Cancer treatment
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UroGen Announces 24-Month Duration of Response of 72.2% from the Pivotal Phase 3 ENVISION Trial of ZUSDURI, the First and Only FDA-Approved Medicine for Recurrent Low-Grade Intermediate-Risk Non-Muscle Invasive Bladder Cancer
GlobeNewswire News Room· 2025-08-05 20:00
核心临床数据 - 在3个月时达到完全缓解的患者中,24个月缓解持续时间的中位Kaplan-Meier估计值为72.2%(95% CI 64.1%, 78.8%)[1] - 此次分析中,3个月达到完全缓解后的中位随访时间为23.7个月,中位缓解持续时间尚未达到[1] - 在达到完全缓解的患者中,随时间推移的事件率保持稳定[2] 产品与疗法信息 - ZUSDURI(丝裂霉素)膀胱灌注溶液是一种创新的丝裂霉素药物制剂,已获FDA批准用于治疗复发性低度中危非肌层浸润性膀胱癌成年患者[4] - 该疗法利用公司专有的RTGel®技术(一种基于水凝胶的缓释制剂),由专业医护人员在门诊通过导尿管直接灌注到膀胱,实现非手术肿瘤消融[4] - 治疗方案为每周一次,共六次膀胱灌注[6] 临床试验设计 - 3期ENVISION试验是一项单臂、多国、多中心的关键性研究,旨在评估ZUSDURI作为化疗消融疗法在复发性LG-IR-NMIBC成年患者中的疗效和安全性[6] - 该试验已完成目标入组,在56个中心招募了240名患者[6] - 主要终点评估首次灌注后三个月的完全缓解率,关键次要终点评估三个月时达到完全缓解患者的持续时间[6] 目标疾病与市场 - 低度中危非肌层浸润性膀胱癌在美国每年影响约82,000人,其中估计有59,000例为复发性病例[5] - 膀胱癌主要影响老年人群,诊断中位年龄为73岁,其合并症风险较高[5] - 高达70%的非肌层浸润性膀胱癌患者至少经历一次复发,而LG-IR-NMIBC患者复发可能性更高,面临重复的经尿道膀胱肿瘤切除术[5] 现有治疗标准与未满足需求 - LG-IR-NMIBC的现有护理标准是经尿道膀胱肿瘤切除术,通常在全身麻醉下进行[2] - 重复的TURBT手术可能影响患者的身体健康和生活质量,甚至与死亡风险增加相关[2] - 鉴于高复发率,通常伴有合并症的老年LG-IR-NMIBC患者一生中可能需要在全身麻醉下接受多次TURBT手术[2] 安全性特征 - 最常见(≥10%)的不良反应(包括实验室异常)为排尿困难、血钾升高、肌酐升高、血红蛋白降低、嗜酸性粒细胞升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、丙氨酸氨基转移酶升高、淋巴细胞减少、尿路感染、中性粒细胞减少和血尿[3] - 不良反应主要为轻度至中度,严重不良反应发生率为12%,包括尿潴留(0.8%)和尿道狭窄(0.4%)[3]
Syndax(SNDX) - 2025 Q2 - Earnings Call Presentation
2025-08-05 04:30
业绩总结 - Syndax在2025年第二季度的Revuforj净收入为2860万美元,环比增长43%[6] - Niktimvo在2025年第二季度的净收入为3620万美元,相较于第一季度的1360万美元显著增长[9] - Syndax的Revuforj自上市以来累计净收入达到5600万美元,处方总数超过1300个[10] - 2025年第二季度产品收入净额为2860万美元,合作收入净额为940万美元,总收入为3800万美元[28] - 2025年第二季度研发费用为6220万美元,销售、一般和行政费用为4380万美元,总运营费用为1.073亿美元[28] - 截至2025年6月30日,公司现金及现金等价物为5.18亿美元,流通股数为8630万股[28] 