财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年公司运营亏损分别为3030万美元和2490万美元，截至2020年12月31日累计亏损7.177亿美元[266] - 截至2020年12月31日，公司在O - Bank Facility下有应付贷款约240万美元[277] - 2018年12月收购CVie Therapeutics后，公司合并资产负债表中无形资产和商誉大幅增加，截至2020年12月31日，istaroxime和rostafuroxin的可辨认无形资产分别为2230万美元和5480万美元，无形资产和商誉分别为7710万美元和1570万美元[285] 资金状况与融资需求 - 公司现有现金及现金等价物至少可支持未来12个月运营，目前无足够资金启动istaroxime治疗AHF的2期临床试验[269] - 公司可通过ATM计划出售最多1000万美元普通股[275] - 公司需大量额外融资以实现目标，若无法及时获得必要资金，可能需延迟、限制、减少或终止产品开发计划[268] - 筹集额外资金可能导致股东股权稀释、限制公司运营或要求公司放弃技术或产品候选权[275] 临床开发风险 - 进行临床试验和临床前研究耗时、昂贵且不确定，产品获批后也可能无法取得商业成功[273] - 临床药物开发昂贵、耗时且结果不确定，行业产品候选药物历史失败率高[291][292] - 后期临床试验药物可能无法显示理想的安全性和有效性，若产品候选药物在3期临床试验失败，会对临床开发计划产生不利影响[293] - 即使后期临床试验成功，监管机构可能质疑试验设计或要求补充研究，公司无法确定正在进行和计划中的临床试验及临床前研究是否成功[294] - 临床试验延迟常见，原因包括COVID - 19影响、资金筹集困难、监管批准延迟等[295] - 公司可能无法与FDA或外国监管机构就3期项目范围和临床试验设计达成一致，若结果不充分可能限制或停止开发活动[298] - 公司临床研究公布的中期、 topline和初步数据可能随更多患者数据获取而改变，且需接受审计和验证，可能与最终数据有重大差异[334] COVID - 19影响 - 自2019年12月COVID - 19疫情爆发以来，持续影响公司运营，导致临床试验延迟、中断和费用增加[299][300] - COVID - 19可能导致产品临床供应延迟或不可用，供应链中断会对临床试验和开发时间表产生重大不利影响[302] 监管审批风险 - 产品候选药物受FDA和外国监管机构广泛监管，监管过程昂贵、耗时，可能导致意外延迟或无法获得商业化批准[310] - 仅小部分处于研发阶段的药物能成功完成FDA或外国监管机构的审批流程并实现商业化[319] - 公司临床开发可能在美国、加拿大、欧盟、拉丁美洲和亚太地区进行，产品可能在美国及其他主要市场销售，需获得并维持各司法管辖区的监管批准[317] - 若公司获得孤儿药独占权，若FDA或欧盟委员会认定申请存在重大缺陷或无法保证药物供应量，可能失去该独占权，且不同药物可获批用于相同病症[332] - 产品获批后面临持续监管义务和审查，可能产生额外费用，还可能面临标签、营销限制或市场撤回等情况[335] - 若产品获批后出现问题或未遵守监管要求，可能面临限制营销、召回产品、罚款等多种后果[338] - 临床数据若不被FDA接受，可能需额外临床试验，导致产品开发延迟或停滞[340] - 未能在国外获得和维持监管批准，会限制市场机会，且国外审批程序复杂、时间长[342] - 监管批准的时间和范围可能影响产品商业化，批准可能受限或被撤回[346] 产品市场风险 - 若竞争对手开发并获FDA批准COVID - 19治疗方法或疫苗，公司开发的KL4表面活性剂治疗COVID - 19相关肺损伤和急性呼吸窘迫综合征的商业机会可能减少或消除[320] - 通用竞品获批会减少公司产品销售，影响营收和投资回报[343] - 产品获批后商业成功取决于医疗界接受度，受临床效果、价格、报销等多因素影响[344] - 推广产品的非标签用途会使公司面临重大责任[347] - 公司目前无销售和营销组织，若无法建立或合作，可能无法成功商业化产品[348] - 新ADS在临床试验中表现不佳会对产品开发和业务战略产生重大不利影响[349] - 第三方支付方对药品价格提出挑战，可能拒绝报销或仅报销低价产品，影响公司产品商业化和投资回报[355] - 美国第三方支付方对新药覆盖和报销存在不确定性，审批流程耗时、成本高且规则多变[356][357] - 美国以外市场受政府价格控制和成本控制举措影响，产品报销可能减少，利润受限[358] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未按要求执行，可能影响产品审批和商业化[360][361] - 第三方可能无法投入足够时间和资源，或存在利益冲突，导致临床试验延迟、终止或数据不可靠[363] - 公司依赖单一供应商提供活性药物成分和制造药品，若关系终止，寻找替代方可能困难且成本高[365][366] - 更换制造商可能需长达两年时间获得监管批准，影响临床开发计划[367] - 公司产品候选药物和医疗器械依赖第三方制造，面临国际政治风险和供应不确定性[368] - 第三方制造商若无法符合监管要求，可能导致产品审批受阻，公司面临制裁和供应中断[370][371] - 供应链或制造中断可能影响公司运营和财务表现，寻找替代供应商可能耗时且费用增加[376] 业务战略与运营 - 2020年公司修改业务战略，聚焦急性心血管和KL4表面活性剂[383] - 公司计划外授rostafuroxin，若不成功或大幅减记资产[384] - 公司因资源有限，可能在产品候选物选择上失误，导致错过更具商业潜力的机会，如停止AEROSURF开发以专注急性心血管和其他KL4表面活性剂项目[324] - 公司可能寻求额外的开发阶段资产或项目的授权引进或收购，但可能无法实际获得，导致资源浪费且无回报[325] 行业竞争与政策风险 - 公司行业竞争激烈，对手资源多、经验丰富，或使产品过时[391][392] - 政治和医疗政策环境对公司不利，增加开发成本和商业化风险[394] - 公司吸引资本投资更具挑战性，或限制产品开发和商业化资金获取[395] - 2012 - 