财务数据关键指标变化 - 收入相关 - 2019年未确认任何赠款收入，2018年确认赠款收入80万美元[426] - 2019年和2018年关联方许可收入分别为19.8万美元和102.3万美元[427] - 2019年未收到或确认任何政府补助收入[500] 财务数据关键指标变化 - 亏损相关 - 2019年和2018年经营亏损分别为2490万美元和1620万美元，净亏损分别为2750万美元和2050万美元[423][424] - 2019年和2018年归属于普通股股东的净亏损分别为2750万美元（每股基本净亏损0.84美元）和3480万美元（每股基本净亏损7.74美元）[425] - 2019年和2018年净亏损分别为2750万美元和2050万美元，截至2019年12月31日累计亏损6.851亿美元[451] 财务数据关键指标变化 - 费用相关 - 2019年和2018年研发费用分别为1268.7万美元和1056.2万美元，其中2019年非现金费用为210万美元，2018年为40万美元[430] - 产品开发和制造费用从2018年到2019年减少110万美元，临床、医疗和监管运营费用增加230万美元，直接临床前和临床开发计划费用增加90万美元[432][434][436] - 2019年和2018年一般及行政费用分别为1240.4万美元和742.1万美元，其中非现金股票薪酬费用分别为480万美元和70万美元[442][443] - 2019年和2018年其他收入/（费用）净额分别为 - 258.2万美元和 - 433.8万美元[444] - 2019年其他费用主要为40万美元外币折算损失，2018年其他收入来自出售税收抵免收益，部分被10万美元外币损失抵消[449] - 2019年和2018年总利息费用分别为49.5万美元和140.9万美元，2019年现金利息费用各10万美元分别来自LPH II贷款、O - Bank信贷安排和Battelle应付款[447] 财务数据关键指标变化 - 债务清偿相关 - 2019年12月，公司将295万美元现有应付贷款义务转换，记录债务清偿损失约180万美元[445] - 2018年12月，公司将600万美元现有应付贷款义务和100万美元现有合作及设备开发应付款转换为股权，分别记录债务清偿损失约320万美元和50万美元，还偿还150万美元可转换应付票据，记录债务清偿收益约40万美元[446] - 2018年12月21日，公司将600万美元现有应付贷款义务转换为股权证券，其中包括250万美元2018年第一季度贷款和350万美元2018年第三和第四季度贷款，并记录债务清偿损失约320万美元[469] - 2019年3月31日季度，公司支付了45万美元的2018年4月贷款，并在4月支付了剩余5万美元余额及应计利息；2019年12月，将剩余295万美元相关贷款转换为股权证券，记录债务清偿损失约180万美元[472] - 2018年7月2日，公司向Panacea发行总额达150万美元的有担保可转换本票，年利率15%；2018年12月27日，以150万美元现金全额偿还，并记录债务清偿收益约40万美元[478][485] 财务数据关键指标变化 - 现金流相关 - 2019年净现金流出包括经营活动使用2470万美元、投资活动使用1380万美元，融资活动提供2180万美元[457] - 2019年和2018年经营活动净现金使用分别为2478万美元和1580万美元，增加归因于经营费用增加780万美元及营运资金变化[458] - 2019年和2018年投资活动分别提供1380万美元和使用1370万美元，因2018年购买1390万美元有价证券并于2019年出售[459] - 2019年和2018年融资活动分别提供2180万美元和3870万美元，2019年私募净收益2298.2万美元[461] 财务数据关键指标变化 - 融资相关 - 2019年12月完成私募融资，发行874.9999万股普通股，总价约2640万美元，LPH II转换295万美元现有债务[463] - 2018年12月完成私募融资，出售1178.554万股普通股，总价约3900万美元，LPH II和Battelle分别转换600万美元和100万美元现有债务[464] 财务数据关键指标变化 - 债务相关 - 作为CVie收购的一部分，公司承担了约350万美元应付给LPH II的债务和约450万美元银行信贷安排[470][474] - 2018年4月24日至11月16日，CVie分四次从Lee's借款总计约350万美元，后这些贷款被转让给LPH