文章核心观点 - ProKidney公司在2025年美国肾脏病学会（ASN）肾脏周上公布了其领先候选细胞疗法rilparencel（也称为REACT®）的REGEN-007二期临床试验完整结果 [1] - 数据显示rilparencel在治疗伴有糖尿病晚期慢性肾脏病（CKD）患者时 能够显著且具有临床意义地延缓CKD进展 显示出保护肾功能的潜力 [1][2] - 该疗法是一种首创的、自体的细胞疗法 旨在为面临高肾衰竭风险且治疗选择有限的患者提供一种替代治疗方案 以延迟或避免透析需求 [2] 临床试验结果（REGEN-007二期） - REGEN-007是一项多中心、开放标签、1:1随机、两组设计的二期试验 针对伴有糖尿病的晚期CKD患者 [4] - 试验共对49名参与者进行了87次rilparencel注射 随访至末次注射后18个月 [4] - 第1组（n=24）患者接受了与正在进行的三期PROACT 1研究相同的给药方案（双侧肾脏各注射一次 间隔约三个月） [4] - 第1组患者接受rilparencel双侧肾脏注射后 估算肾小球滤过率（eGFR）斜率的年度下降改善了4.6 mL/min/1.73m² 相对改善达78% 该改善具有统计学显著性和临床意义（p<0.001） [6][7] - 在第1组中 符合三期PROACT 1关键入组标准的15名患者（63%）其eGFR斜率年度下降改善了5.5 mL/min/1.73m² 相对改善达85%（p=0.005） [7] - 第2组（n=25）测试了一种探索性给药方案 其中10名患者（40%）仅接受了一次注射 该组eGFR斜率年度下降改善了1.7 mL/min/1.73m²（50%）但未达到统计学显著性（p=0.085） 提示存在剂量反应迹象 [7][8] - 未观察到与rilparencel相关的严重不良事件 整体安全性特征与既往报告的研究结果一致 且与肾脏活检相当 [6] 研发进展与监管路径（三期PROACT 1） - 基于eGFR斜率数据 美国FDA已于2025年7月确认其可作为rilparencel加速批准的替代终点 [6][9] - 三期PROACT 1注册性研究可能同时支持rilparencel的加速批准和确证性批准 [9] - 截至2025年8月 使用eGFR斜率进行加速批准分析所需的大约360名患者中 已有一半以上入组 [6][9] - 支持加速批准申请的关键顶线数据结果预计在2027年第二季度公布 [6][9] - rilparencel是首个也是目前唯一一个进入三期临床研究、用于治疗CKD和2型糖尿病的细胞疗法 [6][9] 疾病背景与市场机会 - 慢性肾脏病（CKD）是一种进行性疾病 可导致终末期肾病（ESKD）需进行透析或肾移植 [11] - 美国估计有3700万成年人患有CKD 其中许多人在早期未被诊断 糖尿病是CKD的主要原因 [11] - ProKidney开发的rilparencel针对的是伴有糖尿病的3b/4期CKD患者 该人群在美国约有100万至200万人 [11] - 尽管现有治疗方案旨在延缓疾病进展 但对于能够稳定肾功能、延迟或避免透析的疗法仍存在大量未满足的医疗需求 [11] 公司及产品简介 - ProKidney是一家专注于通过细胞疗法创新治疗CKD的领先临床后期细胞疗法公司 [12] - 其主要候选产品rilparencel（REACT®）是一种首创的、获得专利的专有自体细胞疗法 并享有再生医学先进疗法（RMAT）认定 [12] - 公司成立于2015年 基于十多年的研究 [12]

公司人事任命 - 新细胞有限公司宣布知名神经学家Tamir Ben-Hur教授加入其科学顾问委员会 [1] - Ben-Hur教授是哈达萨大学医学中心和希伯来大学的神经学教授，是全球神经免疫学和干细胞再生医学领域的专家 [2] - 公司高管认为此次任命为公司带来了深厚的临床专业知识，并体现了对公司科学使命的信心 [3] 公司战略与业务重点 - 公司是一家生物技术公司，致力于开发针对神经退行性疾病和代谢疾病的变革性细胞疗法和小分子疗法 [4] - 公司的整合平台结合了先进的干细胞技术和神经科学专业知识，旨在为肌萎缩侧索硬化症和1型糖尿病等疾病提供可扩展的再生疗法 [4] - 此次人事任命被视为对近期合并的强力背书，合并整合了Kadimastem有限公司的干细胞平台和NLS制药有限公司的中枢神经系统治疗专长 [3]

