48-week Data from Phase 2b IMPACT Trial of Pemvidutide in MASH Expected Before Year End End-of-Phase 2 Meeting with FDA for MASH Program Scheduled in Fourth Quarter Executive Leadership Strengthened with Appointments of Chief Medical Officer, Chief Commercial Officer, and Chief Legal Officer Cash, cash equivalents and short-term investments of $211 million as of September 30, 2025 Webcast to be held today, November 6, 2025, at 8:30 a.m. ET GAITHERSBURG, Md., Nov. 06, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Altimmune, Inc. ...

新药研发进展 - 公司提名ESP-2001作为治疗原发性硬化性胆管炎的新临床前开发候选药物，这是一种高度特异性的变构ATP柠檬酸裂解酶抑制剂[1] - 目前尚无针对PSC这一罕见且使人衰弱的自身免疫性肝病的获批疗法[1] - 公司计划启动ESP-2001的研究性新药申报所需研究，并向FDA提交IND申请，目标是在2026年开始临床研究[2] 药物合作与潜力 - ESP-2001是通过公司与Evotec的合作发现的，该合作结合了公司在ACLY疗法方面的深厚专业知识与Evotec的集成药物发现平台[2] - ESP-2001的提名触发了向Evotec支付一笔未披露的款项[3] - 在临床前研究中，ESP-2001持续降低了肝脏和胆管损伤、炎症及纤维化的标志物[3] - ESP-2001可能有资格获得FDA的孤儿药和快速通道资格，以及欧洲药品管理局的PRIME资格[3] 公司业务与财务表现 - 公司拥有两款FDA批准的商业化药物Nexletol和Nexlizet，用于治疗高LDL-C和降低心血管风险[8] - 在美国市场，Nexletol和Nexlizet的2025年上半年净产品销售额增长42%，达到7520万美元[10] - 公司股价在消息公布后昨日上涨5.2%[2]，今年迄今已上涨20.5%，超过行业8.3%的涨幅[4] 市场拓展与机会 - 成功开发ESP-2001可帮助公司超越心血管疾病领域，向利润丰厚的肝脏疾病领域扩张和多元化发展[10] - 公司保留ESP-2001的独家全球开发和商业化权利，目标瞄准一个潜在的年销售额超过10亿美元的重磅市场机会[10]

公司核心进展 - Werewolf Therapeutics宣布其候选药物WTX-124用于治疗局部晚期或转移性皮肤黑色素瘤获得美国FDA的快速通道资格[1] - 该快速通道资格旨在加速针对严重未满足医疗需求的药物开发，并为公司提供与FDA频繁互动的机会[1][3] 药物研发详情 - WTX-124是一种条件激活的白细胞介素-2 INDUKINE疗法，旨在通过选择性向肿瘤微环境提供IL-2来刺激强大的抗肿瘤免疫反应，同时减少其他IL-2免疫疗法中观察到的全身毒性[1][2] - 公司正在一项1/1b期开放标签、多中心研究（NCT05479812）中评估WTX-124，包括作为单药以及与帕博利珠单抗联合治疗多种晚期实体瘤[2] - 公司预计在第四季度分享正在进行的WTX-124 1/1b期临床试验的初步数据，包括皮肤黑色素瘤患者的数据，并与FDA就该药物的潜在注册策略进行沟通[3] 技术平台与产品管线 - 公司利用其专有的PREDATOR平台设计条件激活的INDUKINE和INDUCER分子，旨在刺激适应性和先天性免疫，以解决传统促炎免疫疗法的局限性[4] - 公司最先进的临床阶段候选产品WTX-124和WTX-330分别是系统性给药的、条件激活的IL-2和IL-12 INDUKINE分子，用于治疗实体瘤[4] - 公司正在推进WTX-124作为单药及与免疫检查点抑制剂联合用于多种肿瘤类型，并推进WTX-330作为单药用于多种实体瘤[4]

核心观点 - 公司获得FDA授予CRB-701治疗头颈部鳞状细胞癌的快速通道资格 这是该药物继2024年12月宫颈癌适应症后第二次获此资格 [1][9] - CRB-701作为新一代抗体药物偶联物 靶向Nectin-4并采用定点可裂解连接子和MMAE载荷 具有精确的抗体药物比率2 [2] - 公司将于2025年10月19日在ESMO大会上公布CRB-701剂量优化阶段的首次数据 [3][9] 产品管线 - CRB-701针对Nectin-4高表达实体瘤 目前处于1/2期临床阶段 主要入组头颈部鳞癌和宫颈癌患者 [3][4] - 管线同时包含抗整合素单抗CRB-601 可阻断癌细胞TGFβ活化 以及外周限制性CB1受体反向激动剂CRB-913用于肥胖治疗 [4] 临床进展 - 正在进行的1/2期临床试验评估CRB-701在晚期实体瘤患者中的安全性、药代动力学和疗效 [3] - 剂量递增数据已在2025年ASCO-GU会议上公布 研究在美国和欧洲开展 [3] - 临床试验编号NCT06265727 [3] 公司概况 - 公司为临床阶段肿瘤学和肥胖症药物研发企业 总部位于马萨诸塞州诺伍德 [4] - 通过创新科学方法针对明确生物通路开发疗法 [4]