II，年利率为4% [471] - 2019年5月，公司与Bank Direct Capital Finance签订协议，融资70万美元保费，年利率5.35%，截至2019年12月31日，未偿还本金为20万美元[473] - 2016年9月，CVie与O - Bank签订约290万美元的12个月循环信贷安排，后于2017年9月续约并增加至约580万美元；2020年3月修订，到期日延长至2022年3月，总额减至约500万美元，利率变为TAIBOR加1.17% [475] - 截至2019年12月31日，O - Bank信贷安排的未偿还本金约为460万美元[477] - 2017年10月27日，公司与Deerfield签订协议，取消2500万美元贷款和相关认股权证，建立1500万美元长期负债用于可能的里程碑付款[486] 财务数据关键指标变化 - 资产相关 - 截至2019年12月31日和2018年，公司可辨认无形资产包括Istaroxime药物候选物2234万美元和Rostafuroxin药物候选物5475万美元，总计7709万美元[490] - 2019年12月1日年度商誉减值评估显示，公司报告单元公允价值超过账面价值，无减值损失[492] - 2019年12月1日对无限期IPR&D无形资产年度定量减值评估，资产未减值[494] 财务数据关键指标变化 - 会计政策相关 - 2018年1月1日起采用ASC Topic 606确认收入，政府补助不在此准则范围内[495][497] - 公司按五个步骤依据ASC Topic 606确认收入[496] - 2019年1月1日起采用ASU 2016 - 02，确认使用权资产200万美元和经营租赁负债220万美元[503] - 采用ASU 2016 - 02消除了约7.2万美元的递延租金和13.9万美元的应计费用及其他长期负债[503] - 公司在编制财务报表时需估计应计研发费用[501] - 租赁安排初始需判断是否为租赁，租期超一年一般在资产负债表确认[504] 财务数据关键指标变化 - 租赁相关 - 目前公司所有租赁均分类为经营租赁[507] 业务线数据关键指标变化 - 收购相关 - 2018年12月，公司收购CVie Investments Limited，此后将其作为专注心血管疾病药物候选产品开发的子公司运营[421]

公司研发项目情况 - 公司四个主要研发项目为istaroxime、AEROSURF、冻干KL4表面活性剂气管内混悬液和rostafuroxin[80] istaroxime项目进展 - 2019年8月，FDA授予istaroxime治疗急性心力衰竭的快速通道指定[80] - 2019年5月30日公布istaroxime 2b期研究新数据，该研究在两个剂量组均显著改善心脏功能（p<0.05）[90] - istaroxime 2b期研究有120名患者参与，评估两个剂量（0.5和1.0 µg/kg/min）24小时输注治疗急性心力衰竭的安全性和有效性[91] - 0.5 µg/kg/min组和1.0 µg/kg/min组的平均E/e'分别为 -4.55和 -3.16，而安慰剂组分别为 -1.55和 -1.08[91] - 0.5 µg/kg/min组和1.0 µg/kg/min组的平均SVI值分别为5.33 ml/beat/m和5.49 ml/beat/m，而安慰剂组分别为1.65 ml/beat/m和3.18 ml/beat/m[92] - 0.5 µg/kg/min组和1.0 µg/kg/min组的SBP平均变化分别为2.82 mmHg和6.1 mmHg，而安慰剂组分别为 -2.47 mmHg和2.7 mmHg[92] - 安慰剂组、istaroxime低剂量组和高剂量组的心血管相关不良事件分别为23%、10%和18%[93] AEROSURF项目进展 - 2017年AEROSURF的2b期临床试验约24%的主动入组出现治疗中断，主要在50分钟剂量组[83] - 2019年5月9日公司宣布AEROSURF可能降低RDS早产儿支气管肺发育不良的总体发病率和严重程度[95] - 公司计划于2020年第一季度在全球开展AEROSURF的桥接研究[97] - AEROSURF 2b期临床试验部分得到美国国立卫生研究院260万美元的资助[102] rostafuroxin项目情况 - rostafuroxin针对的特定基因特征的耐药高血压患者约占成人高血压人群的20% - 25%[88] 公司未来临床试验计划 - 