用户数据 - KMT2A患者中约33%在Revuforj治疗后进行了干细胞移植[12] - 在AUGMENT-101研究中,R/R mNPM1急性髓性白血病患者的完全缓解率(CR+CRh)为26%(20/77),总体反应率(ORR)为48%(37/77)[26] - R/R NUP98r急性髓性白血病的临床试验数据显示,ORR为60%(3/5)[26] 市场机会与未来展望 - Syndax在2025年及以后有超过100亿美元的市场机会,涵盖复发/难治性和一线适应症[3] - Niktimvo的初始适应症代表着20亿美元的美国市场机会,未来有显著的标签和地理扩展机会[19] - Syndax的KMT2A急性白血病治疗市场机会超过50亿美元[13] - 公司预计在2025年10月25日获得Revumenib的优先审查补充新药申请(sNDA)批准[27] - Syndax预计在2025年及以后将继续快速增长,市场机会超过100亿美元[30] - 公司在R/R和前线适应症领域拥有超过50亿美元的总可寻址市场(TAM)[31] 新产品与技术研发 - Syndax的Revuforj在复发/难治性KMT2A急性白血病的早期治疗中集中使用[6] - Syndax的Niktimvo销售为第一季度的两个月销售的266%[9] - Revuforj和Niktimvo的贡献正在增加,预计将推动公司走向盈利[28] 其他信息 - Syndax在2025年第二季度的合作收入为940万美元,预计未来将显著增长[9] - 2024年总收入为350万美元,显示出显著增长潜力[28]
Cyclacel Pharmaceuticals, Inc.(CYCCP) - Prospectus(update)
2025-07-31 08:31
股票相关 - 拟向公众发售最多205,951股普通股[7] - F系列优先股对应的普通股最多为654,000股,普通股认股权证对应的最多为1,962,000股[8] - Helena Global Investment Opportunities 1 Ltd.等持有不同数量普通股[8] - 2025年7月17日,公司普通股在纳斯达克最后报价为每股8.23美元[11] - 待售普通股数量为2821151股(假设所有认股权证均被行使)[60] - 截至2025年7月10日,已发行普通股数量为1583965股,发行后将达4405116股[60] - 截至2025年7月10日,F系列优先股数量为3000000股[60] 财务状况 - 截至2025年3月31日,公司现金及等价物为350万美元,2025年二季度私募所得300万美元,预计满足到三季度流动性需求[41][165] - 2025年一季度其他收入从2024年同期5.5万美元增至500万美元,子公司清算等产生500万美元收益[48] - 截至2025年3月31日,公司累计亏损4.405亿美元,2024和2023年净亏损分别为1120万和2250万美元[162] - 截至2024年12月31日,公司联邦和州净经营亏损结转额分别约为350万和1690万美元,无研发税收抵免[167] 业务合作 - 2025年5月6日,公司与FITTERS Diversified Berhad等签订股份交换协议,7月7日修订[43][44] 产品研发 - 普拉戈舍替布1/2期研究已治疗15名患者,未观察到剂量限制性毒性,新口服制剂正在开发[40] - 公司英国子公司开始自愿清算,其药物开发项目fadraciclib将出售[47] 合规情况 - 2024年12月收到纳斯达克通知,2025年6月恢复最低出价价格合规[42] - 2025年2月恢复符合股权要求,接受一年强制面板监控[45] 风险因素 - 业务面临临床试验、财务、知识产权等多方面风险[55][58] - 产品获批不确定,面临疗效、副作用等问题[83] - 面临激烈竞争,仿制药获批会影响收入[105][113] - 依赖高级管理和关键人员,劳动力短缺增加成本[121] - 面临产品责任索赔风险,难获足够保险[123] - 依赖供应商,供应问题可能致收入损失[125] - 面临多种监管风险,违反法规可能受罚[103][150][154][155] - 