WAVE | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | |----------------------------|--------------------|-------|-------|-------|-------|-------| | | | | | | | | | | | | | | | | | Third Quarter 2021 | Wave Life Sciences | | | | | | | Earnings November 10, 2021 | | | | | | | Forward-looking statements 2 This document contains forward-looking statements. All statements other than statements of historical facts contained in this document, including statements regarding possible or assumed future results of operatio ...

Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE) Q3 2021 Earnings Conference Call November 10, 2021 8:30 AM ET Company Participants Kate Rausch - Head of Investor Relations Paul Bolno - President & Chief Executive Officer Chandra Vargeese - Chief Technology Officer Mike Panzara - Chief Medical Officer, Head of Therapeutics Discovery & Development Kyle Moran - Chief Financial Officer Conference Call Participants Salim Syed - Mizuho Mehdi Goudarzi - Truist Luca Issi - RBC Capital Operator Good morning and welcome to the ...

公司业务定位与平台情况 - 公司是临床阶段的基因药物公司，使用PRISM平台开发寡核苷酸药物[79] - 公司持续投资PRISM平台并提升内部cGMP制造能力[85] 技术与化学修饰进展 - 2020年8月公司公开新型PN骨干化学修饰，已纳入所有下一代临床、临床前和发现阶段项目[83] 疾病相关数据 - ALS患者中位生存期为3年，约24%患者存活5 - 10年，约10%病例为家族性，40%家族性和8 - 10%散发性患者C9orf72基因有G4C2重复扩增[88] - FTD患者中约60%为行为变异型，约40%为言语/语言变异型，约38%家族性和6%散发性病例C9orf72基因有G4C2重复扩增[89] - 约40%HD患者携带mHTT SNP3，WVE - 003可靶向该SNP降低突变等位基因转录本表达[93] - 美国和欧洲约20万人为SERPINA1基因Z等位基因纯合子，这是严重疾病最常见形式[101] 临床试验进展 - 2020年12月公司提交WVE - 004临床试验申请，2021年7月开始给药，预计2022年产生临床数据[91] - 2020年12月公司提交WVE - 003临床试验申请，2021年9月开始给药，预计2022年产生临床数据[94] - 2021年3月公司提交WVE - N531临床试验申请，2021年9月开始给药，预计2022年产生临床数据[98] 眼科管线项目 - 公司眼科管线有两个临床前项目：USH2A和RhoP23H [99] 体内编辑数据 - 公司在非人类灵长类动物肝脏中使用GalNAc共轭AIMers对Beta - actin进行体内编辑，编辑效率高达50%[100] - 2021年6月，公司报告临床前体内概念验证数据，在肝脏中对人类SERPINA1 Z等位基因mRNA的编辑率高达40%[102] - 2021年9月，公司分享新临床前体内数据，使用PRISM化学优化的AIMers在体内对SERPINA1 mRNA的编辑率高达50%，并将AAT蛋白恢复到比PBS对照组高四倍的水平（超过15微摩尔）[102] 合作协议情况 - 2021年10月15日，公司与武田修改合作协议，武田支付2250万美元用于合作相关研究和临床前费用[106] 累计亏损情况 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司累计亏损分别为7.707亿美元和6.833亿美元[108] 净亏损情况 - 2021年和2020年前九个月，公司净亏损分别为8750万美元和1.211亿美元[108] 研发费用情况 - 2021年和2020年第三季度，公司研发费用分别为3108.6万美元和2827.5万美元[115] - 2021年和2020年前九个月，公司研发费用分别为9611.4万美元和1.00911亿美元[115] - 2021年第三季度研发费用为3110万美元，2020年同期约为2830万美元，增加280万美元[125] - 2021年前三季度研发费用为9610万美元，2020年同期为1.009亿美元，减少480万美元[133] 合作协议收入情况 - 2021年和2020年第三季度，公司来自武田合作协议的收入分别为3642.3万美元和约345万美元[122] 一般及行政费用情况 - 2021年第三季度一般及行政费用为1290万美元，2020年同期为960万美元，增加约340万美元[126] - 2021年前三季度一般及行政费用为3400万美元，2020年同期为3280万美元，增加120万美元[134] 收入情况 - 2021年和2020年前三季度收入分别为3920万美元和1060万美元，同比增加2860万美元[130][131] 累计净收益情况 - 截至2021年9月30日，公司累计获得约8.298亿美元净收益[138] 现金及相关情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物共计1.239亿美元，累计亏损7707万美元，受限现金370万美元[139] 各活动现金使用与提供情况 - 2021年前三季度经营活动使用现金8200万美元，2020年同期使用8460万美元[144][145] - 2021年前三季度投资活动使用现金50万美元，2020年同期使用80万美元[144][146] - 2021年前三季度融资活动提供现金2200万美元，2020年同期提供1.545亿美元[144][147][148] 未来资金需求情况 - 公司预计未来需大量资金开展研发和生产活动，但无法估计未来资本支出和运营费用[149][151] - 公司未来资本需求受研发进展、产品数量、制造成本等多因素影响[155] 表外安排情况 - 截至2021年9月30日，公司有一项表外安排，租赁额外空间未来现金承诺总计540万美元，其中2021年支付30万美元，2021年后支付510万美元[156] 财务准则采用情况 - 公司于2021年1月1日采用ASU 2019 - 12，对合并财务报表无影响[159] 市场风险情况 - 公司市场风险主要来自利率、外汇汇率波动，以及一定程度的通胀和资本市场风险[160] - 公司现金及现金等价物存于支票和货币市场账户，面临利率风险[161] - 公司海外业务面临外汇汇率风险，2021年和2020年前三季度汇率变动对业务无重大影响[162] - 公司认为2021年和2020年前三季度通胀对业务无重大影响[163] 筹资与业务风险情况 - 公司无产品收入，依赖其他渠道筹资，股权融资能力受资本市场和股价影响[164] - 公司研发和临床试验可能遇延误或问题，产品获批后也可能无法商业成功[150][152]