公司计划于2020年下半年启动针对低收缩压和利尿剂抵抗患者的2期临床试验[94] 公司财务运营亏损情况 - 2019年和2018年第三季度运营亏损分别为720万美元和350万美元，9个月运营亏损分别为2030万美元和1130万美元[106][108] - 2019年和2018年第三季度净亏损分别为710万美元和390万美元，9个月净亏损分别为2010万美元和1150万美元[109] 公司赠款收入情况 - 2018年第三季度和9个月的赠款收入分别为10万美元和70万美元[110] 公司研发费用情况 - 2019年和2018年第三季度研发费用分别为379.2万美元和219.7万美元，9个月研发费用分别为1054.7万美元和819.4万美元[113] 公司一般及行政费用情况 - 2019年和2018年第三季度一般及行政费用分别为339.5万美元和150万美元，9个月一般及行政费用分别为999万美元和463.4万美元[121] - 2019年第三季度和9个月一般及行政费用较2018年同期分别增加190万美元和540万美元[122] 公司现金及负债情况 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为440万美元，流动负债为1630万美元，其中贷款应付为780万美元[127] 公司利息收支情况 - 2019年9月30日止三个月和九个月，利息收入分别为2.5万美元和12.4万美元，较2018年同期增加，主要因私募融资使现金和可供出售有价证券增加[123] - 2019年9月30日止三个月和九个月，利息支出分别为10.5万美元和35.8万美元，较2018年同期减少，主要因2018年可转换应付票据债务折扣的非现金摊销[123][124] 公司现金流量情况 - 2019年9月30日止九个月，经营活动使用现金1920万美元，投资活动流入现金1390万美元，融资活动使用现金100万美元[132] 公司股份发行情况 - 截至2019年9月30日，公司章程授权发行1.2亿股普通股和500万股优先股，约7200万股普通股和500万股优先股可供发行且未预留[131] 公司贷款及债务情况 - 2019年1月和3月，LPH分别向公司提供150万美元和100万美元贷款，年利率6%，2018年12月5日LPH将贷款转让给LPH II，公司将600万美元贷款转换为股权[138] - 作为CVie收购的一部分，公司承担约450万美元银行信贷安排债务，到期日为2020年3月[139] - 作为CVie收购的一部分，公司承担约350万美元应付Lee's International的债务，截至2019年9月30日，未偿还本金为300万美元[142][144] - 2019年5月，公司与Bank Direct Capital Finance签订保险费融资和担保协议，融资70万美元，年利率5.35%，截至2019年9月30日，未偿还本金为40万美元[145] 公司资金支持情况 - 公司目前的现金和现金等价物资源仅能支持业务运营至2019年11月下旬，管理层正积极寻求额外资本，但无法保证能及时筹集到所需资金[128][129]

公司股权交易与合并 - 2018年12月21日公司与CVie Investments合并，以0.3512股普通股换1股CVie Investments股份，发行16,265,060股普通股[75] - 2019年8月7日起，普通股多数权益持有人授权董事会在2020年9月30日前进行不低于10比11且不高于1比3的反向股票分割[90] - 截至2019年6月30日，公司章程授权发行1.2亿股普通股和500万股优先股，约7200万股普通股和500万股优先股可供发行且未预留[119] 产品临床试验情况 - AEROSURF 2017年2期b临床试验约24%的主动入组出现治疗中断，主要在50分钟剂量组[78] - 罗斯塔夫洛辛针对约20% - 25%特定基因特征的成年高血压患者[81] - 伊司他肟2期b研究有120名患者参与，评估0.5和1.0 µg/kg/min两个剂量24小时输注治疗急性心力衰竭的安全性和有效性[85] - 伊司他肟0.5 µg/kg/min组平均E/e'为 -4.55，1.0 µg/kg/min组为 -3.16，安慰剂组分别为 -1.55和 -1.08[85] - 伊司他肟0.5 µg/kg/min组平均SVI值为5.33 ml/beat/m，1.0 µg/kg/min组为5.49 ml/beat/m，安慰剂组分别为1.65 ml/beat/m和3.18 