研发涉及危险材料,内部系统易受影响[158][160] - 市场和经济不稳定影响业务和股价[166] - 资金限制可能影响研发和商业化[185][190][191] - 保险覆盖部分风险,未保险负债影响财务[189] - 汇率变动影响经营业绩[192] - 面临数据安全风险[193][194][195] - 依赖第三方,第三方表现影响产品审批和商业化[197] 其他 - 公司为“较小报告公司”,可选择遵守简化报告要求[11] - 招股说明书含前瞻性陈述,受多种因素影响[26] - 发售证券招股说明书仅在美国境内有效[33] - 公司自1996年运营每年亏损,预计未来几年仍亏[162] - 公司目前不是HIPAA受保实体或关联方,但可能接收信息[154] - 2023 - 2025年实施多次反向股票分割[178][180][182]
Cyclacel(CYCC) - Prospectus(update)
2025-07-31 08:31
证券发售 - 公司拟向公众发售不超过205,951股普通股[7] - 系列F优先股对应的不超过654,000股普通股可被转售[8] - 普通股认股权证对应的不超过1,962,000股普通股可被转售[8] - 待售普通股数量为282.1151万股,假设所有普通股认股权证均被行使[60] 财务数据 - 2025年7月17日,公司普通股在纳斯达克资本市场的最后报价为每股8.23美元[11] - 截至2025年3月31日,公司现金及现金等价物为350万美元,2025年第二季度私募所得款项为300万美元,预计可满足其至2025年第三季度的流动性需求[41] - 截至2024年12月31日,公司联邦和州净运营亏损结转额分别约为350万美元和1690万美元,无联邦或州研发税收抵免[167] - 截至2025年3月31日,公司累计亏损4.405亿美元;2024年12月31日和2023年12月31日,累计亏损分别为4.395亿美元和4.283亿美元[162] - 2024年和2023年,公司净亏损分别为1120万美元和2250万美元[162] 股权与上市 - 公司是“较小报告公司”,可选择遵守某些简化的上市公司报告要求[4,11,19] - 2024年12月12日,公司收到纳斯达克通知,不符合普通股最低出价每股1美元的要求;2025年6月3日,已恢复合规[42] - 2025年2月25日,公司恢复符合纳斯达克上市规则5550(b)(1)的股权要求,自该日起将接受为期一年的强制面板监测[45] - 截至2025年7月10日,已发行普通股数量为158.3965万股,发行后将达到440.5116万股[60] - 截至2025年7月10日,F系列优先股数量为300万股,可转换为65.4万股普通股[60][62] - 截至2025年7月10日,行使未偿还期权或认股权证后可发行普通股数量为196.5178万股,加权平均行使价格为每股11.12美元[62] 业务合作与资产变动 - 2025年5月6日,公司与FITTERS Diversified Berhad及其子公司达成股份交换协议,FITTERS Parent将以其持有的FITTERS 100%股份换取公司19.99%已发行和流通的普通股[43] - 2025年7月7日,公司对股份交换协议进行修订,除交换股份外,还将在交易完成时向FITTERS Parent支付100万美元或双方商定的金额,并将最终日期延长至2025年9月30日[44] - 2025年1月31日,公司英国子公司Cyclacel Limited开始债权人自愿清算;2025年3月10日,公司与该子公司及联合清算人就plogo的某些资产进行买卖协议;自2025年1月起,子公司的fadraciclib药物开发计划不再属于公司资产[47] - 由于2025年1月子公司清算及合并报表的解除,公司其他总收入从2024年3月31日止三个月的5.5万美元增加490万美元至2025年3月31日止三个月的500万美元,解除合并产生了500万美元的收益[48] 产品研发 - 