉讼、罚款等[425] - 公司需遵守HIPAA隐私和安全法规，违规会面临重大罚款和处罚[427] - 与第三方承包商共享受保护健康信息，其不当使用或披露会影响公司业务和声誉[429] - 公司面临数据保护法律法规风险，若受隐私和数据保护法影响，可能需投入大量资源合规，违规责任或影响财务状况[430] - 公司受个人数据跨境转移法律法规约束，若无法依靠现有机制转移数据，可能对业务、经营成果和前景产生重大不利影响[431] - 公司员工和独立承包商可能存在不当行为，若因此被起诉且辩护失败，将对业务和财务结果产生重大影响[444][446] - 公司受反贿赂、反腐败和反洗钱等法律法规约束，违规可能导致巨额罚款和起诉，影响业务、财务状况和经营成果[448][449] - 公司及第三方制造商或供应商使用危险材料，若处理不当可能耗时或成本高昂，环保法规可能影响产品开发，违规可能面临巨额罚款和制裁[450][452] 知识产权风险 - 伊司他肟核心物质成分专利已过期，依赖数据、市场独占权及使用方法专利保护[455] - 冻干KL4表面活性剂相关专利将于2033年3月到期[456] - 雾化KL4表面活性剂的ADS专利在2021 - 2039年期间陆续到期[456] - 心血管药物产品相关专利在2028 - 2030年期间陆续到期[456] - 多数司法管辖区专利申请在提交18个月后才公布，美国专利商标局可能对申请保密[458] - 公司可能需从第三方获取知识产权许可，且不一定能以合理商业条款获得[459] - 公司与顾问、员工等签订的知识产权、保密和非竞争协议可能被违反且难以执行[460][461] - 公司面临协议被违约、贸易秘密泄露、竞争对手独立开发类似技术等风险[462] - 公司产品候选专利在法庭或行政机构被质疑时可能被认定无效或不可执行[463] - 公司可能需通过法律程序维护专利和许可权利，成本高、结果不可预测且耗时[458] 合作相关风险 - 公司业务发展活动若不成功，或无法获得资金和专业知识，影响财务状况[401] - 公司寻求合作交易可能不成功，即便成功也未必能实现经济利益[402] - 公司合作协议条款可能不利，且难以维持合作关系[403] - 未来合作可能被战略合作伙伴终止，会影响产品研发和商业化，对业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响[404] 国际业务风险 - 公司国际业务面临外国监管、经济、社会和政治不确定性，可能对业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响[440] 产品责任风险 - 公司面临产品责任风险，若无法成功应对产品责任索赔，可能产生巨额负债或限制产品商业化，成功辩护也需大量资源[441][442] 运营结果与股价风险 - 公司运营结果波动大难预测，或低于预期致股价大幅下跌[378][382]

公司业务概述 - 公司是临床阶段的生物制药和医疗设备公司，主要专注急性心血管和肺部疾病治疗[92] 各业务线项目进展 - 2020年4月公布istaroxime治疗急性心力衰竭（AHF）2b期研究新亚组分析结果，两个剂量均显著改善心脏功能（p<0.05）[94] - 2020年10月istaroxime治疗早期心源性休克2期研究首例患者给药，受COVID - 19影响研究有延迟[97] - 2020年4月AEROSURF约90名患者的2b期桥接研究首例患者入组，因COVID - 19欧洲试验点不再入组，亚洲将完成该研究[98] - 2020年9月FDA接受公司专有KL4表面活性剂治疗COVID - 19相关肺损伤2期临床试验IND申请，计划招募最多20名患者[99] 运营亏损情况 - 2020年和2019年第三季度运营亏损分别为870万美元和720万美元，增长因运营费用增加150万美元[105] - 2020年和2019年前三季度运营亏损分别为2340万美元和2030万美元，增长因运营费用增加280万美元和关联方许可收入减少20万美元[106] 净亏损情况 - 2020年和2019年第三季度净亏损分别为900万美元和710万美元，2020年和2019年前三季度净亏损分别为2510万美元和2010万美元，2020年前三季度含110万美元非现金费用[107] - 2020年第三季度和前九个月净亏损分别为9.0百万美元和25.1百万美元，2019年同期分别为7.1百万美元和20.1百万美元[126] 研发费用情况 - 2020年和2019年第三季度研发费用分别为388.2万美元和379.2万美元，2020年和2019年前三季度研发费用分别为1183.8万美元和1054.7万美元[110] - 2020年和2019年第三季度研发费用非现金费用分别为30万美元和60万美元，2020年和2019年前三季度分别为170万美元和170万美元[110] 产品开发和制造费用情况 - 2020年第三季度产品开发和制造费用较2019年同期减少0.2百万美元，前九个月较2019年同期增加0.3百万美元[112] 临床、医疗和监管运营费用情况 - 2020年第三季度临床、医疗和监管运营费用较2019年同期减少0.1百万美元，前九个月较2019年同期减少0.3百万美元[114] 直接临床前和临床开发项目费用情况 - 2020年第三季度和前九个月直接临床前和临床开发项目费用较2019年同期分别增加0.4百万美元和1.3百万美元[116] 一般及行政费用情况 - 2020年第三季度和前九个月一般及行政费用较2019年同期分别增加1.4百万美元和1.5百万美元[117][119] 利息费用情况 - 2020年第三季度和前九个月利息费用较2019年同期分别减少0.1百万美元和0.2百万美元[120][121] 公司融资情况 - 2020年5月公司通过公开发行获得约20.2百万美元净收益[127] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为20.8百万美元，2019年同期为19.2百万美元[133][134] - 2020年前九个月融资活动提供净现金19.9百万美元，2019年同期使用净现金1.0百万美元[133][136] 贷款情况 - 截至2020年9月30日，O - Bank贷款未偿还本金约为2.4百万美元，2019年12月31日约为4.6百万美元[141] 证券发售情况 - 2020年9月公司向美国证券交易委员会提交“暂搁”注册声明，可不时发售最高7500万美元证券，截至2020年9月30日，暂搁注册声明下约7500万美元仍可用，有效期至2023年9月29日或售罄[143] - 2020年9月17日公司与Ladenburg Thalmann & Co. Inc.达成协议，可通过其以市价发售最高1000万美元普通股，截至2020年11月16日未售出任何股份[144] 市价发售计划协议条款 - 协议双方可暂停或终止市价发售计划，终止需提前五个工作日书面通知对方[145] - 公司同意就市价发售计划向Ladenburg支付3%销售佣金，Ladenburg作为主体时不适用该费率[146] - 公司同意报销Ladenburg律师费用，不超过5万美元，每季度法律费用支出不超过3000美元[146] 资产负债表外安排情况 - 2020年9月30日和2019年公司无重大资产负债表外安排[147] 市场风险披露情况 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[148]

产品研发计划 - 公司计划在2020年第三季度末对早期心源性休克患者开展伊司他肟小样本研究，评估其提升血压和器官灌注的潜力及安全性[96] - 2020年4月，公司启动AEROSURF约90名患者的2b期桥接研究，预计过渡到3期临床，6月欧洲试验点已开始招募患者[97] - 公司计划2020年第三季度向FDA提交研究性新药申请，对COVID - 19患者开展专有KL4表面活性剂初步试点临床试验[98] 股票与贷款相关 - 2020年4月29日，公司实施已发行和流通普通股1比3的反向股票分割，授权普通股数量仍为1.2亿股[99] - 2020年4月9日，公司申请050万美元薪资保护计划贷款，4月30日宣布偿还，5月12日全额还清[101] - 2020年5月，公司通过公开发行获得约2020万美元净收益[125] - 2020年4月和8月，公司分别收到李氏（HK）100万美元和140万美元的非退还付款，第三笔40万美元付款预计9月15日到账[126] 财务亏损情况 - 2020年第二季度运营亏损790万美元，2019年同期为650万美元，主要因运营费用增加130万美元和附属公司许可收入减少10万美元[105] - 2020年上半年运营亏损1470万美元，2019年同期为1320万美元，主要因运营费用增加130万美元和附属公司许可收入减少20万美元[106] - 2020年第二季度净亏损960万美元，2019年同期为640万美元；2020年上半年净亏损1610万美元，2019年同期为130万美元，2020年含110万美元非现金费用[107] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月净亏损分别为960万美元和640万美元，六个月分别为1610万美元和1300万美元[124] 产品研究成果与资质 - 公司领先的心血管候选产品伊司他肟在2b期研究中主要终点显示心脏功能显著改善，0.5µg/kg/min剂量在亚洲和白种患者中反应相似[94] - 公司领先的肺部候选产品AEROSURF获FDA快速通道指定，用于治疗早产儿呼吸窘迫综合征[91] 各项费用变化 - 2020年和2019年截至6月30日的三个月研发费用分别为449.5万美元和341.3万美元，六个月分别为795.6万美元和675.5万美元[109] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，产品开发和制造费用较2019年同期分别增加40万美元和50万美元[111] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，临床、医疗和监管运营费用较2019年同期均减少20万美元[113] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，直接临床前和临床开发项目费用较2019年同期均增加90万美元[115] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，一般和行政费用分别为345.3万美元和324万美元，六个月分别为669.5万美元和659.5万美元[116] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，其他收入（费用）净额分别为 - 161万美元和5.8万美元，六个月分别为 - 144.1万美元和17.8万美元[119] 经营活动现金使用量 - 2020年和2019年截至6月30日的六个月，经营活动净现金使用量分别为1250万美元和1540万美元[131] 银行贷款情况 - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，O - Bank贷款未偿还本金分别约为470万美元和460万美元[137] - 2020年第二季度，Lee's希望将在O - Bank的质押银行存款减少50%，公司于2020年8月偿还约230万美元未偿还本金[137] - 由于Lee's维持所需抵押品的承诺存在不确定性，截至2020年6月30日，O - Bank贷款项下470万美元未偿还本金在资产负债表中被归类为流动负债[137] - 2019年5月，公司与Bank Direct签订保险费融资和担保协议，融资70万美元保费，年利率5.35%，截至2019年12月31日，贷款未偿还本金为20万美元，2020年3月31日季度末还清[138] - 2020年6月，公司再次与Bank Direct签订保险费融资和担保协议，融资110万美元保费，年利率4.26% [139] - 2020年7月至2021年3月每月需还款约11.7万美元，截至2020年6月30日，贷款未偿还本金为110万美元[139] 表外安排与市场风险 - 2020年6月30日和2019年6月30日及相应期间，公司没有重大表外安排[140] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[141]

公司业务概述 - 公司是临床阶段的生物制药和医疗设备公司，专注急性心血管和肺部疾病治疗药物研发，核心产品istaroxime和AEROSURF获FDA快速通道资格[77] 核心产品研究进展 - 2020年4月，公司宣布在ACC 2020虚拟会议上展示istaroxime治疗AHF的2b期研究新亚组分析结果，0.5µg/kg/min剂量在亚洲和白种患者中产生相似反应[80] - 2020年4月，AEROSURF 2期临床项目启动约90名患者的2b期桥接研究，受COVID - 19影响可能有延迟[81] 新产品研发计划 - 公司计划2020年5月向FDA提交KL4表面活性剂治疗COVID - 19相关肺损伤的IND申请，目标年中启动试验，受疫情影响可能有延迟[82] 股票分割情况 - 2020年4月29日，公司实施1比3的反向股票分割，授权普通股数量仍为1.2亿股[83] 贷款相关情况 - 2020年4月9日公司申请050万美元PPP贷款，4月30日宣布偿还[85] - 2019年5月公司与银行签订保险费融资协议，融资70万美元，年利率5.35%，截至2019年12月31日未偿还本金20万美元，2020年第一季度还清[117] 财务数据关键指标变化 - 亏损情况 - 2020年和2019年第一季度运营亏损均为670万美元，净亏损均为650万美元[89] - 2020年和2019年第一季度公司净亏损均为650万美元，截至2020年3月31日累计亏损6.917亿美元[107] 财务数据关键指标变化 - 费用情况 - 2020年第一季度研发费用为346.1万美元，2019年为334.2万美元，含非现金费用分别为70万美元和50万美元[92] - 2020年第一季度产品开发和制造费用为106.4万美元，2019年为99.3万美元[92] - 2020年第一季度一般及行政费用为324.2万美元，2019年为335.5万美元，减少10万美元[100] 财务数据关键指标变化 - 利息及其他收入情况 - 2020年和2019年第一季度利息收入分别为8.9万美元和6万美元，利息支出分别为4.4万美元和13.6万美元，其他收入净额分别为16.9万美元和12万美元[102] - 2020年第一季度利息支出较2019年减少10万美元，与2019年偿还210万美元应付贷款有关[103] 财务数据关键指标变化 - 现金流量情况 - 2020年第一季度经营活动现金流出550万美元，融资活动现金流出20万美元[112] - 2020年和2019年第一季度经营活动净现金使用量分别为550万美元和880万美元[113] - 2019年第一季度投资活动净现金流入50万美元，主要来自有价证券出售，部分被10万美元的购置物业及设备支出抵消[114] - 2020年和2019年第一季度融资活动净现金使用量分别为20万美元和60万美元[115] 银行信贷安排情况 - 公司在收购中承担约450万美元银行信贷安排，O银行信贷安排额度约580万美元，2020年3月修订后额度降至约500万美元，利率调整为TAIBOR加1.17%，截至2020年3月31日未偿还本金约460万美元[118][119][120] 资产负债表外安排情况 - 2020年3月31日和2019年公司均无重大资产负债表外安排[121]