2021财年联合特别委员会未实现超1.2万亿美元的赤字削减目标，自2013年4月起，医保向医疗服务提供商的付款每年最多削减2%，平均延长至2030年，2020年5月1日至2021年3月31日因疫情暂停[434] - 2013年1月2日美国纳税人救济法案签署，减少了医保向包括医院、影像中心和癌症治疗中心等多种医疗服务提供商的付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[434][435] - 美国医疗改革措施及全球药品报销途径收紧和报销水平降低，若产品获批，将给公司实现财务预期增加额外压力[432] 人员与设施风险 - 公司依赖关键员工，人才竞争大，人员流失或影响业务[396][398] - 公司在少数地点开展研发和后台活动，依赖第三方制造商和实验室，设施中断会影响业务[405] - 设施、设备和库存更换成本高且耗时，保险可能不足以覆盖潜在损失[406] 法律诉讼与合规风险 - 诉讼失败或诉讼成本会损害公司财务业绩和业务运营[407] - 公司面临产品责任风险，产品责任索赔结果难评估，可能导致多种不利后果[413] - 公司活动受复杂法律法规监管，违规会导致重大民事和刑事处罚，影响业务和财务状况[419] - 信息科技系统故障会扰乱运营，导致机密信息和商业机会损失[424] - 公司数据收集和使用面临风险，可能导致调查、诉讼、罚款等[425] - 公司需遵守HIPAA隐私和安全法规，违规会面临重大罚款和处罚[427] - 与第三方承包商共享受保护健康信息，其不当使用或披露会影响公司业务和声誉[429] - 公司面临数据保护法律法规风险，若受隐私和数据保护法影响，可能需投入大量资源合规，违规责任或影响财务状况[430] - 公司受个人数据跨境转移法律法规约束，若无法依靠现有机制转移数据，可能对业务、经营成果和前景产生重大不利影响[431] - 公司员工和独立承包商可能存在不当行为，若因此被起诉且辩护失败，将对业务和财务结果产生重大影响[444][446] - 公司受反贿赂、反腐败和反洗钱等法律法规约束，违规可能导致巨额罚款和起诉，影响业务、财务状况和经营成果[448][449] - 公司及第三方制造商或供应商使用危险材料，若处理不当可能耗时或成本高昂，环保法规可能影响产品开发，违规可能面临巨额罚款和制裁[450][452] 知识产权风险 - 伊司他肟核心物质成分专利已过期，依赖数据、市场独占权及使用方法专利保护[455] - 冻干KL4表面活性剂相关专利将于2033年3月到期[456] - 雾化KL4表面活性剂的ADS专利在2021 - 2039年期间陆续到期[456] - 心血管药物产品相关专利在2028 - 2030年期间陆续到期[456] - 多数司法管辖区专利申请在提交18个月后才公布，美国专利商标局可能对申请保密[458] - 公司可能需从第三方获取知识产权许可，且不一定能以合理商业条款获得[459] - 公司与顾问、员工等签订的知识产权、保密和非竞争协议可能被违反且难以执行[460][461] - 公司面临协议被违约、贸易秘密泄露、竞争对手独立开发类似技术等风险[462] - 公司产品候选专利在法庭或行政机构被质疑时可能被认定无效或不可执行[463] - 公司可能需通过法律程序维护专利和许可权利，成本高、结果不可预测且耗时[458] 合作相关风险 - 公司业务发展活动若不成功，或无法获得资金和专业知识，影响财务状况[401] - 公司寻求合作交易可能不成功，即便成功也未必能实现经济利益[402] - 公司合作协议条款可能不利，且难以维持合作关系[403] - 未来合作可能被战略合作伙伴终止，会影响产品研发和商业化，对业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响[404] 国际业务风险 - 公司国际业务面临外国监管、经济、社会和政治不确定性，可能对业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响[440] 产品责任风险 - 公司面临产品责任风险，若无法成功应对产品责任索赔，可能产生巨额负债或限制产品商业化，成功辩护也需大量资源[441][442] 运营结果与股价风险 - 公司运营结果波动大难预测，或低于预期致股价大幅下跌[378][382]

公司业务概述 - 公司是临床阶段的生物制药和医疗设备公司，主要专注急性心血管和肺部疾病治疗[92] 各业务线项目进展 - 2020年4月公布istaroxime治疗急性心力衰竭（AHF）2b期研究新亚组分析结果，两个剂量均显著改善心脏功能（p<0.05）[94] - 2020年10月istaroxime治疗早期心源性休克2期研究首例患者给药，受COVID - 19影响研究有延迟[97] - 2020年4月AEROSURF约90名患者的2b期桥接研究首例患者入组，因COVID - 19欧洲试验点不再入组，亚洲将完成该研究[98] - 2020年9月FDA接受公司专有KL4表面活性剂治疗COVID - 19相关肺损伤2期临床试验IND申请，计划招募最多20名患者[99] 运营亏损情况 - 2020年和2019年第三季度运营亏损分别为870万美元和720万美元，增长因运营费用增加150万美元[105] - 2020年和2019年前三季度运营亏损分别为2340万美元和2030万美元，增长因运营费用增加280万美元和关联方许可收入减少20万美元[106] 净亏损情况 - 2020年和2019年第三季度净亏损分别为900万美元和710万美元，2020年和2019年前三季度净亏损分别为2510万美元和2010万美元，2020年前三季度含110万美元非现金费用[107] - 2020年第三季度和前九个月净亏损分别为9.0百万美元和25.1百万美元，2019年同期分别为7.1百万美元和20.1百万美元[126] 研发费用情况 - 2020年和2019年第三季度研发费用分别为388.2万美元和379.2万美元，2020年和2019年前三季度研发费用分别为1183.8万美元和1054.7万美元[110] - 2020年和2019年第三季度研发费用非现金费用分别为30万美元和60万美元，2020年和2019年前三季度分别为170万美元和170万美元[110] 产品开发和制造费用情况 - 