ml/beat/m[86] - 伊司他肟0.5 µg/kg/min组收缩压平均变化为2.82 mmHg，1.0 µg/kg/min组为6.1 mmHg，安慰剂组分别为 -2.47 mmHg和2.7 mmHg[86] - 安慰剂组心血管相关不良事件为23%，伊司他肟低剂量组为10%，高剂量组为18%[87] - 安慰剂组、伊司他肟低剂量组和高剂量组心脏衰竭发生率分别为3%、5%和8%[87] - 安慰剂组、伊司他肟低剂量组和高剂量组剂量相关胃肠道不良事件发生率分别为5%、10%和35%[87] 临床试验资助 - AEROSURF 2b期临床试验获美国国立卫生研究院260万美元资助[91] 财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年截至6月30日的三个月运营亏损分别为650万美元和300万美元，六个月运营亏损分别为1320万美元和790万美元[95][96] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月净亏损分别为640万美元和310万美元，六个月净亏损分别为1300万美元和760万美元[97] - 2018年截至6月30日的三个月和六个月确认赠款收入均为70万美元[98] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月许可收入分别为15.8万美元和35.6万美元，六个月许可收入分别为19.8万美元和56万美元[99] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月研发费用分别为341.3万美元和287.9万美元，六个月研发费用分别为675.5万美元和599.7万美元[101] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月一般及行政费用分别为324万美元和120.8万美元，六个月一般及行政费用分别为659.5万美元和313.4万美元[109] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为610万美元，可供出售的有价证券为250万美元，流动负债为1550万美元[115] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为1540万美元，2018年同期为630万美元[121] - 2019年上半年投资活动净现金流入为1150万美元，主要来自有价证券出售，部分被020万美元的物业和设备购买抵消[122] - 2019年上半年融资活动净现金使用量为60万美元，包括40万美元的贷款本金支付和20万美元的限制性股票单位净股份结算预扣税支付[123] - 2018年上半年融资活动净现金流入为500万美元，包括150万美元和100万美元的贷款收益以及260万美元的私募发行所得[124] 公司债务情况 - 2018年1月和3月，LPH分别向公司提供150万美元和100万美元贷款，年利率6%，后转换为600万美元股权[126] - 作为CVie收购的一部分，公司承担约450万美元银行信贷安排债务，2020年3月到期[127] - 2016年9月CVie与O - Bank签订约290万美元循环信贷安排，2017年增至约580万美元，年利率为90天TAIBOR加0.91%，2020年3月到期[128] - 作为CVie收购的一部分，公司承担约350万美元应付Lee's International的债务，截至2019年6月30日，未偿还本金为300万美元[130][132] - 2019年5月公司与Bank Direct签订保险费融资协议，融资70万美元，年利率5.35%，截至2019年6月30日，未偿还本金为60万美元[133] - 2019年第一季度公司支付45万美元偿还2018年4月贷款，2019年4月支付剩余5万美元本金及应计利息[132]

