文章核心观点 - 公司宣布2025年年度股东大会的时间、地点等信息，并介绍会议议程及相关文件获取方式 [1][4][5] 会议信息 - 2025年5月27日13:00 CET将在荷兰阿姆斯特丹史基浦希尔顿酒店召开年度股东大会 [1] - 股东和有会议权利的人可参加会议，正式召集通知可在公司网站和指定投票网站查看 [2] 财务报告 - 公司2024财年年度报告已在公司网站公布 [3] 会议议程 - 除常规议程外，提议重新任命Anthony Rosenberg为非执行董事，采用新薪酬政策 [4] 资料获取 - 会议完整议程及相关附属文件可通过公司网站查看，也可在公司办公室查阅，还可发邮件获取免费副本 [5] 公司介绍 - 公司是致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫学公司，通过免疫创新计划与学术研究人员合作，开发基于抗体的新药 [6] 联系方式 - 媒体联系Ben Petok，邮箱Bpetok@argenx.com；美国投资者联系Alexandra Roy，邮箱aroy@argenx.com；欧盟投资者联系Lynn Elton，邮箱lelton@argenx.com [7]

医药板块市场表现 - 恒生医疗保健指数(800804)在4月9日早盘跌幅一度超过7%，但随后反弹并于午后翻红 [1] - 荣昌生物(09995)早盘半小时内拉升超15个点，盘中最大跌幅达10.23%，但随后快速反弹，最高涨幅达11.19% [2] - 荣昌生物股价日内拉升近20%，成为医药板块情绪带动者之一 [4] 荣昌生物泰它西普临床数据 - 泰它西普治疗全身型重症肌无力(gMG)的Ⅲ期研究结果显示，治疗24周后MG-ADL评分较基线降低5.74分，安慰剂组降低0.91分 [5] - MG-ADL评分改善≥3分的患者比例达98.1%，远高于安慰剂组的12% [5] - QMG评分较基线降低8.66分，安慰剂组降低2.27分，QMG评分改善≥5分的患者比例达87%，安慰剂组为16% [5] - 泰它西普组MG-ADL和QMG评分持续下降，第24周改善幅度达峰值 [6] - 泰它西普治疗期间整体安全耐受，感染类AE发生率为45.6%，低于安慰剂组的59.6% [7] 重症肌无力治疗市场竞争格局 - 目前全球上市的5款MG治疗产品均为跨国MNC研发的补体C5抑制剂或FcRn拮抗剂 [7] - 泰它西普是首个在gMG治疗中展现近100%患者显著改善数据的药物，标志着中国创新药在神经免疫领域的突破 [7] - 泰它西普用于治疗gMG的上市申请已于2023年10月获CDE受理，预计2024年二季度获批 [8] - 全球MG患者约120万人（中国22万），预计2030年全球市场规模为72.4亿美元 [8] 创新药市场前景与政策支持 - 国产创新药上市数量从2019年的51款增至2024年的93款，其中国产比例显著提高 [10] - 政策端持续发力支持创新药，如《政府工作报告》首次提出制定创新药目录，《进一步优化药品集采政策的方案》修改"唯低价"策略 [10] - 中国ADC新药占全球管线40%，全球ADC研发数量最多的30家药企中中国占14家 [11] - 中国药企在HER2、TROP2、CLDN18.2和EGFR四个靶点的ADC候选药物数量占比分别为63.6%、76.5%、85.7%和30.8% [11] - 截至2024年底，中国企业研发的活跃状态创新药数量累计达3575个，超越美国成为全球首位 [11]