2020年第三季度产品开发和制造费用较2019年同期减少0.2百万美元，前九个月较2019年同期增加0.3百万美元[112] 临床、医疗和监管运营费用情况 - 2020年第三季度临床、医疗和监管运营费用较2019年同期减少0.1百万美元，前九个月较2019年同期减少0.3百万美元[114] 直接临床前和临床开发项目费用情况 - 2020年第三季度和前九个月直接临床前和临床开发项目费用较2019年同期分别增加0.4百万美元和1.3百万美元[116] 一般及行政费用情况 - 2020年第三季度和前九个月一般及行政费用较2019年同期分别增加1.4百万美元和1.5百万美元[117][119] 利息费用情况 - 2020年第三季度和前九个月利息费用较2019年同期分别减少0.1百万美元和0.2百万美元[120][121] 公司融资情况 - 2020年5月公司通过公开发行获得约20.2百万美元净收益[127] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为20.8百万美元，2019年同期为19.2百万美元[133][134] - 2020年前九个月融资活动提供净现金19.9百万美元，2019年同期使用净现金1.0百万美元[133][136] 贷款情况 - 截至2020年9月30日，O - Bank贷款未偿还本金约为2.4百万美元，2019年12月31日约为4.6百万美元[141] 证券发售情况 - 2020年9月公司向美国证券交易委员会提交“暂搁”注册声明，可不时发售最高7500万美元证券，截至2020年9月30日，暂搁注册声明下约7500万美元仍可用，有效期至2023年9月29日或售罄[143] - 2020年9月17日公司与Ladenburg Thalmann & Co. Inc.达成协议，可通过其以市价发售最高1000万美元普通股，截至2020年11月16日未售出任何股份[144] 市价发售计划协议条款 - 协议双方可暂停或终止市价发售计划，终止需提前五个工作日书面通知对方[145] - 公司同意就市价发售计划向Ladenburg支付3%销售佣金，Ladenburg作为主体时不适用该费率[146] - 公司同意报销Ladenburg律师费用，不超过5万美元，每季度法律费用支出不超过3000美元[146] 资产负债表外安排情况 - 2020年9月30日和2019年公司无重大资产负债表外安排[147] 市场风险披露情况 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[148]

产品研发计划 - 公司计划在2020年第三季度末对早期心源性休克患者开展伊司他肟小样本研究，评估其提升血压和器官灌注的潜力及安全性[96] - 2020年4月，公司启动AEROSURF约90名患者的2b期桥接研究，预计过渡到3期临床，6月欧洲试验点已开始招募患者[97] - 公司计划2020年第三季度向FDA提交研究性新药申请，对COVID - 19患者开展专有KL4表面活性剂初步试点临床试验[98] 股票与贷款相关 - 2020年4月29日，公司实施已发行和流通普通股1比3的反向股票分割，授权普通股数量仍为1.2亿股[99] - 2020年4月9日，公司申请050万美元薪资保护计划贷款，4月30日宣布偿还，5月12日全额还清[101] - 2020年5月，公司通过公开发行获得约2020万美元净收益[125] - 2020年4月和8月，公司分别收到李氏（HK）100万美元和140万美元的非退还付款，第三笔40万美元付款预计9月15日到账[126] 财务亏损情况 - 2020年第二季度运营亏损790万美元，2019年同期为650万美元，主要因运营费用增加130万美元和附属公司许可收入减少10万美元[105] - 2020年上半年运营亏损1470万美元，2019年同期为1320万美元，主要因运营费用增加130万美元和附属公司许可收入减少20万美元[106] - 2020年第二季度净亏损960万美元，2019年同期为640万美元；2020年上半年净亏损1610万美元，2019年同期为130万美元，2020年含110万美元非现金费用[107] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月净亏损分别为960万美元和640万美元，六个月分别为1610万美元和1300万美元[124] 产品研究成果与资质 - 公司领先的心血管候选产品伊司他肟在2b期研究中主要终点显示心脏功能显著改善，0.5µg/kg/min剂量在亚洲和白种患者中反应相似[94] - 公司领先的肺部候选产品AEROSURF获FDA快速通道指定，用于治疗早产儿呼吸窘迫综合征[91] 各项费用变化 - 2020年和2019年截至6月30日的三个月研发费用分别为449.5万美元和341.3万美元，六个月分别为795.6万美元和675.5万美元[109] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，产品开发和制造费用较2019年同期分别增加40万美元和50万美元[111] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，临床、医疗和监管运营费用较2019年同期均减少20万美元[113] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，直接临床前和临床开发项目费用较2019年同期均增加90万美元[115] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，一般和行政费用分别为345.3万美元和324万美元，六个月分别为669.5万美元和659.5万美元[116] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，其他收入（费用）净额分别为 - 161万美元和5.8万美元，六个月分别为 - 144.1万美元和17.8万美元[119] 经营活动现金使用量 - 2020年和2019年截至6月30日的六个月，经营活动净现金使用量分别为1250万美元和1540万美元[131] 银行贷款情况 - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，O - Bank贷款未偿还本金分别约为470万美元和460万美元[137] - 2020年第二季度，Lee's希望将在O - Bank的质押银行存款减少50%，公司于2020年8月偿还约230万美元未偿还本金[137] - 由于Lee's维持所需抵押品的承诺存在不确定性，截至2020年6月30日，O - Bank贷款项下470万美元未偿还本金在资产负债表中被归类为流动负债[137] - 2019年5月，公司与Bank Direct签订保险费融资和担保协议，融资70万美元保费，年利率5.35%，截至2019年12月31日，贷款未偿还本金为20万美元，2020年3月31日季度末还清[138] - 2020年6月，公司再次与Bank Direct签订保险费融资和担保协议，融资110万美元保费，年利率4.26% [139] - 2020年7月至2021年3月每月需还款约11.7万美元，截至2020年6月30日，贷款未偿还本金为110万美元[139] 表外安排与市场风险 - 2020年6月30日和2019年6月30日及相应期间，公司没有重大表外安排[140] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[141]

公司业务概述 - 公司是临床阶段的生物制药和医疗设备公司，专注急性心血管和肺部疾病治疗药物研发，核心产品istaroxime和AEROSURF获FDA快速通道资格[77] 核心产品研究进展 - 2020年4月，公司宣布在ACC 2020虚拟会议上展示istaroxime治疗AHF的2b期研究新亚组分析结果，0.5µg/kg/min剂量在亚洲和白种患者中产生相似反应[80] - 2020年4月，AEROSURF 2期临床项目启动约90名患者的2b期桥接研究，受COVID - 19影响可能有延迟[81] 新产品研发计划 - 公司计划2020年5月向FDA提交KL4表面活性剂治疗COVID - 19相关肺损伤的IND申请，目标年中启动试验，受疫情影响可能有延迟[82] 股票分割情况 - 2020年4月29日，公司实施1比3的反向股票分割，授权普通股数量仍为1.2亿股[83] 贷款相关情况 - 2020年4月9日公司申请050万美元PPP贷款，4月30日宣布偿还[85] - 2019年5月公司与银行签订保险费融资协议，融资70万美元，年利率5.35%，截至2019年12月31日未偿还本金20万美元，2020年第一季度还清[117] 财务数据关键指标变化 - 亏损情况 - 2020年和2019年第一季度运营亏损均为670万美元，净亏损均为650万美元[89] - 2020年和2019年第一季度公司净亏损均为650万美元，截至2020年3月31日累计亏损6.917亿美元[107] 财务数据关键指标变化 - 费用情况 - 2020年第一季度研发费用为346.1万美元，2019年为334.2万美元，含非现金费用分别为70万美元和50万美元[92] - 2020年第一季度产品开发和制造费用为106.4万美元，2019年为99.3万美元[92] - 2020年第一季度一般及行政费用为324.2万美元，2019年为335.5万美元，减少10万美元[100] 财务数据关键指标变化 - 利息及其他收入情况 - 2020年和2019年第一季度利息收入分别为8.9万美元和6万美元，利息支出分别为4.4万美元和13.6万美元，其他收入净额分别为16.9万美元和12万美元[102] - 2020年第一季度利息支出较2019年减少10万美元，与2019年偿还210万美元应付贷款有关[103] 财务数据关键指标变化 - 现金流量情况 - 2020年第一季度经营活动现金流出550万美元，融资活动现金流出20万美元[112] - 2020年和2019年第一季度经营活动净现金使用量分别为550万美元和880万美元[113] - 2019年第一季度投资活动净现金流入50万美元，主要来自有价证券出售，部分被10万美元的购置物业及设备支出抵消[114] - 2020年和2019年第一季度融资活动净现金使用量分别为20万美元和60万美元[115] 银行信贷安排情况 - 公司在收购中承担约450万美元银行信贷安排，O银行信贷安排额度约580万美元，2020年3月修订后额度降至约500万美元，利率调整为TAIBOR加1.17%，截至2020年3月31日未偿还本金约460万美元[118][119][120] 资产负债表外安排情况 - 2020年3月31日和2019年公司均无重大资产负债表外安排[121]

财务数据关键指标变化 - 收入相关 - 2019年未确认任何赠款收入，2018年确认赠款收入80万美元[426] - 2019年和2018年关联方许可收入分别为19.8万美元和102.3万美元[427] - 2019年未收到或确认任何政府补助收入[500] 财务数据关键指标变化 - 亏损相关 - 2019年和2018年经营亏损分别为2490万美元和1620万美元，净亏损分别为2750万美元和2050万美元[423][424] - 2019年和2018年归属于普通股股东的净亏损分别为2750万美元（每股基本净亏损0.84美元）和3480万美元（每股基本净亏损7.74美元）[425] - 2019年和2018年净亏损分别为2750万美元和2050万美元，截至2019年12月31日累计亏损6.851亿美元[451] 财务数据关键指标变化 - 费用相关 - 2019年和2018年研发费用分别为1268.7万美元和1056.2万美元，其中2019年非现金费用为210万美元，2018年为40万美元[430] - 产品开发和制造费用从2018年到2019年减少110万美元，临床、医疗和监管运营费用增加230万美元，直接临床前和临床开发计划费用增加90万美元[432][434][436] - 2019年和2018年一般及行政费用分别为1240.4万美元和742.1万美元，其中非现金股票薪酬费用分别为480万美元和70万美元[442][443] - 2019年和2018年其他收入/（费用）净额分别为 - 258.2万美元和 - 433.8万美元[444] - 2019年其他费用主要为40万美元外币折算损失，2018年其他收入来自出售税收抵免收益，部分被10万美元外币损失抵消[449] - 