公司股权与收购 - 2018年12月21日公司完成对CVie Investments的收购，发行16,265,060股普通股，换股比例为0.3512股普通股换1股CVie Investments流通股[76] - 作为CVie收购的一部分，公司承担约4.5百万美元银行信贷安排债务和约3.5百万美元应付Lee's International的债务[119][122] - 截至2019年3月31日，公司已授权1.2亿股普通股和500万股优先股，约7200万股普通股和500万股优先股可发行[112] 临床试验相关 - AEROSURF 2b期临床试验约24%的积极入组出现治疗中断，主要在50分钟剂量组[79] - AEROSURF 2b期临床试验部分由美国国立卫生研究院260万美元的IIb期拨款支持[86] - 2019年5月9日公司宣布AEROSURF 2b期临床试验新的事后分析表明其可降低RDS早产儿BPD的总体发病率和严重程度[85] 产品候选药物信息 - 产品候选药物rostafuroxin针对的特定基因特征患者约占成人高血压人群的20% - 25%[82] 财务数据关键指标变化 - 2019年3月31日和2018年同期的运营亏损分别为670万美元和480万美元，净亏损分别为650万美元和450万美元[91][92] - 2019年3月31日和2018年同期的关联方许可收入分别为4万美元和20.4万美元[93] - 2019年3月31日和2018年同期的研发费用分别为334.2万美元和311.8万美元[95] - 2019年3月31日和2018年同期研发费用中的非现金费用（股票薪酬和折旧）分别为50万美元和10万美元[95] - 2019年第一季度产品开发和制造费用较2018年同期减少0.6百万美元[97] - 2019年第一季度临床、医疗和监管运营费用较2018年同期增加0.5百万美元[99] - 2019年第一季度直接临床前和临床开发项目费用较2018年同期增加0.4百万美元[101] - 2019年第一季度一般和行政费用为3355千美元，2018年同期为1926千美元，增加了1.4百万美元[102][103] - 2019年第一季度利息收入为60千美元，2018年同期为4千美元；利息费用2019年为136千美元，2018年为90千美元；其他收入净额2019年为120千美元，2018年为328千美元[104] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为2.1百万美元，可供出售的有价证券为13.5百万美元，流动负债为17.0百万美元，其中贷款应付为7.5百万美元[108] - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为8.8百万美元，2018年同期为2.5百万美元；投资活动净现金流入为0.4百万美元；融资活动净现金使用量为0.6百万美元[113][114] 公司贷款情况 - 公司在2018年1月和3月分别从LPH获得1.5百万美元和1.0百万美元贷款，利率为6%，后将6.0百万美元未偿还贷款义务转换[118] 公司董事会变动 - 2019年4月24日公司董事会从6人扩大到7人，并任命Daniel Geffken为董事会成员[84]

公司业务概况 - 公司是专注于开发药物候选产品和医疗设备技术的生物科技和医疗设备公司，2018年12月合并后有四个主要开发项目[285] 财务数据关键指标变化 - 经营亏损 - 2018年和2017年经营亏损分别为1620万美元和2250万美元，经营亏损减少是因经营费用减少610万美元和收入增加30万美元[305] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2018年和2017年净亏损分别为2050万美元和1840万美元，2018年含330万美元债务清偿净损失，2017年含580万美元债务重组收益[306] - 2018年和2017年归属于普通股股东的净亏损分别为3480万美元（每股基本净亏损7.74美元）和2480万美元（每股基本净亏损24.14美元）[307] 财务数据关键指标变化 - 赠款收入 - 2018年和2017年确认的赠款收入分别为80万美元和140万美元，截至2018年12月31日相关赠款资金已全部收到并确认为收入[308][310] 财务数据关键指标变化 - 许可收入 - 2018年和2017年与关联方的许可收入分别为100万美元和10万美元[311] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2018年和2017年研发费用分别为1056.2万美元和1737.6万美元，包括非现金费用分别为40万美元和100万美元[312] 财务数据关键指标变化 - 商誉和无形资产减值 - 公司采用收购法进行业务收购，超额成本确认为商誉，每年对商誉和无形资产进行减值测试，2018年未记录减值费用[291][294] 财务数据关键指标变化 - 