文章核心观点 - 文章旨在比较Jazz Pharmaceuticals与argenex SE两只股票，为寻找价值被低估股票的投资者提供分析 [1] - 基于Zacks评级和估值指标分析，Jazz Pharmaceuticals目前被认为是更优的价值投资选择 [7] 公司比较：Zacks评级 - Jazz Pharmaceuticals的Zacks评级为第2级，属于“买入”评级 [3] - argenex SE的Zacks评级为第3级，属于“持有”评级 [3] - Jazz Pharmaceuticals的盈利前景改善程度可能强于argenex SE [3] 公司比较：估值指标 - 市盈率 - Jazz Pharmaceuticals的远期市盈率为5.27 [5] - argenex SE的远期市盈率为47.10 [5] - Jazz Pharmaceuticals的市盈增长比率为0.72 [5] - argenex SE的市盈增长比率为1.45 [5] 公司比较：估值指标 - 市净率 - Jazz Pharmaceuticals的市净率为1.82 [6] - argenex SE的市净率为6.51 [6] - 市净率用于比较股票市值与其账面价值 [6] 公司比较：价值评分 - Jazz Pharmaceuticals在价值类别中获得A级评分 [6] - argenex SE在价值类别中获得D级评分 [6] - 价值评分基于市盈率、市销率、盈利率及每股现金流等多个关键指标 [4]

第四季度及2024财年业绩 - 第四季度每股亏损0.62美元，较市场预期的0.71美元亏损有所收窄，去年同期亏损为0.64美元 [1] - 2024年全年每股亏损2.73美元，较去年同期的2.92美元亏损有所收窄 [7] - 公司产品组合中尚无上市产品，因此第四季度及2024年均未录得任何收入 [2][7] - 第四季度研发费用为3740万美元，同比下降10.3%，主要因制造和开发成本降低 [3] - 第四季度一般及行政费用为2530万美元，同比增长17.7%，主要因商业准备活动增加 [3] 财务状况与现金流 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物和投资总额为3.723亿美元，较2024年9月30日的2.357亿美元有所增加 [4] - 管理层预计现有现金余额足以支持公司运营及资本支出需求至2026年第三季度 [4] 研发管线进展 - 核心产品Kresladi用于治疗严重白细胞粘附缺陷症-I，其生物制剂许可申请于2024年6月收到美国FDA的完整回复函，要求提供有限的化学制造与控制补充信息 [8][9] - 公司计划在2025年下半年重新提交完整的BLA以解决CRL问题 [9] - 另一款基因疗法RP-L102用于治疗范可尼贫血，公司已启动滚动BLA提交，该候选疗法同时也在欧盟接受审评 [10] - 针对Danon病的在研基因疗法RP-A501的II期研究正在进行中，预计2025年上半年获得进一步更新 [11] - 针对致心律失常性心肌病的在研基因疗法RP-A601处于I期开发阶段，低剂量组患者入组已完成，初步数据预计在2025年上半年公布 [12] 市场表现与同业比较 - 过去一年公司股价暴跌67.7%，而同期行业指数跌幅为9.3% [2] - 公司目前获评Zacks Rank 2 [13] - 同业中Rigel Pharmaceuticals、argenx SE和Pacira BioSciences目前均获评Zacks Rank 1，其中RIGL和ARGX过去一年股价分别上涨40.5%和57.1%，而PCRX股价下跌15.2% [13][14][15]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度产品净销售额为7.37亿美元，全年为22.7亿美元，第四季度总营业收入为7.61亿美元，全年为23.7亿美元，产品净销售额环比增长29%，同比增长98% [21] - 2024年第四季度销售成本为7300万美元，全年为2.27亿美元，毛利率为90% [23] - 2024年全年研发和销售、一般及行政费用总计20亿美元，第四季度总运营费用为6.58亿美元，较2024年第三季度增加8300万美元，主要因研发增加6100万美元 [24] - 2024年第四季度营业利润为1.03亿美元，全年营业亏损2200万美元，季度财务收入为3900万美元，第四季度外汇损失5500万美元，第四季度所得税收益6.88亿美元，全年所得税收益7.48亿美元，第四季度利润为7.74亿美元，全年利润为8.33亿美元 [25][26][27] - 2024年末现金、现金等价物和当前金融资产余额为34亿美元，较2024年增加2亿美元，2025年运营费用指导约为25亿美元，同比增长25% [27][28] 各条业务线数据和关键指标变化 - VYVGART在第四季度推动MG业务增长，VYVGART Hytrulo发挥关键作用，部分增长得益于CIDP推出的光环效应，公司将优先推出预填充注射器并投资生成新证据，以维持在MG领域的领先地位 [33][34] - VYVGART Hytrulo在CIDP的推出势头良好，截至年底约有1000名患者接受治疗，上一季度25%的处方医生是首次使用VYVGART，今年公司将优先覆盖更多患者和处方医生，并持续生成数据 [38][42][44] 各个市场数据和关键指标变化 - 产品收入按地区划分，美国为6.49亿美元，日本为2700万美元，其他地区为4900万美元，供应给中国再鼎医药的产品为1200万美元，美国的毛转净率约为12%，2025年因自我给药动态将改变，毛转净率将增加，但患者数量增加将抵消这一影响 [22] - 在MG领域，公司已在大多数美国以外主要市场推出产品，预计随着市场准入动态到位将实现稳定增长，目前在欧洲13个国家获得报销，包括5个主要市场中的4个，近期在韩国和澳大利亚获批 [45][46] - 全球CIDP推出刚刚起步，预计在中国、欧洲和加拿大获得更多批准，日本的反馈积极 [47] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2025年公司将推进10项III期研究和10项概念验证研究，在FcRn领域引领新医学领域，推进肌炎、TED、ITP等注册研究，以及系统性硬化症、AMR和狼疮性肾炎的概念验证研究 [12][13] - 首款C2抑制剂empasiprubart在MMN的II期ARDA数据令人印象深刻，94%的患者报告有改善，公司将在MMN和CIDP开展与IVIg的头对头注册研究 [14] - 期待第三款分子ARGX - 119在CMS的首个概念验证数据，以评估其在SMA和ALS的机会 [15][16] - 公司IIP提名4个新分子进入I期开发，包括第二个FcRn抑制剂ARGX - 213、一种清除IgA抗体和一种抗IL - 6抗体，IIP有近20个处于发现阶段的活跃项目 [16][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司非凡的一年，业务覆盖全球超10000名患者，在3个获批适应症上取得进展，实现多个关键临床里程碑，为2025年的发展奠定基础 [6] - 2025年公司将成为盈利公司，这是商业成功、执行和创新的体现，公司有长期增长愿景，将继续创新、领先竞争并利用财务实力投资有影响力的项目 [18][19] - 2025年是公司显著增长的一年，将扩大商业覆盖范围、推出新产品、进入新市场并推进后期管线，始终致力于为患者开发变革性药物 [53] 其他重要信息 - 会议提醒前瞻性陈述可能存在实际结果与预期有重大差异的风险，公司无义务更新或确认相关陈述，除非法律要求 [4][5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 预填充注射器（PFS）的潜在需求及获批后转换情况如何 - 公司未看到积压需求，MG和CIDP的新患者启动势头良好，预填充注射器将扩大处方医生和患者群体，维持增长势头，公司重点是扩大覆盖范围而非转换策略 [57][58][60] 问题: PFS的定价如何 - 与之前的推出一致，公司将在推出时提供更多定价信息，目标是为患者和医生提供广泛的获取途径和选择，并以负责任和可持续的方式定价 [61][62] 问题: PFS对净价格的潜在影响及推出后的影响速度如何 - 若FDA批准自我给药，动态将不同，毛转净率将增加，目前约为12%，多数患者在医疗福利B部分，自我给药后患者将转向药房福利或医疗保险D部分，会有更高回扣，且受IRA重新设计影响，公司预计患者数量增加将抵消毛转净率的增加，随着时间推移，VBAs将逐步淘汰 [65][66][68] 问题: 2025年MG业务的季度环比增长节奏及第一季度是否有季节性影响 - MG业务将保持势头和强劲的吸收，符合向治疗早期阶段推进和扩大处方医生群体的策略，第一季度季节性影响是行业普遍现象，去年第一季度增长率为6%，总体业务动态良好 [70][71][72] 问题: VBAs到期后如何处理，CIDP治疗前12周医生是否进行正式评估 - 有PFS时需重新建立支付方协议，预计VBAs不会包含在药房福利合同中，将逐步淘汰；CIDP治疗中医生一般给予12周试验期，较少使用INCAT等量表，更多通过与患者沟通和简单评估来确定疾病控制情况和治疗反应 [74][75][77] 问题: 2025年新闻流量较2026年轻，投资者是否忽视了血清阴性II期试验和PFS的潜力，以及自我给药对Hytrulo在非美国市场渗透的重要性 - 2025年从执行角度非常忙碌，推进多项临床试验，上半年PFS很重要，血清阴性MG患者的积极结果可能是重要驱动力，下半年狼疮性肾炎的概念验证研究也很重要；在欧盟和日本，自我给药为患者和医生提供了多种给药途径选择，部分患者偏好自我给药，若美国获批自我注射，预计会有类似效果 [79][81][86] 问题: 肌炎试验设计是否有变化，各亚组的成功概率如何，奥比妥珠单抗数据对狼疮性肾炎试验有何影响 - 肌炎试验在3个亚组继续推进，协议无变化，对3个亚组的III期成功有同等信心；狼疮性肾炎有大量未满足的医疗需求，需要多种治疗手段，公司专注自身数据，对生物学有强烈信心，正在II期测试作用机制 [89][90][91] 问题: 重症肌无力（MG）市场中生物制剂份额的进展如何 - 公司认为MG业务仍处于增长曲线初期，自VYVGART推出后市场有所扩张，先进生物制剂开始在早期阶段使用，60%的患者直接从口服药物转向VYVGART，表明正在渗透额外的25000名患者市场，但仍有很长的路要走，预填充注射器将有助于实现持续稳定增长 [94][96][97] 问题: 对FcRn特许经营权的长期规划如何，ARGX - 213的临床开发是否有缩短时间线的可能性，可借鉴VYVGART的哪些元素 - FcRn是一个有巨大机会的特许经营权，开发ARGX - 213提供了选择，可以利用对现有适应症的了解进行跨越式发展，也可以开拓新机会，公司目前专注于今年下半年生成I期数据，以了解该分子的潜力 [100][101][103] 问题: 自动注射器的后续更新情况如何，其如何扩展VYVGART的机会 - 自动注射器与预填充注射器的区别在于针头不可见且无需患者操作，对部分患者有重要意义，是在核心市场持续创新的合理下一步，目前公司专注于预填充注射器的沟通，自动注射器正在努力推进，2027年是目标年份，目前还无法确定具体的后续更新时间 [105][106][108] 问题: CIDP推出初期的指标如何，IVIg在早期阶段是否成功，是否有早期护理标准转变的迹象 - CIDP推出进展良好，有明显未满足的需求，带来30年来的首个创新，正在产生重大影响，预计随着时间推移将改变市场和护理标准，目前处于推出早期，85%的患者从IVIg转换而来，对目前的势头感到满意 [110][111][112] 问题: 血清阴性和眼肌型MG试验的给药方案如何，这些患者的给药周期是否与血清阳性gMG相似，定价如何考虑 - 预计血清阴性或眼肌型MG患者的给药方案和定价与目前美国标签上的乙酰胆碱受体抗体阳性的全身性MG患者无差异，这是对MG群体的标签扩展 [114][115][116] 问题: 肌炎向III期过渡时，是否为每个亚组招募一定数量的患者以单独评估，主要终点是否会综合所有患者评估 - 正确的做法是在III期注册试验中每个亚组都有最低限度的代表性，以便得出基于数据的结论并与FDA讨论 [118][119][120] 问题: CIDP中PFS与管理式医疗组织的VBAs逐步淘汰后，是否会对使用设置上限 - 零售价格谈判仍需进行，但预计药房福利会有增量折扣，VBAs不会被支付方要求，因此不会设置上限 [122][123] 问题: 对FDA批准PFS自我给药的信心如何，FDA对自我给药细针过程的担忧如何影响公司策略 - 公司向FDA提交了强大的数据集，包括可靠的人为因素研究，认为审查进展顺利，有望在4月10日的PDUFA日期获批，基于数据集和当前进行的过程有信心，但最终决定权在FDA，公司会尽可能合作 [127][128][129] 问题: 狼疮性肾炎（LN）研究中患者的基线特征和疾病严重程度如何，与其他西方LN研究相比如何，成功的标准是什么 - 在中国招募的LN患者群体符合协议和纳入/排除标准，有未满足的医疗需求，治疗方式有一些差异；II期研究是概念验证，首要问题是验证作用机制，若有积极答案将转为全球III期注册试验，考虑全球治疗方案，公司期待数据 [132][134][136] 问题: ARGX - 119在CMS的概念验证数据中期待看到什么，该数据是否会影响其在其他适应症的开发 - 先天性肌无力综合征（CMS）是该靶点生物学的关键适应症，公司期待看到在这些患者中有明显改善的强烈信号，CMS与分子的作用机制非常接近，该数据很重要，公司还同时在ALS进行概念验证研究并在SMA开展新研究，所有3个适应症都与分子作用机制密切相关 [138][139][140] 问题: 关于早期管线资产ARGX - 109（抗IL - 6）的计划如何 - ARGX - 109是一流的IL - 6阻断剂，具有皮摩尔级效力、60 - 80天的半衰期和已证实的安全性，公司很高兴重新获得该分子，对IL - 6生物学有新的独特视角，今年将快速推进I期研究，预计下半年获得I期数据 [143][144][145] 问题: 若PFS在4月获批，预计何时能到达患者手中 - 公司期待PFS自我注射在4月获批，获批后将尽快推出，预计在PDUFA日期后的几天内就能提供给患者 [147][148] 问题: 眼肌型MG获批对MG治疗范式有何影响，临床医生是否会将其视为疾病修饰疗法 - 公司认为在早期阶段使用VYVGART治疗会为患者带来更好的结果，这也是推进眼肌型MG适应症的原因，80%的眼肌型MG患者会发展为全身性MG，虽然首次数据读出可能不会体现，但随着时间推移，有望看到能延迟这种发展的数据，公司对该策略有信心 [150][152][153] 问题: 如何看待竞争对手在CIDP领域进一步改善临床结果的潜力，补体抑制剂在该领域是否有作用 - 公司在CIDP领域创造了历史，显示这是一种IgG驱动的疾病，报告了70%的最高反应率和独特的安全概况，推进了给药选择；补体抑制剂有作用，这也是推进empasiprubart在CIDP研究的原因，ADHERE试验中有30%的患者未得到满足，部分患者有致病性IgM自身抗体，会招募补体且不通过FcRn循环，公司期待开展研究并查看补体数据 [155][156][158]

财务数据和关键指标变化 - 2024年总营收首次超10亿美元，同比增长22%，全年净收入同比增长58%至4.44亿美元，非GAAP稀释每股收益为4.23% [7][10] - 2024年特许权使用费收入增长27%，达5.71亿美元，调整后EBITDA增长48%至6.32亿美元 [10][55] - 预计2025年总营收11.5 - 12.25亿美元，同比增长13% - 21%，特许权使用费收入7.25 - 7.5亿美元，同比增长27% - 31% [57] - 预计2024 - 2028年特许权使用费收入、调整后EBITDA和非GAAP每股收益将翻倍，总营收接近翻倍 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 DARZALEX皮下注射剂 - 2024年第四季度全球销售额增长近24%，全年达11.7亿美元，皮下注射剂占美国总销售额95% [12] - 分析师预计2028年总营收超17亿美元，公司预计2032年前可获特许权使用费 [14][15] Phesgo - 2024年第四季度销售额增至5亿瑞士法郎，全年达1.7亿瑞士法郎（约2亿美元），同比增长72% [16] - 