整体业绩 - 2025年第三季度总收入同比增长3%，产品销售收入和特许权使用费等收入共同推动增长[1] - 排除Veklury后，产品销售额增长4%至71亿美元[2] - 艾滋病业务和肝病药物Livdelzi的销售增长部分抵消了Veklury和细胞疗法销售额下降的负面影响[1] 艾滋病业务 - 旗舰艾滋病疗法Biktarvy是最大收入来源，第三季度销售额同比增长6%至37亿美元，占美国治疗市场份额超过52%[4] - Descovy销售额同比增长20%至7.01亿美元，其中约75%用于艾滋病预防，占美国PrEP市场份额超过45%[6] - 新获批的PrEP药物Yeztugo在第三季度实现销售额3900万美元，提前三个月达到75%的保险覆盖目标[7] - 公司与仿制药商就Biktarvy专利诉讼达成和解，仿制药最早在美国上市日期为2036年4月1日，晚于此前预期的2033年12月[5] - 公司预计2025年艾滋病收入增长约5%，高于此前3%的指引，尽管面临医疗保险D部分重新设计带来的9亿美元逆风[7] - 计划在2027年初推出由bictegravir和lenacapavir组成的研究性单片方案[8] 肝病业务 - 肝病产品组合销售额增长12%至8.19亿美元，主要由治疗PBC的Livdelzi需求增长推动[9] - Livdelzi季度销售额首次突破1亿美元，已成为美国二线PBC的一线治疗药物[10][11] 肿瘤学业务 - 细胞疗法产品销售额下降11%至4.32亿美元，主要由于竞争压力，其中Yescarta销售额下降10%至3.49亿美元，Tecartus销售额下降15%至8300万美元[12] - 乳腺癌药物Trodelvy销售额同比增长7%至3.57亿美元，由更高需求驱动[13] 市场表现与前景 - 公司股价年内累计上涨32.2%，超过行业12.1%的涨幅[14] - Yeztugo作为每年仅需服用两次的药物，具有竞争优势并面向广泛人群[14] - 面对来自GSK等公司日益激烈的竞争，更好的艾滋病治疗方法获批将加强公司的艾滋病业务[15] - ARTISTRY-1和ARTISTRY-2研究的阳性数据将对公司带来显著提振[15]

财务业绩 - 公司调整后每股收益为247美元，超过市场预期的213美元 [1] - 公司营收为777亿美元，超过市场预期的745亿美元 [2] - 产品销售额下降2%至73亿美元，主要受Veklury和细胞疗法销售额下降驱动，部分被HIV和Livdelzi销售额增长所抵消 [2] 产品线表现 - HIV产品销售额增长4%至53亿美元 [3] - 肝病产品组合销售额增长12%至819亿美元 [3] - Biktarvy销售额增长6%至37亿美元 [3] - Descovy营收跃升20%至701亿美元 [3] 未来展望与指引 - 公司将2025财年调整后每股收益指引从795-825美元上调至805-825美元，市场预期为803美元 [4] - 公司将2025财年销售额指引从283-287亿美元上调至284-287亿美元，超过市场预期的2884亿美元 [4] - 公司预计2026年有多个潜在产品上市，拥有史上最强的临床管线，且预计在2036年前不会有重大专利独占权损失 [3] 分析师观点 - Needham重申对公司买入评级，目标价133美元，认为年底前每日口服HIV治疗项目BIC/LEN的数据以及anito-cel在多重骨髓瘤中的数据可能是近期关键催化剂 [5] - Needham指出HIV业务持续表现突出，细胞疗法业务因竞争压力继续表现不佳，但公司仍致力于该领域 [5] - Cantor Fitzgerald重申对公司超配评级，目标价135美元 [6] - RBC Capital维持行业一致评级，将目标价从100美元上调至105美元 [6] 股价表现 - 公司股价在发布时上涨029%至11878美元 [6]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总销售额约为122亿美元，反映了业务的强劲需求 [17] - 增长产品组合全球销售额同比增长17%，主要由IO产品组合、REBLOZYL、CAMZYOS和BREYANZI等多个品牌的需求驱动 [6][17] - OPDIVO全球销售额约为25亿美元，增长6%，美国销售额增长6%至约15亿美元，美国以外销售额增长6% [17] - REBLOZYL全球销售额为6.15亿美元，美国收入增长38%，美国以外销售额增长31% [18] - BREYANZI销售额为3.59亿美元，增长58%，美国销售额为2.51亿美元，增长45%，美国以外销售额为1.09亿美元，增长超过一倍 [19] - CAMZYOS全球销售额增长88%至2.96亿美元，美国销售额增长76%至2.38亿美元，美国以外销售额增长超过一倍 [20] - Eliquis全球销售额为37亿美元，增长23%，美国销售额增长29%，美国以外销售额增长11% [20] - Sotyktu全球销售额增长20% [21] - COBENFY季度销售额为4300万美元，年初至今销售额为1.05亿美元 [21] - 毛利率约为73%，主要受产品组合影响 [22] - 运营费用同比下降约1亿美元至约42亿美元，主要反映了持续的战略生产力倡议带来的节省 [22] - 有效税率为22.3% [22] - 稀释后每股收益为1.63美元，包括约5.3亿美元（每股0.20美元）的收购在建研发和许可收入相关净费用 [22] - 第三季度产生约63亿美元的运营现金流，截至9月30日拥有近170亿美元的现金、现金等价物和有价证券 [23] - 公司已将承诺在2026年上半年偿还的100亿美元债务中的67亿美元支付完毕 [23] - 公司将全年收入指引中点提高了7.5亿美元，至475亿至480亿美元的范围，主要反映了增长产品组合的持续强劲表现 [24] - 预计传统产品组合全年将下降约15%-17%，REVLIMID销售额预期仍保持在约30亿美元 [24] - 全年毛利率指引维持在约72%不变，运营费用指引维持在约165亿美元不变，反映了与2024年相比超过10亿美元的净节省 [25] - 现在预计年度其他收入约为5亿美元，原因是特许权使用费、许可收入和利息收入高于预期 [25] - 全年税收指引维持在约18% [25] - 修订后的2025年非GAAP每股收益预期范围收窄至6.40美元至6.60美元，中点保持不变 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - 肿瘤产品组合中，OPDIVO在美国的增长得益于MSI-high结直肠癌的强劲上市以及一线非小细胞肺癌的持续份额增长，尽管Qvantig的使用有所扩大 [17] - 由于年初至今的强劲表现，现在预计OPDIVO与Qvantig的全球销售额将实现比先前指引更强的增长，预计全年增长率为高个位数至低两位数 [17] - 血液学方面，REBLOZYL在MDS相关贫血适应症中持续表现强劲，该品牌年化销售额超过20亿美元 [18] - BREYANZI在所有适应症中均表现出强劲需求，现已年化超过10亿美元销售额 [19] - 心血管方面，CAMZYOS表现出持续强劲需求，现已年化超过10亿美元销售额 [20] - Eliquis增长主要由持续强劲需求和医疗保险D部分重新设计的预期有利影响驱动 [20] - 免疫学方面，Sotyktu在美国的销售额与去年同期基本持平，原因是需求被与商业准入增加相关的更高回扣所抵消 [21] - COBENFY的销售额和每周总处方量持续稳定增长，公司专注于通过教育医生其创新特点来改变 entrenched D2处方行为，并已完成销售队伍扩张以增加覆盖范围和频率 [21] 各个市场数据和关键指标变化 - OPDIVO在美国以外市场的增长得益于多个市场的适应症扩大 [17] - REBLOZYL在美国以外的增长受新上市市场的需求驱动 [18] - BREYANZI在美国以外的增长得益于现有市场的持续强劲需求以及新上市市场带来的额外需求 [19] - CAMZYOS在美国以外的增长受多个市场的持续上市势头驱动 [20] - Eliquis在美国以外的销售增长11% [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过专注于执行业务计划，在长期可持续增长定位方面取得进展，包括实现积极的临床和监管里程碑，并使成本结构与业务需求保持一致 [6] - 蛋白质降解平台具有潜力，Iberdomide的Excalibur III期研究在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中证明了MRD阴性率的统计学显著改善 [7] - 与BioNTech合作开发的pumitomig在World Lung Conference上公布了II期数据，临床开发项目正在推进和扩大，包括启动关键性三阴性乳腺癌研究，并计划在12月分享早期数据 [8] - 公司宣布收购Orbital Therapeutics以加强其细胞疗法专营权，获得潜在同类最佳的现货型资产OTX-201以及差异化的RNA技术平台 [10] - 与Phylochem达成许可协议，获得Onco ACP 3的全球独家权利，这是一种潜在的同类最佳放射性药物治疗和诊断剂 [11] - 公司在美国开设了放射性药物制造中心，能够在生产后三天内将下一代放射性药物疗法直接送达患者 [11] - 