2019年和2018年总利息费用分别为49.5万美元和140.9万美元，2019年现金利息费用各10万美元分别来自LPH II贷款、O - Bank信贷安排和Battelle应付款[447] 财务数据关键指标变化 - 债务清偿相关 - 2019年12月，公司将295万美元现有应付贷款义务转换，记录债务清偿损失约180万美元[445] - 2018年12月，公司将600万美元现有应付贷款义务和100万美元现有合作及设备开发应付款转换为股权，分别记录债务清偿损失约320万美元和50万美元，还偿还150万美元可转换应付票据，记录债务清偿收益约40万美元[446] - 2018年12月21日，公司将600万美元现有应付贷款义务转换为股权证券，其中包括250万美元2018年第一季度贷款和350万美元2018年第三和第四季度贷款，并记录债务清偿损失约320万美元[469] - 2019年3月31日季度，公司支付了45万美元的2018年4月贷款，并在4月支付了剩余5万美元余额及应计利息；2019年12月，将剩余295万美元相关贷款转换为股权证券，记录债务清偿损失约180万美元[472] - 2018年7月2日，公司向Panacea发行总额达150万美元的有担保可转换本票，年利率15%；2018年12月27日，以150万美元现金全额偿还，并记录债务清偿收益约40万美元[478][485] 财务数据关键指标变化 - 现金流相关 - 2019年净现金流出包括经营活动使用2470万美元、投资活动使用1380万美元，融资活动提供2180万美元[457] - 2019年和2018年经营活动净现金使用分别为2478万美元和1580万美元，增加归因于经营费用增加780万美元及营运资金变化[458] - 2019年和2018年投资活动分别提供1380万美元和使用1370万美元，因2018年购买1390万美元有价证券并于2019年出售[459] - 2019年和2018年融资活动分别提供2180万美元和3870万美元，2019年私募净收益2298.2万美元[461] 财务数据关键指标变化 - 融资相关 - 2019年12月完成私募融资，发行874.9999万股普通股，总价约2640万美元，LPH II转换295万美元现有债务[463] - 2018年12月完成私募融资，出售1178.554万股普通股，总价约3900万美元，LPH II和Battelle分别转换600万美元和100万美元现有债务[464] 财务数据关键指标变化 - 债务相关 - 作为CVie收购的一部分，公司承担了约350万美元应付给LPH II的债务和约450万美元银行信贷安排[470][474] - 2018年4月24日至11月16日，CVie分四次从Lee's借款总计约350万美元，后这些贷款被转让给LPH II，年利率为4% [471] - 2019年5月，公司与Bank Direct Capital Finance签订协议，融资70万美元保费，年利率5.35%，截至2019年12月31日，未偿还本金为20万美元[473] - 2016年9月，CVie与O - Bank签订约290万美元的12个月循环信贷安排，后于2017年9月续约并增加至约580万美元；2020年3月修订，到期日延长至2022年3月，总额减至约500万美元，利率变为TAIBOR加1.17% [475] - 截至2019年12月31日，O - Bank信贷安排的未偿还本金约为460万美元[477] - 2017年10月27日，公司与Deerfield签订协议，取消2500万美元贷款和相关认股权证，建立1500万美元长期负债用于可能的里程碑付款[486] 财务数据关键指标变化 - 资产相关 - 截至2019年12月31日和2018年，公司可辨认无形资产包括Istaroxime药物候选物2234万美元和Rostafuroxin药物候选物5475万美元，总计7709万美元[490] - 2019年12月1日年度商誉减值评估显示，公司报告单元公允价值超过账面价值，无减值损失[492] - 2019年12月1日对无限期IPR&D无形资产年度定量减值评估，资产未减值[494] 财务数据关键指标变化 - 会计政策相关 - 2018年1月1日起采用ASC Topic 606确认收入，政府补助不在此准则范围内[495][497] - 公司按五个步骤依据ASC Topic 606确认收入[496] - 2019年1月1日起采用ASU 2016 - 02，确认使用权资产200万美元和经营租赁负债220万美元[503] - 采用ASU 2016 - 02消除了约7.2万美元的递延租金和13.9万美元的应计费用及其他长期负债[503] - 公司在编制财务报表时需估计应计研发费用[501] - 租赁安排初始需判断是否为租赁，租期超一年一般在资产负债表确认[504] 财务数据关键指标变化 - 租赁相关 - 目前公司所有租赁均分类为经营租赁[507] 业务线数据关键指标变化 - 收购相关 - 2018年12月，公司收购CVie Investments Limited，此后将其作为专注心血管疾病药物候选产品开发的子公司运营[421]

公司研发项目情况 - 公司四个主要研发项目为istaroxime、AEROSURF、冻干KL4表面活性剂气管内混悬液和rostafuroxin[80] istaroxime项目进展 - 2019年8月，FDA授予istaroxime治疗急性心力衰竭的快速通道指定[80] - 2019年5月30日公布istaroxime 2b期研究新数据，该研究在两个剂量组均显著改善心脏功能（p<0.05）[90] - istaroxime 2b期研究有120名患者参与，评估两个剂量（0.5和1.0 µg/kg/min）24小时输注治疗急性心力衰竭的安全性和有效性[91] - 0.5 µg/kg/min组和1.0 µg/kg/min组的平均E/e'分别为 -4.55和 -3.16，而安慰剂组分别为 -1.55和 -1.08[91] - 0.5 µg/kg/min组和1.0 µg/kg/min组的平均SVI值分别为5.33 ml/beat/m和5.49 ml/beat/m，而安慰剂组分别为1.65 ml/beat/m和3.18 ml/beat/m[92] - 0.5 µg/kg/min组和1.0 µg/kg/min组的SBP平均变化分别为2.82 