分析师预计2028年营收达3.4亿美元，公司预计2030年前可获特许权使用费 [17] VYVGART Hytrulo - 2024年第四季度销售额达7.37亿美元，全年达2.2亿美元 [18] - 预计2025年成为最大特许权使用费增长驱动力，公司预计2040年代初前可获特许权使用费 [19][57] 其他产品 - Ocrevus Zunovo、Tecentriq Hybreza和Opdivo Qvantiq于2024年获批，预计2026年起贡献更大收入 [25] - Amivantamab皮下注射剂有望2025年4月获欧洲批准，强生认为其有5亿美元营收潜力 [35][38] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司有两条增长路径，一是从现有合作伙伴处获得新提名，二是签署新协议 [45] - 2024年现有合作伙伴选定5个新目标，2025年将继续与合作伙伴合作确定新提名 [46] - 2025年目标是与至少一家公司推进合作和许可协议，高容量自动注射器目标是达成开发协议 [47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是出色的一年，多项里程碑将加速短期和长期增长，延长特许权使用费收入流的持久性 [8] - 有信心在2027年实现10亿美元特许权使用费收入目标并超额完成 [38] - 目前产品和管线产品将在2028年后持续贡献可观收入 [39] 其他重要信息 - 已签署小容量自动注射器开发协议，高容量自动注射器取得进展，确保了高容量主容器的独家供应 [44][48] - 自2019年以来已进行15.5亿美元股票回购，稀释股份数量减少10%，将继续评估股票回购机会 [60][61] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：2028年后公司盈利的信心来源 - 目前10种已获批或即将获批产品将持续贡献收入，如VYVGART还有6种产品处于皮下开发阶段 [70][71] - 管线产品如Relatlimab Obdivo和TAK - 881风险较低，其他管线产品、新提名和新协议也可能在2028 - 2029年贡献收入 [72] 问题2：小容量和高容量自动注射器对合作的经济影响及ENHANZE新协议签约信心 - 小容量自动注射器开发协议有服务费，商业化协议按设备价格收费，是产品销售收入来源 [80][81] - 高容量自动注射器与ENHANZE相关，可带来新特许权使用费和产品销售收入 [82] - 正在与多家公司进行讨论，虽进展慢但有信心签署更多ENHANZE和高容量自动注射器协议 [84] 问题3：第一季度特许权使用费下降10%的原因及预填充注射器过渡的纳入情况 - 下降原因是年度合同费率重置，主要受DARZALEX影响，同时EpiPen特许权使用费有季节性影响 [91][93] - 公司指导已反映预填充注射器可能带来的增长，预计可增加GMG和CIDP患者数量 [97][98] 问题4：小容量自动注射器合作方和产品披露时间及特许权使用费中“中个位数”的定义 - 因合作方希望保密，未确定披露时间，暂无法提供更多信息 [105] - “中个位数”指3% - 7% [107] 问题5：2025年VYVGART皮下制剂是否会超过IV销售额及幻灯片中未披露产品的情况 - 因argenx未提供相关观点，公司不便评论，但对其成功和增长感到兴奋 [113] - 幻灯片中3种未披露产品来自现有合作伙伴，新协议将在此基础上增加 [115] 问题6：高容量自动注射器工作的可扩展性及2.5亿美元加速回购剩余情况 - 高容量自动注射器的主容器选择适合多个合作伙伴，但可能需为部分合作伙伴定制 [120] - 银行于12月开始执行回购，已交付约80%股份，最终结算时将确定最终平均购买价格和交付股份 [123] 问题7：业务发展重点及PD - 1/VEGF双特异性项目合作情况 - 与大小公司都有洽谈，评估每个机会后推进交易，有多种合作机会 [129][130] - 因与百时美施贵宝的独家协议，无法就PD - 1双特异性项目进行合作 [131]