公司为临床阶段生物制药公司,目前有一款候选产品plogosertib处于临床开发阶段[67] - plogosertib在晚期实体瘤和淋巴瘤的1/2期研究中,已在最初的五个剂量递增水平治疗了15名患者,未观察到剂量限制性毒性,一种具有更高生物利用度的新口服制剂正在开发中[40] 风险因素 - 公司执行商业战略面临临床试验成本、资金筹集、竞争、法规监管、知识产权等风险[55] - 临床试验可能面临资金不足、结果不确定、招募困难、监管审批延迟等问题[67][68][71] - 公司使用的生物标志物未经科学验证,依赖生物标志物数据可能导致资源分配低效[78][79] - 产品候选药物plogo可能因多种原因无法获批或获批延迟[84] - 公司从研发向商业化转型,可能在管理增长和拓展运营方面遇到困难[91] - 公司产品候选药物获批面临不同司法管辖区审批差异、竞争产品及市场接受度等挑战[101,105,114] - 竞争对手可能开发出更优药物,使公司产品失去竞争力或无法实现商业成功[105,106] - 产品获批后可能面临仿制药和后续药物的竞争,影响公司未来收入和盈利能力[107,113] - 产品商业成功取决于市场接受度,包括疗效、便利性、定价和报销等因素[114,116] - 第三方支付方的报销决策会影响产品定价和市场接受度,公司无法确定产品能否获得报销[117,118] - 吸引和留住熟练员工对公司药物研发和商业化至关重要,当前劳动力市场竞争激烈[121] - 公司面临产品责任索赔风险,可能导致巨额负债、声誉受损和保险不足问题[123,124] - 若依赖的供应商未能按时提供足够数量和质量的成品,公司可能无法满足产品需求并导致收入损失[125] - 公司运营若违反法律法规,可能面临包括民事和刑事处罚、罚款等后果,影响业务运营[145] - 公司自1996年运营以来每年都有运营亏损,预计未来几年仍会有重大亏损,可能无法实现盈利[162] - 公司对能否持续经营存在重大疑虑,未来筹集额外资金可能无法以合理条款获得[163] - 公司内部和第三方计算机系统易受多种因素破坏,可能导致药物开发计划中断和数据损失[160] - 公司保险政策昂贵且只能覆盖部分业务风险,重大未保险责任可能需支付巨额款项,影响财务状况和经营成果[189] - 资金限制可能影响公司研发,导致plogo开发延迟,无法及时实现产品候选价值[190] - 公司部分成本和费用以外币计价,美元兑英镑或欧元汇率变动,尤其是美元贬值,可能对经营成果产生不利影响[192] - 安全事件、数据丢失等可能危及公司敏感信息,导致系统故障,影响业务和声誉,且无法保证能成功防范或减轻其影响[193][194] - 公司依赖第三方进行产品配方、研究、临床前和临床研究等工作,第三方可能无法令人满意地完成任务,导致项目延迟或失败[197] - 若公司、调查人员或第三方未遵守GLP和GCP法规,临床前研究和临床试验数据可能被视为不可靠,需重新进行研究或试验,延误监管审批[198] - 独立实验室、调查人员或CRO若资源投入不足或表现不佳,可能延迟或损害plogo或未来产品候选的批准和商业化前景[199] - 第三方服务提供商数量有限,若合作关系终止,可能无法及时以合理条件找到替代方,导致临床研究或试验受影响,无法获得监管批准或实现商业化[200]
EXEL Q2 Earnings Top, Sales Miss on Lower Collaboration Revenues
ZACKS· 2025-07-29 22:42
财务表现 - 2025年第二季度调整后每股收益为0.75美元,超出Zacks共识预期的0.65美元,但低于去年同期的0.84美元 [2] - 包括股票薪酬费用在内的每股收益为0.65美元,低于去年同期的0.77美元 [2] - 净收入为5.683亿美元,低于Zacks共识预期的5.79亿美元,同比下降10.8% [3][8] - 股票在盘前交易中下跌,但年初至今已上涨33%,远超行业1.8%的涨幅 [3] 产品收入 - 净产品收入达5.2亿美元,同比增长18.8%,主要受销量增长推动 [5] - Cabometyx收入为5.179亿美元,低于Zacks共识预期的5.27亿美元,但超出模型预期的5.113亿美元 [6] - Cometriq收入为210万美元 [6] - 