mmHg和6.1 mmHg，而安慰剂组分别为 -2.47 mmHg和2.7 mmHg[92] - 安慰剂组、istaroxime低剂量组和高剂量组的心血管相关不良事件分别为23%、10%和18%[93] AEROSURF项目进展 - 2017年AEROSURF的2b期临床试验约24%的主动入组出现治疗中断，主要在50分钟剂量组[83] - 2019年5月9日公司宣布AEROSURF可能降低RDS早产儿支气管肺发育不良的总体发病率和严重程度[95] - 公司计划于2020年第一季度在全球开展AEROSURF的桥接研究[97] - AEROSURF 2b期临床试验部分得到美国国立卫生研究院260万美元的资助[102] rostafuroxin项目情况 - rostafuroxin针对的特定基因特征的耐药高血压患者约占成人高血压人群的20% - 25%[88] 公司未来临床试验计划 - 公司计划于2020年下半年启动针对低收缩压和利尿剂抵抗患者的2期临床试验[94] 公司财务运营亏损情况 - 2019年和2018年第三季度运营亏损分别为720万美元和350万美元，9个月运营亏损分别为2030万美元和1130万美元[106][108] - 2019年和2018年第三季度净亏损分别为710万美元和390万美元，9个月净亏损分别为2010万美元和1150万美元[109] 公司赠款收入情况 - 2018年第三季度和9个月的赠款收入分别为10万美元和70万美元[110] 公司研发费用情况 - 2019年和2018年第三季度研发费用分别为379.2万美元和219.7万美元，9个月研发费用分别为1054.7万美元和819.4万美元[113] 公司一般及行政费用情况 - 2019年和2018年第三季度一般及行政费用分别为339.5万美元和150万美元，9个月一般及行政费用分别为999万美元和463.4万美元[121] - 2019年第三季度和9个月一般及行政费用较2018年同期分别增加190万美元和540万美元[122] 公司现金及负债情况 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为440万美元，流动负债为1630万美元，其中贷款应付为780万美元[127] 公司利息收支情况 - 2019年9月30日止三个月和九个月，利息收入分别为2.5万美元和12.4万美元，较2018年同期增加，主要因私募融资使现金和可供出售有价证券增加[123] - 2019年9月30日止三个月和九个月，利息支出分别为10.5万美元和35.8万美元，较2018年同期减少，主要因2018年可转换应付票据债务折扣的非现金摊销[123][124] 公司现金流量情况 - 2019年9月30日止九个月，经营活动使用现金1920万美元，投资活动流入现金1390万美元，融资活动使用现金100万美元[132] 公司股份发行情况 - 截至2019年9月30日，公司章程授权发行1.2亿股普通股和500万股优先股，约7200万股普通股和500万股优先股可供发行且未预留[131] 公司贷款及债务情况 - 2019年1月和3月，LPH分别向公司提供150万美元和100万美元贷款，年利率6%，2018年12月5日LPH将贷款转让给LPH II，公司将600万美元贷款转换为股权[138] - 作为CVie收购的一部分，公司承担约450万美元银行信贷安排债务，到期日为2020年3月[139] - 作为CVie收购的一部分，公司承担约350万美元应付Lee's International的债务，截至2019年9月30日，未偿还本金为300万美元[142][144] - 2019年5月，公司与Bank Direct Capital Finance签订保险费融资和担保协议，融资70万美元，年利率5.35%，截至2019年9月30日，未偿还本金为40万美元[145] 公司资金支持情况 - 公司目前的现金和现金等价物资源仅能支持业务运营至2019年11月下旬，管理层正积极寻求额外资本，但无法保证能及时筹集到所需资金[128][129]

公司股权交易与合并 - 2018年12月21日公司与CVie Investments合并，以0.3512股普通股换1股CVie Investments股份，发行16,265,060股普通股[75] - 2019年8月7日起，普通股多数权益持有人授权董事会在2020年9月30日前进行不低于10比11且不高于1比3的反向股票分割[90] - 截至2019年6月30日，公司章程授权发行1.2亿股普通股和500万股优先股，约7200万股普通股和500万股优先股可供发行且未预留[119] 产品临床试验情况 - AEROSURF 2017年2期b临床试验约24%的主动入组出现治疗中断，主要在50分钟剂量组[78] - 罗斯塔夫洛辛针对约20% - 25%特定基因特征的成年高血压患者[81] - 伊司他肟2期b研究有120名患者参与，评估0.5和1.0 µg/kg/min两个剂量24小时输注治疗急性心力衰竭的安全性和有效性[85] - 伊司他肟0.5 µg/kg/min组平均E/e'为 -4.55，1.0 µg/kg/min组为 -3.16，安慰剂组分别为 -1.55和 -1.08[85] - 伊司他肟0.5 µg/kg/min组平均SVI值为5.33 ml/beat/m，1.0 µg/kg/min组为5.49 ml/beat/m，安慰剂组分别为1.65 ml/beat/m和3.18 ml/beat/m[86] - 伊司他肟0.5 µg/kg/min组收缩压平均变化为2.82 mmHg，1.0 µg/kg/min组为6.1 mmHg，安慰剂组分别为 -2.47 mmHg和2.7 mmHg[86] - 安慰剂组心血管相关不良事件为23%，伊司他肟低剂量组为10%，高剂量组为18%[87] - 安慰剂组、伊司他肟低剂量组和高剂量组心脏衰竭发生率分别为3%、5%和8%[87] - 安慰剂组、伊司他肟低剂量组和高剂量组剂量相关胃肠道不良事件发生率分别为5%、10%和35%[87] 临床试验资助 - AEROSURF 2b期临床试验获美国国立卫生研究院260万美元资助[91] 