纪要涉及的行业和公司 - **行业**：生物技术、制药 [1] - **公司**：Dianthus Therapeutics (DNTH)、Sanofi、argenx [1][11][40] 纪要提到的核心观点和论据 Dianthus Therapeutics公司核心产品DNTH103 - **核心观点**：DNTH103是针对补体系统经典途径中活性形式C1S的抗体，有望为神经肌肉疾病患者带来显著益处和差异化治疗选择 [3] - **论据**：可治疗重症肌无力（MG）、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）和多灶性运动神经病（MMN）三种经典途径驱动的疾病；能提供低剂量、可自我给药的治疗方案，每两周皮下注射300毫克；与C5抑制剂相比，可降低包膜细菌感染风险，因不影响凝集素和替代途径 [4] 公司研发进展和里程碑 - **核心观点**：2024年是重要执行年，启动了三个适应症的研究，多个阶段的数据催化剂即将到来 [8] - **论据**：启动了MG和MMN的II期研究，CIDP项目为单关键III期项目且已启动；MG项目II期数据预计在今年下半年公布，2026年将公布MMN项目II期数据和CIDP项目中期应答者分析结果 [9][10] 与Sanofi产品的差异化 - **核心观点**：Dianthus的DNTH103与Sanofi的产品相比，具有更强的效力和更优的给药方案 [11] - **论据**：Sanofi的第一代C1S抑制剂安吉莫索替米单抗不仅结合活性C1S，还结合前体形式的C1S，需大量给药（每两周静脉注射6.5 - 7.5克抗体）；而DNTH103更具效力，在体外头对头效力实验中，达到90%经典途径抑制所需剂量比Sanofi的Rilipibart低七倍；DNTH103每两周皮下注射300毫克，每月只需两次皮下自动注射器注射，而Rilipibart每周皮下注射600毫克，每月需八次 [13][16][17] CIDP项目研究设计优势 - **核心观点**：Dianthus的CIDP项目研究设计优于其他同类研究，更具可行性和临床价值 [19] - **论据**：借鉴argenx的ADHEAR研究，但进行了重要改进，取消了让患者停用静脉注射免疫球蛋白（IVIG）以确认诊断的步骤，避免招募困难和延迟；允许难治性患者入组，可满足该类患者的高未满足需求；有独立审查委员会确认患者是否患有CIDP [20][21][36] 产品疗效预期 - **核心观点**：DNTH103在MG和CIDP等疾病中有望达到或超过现有治疗标准的疗效 [50] - **论据**：以Ultomiris和Soliris为疗效金标准，若DNTH103在MG研究中能达到类似的高疗效（如MJADL评分1.6 - 1.9或更高），将获得阳性P值；Sanofi的Rilipibart在CIDP的II期研究中显示出显著疗效，提示活性C1S抑制和经典途径抑制对CIDP患者有益 [14][50] 其他重要但可能被忽略的内容 - **Sanofi的Rilipibart在CIDP研究中的疗效数据**：在三个不同患者组（稳定使用IVIG、对IVIG难治、未使用过IVIG）中显示出显著疗效，前两组患者改用Rilipibart后有约50%的改善 [14][15] - **Dianthus的CIDP项目剂量设置原因**：600毫克剂量用于测试是否能通过更高水平的经典途径抑制获得额外疗效，300毫克每两周的剂量已显著高于90%经典途径抑制水平 [27] - **市场上其他产品的情况**：AstraZeneca的Ultomiris在MG市场增长迅速，2024年销售额达65亿美元，大部分增长来自美国初用生物制剂的患者；Annexin开发的口服C1S抑制剂正在进行猫叫综合征的概念验证研究，需关注其对经典途径的抑制效力、对血红蛋白和胆红素的影响以及耐受性 [52][59]