新获批的NET适应症需求占第二季度cabozantinib总需求的4%以上,预计未来贡献将增加 [8][9] 合作收入与支出 - 合作收入为4820万美元,同比暴跌70%,主要因去年同期包含1.5亿美元的商业里程碑付款 [10] - 研发支出为2.003亿美元,同比下降5.1%,主要因开发候选药物支持成本和临床试验成本降低 [11] - 销售、一般及行政支出为1.349亿美元,同比增长2.1%,主要因营销费用、股票薪酬和人员费用增加 [11] 股票回购与2025年指引 - 公司已回购7.963亿美元普通股,平均价格为每股36.69美元,仍有2.04亿美元回购额度 [13] - 2025年总收入预期为22.5-23.5亿美元,其中净产品收入预期为20.5-21.5亿美元 [14] - 研发支出预期为9.25-9.75亿美元,销售、一般及行政支出预期为4.75-5.25亿美元,有效税率预期为21-23% [15] 管线进展与监管更新 - zanzalintinib在STELLAR-303研究中达到双重主要终点之一,ITT人群总生存期显著改善 [16][18] - STELLAR-304研究已完成入组,评估zanzalintinib联合Opdivo治疗nccRCC,预计2026年上半年公布结果 [20] - 决定不推进STELLAR-305试验的III期部分,因评估SCCHN适应症的竞争格局和其他商业机会 [21] - 启动STELLAR-311研究评估zanzalintinib治疗晚期NET,主要终点为PFS [22] - 终止XL495项目开发,目前有三个I期研究进行中 [22][23] - 与Biocon达成和解协议,允许其从2031年1月1日起在美国销售Cabometyx仿制药 [24] 市场表现与前景 - 尽管收入未达预期,但整体表现令人鼓舞 [25] - Cabometyx在新获批NET适应症的初期需求令人鼓舞,有望推动销售增长 [25] - 管线进展显著,有望扩大肿瘤产品组合,减少对Cabometyx的依赖 [25]
Could GLP-1 Drugs Potentially Help Treat Cancer? 1 Promising Study Suggests They Might
The Motley Fool· 2025-07-26 21:16
GLP-1激动剂药物的潜在新用途 - GLP-1激动剂药物如Zepbound和Mounjaro不仅用于糖尿病和减肥,还可能在其他疾病治疗中发挥作用[1] - 研究表明GLP-1药物可能直接缩小乳腺癌肿瘤体积,小鼠实验中肿瘤缩小约20%[4][5] - 尽管研究处于早期阶段,但GLP-1药物已显示出治疗癌症、睡眠呼吸暂停和心力衰竭的潜力[6] 礼来公司的业务表现 - 礼来公司2025年前三个月销售额同比增长45%至127亿美元,其中Zepbound和Mounjaro贡献62亿美元[8] - 公司股票市盈率为65倍,5年PEG比率1.2,显示其增长潜力可能被低估[9] - 今年股价仅上涨4%,但长期来看仍是医疗保健行业最具增长潜力的股票之一[11] GLP-1药物的市场前景 - 如果GLP-1药物获得更多适应症批准,礼来公司的销售额和利润可能进一步增长[7][10] - 目前GLP-1药物仍处于增长初期阶段,未来市场扩张空间巨大[9] - 替尔泽肽(tirzepatide)若获批用于癌症治疗,将成为礼来公司的重要增长点[2][7]
Sona Nanotech gains ethics nod for cancer trial - ICYMI
Proactiveinvestors NA· 2025-07-26 20:23
临床试验进展 - 公司获得伦理委员会批准开展针对癌症的靶向热疗试验 这是临床开发路径中的关键一步 [1] - 当前正在进行早期可行性研究 涉及10名晚期黑色素瘤患者 预计本季度内获得结果 [2][6] - 下一阶段将开展规模更大的试点研究 计划纳入30-40名患者 重点评估设备安全性和疗效 [7] 研究阶段规划 - 早期可行性研究主要验证医疗设备在临床环境中的实际应用效果 [5] - 试点研究将在完成首阶段后立即启动 目标2023年底或2024年初开展 [8] - 研究推进需依次获得伦理批准和监管机构许可 当前已完成第一步审批 [4][8] 技术开发特点 - 采用分阶段研究设计 首阶段小规模测试用于降低风险 [6] - 设备测试完全由第三方医师操作 模拟真实临床场景 [5] - 后续研究将扩大样本量 重点解决设备操作性问题并收集疗效数据 [7]