财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年截至6月30日的三个月运营亏损分别为650万美元和300万美元，六个月运营亏损分别为1320万美元和790万美元[95][96] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月净亏损分别为640万美元和310万美元，六个月净亏损分别为1300万美元和760万美元[97] - 2018年截至6月30日的三个月和六个月确认赠款收入均为70万美元[98] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月许可收入分别为15.8万美元和35.6万美元，六个月许可收入分别为19.8万美元和56万美元[99] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月研发费用分别为341.3万美元和287.9万美元，六个月研发费用分别为675.5万美元和599.7万美元[101] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月一般及行政费用分别为324万美元和120.8万美元，六个月一般及行政费用分别为659.5万美元和313.4万美元[109] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为610万美元，可供出售的有价证券为250万美元，流动负债为1550万美元[115] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为1540万美元，2018年同期为630万美元[121] - 2019年上半年投资活动净现金流入为1150万美元，主要来自有价证券出售，部分被020万美元的物业和设备购买抵消[122] - 2019年上半年融资活动净现金使用量为60万美元，包括40万美元的贷款本金支付和20万美元的限制性股票单位净股份结算预扣税支付[123] - 2018年上半年融资活动净现金流入为500万美元，包括150万美元和100万美元的贷款收益以及260万美元的私募发行所得[124] 公司债务情况 - 2018年1月和3月，LPH分别向公司提供150万美元和100万美元贷款，年利率6%，后转换为600万美元股权[126] - 作为CVie收购的一部分，公司承担约450万美元银行信贷安排债务，2020年3月到期[127] - 2016年9月CVie与O - Bank签订约290万美元循环信贷安排，2017年增至约580万美元，年利率为90天TAIBOR加0.91%，2020年3月到期[128] - 作为CVie收购的一部分，公司承担约350万美元应付Lee's International的债务，截至2019年6月30日，未偿还本金为300万美元[130][132] - 2019年5月公司与Bank Direct签订保险费融资协议，融资70万美元，年利率5.35%，截至2019年6月30日，未偿还本金为60万美元[133] - 2019年第一季度公司支付45万美元偿还2018年4月贷款，2019年4月支付剩余5万美元本金及应计利息[132]

公司股权与收购 - 2018年12月21日公司完成对CVie Investments的收购，发行16,265,060股普通股，换股比例为0.3512股普通股换1股CVie Investments流通股[76] - 作为CVie收购的一部分，公司承担约4.5百万美元银行信贷安排债务和约3.5百万美元应付Lee's International的债务[119][122] - 截至2019年3月31日，公司已授权1.2亿股普通股和500万股优先股，约7200万股普通股和500万股优先股可发行[112] 临床试验相关 - AEROSURF 2b期临床试验约24%的积极入组出现治疗中断，主要在50分钟剂量组[79] - AEROSURF 2b期临床试验部分由美国国立卫生研究院260万美元的IIb期拨款支持[86] - 2019年5月9日公司宣布AEROSURF 2b期临床试验新的事后分析表明其可降低RDS早产儿BPD的总体发病率和严重程度[85] 产品候选药物信息 - 产品候选药物rostafuroxin针对的特定基因特征患者约占成人高血压人群的20% - 25%[82] 财务数据关键指标变化 - 2019年3月31日和2018年同期的运营亏损分别为670万美元和480万美元，净亏损分别为650万美元和450万美元[91][92] - 2019年3月31日和2018年同期的关联方许可收入分别为4万美元和20.4万美元[93] - 2019年3月31日和2018年同期的研发费用分别为334.2万美元和311.8万美元[95] - 2019年3月31日和2018年同期研发费用中的非现金费用（股票薪酬和折旧）分别为50万美元和10万美元[95] - 2019年第一季度产品开发和制造费用较2018年同期减少0.6百万美元[97] - 2019年第一季度临床、医疗和监管运营费用较2018年同期增加0.5百万美元[99] - 2019年第一季度直接临床前和临床开发项目费用较2018年同期增加0.4百万美元[101] - 2019年第一季度一般和行政费用为3355千美元，2018年同期为1926千美元，增加了1.4百万美元[102][103] - 2019年第一季度利息收入为60千美元，2018年同期为4千美元；利息费用2019年为136千美元，2018年为90千美元；其他收入净额2019年为120千美元，2018年为328千美元[104] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为2.1百万美元，可供出售的有价证券为13.5百万美元，流动负债为17.0百万美元，其中贷款应付为7.5百万美元[108] - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为8.8百万美元，2018年同期为2.5百万美元；投资活动净现金流入为0.4百万美元；融资活动净现金使用量为0.6百万美元[113][114] 公司贷款情况 - 公司在2018年1月和3月分别从LPH获得1.5百万美元和1.0百万美元贷款，利率为6%，后将6.0百万美元未偿还贷款义务转换[118] 公司董事会变动 - 2019年4月24日公司董事会从6人扩大到7人，并任命Daniel Geffken为董事会成员[84]