Wave Life Sciences Reports Second Quarter 2021 Financial Results and Provides Business Update August 5, 2021 Dosing underway in FOCUS-C9 clinical trial of WVE-004 in C9-ALS / C9-FTD – first oligonucleotide using PN backbone chemistry modifications in clinical study Recruitment ongoing for clinical trials in HD and DMD Generating clinical data in multiple trials through 2022 to enable decision making Leading endogenous ADAR editing capability demonstrated restoration of functional AAT protein in vivo; new da ...

Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE) Q2 2021 Earnings Conference Call August 5, 2021 8:30 AM ET Company Participants Kate Rausch - Head, Investor Relations Paul Bolno - President & Chief Executive Officer Mike Panzara - Chief Medical Officer Head, Therapeutics Discovery & Development Paloma Giangrande - Vice President, Platform and Discovery Sciences & Biology Kyle Moran - Chief Financial Officer Conference Call Participants Mehdi Goudarzi - Truist Salim Syed - Mizuho Alex Thompson - Stifel Operator Good m ...

公司临床试验推进情况 - 公司正在推进三项含新型PN化学物质的下一代化合物临床试验，包括治疗ALS和FTD的WVE - 004、治疗HD的WVE - 003和治疗DMD的WVE - N531[79] - 2020年12月公司提交CTA启动WVE - 004的临床开发，2021年7月宣布开始FOCUS - C9临床试验给药，预计2022年产生临床数据[85][86] - 2020年12月公司提交CTA启动WVE - 003的临床开发，2021年8月宣布SELECT - HD试验的临床试验点已启动并开始招募，预计2021年开始给药[89] - 2021年3月公司提交CTA启动WVE - N531的临床开发，2021年8月宣布WVE - N531临床试验点已启动并开始招募，预计2021年开始给药[93] 疾病相关数据 - ALS患者发病年龄一般在50岁中后期，中位生存期为3年，约24%的患者存活5至10年，约10%的病例为家族性，约40%的家族性ALS患者和约8 - 10%的散发性ALS患者C9orf72基因存在G4C2重复扩增[82] - FTD患者根据主要症状分为行为变异型（约60%）和言语/语言变异型（约40%），常在中年发病，发病后3至14年内死亡，约38%的家族性病例和约6%的散发性病例C9orf72基因存在G4C2重复扩增[83] - 约40%的HD患者携带SNP3，公司的WVE - 003可靶向该SNP，降低突变等位基因转录本的表达[88] - 美国和欧洲约20万人为Z等位基因纯合子，是严重疾病最常见形式[96] 公司合作情况 - 公司与武田制药合作，在四年内可同时开展多达六个临床前项目，武田制药有权在合作期内独家授权多个临床前项目[91] 公司其他研发成果 - 公司的立体纯寡核苷酸单剂玻璃体内注射到非人类灵长类动物眼中，可使视网膜中目标RNA至少四个月内敲低超过95%，目标是设计每年只需两剂即可达到治疗效果的候选药物[94] - 公司的管线包括眼科的两个临床前项目：USH2A和RhoP23H[94] - 公司在非人类灵长类动物肝脏中对Beta - actin（ACTB）的体内编辑效果高达50%[95] - 2021年6月公司报告临床前体内概念验证数据，肝脏中人类SERPINA1 Z等位基因mRNA编辑效果高达40%[97] 公司财务关键指标变化（净亏损） - 