MRUS Stock Soars 30% in 3 Months After Phase II Cancer Study Success
ZACKS· 2025-07-11 23:46
公司股价表现 - Merus N V (MRUS)股价在过去三个月内上涨29 9% 今年以来累计上涨31 1% 远超行业0 2%的涨幅 [1][3] - 股价上涨主要受petosemtamab联合Keytruda治疗头颈鳞癌(HNSCC)的II期积极数据驱动 [1][4] 临床试验数据 - 截至2025年2月27日 45名患者接受治疗 43名可评估疗效 确认客观缓解率(ORR)达63% 含6例完全缓解和21例部分缓解 [2] - PD-L1高表达患者(CPS>20)ORR达73% 中低表达患者(CPS 1-19)ORR为47% 人乳头瘤病毒相关肿瘤患者缓解率为50% [2] - 中位无进展生存期达9个月 12个月总生存率为79% 14名应答者仍在持续治疗中 [3] 药物开发进展 - petosemtamab联合Keytruda的疗效显著优于Keytruda单药 可能成为HNSCC一线治疗新标准 [6][8] - 目前正在开展两项注册性III期研究:LiGeR-HN1(一线联合治疗)和LiGeR-HN2(二三线单药治疗) 顶线数据预计2026年公布 [7][8] - 安全性方面 联合治疗未出现与Keytruda的重叠毒性 所有患者出现治疗相关不良事件 38%发生输液反应但均可缓解 [5] 合作伙伴Keytruda表现 - Keytruda 2025年一季度销售额达72 1亿美元 同比增长6% 占默克制药部门收入的53% [8][10] - 该PD-1抑制剂已获批多种癌症适应症 并在全球持续拓展新适应症和市场 [8][10] 行业比较 - Verona Pharma(VRNA)2025年每股收益预期从亏损0 07美元上调至盈利0 22美元 2026年预期从2 21美元上调至2 88美元 年内股价上涨125 8% [12] - Bayer(BAYRY)2025年每股收益预期从1 20美元上调至1 32美元 2026年从1 28美元上调至1 37美元 年内股价上涨66 4% [13]
Nuvation Bio (NUVB) Earnings Call Presentation
2025-07-08 19:32
业绩总结 - Nuvation Bio截至2025年3月31日的现金余额为4.62亿美元,确保了IBTROZI的上市和管道项目的资金需求[102] - Nuvation Bio与Sagard达成的2.5亿美元非稀释融资验证了IBTROZI的商业潜力[103] 用户数据 - IBTROZI在TKI-naïve患者中表现出高达89%的确认反应率(CORR)和36个月的中位无进展生存期(mPFS)[15][20] - IBTROZI在TKI预处理患者中的确认反应率为62%,中位反应持续时间为17个月[24] - IBTROZI在ROS1+ NSCLC患者中的临床试验中,共有337名患者接受了600mg的治疗[31] - 每年在美国新诊断的ROS1+ NSCLC患者约为3,000例,基于当前的DNA检测[42] - ROS1+肺癌每年占新NSCLC病例的约2%[38] 新产品和新技术研发 - IBTROZI(taletrectinib)于2025年6月获得美国FDA和中国NMPA批准,用于治疗晚期ROS1+非小细胞肺癌(NSCLC)[7][14] - Safusidenib正在进入2025年的关键研究阶段,针对弥漫性IDH1突变胶质瘤[6] - NUV-1511的1/2期剂量递增研究正在进行中,针对晚期实体肿瘤[6] - NUV-868是开发中最具选择性的BD2抑制剂,其对BD2的亲和力为2 nM,对BD1的亲和力为2920 