公司业务概况 - 公司是专注于开发药物候选产品和医疗设备技术的生物科技和医疗设备公司，2018年12月合并后有四个主要开发项目[285] 财务数据关键指标变化 - 经营亏损 - 2018年和2017年经营亏损分别为1620万美元和2250万美元，经营亏损减少是因经营费用减少610万美元和收入增加30万美元[305] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2018年和2017年净亏损分别为2050万美元和1840万美元，2018年含330万美元债务清偿净损失，2017年含580万美元债务重组收益[306] - 2018年和2017年归属于普通股股东的净亏损分别为3480万美元（每股基本净亏损7.74美元）和2480万美元（每股基本净亏损24.14美元）[307] 财务数据关键指标变化 - 赠款收入 - 2018年和2017年确认的赠款收入分别为80万美元和140万美元，截至2018年12月31日相关赠款资金已全部收到并确认为收入[308][310] 财务数据关键指标变化 - 许可收入 - 2018年和2017年与关联方的许可收入分别为100万美元和10万美元[311] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2018年和2017年研发费用分别为1056.2万美元和1737.6万美元，包括非现金费用分别为40万美元和100万美元[312] 财务数据关键指标变化 - 商誉和无形资产减值 - 公司采用收购法进行业务收购，超额成本确认为商誉，每年对商誉和无形资产进行减值测试，2018年未记录减值费用[291][294] 财务数据关键指标变化 - 收入确认政策 - 公司自2018年1月1日起采用ASC Topic 606确认收入，政府赠款按相关成本发生且收款权实现时确认收入[295][298] 财务数据关键指标变化 - 应计费用估计 - 公司在编制财务报表时需估计应计费用，主要涉及研发相关费用，估计与实际差异不大且无重大变化[302][303] 各条业务线数据关键指标变化 - 产品开发和制造费用 - 产品开发和制造费用从2017年到2018年减少120万美元[316] 各条业务线数据关键指标变化 - 临床、医疗和监管运营费用 - 临床、医疗和监管运营费用从2018年到2017年减少150万美元[318] 各条业务线数据关键指标变化 - 直接临床前和临床开发项目费用 - 直接临床前和临床开发项目费用从2018年到2017年减少410万美元[320] 各条业务线数据关键指标变化 - 研发费用细分 - 研发费用中，2017 - 2018年合同服务从821.4万美元降至419.4万美元，薪资福利从550.4万美元降至402.9万美元[321] 各条业务线数据关键指标变化 - 一般和行政费用 - 一般和行政费用从2017年到2018年增加70万美元[326] 财务数据关键指标变化 - 债务清偿和重组 - 2018年净债务清偿损失334.5万美元，2017年债务重组收益582.4万美元[328] 财务数据关键指标变化 - 资产和负债 - 截至2018年12月31日，公司现金及现金等价物1120万美元，可出售有价证券1400万美元，流动负债2060万美元[337] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2018年经营活动净现金流出1580万美元，投资活动净现金流出1370万美元，融资活动净现金流入3870万美元[343] 财务数据关键指标变化 - 私募融资 - 2018年12月完成私募融资，以每股3.3132美元价格出售11785540股普通股，总现金购买价约3900万美元[348] 财务数据关键指标变化 - 股份授权和可发行情况 - 截至2018年12月31日，公司章程授权1.2亿股普通股和500万股优先股，约7200万股普通股和500万股优先股可发行[341] 财务数据关键指标变化 - 私募配售 - 2018年4月公司完成与LPH II的私募配售，出售260万美元普通股及认股权证，发行541,667股普通股和可购买135,417股普通股的认股权证，行权价5.52美元/股[349] - 2017年10月公司与LPH Investments Limited完成私募配售，出售1000万美元普通股，价格4.326美元/股，较10日成交量加权平均价溢价15%，发行2,311,604股，交易后Lee's实益持有73%已发行和流通普通股，投资包含取消390万美元未偿还贷款[350] 财务数据关键指标变化 - ATM计划发行 - 2017年公司通过ATM计划完成普通股注册发行42,357股，总收益和净收益分别约为110万美元和100万美元[353] 财务数据关键指标变化 - 贷款情况 - 2018年1月和3月LPH分别同意向公司贷款150万美元和100万美元，年利率6%，以支持AEROSURF开发活动和维持运营[354] - 2018年第三和第四季度LPH多次向公司贷款，累计266万美元，年利率6%，用于维持运营[355] 财务数据关键指标变化 - 贷款转换 - 2018年12月21日公司将600万美元应付LPH贷款转换为私募融资，发行1,810,938股普通股、可购买307,859股普通股的F系列认股权证和可购买597,610股普通股的G系列认股权证，记录债务清偿损失约320万美元[356][357] 财务数据关键指标变化 - 承担债务 - 作为CVie收购的一部分，公司承担约460万美元银行信贷安排和350万美元应付Lee's债务[359][362] 财务数据关键指标变化 - 可转换本票 - 2018年7月2日公司向Panacea发行最高150万美元有担保可转换本票，年利率15%，2018年12月27日全额偿还，记录债务清偿收益约40万美元[365][370] 财务数据关键指标变化 - 贷款协议取消 - 2017年11月1日公司与Deerfield达成协议，取消2500万美元贷款和相关认股权证，支付250万美元现金、发行71,111股普通股，并可能支付最高1500万美元里程碑付款[371] 财务数据关键指标变化 - 表外安排 - 2018年和2017年12月31日公司没有重大表外安排[373]