收入确认政策 - 公司自2018年1月1日起采用ASC Topic 606确认收入，政府赠款按相关成本发生且收款权实现时确认收入[295][298] 财务数据关键指标变化 - 应计费用估计 - 公司在编制财务报表时需估计应计费用，主要涉及研发相关费用，估计与实际差异不大且无重大变化[302][303] 各条业务线数据关键指标变化 - 产品开发和制造费用 - 产品开发和制造费用从2017年到2018年减少120万美元[316] 各条业务线数据关键指标变化 - 临床、医疗和监管运营费用 - 临床、医疗和监管运营费用从2018年到2017年减少150万美元[318] 各条业务线数据关键指标变化 - 直接临床前和临床开发项目费用 - 直接临床前和临床开发项目费用从2018年到2017年减少410万美元[320] 各条业务线数据关键指标变化 - 研发费用细分 - 研发费用中，2017 - 2018年合同服务从821.4万美元降至419.4万美元，薪资福利从550.4万美元降至402.9万美元[321] 各条业务线数据关键指标变化 - 一般和行政费用 - 一般和行政费用从2017年到2018年增加70万美元[326] 财务数据关键指标变化 - 债务清偿和重组 - 2018年净债务清偿损失334.5万美元，2017年债务重组收益582.4万美元[328] 财务数据关键指标变化 - 资产和负债 - 截至2018年12月31日，公司现金及现金等价物1120万美元，可出售有价证券1400万美元，流动负债2060万美元[337] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2018年经营活动净现金流出1580万美元，投资活动净现金流出1370万美元，融资活动净现金流入3870万美元[343] 财务数据关键指标变化 - 私募融资 - 2018年12月完成私募融资，以每股3.3132美元价格出售11785540股普通股，总现金购买价约3900万美元[348] 财务数据关键指标变化 - 股份授权和可发行情况 - 截至2018年12月31日，公司章程授权1.2亿股普通股和500万股优先股，约7200万股普通股和500万股优先股可发行[341] 财务数据关键指标变化 - 私募配售 - 2018年4月公司完成与LPH II的私募配售，出售260万美元普通股及认股权证，发行541,667股普通股和可购买135,417股普通股的认股权证，行权价5.52美元/股[349] - 2017年10月公司与LPH Investments Limited完成私募配售，出售1000万美元普通股，价格4.326美元/股，较10日成交量加权平均价溢价15%，发行2,311,604股，交易后Lee's实益持有73%已发行和流通普通股，投资包含取消390万美元未偿还贷款[350] 财务数据关键指标变化 - ATM计划发行 - 2017年公司通过ATM计划完成普通股注册发行42,357股，总收益和净收益分别约为110万美元和100万美元[353] 财务数据关键指标变化 - 贷款情况 - 2018年1月和3月LPH分别同意向公司贷款150万美元和100万美元，年利率6%，以支持AEROSURF开发活动和维持运营[354] - 2018年第三和第四季度LPH多次向公司贷款，累计266万美元，年利率6%，用于维持运营[355] 财务数据关键指标变化 - 贷款转换 - 2018年12月21日公司将600万美元应付LPH贷款转换为私募融资，发行1,810,938股普通股、可购买307,859股普通股的F系列认股权证和可购买597,610股普通股的G系列认股权证，记录债务清偿损失约320万美元[356][357] 财务数据关键指标变化 - 承担债务 - 作为CVie收购的一部分，公司承担约460万美元银行信贷安排和350万美元应付Lee's债务[359][362] 财务数据关键指标变化 - 可转换本票 - 2018年7月2日公司向Panacea发行最高150万美元有担保可转换本票，年利率15%，2018年12月27日全额偿还，记录债务清偿收益约40万美元[365][370] 财务数据关键指标变化 - 贷款协议取消 - 2017年11月1日公司与Deerfield达成协议，取消2500万美元贷款和相关认股权证，支付250万美元现金、发行71,111股普通股，并可能支付最高1500万美元里程碑付款[371] 财务数据关键指标变化 - 表外安排 - 2018年和2017年12月31日公司没有重大表外安排[373]