nM,选择性高达1460倍[96] 市场扩张和并购 - IBTROZI的年定价约为35万美元,基于其年度毛利[42] - ROS1+ NSCLC市场的理论最大机会为约38亿美元[40] - 预计Vorasidenib在美国的峰值净销售额将超过10亿美元,暗示其估值约为60亿美元[67] - 低级别IDH1突变胶质瘤的年新病例约为2,400例,IDH1突变占mIDH胶质瘤的95%以上[65] 负面信息 - 由于治疗相关不良事件,41%的患者经历了剂量中断,29%的患者经历了剂量减少[31] - IBTROZI的主要不良反应中,腹泻发生率为64%,恶心为47%,呕吐为43%[26] - Safusidenib的主要不良事件中,皮肤色素沉着发生率为53%,腹泻为47%[78] 其他新策略和有价值的信息 - Nuvation Bio的四个肿瘤学项目涵盖从已批准到进行中的不同开发阶段[6] - Nuvation Bio正在评估NUV-1511的1/2期研究的下一步计划,预计在2025年下半年更新[102]
Arcus Biosciences(RCUS) - 2024 Q4 - Earnings Call Presentation
2025-07-08 13:48
现金和投资状况 - Arcus在2024年12月31日的现金和投资总额超过10亿美元,预计足以支持多个第三阶段临床试验的运营[9] 临床试验和市场潜力 - Casdatifan(HIF-2α抑制剂)在1H25预计启动第三阶段临床试验,针对的市场机会包括19,000名后免疫治疗的清细胞肾癌患者,市场潜力约为20亿美元[9][10] - Domvanalimab与Zimberelimab联合治疗在1L胃癌的临床试验中,预计市场潜力为30亿美元,涉及105,000名患者[10] - 在1L非小细胞肺癌(NSCLC)中,Domvanalimab与PD-1单抗联合治疗的市场潜力约为100亿美元,患者人数为307,000[10] 临床试验结果 - Casdatifan在50mg BID和50mg QD的临床试验中,确认的客观反应率(ORR)分别为25%和32%[19] - Casdatifan在100mg QD组的ORR为33%,且疾病控制率(DCR)为85%[15][19] - Casdatifan在50mg BID组的中位无进展生存期(mPFS)为9.7个月,而其他组尚未达到[15][19] - 50mg BID组的中位无进展生存期(mPFS)为9.7个月,50mg QD组的mPFS为12个月[25] - 50mg BID组的患者数量为32,50mg QD组的患者数量为28[24] - 50mg QD组的确认客观反应率(ORR)为32%,而50mg BID组的ORR为34%[28] - 100mg QD组的mPFS尚未达到,随访时间为5个月,仍有21名患者在治疗中[26] - 50mg BID组的疾病控制率(DCR)为81%,50mg QD组的DCR为86%[27] - Belz LS-005的mPFS为5.6个月,随访时间为15个月[25] 未来展望 - 预计2025年将有多个数据里程碑,包括Casdatifan的安全性和初步疗效数据,以及Domvanalimab的阶段2整体生存期(OS)数据[12] - 预计2024年将启动的患者群体为57,000名ccRCC患者[30] - PEAK-1研究预计在2025年第二季度启动,参与者约700名[33] - 预计2026年将公布EDGE-Gastric研究的数据,参与者为1,046名[52] 研发和合作 - Arcus的研发引擎被认为是高效的,推动了多个晚期项目的进展[9] - Arcus在美国保留共同推广权和利润分享权[98] - 对于美国以外的销售,特许权使用费为高十几到低20%的比例[98] - Taiho在日本及亚洲其他地区(不包括中国)拥有开发和商业权利[98] - 每个项目可获得高达2.75亿美元的里程碑付款[98] - 对于日本及亚洲其他地区的销售,特许权使用费为高个位数到中十几的比例[98] - 在1期/1b阶段,双方保留各自分子经济利益[98] 负面信息 - 所有的分子均为研究性药物,尚未获得任何监管机构的批准[7]