药物研发进展 - NRX-100获得FDA扩大Fast Track Designation，适应症从双相抑郁扩展至所有类型抑郁症及相关疾病，潜在覆盖患者达1300万美国人，较2017年原始适应症市场扩大10倍 [4][11] - 提交Commissioner's National Priority Voucher Program申请，NRX-100符合全部五项加速审批标准，可能将审批时间缩短至1-2个月 [4][12][13] - 提交NRX-100的ANDA申请（针对现有酮胺酸市场）和NDA申请（针对自杀性抑郁症创新适应症），预计2026年分别进入7.5亿美元仿制药市场和13亿美元创新药市场 [8][11] 专利与监管策略 - 提交NRX-100专利（无防腐剂静脉酮胺酸配方）及公民请愿，要求FDA禁止苯扎氯铵在静脉酮胺酸产品中使用，该防腐剂缺乏GRAS认证且存在角膜毒性风险 [4][9][10] - 完成NRX-100三年室温稳定性数据提交，支持NDA申请 [4][13] - NRX-101（口服D-环丝氨酸/鲁拉西酮）提交超8万页NDA材料，针对双相抑郁伴自杀倾向及静坐不能患者，已获2018年Breakthrough Therapy认定 [15][16] 业务拓展与收购 - 签署最终协议收购Dura Medical，并获佛罗里达卫生监管机构批准，同时签订NeuroSpa TMS Holdings和Cohen and Associates LLC资产收购意向书 [4][22] - 计划通过收购佛罗里达、中大西洋及中西部诊所网络，2025年目标实现1亿美元前瞻性收入，现有收购标的预计贡献1500万美元收入 [23] - 获得由B Group Capital领投的650万美元战略投资，购买390万股普通股（锁定期一年），资金将用于HOPE Therapeutics业务扩展 [4][6] 财务与运营 - 2025年Q2净亏损1760万美元（2024年同期790万美元），运营亏损370万美元（2024年同期710万美元），现金及等价物290万美元 [24][25] - HOPE Therapeutics诊所网络预计2025年实现EBITDA盈利，整合经颅磁刺激（TMS）等神经可塑性疗法，形成抑郁症综合治疗模式 [18][21][22] 临床数据与合作 - NRX-101在随机对照试验中显示显著降低自杀倾向和静坐不能，计划与学术医疗中心合作开展加速批准后验证性研究 [16] - 初步证据表明NRX-101与TMS联用可能增强疗效，正启动2b/3期临床试验及扩大使用计划 [17] - 引用两项研究支持苯扎氯铵毒性及D-环丝氨酸辅助治疗效果 [33]

核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予NRX-100快速通道资格认定 用于治疗抑郁症（包括双相抑郁）患者的自杀意念 该认定将目标患者群体扩大至1300万人 较2017年针对双相抑郁的认定范围扩大10倍 [1][6] - NRX-100是首款无防腐剂的氯胺酮制剂 其静脉注射剂型在临床试验中显示可快速显著降低自杀意念 55%患者对治疗产生反应（自杀倾向减少50%） 63%患者在三天内实现自杀意念完全缓解 [3][9] - 公司已提交化学制造与控制（CMC）信息 并申请专员国家优先凭证计划（CNPV） 该凭证可能大幅缩短药物审批周期 [2][8] 监管进展 - FDA基于初步数据认定NRX-100针对未满足的医疗需求 符合加速审批和CNPV计划的资格要求 [2] - 公司将在两周内公布NRX-100的扩大可及政策 并与FDA召开会议确定加速审批/CNPV申请数据 [3] - 快速通道资格提供与FDA更频繁的沟通机会 并可能获得优先审查和滚动审查资格 [3][14] 临床数据 - 哥伦比亚大学研究显示静脉注射氯胺酮组55%患者产生治疗反应（自杀倾向减少50%） 活性对照组为30%（P<002） [3] - 法国政府资助试验显示63%患者三天内实现自杀意念完全缓解 安慰剂组为31%（P<0001） [3] - 药物在治疗抑郁症方面被证明不劣于电休克疗法 且无电休克疗法的负面副作用 [3] 市场潜力 - 目标患者群体约1300万美国人 每年有150万人尝试自杀 每11分钟有一名美国人死于自杀 [4][6] - NRX-100瞄准美国超过30亿美元的自杀抑郁症市场 [10] - 目前氯胺酮仅被批准作为麻醉剂使用 大多数保险不覆盖其用于治疗自杀或抑郁症 [5] 产品优势 - NRX-100是首款向FDA提交的无防腐剂氯胺酮制剂 现有产品含禁用防腐剂苯扎氯铵（BZT） [9] - 公司已证明NRX-100专利无防腐剂配方具有长期稳定性和无菌性 预期保质期三年 [8][9] - 公司已提交公民请愿 要求从所有静脉注射氯胺酮产品中移除BZT 并建立美国本土大规模无菌生产线 [9] 公司行动 - 公司已提交简化新药申请（ANDA）并启动新药申请（NDA）提交程序 基于美国国立卫生研究院和法国政府授权的临床试验数据 [12] - 公司申请CNPV计划 该凭证可能显著缩短NRX-100的审查周期 [2][12] - 公司致力于使这种潜在拯救生命的疗法覆盖所有美国人 而不仅是能够自费支付的患者 [7]

