| --- | --- | --- | |------------------------------------------------|-------|-------| | | | | | | | | | | | | | | | | | Wave Life Sciences Third Quarter 2022 Earnings | | | | November 10, 2022 | | | Forward-looking statements 2 This document contains forward-looking statements. All statements other than statements of historical facts contained in this document, including statements regarding possible or assumed future results of operations, preclinical and clinical studies, business strategies, research an ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ______ to ______ Commission File Number: 001-37627 WAVE LIFE SCIENCES LTD. (Exact name of registrant as specified in its charter) Singapore (State or other j ...

WAVE LIFE SCIENCES Towards the Clinic: Spotlight on RNA Editing for AATD Virtual event | September 28, 2022 Forward-looking statements 2 This document contains forward-looking statements. All statements other than statements of historical facts contained in this document, including statements regarding possible or assumed future results of operations, preclinical and clinical studies, business strategies, research and development plans, collaborations and partnerships, regulatory activities and timing there ...

Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE) Q2 2022 Earnings Conference Call August 11, 2022 8:30 AM ET Company Participants Kate Rausch - Head, Investor Relations Paul Bolno - President and Chief Executive Officer Mike Panzara - Chief Medical Officer Head, Therapeutics Discovery and Development Chandra Vargeese - Chief Technology Officer, Head of Platform Discovery Sciences Kyle Moran - Chief Financial Officer Conference Call Participants Salim Syed - Mizuho Luca Issi - RBC Mary Hodge - Truist Operator Good morn ...

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公司业务概述 - 公司是临床阶段的基因药物公司，使用PRISM平台开发寡核苷酸药物[90] - 公司有多种治疗方式的遗传工具包，AIMers是最新治疗方式[92][93] - 公司在2020年8月推出PN骨干化学修饰，已应用于所有项目[98] - 公司有丰富多样的PN修饰、立体纯寡核苷酸管线，包括临床沉默和剪接项目以及AIMers[99] 临床试验进展 - 2021年启动FOCUS - C9试验评估WVE - 004，2022年4月宣布积极进展，30mg单剂量组第85天poly(GP)降低34%（p = 0.011）[104][106] - 预计2022年下半年分享FOCUS - C9试验单剂量和多剂量数据，计划下半年启动开放标签扩展临床试验[107] - 2021年9月启动SELECT - HD试验评估WVE - 003，预计2022年下半年分享临床数据[109] - 2021年9月启动开放标签临床试验评估WVE - N531，预计2022年第四季度分享临床数据[111] - 公司正在推进WVE - 006用于AATD治疗，IND启用活动正在进行，预计2023年提交临床试验申请[113] 疫情影响 - 新冠疫情影响公司早期发现工作和临床试验，公司采取措施减轻影响[115] 财务数据关键指标变化 - 盈利情况 - 公司自成立以来从未盈利，2022年和2021年截至6月30日的三个月净亏损分别为4130万美元和3880万美元，六个月净亏损分别为7910万美元和8120万美元[117] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司累计亏损分别为8.846亿美元和8.055亿美元[117] 财务数据关键指标变化 - 营收情况 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月营收分别为40万美元和280万美元，六个月营收分别为210万美元和280万美元，主要来自武田合作协议[132][140] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月研发费用分别为2970万美元和3160万美元，六个月研发费用分别为5720万美元和6500万美元[134][142] - 2022年截至6月30日的三个月研发费用减少190万美元，主要因HD项目外部费用减少570万美元等[134] - 2022年截至6月30日的六个月研发费用减少780万美元，主要因HD项目外部费用减少1190万美元等[142] - 公司ALS和FTD项目WVE - 004外部费用减少170万美元，HD项目外部费用减少1190万美元，DMD项目外部费用增加70万美元，AATD项目外部费用增加180万美元，其他研发费用增加330万美元[146] 财务数据关键指标变化 - 管理费用 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月管理费用分别为1280万美元和1100万美元，六个月管理费用分别为2520万美元和2100万美元[136][143] - 2022年截至6月30日的三个月管理费用增加180万美元，主要因薪酬相关费用增加[136] 财务数据关键指标变化 - 其他收入净额 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月其他收入净额分别为90万美元和110万美元，六个月其他收入净额分别为110万美元和210万美元[137][144] 财务数据关键指标变化 - 所得税费用 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月和六个月均未计提所得税费用[138][145] 财务数据关键指标变化 - 融资情况 - 截至2022年6月30日，公司通过多种融资方式累计获得约10.212亿美元净收益，其中普通股发售6.309亿美元，合作收入3.01亿美元，私募债务和股权证券8930万美元[147] - 2022年6月16日，公司完成承销发行，净收益约6550万美元[148] - 2022年上半年，公司“按市价”股权计划出售458092股普通股，净收益120万美元[151] - 2022年3月3日提交的2022 Form S - 3于5月4日生效，可发售最高5亿美元证券，截至8月10日，有4.3亿美元证券可供发行[152] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2022年上半年经营活动使用现金6870万美元，主要因净亏损7910万美元，被1090万美元股份薪酬费用抵消；2021年上半年使用现金5380万美元，主要因净亏损8120万美元，被应收账款减少3000万美元抵消[155] - 2022年上半年投资活动使用现金2560万美元，包括5000万美元短期投资购买，其中2500万美元后续出售，60万美元为物业和设备购买及销售；2021年上半年使用现金40万美元，用于物业和设备购买[156] - 2022年上半年融资活动提供现金6710万美元，主要来自6月发行收益；2021年上半年提供现金1370万美元，主要来自“按市价”股权计划普通股销售净收益[157] 财务数据关键指标变化 - 资产与负债 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资共1.482亿美元，受限现金370万美元，累计亏损8.846亿美元，经营租赁承诺约5060万美元[149] 市场风险 - 公司市场风险主要来自利率、外汇汇率波动，以及一定程度的通胀和资本市场风险[164]

Wave Life Sciences Corporate Presentation May 12, 2022 WAVE Forward-looking statements 2 This document contains forward-looking statements. All statements other than statements of historical facts contained in this document, including statements regarding possible or assumed future results of operations, preclinical and clinical studies, business strategies, research and development plans, collaborations and partnerships, regulatory activities and timing thereof, competitive position, potential growth oppor ...

Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE) Q1 2022 Earnings Conference Call May 12, 2022 8:30 AM ET Company Participants Kate Rausch - Head, Investor Relations Paul Bolno - President and Chief Executive Officer Mike Panzara - Chief Medical Officer, Head, Therapeutics Discovery and Development Kyle Moran - Chief Financial Officer Conference Call Participants Joon Lee - Truist Securities Salim Syed - Mizuho Lisa Walter - RBC Alex Thompson - Stifel Mani Foroohar - SVB Securities Suji Jeong - Jefferies Operator Good ...

临床研究计划 - 公司预计2022年第三季度选择AATD AIMer开发候选药物并启动IND支持性毒理学研究[88][104] - 公司2021年启动FOCUS - C9试验，评估WVE - 004鞘内给药对C9 - ALS和/或C9 - FTD患者的安全性和耐受性[94] - 公司2021年9月宣布启动SELECT - HD试验给药，预计2022年分享临床数据[100] - 公司2021年9月宣布启动评估WVE - N531治疗DMD男孩的开放标签临床试验，预计2022年分享临床数据[102] 临床研究结果 - 公司FOCUS - C9试验中，30mg单剂量组在第85天poly(GP)较安慰剂组降低34%（p = 0.011）[96] 临床供应与制造 - 公司团队已为六项全球研究成功交付临床供应[89] - 公司拥有内部cGMP制造设施，可增加对药物物质供应链的控制和可见性[89] - 公司正在评估利用额外产能为新合作伙伴支持创新寡核苷酸的临床供应[89] 业务受疫情影响 - 公司持续监测COVID - 19情况，其可能对业务、运营结果和前景产生重大不利影响[105][106][107] 财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年第一季度净亏损分别为3780万美元和4250万美元，截至2022年3月31日和2021年12月31日累计亏损分别为8.433亿美元和8.055亿美元[108] - 2022年第一季度收入为180万美元，主要来自武田合作协议的研发服务收入，2021年同期无此项收入[122][123] - 2022年和2021年第一季度研发费用分别为2750万美元和3340万美元，减少590万美元[122][124] - 2022年和2021年第一季度管理费用分别为1240万美元和1010万美元，增加230万美元[122][125] - 2022年和2021年第一季度其他收入净额分别为30万美元和100万美元[126] - 截至2022年3月31日，公司通过多种方式累计获得约9.557亿美元净收益，包括公开发行5.654亿美元、合作收入3.01亿美元、私募8930万美元[128] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资共1.117亿美元，受限现金370万美元，累计亏损8.433亿美元，经营租赁承诺共3570万美元[129] - 2022年第一季度，公司通过股权计划出售458,092股普通股，获得净收益120万美元[131] - 2022年3月3日提交的2022年S - 3表格于5月4日生效，可发售高达5亿美元的证券，包括约1.32亿美元的普通股[132] - 2022年和2021年第一季度净现金减少分别为8885.1万美元和3596.2万美元[135] - 2022年第一季度经营活动现金使用量为3990万美元，主要因净亏损3780万美元；2021年同期为4440万美元，主要因净亏损4250万美元[136] - 2022年第一季度投资活动现金使用量为5020万美元，其中5000万美元用于短期投资购买，20万美元用于购置物业和设备；2021年同期为10万美元，用于购置物业和设备[137] - 2022年第一季度融资活动提供净现金130万美元，主要来自按市价股权计划出售普通股的净收益；2021年同期为860万美元[138] 未来费用与资金需求 - 公司预计持续在研发和内部cGMP制造活动产生大量费用，费用会随多种情况变化[139] - 公司无法估计完成治疗项目研发的未来资本支出和运营费用，未来资本需求取决于多个因素[141] - 识别潜在产品候选并进行临床前测试和临床试验耗时、昂贵且不确定，公司可能需大量额外资金实现业务目标[142] 资金筹集风险 - 公司目前除武田合作协议可能的未来付款外无其他外部资金来源，筹集额外资金可能稀释现有股东权益或带来不利条款[143] - 若通过合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术等有价值权利；若无法筹集资金，可能需调整产品开发和商业化计划[144] 市场风险 - 公司市场风险主要来自利率、外汇汇率波动，以及一定程度的通胀和资本市场风险[145] - 2022年和2021年第一季度，外汇汇率变化、通胀对公司业务、财务状况、经营成果和现金流无重大影响[147][148] 技术应用 - 公司新型PN骨干化学修饰已纳入所有当前临床、临床前和发现阶段项目[87]

Chemically optimized stereopure oligonucleotides direct ADAR- mediated RNA editing Paloma H Giangrande, PhD Vice President, Platform Discovery Sciences Biology Oligonucleotides & Precision Therapeutics March 15-16, 2022 Forward looking statements 2 This document contains forward-looking statements. All statements other than statements of historical facts contained in this document, including statements regarding possible or assumed future results of operations, preclinical and clinical studies, business str ...