2021年和2020年上半年公司净亏损分别为8120万美元和8800万美元[101] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司累计亏损分别为7.645亿美元和6.833亿美元[101] - 2021年和2020年第二季度公司净亏损分别为3876.6万美元和4052.8万美元[114] 公司财务关键指标变化（研发费用） - 2021年和2020年第二季度研发费用分别为3163.5万美元和3147.8万美元[107] - 2021年和2020年上半年研发费用分别为6502.8万美元和7263.6万美元[107] - 2021年第二季度研发费用较2020年增加20万美元[116] - 2021年上半年研发费用为6502.8万美元，较2020年同期的7263.6万美元减少760.8万美元[122][125] 公司财务关键指标变化（收入） - 2021年和2020年第二季度公司收入分别为277.6万美元和302.7万美元[114] - 2021年上半年收入为277.6万美元，较2020年同期的718.8万美元减少441.2万美元[122] 公司财务关键指标变化（其他费用及收入） - 2021年第二季度一般及行政费用为1100万美元，较2020年同期的1020万美元增加80万美元[118] - 2021年第二季度其他收入净额为110万美元，主要为可退还税收抵免[119] - 2020年第二季度其他费用净额为190万美元，因英国税务海关总署审计导致可退还税收抵免估计收入减少310万美元[120] 公司财务关键指标变化（所得税费用） - 2021年和2020年第二季度及上半年，公司均未计提所得税费用[121][128] 公司财务关键指标变化（现金情况） - 截至2021年6月30日，公司累计获得约8.217亿美元净收益，现金及现金等价物为1.438亿美元，累计亏损7.645亿美元[130][131] - 2021年上半年经营活动使用现金5377.6万美元，投资活动使用现金44.7万美元，融资活动提供现金1368.6万美元[135] 公司资金需求及融资情况 - 公司预计现有资金至少可支持未来12个月运营，但未来资金需求不确定，可能需额外融资[132][141] - 若通过第三方合作等筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[144] - 若无法按需通过股权或债务融资筹集资金，公司可能需推迟、限制、减少或终止产品开发和商业化工作[144] 公司租赁相关情况 - 公司预计未来租赁额外办公和实验室空间的现金承诺总计540万美元，其中2021年支付30万美元，2021年后支付510万美元[146] - 截至2021年6月30日，公司有一项表外安排，额外空间租赁预计10月1日开始，租期五年[146] 公司会计政策变更 - 公司于2021年1月1日采用ASU 2019 - 12，对合并财务报表无影响[149] 公司市场风险情况 - 公司市场风险主要源于利率、外汇汇率波动，以及一定程度的通胀和资本市场风险[150] - 公司现金及现金等价物存于活期和货币市场账户，面临利率风险[151] - 公司因海外业务面临外汇汇率风险，历史上未进行外汇套期保值，2021和2020年上半年汇率变动对业务无重大影响[152] - 公司认为2021和2020年上半年通胀对业务、财务状况、经营成果和现金流无重大影响[153] - 公司目前无产品收入，依赖其他渠道筹资，股权融资能力受资本市场力量和疫情影响[154]

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Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE) Q1 2021 Earnings Conference Call May 13, 2021 8:30 AM ET Company Participants Kate Rausch - Head of Investor Relations Paul Bolno - President & Chief Executive Officer Mike Panzara - Chief Medical Officer, Head of Therapeutics Discovery & Development Kyle Moran - Chief Financial Officer Conference Call Participants Michael Lin - Mizuho Joon Lee - Truist Mani Foroohar - SVB Leerink Eun Yang - Jefferies Operator Good morning and welcome to the Wave Life Sciences First Quar ...