公司动态 - 公司旗下治疗阿尔茨海默病(AD)的候选药物PMN310获得FDA快速通道资格认定 这有助于加速药物开发进程并提高审批效率 [1][2] - PMN310是一种人源化单克隆抗体 其设计目标是选择性靶向有毒的β淀粉样蛋白寡聚体 避免与斑块结合 从而可能降低或消除ARIA(淀粉样蛋白相关影像学异常)风险 [5] - 公司正在开展PRECISE-AD 1b期临床试验 评估PMN310在早期AD患者中的安全性、耐受性、药代动力学和疾病相关生物标志物 预计2026年第二季度报告中期6个月生物标志物和安全数据 第四季度报告最终结果 [3][6] 药物研发进展 - PMN310可能提供更安全有效的AD治疗选择 通过仅靶向最有害的β淀粉样蛋白毒性形式 有望减少当前AD治疗中常见的脑肿胀和出血(ARIA)副作用 同时提高治疗效果 [3] - PRECISE-AD试验是首个研究仅针对AβO(β淀粉样蛋白寡聚体)的单克隆抗体对AD病理生物标志物和临床结果影响的研究 试验设计具有95%的置信度检测ARIA [6] - 1a期临床试验(NCT06105528)的积极结果促使公司启动了1b期PRECISE-AD试验(NCT06750432) 这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究 评估5/10/20 mg/kg三种剂量静脉注射PMN310的效果 [6] 行业背景 - 阿尔茨海默病在美国影响超过600万人 是老年人死亡和残疾的主要原因之一 尽管领域有所进展 但对更安全、更有针对性的治疗选择的需求仍然迫切 [4] - 公司专注于发现和开发针对神经退行性疾病中错误折叠蛋白的治疗性抗体 包括AD、ALS、FTD、MSA和PD等疾病 [7] - 公司拥有专有的靶点发现引擎EpiSelect™ 可预测错误折叠蛋白分子表面的疾病特异性表位(DSEs) [7]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予ProMIS Neurosciences公司治疗阿尔茨海默病（AD）的主要候选药物PMN310快速通道指定，这凸显了PMN310的潜力，也为其获批提供了更高效的途径 [1][2] 分组1：公司获FDA指定 - ProMIS Neurosciences宣布FDA授予PMN310快速通道指定，该公司致力于开发治疗神经退行性疾病的治疗性抗体 [1] - FDA快速通道计划旨在加速治疗严重疾病且满足未满足医疗需求的疗法开发，此指定使PMN310能与FDA加强沟通，可能更高效获批 [2] - 公司总裁兼首席执行官表示这对公司和阿尔茨海默病群体是关键时刻，PMN310有望满足关键未满足需求，还能在推进关键临床里程碑时获得监管见解 [3] 分组2：阿尔茨海默病现状 - 美国有超600万人受AD影响，它仍是老年人死亡和残疾的主要原因，目前仍迫切需要更安全、更有针对性的治疗方案 [4] 分组3：PMN310及相关试验 - PMN310是治疗AD的领先候选产品，是一种人源化单克隆抗体，能选择性靶向有毒寡聚体，避免斑块，可能减少或消除ARIA风险，且疗效可能优于其他淀粉样蛋白导向抗体疗法 [5] - 基于1a期试验的积极结果，公司启动了PRECISE - AD 1b期临床试验，该试验是随机、双盲、安慰剂对照研究，评估静脉注射PMN310多递增剂量的安全性、耐受性和药代动力学等，重点评估其降低ARIA风险的可能性 [6] - 正在进行的PRECISE - AD 1b期试验针对早期AD患者，预计2026年第二季度报告6个月的生物标志物和安全性中期数据，第四季度报告最终结果 [3] 分组4：公司概况 - ProMIS Neurosciences是临床阶段的生物技术公司，致力于开发针对神经退行性和其他错误折叠蛋白疾病相关有毒寡聚体的治疗性抗体，拥有专有目标发现引擎EpiSelect™ [7] - 公司在美国马萨诸塞州剑桥市和加拿大安大略省多伦多设有办事处 [8]