公司正在进入一个数据密集期，预计未来12-24个月内将有7个新分子实体和7个有意义的生命周期管理机会的数据读出 [13] - 到本十年末，公司有潜力向市场推出10种新药和至少30个重要的生命周期管理机会 [14] - 公司继续专注于强大的财务纪律，整合数字技术和人工智能以推动效率并增强组织敏捷性 [15] - 在业务发展方面，战略性地投资于增长产品组合品牌以及业务开发是首要任务，同时继续致力于通过股息向股东返还资本 [23] - 对于PD-1/VEGF双特异性抗体竞争格局，公司相信pumitomig有潜力成为新的标准治疗，并采取双重策略：成为新标准治疗以及扩展到PD-1/PD-L1有效的领域之外 [78] - 公司从第一轮PD-1竞争中吸取的教训包括进入顺序的重要性、社区肿瘤学家的重要性以及快速转向支持新适应症的能力 [118] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对业务年初至今的表现感到满意，增长产品组合表现良好，并保持了成本纪律 [17] - 政策环境仍然非常动态，公司继续积极与政府接触，讨论频繁且具有建设性，重点是需要在保持美国创新生态系统的同时降低美国价格并提高美国以外价格 [91] - 对于Eliquis的DTC（直接面向患者）计划，公司已宣布Eliquis将以比标价低40%以上的折扣通过DTC提供，Sotyktu也将从1月1日起以超过80%的折扣通过自有DTC平台提供，作为对患者可及性和可负担性承诺的一部分 [93] - 关于医疗保险D部分重新设计对Eliquis的影响，公司看到销售额分布更加均匀，覆盖缺口已被取消，但被REVLIMID、Pomalyst和CAMZYOS等产品在灾难性阶段的患者所抵消，净影响大致相等 [95] - 关于 trough earnings（盈利低谷），公司专注于使低谷尽可能浅和短，仍预计在本十年末实现增长，并通过商业执行、后期管道和严格的成本管理来应对 [84] - 公司对更长远的增长潜力感觉更好，这得益于增长产品组合表现、业务开发活动、广泛管道和强大的财务纪律 [15] 其他重要信息 - 新任首席医疗官Cristian Massacesi加入公司，其优先事项包括如何优先处理持续和未来的机会、整合新的工作方式（如AI）以及建设合适的团队和吸引人才 [42][43] - 公司获得了潜在首创双特异性ADC Isobren的突破性疗法认定，用于治疗经治的晚期EGFR突变非小细胞肺癌 [9] - FDA授予公司抗tau抗体快速通道资格，用于治疗阿尔茨海默病，目前处于II期研究阶段，数据预计于2027年读出 [9] - 公司与SystemicMune的合作取得进展，宣布首位患者入组全球II/III期试验，评估Isobren用于不适合抗PD-L1药物治疗的未经治三阴性乳腺癌 [10] - 公司预计ADEPT 2项目数据将在今年年底前读出，另外两项COBENFY阿尔茨海默病精神病研究预计明年读出，这三项研究需要有两项呈阳性结果才能支持监管批准 [13] - 新任首席医疗官对milvexian（心血管疾病）和admilparant（IPF）等资产感到鼓舞 [70][71] - 公司对其蛋白质降解平台和用于自身免疫性疾病的细胞治疗平台感到兴奋 [72] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于ADEPT项目（COBENFY）的更新以及对这些研究的相对信心 [29] - 回答: ADEPT 2是一项正在进行的研究，预计在未来两个月内读出结果，公司不会提供具体评论，但对COBENFY开发项目（包括ADEPT）的信心仍然很强，信心来源包括外部数据、真实世界反馈以及内部数据 [31][32] ADEPT 4与ADEPT 2非常相似，针对相同患者群体和主要终点，ADEPT 1则采用复发预防设计，略有不同 [35][36] COBENFY开发项目进展迅速，目前有14项研究正在进行或即将启动，其中10项是关键性研究 [34] 问题: COBENFY在美国的报销速度和处方医生深度，以及新首席医疗官的优先事项和方法 [38] - 回答: COBENFY上市第一年进展良好，每周总处方量已超过2400，每周新增试用医生数量可观，医生反馈积极，在Medicare和Medicaid人群中已实现几乎100%的可及性 [40] 未来需要继续增加处方的广度和深度，预计COBENFY将实现持续稳定增长 [41] 新首席医疗官加入的原因包括公司的科学实力、产品组合以及专注于具有当前或新兴生物学原理与医疗需求最佳交叉点的治疗领域，其优先事项包括优先排序、整合新工作方式（如AI）和人才建设 [42][43] 问题: PD-1/VEGF双特异性抗体的竞争格局以及来自Harmony 6试验数据对BioNTech合作项目的启示 [48] - 回答: 与BioNTech的合作关系非常良好 [49] 公司相信pumitomig有潜力成为新的标准治疗，竞争对手的数据增加了对公司广泛开发计划的信心，公司有多个正在进行的试验，专注于快速上市，目标是成为各个适应症的第一或第二个上市者 [51][52] 问题: COBENFY采用过程中的潜在关键障碍 [56] - 回答: 公司对进展感到满意，这是一个 entrenched 的市场，领先指标是新增试用医生和新处方量，反馈总体积极，最常见的问题是如何从D2药物转换到COBENFY，公司有强大的同行交流活动、真实世界数据以及即将读出的IV期转换研究来建立医生信心 [58][59] COBENFY的追踪表现优于最近上市的D2类似物 [59] 问题: 成本方面与战略生产力倡议相关，以及新首席医疗官对管道的早期看法 [61] - 回答: 公司考虑成本和投资概况时保持平衡，一方面继续投资于推动价值和增长的领域，另一方面保持财务纪律 [63] 公司对2026年有清晰的规划，增长产品组合表现强劲，效率承诺按计划进行（今年节省10亿美元，目标到2027年节省20亿美元），尽管有推力和拉力，但对管理成本基础的能力充满信心 [65][66] 新首席医疗官对milvexian（心血管）和admilparant（IPF）等短期潜力资产感到兴奋，也对蛋白质降解平台和自身免疫性疾病细胞治疗平台感到兴奋 [70][71][72] 问题: 对PD-1/VEGF数据的印象以及开发策略（是专注于PD-1有效的适应症还是VEGF有效的适应症） [76] - 回答: 公司对观察到的PFS数据的幅度和一致性感到鼓舞，相信最终将转化为生存获益 [78] 策略是双重的：成为新的标准治疗（例如一线非小细胞肺癌、小细胞肺癌）以及扩展到PD-1/PD-L1有效的领域之外（例如MSS CRC） [78] 公司还探索将pumitomig与新型组合（如ADC、靶向治疗）联用的可能性 [79] 问题: 关于trough earnings的时机以及投资者是否对第二季度关于ADEPT项目的评论过度解读 [82] - 回答: 公司未提供长期具体指导，但重点始终是使低谷尽可能浅和短，仍预计在本十年末实现增长，并通过商业执行、后期管道和财务灵活性来应对 [84] 关于上一季度的评论，公司强调对执行的关注，不会过度解读，对当前所处位置感觉良好 [86][87] 问题: 政策问题（与政府的后续交易缺乏，DTC计划）以及Eliquis 2026-2027年指引的信心 [90] - 回答: 政策环境动态，但不应过度解读近期没有额外交易，公司继续积极接触，讨论具有建设性 [91] 对于Eliquis的DTC计划，公司已宣布提供折扣，作为对患者可及性和可负担性承诺的一部分 [93] 关于D部分重新设计，公司看到销售额分布更加均匀，覆盖缺口取消的积极影响被灾难性阶段的负面影响所抵消，净影响大致相等 [95] Eliquis的IRA价格谈判未计划重新进行，价格将于1月1日生效 [102] 问题: milvexian的概况（包括相对于asundexian的效价）以及asundexian的SSP III期试验结果对milvexian的启示 [98] - 回答: 公司相信已很好地确定了milvexian的剂量和试验设计，BID给药可以确保更好的暴露覆盖，这是一个重要的差异化因素 [100] 不推测竞争对手项目的结果，但积极的竞争对手SSP试验可以验证因子11A机制，公司对其III期项目能最大化milvexian疗效并可能提供优越 profile 充满信心 [101] 公司已加速milvexian房颤研究的读出时间，现在预计所有三项研究都将在2026年读出 [102] 问题: 关于ADEPT 2是否增加了患者或站点以解决时间线差异 [106] - 回答: 公司重申预计在年底前获得结果，不久后将揭晓 [107] 问题: 政策问题（CMMI试点）以及iberdomide与FDA就基于MRD申报的讨论信心 [110] - 回答: 关于CMMI试点，目前为时过早，无新内容可报告 [111] 对于iberdomide，FDA正在认真考虑MRD终点，公司将与多个监管机构分享数据，讨论这是否可以授予有条件批准 [112] 问题: 从第一轮PD-1竞争中吸取的教训以及如何应用于当前PD-1/VEGF机会 [116] - 回答: 关键教训包括进入顺序的重要性（第一和第二名获得大部分商业价值），因此公司通过BioNTech交易确保处于领先位置 [117] 其他教训包括社区肿瘤学家的重要性（负责美国约70%的处方）以及快速转向支持新适应症的能力 [118] 公司还关注更新颖的适应症 [119] 问题: ADEPT 2项目站点异常情况和退出率，以及从开放标签期学到的内容 [122] - 回答: 公司重申研究将在未来几个月内读出，不会提供额外具体评论，但对整个COBENFY项目充满信心，信心来源包括外部数据、医生反馈和内部数据 [124] 对于ADEPT 1（复发预防设计），开放标签期患者服用COBENFY 20周，然后评估反应，只有达到一定反应程度的患者才会被随机分组 [125] 问题: POMALYST的IRA谈判结果以及与预期的比较 [128] - 回答: IRA谈判即将结束，正在最终确定中 [130] 到2027年MSP生效时，Pomalyst将在美国失去 exclusivity，因此认为这不会对公司及其前景产生影响，预计价格最晚于11月30日公布 [131]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总营收约为122亿美元，反映了业务的强劲需求[15] - 增长产品组合销售额同比增长17%，主要由IO产品组合、Reblozyl、Camzyos和Breyanzi驱动[4][15] - 非GAAP摊薄后每股收益为1.63美元，包括约5.3亿美元（每股0.20美元）的收购进程研发和许可收入相关净费用[19] - 第三季度运营现金流约为63亿美元，截至9月30日，现金、现金等价物和有价证券总额接近170亿美元[20][21] - 公司提高2025年全年营收指引，中点上调7.5亿美元至475亿至480亿美元的范围，主要反映增长组合的持续强劲表现[22] - 维持2025年每股收益指引中点不变，范围收窄至6.40美元至6.60美元[23] - 2025年运营费用指引维持在约165亿美元，反映了与2024年相比超过10亿美元的净节省[23] 各条业务线数据和关键指标变化 - **肿瘤学产品组合**：Opdivo全球销售额约为25亿美元，增长6%；Qvantig销售额为6700万美元[15][16] - **血液学产品组合**：Reblozyl全球销售额为6.15亿美元，在美国增长38%，在美国以外增长31%；Breyanzi全球销售额为3.59亿美元，增长58%，在美国增长45%，在美国以外增长超过一倍[16][17] - **心血管产品组合**：Camzyos全球销售额增长88%至2.96亿美元；Eliquis全球销售额为37亿美元，增长23%，其中美国增长29%，美国以外增长11%[18] - **免疫学产品组合**：Sotyktu全球销售额增长20%[18] - **神经科学产品组合**：Cabenfi第三季度销售额为4300万美元，年初至今为1.05亿美元[18] 各个市场数据和关键指标变化 - **美国市场**：Opdivo销售额增长6%至约15亿美元；Reblozyl收入增长38%；Breyanzi销售额增长45%至2.51亿美元；Camzyos销售额增长76%至2.38亿美元；Eliquis销售额增长29%[15][16][17][18] - **美国以外市场**：Opdivo销售额增长6%；Reblozyl销售额增长31%；Breyanzi销售额超过一倍至1.09亿美元；Camzyos销售额增长超过一倍；Eliquis销售额增长11%[15][16][17][18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点在于通过增长产品组合、业务发展活动和严格的财务管理，为长期可持续增长定位[4][13][21] - 近期收购Orbital Therapeutics以加强细胞疗法领域，并获得其差异化的RNA技术平台[9] - 与BioNTech在pomitomig（PD-1/VEGF双特异性）上的合作进展顺利，开发计划正在推进和扩大[6][66][67] - 与Phylochem签署许可协议，获得Onco ACP 3（一种放射性药物）的全球独家权利[9] - 研发管线进入数据密集期，未来12-24个月预计有7个新分子实体和7个有意义的生命周期管理机会的数据读出[11] - 到本十年末，有潜力向市场推出10种新药和至少30个重要的生命周期管理机会[12] - 公司持续整合数字技术和人工智能，以推动效率并提升组织敏捷性[13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对长期增长潜力感到更有信心，基于增长组合表现、业务发展活动和广泛的管线[14] - 