Wave Life Sciences First Quarter 2021 Earnings May 13, 2021 Forward-looking statements 2 This document contains forward-looking statements. All statements other than statements of historical facts contained in this document, including statements regarding possible or assumed future results of operations, preclinical and clinical studies, business strategies, research and development plans, collaborations and partnerships, regulatory activities and timing thereof, competitive position, potential growth oppor ...

公司业务项目推进 - 公司将推进三项含新型PN化学物质的下一代化合物临床试验，预计2021年开始给药[74] - 公司决定停止第一代亨廷顿病项目WVE - 120102和WVE - 120101的临床开发[75] - 公司预计2021年在FOCUS - C9临床试验中对WVE - 004开始给药[83] - 公司预计2021年在SELECT - HD试验中对WVE - 003开始给药[86] - 公司预计2021年在WVE - N531针对可进行外显子53跳跃的DMD患者的临床试验中开始给药[90] - 公司与武田制药合作，在四年内可同时开展多达六个临床前项目，武田有权独家许可多个临床前项目[88] 疾病相关数据 - 约10%的ALS病例为家族性，C9orf72基因中的G4C2重复扩增存在于约40%的家族性ALS患者和约8 - 10%的散发性ALS患者中[79] - FTD患者中约60%为行为变异型，约40%为言语/语言变异型，G4C2重复扩增存在于约38%的家族性FTD病例和约6%的散发性病例中[80] - 约40%的HD人群携带SNP3，公司的WVE - 003可靶向该SNP降低突变等位基因转录本表达[85] - ALS患者发病年龄一般在50岁中后期，中位生存期为三年，多达24%的患者可存活5 - 10年[79] - 美国和欧洲约20万人为Z等位基因纯合子，这是最常见的严重疾病形式[91] 实验研究成果 - 非人类灵长类动物眼中单次玻璃体内注射立体纯寡核苷酸，可使视网膜中目标RNA至少四个月内敲低超95%[93] 财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年第一季度净亏损分别为4250万美元和4750万美元[97] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，累计亏损分别为7.257亿美元和6.833亿美元[97] - 2021年第一季度无产品收入，2020年第一季度收入420万美元[110][111] - 2021年和2020年第一季度研发费用分别为3340万美元和4120万美元，减少780万美元[112] - 2021年和2020年第一季度管理费用分别为1010万美元和1300万美元，减少290万美元[114] - 2021年和2020年第一季度其他收入净额分别为100万美元和250万美元，减少150万美元[115] - 截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月内，公司未计提所得税费用[116] - 截至2021年3月31日，公司通过各种交易累计获得约8.166亿美元净收益，其中私募债务和股权证券获8930万美元，首次公开募股获1.004亿美元等[117] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物共计1.485亿美元，累计亏损7.257亿美元，受限现金370万美元，经营租赁承诺总计4230万美元[118] - 2021年第一季度，公司通过“按市价”股权计划出售844,796股普通股，获得800万美元净收益，截至2021年5月12日，货架注册声明下约有3.308亿美元证券可供出售[119] - 2021年第一季度，经营活动使用现金4440万美元，主要因净亏损4250万美元；2020年第一季度使用现金2630万美元，主要因净亏损4750万美元，应收账款减少2000万美元抵消部分影响[121] - 2021年第一季度，投资活动使用现金10万美元，用于购买财产和设备；2020年第一季度使用现金60万美元[122] - 2021年第一季度，融资活动提供现金860万美元，主要来自“按市价”股权计划出售普通股净收益；2020年第一季度提供现金60万美元[123] - 公司预计额外租赁空间未来现金承诺总计540万美元，其中2021年支付30万美元，2021年后支付510万美元[131] - 2021年和2020年第一季度，外汇汇率变化、通胀对公司业务、财务状况、经营成果和现金流无重大影响[137][138] 各条业务线数据关键指标变化 - 2021年第一季度DMD项目费用为 - 20万美元，2020年为450.9万美元，减少470.9万美元[112] - 2021年第一季度HD项目费用为845万美元，2020年为751.3万美元，增加93.7万美元[112] 财务政策影响 - 公司于2021年1月1日采用ASU 2019 - 12，对合并财务报表无影响[134]