文章核心观点 - 公司宣布FDA授予RAD101快速通道指定，用于区分不同起源实体瘤脑转移的复发性疾病和治疗效果，公司将推进其2期临床试验并预计2025年下半年公布 topline 结果 [1][3] 公司情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发满足高度未满足医疗需求的肿瘤放射性药物，在澳交所和纳斯达克上市，有包括肽、小分子和单克隆抗体的平台技术管线，临床项目含一项2期和三项1期试验 [6] RAD101情况 - RAD101是公司新型成像小分子，靶向脂肪酸合酶，该酶在许多实体瘤中过表达，靶向其活性或可更准确检测癌细胞，是脑转移成像的临床相关方法 [2][5] - 伦敦帝国理工学院对18F - RAD101在脑转移患者中的2a期成像试验有积极数据，显示显著肿瘤摄取且与肿瘤起源无关，研究还表明PET - MRI或可无创预测总生存期 [5] FDA快速通道指定情况 - FDA授予RAD101快速通道指定，旨在促进治疗严重或危及生命疾病且有潜力满足未满足医疗需求的药物开发和加速审查，获指定的申办者或有资格与FDA更频繁会议和沟通、滚动审查营销批准申请，若符合相关标准其药物或有资格获优先审查 [1][3] 2期临床试验情况 - 美国多中心、开放标签、单臂2b期临床试验正在评估18F - RAD101在30名确诊不同起源实体瘤复发性脑转移患者中的诊断性能 [4] - 研究主要目标是18F - RAD101阳性病变与常规成像（钆增强MRI）在疑似复发性脑转移参与者中的一致性，次要终点是RAD101在识别先前立体定向放射外科治疗的脑转移瘤复发与放射性坏死方面的准确性、敏感性和特异性 [4]

核心观点 - Tempest Therapeutics公司宣布其肝癌治疗药物amezalpat获得欧洲药品管理局(EMA)孤儿药资格认定(ODD) [1] - 此前该药物已获得美国FDA孤儿药资格认定和快速通道资格认定 显示监管机构对其治疗潜力的认可 [2] - 该药物在1b/2期临床试验中显示出显著疗效 联合标准治疗相比单独使用标准治疗可延长患者中位总生存期6个月 风险比(HR)为0.65 [2] - 肝癌是一种高死亡率癌症 预计到2030年将成为全球第三大癌症死亡原因 每年新增病例超过90万例 [3] 公司动态 - Tempest Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司 专注于开发靶向和免疫介导的肿瘤治疗药物 [1] - 公司主要候选药物amezalpat是一种口服小分子选择性PPAR⍺拮抗剂 通过直接靶向肿瘤细胞和调节肿瘤微环境发挥治疗作用 [4] - 该药物在晚期肝癌一线治疗中显示出临床优势 在总生存期等多个终点上优于标准治疗 [4] - 公司总部位于加利福尼亚州布里斯班 拥有从早期研究到后期临床试验的多样化产品管线 [8] 药物研发进展 - amezalpat在1b/2期全球随机临床试验中取得积极结果 联合atezolizumab和bevacizumab治疗不可切除或转移性肝癌 [2] - 药物疗效在PD-L1阴性等关键亚组中保持一致 符合其双重作用机制 [2] - 早期临床数据还显示该药物在肾细胞癌和胆管癌等其他晚期实体瘤中也有治疗潜力 [4] 肝癌疾病背景 - 肝癌死亡率持续上升 在东亚发病率最高 欧美地区也呈增长趋势 [3] - 美国肝癌是增长最快的癌症相关死亡原因 [3] - 90%肝癌病例由慢性肝病引起 包括乙肝/丙肝感染 非酒精性脂肪肝 酒精性肝病等 [3] - 即使早期诊断 70-80%患者在手术后仍会复发 早期复发与预后不良相关 [3] 监管资格认定 - 孤儿药资格认定适用于欧盟患病率不超过2/10000且缺乏有效治疗的严重疾病 [7] - 获得该认定可享受10年市场独占期 监管费用减免和集中审批程序等优惠 [7] - amezalpat已获得FDA和EMA双重孤儿药认定 显示其治疗肝癌的潜力 [6]