经营环境依然充满活力，公司积极与政府就药品定价等问题进行建设性接触[114][115] - 政策方面，公司看到了美国《医疗保险D部分》重新设计对Eliquis的预期有利影响[18] - 公司致力于通过直接面向患者等计划提高患者可及性和可负担性[116] - 尽管面临仿制药竞争等挑战，公司对实现尽可能浅和短的收益低谷并最终恢复增长保持关注[107][108] 其他重要信息 - 临床进展：iberdomide在复发或难治性多发性骨髓瘤的III期Excalibur研究中显示MRD阴性率有统计学显著改善[5]；pomitomig在小型细胞肺癌中呈现II期数据，并启动三阴性乳腺癌的关键研究[6][67]；在自身免疫疾病中CD19 next T和SOTIC2的数据令人鼓舞[7][95] - 监管进展：潜在首创双特异性ADC Isobren获得突破性疗法认定；抗tau抗体获得快速通道认定[8] - 制造进展：在美国开设放射性药物生产中心，能够在生产后三天内将下一代放射性药物疗法直接送达患者[10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于ADEPT项目（Cabenfi用于阿尔茨海默病精神病）的更新和信心 - 管理层重申ADEPT 2研究结果预计在年底前公布，并对Cabenfi开发项目保持信心，信心来源包括外部数据、真实世界反馈和内部数据[36][37] - ADEPT 4研究与ADEPT 2非常相似，针对相同患者群体和主要终点；ADEPT 1是复发预防设计，有所不同但适应症相同[39][40][41] 问题: Cabenfi在美国的商业化进展和新任首席医学官的优先事项 - Cabenfi上市第一年进展良好，每周总处方量超过2400，医生反馈积极，医保准入几乎达到100%，重点将继续增加处方的广度和深度[51][52] - 新任首席医学官Christian Masetti的优先事项包括基于科学、执行和价值对研发机会进行优先排序，整合AI等新工作方式，以及建设团队和吸引人才[53][54][55] 问题: PD-1/VEGF双特异性竞争格局及对BioNTech合作项目的影响 - 公司对pomitomig的潜力充满信心，竞争数据增强了对其广泛开发计划的信念；开发策略包括在PD-1有效的领域设定新标准，并扩展到PD-1无效的领域（如MSS CRC）[66][67][101] 问题: Cabenfi采用的潜在障碍和现场反馈 - 主要障碍是医生如何从D2药物转换到Cabenfi；公司通过同行交流、真实世界数据和即将进行的转换研究来建立医生信心；Cabenfi的跟踪表现优于近期上市的其他D2药物[74][75] 问题: 成本节约计划和研发管线优先事项 - 公司有望在2025年实现10亿美元的成本节约，并明确看到到2027年实现20亿美元节约目标的路径；将平衡增长投资与成本节约，保持财务纪律[77][86][87] - Christian Masetti对milvexian（心血管）和ArmiParent（肺纤维化）等近期潜力的资产感到兴奋，并对蛋白质降解和自身免疫疾病细胞治疗平台感到鼓舞[92][93][94][95][96] 问题: 收益低谷时间和对ADEPT项目的担忧 - 公司未提供长期具体指引，但重点仍是使收益低谷尽可能浅和短，并预计在本十年末恢复增长；对ADEPT项目的关注反映了对公司整体战略执行的关注[107][108] 问题: 政策环境（如IRA谈判）和Eliquis的DTC计划 - 政策环境动态，公司积极参与讨论；Eliquis的DTC计划以大幅折扣提供，旨在提高可及性；《医疗保险D部分》重新设计的影响在全年分布均匀[114][115][116][117] 问题: milvexian的竞争格局和IRA谈判 - 公司对milvexian的剂量和试验设计有信心，BID给药可能是一个优势；积极竞争数据可能验证机制，但公司计划最大化milvexian的疗效[124][125] - 关于Eliquis的IRA价格谈判已结束，预计价格将于11月30日前公布，由于届时已失去独占性，预计对公司影响不大[121][166] 问题: ADEPT 2研究的细节 - 公司未提供具体细节，仅重申结果将在年底前公布，并对整体项目保持信心[130][153] 问题: 从第一代PD-1竞争中吸取的经验教训 - 关键经验是进入顺序很重要，社区肿瘤学家关系和快速支持新适应症的能力也至关重要；与BioNTech的合作旨在获得领先地位[142][144] 问题: ADEPT项目的最新情况和开放标签期学习 - 公司未提供ADEPT 2的具体更新；对于ADEPT 1，开放标签期用于评估反应后再随机分组，数据将在适当时机分享[149][157] 问题: Pomalyst的IRA谈判结果 - 谈判已结束，由于Pomalyst在价格生效时将失去独占性，预计对公司前景没有影响[162][166]

核心观点 - 公司宣布其CAR-T细胞疗法KYV-101在治疗全身型重症肌无力的注册性KYSA-6临床试验2期部分取得积极的期中数据 结果显示出前所未有的疗效和一致的安全性 为后续3期试验的设计和成功提供了强有力的支持 [1][2][5] 临床试验设计与患者基线 - KYSA-6试验是一项单臂、开放标签、多中心研究 针对中度至重度全身型重症肌无力患者 [3] - 截至2025年10月3日数据截止 共有6名患者接受了单次剂量为1×10的KYV-101 CAR-T细胞输注 这些患者平均MG-ADL评分为11.2 QMG评分为17.3 MGC评分为21.8 平均病程为5.3年 且均对先前的免疫抑制剂治疗无效 [4] 疗效数据 - 100%的患者在24周时均达到了临床意义的MG-ADL和QMG评分改善 这两项是3期试验的共同主要终点 [1][6] - MG-ADL评分平均降低8.0分 QMG评分平均降低7.7分 且深度应答在两周内即可观察到 [6] - 100%的患者在MGC评分上也达到临床意义改善 平均降低12分 [12] - 在至少完成24周随访的三名患者中 有两名达到了最小症状表达标准 [12] - 单次给药后24周内 100%的患者成功停用了非甾体免疫抑制剂、大剂量固醇类药物以及FcRn和补体抑制剂 显著减轻了治疗负担 [12] 安全性数据 - KYV-101耐受性良好 未观察到新的安全信号 [12] - 未发生高级别细胞因子释放综合征或免疫效应细胞相关神经毒性综合征事件 [1][12] - 一名患者出现4级中性粒细胞减少症的严重不良事件 此为预期内事件 经标准支持治疗后改善至1级 [12] 公司战略与后续计划 - 基于今年早些时候与美国FDA举行的2期试验结束会议 该研究已修订为注册性2/3期试验 [8] - 公司计划在2025年底前启动3期部分的患者入组 并在明年分享2期部分的更新数据 [5] - 公司认为这些数据增强了其对建立一流神经免疫学产品线的信心 并扩大了未来的增长机会 [2] - 公司将于2025年10月29日东部时间上午8点举行电话会议讨论这些结果 [1][9]

公司近期动态 - 公司创始人兼首席执行官Pete O'Heeron将于2025年11月3日至5日在奥地利维也纳举行的Bio-Europe 2025会议上发表演讲[1] - 公司将于2025年11月4日星期二中欧时间下午4:15进行公司介绍，并在会议期间安排一对一投资者会议[2] 公司业务概览 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于利用成纤维细胞及其衍生材料开发慢性疾病的治疗方法和潜在治愈方案[1][3] - 公司拥有超过270项已授权和申请中的美国及国际专利，覆盖伤口愈合、多发性硬化症、椎间盘退变、银屑病、骨科、人类长寿和癌症等多种临床路径[1][3] - 公司代表细胞疗法和组织再生领域的下一代医学进步[3]

公司业务调整 - 生物技术公司Galapagos将逐步终止其细胞疗法业务 [1] - 终止业务的原因是此前尝试出售该业务未获成功 [1] - 此次业务调整将影响在欧洲、中国和美国共365个职位 [1]

临床数据进展 - 将于2025年10月29日在美国神经肌肉与电诊断医学协会年会上以口头报告形式公布KYV-101治疗重症肌无力的6名患者最长9个月随访的顶线疗效和安全性数据[1][2] - 截至摘要提交时已完成5例患者给药，口头报告将涵盖这5例患者及近期给药的第6例患者的早期数据[2] 临床试验规划 - KYSA-6研究第二阶段经FDA认可调整为注册性2/3期研究，注册性3期部分计划于2025年底前启动患者入组[1][2] - 公司计划在2026年上半年公布僵人综合征的关键顶线数据[2] 产品特性与管线 - KYV-101为全人源化自体CD19 CAR-T细胞疗法，采用CD28共刺激域设计，通过单次给药实现深度B细胞清除和免疫系统重置，有望达成持久无药物、无疾病状态的缓解[3] - 管线包含自体与同种异体CAR-T疗法，其中KYV-102采用专有全血快速制造工艺，可扩展至更广泛自身免疫适应症[4] - 除重症肌无力和僵人综合征注册试验外，公司正开展狼疮性肾炎的1/2期多中心试验，并通过多发性硬化和类风湿关节炎的研究者发起试验筛选后续优先开发适应症[4]